Yargesa

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Yargesa
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Yargesa
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Choroba Gauchera
  • Wskazania:
  • Leczenie choroby Gauchera.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 1

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/004016
  • Data autoryzacji:
  • 22-03-2017
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/004016
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 17-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/88215/2017

EMEA/H/C/004016

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Yargesa

miglustat

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Yargesa. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego celem

nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Yargesa.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Yargesa, należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Yargesa i w jakim celu się go stosuje?

Produkt Yargesa jest lekiem stosowanym w leczeniu osób dorosłych z łagodną i umiarkowaną chorobą

Gauchera typu I.

Pacjenci z tą chorobą nie mają enzymu rozkładającego rodzaj tłuszczu zwanego glukozyloceramidem.

W wyniku tego glukozyloceramid odkłada się w różnych częściach ciała, takich jak śledziona, wątroba i

kości. Lek Yargesa stosuje się u pacjentów, którzy nie mogą otrzymać enzymatycznej terapii

zastępczej.

Yargesa jest lekiem generycznym. Oznacza to, że zawiera on tę samą substancję czynną (miglustat) i

działa w taki sam sposób jak lek referencyjny o nazwie Zavesca, który jest już dopuszczony do obrotu

w Unii Europejskiej (UE). Więcej informacji na temat leków generycznych znajduje się w dokumencie

z pytaniami i odpowiedziami tutaj

Jak stosować produkt Yargesa?

Lek Yargesa jest dostępny w postaci kapsułek 100 mg do podawania doustnego. Zalecana dawka

początkowa wynosi jedną kapsułkę trzy razy na dobę. U pacjentów z zaburzoną czynnością nerek i u

pacjentów, u których wystąpi biegunka należy stosować mniejszą dawkę.

Yargesa

EMA/88215/2017

Strona 2/2

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać lekarz z doświadczeniem

w leczeniu choroby Gauchera.

Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Yargesa?

Substancja czynna produktu Yargesa, miglustat, zapobiega działaniu enzymu o nazwie syntaza

glukozyloceramidu. Ten enzym bierze udział w pierwszym etapie wytwarzania glukozyloceramidu.

Zapobiegając działaniu tego enzymu, miglustat może ograniczyć wytwarzanie glukozyloceramidu w

komórkach, i w ten sposób ograniczyć objawy choroby Gauchera typu I.

Jak badano produkt Yargesa?

Przeprowadzono już badania nad korzyściami i ryzykiem związanymi z substancją czynną w

zatwierdzonym stosowaniu dla leku referencyjnego o nazwie Zavesca i nie trzeba ich powtarzać dla

leku Yargesa.

Jak w przypadku każdego leku firma przekazała wyniki badań jakości produktu Yargesa. Firma

przeprowadziła również badanie, w którym wykazano, że lek jest biorównoważny w stosunku do leku

referencyjnego. Dwa leki są biorównoważne, gdy doprowadzają do wystąpienia jednakowego stężenia

substancji czynnej w organizmie, a zatem oczekuje się, że będą działać w ten sam sposób.

Jakie korzyści i ryzyko wiążą się ze stosowaniem produktu Yargesa?

Ponieważ produkt Yargesa jest lekiem generycznym, biorównoważnym w stosunku do leku

referencyjnego, uznaje się, że z jego stosowaniem wiążą się takie same korzyści i ryzyko, jak w

przypadku leku referencyjnego.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Yargesa?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że – zgodnie z wymogami UE –

wykazano, iż lek Yargesa charakteryzuje się porównywalną jakością i jest biorównoważny w stosunku

do leku Zavesca. Dlatego też CHMP wyraził opinię, że – podobnie jak w przypadku produktu Zavesca –

korzyści przewyższają rozpoznane ryzyko. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie

produktu Yargesa do stosowania w UE.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Yargesa?

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Yargesa w charakterystyce produktu

leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla personelu

medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Yargesa

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Yargesa znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Yargesa należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku referencyjnego również znajduje się na stronie internetowej

Agencji.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Yargesa 100 mg kapsułki twarde

Miglustat

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Yargesa i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Yargesa

Jak stosować lek Yargesa

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Yargesa

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Yargesa i w jakim celu się go stosuje

Lek Yargesa zawiera substancję czynną zwaną miglustatem, który należy do grupy leków

wpływających na procesy metaboliczne. Jest on stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu I

o przebiegu łagodnym i umiarkowanym u dorosłych.

U osób z chorobą Gauchera typu I, substancja zwana glukozyloceramidem nie jest usuwana

z organizmu, ale zaczyna się odkładać w pewnych komórkach układu immunologicznego. Prowadzi to

do powiększenia wątroby i śledziony, zmian we krwi oraz choroby kości.

Zwykle stosowanym leczeniem w chorobie Gauchera typu I jest enzymatyczna terapia zastępcza. Lek

Yargesa stosuje się jedynie u pacjentów, u których leczenie za pomocą enzymatycznej terapii

zastępczej nie jest możliwe.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Yargesa

Kiedy nie stosować leku Yargesa

jeśli pacjent ma uczulenie na miglustat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienione w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Yargesa należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty:

jeśli u pacjenta występuje choroba nerek,

jeśli u pacjenta występuje choroba wątroby.

