Orphacol

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

Bipacksedel Bipacksedel (PIL)

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper (SPC)

11-08-2020

Aktiva substanser:
kolsyra
Tillgänglig från:
Laboratoires CTRS
ATC-kod:
A05AA03
INN (International namn):
cholic acid
Terapeutisk grupp:
Gallsyror och derivat
Terapiområde:
Digestive System Diseases; Metabolism, Inborn Errors
Terapeutiska indikationer:
Orphacol är indicerat för behandling av medfödda rubbningar i syntesen av primära gallsyror på grund av Δ4-3-oxosteroid-5β-reduktas eller 3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid mitokondriskt brist hos spädbarn, barn och ungdomar från en månad till 18 år och vuxna.
Produktsammanfattning:
Revision: 10
Bemyndigande status:
auktoriserad
Godkännandenummer:
EMEA/H/C/001250
Tillstånd datum:
2013-09-12
EMEA-kod:
EMEA/H/C/001250

Dokument på andra språk

Bipacksedel Bipacksedel - bulgariska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - bulgariska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - bulgariska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - spanska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - spanska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - spanska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - tjeckiska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tjeckiska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tjeckiska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - danska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - danska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - danska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - tyska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - tyska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - tyska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - estniska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - estniska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - estniska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - grekiska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - grekiska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - grekiska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - engelska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - engelska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - engelska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - franska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - franska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - franska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - italienska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - italienska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - italienska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - lettiska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - lettiska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - lettiska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - litauiska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - litauiska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - litauiska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - ungerska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - ungerska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - ungerska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - maltesiska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - maltesiska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - maltesiska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - nederländska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - nederländska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - nederländska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - polska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - polska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - polska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - portugisiska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - portugisiska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - portugisiska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - rumänska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - rumänska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - rumänska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - slovakiska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovakiska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovakiska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - slovenska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - slovenska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - slovenska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - finska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - finska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - finska

02-10-2013

Bipacksedel Bipacksedel - norska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - norska

11-08-2020

Bipacksedel Bipacksedel - isländska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - isländska

11-08-2020

Bipacksedel Bipacksedel - kroatiska

11-08-2020

Produktens egenskaper Produktens egenskaper - kroatiska

11-08-2020

Offentlig bedömningsrapport Offentlig bedömningsrapport - kroatiska

02-10-2013

Läs hela dokumentet

B. BIPACKSEDEL

Bipacksedel: Information till användaren

Orphacol 50 mg kapslar, hårda

Orphacol 250 mg kapslar, hårda

cholsyra

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du eventuellt

får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller information

som är viktig för dig.

Spara denna bipacksedel, du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller apotekspersonal.

Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om de

uppvisar sjukdomstecken

som liknar dina.

Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal. Detta gäller även eventuella

biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande:

Vad Orphacol är och vad det används för

Vad du behöver veta i

nnan du tar Orphacol

Hur du tar Orphacol

Eventuella biverkningar

Hur Orphacol ska förvaras

Förpackningens innehåll och ö

vriga upplysningar

1.

Vad Orphacol är och vad det används för

Orphacol innehåller cholsyra, en gallsyra som normalt bildas i levern. Vissa sjukdomar orsakas av

bristande förmåga att bilda gallsyror och Orphacol används för att behandla spädbarn i åldersgruppen 1

månad till 2 år, barn, ungdomar och vuxna med dessa sjukdomar. Cholsyran i Orphacol ersätter de

gallsyror som saknas på grund av den bristande förmågan att bilda gallsyror.

2.

Innan du tar Orphacol

Ta inte Orphacol

om du är allergisk mot cholsyra eller något annat

innehållsämne

i detta läkemedel (anges i avsnitt 6)

om du tar fenobarbital, ett läkemedel som används för att behandla epilepsi.

Varningar och försiktighet

Under behandlingen kommer läkaren att genomföra olika blod- och urintester vid olika tidpunkter för att

se hur din kropp reagerar på detta läkemedel, och för att ta reda på vilken dos du behöver. Tätare tester

behövs om du växer snabbt eller om du är sjuk (om du t.ex. har leverproblem), eller om du är gravid-

Andra läkemedel och Orphacol

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Vissa läkemedel som används för att sänka kolesterolnivån, så kallade gallsyrabindare (kolestyramin,

kolestipol, kolesevelam), och läkemedel mot halsbränna som innehåller aluminium kan minska effekten

av Orphacol. Om du tar något av dessa läkemedel ska du ta Orphacol minst 5 timmar före eller efter du

tagit dessa läkemedel.

Ciklosporin (ett läkemedel som används för att minska kroppens immunförsvar) kan också påverka

effekten av Orphacol. Tala om för läkare om du tar ciklosporin.

Graviditet och amning

Rådfråga läkare om du planerar att bli gravid.

Gör ett graviditetstest genast när du misstänker att du kan vara gravid. Det är mycket viktigt att du

fortsätter att ta Orphacol under graviditeten.

Om du blir gravid under behandlingen med Orphacol kommer läkaren att avgöra vilken behandling och

dos som är lämplig för dig. Som en försiktighetsåtgärd ska du och ditt ofödda barn övervakas noggrant

under graviditeten.

Orphacol kan användas under amning. Tala om för läkare om du planerar att amma eller ammar innan du

tar Orphacol.

