Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfas - mukopolysackaridos vi - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - naglazyme är indicerat för långsiktig enzym-substitutionsterapi hos patienter med en bekräftad diagnos på mukopolysackaridos vi (mps vi; n-acetylgalaktosamin-4-sulfatas brist; maroteaux-lamy syndrom) (se avsnitt 5. som för alla lysosomala genetiska sjukdomar, är det av primär betydelse, särskilt i svåra former, för att påbörja behandling så tidigt som möjligt, innan uppkomsten av icke-reversibel kliniska manifestationer av sjukdomen. en viktig fråga är att behandla unga patienter i åldern.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotas alfa - hypofosfatasi - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - strensiq är indicerat för långsiktig enzymersättningsbehandling hos pediatriska hypofosfatasi att behandla ben manifestationer av sjukdomen.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponas alfa - neuronala ceroid-lipofuscinoses - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - brineura är indicerat för behandling av neuronal ceroid lipofuscinosis typ 2 (cln2) sjukdom, även känd som tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) brist,.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glykogenlagringssjukdomstyp ii - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - laronidas - mukopolysackaridos i - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - aldurazyme är indicerat för långsiktiga enzym som ersätter terapi hos patienter med en bekräftad diagnos av mucopolysaccharidosis jag (mps i, alfa-l-iduronidase brist) för att behandla nonneurological manifestationer av sjukdomen.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfas - mukopolysackaridos ii - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - elaprase är indicerat för långtidsbehandling av patienter med hunters syndrom (mucopolysackaridos ii, mps ii). heterozygote honor studerades inte i de kliniska prövningarna.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglukosidas alfa - glykogenlagringssjukdomstyp ii - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - myozyme är indicerat för långvarig enzymbytebehandling (ert) hos patienter med en bekräftad diagnos av pompe-sjukdomen (syra-a-glukosidasbrist). hos patienter med sen debut pompe sjukdom bevisen för effekt är begränsad.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velagluceras alfa - gauchersjukdom - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - vpriv är indicerat för långvarig enzymbytebehandling (ert) hos patienter med typ 1-gaucher-sjukdom.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolysackaridos iv - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - vimizim är indicerat för behandling av mukopolysackaridos, typ iva (morquio a syndrome, mps iva) hos patienter i alla åldrar.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alpha-mannosidosis - andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter, - behandling av icke-neurologiska manifestationer hos patienter med mild till måttlig alpha-mannosidosis.