Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry disease - migalastat - galafold är avsett för långtidsbehandling av vuxna och ungdomar från 16 år och äldre med en bekräftad diagnos på fabrys sjukdom (α-galaktosidas vitaminbrist) och som har en mottaglig mutation.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientin tetrahydrochloride - hepatolentikulär degeneration - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - cuprior är indicerat för behandling av wilsons sjukdom hos vuxna, ungdomar och barn ≥ 5 år intoleranta mot d-penicillamin terapi.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - zink - hepatolentikulär degeneration - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - behandling av wilsons sjukdom.

Sverige - svenska - Läkemedelsverket (Medical Products Agency)

bluefish pharmaceuticals ab - miglustat - kapsel, hård - 100 mg - miglustat 100 mg aktiv substans - miglustat

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gauchersjukdom - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - cerdelga är indicerat för långsiktig behandling av vuxna patienter med gauchers sjukdom typ 1 (gd1), som är cyp2d6-metaboliserare (pms), mellanliggande metaboliserare (ims) eller metaboliserare (ems).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - kuvan är indicerat för behandling av hyperfenylalaninemi (hpa) hos vuxna och barn i alla åldrar med fenylketonuri (pku) som har visat sig vara mottagliga för sådan behandling. kuvan är också indicerat för behandling av hyperphenylalaninaemia (hpa) hos vuxna och pediatriska patienter i alla åldrar med tetrahydrobiopterin (bh4) brister som har visat sig vara mottaglig för sådan behandling.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - natrium phenylbutyrate - carbamoyl-fosfat-syntas jag brist sjukdom - olika matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter - behandling av kronisk hantering av urea-cykeln störningar.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - malabsorptionssyndrom - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - revestive är indicerat för behandling av patienter i åldern 1 år och äldre med korttarmssyndrom (sbs). patienterna ska vara stabila efter en period av tarmanpassning efter operationen. revestive är indicerat för behandling av patienter som är 1 år och uppåt med kort tarm-syndrom. patienterna ska vara stabila efter en period av tarmanpassning efter operationen.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - nitisinon - tyrosinemias - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - miglustat - gauchersjukdom - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - yargesa är indicerat för oral behandling av vuxna patienter med mild till måttlig typ 1 gaucher-sjukdomen. yargesa får endast användas vid behandling av patienter för vilka enzym som ersätter terapi är olämpliga. yargesa är indicerat för behandling av progressiva neurologiska manifestationer hos vuxna patienter och pediatriska patienter med niemann-pick typ c sjukdom.