Vpriv

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Vpriv
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Vpriv
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Choroba Gauchera
  • Wskazania:
  • Vpriv jest wskazany do długotrwałej terapii zastępczej enzymem (ERT) u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 11

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/001249
  • Data autoryzacji:
  • 26-08-2010
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/001249
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 08-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/447420/2016

EMEA/H/C/001249

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Vpriv

welagluceraza alfa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Vpriv. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP)

ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie produktu

Vpriv do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest Vpriv?

Vpriv jest lekiem zawierającym substancję czynną welaglucerazę alfa. Produkt ma postać proszku, z

którego sporządza się roztwór do wlewu dożylnego.

W jakim celu stosuje się produkt Vpriv?

Vpriv stosuje się w długotrwałym leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera. Choroba Gauchera to

rzadkie zaburzenie dziedziczne: chorzy wykazują niedobór enzymu zwanego glukocerebrozydazą, który

w normalnych warunkach rozkłada tłuszcz zwany glukocerebrozydem. Przy braku tego enzymu

glukocerebrozyd odkłada się w organizmie, zazwyczaj w wątrobie, śledzionie i kościach, co powoduje

wystąpienie objawów chorobowych: anemii (słabe parametry w morfologii krwi), zmęczenia, łatwego

siniaczenia oraz skłonności do krwawień, powiększenia śledziony i wątroby oraz bólu i złamań kości.

Produkt Vpriv stosuje się u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, która przeważnie atakuje wątrobę,

trzustkę i kości.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 choroba ta jest uważana za rzadko

występującą, zatem w dniu 9 czerwca 2010 r. produkt Vpriv uznano za lek sierocy (lek stosowany w

rzadkich chorobach).

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Vpriv

EMA/447420/2016

Strona 2/3

Jak stosować produkt Vpriv?

Leczenie produktem Vpriv powinien rozpoczynać i monitorować lekarz posiadający doświadczenie w

leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera.

Zalecana dawka produktu Vpriv to 60 jednostek/kg masy ciała podawane co dwa tygodnie we wlewie

dożylnym trwającym godzinę. Dawkę można dostosować do objawów pacjenta i odpowiedzi na

leczenie. Pierwsze trzy wlewy są podawane w szpitalu, ale kolejne można wykonywać w domu, jeśli

pacjent dobrze toleruje lek. Wlewy wykonywane w domu powinien nadzorować pracownik służby

zdrowia przeszkolony w udzielaniu pomocy w nagłych wypadkach.

Jak działa produkt Vpriv?

Chorobę Gauchera powoduje brak enzymu zwanego glukocerebrozydazą. Welagluceraza alfa zastępuje

brakujący enzym w chorobie Gauchera, pomagając w rozkładzie glukocerebrozydu i uniemożliwiając

mu odkładanie się w organizmie.

Jak badano produkt Vpriv?

W jednym badaniu głównym z udziałem 35 pacjentów (w tym 9 dzieci) z chorobą Gauchera typu 1

produkt Vpriv porównywano z imiglucerazą (inny lek stosowany w chorobie Gauchera). Głównym

kryterium oceny skuteczności było zmniejszenie po 41 tygodniach stopnia ciężkości anemii – jednego z

objawów choroby. W badaniu obserwowano również kontrolę innych objawów choroby, tj. zwiększenie

liczby płytek we krwi oraz zmniejszenie rozmiaru wątroby i trzustki.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Vpriv zaobserwowano w badaniach?

Vpriv był tak samo skuteczny w zmniejszaniu stopnia ciężkości anemii jak imigluceraza. Vpriv

zwiększał ilość hemoglobiny (białko w czerwonych krwinkach przenoszące tlen) o średnio 1,6 grama na

decylitr (z 11,4 g/dl), podczas gdy imigluceraza podwyższała ilość hemoglobiny o średnio 1,5 g/dl (z

10,6 g/dl). Badanie wykazało także, że Vpriv jest równie skuteczny jak imigluceraza w kontrolowaniu

innych objawów choroby Gauchera.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Vpriv?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Vpriv (obserwowane u więcej niż 1

pacjenta na 10) to reakcje związane z wlewem, obejmujące bóle głowy, zawroty głowy, niskie ciśnienie

krwi, wysokie ciśnienie krwi, nudności (mdłości), astenię (osłabienie) lub zmęczenie i gorączkę lub

podwyższoną temperaturę ciała. Do najpoważniejszych działań niepożądanych należą reakcje

nadwrażliwości (alergiczne).

Produktu Vpriv nie wolno stosować u osób, u których występuje ostra reakcja alergiczna na

welaglucerazę alfa lub którykolwiek składnik produktu.

Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Vpriv znajduje

się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Vpriv?

