Voncento

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Voncento
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Voncento
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Antihaemorrhagics: czynniki krzepnięcia krwi, czynnika von Willebranda i коагуляционного czynnika VIII w połączeniu
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Hemofilii, choroby von Willebranda
  • Wskazania:
  • Choroba von Willebranda (VWD) profilaktyka i leczenie krwawień lub chirurgicznie krwawienia u pacjentów z VWD, gdy Desmopresyna (DDAVP) jeden leczenie jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Hemofilia (wrodzony czynnik VIII rodzaju nerek) profilaktyka i leczenie krwawień u pacjentów z hemofilią A.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 11

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/002493
  • Data autoryzacji:
  • 12-08-2013
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/002493
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 23-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/654233/2017

EMEA/H/C/02493

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Voncento

ludzki czynnik krzepnięcia VIII / ludzki czynnik von Willebranda

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Voncento. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Voncento.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Voncento należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Voncento i w jakim celu się go stosuje?

Voncento jest lekiem stosowanym leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z chorobą von

Willebranda (dziedziczne zaburzenie krzepnięcia krwi wynikające z braku czynnika von Willebranda), w

przypadku gdy leczenie desmopresyną jest nieskuteczne lub przeciwskazane. Lek ten można również

stosować w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A (dziedziczne zaburzenie

krzepnięcia krwi wynikające z braku czynnika VIII). Lek zawiera dwie substancje czynne: ludzki

czynnik krzepnięcia VIII i ludzki czynnik von Willebranda.

Jak stosować produkt Voncento?

Voncento wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać lekarz z

doświadczeniem w leczeniu zaburzeń krzepliwości krwi.

Voncento jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika, z których sporządza się roztwór

wstrzykiwań lub do wlewu dożylnego (infuzji). Voncento wstrzykuje się lub powoli podaje się dożylnie

w infuzji. Jeżeli w trakcie wstrzykiwania lub wlewu dożylnego wystąpią działania niepożądane, może

zajść konieczność wolniejszego podawania leku lub zaprzestania jego podawania. Dawka i czas trwania

leczenia zależą od tego, czy lek Voncento jest stosowany w leczeniu krwawień czy w zapobieganiu im

oraz czy jest stosowany u pacjentów z hemofilią A czy chorobą von Willebranda. Dawka i czas trwania

leczenia zależą również od poziomu czynnika VIII u pacjenta, nasilenia choroby, rozmiarów i miejsca

krwawienia, stanu pacjenta oraz jego masy ciała.

Voncento

EMA/654233/2017

Page 2/3

Pacjenci lub ich opiekunowie mogą sami wstrzykiwać lub podawać dożylnie lek w domu, jeżeli lekarz

uzna to za stosowne oraz po odbyciu odpowiedniego przeszkolenia. Więcej informacji znajduje się w

ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Voncento?

Substancje czynne leku Voncento – ludzki czynnik krzepnięcia VIII i ludzki czynnik von Willebranda –

są czynnikami krzepnięcia (substancje, które sprzyjają krzepnięciu krwi). U pacjentów z hemofilią A

występuje niewystarczające stężenie czynnika VIII, a u pacjentów z chorobą von Willebranda –

niewystarczające stężenie czynnika von Willebranda. Powoduje to zaburzenia krzepnięcia krwi, co

prowadzi do występowania krwawień w stawach, mięśniach lub narządach wewnętrznych. Voncento ma

zastępować brakujące czynniki krzepnięcia, co umożliwia tymczasowe opanowanie zaburzeń

krzepnięcia.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Voncento zaobserwowano w

badaniach?

Voncento analizowano w jednym badaniu głównym z udziałem 22 pacjentów (w tym nastolatków) z

ciężką postacią choroby von Willebranda, mającym na celu ocenę skuteczności tego leku w

zatrzymywaniu epizodów krwawienia niebędących wynikiem zabiegu chirurgicznego lub jako leczenia

zapobiegawczego. Leku Voncento nie porównywano z żadnym innym leczeniem. Pacjenci byli wcześniej

leczeni desmopresyną lub czynnikiem von Willebranda i w pierwszej części badania otrzymywali lek

Voncento przez 12 miesięcy. Skuteczność leku Voncento w zatrzymywaniu krwawienia mierzono w

skali oceny. Skuteczność leku Voncento uznano za doskonałą w przypadku ok. 92% (371 z 405)

epizodów krwawienia i za dobrą w przypadku ok. 7% (27 z 405) takich epizodów. W drugiej części

badania trwającej kolejne 12 miesięcy obserwowano skuteczność leku Voncento w zapobieganiu

epizodom krwawienia u 8 pacjentów, którzy otrzymywali Voncento w trakcie pierwszej części badania.