Lekarz wykona następujące badania przed leczeniem oraz w czasie leczenia lekiem Yargesa:

badanie nerwów rąk i nóg,

oznaczenie stężenia witaminy B12,

kontrolowanie liczby płytek krwi.

Powodem, dla którego przeprowadza się te badania, są występujące u niektórych pacjentów mrowienie

lub drętwienie rąk i stóp lub zmniejszenie masy ciała w czasie zażywania leku Yargesa. Badania

pomogą lekarzowi podjąć decyzję, czy te objawy są spowodowane chorobą lub innymi istniejącymi

schorzeniami, czy też są działaniami niepożądanymi leku Yargesa (patrz szczegóły w punkcie 4).

Jeżeli u pacjenta wystąpi biegunka, lekarz może zalecić zmianę diety (w celu zmniejszenia spożycia

laktozy i innych węglowodanów, takich jak sacharoza (cukier)), przyjmowanie leku Yargesa między

posiłkami lub tymczasowe zmniejszenie dawki. W niektórych przypadkach lekarz może przepisać lek

przeciwbiegunkowy, np. loperamid. Jeżeli po zastosowaniu tych metod biegunka nie zmniejszy się lub

wystąpią inne dolegliwości brzuszne, należy poradzić się lekarza. W takim przypadku lekarz może

zlecić dalsze badania diagnostyczne.

Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie leczenia lekiem Yargesa oraz przez

okres 3 miesięcy po jego zakończeniu.

Dzieci i młodzież

Nie stosować tego leku u dzieci i młodzieży (w wieku poniżej 18 lat) z chorobą Gauchera typu 1,

ponieważ nie wiadomo, czy lek jest skuteczny w leczeniu tej choroby.

Lek Yargesa a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub

ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjent stosuje leki zawierające imiglucerazę, które są czasami

stosowane równocześnie z lekiem Yargesa. Takie leki mogą zmniejszać ilość leku Yargesa w

organizmie pacjenta.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Pacjentka nie powinna przyjmować leku Yargesa, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę. Więcej

informacji można uzyskać od lekarza. W czasie przyjmowania leku Yargesa należy stosować

skuteczną antykoncepcję. W czasie przyjmowania leku Yargesa nie karmić piersią.

Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie zażywania leku Yargesa i przez

3 miesiące po zakończeniu leczenia.

W ciąży i w okresie karmienia piersią lub gdy istnieje podejrzenie, że kobieta jest w ciąży, lub gdy

planuje ciążę, przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Yargesa może powodować zawroty głowy. Nie należy prowadzić pojazdów, obsługiwać żadnych

maszyn ani nie posługiwać się narzędziami, jeśli występują zawroty głowy.

3.

Jak przyjmować lek Yargesa

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Dawkowanie

Zwykle stosowaną dawką dla dorosłych w chorobie Gauchera typu I jest jedna kapsułka (100 mg)

podawana trzy razy na dobę (rano, po południu i wieczorem). To oznacza, że maksymalna dawka

dobowa to trzy kapsułki (300 mg).

Jeśli u pacjenta występują problemy z nerkami, może on otrzymać mniejszą dawkę początkową. Lekarz

może zmniejszyć dawkę, np. do jednej kapsułki (100 mg) raz lub dwa razy na dobę, jeśli występuje

biegunka w czasie przyjmowania leku Yargesa (patrz punkt 4). Lekarz poinformuje pacjenta o czasie

trwania leczenia.

Aby wyjąć kapsułkę:

1. Odłamać na perforacji.

2. Zerwać papier w miejscu oznaczonym strzałkami.

3. Wypchnąć produkt przez folię.

Lek Yargesa można przyjmować z jedzeniem lub bez jedzenia. Kapsułkę należy połykać w całości,

popijając szklanką wodą.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Yargesa

W przypadku zażycia większej liczby kapsułek niż zalecana należy natychmiast powiadomić lekarza.

Miglustat stosowano w badaniach klinicznych w dawkach dziesięciokrotnie większych niż dawki

zalecane: powodowało to zmniejszenie liczby białych krwinek oraz inne działania niepożądane

podobne do opisanych w punkcie 4.

Pominięcie zastosowania leku Yargesa

Następną kapsułkę należy zażyć o zwykłej porze. Nie należy stosować dawki podwójnej w celu

uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie stosowania leku Yargesa

Nie należy przerywać przyjmowania leku Yargesa bez konsultacji z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem leku należy zwrócić się do

lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Najcięższe działania niepożądane

U niektórych pacjentów wystąpiło mrowienie lub drętwienie rąk i nóg (obserwowane często).

Mogły to być objawy neuropatii obwodowej, w związku z działaniami niepożądanymi leku Yargesa

lub w związku z istniejącymi chorobami. Aby to ocenić, lekarz wykona niektóre badania przed

leczeniem oraz w czasie leczenia lekiem Yargesa (patrz punkt 2).

Jeśli u pacjenta wystąpi którekolwiek z takich działań niepożądanych, należy jak najszybciej

poinformować o tym lekarza.

Jeśli u pacjenta wystąpi

lekkie drżenie

, głównie

drżenie rąk,

należy jak najszybciej

poinformować

o tym lekarza

. Drżenie często ustępuje bez konieczności przerywania leczenia. Czasami może być

konieczne zmniejszenie dawki leku Yargesa lub przerwanie leczenia tym lekiem, aby powstrzymać

drżenie.

Bardzo częste działania niepożądane

– mogące wystąpić częściej niż u 1 pacjenta na 10

Do najczęściej występujących działań niepożądanych należą: biegunka, wzdęcia z oddawaniem

wiatrów, bóle brzucha (żołądka), utrata masy ciała i zmniejszenie apetytu.

Po rozpoczęciu leczenia lekiem Yargesa u pacjenta może wystąpić

niewielkie zmniejszenie masy

ciała

. To działanie niepożądane zwykle ustępuje w miarę kontynuacji leczenia.

Częste działania niepożądane

– mogące wystąpić maksymalnie u 1 pacjenta na 10

Do często występujących działań niepożądanych wywołanych stosowaniem leku należą: ból głowy,

zawroty głowy, parestezje (mrowienie lub drętwienie), zaburzenia koordynacji, niedoczulica

(osłabione wrażenia dotykowe), niestrawność (zgaga), nudności (mdłości), zaparcie i wymioty,

wzdęcie brzucha lub dyskomfort w jamie brzusznej (żołądku) i małopłytkowość (zmniejszona liczba

płytek krwi). Objawy neurologiczne i małopłytkowość mogą być wywołane chorobą podstawową.

Inne możliwe działania niepożądane to: skurcze mięśni lub osłabienie, zmęczenie, dreszcze i złe

samopoczucie, depresja, zaburzenia snu, niepamięć i zmniejszone libido.

U większości pacjentów jedno lub więcej tych działań niepożądanych występuje zazwyczaj

na początku leczenia lub w pewnych odstępach w trakcie leczenia. Większość przypadków jest

łagodna i dość szybko ustępuje. Jeśli którykolwiek z tych objawów niepożądanych powoduje

problemy, należy skontaktować się z lekarzem, który może zmniejszyć dawkę leku Yargesa lub zaleci

inne leki, aby pomóc opanować działania niepożądane.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty. Działania niepożądane można

zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki

zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat

bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Yargesa

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na blistrze i na pudełku po:

„EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Ten lek nie wymaga przechowywania w specjalnych warunkach.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Yargesa

Substancją czynną leku jest miglustat. Każda kapsułka twarda zawiera 100 mg miglustatu.

Pozostałe składniki leku to: skrobi glikolan sodu (typ A), powidon (K-29/32), magnezu

stearynian, żelatyna, woda oczyszczona, tytanu dwutlenek (E171), tusz do nadruku (politura

szelakowa, żelaza tlenek czarny (E 172), glikol propylenowy i stężona woda amoniakalna)

Jak wygląda lek Yargesa i co zawiera opakowanie

Lek Yargesa stanowią białe kapsułki twarde składające się z białego nieprzezroczystego wieczka

i korpusu z czarnym nadrukiem „708” na korpusie. Kapsułki znajdują się w blistrze z PVC

i polichlorotrifluoroetylenu (PCTFE), zamkniętego folią aluminiową.

Wielkość opakowania: 84 kapsułki

Podmiot odpowiedzialny:

JensonR+ Limited

Fishleigh Court, Fishleigh Road, Barnstaple, Devon

EX31 3UD

Wielka Brytania

Wytwórca:

Allphamed PHARBIL Arzneimittel GmbH (NextPharma)

Hildebrandstr. 10-12

37081 Göttingen

Niemcy

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

<{

MM/RRRR

}> <{

miesiąc RRRR

}>.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu.

14-2-2019

Yargesa (Piramal Critical Care B.V.)

Yargesa (Piramal Critical Care B.V.)

Yargesa (Active substance: miglustat) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)1329 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004016/T/0005

Europe -DG Health and Food Safety

17-1-2019

EU/3/18/2129 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2129 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2129 (Active substance: Miglustat) - Orphan designation - Commission Decision (2019)225 of Thu, 17 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002050

Europe -DG Health and Food Safety

14-12-2018


Summary of opinion: Miglustat Dipharma,miglustat,  13/12/2018,  Positive

Summary of opinion: Miglustat Dipharma,miglustat, 13/12/2018, Positive

Summary of opinion: Miglustat Dipharma,miglustat, 13/12/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

2-10-2018

Zavesca (Janssen-Cilag International NV)

Zavesca (Janssen-Cilag International NV)

Zavesca (Active substance: Miglustat) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5472 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000435/T/0063

Europe -DG Health and Food Safety

11-7-2018

Zavesca (Actelion Registration Ltd)

Zavesca (Actelion Registration Ltd)

Zavesca (Active substance: Miglustat) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018 )4519 of Wed, 11 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety