Cerezyme

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

Cumpara asta acum

Ingredient activ:
imigluceraza
Disponibil de la:
Genzyme Europe B.V.
Codul ATC:
A16AB02
INN (nume internaţional):
imiglucerase
Grupul Terapeutică:
Alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism,
Zonă Terapeutică:
Boala Gaucher
Indicații terapeutice:
Cerezyme (imiglucerase) este indicată pentru utilizare ca indelungata enzimă terapie de substituţie la pacienţii cu un diagnostic confirmat de non-neuronopathic (tip 1) sau neuronopathic cronice (tipul 3) boala Gaucher, care expune semnificativă clinic nonneurological manifestări ale bolii. Manifestările non-neurologice ale bolii Gaucher includ una sau mai multe dintre următoarele condiții:anemie, după excluderea altor cauze, cum ar fi fier deficiencyThrombocytopeniaBone boală, după excluderea altor cauze, cum ar fi Vitamina D deficiencyhepatomegaly sau splenomegalie.
Rezumat produs:
Revision: 24
Statutul autorizaţiei:
Autorizat
Numărul autorizaţiei:
EMEA/H/C/000157
Data de autorizare:
1997-11-17
Emea cod:
EMEA/H/C/000157

Documente

B. PROSPECTUL

Prospect: Informaţii pentru utilizator

Cerezyme 400 unități pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă

Imiglucerază

Citiţi cu atenţie şi în întregime acest prospect înainte de a începe să utilizaţi acest medicament

deoarece conţine informaţii importante pentru dumneavoastră.

Păstraţi acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiţi.

Dacă aveţi orice întrebări suplimentare, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.

Acest medicament a fost prescris numai pentru dumneavoastră. Nu trebuie să-l daţi altor

persoane. Le poate face rău, chiar dacă au aceleaşi semne de boală ca dumneavoastră.

Dacă manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.

Acestea includ orice posibile reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. Vezi pct. 4.

Ce găsiţi în acest prospect

Ce este Cerezyme şi pentru ce se utilizează

Ce trebuie să ştiţi înainte să vi se administreze Cerezyme

Cum să se administrează Cerezyme

Reacţii adverse posibile

Cum se păstrează Cerezyme

Conţinutul ambalajului şi alte informaţii

1.

Ce este Cerezyme şi pentru ce se utilizează

Cerezyme conţine substanţa activă imiglucerază şi este utilizat în tratamentul pacienţilor care au un

diagnostic confirmat de boală Gaucher de tip 1 sau tip 3 şi care prezintă semne de boală cum sunt:

anemie (număr scăzut de globule roşii în sânge), tendinţă de a sângera cu uşurinţă (din cauza

numărului scăzut de trombocite – un tip de celule sanguine), splină mare sau ficat mare sau boală

osoasă.

Persoanele cu boala Gaucher au concentraţii scăzute ale unei enzime numită

-glucozidază acidă.

Această enzimă ajută organismul să controleze cantitatea de glucozilceramidă. Glucozilceramida este

o substanţă naturală în organism, formată din zahăr şi grăsime. În boala Gaucher, cantitatea de

glucozilceramidă poate creşte prea mult.

Cerezyme este o enzimă de sinteză denumită imiglucerază – aceasta poate substitui enzima naturală

-glucozidază acidă, care lipseşte sau nu este suficient de activă la pacienţii cu boală Gaucher.

Informaţiile cuprinse în acest prospect sunt valabile pentru toate grupele de pacienţi, incluzând copii,

adolescenţi, adulţi şi vârstnici.

2.

Ce trebuie să ştiţi înainte să vi se administreze Cerezyme

Nu utilizaţi Cerezyme

dacă sunteţi alergic la imiglucerază sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui

medicament (enumerate la pct. 6).

Atenţionări şi precauţii

Înainte să utilizaţi Cerezyme, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului:

dacă sunteţi sub tratament cu Cerezyme, puteţi manifesta o reacţie alergică în timp ce vi se

administrează medicamentul sau la scurt timp după aceea. Dacă prezentaţi o astfel de reacţie,

trebuie să-i

spuneţi imediat medicului dumneavoastră

. Este posibil ca medicul să efectueze

un test pentru a verifica dacă sunteţi alergic la imiglucerază.

unii pacienţi cu boala Gaucher prezintă creşterea tensiunii arteriale în plămâni (hipertensiune

arterială pulmonară). Cauza poate fi necunoscută sau poate apărea din cauza unor probleme la

nivelul inimii, plămânului sau ficatului. Poate apărea indiferent dacă pacienţii sunt trataţi cu

Cerezyme sau nu. Însă trebuie să-i spuneţi medicului dumneavoastră dacă aveţi orice

dificultăţi

la respiraţie.

Cerezyme împreună cu alte medicamente

Spuneţi medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă luaţi, aţi luat recent sau s-ar putea să luaţi

orice alte medicamente.

Cerezyme nu trebuie administrat în amestec cu alte medicamente în aceeaşi perfuzie (dispozitiv de

picurare).

Sarcina şi alăptarea

Dacă sunteţi gravidă sau alăptaţi, credeţi că aţi putea fi gravidă sau intenţionaţi să rămâneţi gravidă,

adresaţi-vă medicului sau farmacistului pentru recomandări înainte de a utiliza acest medicament. Se

recomandă utilizarea cu prudenţă a Cerezyme în timpul sarcinii şi alăptării.

Cerezyme conţine sodiu

Acest medicament conţine sodiu şi se administrează în soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 0,9%.

Acest lucru trebuie avut în vedere la pacienţii care urmează o dietă cu restricţie de sodiu. Acest

medicament conține sodiu 280 mg (componentă principală a sării de masă/pentru gătit) pe flacon.

Această cantitate este echivalentă cu 14 % din rația alimentară zilnică maximă recomandată pentru un

adult.

3.

Cum se administrează Cerezyme

Instrucţiuni pentru utilizarea adecvată

Cerezyme se administrează printr-un dispozitiv de picurare într-o venă (prin perfuzie intravenoasă).

Medicamentul este furnizat sub formă de pulbere care trebuie amestecată cu apă pentru preparate

injectabile, înaintea administrării.

Cerezyme este utilizat numai sub supravegherea unui medic documentat în tratamentul bolii Gaucher.

Este posibil ca medicul dumneavoastră să vă recomande tratamentul la domiciliu, cu condiţia să

îndepliniţi anumite criterii. Adresaţi-vă medicului dumneavoastră dacă doriţi să fiţi tratat la domiciliu.

Doza administrată va fi specifică pentru dumneavoastră. Medicul vă va stabili doza în funcţie de

severitatea simptomelor dumneavoastră şi de alţi factori. Doza recomandată este de 60 unităţi/kg,

administrată o dată la fiecare 2 săptămâni.

Medicul dumneavoastră va verifica atent răspunsul dumneavoastră la tratament şi s-ar putea să

modifice doza (să o crească sau să o scadă) până când găseşte doza potrivită pentru a vă controla

simptomele.

Când această doză este găsită, medicul va continua să verifice răspunsul dumneavoastră la tratament

pentru a fi sigur că utilizaţi doza corectă. Această verificare ar putea avea loc la fiecare 6 până la

12 luni.

Nu există informaţii cu privire la efectul Cerezyme asupra simptomelor localizate la nivelul creierului,

în cazul pacienţilor cu boala Gaucher de tip neuronopat cronic. În consecinţă, nu se poate recomanda

o schemă de doze specifică.

Registrul ICGG Gaucher

Puteţi cere medicului să vă înregistreze informaţiile medicale în „Registrul ICGG Gaucher”. Scopurile

acestui registru sunt de a aprofunda înţelegerea bolii Gaucher şi de a verifica cât de bine acţionează

tratamentul de substituţie enzimatică, de tipul Cerezyme. Aceasta trebuie să conducă la îmbunătăţirea

utilizării sigure şi eficace a Cerezyme. Datele dumneavoastră medicale vor fi înregistrate în mod

anonim – nimeni nu va şti că sunt informaţii despre dumneavoastră.

Dacă utilizaţi mai mult Cerezyme decât trebuie

Nu s-au raportat cazuri de supradozaj cu Cerezyme.

Dacă uitaţi să utilizaţi Cerezyme

Dacă aţi omis o perfuzie, vă rugăm să vă adresaţi medicului dumneavoastră.

Dacă aveţi orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresaţi-vă medicului

dumneavoastră sau farmacistului.

4.

Reacţii adverse posibile

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacţii adverse, cu toate că nu apar la toate

persoanele.

Frecvente

(pot apărea până la 1 din 10 persoane):

senzaţie de lipsă de aer

tuse

urticarie/umflături localizate la nivelul pielii sau la nivelul mucoasei gurii sau gâtului

mâncărime

erupţii pe piele.

Mai puţin frecvente

(pot apărea până la 1 din 100 de persoane):

ameţeli

durere de cap

senzaţie de furnicături, înţepături, arsură sau amorţeală la nivelul pielii

creştere a frecvenţei bătăilor inimii

învineţire a pielii

înroşire a feţei

scădere a tensiunii arteriale

vărsături

greaţă

crampe abdominale

diaree

dureri la nivelul articulaţiilor

disconfort la locul administrării perfuziei

senzaţie de arsură la locul administrării perfuziei

umflături la locul administrării perfuziei

abces steril la locul administrării injecţiei

disconfort toracic

febră

frisoane

oboseală

dureri de spate.

Rare

(pot apărea până la 1 din 1000 de persoane):

reacţii anafilactoide.

Anumite reacţii adverse au fost observate, mai ales, în timp ce pacienţilor li se administra

medicamentul sau la scurt timp după aceasta. Acestea au inclus mâncărime, înroşirea feţei, urticarie

sau umflături localizate la nivelul pielii sau la nivelul mucoasei bucale sau gâtului, disconfort toracic,

creşterea frecvenţei bătăilor inimii, învineţirea pielii, senzaţie de lipsă de aer, senzaţie de furnicături,

înţepături, arsură sau amorţeală la nivelul pielii, scăderea tensiunii arteriale şi dureri de spate. Dacă

prezentaţi oricare dintre aceste simptome, vă rugăm să-i

spuneţi imediat medicului dumneavoastră.

S-ar putea să fie necesar să vi se administreze alte medicamente pentru a preveni o reacţie alergică (de

exemplu antihistaminice şi/sau corticosteroizi).

Raportarea reacţiilor adverse

Dacă manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.

Acestea includ orice posibile reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. De asemenea, puteţi

raporta reacţiile adverse direct prin intermediul sistemului naţional de raportare, aşa cum este

menţionat în Anexa V. Raportând reacţiile adverse, puteţi contribui la furnizarea de informaţii

suplimentare privind siguranţa acestui medicament.

5.

Cum se păstrează Cerezyme

Nu lăsaţi acest medicament la vederea şi îndemâna copiilor.

Nu utilizaţi acest medicament după data de expirare înscrisă pe etichetă şi cutie după „EXP”. Data de

expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

Flacoane nedeschise:

A se păstra la frigider (2

C – 8

Soluţia diluată:

Se recomandă ca Cerezyme să fie utilizat imediat după ce a fost amestecat cu apă pentru preparate

injectabile. Soluţia reconstituită în flacon nu poate fi depozitată şi trebuie imediat diluată într-o pungă

de perfuzie; numai soluţia diluată poate fi menţinută timp de cel mult 24 ore dacă se păstrează la rece

(2°C – 8°C) şi la întuneric.

Nu aruncaţi niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebaţi farmacistul cum să

aruncaţi medicamentele pe care nu le mai folosiţi. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

6.

Conţinutul ambalajului şi alte informaţii

Ce conţine Cerezyme

Substanţa activă este imigluceraza. Imigluceraza este o formă modificată a enzimei umane

-glucozidază acidă, produsă prin tehnologia ADN-ului recombinant.

Un flacon conţine

imiglucerază 400 unităţi. După reconstituire, soluţia conţine imiglucerază 40 unităţi pe ml.

Celelalte componente sunt: manitol, citrat de sodiu, acid citric monohidrat şi polisorbat 80.

Cum arată Cerezyme şi conţinutul ambalajului

Cerezyme 400 unități se prezintă sub formă de pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă (în

flacon, mărimi de ambalaj cu 1, 5 sau 25 flacoane). Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie

comercializate.

Cerezyme este disponibil sub formă de pulbere de culoare albă până la aproape albă. După

reconstituire, se prezintă sub formă de lichid limpede, incolor, fără particule străine. Soluţia

reconstituită trebuie în continuare diluată.

Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă şi fabricantul

Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Olanda

Fabricantul

Genzyme Ireland Limited., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Pentru orice informaţii referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactaţi reprezentanţa locală a

deţinătorului autorizaţiei de punere pe piaţă.

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Tел: +359 2 9705300

Malta

Sanofi S.p.A.

+39 02 39394275

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 20 245 4000

Danmark

Sanofi A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 3 4 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.p.A.

Tel: 800536389

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

United Kingdom

Sanofi

Tel +44 (0)845 372 7101

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Acest prospect a fost revizuit în .

Informaţii detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenţiei Europene pentru

Medicamente: http://www.ema.europa.eu/. Există, de asemenea, linkuri către alte site-uri despre boli

rare şi tratamente.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Următoarele informaţii sunt destinate numai profesioniştilor din domeniul sănătăţii:

Instrucţiuni de utilizare – reconstituire, diluare şi administrare

Fiecare flacon de Cerezyme este destinat numai unei singure utilizări. După reconstituire, fiecare

flacon de Cerezyme conţine imiglucerază 400 unităţi în 10,0 ml (40 unităţi pe ml).

Se determină numărul de flacoane care urmează a fi reconstituite pe baza schemei de administrare a

dozelor pentru fiecare pacient în parte şi se scot flacoanele din frigider.

Se utilizează tehnica aseptică

Reconstituire

Se reconstituie fiecare flacon cu 10.2 ml apă pentru preparate injectabile; se evită impactul puternic al

apei pentru preparate injectabile asupra pulberii şi, prin amestecare uşoară, se evită formarea spumei.

Volumul soluţiei reconstituite este de 10,6 ml. pH-ul soluţiei reconstituite este de aproximativ 6,1.

După reconstituire se prezintă sub formă de lichid limpede, incolor, fără particule străine. Soluţia

reconstituită trebuie în continuare diluată. Înainte de o diluare suplimentară, se verifică vizual soluţia

reconstituită din fiecare flacon pentru a observa dacă conţine particule străine şi dacă s-au produs

modificări de culoare. A nu se utiliza flacoane care prezintă particule străine sau modificări de

culoare. După reconstituire, se diluează rapid soluţia din flacoane şi nu se păstrează în vederea

utilizării ulterioare.

Diluare

Soluţia reconstituită conţine 40 unităţi de imiglucerază pe ml. Volumul de soluţie reconstituită

permite extragerea cu exactitate a 10,0 ml (echivalentul a 400 unităţi) din fiecare flacon. Se extrag din

fiecare flacon 10,0 ml de soluţie reconstituită şi se amestecă volumele extrase. Apoi se diluează acest

amestec cu o soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 0,9% până la un volum total de 100 - 200 ml. Se

amestecă uşor soluţia perfuzabilă.

Administrare

Se recomandă ca soluţia diluată să fie administrată printr-un filtru în linie cu legare redusă a

proteinelor şi diametru de 0,2 µm, pentru a îndepărta orice particule de proteine. Aceasta nu va scădea

în niciun fel activitatea imiglucerazei. Se recomandă ca soluţia diluată să fie administrată în decurs de

3 ore. Medicamentul diluat în soluţie de clorură de sodiu 0,9% pentru administrare intravenoasă îşi va

menţine stabilitatea chimică dacă este păstrat timp de 24 ore la temperaturi cuprinse între 2°C şi 8°C,

protejat de lumină; dar siguranţa microbiologică va depinde de efectuarea aseptică a reconstituirii şi

diluării.

Cerezyme nu conţine conservanţi. Orice medicament neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat

în conformitate cu reglementările locale.

ANEXA I

REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI

1.

DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI

Cerezyme 400 unități pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă

2.

COMPOZIŢIA CALITATIVĂ ŞI CANTITATIVĂ

Fiecare flacon conţine imiglucerază

400 unităţi*.

După reconstituire, soluţia conţine imiglucerază 40 unităţi (aproximativ 1,0 mg) pe ml (400 U/10 ml).

* O unitate enzimatică (U) este definită ca fiind cantitatea de enzimă care catalizează hidroliza unui

micromol din substratul sintetic para-nitrofenil

-D-glucopiranozidă (pNF-Glc) într-un minut la 37°C.

** Imigluceraza este o formă modificată de

-glucozidază acidă umană şi este produsă prin tehnologia

ADN-ului recombinant folosindu-se o cultură de celule ovariene de hamster chinezesc (CHO), cu

modificare de manoză pentru ţintirea macrofagelor.

Excipienţi:

Pentru lista tuturor excipienţilor, vezi pct. 6.1.

Acest medicament conţine sodiu şi se administrează în soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 0,9%

(vezi pct. 6.6). După reconstituire, soluţia conţine 1,24 mmol sodiu (400 U/10 ml). Acest lucru trebuie

avut în vedere la pacienţii ce urmează o dietă cu restricţie de sodiu.

3.

FORMA FARMACEUTICĂ

Pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă.

Cerezyme este o pulbere de culoare albă până la aproape albă.

4.

DATE CLINICE

4.1

Indicaţii terapeutice

Cerezyme (imigluceraza) este indicat ca tratament de substituţie enzimatică pe termen lung la pacienţi

cu diagnostic confirmat de boală Gaucher non-neuronopată (Tip 1) sau neuronopată cronică (Tip 3),

care prezintă manifestări clinice semnificative non-neurologice ale bolii.

Manifestările non-neurologice ale bolii Gaucher includ una sau mai multe dintre următoarele

afecţiuni:

anemie, după excluderea altor cauze, cum este deficitul de fier

trombocitopenie

boală osoasă, după excluderea altor cauze, cum este carenţa vitaminei D

hepatomegalie sau splenomegalie

4.2

Doze şi mod de administrare

Tratamentul afecţiunii trebuie condus de medici documentaţi în tratamentul bolii Gaucher.

Doze

Din cauza heterogenităţii şi naturii multisistemice a bolii Gaucher, doza trebuie individualizată pentru

fiecare pacient în parte, având la bază o evaluare completă a tuturor manifestărilor clinice ale bolii.

După ce răspunsul pacientului la toate manifestările clinice relevante este bine determinat, dozele şi

frecvenţa administrării pot fi ajustate cu scopul de a menţine parametrii optimi deja atinşi pentru toate

manifestările clinice sau de a îmbunătăţi mai mult acei parametri clinici care nu au fost încă

normalizaţi.

O întreagă gamă de scheme de dozaj s-au dovedit eficace faţă de unele sau toate manifestările

non-neurologice ale bolii. Doze iniţiale de 60 U/kg administrate o dată la 2 săptămâni au demonstrat

îmbunătăţirea parametrilor hematologici şi viscerali în decursul a 6 luni de tratament, iar continuarea

utilizării fie a stopat evoluţia, fie a ameliorat boala osoasă. Administrarea de doze mici de 15 U/kg o

dată la 2 săptămâni a demonstrat o îmbunătăţire a parametrilor hematologici şi a organomegaliei, dar

nu şi a parametrilor osoşi. Frecvenţa uzuală a perfuziilor este o dată la fiecare 2 săptămâni;

majoritatea datelor disponibile corespund acestei frecvenţe a perfuziilor.

Copii şi adolescenţi

Nu este necesară ajustarea dozelor la copii şi adolescenţi.

Nu s-a stabilit eficacitatea Cerezyme asupra simptomelor neurologice la pacienţii cu boala Gaucher de

tip neuronopat cronic şi, ca urmare, nu se poate recomanda o schemă de dozaj specifică pentru aceste

manifestări (vezi pct. 5.1).

Mod de administrare

După reconstituire şi diluare, preparatul se administrează în perfuzie intravenoasă. La perfuziile

iniţiale, Cerezyme trebuie administrat cu o viteză de perfuzare care să nu depăşească 0,5 unităţi/kg şi

minut. La administrările ulterioare, viteza de perfuzare poate fi crescută, dar nu trebuie să depăşească

1 unitate/kg şi minut. Creşterile vitezei de perfuzare trebuie să aibă loc sub supravegherea

personalului medical.

Administrarea perfuziei de Cerezyme la domiciliu poate fi luată în considerare la pacienţii care au

tolerat bine perfuziile timp de mai multe luni. Decizia de trecere a pacientului la administrarea

perfuziei la domiciliu trebuie luată în urma evaluării şi recomandării medicului curant. Administrarea

la domiciliu a perfuziei de Cerezyme de către pacient sau persoana care îl îngrijeşte necesită

efectuarea unei instruiri de către un profesionist din domeniul sănătăţii, în mediu spitalicesc. Pacientul

sau persoana care îl îngrijeşte vor fi instruiţi cu privire la tehnica de administrare în perfuzie şi la

păstrarea unui jurnal de tratament. Pacienţii care prezintă evenimente adverse în timpul perfuziei

trebuie să

oprească imediat perfuzia şi

să se adreseze unui profesionist din domeniul sănătăţii. Poate

fi necesar ca perfuziile ulterioare să fie administrate în mediul spitalicesc. Doza şi viteza perfuziei

administrate la domiciliu trebuie să rămână constante, modificarea acestora fiind posibilă numai sub

supravegherea personalului medical.

Pentru instrucţiuni privind reconstituirea şi diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi

pct. 6.6.

Medicii şi personalul medical sunt încurajaţi să înregistreze pacienţii cu boala Gaucher, inclusiv pe

cei cu manifestări neuronopate cronice ale bolii, în „Registrul ICGG Gaucher” (vezi pct. 5.1).

4.3

Contraindicaţii

Hipersensibilitate la substanţa activă sau la oricare dintre excipienţii enumeraţi la pct. 6.1.

4.4

Atenţionări şi precauţii speciale pentru administrare

Hipersensibilitate

Datele actuale, obţinute printr-un screening ELISA urmat de un test de confirmare prin

radioimunoprecipitare, sugerează că pe durata primului an de tratament, la aproximativ 15% dintre

pacienţii trataţi se formează anticorpi IgG la imiglucerază. Se pare că pacienţii care vor dezvolta

anticorpi IgG au probabilitatea cea mai mare de apariţie în primele 6 luni de tratament şi rareori vor

dezvolta anticorpi la Cerezyme după 12 luni de tratament. Se recomandă ca pacienţii suspectaţi de

răspuns scăzut la tratament să fie monitorizaţi periodic pentru formarea de anticorpi IgG la

imiglucerază

Pacienţii cu anticorpi la imiglucerază prezintă un risc mai mare de reacţii de hipersensibilitate (vezi

pct. 4.8). Dacă un pacient manifestă o reacţie sugestivă de hipersensibilitate, se recomandă testarea

ulterioară a anticorpilor la imiglucerază. Similar oricărui medicament pe bază de proteine, administrat

pe cale intravenoasă, sunt posibile reacţii severe de hipersensibilitate de tip alergic, dar acestea apar

mai puţin frecvent. Dacă apar aceste reacţii, se recomandă oprirea imediată a perfuziei cu Cerezyme şi

iniţierea tratamentului medical corespunzător. Trebuie respectate standardele terapeutice curente

privind tratamentul de urgenţă.

Pacienţii care au dezvoltat anticorpi sau simptome de hipersensibilitate la Ceredase (alglucerază)

trebuie supravegheaţi cu atenţie atunci când li se administrează Cerezyme (imiglucerază).

Sodiu

Acest medicament conţine sodiu şi se administrează în soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 0,9%

(vezi pct. 6.6). Acest lucru trebuie avut în vedere la pacienţii ce urmează o dietă cu restricţie de sodiu.

Acest medicament conține sodiu 280 mg pe flacon, echivalent cu 14% din rația zilnică maximă

recomandată de OMS, de 2 g sodiu pentru un adult.

Trasabilitate

Pentru a avea sub control trasabilitatea medicamentelor biologice, numele și numărul lotului

medicamentului administrat trebuie înregistrate cu atenție.

4.5

Interacţiuni cu alte medicamente şi alte forme de interacţiune

Nu s-au efectuat studii privind interacţiunile.

4.6

Fertilitatea, sarcina şi alăptarea

Sarcina

Experienţa disponibilă din 150 de rezultate obţinute din sarcini (obţinute în principal pe baza

raportărilor spontane şi din literatura de specialitate) este limitată şi sugerează că utilizarea Cerezyme

este benefică în controlarea bolii Gaucher subiacente, în timpul sarcinii. Mai mult, aceste date nu

indică niciun risc malformativ sau fetotoxic indus de Cerezyme, deşi datele statistice sunt puţine. S-au

raportat rareori cazuri de deces al fătului, deşi nu este clar dacă acestea au fost produse de utilizarea

Cerezyme sau de boala Gaucher subiacentă.

Nu s-au efectuat studii la animale cu privire la evaluarea efectelor Cerezyme asupra sarcinii,

dezvoltării embrionare/fetale, naşterii şi dezvoltării postnatale. Nu se cunoaşte dacă Cerezyme

traversează placenta şi trece la fătul în dezvoltare.

La pacientele cu boala Gaucher care sunt gravide sau intenţionează să rămână gravide, este necesară

evaluarea tratamentului în ceea ce priveşte raportul risc-beneficiu, pentru fiecare sarcină în parte.

Pacientele cu boala Gaucher care rămân gravide pot prezenta o perioadă de activitate crescută a bolii

în timpul sarcinii şi în perioada puerperală. Aceasta include un risc crescut de manifestări la nivel

scheletic, exacerbare a citopeniei, hemoragie şi necesitate crescută de transfuzii. Este cunoscut faptul

că atât sarcina, cât şi alăptarea au un impact asupra homeostaziei calciului matern şi accelerează

turnover-ul osos. Aceasta poate contribui la importanţa afectării osoase în boala Gaucher.

Pacientele care nu au mai fost expuse anterior la tratament trebuie îndrumate să ia în considerare

începerea tratamentului înainte de momentul concepţiei, în vederea asigurării unei stări de sănătate

optime. La femeile aflate în tratament cu Cerezyme trebuie analizată continuarea tratamentului de-a

lungul perioadei de sarcină. Monitorizarea atentă a sarcinii şi a manifestărilor clinice ale bolii

Gaucher este necesară pentru individualizarea dozei în conformitate cu necesităţile pacientei şi cu

răspunsul acesteia la tratament.

Alăptarea

Nu se cunoaşte dacă această substanţă activă se excretă în laptele uman; cu toate acestea, este

probabil ca enzima să fie digerată în tractul gastro-intestinal al copilului.

4.7

Efecte asupra capacităţii de a conduce vehicule şi de a folosi utilaje

Cerezyme nu are nicio influenţă sau are influenţă neglijabilă asupra capacităţii de a conduce vehicule

sau de a folosi utilaje.

4.8

Reacţii adverse

Lista reacţiilor adverse sub formă de tabel

În tabelul de mai jos sunt enumerate reacţiile adverse, în funcţie de clasificarea pe aparate, sisteme şi

organe şi de frecvenţă (frecvente (

1/100 şi < 1/10), mai puţin frecvente (

1/1000 şi < 1/100) şi rare

1/10000 şi < 1/1000). În cadrul fiecărei grupe de frecvenţă, reacţiile adverse sunt prezentate în

ordinea descrescătoare a gravităţii.

Clasificarea MedDRA pe

aparate, sisteme şi

organe

Frecvente

Mai puţin frecvente

Rare

Tulburări ale sistemului

nervos

Ameţeli, cefalee, parestezii*

Tulburări cardiace

Tahicardie*, cianoză*

Tulburări vasculare

Hiperemie facială*, hipotensiune

arterială*

Tulburări respiratorii,

toracice şi mediastinale

Dispnee*, tuse*

Tulburări gastro-

intestinale

Vărsături, greaţă, crampe

abdominale, diaree

Tulburări ale sistemului

imunitar

Reacţii de

hipersensibilitate

Reacţii

anafilactoide

Afecţiuni cutanate şi ale

ţesutului subcutanat

Urticarie/angioedem*,

prurit*, erupţii cutanate

tranzitorii*

Tulburări musculo-

scheletice şi ale ţesutului

conjunctiv

Artralgii, dorsalgii*

Tulburări generale şi la

nivelul locului de

administrare

Disconfort la nivelul locului de

administrare, senzaţie de arsură

la nivelul locului de

administrare, edem la nivelul

locului de administrare, abces

steril la nivelul locului de

administrare, disconfort toracic*,

febră, frisoane, fatigabilitate

Simptome sugestive de hipersensibilitate (marcate cu * în tabelul de mai sus) au fost observate,

global, la aproximativ 3% din pacienţi. Asemenea simptome au debutat în timpul sau la scurt timp

după perfuzii. În general, aceste simptome răspund la tratamentul cu antihistaminice şi/sau

corticosteroizi. Dacă apar aceste simptome, pacienţii trebuie sfătuiţi să întrerupă administrarea

perfuziei cu medicament şi să se adreseze medicului.

Raportarea reacţiilor adverse suspectate

Raportarea reacţiilor adverse suspectate după autorizarea medicamentului este importantă. Acest lucru

permite monitorizarea continuă a raportului beneficiu/risc al medicamentului. Profesioniştii din

domeniul sănătăţii sunt rugaţi să raporteze orice reacţie adversă suspectată prin intermediul sistemului

naţional de raportare, astfel cum este menţionat în Anexa V.

4.9

Supradozaj

Nu s-a raportat niciun caz de supradozaj. În cazul pacienţilor, au fost folosite doze de până la

240 U/kg o dată la două săptămâni.

5.

PROPRIETĂŢI FARMACOLOGICE

5.1

Proprietăţi farmacodinamice

Grupa farmacoterapeutică: Enzime-Imiglucerază (

-glucocerebrosidază recombinată având ca ţintă

macrofagul), codul ATC: A16AB02.

Mecanism de acţiune

Boala Gaucher este o afecţiune metabolică ereditară recesivă rară, care rezultă dintr-un deficit al

enzimei lizozomale

-glucozidaza acidă. Această enzimă descompune glucozilceramida, o

componentă cheie a structurii lipidelor din membranele celulare, în glucoză şi ceramidă. În cazul

persoanelor cu boala Gaucher, degradarea glucozilceramidei este insuficientă, ceea ce duce la

acumularea unei cantităţi mari din acest substrat în lizozomii macrofagelor (denumite „celule

Gaucher”), ducând la o patologie secundară extinsă.

Celulele Gaucher se găsesc în mod obişnuit în ficat, splină şi măduva osoasă şi ocazional în plămâni,

rinichi şi intestine. Din punct de vedere clinic, boala Gaucher prezintă un spectru fenotipic heterogen.

Cele mai frecvente manifestări ale bolii sunt reprezentate de hepatosplenomegalie, trombocitopenie,

anemie şi patologie scheletică. Anomaliile scheletice sunt frecvent cele mai debilitante şi invalidante

manifestări ale bolii Gaucher. Aceste manifestări scheletice includ infiltrarea măduvei osoase,

osteonecroză, dureri osoase, crize osoase, osteopenie şi osteoporoză, fracturi patologice şi retard de

creştere. Boala Gaucher este asociată cu creşterea glucogenezei şi a metabolismului bazal care pot

contribui la stări de oboseală şi caşexie. De asemenea, pacienţii cu boala Gaucher pot avea o scădere a

capacităţii de răspuns inflamator. În plus, boala Gaucher a fost asociată cu un risc crescut de anomalii

ale imunoglobulinelor cum ar fi hiperimunoglobulinemie, gamapatie policlonală, gamapatie

monoclonală de semnificaţie nedeterminată (MGUS) şi mielom multiplu. Istoricul natural al bolii

Gaucher prezintă de obicei o progresie, cu riscul apariţiei în timp a complicaţiilor ireversibile la

nivelul diferitelor organe. Manifestările clinice ale bolii Gaucher pot afecta negativ calitatea vieţii.

Boala Gaucher este asociată cu morbiditate crescută şi mortalitate precoce.

Semnele şi simptomele care apar în copilărie prezintă de obicei o boală Gaucher mai severă. La copii,

boala Gaucher poate duce la retardare de creştere şi pubertate întârziată.

Hipertensiunea pulmonară este o complicaţie cunoscută a bolii Gaucher. Pacienţii care au fost supuşi

splenectomiei prezintă un risc crescut de hipertensiune arterială pulmonară. Tratamentul cu Cerezyme

reduce necesitatea splenectomiei în majoritatea cazurilor, iar tratamentul precoce cu Cerezyme a fost

asociat cu un risc redus de hipertensiune arterială pulmonară. Se recomandă evaluarea de rutină

pentru detectarea prezenţei hipertensiunii pulmonare după diagnosticarea bolii Gaucher şi în timpul

evoluţiei acesteia. Pacienţii diagnosticaţi cu hipertensiune arterială pulmonară trebuie trataţi, în mod

special, cu doze adecvate de Cerezyme pentru a asigura controlul bolii Gaucher subiacente şi trebuie

evaluaţi în vederea stabilirii tratamentelor suplimentare specifice hipertensiunii pulmonare.

Efecte farmacodinamice

Imigluceraza (ß-glucozidază acidă recombinantă având ca ţintă macrofagul) înlocuieşte activitatea

enzimatică deficitară, prin hidrolizarea glucozilceramidei, corectând astfel fiziopatologia iniţială şi

prevenind patologia secundară. Cerezyme reduce mărimea splinei şi ficatului, îmbunătăţeşte sau

normalizează trombocitopenia şi anemia, îmbunătăţeşte sau normalizează densitatea minerală osoasă

şi afectarea medulară şi reduce sau elimină durerea osoasă şi crizele osoase. Cerezyme reduce nivelul

metabolismului bazal. S-a demonstrat că Cerezyme îmbunătăţeşte atât aspectele psihice, cât şi cele

fizice ale calităţii vieţii asociate cu boala Gaucher. Cerezyme reduce chitotriozidaza, un biomarker

pentru acumularea de glucozilceramidă în macrofage şi răspunsul la tratament. La copii, s-a

demonstrat că Cerezyme permite dezvoltarea pubertală normală şi recuperarea creşterii, ceea ce duce

la obţinerea unei înălţimi şi a unei densităţi minerale osoase normale la vârsta adultă.

Eficacitate şi siguranţă clinică

Viteza şi amploarea răspunsului la tratamentul cu Cerezyme depind de doză. În general, se poate

observa mult mai devreme o îmbunătăţire la nivelul sistemelor şi organelor cu un turnover mai rapid,

cum este cel hematologic, decât în cazul acelora cu un turnover mai lent, cum este sistemul osos.

Într-o analiză a „Registrului ICGG Gaucher” la o cohortă mare de pacienţi (n=528) cu boala Gaucher

de tip 1, s-a observat un efect dependent de timp şi doză pentru Cerezyme asupra parametrilor

hematologici şi viscerali (număr de trombocite, concentraţie de hemoglobină, volum splenic şi

hepatic) în intervalul de doze de 15 U/kg, 30 U/kg şi 60 U/kg o dată la fiecare 2 săptămâni. Pacienţii

trataţi cu 60 U/kg o dată la 2 săptămâni au prezentat o ameliorare mai rapidă şi un efect terapeutic

maximal mai mare faţă de pacienţii trataţi cu doze mai mici.

În mod similar, într-o analiză a „Registrului ICGG Gaucher” a densităţii minerale osoase prin

absorbţiometrie cu fascicul dual de raze X (DXA) efectuată la 342 de pacienţi, după 8 ani de

tratament densitatea minerală osoasă normală a fost atinsă cu doza de Cerezyme de 60 U/kg o dată la

fiecare 2 săptămâni, dar nu şi cu dozele mai mici de 15 şi 30 U/kg o dată la fiecare 2 săptămâni

(Wenstrup et al, 2007).

Într-un studiu care a investigat două cohorte de pacienţi trataţi cu o doză mediană de 80 U/kg la

fiecare 4 săptămâni şi o doză mediană de 30 U/kg la fiecare 4 săptămâni, dintre pacienţii cu un scor de

infiltrarea medulară

6, mai mulţi pacienţi din cohorta cu doza mai mare (33%; n=22) au realizat o

reducere a scorului cu 2 puncte după 24 de luni de tratament cu Cerezyme, comparativ cu pacienţii

din cohorta cu doză mai mică (10%; n=13) (de Fost et al, 2006).

Tratamentul cu Cerezyme la o doză de 60 U/kg o dată la fiecare 2 săptămâni a demonstrat o

ameliorare a durerilor osoase după numai 3 luni, reducerea crizelor osoase în interval de 12 luni şi o

îmbunătăţire a densităţii minerale osoase după 24 de luni de tratament (Sims et al, 2008).

Frecvenţa obişnuită de administrare a perfuziei este o dată la fiecare 2 săptămâni (vezi pct. 4.2).

Tratamentul de întreţinere la fiecare 4 săptămâni (Q4) cu aceeaşi doză cumulată ca în cazul dozei

administrate o dată la două săptămâni (Q2) a fost studiat la pacienţii adulţi cu boala Gaucher de tip 1

reziduală stabilă. Modificările faţă de momentul iniţial ale valorilor hemoglobinei, numărului de

trombocite, volumului hepatic şi splenic, crizelor osoase şi bolii osoase au fost incluse într-un criteriu

final principal compus predefinit; obţinerea sau menţinerea obiectivelor terapeutice stabilite ale bolii

Gaucher în cazul parametrilor hematologici şi viscerali au constituit un criteriu final suplimentar.

Şaizeci şi trei la sută dintre pacienţii trataţi cu regim Q4 şi 81% dintre pacienţii trataţi cu regim Q2 au

realizat criteriul final principal compus în luna 24; diferenţa nu a fost semnificativă statistic pe baza

IÎ 95% (-0,357, 0,058). Optzeci şi nouă la sută dintre pacienţii trataţi cu regimul Q4 şi 100% dintre

pacienţii trataţi cu regimul Q2 au atins criteriul final de evaluare bazat pe obiectivele terapeutice;

diferenţa nu a fost semnificativă statistic pe baza IÎ 95% (-0,231, 0,060). Regimul de perfuzie Q4

poate fi o opţiune terapeutică pentru anumiţi pacienţi adulţi cu boala Gaucher de tip 1 reziduală

stabilă, însă datele clinice sunt limitate.

Nu au fost efectuate studii clinice controlate privind eficacitatea Cerezyme asupra manifestărilor

neurologice ale bolii. Prin urmare, nu se pot trage concluzii despre efectul tratamentului de substituţie

enzimatică asupra manifestărilor neurologice ale bolii.

Medicii şi personalul medical sunt încurajaţi să înregistreze pacienţii cu boala Gaucher, inclusiv pe

cei cu manifestări neuronopate cronice ale bolii, în „Registrul ICGG Gaucher”. Datele pacienţilor vor

fi colectate anonim în acest Registru. Obiectivele „Registrului ICGG Gaucher” sunt aprofundarea

înţelegerii bolii Gaucher şi evaluarea eficacităţii tratamentului de substituţie enzimatică, care să

conducă în final la îmbunătăţirea utilizării sigure şi eficace a Cerezyme.

5.2

Proprietăţi farmacocinetice

În timpul perfuziilor intravenoase cu o durată de 1 oră în care s-au administrat 4 doze de imiglucerază

(de 7,5 U/kg, 15 U/kg, 30 U/kg, 60 U/kg), starea de echilibru a activităţii enzimatice a fost obţinută

după 30 de minute. După perfuzie, activitatea enzimatică plasmatică a scăzut rapid cu un timp de

înjumătăţire cuprins între 3,6 şi 10,4 minute. Clearance-ul plasmatic a variat între 9,8 şi 20,3 ml/min

şi kg (media ± deviaţia standard, 14,5 ± 4,0 ml/min şi kg). Volumul de distribuţie corectat pentru

greutate a fost cuprins între 0,09 şi 0,15 l/kg (media ± deviaţia standard 0,12 ± 0,02 l/kg). Aceste

variabile nu par să fie influenţate de doză sau durata de perfuzie; cu toate acestea, doar 1 sau 2

pacienţi au fost studiaţi pentru fiecare nivel al dozei şi vitezei de perfuzie.

5.3

Date preclinice de siguranţă

Datele non-clinice nu au evidenţiat niciun risc special pentru om pe baza studiilor convenţionale

farmacologice privind evaluarea siguranţei, toxicitatea după doze unice şi repetate şi genotoxicitatea.

6.

PROPRIETĂŢI FARMACEUTICE

6.1

Lista excipienţilor

Manitol,

citrat de sodiu (pentru ajustarea pH-ului),

acid citric monohidrat (pentru ajustarea pH-ului),

polisorbat 80.

6.2

Incompatibilităţi

În absenţa studiilor de compatibilitate, acest medicament nu trebuie amestecat cu alte medicamente.

6.3

Perioada de valabilitate

Flacoane nedeschise:

3 ani

Soluţia diluată:

Din punct de vedere al siguranţei microbiologice, medicamentul trebuie utilizat imediat. Dacă nu este

utilizat imediat, păstrarea în timpul utilizării şi condiţiile dinaintea utilizării sunt responsabilitatea

utilizatorului şi nu trebuie să depăşească 24 de ore la 2

C, protejat de lumină.

6.4

Precauţii speciale pentru păstrare

A se păstra la frigider (2

C – 8

Pentru condiţiile de păstrare a medicamentului după diluare, vezi pct. 6.3.

6.5

Natura şi conţinutul ambalajului

Cerezyme este disponibil în flacoane din sticlă de tip I din borosilicat (incoloră) a 20 ml. Sistemul de

închidere constă dintr-un dop din cauciuc butilic siliconat, prevăzut cu o capsă de siguranţă,

detaşabilă.

Pentru a asigura un volum suficient care să permită administrarea cu exactitate a dozei, fiecare flacon

este conceput să conţină un exces de 0,6 ml.

Mărimea ambalajului: cutie cu 1, 5 sau 25 flacoane.

Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate.

6.6

Precauţii speciale pentru eliminarea reziduurilor şi alte instrucţiuni de manipulare

Fiecare flacon de Cerezyme este destinat numai unei singure utilizări.

Pulberea pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă trebuie reconstituită cu apă pentru preparate

injectabile, diluată cu soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 0,9% şi apoi administrată prin perfuzie

intravenoasă.

Se determină numărul de flacoane care urmează a fi reconstituite pe baza schemei de dozaj pentru

fiecare pacient în parte şi se scot flacoanele din frigider.

Ocazional, se pot face ajustări mici ale dozelor pentru a evita aruncarea flacoanelor utilizate parţial.

Dozele se pot rotunji până la următorul flacon întreg, atât timp cât doza lunară administrată rămâne

practic neschimbată.

Se utilizează tehnica aseptică

Reconstituire

Se reconstituie fiecare flacon cu 10,2 ml apă pentru preparate injectabile; se evită impactul puternic al

apei pentru preparate injectabile asupra pulberii şi, prin amestecare uşoară, se evită formarea spumei.

Volumul soluţiei reconstituite este de 10,6 ml. pH-ul soluţiei reconstituite este de aproximativ 6,1.

După reconstituire se prezintă sub formă de lichid limpede, incolor, fără particule străine. Soluţia

reconstituită trebuie în continuare diluată. Înainte de o diluare suplimentară, se verifică vizual soluţia

reconstituită din fiecare flacon pentru a observa dacă conţine particule străine şi dacă s-au produs

modificări de culoare. A nu se utiliza flacoane care prezintă particule străine sau modificări de

culoare. După reconstituire, se diluează rapid soluţia din flacoane şi nu se păstrează în vederea

utilizării ulterioare.

Diluare

Soluţia reconstituită conţine 40 unităţi de imiglucerază pe ml. Volumul de soluţie reconstituită

permite extragerea cu exactitate a 10,0 ml (echivalentul a 400 unităţi) din fiecare flacon. Se extrag din

fiecare flacon 10,0 ml de soluţie reconstituită şi se amestecă volumele extrase. Apoi se diluează acest

amestec cu o soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 0,9% până la un volum total de 100 - 200 ml. Se

amestecă uşor soluţia perfuzabilă.

Administrare

Se recomandă ca soluţia diluată să fie administrată printr-un filtru în linie cu legare redusă a

proteinelor şi diametru de 0,2 µm, pentru a îndepărta orice particule de proteine. Aceasta nu va scădea

în niciun fel activitatea imiglucerazei. Se recomandă ca soluţia diluată să fie administrată în decurs de

3 ore. Medicamentul diluat în soluţie de clorură de sodiu 0,9% pentru administrare intravenoasă îşi va

menţine stabilitatea chimică dacă este păstrat timp de 24 ore la temperaturi cuprinse între 2°C şi 8°C,

protejat de lumină; dar siguranţa microbiologică va depinde de efectuarea aseptică a reconstituirii şi

diluării.

Cerezyme nu conţine conservanţi. Orice medicament neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat

în conformitate cu reglementările locale.

7.

DEŢINĂTORUL AUTORIZAŢIEI DE PUNERE PE PIAŢĂ

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Olanda

8.

NUMERELE AUTORIZAŢIEI DE PUNERE PE PIAŢĂ

EU/1/97/053/003 Cerezyme 400 unități 1 flacon cu pulbere pentru concentrat pentru soluţie

perfuzabilă

EU/1/97/053/004 Cerezyme 400 unități 5 flacoane cu pulbere pentru concentrat pentru soluţie

perfuzabilă

EU/1/97/053/005 Cerezyme 400 unități 25 flacoane cu pulbere pentru concentrat pentru soluţie

perfuzabilă

9.

DATA PRIMEI AUTORIZĂRI SAU A REÎNNOIRII AUTORIZAŢIEI

Data primei autorizări: 17 noiembrie 1997

Data ultimei reînnoiri a autorizaţiei: 17 septembrie 2007

10.

DATA REVIZUIRII TEXTULUI

Informaţii detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenţiei Europene pentru

Medicamente http://www.ema.europa.eu/.

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2010. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/498833/2010

EMEA/H/C/000157

Rezumat EPAR destinat publicului

Cerezyme

imiglucerază

Prezentul document este un rezumat al Raportului european public de evaluare (EPAR) pentru

Cerezyme. Documentul explică modul în care Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman

(CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordării autorizaţiei de introducere

pe piaţă şi recomandările privind condiţiile de utilizare pentru Cerezyme.

Ce este Cerezyme?

Cerezyme este o pulbere din care se obţine o soluţie perfuzabilă (picurare în venă). Conţine substanţa

activă imiglucerază.

Pentru ce se utilizează Cerezyme?

Cerezyme se utilizează în tratamentul de lungă durată al bolii Gaucher. Boala Gaucher este o afecţiune

ereditară rară, caracterizată printr-un deficit al unei enzime numite beta-glucozidază acidă, care

descompune, în mod normal, un produs rezidual adipos denumit glucozilceramidă. Fără această enzimă,

glucozilceramida se acumulează în organism, de obicei la nivelul ficatului, splinei şi măduvei osoase,

producând simptomele bolii: anemie (număr redus de globule roşii în sânge), oboseală, învineţirea

uşoară şi o tendinţă de sângerare, splină şi ficat mărite, durere la nivelul oaselor şi fracturi.

Cerezyme se administrează pacienţilor care prezintă boala Gaucher de tip 1, care nu afectează celulele

nervoase, sau de tip 3, care evoluează lent şi afectează celulele nervoase. Pacienţii trebuie să prezinte

simptome care nu afectează sistemul nervos, inclusiv una sau mai multe dintre următoarele stări:

anemie;

trombocitopenie (număr scăzut de trombocite în sânge);

boală osoasă;

ficat mărit sau splină mărită.

Medicamentul se poate obţine numai pe bază de reţetă.

Cum se utilizează Cerezyme?

Pacienţii cu boala Gaucher trebuie trataţi de medici cu experienţă în abordarea terapeutică a bolii.

Cerezyme se administrează, de obicei, prin perfuzare o dată la două săptămâni. Doza şi frecvenţa

administrării perfuziilor trebuie ajustate în funcţie de simptomele şi de răspunsul la tratament al

fiecărui pacient în parte. Primele câteva perfuzii trebuie administrate încet, iar ulterior viteza perfuziei

poate fi mărită sub supravegherea unui doctor sau a unei asistente. După ce au fost instruiţi în acest

sens, pacientul sau îngrijitorul acestuia pot administra perfuzia la domiciliu, dacă medicul consideră

acest lucru corespunzător.

Cum ac

ionează Cerezyme?

Boala Gaucher a fost tratată anterior cu ajutorul unei enzime numite alglucerază, preparată din

placentă umană. Imigluceraza, substanţa activă din Cerezyme, este o copie a acestei enzime, obţinută

printr-o metodă cunoscută sub denumirea de „tehnologia ADN-ului recombinant”: enzima este obţinută

dintr-o celulă care a primit o genă (ADN), care o face capabilă să producă enzima. Imigluceraza

înlocuieşte enzima care lipseşte în cazul bolii Gaucher, contribuind la descompunerea glucozilceramidei

şi împiedicând acumularea acesteia în organism.

Cum a fost studiat Cerezyme?

Pentru boala Gaucher de tip 1, Cerezyme a fost studiat în cadrul a trei studii, pe un total de 40 de

pacienţi. Acesta este un număr acceptabil deoarece boala este rară. Studiile au comparat capacitatea

Cerezyme şi a alglucerazei de a controla simptomele bolii, de exemplu, sporind numărul de globule

roşii şi de trombocite din sânge şi reducând dimensiunea ficatului şi a splinei.

Pentru boala Gaucher de tip 3, care este o formă extrem de rară a bolii, societatea a prezentat date din

articolele publicate şi dintr-un registru special al pacienţilor cu boala Gaucher.

Ce beneficii a prezentat Cerezyme pe parcursul studiilor?

Studiile au arătat că Cerezyme este la fel de sigur şi eficace ca algluceraza în ceea ce priveşte controlul

simptomelor bolii Gaucher. De asemenea, s-a demonstrat că pacienţii pot trece fără probleme de la

tratamentul cu alglucerază la cel cu Cerezyme.

Care sunt riscurile asociate cu Cerezyme?

Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Cerezyme (observate la 1 până la 10 pacienţi din 100)

sunt dispneea (respiraţie îngreunată), tusea, urticaria (băşicuţe pe piele) sau angioedemul (umflături

sub piele), pruritul (mâncărime), erupţiile cutanate şi reacţiile de hipersensibilitate (reacţii alergice).

Pentru lista tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Cerezyme, a se consulta prospectul.

Pacienţii pot dezvolta anticorpi (proteine produse ca răspuns la Cerezyme şi care pot afecta

tratamentul) şi trebuie monitorizaţi pentru descoperirea oricărei reacţii alergice la Cerezyme.

Cerezyme nu se administrează persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la

imiglucerază sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.

Cerezyme

EMA/607353/2010

Pagina 2/3

Cerezyme

EMA/607353/2010

Pagina 3/3

De ce a fost aprobat Cerezyme?

CHMP a hotărât că Cerezyme oferă un control eficient al simptomelor non-neurologice ale bolii Gaucher

de tip 1 şi 3. Comitetul a hotărât că beneficiile Cerezyme sunt mai mari decât riscurile asociate şi a

recomandat acordarea autorizaţiei de introducere pe piaţă pentru acest produs.

Alte informaii despre Cerezyme:

Comisia Europeană a acordat Genzyme Europe B.V. o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru

Cerezyme, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 17 noiembrie 1997. Autorizaţia de

introducere pe piaţă este valabilă pe perioadă nelimitată.

EPAR-ul complet pentru Cerezyme este disponibil aici

. Pentru mai multe informaţii referitoare la

tratamentul cu Cerezyme, citiţi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresaţi-vă

medicului sau farmacistului.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dată în 08-2010.

Produse similare

Căutați alerte legate de acest produs

Partajați aceste informații