Rådfråga läkare eller apotekspersonal innan du tar något läkemedel.

Körförmåga och användning av maskiner

Orphacol förväntas inte ha någon effekt på körförmåga eller användning av maskiner.

Orphacol innehåller laktos

Orphacol innehåller en viss sockerart (laktosmonohydrat). Om du vet att du inte tål vissa sockerarter bör

du kontakta läkare innan du tar Orphacol.

3.

Hur du tar Orphacol

Ta alltid detta läkemedel enligt läkarens anvisningar. Rådfråga läkare om du är osäker.

Vanlig startdos är 5 till 15 mg per kg kroppsvikt dagligen för spädbarn, barn, ungdomar och vuxna.

Innan du påbörjar behandlingen kommer läkaren att utvärdera dina laboratorietester för att fastställa

lämplig dos. Dosen kommer eventuellt att justeras igen beroende på hur du svarar på läkemedlet.

Kapslarna med Orphacol tas genom munnen i samband med en måltid vid ungefär samma tid varje dag, på

morgonen och/eller kvällen. Om du tar Orphacol på fasta tider i samband med en måltid blir det lättare att

komma ihåg att ta läkemedlet, och det kan dessutom bidra till att läkemedlet lättare tas upp i kroppen.

Kapslarna måste sväljas hela med vatten och ska inte tuggas.

Om läkaren har ordinerat en dos som innebär att du måste ta mer än en kapsel per dag kan du i samråd

med läkaren bestämma vid vilka tidpunkter du bör ta dem. Du kan till exempel ta en kapsel på morgonen

och en på kvällen. På så vis behöver du bara ta en kapsel åt gången.

Användning för barn

För spädbarn och barn som inte kan svälja kapslarna kan kapslarna öppnas och innehållet blandas med

bröstmjölksersättning eller äpple/apelsinjuice alternativt äpple/aprikosjuice avsedd för spädbarn.

Om du har tagit för stor mängd av Orphacol

Om du har tagit för stor mängd av Orphacol, kontakta läkare så snart som möjligt. Läkaren kommer att

utvärdera resultatet av dina laboratorietester och meddela när du kan återuppta behandlingen med din

normala dos.

Om du har glömt att ta Orphacol

Ta nästa dos när du normalt skulle ha tagit den. Ta inte dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du slutar att ta Orphacol

Det finns risk för bestående skador på levern om du slutar ta Orphacol. Du ska aldrig sluta ta Orphacol om

inte läkaren råder dig till det.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.

Flera patienter har upplevt klåda eller diarré, men sannolikheten för att detta ska inträffa är inte känd

(frekvensen kan inte beräknas från tillgängliga data). Tala om för läkare om du har klåda eller diarré i mer

än tre dagar.

Förhöjda leverenzymer (serumtransaminaser) har rapporterats hos flera patienter under behandling med

Orphacol (frekvensen kan inte beräknas från tillgängliga data). Läkaren beslutar vad som ska göras om

detta händer dig.

Gallsten har rapporterats efter behandling med Orphacol under lång tid.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare. Detta gäller även biverkningar som inte nämns i denna

information. Du kan också rapportera biverkningar direkt via det nationella rapporteringssystemet listat i

bilaga V. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels

säkerhet.

5.

Hur Orphacol ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på kartongen och blisterförpackningen efter ”Utg.dat.”.

Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Förvaras vid högst 30 °C.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man gör med

mediciner som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är cholsyra. .

Orphacol 50 mg

: Varje hård kapsel innehåller 50 mg cholsyra.

Orphacol 250 mg

: Varje hård kapsel innehåller 250 mg cholsyra.

Övriga innehållsämnen är:

Kapselns innehåll: Laktosmonohydrat (se avsnitt 2 under ”Orphacol innehåller laktos” för mer

information), kolloidal vattenfri kiseldioxid, magnesiumstearat

Kapselns hölje:

Orphacol 50 mg: gelatin, titandioxid (E 171), indigokarmin (E 132)

Orphacol 250 mg: gelatin, titandioxid (E 171), indigokarmin (E 132), gul järndioxid (E 172).

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Orphacol är tillgängliga som avlånga hårda kapslar. Kapslar med 50 mg cholsyra är blå och vita och

kapslar med 250 mg cholsyra är gröna och vita. De är förpackade i blister med 10 kapslar i varje

förpackning.

Finns i förpackningsstorlekar med 30, 60 och 120 kapslar.

Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

Innehavare av godkännande för försäljning

Laboratoires CTRS

63, rue de l’Est

F-92100 Boulogne-Billancourt

Frankrike

Tillverkare

Laboratoires CTRS

63, rue de l’Est

F-92100 Boulogne-Billancourt

Frankrike

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta

läkemedel:

België/Belgique/Belgien

Laboratoires CTRS

Tél/Tel: +32 (0)2 40 11 442

ctrs@ctrs.fr

Lietuva

Immedica Pharma AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

България

Laboratoires CTRS

Teл.: + 33 (0)1 707 60 637

ctrs@ctrs.fr

Luxembourg/Luxemburg

Laboratoires CTRS

Tél/Tel: +352 278 62 329

ctrs@ctrs.fr

Česká republika

Laboratoires CTRS

Tel.: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Magyarország

Medis Hungary Kft

Tel: +36 (2) 380 1028

info@medis.hu

Danmark

Immedica Pharma AB

Tlf: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Malta

Laboratoires CTRS

Tel: +356 2776 1358

ctrs@ctrs.fr

Deutschland

Laboratoires CTRS

Tel: +49 (0)3022153008

ctrs@ctrs.fr

Nederland

Laboratoires CTRS

Tel: +31 (0)2 070 38 155

ctrs@ctrs.fr

Eesti

Immedica Pharma AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Norge

Immedica Pharma AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Ελλάδα

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Österreich

Laboratoires CTRS

Tel: +43 (0)7 208 16 847

ctrs@ctrs.fr

España

Laboratoires CTRS

Tel: + (34) 914 146 613

ctrs@ctrs.fr

Polska

Laboratoires CTRS

Tel.: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

France

Laboratoires CTRS

Tél: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Portugal

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Hrvatska

Medis Adria d.o.o.

Tel: +385 (1) 230 3446

info@medisadria.hr

România

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Ireland

Laboratoires CTRS

Tel: +353 (0)1 695 00 63

ctrs@ctrs.fr

Slovenija

Medis d.o.o.

Tel: +386 (1) 589 6900

info@medis.si

Ísland

Immedica Pharma AB

Sími: + 46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Slovenská republika

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Italia

Laboratoires CTRS

Tel: + 39 (0)687 501302

ctrs@ctrs.fr

Suomi/Finland

Immedica Pharma AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Κύπρος

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Sverige

Immedica Pharma AB

Tel: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

Latvija

Immedica Pharma AB

Tel: +46 (0)8 533 39 500

info@immedica.com

United Kingdom

Laboratoires CTRS

Tel: +44 (0)3 301 002 375

ctrs@ctrs.fr

Denna bipacksedel ändrades senast

Detta läkemedel har godkänts enligt reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta innebär att det inte

har varit möjligt att få fullständig information om detta läkemedel eftersom sjukdomen är sällsynt.

Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom eventuell ny information och uppdaterar denna

bipacksedel när så behövs.

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu

. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och

behandlingar.

Läs hela dokumentet

BILAGA I

PRODUKTRESUMÉ

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt

biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar.

1.

LÄKEMEDLETS NAMN

Orphacol 50 mg kapslar, hårda

2.

KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING

Varje hård kapsel innehåller 50 mg cholsyra.

Hjälpämne med känd effekt: Laktosmonohydrat (145,79 mg per kapsel).

För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.

3.

LÄKEMEDELSFORM

Hård kapsel (kapsel).

Avlånga, opaka, blå och vita kapslar.

4.

KLINISKA UPPGIFTER

4.1

Terapeutiska indikationer

Orphacol är avsett för spädbarn, barn och ungdomar från 1 månad till 18 år samt vuxna för behandling av

medfödda rubbningar i syntesen av primära gallsyror orsakad av 3β–hydroxi–Δ

–C

–steroid-

oxidoreduktasbrist eller Δ

–3-oxosteroid–5β–reduktasbrist.

4.2

Dosering och administreringssätt

Behandling måste påbörjas och övervakas av en gastroenterolog/hepatolog med erfarenhet av sådan

behandling eller barngastroenterolog/barnhepatolog när det gäller pediatriska patienter.

Vid kvarstående uteblivet behandlingssvar på monoterapi med cholsyra ska andra behandlingsalternativ

övervägas (se avsnitt 4.4). Patienterna ska övervakas enligt följande schema: var 3:e månad under det

första året, var 6:e månad under efterföljande tre år och därefter en gång om året (se nedan).

Dosering

Dosen måste justeras vid en specialistavdelning efter den enskilda patientens behov enligt

kromatografiska profiler för gallsyror i blod och/eller urin.

3β–hydroxi–Δ

5

–C

27

–steroid-oxidoreduktasbrist

Den dagliga dosen varierar mellan 5 och 15 mg/kg hos spädbarn, barn, ungdomar och vuxna.

Minimidosen i alla åldersgrupper är 50 mg och dosen justeras i steg om 50 mg. Hos vuxna ska den dagliga

dosen inte överskrida 500 mg.

Δ

4

–3–oxosteroid–5β–reduktasbrist

Den dagliga dosen varierar mellan 5 och 15 mg/kg hos spädbarn, barn, ungdomar och vuxna.

Minimidosen i alla åldersgrupper är 50 mg och dosen justeras i steg om 50 mg. Hos vuxna ska den dagliga

dosen inte överskrida 500 mg.

Den dagliga dosen kan delas upp, om den består av mer än en kapsel, för att efterlikna den kontinuerliga

produktionen av cholsyra i kroppen och för att minska antal kapslar som tas vid samma tillfälle.

I inledningsskedet av behandlingen och vid dosjustering ska gallsyrevärden i serum och/eller urin

övervakas noggrant (minst var tredje månad under det första året och var sjätte månad under det andra

året) med hjälp av lämpliga analysmetoder. Koncentrationerna av de onormala gallsyremetaboliter som

syntetiseras vid 3β–hydroxi–Δ

–C

–steroid-oxidoreduktasbrist (3β, 7α–dihydroxi– och 3β, 7α, 12α–

trihydroxi–5–cholsyror) eller Δ

–3–oxosteroid–5β–reduktasbrist (3-oxo-7α–hydroxi– och 3–oxo–7α, 12α–

dihydroxi–4-cholsyror) ska fastställas. Vid varje undersökning ska behovet av dosjustering utvärderas.

Den lägsta dosen cholsyra som effektivt minskar gallsyremetaboliterna till så nära noll som möjligt ska

väljas.

Patienter som tidigare behandlats med andra gallsyre- eller cholsyrepreparat ska på samma sätt noggrant

övervakas i inledningsskedet av behandlingen med Orphacol. Dosen ska justeras enligt beskrivningen

ovan.

Även levervärden ska övervakas, företrädesvis oftare än gallsyrevärden i serum och/eller urin. Förhöjda

värden för gammaglutamyltransferas (GGT) i serum, alaninaminotransferas (ALAT) och/eller gallsyror i

serum över normala nivåer kan tyda på överdosering. Övergående ökning av transaminasvärden i

inledningsskedet av behandlingen med cholsyra har observerats och indikerar inget behov av

dosminskning om GGT inte är förhöjt och gallsyrevärden i serum sjunker eller ligger på normal nivå.

Efter inledningsskedet ska gallsyrevärden i serum och/eller urin (med användning av lämpliga

analysmetoder) och levervärden kontrolleras minst en gång om året och dosen ska justeras enligt detta.

Behandlingen under perioder av snabb tillväxt, samtidig sjukdom och graviditet (se avsnitt 4.6) ska

övervakas ytterligare, eller med mer frekventa undersökningar.

Särskilda populationer

Äldre (≥65 år)

Erfarenhet saknas från äldre patienter. Dosen med cholsyra ska justeras efter den enskilda patientens

behov.

Nedsatt njurfunktion

Det finns inga data tillgängliga för patienter med nedsatt njurfunktion. Dosen med cholsyra ska justeras

efter den enskilda patientens behov.

Nedsatt leverfunktion

Det finns begränsade data tillgängliga för patienter med lindrigt till allvarligt nedsatt leverfunktion i

samband med 3β–hydroxi–Δ

–C

–steroid-oxidoreduktasbrist eller Δ

–3-oxosteroid–5β–reduktasbrist.

Patienter förväntas vid diagnos uppvisa någon grad av nedsatt leverfunktion, som förbättras under

behandlingen med cholsyra. Dosen med cholsyra ska justeras efter den enskilda patientens behov.

Erfarenhet saknas från patienter med nedsatt leverfunktion orsakad av annat än 3β–hydroxi–Δ

–C

steroid-oxidoreduktasbrist ellerΔ

–3–oxosteroid–5β–reduktasbrist och inga dosrekommendationer kan

anges. Patienter med nedsatt leverfunktion ska övervakas noggrant (se avsnitt 4.4.).

Familjär hypertriglyceridemi

Patienter med nyligen diagnostiserad familjär hypertriglyceridemi, eller förekomst av sjukdomen i släkten,

förväntas ha minskad intestinal absorption av cholsyra. Dosen cholsyra för dessa patienter måste

fastställas och justeras enligt tidigare beskrivning. En högre och säker dos kan krävas, som är markant

högre än den dagliga maxdosen om 500 mg hos vuxna patienter.

Pediatrisk population

Spädbarn från en månads ålder, barn och ungdomar har behandlats med cholsyra.

Dosrekommendationerna återspeglar användningen i denna population. Den dagliga dosen för spädbarn i

åldern 1 månad till 2 år, barn och ungdomar varierar från 5 till 15 mg/kg och måste justeras efter den

enskilda patientens behov.

Administreringssätt

Kapslar med Orphacol måste tas tillsammans med mat vid ungefär samma tid varje dag, på morgonen

och/eller kvällen. Administrering tillsammans med mat kan öka biotillgängligheten för cholsyra och

förbättra tolerabiliteten. Regelbunden administrering på fasta tider främjar patientens eller vårdgivarens

följsamhet. Kapslarna måste sväljas hela med vatten utan att tuggas.

För spädbarn och barn som inte kan svälja kapslarna kan dessa öppnas och innehållet blandas med

bröstmjölksersättning eller juice.

För ytterligare information, se avsnitt 6.6.

4.3

Kontraindikationer

Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1.

Samtidig användning av fenobarbital och cholsyra (se avsnitt 4.5).

4.4

Varningar och försiktighet

Fall av allvarlig levertoxicitet, inklusive fall med dödlig utgång, har rapporterats vid användning av

cholsyra.

Behandlingen med cholsyra hos patienter med befintlig nedsatt leverfunktion, ska ges under

noggrann övervakning och ska avbrytas för alla patienter om rubbad hepatocellulär funktion, angett som

protrombintid, inte förbättras inom 3 månader efter påbörjad behandling med cholsyra. En samtidig

sänkning av totalhalten av gallsyror i urinen ska observeras. Behandlingen ska avbrytas tidigare om det

finns tydliga tecken på allvarlig leversvikt.

Familjär hypertriglyceridemi

Patienter med nyligen diagnostiserad familjär hypertriglyceridemi, eller förekomst av sjukdomen i släkten,

förväntas ha minskad intestinal absorption av cholsyra. Dosen cholsyra för dessa patienter ska fastställas

och justeras enligt tidigare beskrivning. En högre dos kan krävas, som är markant högre än den dagliga

dosen om 500 mg hos vuxna patienter.

Hjälpämnen

Kapslarna med Orphacol innehåller laktos. Patienter med något av följande sällsynta ärftliga tillstånd bör

inte använda detta läkemedel: galaktosintolerans, total laktasbrist eller glukos-galaktosmalabsorption.

4.5

Interaktioner med andra läkemedel och övriga interaktioner

Fenobarbital motverkar effekten av cholsyra. Användning av fenobarbital hos patienter med 3β–hydroxi–

–C

–steroid-oxidoreduktasbrist eller Δ

–3–oxosteroid–5β–reduktasbrist som behandlas med cholsyra är

kontraindicerad (se avsnitt 4.3). Alternativa behandlingar bör användas.

Ciklosporin ändrar farmakokinetiken för cholsyra genom att hämma upptaget i levern och den

hepatobiliära utsöndringen av gallsyror, samt även dess farmakodynamik genom att hämma kolesterol–

7α–monoxygenas. Samadministrering bör undvikas. Om administrering av ciklosporin anses nödvändig

ska gallsyrevärden i serum och urin noggrant övervakas och dosen med cholsyran justeras enligt detta.

Gallsyrabindare (kolestyramin, kolestipol, kolesevelam) och vissa syrabindande medel (som

aluminiumhydroxid) binder gallsyror vilket resulterar i att de elimineras. Administrering av dessa

läkemedel förväntas minska effekten av cholsyra. Dosen med gallsyrabindare eller syrabindande medel

och dosen med cholsyra måste intas med 5 timmars mellanrum, oavsett vilket läkemedel som

administreras först.

Effekten av mat på biotillgängligheten för cholsyra har inte undersökts. Det finns en teoretisk möjlighet att

administrering tillsammans med mat kan öka biotillgängligheten för cholsyra och förbättra tolerabiliteten.

4.6

Fertilitet, graviditet och amning

Fertila kvinnor

Fertila kvinnor eller deras partner behöver inte använda preventivmedel under behandling med cholsyra.

Fertila kvinnor ska så snart som möjligt göra ett graviditetstest vid en misstänkt graviditet.

Graviditet

Det finns begränsad mängd data (mindre än 20 graviditeter) från användning av cholsyra hos gravida

kvinnor. De gravida kvinnor som exponerades uppvisade inga biverkningar av cholsyra och graviditeterna

resulterade i normala, friska barn. Djurstudier tyder inte på direkta eller indirekta

reproduktionstoxikologiska effekter (se avsnitt 5.3).

Det är av yttersta vikt att gravida kvinnor fortsätter behandlingen under graviditeten. Som en

försiktighetsåtgärd ska gravida kvinnor och deras ofödda barn övervakas noggrant.

Amning

Cholsyra/metaboliter utsöndras i bröstmjölk, men vid terapeutiska doser av Orphacol förväntas inga

effekter på ammade nyfödda/spädbarn. Orphacol kan användas under amning.

Fertilitet

Det finns inga data tillgängliga om effekten av cholsyra på fertilitet. Vid terapeutiska doser förväntas inga

effekter på fertilitet.

4.7

Effekter på förmågan att framföra fordon och använda maskiner

Cholsyra har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.

4.8

Biverkningar

Sammanfattning av säkerhetsprofilen

På grund av att sjukdomarna är sällsynta är informationen om de allvarligaste och/eller vanligast

förekommande biverkningar begränsad. Diarré, förhöjda transaminaser och klåda har associerats med

överdosering och försvann efter dosreduktion. Utveckling av gallstenar i samband med långtidsbehandling

har rapporterats hos ett begränsat antal patienter.

Lista över biverkningar i tabellform

I följande tabell anges de biverkningar som rapporterats i den vetenskapliga litteraturen vid behandling

med cholsyra. Frekvensen av biverkningarna är inte känd (kan inte beräknas från tillgängliga data).

MedDRA organsystem

Biverkning

Magtarmkanalen

Diarré

Lever och gallvägar

Förhöjda transaminaser

Gallsten

Hud och subkutan vävnad

Klåda

Beskrivning av valda biverkningar

Utveckling av klåda och/eller diarré har observerats under behandling med Orphacol. Dessa biverkningar

klingade av efter dosreduktion och tyder på överdosering. Hos patienter som uppvisar klåda och/eller

ihållande diarré ska gallsyror i serum och/eller urin kontrolleras för att se om eventuell överdosering

föreligger (se avsnitt 4.9).

Gallsten har rapporterats efter långvarig behandling.

Pediatrisk population

Säkerhetsuppgifterna härrör huvudsakligen från pediatriska patienter. Den tillgängliga vetenskapliga

litteraturen är inte tillräcklig för att upptäcka skillnader i säkerhet för cholsyra inom de pediatriska

åldersgrupperna eller mellan pediatriska patienter och vuxna.

Andra särskilda populationer

Se avsnitt 4.2 för användning av Orphacol för särskilda populationer.

Rapportering av misstänkta biverkningar

Det är viktigt att rapportera misstänkta biverkningar efter att läkemedlet godkänts. Det gör det möjligt att

kontinuerligt övervaka läkemedlets nytta-riskförhållande. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att

rapportera varje misstänkt biverkning via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V.

4.9

Överdosering

Fall av symtomatisk överdosering har rapporterats, även oavsiktlig överdosering. Kliniska fynd

begränsades till klåda och diarré. Laboratorieprover visade förhöjda värden av gammaglutamyltransferas

(GGT) i serum och gallsyrekoncentrationer i serum. Efter dosminskning försvann de kliniska tecknen och

laboratorievärdena blev normala.

Vid en oavsiktlig överdosering ska behandlingen fortsätta med rekommenderad dos efter det att kliniska

tecken och/eller biologiska avvikelser normaliserats.

5.

FARMAKOLOGISKA EGENSKAPER

5.1

Farmakodynamiska egenskaper

Farmakoterapeutisk grupp: Gallsyror och derivat, cholsyra, ATC-kod: A05AA03

Cholsyra är den vanligaste primära gallsyran hos människa. Hos patienter med medfödd 3β–hydroxi–Δ

–steroid-oxidoreduktasbrist och Δ

–3–oxosteroid–5β–reduktasbrist är biosyntesen av primära gallsyror

reducerad eller saknas helt. Båda dessa medfödda sjukdomar är ytterst sällsynta, med en prevalens i

Europa av cirka 3–5 patienter per 10 miljoner invånare med 3β–hydroxi–Δ

–C

–steroid-

oxidoreduktasbrist och en uppskattningsvis tio gånger lägre prevalens av Δ

–3–oxosteroid–5β–

reduktasbrist. Vid obehandlad sjukdom dominerar ofysiologiska kolestatiska och hepatotoxiska

gallsyremetaboliter i lever, serum och urin. Den rationella grunden för behandling består i att korrigera

den gallsyreberoende komponenten i gallflödet så att det blir möjligt att återfå normal biliär utsöndring

och biliär eliminering av toxiska metaboliter; hämma produktionen av toxiska gallsyremetaboliter genom

negativ feedback på kolesterol–7α–monooxygenas, som är det hastighetsbestämmande enzymet i

gallsyresyntesen; samt förbättra patientens näringsstatus genom att korrigera tarmens malabsorption av

fett och fettlösliga vitaminer.

Klinisk erfarenhet har rapporterats i den vetenskapliga litteraturen från små kohorter av patienter och

rapporter om enskilda fall; det absoluta patientantalet är litet på grund av att tillstånden är sällsynta.

Eftersom de är sällsynta har det även varit omöjligt att genomföra kontrollerade kliniska studier. Totalt

finns resultat rapporterade i den vetenskapliga litteraturen från behandling med cholsyra för cirka

60 patienter med 3β–hydroxi–Δ

–C

–steroid-oxidoreduktasbrist. Detaljerade data om behandling under

lång tid med cholsyra som monoterapi finns tillgängliga för 14 patienter som observerats i upp till 12,9 år.

Behandlingsresultat med cholsyra hos sju patienter med Δ

–3–oxosteroid–5β–reduktasbrist i upp till 14 år

finns rapporterade i den vetenskapliga litteraturen. Detaljerade data om behandling under medellång till

lång tid finns tillgängliga för 5 av dessa patienter, varav 1 har behandlats med cholsyra som monoterapi.

Oral behandling med cholsyra har visat sig fördröja eller undanröja behovet av levertransplantation; ge

normala laboratorievärden; förbättra histologiska lesioner i levern, och markant förbättra samtliga symtom

hos patienten. Masspektrometrianalys av urin under behandling med cholsyra visar förekomst av cholsyra

och en markant minskning, eller till och med fullständig eliminering, av de toxiska gallsyremetaboliterna.

Detta återspeglar att en effektiv feedbackreglering av gallsyresyntesen och en metabolisk jämvikt har

återställts. Dessutom var koncentrationen av cholsyra i blodet normal och de fettlösliga vitaminerna

återigen inom sitt normala intervall.

Pediatrisk population

Den kliniska erfarenheten som rapporteras i den vetenskapliga litteraturen är från en patientpopulation

med medfödd 3β–hydroxi–Δ

–C

–steroid-oxidoreduktasbrist eller Δ

–3–oxosteroid–5β–reduktasbrist som

huvudsakligen omfattar spädbarn från en månads ålder, barn och ungdomar. Det absoluta antalet fall är

emellertid litet.

Detta läkemedel har godkänts i enlighet med reglerna om ”godkännande i undantagsfall”.

Det innebär att det inte har varit möjligt att få fullständig information om detta läkemedel beroende på att

sjukdomen är sällsynt.

Europeiska läkemedelsmyndigheten kommer att granska all ny information som kan bli tillgänglig varje år

och uppdatera denna produktresumé om det är nödvändigt.

5.2

Farmakokinetiska egenskaper

Cholsyra, en primär gallsyra, absorberas delvis i ileum. Den resterande delen omvandlas genom att

bakterier i tarmen reducerar 7α–hydroxylgruppen till deoxicholsyra (3α, 12α–dihydroxi). Deoxicholsyra är

en sekundär gallsyra. Mer än 90 % av de primära och sekundära gallsyrorna reabsorberas i ileum genom

en specifik aktiv transportör och recirkuleras till levern via portvenen; resten utsöndras i avföringen. En

bråkdel av gallsyrorna utsöndras i urinen.

Inga farmakokinetiska studier för Orphacol finns tillgängliga.

5.3

Prekliniska säkerhetsuppgifter

Tillgängliga icke kliniska data i litteraturen visade inte några särskilda risker för människa baserat på

studier av säkerhetsfarmakologi, allmäntoxicitet, gentoxicitet, karcinogenicitet och reproduktionseffekter.

Dessa studier har emellertid inte genomförts på samma detaljnivå som för ett läkemedel, eftersom

cholsyra är en fysiologisk substans i djur och människa.

Intravenöst LD

för cholsyra i möss är 350 mg/kg kroppsvikt. Parenteral administrering kan orsaka

hemolys och hjärtstopp. Vid oral administrering är den toxiska potentialen hos gallsyror och salter i regel

endast obetydlig. Oralt LD

i mus är 1 520 mg/kg. I studier med upprepad dos har vanliga rapporterade

effekter av cholsyra bland annat varit viktminskning, diarré och leverskador med förhöjda transaminaser.

Ökad levervikt och gallsten har rapporterats i studier med upprepad dos vid samtidig administrering av

cholsyra med kolesterol.

Cholsyra visade icke-signifikant mutagen aktivitet vid ett antal

in vitro

genotoxicitetstester. Djurstudier

visade att cholsyra inte hade några teratogena eller fetotoxiska effekter.

6.

FARMACEUTISKA UPPGIFTER

6.1

Förteckning över hjälpämnen

Kapselns innehåll:

Laktosmonohydrat

Kollodial vattenfri kiseldioxid

Magnesiumstearat

Kapselns hölje:

Gelatin (bovint ursprung)

Titandioxid (E 171)

Indigokarmin (E 132)

6.2

Inkompatibiliteter

Ej relevant.

6.3

Hållbarhet

3 år

6.4

Särskilda förvaringsanvisningar

Förvaras vid högst 30 °C.

6.5

Förpackningstyp och innehåll

Blisterförpackning (PVC/PVDC/Al) med 10 kapslar.

Förpackningsstorlekar: 30, 60, 120.

Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

6.6

Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering

Användning i den pediatriska populationen

Se även avsnitt 4.2. För spädbarn och barn som inte kan svälja kapslarna kan dessa öppnas och innehållet

blandas med bröstmjölksersättning eller äpple/apelsinjuice alternativt äpple/aprikosjuice avsedd för

spädbarn.

Annan mat som fruktkompott eller yoghurt kan vara lämplig för administrering, men inga data

finns tillgängliga om kompatibilitet eller smaklighet.

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.

7.

INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

Laboratoires CTRS

63, rue de l’Est

F-92100 Boulogne-Billancourt

Frankrike

8.

NUMMER PÅ GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

EU/1/13/870/001

EU/1/13/870/002

EU/1/13/870/003

9.

DATUM FÖR FÖRSTA GODKÄNNANDE/FÖRNYAT GODKÄNNANDE

Datum för det första godkännandet: 12 september 2013

Datum för den senaste förnyelsen: 24 april 2019

10.

DATUM FÖR ÖVERSYN AV PRODUKTRESUMÉN

Information om detta läkemedel finns tillgänglig på Europeiska läkemedelsmyndighetens hemsida

http://www.ema.europa.eu

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt

biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar.

1.

LÄKEMEDLETS NAMN

Orphacol 250 mg kapslar, hårda

2.

KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING

Varje hård kapsel innehåller 250 mg cholsyra.

Hjälpämne med känd effekt: Laktosmonohydrat (66,98 mg per kapsel)

För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.

3.

LÄKEMEDELSFORM

Hård kapsel (kapsel).

Avlånga, opaka, gröna och vita kapslar.

4.

KLINISKA UPPGIFTER

4.1

Terapeutiska indikationer

Orphacol är avsett för spädbarn, barn och ungdomar från 1 månad till 18 år samt vuxna för behandling av

medfödda rubbningar i syntesen av primära gallsyror orsakad av 3β–hydroxi–Δ

–C

–steroid

oxidoreduktasbrist eller Δ

–3–oxosteroid–5β-reduktasbrist.

4.2

Dosering och administreringssätt

Behandling måste påbörjas och övervakas av en gastroenterolog/hepatolog med erfarenhet av sådan

behandling eller barngastroenterolog/barnhepatolog när det gäller pediatriska patienter.

Vid kvarstående uteblivet behandlingssvar på monoterapi med cholsyra ska andra behandlingsalternativ

övervägas (se avsnitt 4.4). Patienterna ska övervakas enligt följande schema: var 3:e månad under det

första året, var 6:e månad under efterföljande tre år och därefter en gång om året (se nedan).

Dosering

Dosen måste justeras vid en specialistavdelning efter den enskilda patientens behov enligt

kromatografiska profiler för gallsyror i blod och/eller urin.

3β–hydroxi–Δ

5

–C

27

–steroid-oxidoreduktasbrist

Den dagliga dosen varierar mellan 5 och 15 mg/kg hos spädbarn, barn, ungdomar och vuxna.

Minimidosen i alla åldersgrupper är 50 mg och dosen justeras i steg om 50 mg. Hos vuxna ska den dagliga

dosen inte överskrida 500 mg.

Läs hela dokumentet

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/572393/2013

EMEA/H/C/001250

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Orphacol

cholsyra

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Orphacol.

Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att

använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Orphacol ska användas.

Praktisk information om hur Orphacol ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Vad är Orphacol och vad används det för?

Orphacol är ett läkemedel som innehåller cholsyra, en substans i gallan som används för att bryta ner

fetter.

Det används för att behandla vuxna och barn från en månads ålder som har en genetisk avvikelse som

gör att de inte kan producera galla. Orphacol ges till patienter som inte har tillräcklig mängd av två

specifika leverenzymer (3β-hydroxi-Δ

-steroidoxidoreduktas eller Δ

-3-oxosteroid-5β-reduktas).

Denna brist gör att levern inte kan producera tillräckliga mängder av huvudbeståndsdelarna i gallan, så

kallade primära gallsyror, exempelvis cholsyra. När dessa primära gallsyror saknas producerar kroppen

onormala gallsyror som kan skada levern och eventuellt leda till livshotande leversvikt.

Eftersom antalet patienter med medfödda rubbningar i syntesen av primära gallsyror är litet betraktas

sjukdomen som sällsynt och Orphacol klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används

vid sällsynta sjukdomar) den 18 december 2002.

Hur används Orphacol?

Läkemedlet är receptbelagt och behandling med Orphacol ska inledas och övervakas av läkare som är

specialiserad på leversjukdomar.

Orphacol finns som kapslar och ska tas varje dag vid ungefär samma tidpunkt, i samband med måltid.

Den dagliga dosen ligger på mellan 5 och 15 mg per kg kroppsvikt, vilket justeras för varje patient i

Orphacol

EMA/572393/2013

Sida 2/3

enlighet med deras gallsyrors tillstånd, med en minsta daglig dos på 50 mg och en högsta på 500 mg.

Innehållet kan blandas med modersmjölksersättning eller juice åt små barn som inte kan svälja

kapslar. Behandlingen ska avbrytas om leverfunktionen inte förbättras inom tre månader.

Hur verkar Orphacol?

Cholsyra är den viktigaste primära gallsyran som produceras av levern. Cholsyran i Orphacol ersätter

den cholsyra som patienten saknar. Detta hjälper till att minska produktionen av onormala gallsyror

och bidrar till gallans normala aktivitet i matsmältningssystemet, vilket minskar symtomen av

tillståndet.

Vilken nytta med Orphacol har visats i studierna?

Då cholsyra är en välkänd substans och dess användning vid dessa enzymbristtillstånd är väletablerad

lade sökanden fram data från den vetenskapliga litteraturen. Sökanden lade fram data om 49 patienter

med medfödda rubbningar i syntesen av primära gallsyror, hämtade från den vetenskapliga

litteraturen (38 patienter med 3β-hydroxi-Δ

-steroidoxidoreduktasbirst och 11 patienter med

-3-oxosteroid-5β-reduktasbrist). Resultaten från 28 patienter som fick cholsyra jämfördes med

andra patienter som fick andra gallsyror eller inte behandlades med gallsyror.

Av den vetenskapliga litteraturen framgick att cholsyra minskar mängden onormal gallsyra hos

patienterna, återställer leverns normala funktioner och hjälper till att försena eller förhindra behovet av

levertransplantation.

Vilka är riskerna med Orphacol?

De biverkningar som setts med Orphacol är diarré, pruritus (klåda), förhöjda nivåer av transaminaser

(leverenzymer) och möjligen gallstenar, även om ingen pålitlig frekvens kunde uppskattas från de

tillgängliga begränsade uppgifterna.

Orphacol ska inte ges till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot cholsyra eller något

annat innehållsämne. Det får inte tas av patienter som redan tar fenobarbital, ett läkemedel för

behandling av epilepsi.

Varför godkänns Orphacol?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att användning av cholsyra för behandling av medfödda

rubbningar i syntesen av primära gallsyror är väletablerad i medicinsk praxis och dokumenterad i den

vetenskapliga litteraturen, även om antalet dokumenterade fall är lågt till följd av att sjukdomen är

sällsynt. Kommittén beslutade att fynden från den vetenskapliga litteraturen pekar på att nyttan med

Orphacol är större än riskerna och rekommenderade att Orphacol skulle godkännas för försäljning.

Orphacol har godkänts i enlighet med reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta beror på att

det inte har varit möjligt att få fullständig information om Orphacol eftersom sjukdomen är sällsynt.

Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom eventuell ny information som kommer fram

och uppdaterar denna sammanfattning när så behövs.

Orphacol

EMA/572393/2013

Sida 3/3

Vilken information om Orphacol saknas för närvarande?

Eftersom Orphacol har godkänts i enlighet med reglerna om godkännande i undantagsfall kommer

företaget som marknadsför Orphacol att upprätta en databas över patienter som behandlas med

Orphacol för att övervaka säkerhet och effekt av behandlingen, och kommer att skicka in resultaten till

CHMP vid regelbundna, fastställda intervall.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Orphacol?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Orphacol används så säkert som möjligt. I

enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för

Orphacol. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Företaget som tillverkar Orphacol kommer också att ge läkare i alla medlemsstater som kommer att

använda Orphacol ett paket som innehåller produktlitteratur och produktinformation om den korrekta

diagnosen av dessa sjukdomar, riskerna för biverkningar och det rätta sättet att använda läkemedlet.

Mer information om Orphacol

Den 12 september 2013 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av

Orphacol som gäller i hela EU.

Det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) finns i sin helhet på EMA:s webbplats

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Mer information

om behandling med Orphacol finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av yttrandet om Orphacol från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s

webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

.

Denna sammanfattning aktualiserades senast 09-2013.

Liknande Produkter

Sök varningar relaterade till denna produkt

Visa dokumenthistorik

Dela den här informationen