CHMP uznał, że korzyści ze stosowania produktu Vpriv przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie

pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu.

Vpriv

EMA/447420/2016

Strona 3/3

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Vpriv?

Firma wprowadzająca produkt Vpriv do obrotu zapewni wszystkim lekarzom i pacjentom mającym

stosować lek materiały edukacyjne z informacjami na temat ograniczania ryzyka wystąpienia reakcji

związanych z wlewem w przypadku podawania leku w domu.

Oprócz tego w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki

ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów w celu bezpiecznego i skutecznego

stosowania produktu Vpriv.

Inne informacje dotyczące produktu Vpriv:

W dniu 26 sierpnia 2010 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Vpriv

do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Vpriv znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: EMA website/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports

. W celu

uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Vpriv należy zapoznać się z ulotką

dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Vpriv znajduje

się na stronie internetowej Agencji: EMA website/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designations.

Data ostatniej aktualizacji: 06.2016.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

VPRIV 400 jednostek proszek do sporządzania roztworu do infuzji

welagluceraza alfa

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

Należy zwrócić się do lekarza w razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości.

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek VPRIV i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku VPRIV

Jak stosowany jest lek VPRIV

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek VPRIV

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek VPRIV i w jakim celu się go stosuje

Lek VPRIV jest rodzajem długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej (ERT, ang. enzyme

replacement therapy) dla pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera typu I.

Choroba Gauchera jest zaburzeniem genetycznym powodowanym brakiem lub uszkodzeniem enzymu

o nazwie glukocerebrozydaza. Brak tego enzym lub jego niewłaściwe działanie prowadzi do

gromadzenia się w komórkach organizmu substancji zwanej glukocerebrozydem. Nagromadzenie tego

materiału powoduje objawy i dolegliwości występujące w chorobie Gauchera.

Lek VPRIV zawiera substancję zwaną welaglucerazą alfa, która ma za zadanie zastąpić brakujący lub

wadliwy enzym - glukocerebrozydazę, u pacjentów z chorobą Gauchera.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku VPRIV

Kiedy nie stosować leku VPRIV:

Jeśli pacjent ma ciężkie uczulenie na welaglucerazę alfa lub którykolwiek z pozostałych

składników tego leku (wymienione w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku VPRIV należy zwrócić się do lekarza.

U pacjenta leczonego lekiem VPRIV, podczas podawania leku lub krótko po jego podaniu,

mogą wystąpić działania niepożądane (patrz punkt 4, Możliwe działania niepożądane).

Działania te, nazywane reakcjami wywołanymi podaniem infuzji, mogą być podobne do reakcji

nadwrażliwości i powodować wystąpienie objawów takich jak mdłości, wysypka, trudności z

oddychaniem, ból pleców, uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej (uczucie ucisku w klatce

piersiowej), pokrzywka, ból stawów oraz ból głowy.

Oprócz objawów reakcji nadwrażliwości, reakcje wywołane podaniem infuzji mogą objawiać

się zawrotami głowy, wysokim ciśnieniem krwi, zmęczeniem, gorączką lub świądem.

Jeśli u pacjenta wystąpi jakikolwiek z wymienionych objawów,

należy o tym natychmiast

poinformować lekarza

Mogą zostać podane dodatkowe leki, w ramach leczenia lub aby zapobiec przyszłym reakcjom.

Mogą to być leki przeciwhistaminowe, przeciwgorączkowe i kortykosteroidy.

Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja, lekarz natychmiast przerwie podawanie infuzji dożylnej

i zastosuje odpowiednie leczenie.

Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja i/lub brak działania leku, lekarz wykona badanie krwi w

celu sprawdzenia obecności przeciwciał, które mogą wpływać na wynik leczenia.

W większości przypadków terapia lekiem VPRIV może być kontynuowana, nawet jeśli

wystąpiła jedna z tych reakcji.

Należy powiadomić lekarza, jeśli u pacjenta w przeszłości wystąpiła reakcja wywołana podaniem

infuzji na inny lek podany w ramach terapii ERT na chorobę Gauchera.

Dzieci

Leku VPRIV nie należy stosować u dzieci w wieku poniżej 2 lat.

VPRIV a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio a także o

lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią

Choroba Gauchera może nasilić się u kobiet w okresie ciąży i przez kilka tygodni po porodzie.

Kobiety z rozpoznaniem choroby Gauchera, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę, powinny

porozmawiać ze swoim lekarzem przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli pacjentka karmi piersią lub planuje karmić piersią, powinna poradzić się lekarza przed

zastosowaniem tego leku.

Przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

VPRIV nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność pacjenta do prowadzenia

pojazdów i obsługiwania maszyn.

Lek VPRIV zawiera sód

Każda fiolka zawierająca 400 jednostek tego leku zawiera 12,15 mg sodu. Powinni to uwzględnić

pacjenci będący na diecie niskosodowej.

3.

Jak stosować lek VPRIV

Ten lek należy stosować wyłącznie pod odpowiednim nadzorem lekarza, posiadającego wiedzę na

temat leczenia choroby Gauchera. Lek podawany jest w postaci infuzji dożylnej przez lekarza lub

pielęgniarkę.

Dawka

Zalecana dawka to 60 jednostek/kg, która jest podawana co drugi tydzień.

Jeśli pacjent jest aktualnie leczony na chorobę Gauchera inną formą enzymatycznej terapii zastępczej,

a lekarz chce zastąpić tę terapię lekiem VPRIV, lek VPRIV może być podawany początkowo w tej

samej dawce i według tego samego schematu, co uprzednio stosowany lek enzymatycznej terapii

zastępczej.

Stosowanie u dzieci i młodzieży

Lek VPRIV może być stosowany u dzieci i młodzieży (w wieku od 2 do 17 lat) w takiej samej dawce

i z taką samą częstością jak u dorosłych pacjentów.

Stosowanie u pacjentów w podeszłym wieku

Lek VPRIV można podawać pacjentom w podeszłym wieku (w wieku 65 lat lub starszych) w takiej

samej dawce i z taką samą częstością jak u dorosłych.

Reakcja na leczenie

Lekarz będzie kontrolować reakcję pacjenta na leczenie i może z czasem zmienić dawkę leku

(zwiększyć lub zmniejszyć).

Jeśli pacjent dobrze toleruje infuzje podawane w poradni, infuzje mogą być podawane przez lekarza

lub pielęgniarkę w domu pacjenta.

Podawanie

Lek VPRIV jest dostarczany w fiolce, w formie zbitego proszku, który przed podaniem w infuzji

dożylnej wymieszany jest ze sterylną wodą, a następnie rozcieńczany roztworem chlorku sodu

9 mg/ml (0,9%).

Po przygotowaniu, lekarz lub pielęgniarka podaje lek przez kroplówkę podłączoną do żyły (infuzja

dożylna), co trwa 60 minut.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem leku należy zwrócić się do

lekarza.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Jednak u kilku pacjentów wystąpiły reakcje uczuleniowe skóry, które mogą wystąpić nie więcej niż u

1 na 10 osób (często) takie jak ciężka postać wysypki lub świądu. Wystąpiła ciężka reakcja

uczuleniowa, objawiająca się utrudnionym oddychaniem, opuchlizną twarzy, ust, języka lub gardła.

Jeśli wystąpią którekolwiek z tych objawów, należy natychmiast powiadomić lekarza.

Większość działań niepożądanych obserwowano podczas podawania infuzji lub krótko po jej

zakończeniu. Takie reakcje nazywa się reakcjami wywołanymi podaniem infuzji i mogą wystąpić

częściej niż u 1 na 10 osób (bardzo często). Takie reakcje obejmują:

ból głowy,

zawroty głowy,

gorączkę/podwyższoną temperaturę ciała,

obniżone ciśnienie krwi lub podwyższone ciśnienie krwi,

mdłości i zmęczenie,

uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej,

trudności z oddychaniem,

świąd.

Jeśli wystąpią którekolwiek z wymienionych działań niepożądanych, należy natychmiast powiadomić

o tym lekarza. Większość z wymienionych działań niepożądanych występowała w formie łagodnej.

Podczas badań z zastosowaniem leku VPRIV zgłaszano następujące dodatkowe działania

niepożądane:

Bardzo często występujące działania niepożądane:

ból kości

ból stawów

ból pleców

osłabienie/utrata siły/zmęczenie

Często występujące działania niepożądane:

ból brzucha/mdłości (nudności)

łatwe powstawanie krwawień/krwawych wybroczyn

zaczerwienienie skóry

przyspieszone bicie serca

wysypka/pokrzywka

wykształcenie się przeciwciał przeciw lekowi VPRIV (patrz punkt 2)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek VPRIV

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i etykiecie po:

Termin ważności. Termin ważności oznacza ostatni dzień danego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C).

Nie zamrażać.

Przechowywać fiolkę w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.

Nie stosować roztworu, jeśli jest zabarwiony lub znajdują się w nim obce cząsteczki.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek VPRIV

Substancją czynną jest welagluceraza alfa.

Jedna fiolka proszku zawiera 400 jednostek welaglucerazy alfa.

Po rozpuszczeniu, 1 ml roztworu zawiera 100 jednostek welaglucerazy alfa.

Ponadto lek zawiera sacharozę, cytrynian sodu dwuwodny, kwas cytrynowy jednowodny i

polisorbat 20 (patrz punkt 2 „Lek VPRIV zawiera sód”).

Jak wygląda lek VPRIV i co zawiera opakowanie

szklana fiolka o pojemności 20 ml zawiera biały lub białawy proszek. Pudełka zawierające 1, 5 lub

25 fiolek. Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Shire Pharmaceuticals Ireland Limited

Block 2 & 3 Miesian Plaza

50 – 58 Baggot Street Lower

Dublin 2

Irlandia

Tel: +44(0)1256 894 959

E-mail: medinfoEMEA@shire.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki

Inne źródła informacji

Szczegółowa informacja o tym leku jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji

Leków: http://www.ema.europa.eu

. Można tam również znaleźć linki do stron internetowych o

rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

__________________________________________________________________________________

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego.

Lek VPRIV jest proszkiem do sporządzania roztworu do infuzji. Lek wymaga rozpuszczenia i

rozcieńczenia i jest przeznaczony wyłącznie do podawania w infuzji dożylnej. Lek VPRIV

przeznaczony jest wyłącznie do jednorazowego użytku i podawany jest przez filtr o średnicy porów

0,22 µm. Niewykorzystany roztwór należy wyrzucić. Leku VPRIV nie należy podawać w tej samej

infuzji z innymi lekami, ponieważ jego zgodność z innymi lekami nie została zbadana. Całkowita

objętość infuzji powinna być podana w ciągu 60 minut.

Stosować technikę aseptyczną.

Lek VPRIV przygotowywać w następujący sposób:

Liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczenia ustala się na podstawie masy ciała danego

pacjenta i jego indywidualnego schematu dawkowania.

Z lodówki wyjmuje się potrzebną ilość fiolek. Każdą fiolkę rozcieńcza się przy użyciu sterylnej

wody do wstrzykiwań:

Rozmiar fiolki

Woda do wstrzykiwań

400 jednostek

4,3 ml

Po rozpuszczeniu, fiolki delikatnie wymieszać. Nie wstrząsać.

Przed dalszym rozcieńczeniem, należy wizualnie sprawdzić wygląd roztworu w fiolkach;

roztwór powinien być przejrzysty do lekko opalizującego i bezbarwny; nie należy stosować

roztworu, który jest zabarwiony, lub w którym obecne są cząsteczki obcej materii.

Wyliczoną objętość produktu leczniczego pobiera się z odpowiedniej ilości fiolek. Pewna ilość

roztworu pozostanie we fiolce:

Rozmiar fiolki

Ekstrahowalna objętość

400 jednostek

4,0 ml

Całkowitą wymaganą objętość rozcieńcza jest w 100 ml roztworu chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%)

przeznaczonego do infuzji. Delikatnie wymieszać. Nie wstrząsać. Infuzję należy rozpocząć w

ciągu 24 godzin od momentu rozpuszczenia.

Z mikrobiologicznego punktu widzenia, lek należy zużyć natychmiast. Jeżeli nie zostanie zużyty

natychmiast, za czas i warunki jego przechowywania przed użyciem odpowiada użytkownik, a czas

przechowywania nie powinien przekroczyć 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Wszelkie

niewykorzystane resztki produktu lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-2-2019

ATryn (Laboratoire franCais du Fractionnement et des Biotechnologies)

ATryn (Laboratoire franCais du Fractionnement et des Biotechnologies)

ATryn (Active substance: antithrombin alfa) - Centralised - Annual reassessment - Commission Decision (2019)1509 of Wed, 20 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/587/S/35

Europe -DG Health and Food Safety

19-2-2019

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (Active substance: ropeginterferon alfa-2b) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2019)1455 of Tue, 19 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4128/00

Europe -DG Health and Food Safety

5-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

16-1-2019

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)189 of Wed, 16 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002608/T/0027

Europe -DG Health and Food Safety

10-1-2019

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Active substance: asfotase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2019)69 of Thu, 10 Jan 2019

Europe -DG Health and Food Safety

27-12-2018

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Active substance: simoctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)9196 of Thu, 27 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4459/X/6/G

Europe -DG Health and Food Safety

14-12-2018


Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b,  13/12/2018,  Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Active substance: efmoroctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)8678 of Wed, 12 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3964/X/21

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-11-2018

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Active substance: damoctocog alfa pegol) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7987 of Mon, 26 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004054/0000

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (Active substance: cerliponase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7885 of Thu, 22 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Active substance: Eptacog alfa (activated)) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7877 of Thu, 22 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000074/II/0104

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Active substance: Taliglucerase alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7830 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/OD/125/09/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety