Slovenija - slovenščina - JAZMP (Javna agencija RS za zdravila in medicinske pripomočke)

ceva santé animale 10 av -

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfaza - mucopolisaharidoza vi - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - naglazyme je indicirano za dolgotrajno encim-nadomestno zdravljenje pri bolnikih s potrjeno diagnozo mucopolysaccharidosis vi (mps vi; pomanjkanje n-acetylgalactosamine-4-sulfatase; maroteaux-lamy sindrom) (glej oddelek 5. kot za vse lysosomal genetske motnje, je nadvse pomembno, še posebej v hudih oblikah, začeti zdravljenje čim prej, preden videz ne-ozdravljiva klinične manifestacije bolezni. ključno vprašanje je, za zdravljenje mladih bolnikih, starih.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - zdravila za zdravljenje bolezni kosti - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolisaharidoza iv - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - vimizim je indiciran za zdravljenje mucopolisaharidoze tipa iva (morquio a-sindrom, mps iva) pri bolnikih vseh starosti.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - pegvaliase - fenilketonurije - drugi proizvodi prebavnega trakta in metabolizma - palynziq je indiciran za zdravljenje bolnikov z phenylketonuria (pku), starih 16 let in več, ki imajo neustrezne krvi fenilalanin nadzor (kri fenilalanin ravni večji od 600 micromol/l) kljub pred upravljanje z razpoložljive možnosti zdravljenja.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dihydrochloride - fenilketonurije - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - kuvan je indiciran za zdravljenje hiperfenilalaninemije (hpa) pri odraslih in pediatričnih bolnikih vseh starosti s fenilketonurijo (pku), za katere se je izkazalo, da so odzivne na takšno zdravljenje. kuvan je tudi primerna za zdravljenje hyperphenylalaninaemia (hpa) pri odraslih in pediatričnih bolnikih vseh starosti z tetrahydrobiopterin (bh4) pomanjkljivosti, ki so pokazale, da se je treba odzivati na tako zdravljenje.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponaza alfa - neuronske ceroidne lipofuscinoze - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - brineura je primerna za zdravljenje nevronov ceroid lipofuscinosis tipa 2 (cln2) bolezni, znan tudi kot tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) pomanjkljivost,.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihemoragije - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

tmc pharma (eu) limited - fosdenopterin hydrobromide dihydrate - metal metabolism, inborn errors - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - nulibry is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (mocd) type a.

Slovenija - slovenščina - JAZMP (Javna agencija RS za zdravila in medicinske pripomočke)

bioveta -