Ta część badania wykazała, że średnia liczba krwawień u pacjentów poddanych leczeniu

zapobiegawczemu uległa zmniejszeniu z 18-82 przypadków w ciągu roku przed rozpoczęciem leczenia

zapobiegawczego do 1-6 przypadków.

Korzyści ze stosowania leku Voncento w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawienia u pacjentów z

hemofilią A wykazano w badaniu z udziałem 81 pacjentów, którzy wcześniej byli leczeni ludzkim

czynnikiem krzepnięcia VIII. W badaniu tym skuteczność leku Voncento stosowanego w celu

zatrzymania krwawienia oceniono jako doskonałą w przypadku 60% (396 z 656) krwawień i jako dobrą

w przypadku 36% (236 z 656) krwawień. Podobne wyniki uzyskano wtedy, gdy lek Voncento był

stosowany zapobiegawczo. Spośród 37 zabiegów chirurgicznych, w tym 12 poważnych,

przeprowadzonych w trakcie badania tylko w jednym przypadku utrata krwi była większa niż

oczekiwano. Łącznie transfuzja krwi była konieczna w przypadku pięciu pacjentów, z których

wszystkich poddano poważnej operacji kolana.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Voncento?

Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem produktu Voncento jest ból głowy

(występujący u więcej niż 1 osoby na 10). Inne często występujące działania niepożądane

(występujące u 1 osoby na 10) to reakcje nadwrażliwości (alergii) i gorączka. Do działań

niepożądanych występujących niezbyt często (u od 1 do 10 osób na 1000) należą tworzenie się

skrzepów w naczyniach krwionośnych, zaburzenia smaku oraz nieprawidłowe wyniki badań czynności

wątroby.

Voncento

EMA/654233/2017

Page 3/3

Istnieje ryzyko, że u niektórych pacjentów pojawią się inhibitory (przeciwciała) przeciwko czynnikowi

VIII lub czynnikowi von Willebranda sprawiające, że lek przestanie działać i nastąpi utrata kontroli

krwawień.

Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem leku Voncento znajduje

się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Voncento?

Agencja uznała, że korzyści płynące ze stosowania produktu Voncento przewyższają ryzyko, i zaleciła

jego dopuszczenie do stosowania w UE. Agencja zauważyła, że lek Voncento był skuteczny w leczeniu i

profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A oraz u pacjentów z chorobą von Willebranda.

Voncento był również skuteczny w profilaktyce i leczeniu krwawień związanych z zabiegami

chirurgicznymi. Działania niepożądane miały zasadniczo nasilenie od łagodnego do umiarkowanego i

uznano, że są one typowe dla tego rodzaju leku.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Voncento?

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Voncento w charakterystyce produktu

leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla personelu

medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Voncento

W dniu 12 sierpnia 2013 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu

Voncento do obrotu, ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Voncento znajduje się na stronie internetowej Agencji

pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Voncento należy zapoznać się

z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 10.2017.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Voncento 250 j.m. FVIII / 600 j.m. VWF

(rozpuszczalnik w objętości 5 ml)

proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań/infuzji

Voncento 500 j.m. FVIII / 1200 j.m. VWF

(rozpuszczalnik w objętości 10 ml)

proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań/infuzji

Voncento 500 j.m. FVIII / 1200 j.m. VWF

(rozpuszczalnik w objętości 5 ml)

proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań/infuzji

Voncento 1000 j.m. FVIII / 2400 j.m. VWF

(rozpuszczalnik w objętości 10 ml)

proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań/infuzji

ludzki VIII czynnik krzepnięcia,

ludzki czynnik von Willebranda

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

Należy zwrócić się do lekarza, pielęgniarki lub farmaceuty w razie jakichkolwiek wątpliwości.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, pielegniarce lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Voncento i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Voncento

Jak stosować lek Voncento

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Voncento

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Voncento i w jakim celu się go stosuje

Lek jest produkowany z ludzkiego osocza (jest to płynna cześć krwi) i zawiera substancje aktywne

nazwane ludzkim VIII czynnikiem krzepnięcia (FVIII) i ludzkim czynnikiem von Willebranda

(VWF).

Voncento jest stosowany w każdej grupie wiekowej w celu zapobiegania lub zatrzymania krwawień

spowodowanych brakiem VWF u chorych z chorobą von Wilebrandta (VWD) i brakiem F VIII

u chorych z hemofilią A.

Voncento jest stosowany wyłącznie w przypadku gdy leczenie innym lekiem, dezmopresyną jest

nieskuteczne lub przeciwwskazane.

VWF i F VIII uczestniczą w procesie krzepnięcia krwi. Brak któregoś z czynników powoduje że krew

nie krzepnie tak szybko jak powinna powodując zwiększoną tendencję do krwawień. Zastąpienie

VWF i FVIII przez Voncento spowoduje czasową naprawę mechanizmów krzepnięcia krwi.

Ponieważ Voncento zawiera zarówno FVIII, jak i VWF, istotne jest aby wiedzieć, który z czynników

jest ważniejszy u poszczególnych pacjentów. U chorych z hemofilią A Voncento przepisywany jest

przez lekarza z wyszczególnioną liczbą jednostek F VIII. W przypadku chorych na VWD, Voncento

przepisywany jest przez lekarza z wyszczególnioną liczbą jednostek VWF.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Voncento

Kiedy nie stosować Voncento:

jeśli pacjent ma uczulenie na VWF lub F VIII lub którykolwiek z pozostałych składników tego

leku (wymienione w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania Voncento należy zwrócić się do lekarza, pielęgniarki lub farmaceuty.

Możliwe są reakcje nadwrażliwości typu alergicznego.

Jeśli wystąpią objawy nadwrażliwości

należy przerwać podawanie leku i natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Lekarz

powinien poinformować o

wczesnych oznakach objawów nadwrażliwości

. Należą do nich:

pokrzywka, uogólniona pokrzywka, ucisk w klatce piersiowej, świszczący oddech, spadek

ciśnienia krwi i anafilaksja (ciężka reakcja alergiczna, która powoduje poważne trudności

w oddychaniu lub zawroty głowy).

Tworzenie

inhibitorów

(przeciwciał ) jest znanym powikłaniem, które może wystąpować

w trakcie leczenia wszystkimi lekami zawierającymi czynnik VIII. Inhibitory te, zwłaszcza przy

wysokich stężeniach, przerywają prawidłowe leczenie i pacjent będzie uważnie monitorowany

pod kątem wytwarzania tych inhibitorów. Jeżeli krwawienie u pacjenta nie jest prawidłowo

kontrolowane przy użyciu leku Voncento, należy natychmiast powiedzieć o tym lekarzowi.

W przypadku istniejącej choroby serca lub ryzyka jej wystąpienia należy powiedzieć o tym

lekarzowi lub farmaceucie.

Jeśli do podania leku Voncento wymagane będzie urządzenie do centralnego dostępu żylnego

(ang. central venous access device, CVAD), lekarz powinien uwzględnić ryzyko wystąpienia

powikłań związanych z CVAD, w tym zakażeń miejscowych, bakterii we krwi (bakteriemii)

i utworzenia się skrzepu krwi w naczyniu krwionośnym (zakrzepicy) w miejscu wprowadzenia

cewnika.

Choroba von Willebranda

W przypadku znanego ryzyka wystąpienia zakrzepów krwi pacjent musi być monitorowany

w kierunku wystąpienia wczesnych objawów zakrzepicy (wykrzepiania krwi). Powinna zostać

wdrożona profilaktyka przeciwzakrzepowa.

Bezpieczeństwo wirusowe

W przypadku leków wytwarzanych z ludzkiej krwi lub osocza, przez wytwórców podejmowane są

odpowiednie środki ostrożności zapobiegające przeniesieniu zakażenia na pacjentów. Należą do nich:

dokładny dobór dawców krwi i osocza w celu wykluczenia możliwości przenoszenia chorób

zakaźnych,

badanie każdej donacji i puli osocza pod kątem wirusów/zakażeń,

włączenie procedur do procesu przetwarzania krwi lub osocza, które mogą inaktywować lub

usuwać wirusy.

Pomimo zastosowania tych środków, przy podawaniu leków pochodzących z ludzkiej krwi lub osocza,

nie można całkowicie wykluczyć możliwości przeniesienia czynników zakaźnych. Dotyczy to również

nieznanych lub nowo poznanych wirusów i innych rodzajów zakażeń.

Stosowane

środki

zabezpieczające

uważane

skuteczne

wobec

zwanych

wirusów

„otoczkowych”, takich jak ludzki wirus niedoboru odporności (HIV, wirus wywołujący AIDS), wirus

zapalenia wątroby typu B i wirus zapalenia wątroby typu C (które powodują zapalenie wątroby) oraz

wobec „bezotoczkowego” wirusa zapalenia wątroby typu A (który również powoduje zapalenie

wątroby).

Podjęte metody mogą mieć ograniczoną skuteczność wobec wirusów bezotoczkowych, takich jak

parwowirus B19.

Zakażenie parwowirusem B19 może być niebezpieczne:

dla kobiet w ciąży (ponieważ istnieje ryzyko zarażenia nienarodzonego dziecka) oraz

dla osób z osłabionym systemem immunologicznym lub ze zwiększoną produkcją krwinek

czerwonych spowodowaną niektórymi typami anemii (np. w anemii sierpowatej lub w anemii

hemolitycznej).

Przy regularnym / powtarzalnym przyjmowaniu leków wytwarzanych z ludzkiego osocza takich jak

Voncento lekarz może zalecić rozważenie szczepienia przeciw zapaleniu wątroby typu A i B.

Szczególnie zaleca się, aby przy każdym podaniu Voncento zanotować datę podania, numer serii oraz

wstrzykniętą objętość w dzienniku terapii.

Dzieci i młodzież

Wymienione ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczą dzieci i młodzieży.

Inne leki i Voncento

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub

ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią

W ciąży i w okresie karmienia piersią lub gdy istnieje podejrzenie, że kobieta jest w ciąży, lub

gdy planuje ciążę, przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

W ciąży i w okresie karmienia piersią, Voncento należy stosować tylko w uzasadnionych

wskazaniach.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Voncento nie wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Voncento zawiera sód

Wielkości opakowań z 250 j.m.FVIII/600 j.m. VWF(5 ml rozpuszczalnika) i 500 j.m.FVIII/1200 j.m.

VWF (5 ml rozpuszczalnika) zawierają do 14,75 mg sodu w fiolce (główny składnik soli kuchennej).

Co odpowiada 0,74% zalecanej przez WHO maksymalnej dobowej dawce 2 g sodu dla osoby dorosłej.

Wielkości opakowań z 500 j.m.FVIII/1200 j.m.VWF (10 ml rozpuszczalnika) i 1000 j.m.FVIII/2400

j.m.VWF (10 ml rozpuszczalnika) zawierają do 29,50 mg sodu w fiolce (główny składnik soli

kuchennej).

Co odpowiada 1,48% zalecanej przez WHO maksymalnej dobowej dawce 2 g sodu dla osoby dorosłej.

3.

Jak stosować Voncento

Leczenie powinno być monitorowane przez lekarza doświadczonego w leczniu zaburzeń krzepnięcia

krwi .

W przypadku gdy lekarz zdecyduje, że możliwe jest podanie leku przez pacjenta, musi on otrzymać od

lekarza odpowiednie instrukcje, których należy zawsze przestrzegać przy podawaniu leku. Lek należy

zawsze przyjmować dokładnie zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zasięgnąć

porady lekarza.

Dawkowanie

Potrzebna ilość VWF i F VIII oraz czas trwania leczenia zależą od:

ciężkości schorzenia

miejsca i intensywności krwawienia

masy ciała

stanu klinicznego pacjenta

(patrz także

“Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego”

W przypadku podawania leku w warunkach domowych, zawsze należy skonsultować się z lekarzem

w sprawie prowadzonego leczenia i ściśle przestrzegać jego zaleceń odnośnie dawkowania i sposobu

podawania leku.

Należy stosować się do zaleceń podanych przez lekarza.

Stosowanie u dzieci i młodzieży

Dawkowanie u dzieci i młodzieży w wieku < 18 lat jest zależne od masy ciała i w związku z tym

obowiązują takie same zasady jak dla dorosłych. W niektórych przypadkach, szczególnie u pacjentów

w młodszym wieku, konieczne może być podawanie tego czynnika w większych dawkach.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki Voncento

badaniach

klinicznych

zgłoszono

pięć

przypadków

zastosowania

zbyt

dużej

dawki.

stwierdzono działań niepożądanych związanych z tymi zgłoszeniami.

Nie można wykluczyć tworzenia się skrzepów krwi (zatorowość) w przypadku zastosowania istotnie

zawyżonej dawki, zwłaszcza u pacjentów z VWD.

Pominięcie zastosowania dawki Voncento

Kolejną

dawkę

należy

zastosować

natychmiast

kontynuowac

przyjmowanie

kolejnych

w regularnych odstępach, zgodnie z zaleceniami lekarza.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie stosowania Voncento

Nie należy przerywać stosowania Voncento bez konsultacji z lekarzem.

Rozpuszczanie i sposób podawania

Informacje ogólne

Proszek

musi być zmieszany

rozpuszczalnikiem

(częścią

płynną)

oraz

pobrany

z fiolki

w warunkach aseptycznych.

Voncento nie należy mieszać z innymi lekami, rozcieńczalnikami lub rozpuszczalnikami oprócz

wymienionych w punkcie 6.

Roztwór powinien być przezroczysty lub lekko opalizujący np. oglądany pod światło może

zawierać

pęcherzyki

powietrza

może

zawierać

żadnych

wyraźnych

cząstek.

przefiltrowaniu

pobraniu

(patrz

niżej),

przed

podaniem

roztwór

powinien

być

przed

podaniem wizualnie zbadany w

kierunku obecności cząsteczek i odbarwień. Nie używać

roztworu, który jest mętny lub zawiera kłaczki lub cząstki stałe.

Wszelkie

niewykorzystane

resztki

leku

odpady

należy

usunąć

zgodnie

lokalnymi

przepisami oraz zaleceniami lekarza.

Rekonstytucja

Nie otwierając fiolek ogrzać proszek Voncento oraz rozpuszczalnik do temperatury pokojowej lub

temperatury ciała. Można to osiągnąć zarówno przez pozostawienie fiolek na około godzinę

w temperaturze pokojowej lub trzymając przez kilka minut w dłoniach.

NIE poddawać fiolek bezpośredniemu działaniu źródeł ciepła. Fiolek nie wolno podgrzewać do

temperatury wyższej niż temperatura ciała (37ºC).

Ostrożnie usunąć wieczka zabezpieczające z fiolek, przetrzeć powierzchnię gumowych korków za

pomocą wacika nasączonego alkoholem i zostawić do wyschnięcia przed otwarciem opakowania

zawierającego

Mix2Vial

(który

zawiera

zestaw

transferowy

filtrem),

następnie

postępować

zgodnie z poniższą instrukcją.

Otworzyć

opakowanie

zawierające

Mix2Vial

usuwając

wieczko.

Nie

wyjmować Mix2Vial z opakowania blistrowego!

2. Umieścić

fiolkę z rozpuszczalnikiem

na czystej i równej

powierzchni i mocno przytrzymać. Nie wyjmując z opakowania

blistrowego zestawu Mix2Vial nałożyć jego

niebieską

końcówkę

z igłą na korek fiolki z rozpuszczalnikiem i naciskając

pionowo

w dół

przebić korek fiolki z rozpuszczalnikiem.

Przytrzymując

krawędź

zestawu

Mix2Vial

ostrożnie

zdjąć

opakowanie blistrowe pociągając go

pionowo

do góry. Należy

zwrócić uwagę, aby zdjąć jedynie opakowanie blistrowe, a nie

cały zestaw Mix2Vial.

4. Umieścić fiolkę z produktem

na czystej i gładkiej powierzchni.

Odwrócić do góry dnem fiolkę z rozpuszczalnikiem i dołączonym

do niej zestawem Mix2Vial. Naciskając

przezroczystą

końcówkę

igłą

pionowo

w

dół

wbić

korek

fiolki

produktem.

Rozpuszczalnik samoczynnie spłynie do fiolki z produktem.

Jedną

ręką

uchwycić

fiolkę

produktem

przyłączoną

zestawu

Mix2Vial,

drugą

ręką

uchwycić

fiolkę

rozpuszczalniku

także

przyłączoną

zestawu

Mix2Vial

i ostrożnie rozkręcić zestaw na dwie części, przeciwnie do ruchu

wskazówek zegara w celu uniknięcia nadmiernego tworzenia się

piany podczas rozpuszczania produktu. Fiolkę po rozpuszczalniku

wraz z niebieską końcówką zestawu Mix2Vial usunąć.

6. Doprowadzić do pełnego rozpuszczenia produktu delikatnie

poruszając ruchem obrotowym fiolkę z produktem z przyłączoną

przezroczystą końcówką do zestawu Mix 2Vial. Nie wstrząsać.

7. Nabrać powietrza do pustej, jałowej strzykawki. Trzymając

fiolkę

z produktem

pionowo

korkiem

góry,

przyłączyć

strzykawkę

połączenia

Luer

Lock

tawu

Mix2Vial,

przekręcając zgodnie z ruchem wskazówek zegara. Wstrzyknąć

powietrze do fiolki z produktem.

Pobieranie i podawanie

Przytrzymując

tłok

strzykawki

odwrócić

fiolkę

wraz

strzykawką do góry dnem i nabrać roztwór do strzykawki, powoli

odciągając tłok.

napełnieniu

strzykawki

roztworem,

mocno

uchwycić

cylinder

strzykawki

(utrzymując

strzykawkę

tłokiem

dołu)

odłączyć

przezroczystą

końcówkę

zestawu

Mix2Vial

strzykawki, przekręcając przeciwnie do ruchu wskazówek zegara.

Należy używać zestawu do podawania dostarczonego z lekiem. Należy wkłuć igłę w żyłę i poczekać

aż krew spłynie do końca rurki. Dołączyć strzykawkę do wolnego końca zestawu do podawania.

Należy

używać

plastikowych

jednorazowych

strzykawek,

ponieważ

roztwory

tego

typu

mają

tendencję do przylegania do powierzchni strzykawek wykonanych ze szkła. Zgodnie z zaleceniami

lekarza

rozpuszczony roztwór należy powoli wstrzykiwać/podawać w infuzji dożylnie (tempo nie

powinno przekaraczać 6 ml na minutę)

. Należy zwrócić uwagę, aby krew nie dostała się do części

wypełnionej produktem.

przypadku

konieczności

podania

dużych

objętosci

Voncento,

istnieje

możliwość

połączenia

zawartości kilku fiolek Voncento za pomocą komercyjnie dostępnego zestawu do infuzji (np. pompy

strzykawkowej do dożylnego podawania leków). W takich przypadkach jednakże zrekonstytuowanego

pierwotnie roztworu Voncento nie należy ponownie rozcieńczać.

Konieczne jest obserwowanie w kierunku wystąpienia działań niepożądanych mogących wystąpić

zaraz po podaniu leku. Jeżeli takie działanie ma miejsce, może ono być związane z podawaniem

Voncento, należy wtedy przerwać wstrzykiwanie lub infuzję (patrz także punkt 2).

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić

się do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

każdy

lek,

Voncento może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one

wystąpią.

Należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem jeśli:

wystąpią jakiekolwiek objawy alergiczne

W niektórych przypadkach mogą prowadzić do ciężkich rekacji alergicznych (anafilaksji), które

powodują poważne problemy z oddychaniem, zawroty głowy lub wstrząs. Reakcje alergiczne

mogą obejmować nastepujące objawy: obrzęk twarzy, języka, jamy ustnej lub gardła, trudności

w oddychaniu i przełykaniu, pokrzywkę, świszczący oddech, pieczenie i kłucie w miejscu

infuzji, dreszcze, uderzenia gorąca, wysypkę na całym ciele, bóle głowy, spadek ciśnienia krwi,

niepokój, przyśpieszone bicie serca, ucisk w klatce piersiowej (z bólem i dyskomfortem w jej

obrębie włącznie), ból pleców, zmęczenie (senność), nudności, wymioty, uczucie mrowienia.

stwierdzone zostanie nieprawidłowe działanie leku (ciągłe krawienie)

W przypadku dzieci nieleczonych wcześniej lekami zawierającymi czynnik VIII, przeciwciała

blokujące (patrz punkt 2) mogą powstawać bardzo często (więcej niż 1 na 10 pacjentów).

Jednak u pacjentów, którzy wcześniej byli leczeni czynnikiem VIII (ponad 150 dni leczenia),

ryzyko jest niezbyt częste ( mniej niż 1 na 100 pacjentów). Jeżeli tak się stanie, leki pacjenta

mogą przestać działać prawidłowo i u pacjenta może wystąpić utrzymujące się krwawienie.

U pacjenta może dojść do wytworzenia inhibitorów (przeciwciał neutralizujących) przeciw

VWF, w takim przypadku VWF nie będzie działał poprawnie.

wystąpią jakiekolwiek zaburzenia krążenia w kończynach (np. zimne i blade kończyny)

lub ważnych organów wewnętrznych (np. ostry ból w klatce piersiowej).

Istnieje ryzyko tworzenia sie zakrzepów krwi (zakrzepica), zwłaszcza u pacjentów ze znanymi

czynnikami ryzyka (patrz także punkt 2).

Następujące działania niepożądane występowały

bardzo często

(u więcej niż 1 na 10 pacjentów):

Bóle głowy

Następujące działania niepożądane występowały

często

( u mniej niż 1 na 10 pacjentów):

Wzrost temperatury ciała

Następujące działania niepożądane występowały

niezbyt często

(u mniej niż 1 na 100 pacjentów):

Zaburzenia smaku

Nieprawidłowy wynik testu czynności wątroby

Działania niepożądane u dzieci i młodzieży

Oczekuje się, że działąnia niepożądane u dzieci i młodzieży będą takie same jak u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielegniarce. Działania niepożądane

można zgłaszać bezpośrednio do: „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V

Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat

bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać Voncento

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku po

skrócie EXP.

Nie przechowywać w temperaturze powyżej 25ºC.

Nie zamrażać.

Zrekonstytuowany produkt powinien zostac zużyty natychmiast.

Jeżeli sporządzony roztwór nie jest podany natychmiast, na odpowiedzialność użytkownika,

czas i warunki przechowywania produktu po rekonstytucji nie powinny przekraczać 24 godzin

w temperaturze 2 do 8

Przechowywać fiolki w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.

Numer serii produktu leczniczego jest umieszczony na opakowaniu zewnętrznym i etykiecie po

skrócie: Lot.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy

zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże

chronić środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Voncento

Substancjami czynnymi leku są:

250 j.m. FVIII i 600 j.m. VWF na fiolkę; po rekonstytucji z 5 ml wody do wstrzykiwań ok. 50 j.m./ml

FVIII i 120 j.m./ml VWF.

500 j.m. FVIII i 1200 j.m. VWF na fiolkę; po rekonstytucji z 10 ml wody do wstrzykiwań ok. 50

j.m./ml FVIII i 120 j.m./ml VWF.

500 j.m. FVIII i 1200 j.m. VWF na fiolkę; po rekonstytucji z 5 ml wody do wstrzykiwań ok. 100

j.m./ml FVIII i 240 j.m./ml VWF.

1000 j.m. FVIII i 2400 j.m. VWF na fiolkę; po rekonstytucji z 10 ml wody do wstrzykiwań ok. 100

j.m./ml FVIII i 240 j.m./ml VWF.

Więcej

informacji

patrz

także

“Informacje

przeznaczone

wyłącznie

dla

fachowego

personelu

medycznego”

Pozostałe substancje pomocnicze to:

Wapnia chlorek, albumina ludzka, sodu chlorek, sodu cytrynian, sacharoza, trometamol.

Patrz punkt 2 „Voncento zawiera sód”

Rozpuszczalnik: woda do wstrzykiwań

Jak wygląda Voncento i co zawiera opakowanie

Voncento jest dostarczany w postaci białego proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do

wstrzykiwań/ infuzji.

Rozpuszczony produkt powinien być przezroczysty lub lekko opalizujący np. oglądany pod światło

może zawierać pęcherzyki powietrza ale nie może zawierać żadnych wyraźnych cząstek.

Opakowanie wewnętrzne leku i rozpuszczalnika w fiolce składa się ze szklanej fiolki z gumowym

korkiem, plastikowego wieczka zabezpiecząjacego i aluminiowej nasadki.

Opakowania

Opakowanie z 250 j.m./600 j.m. oraz 500 j.m./1200 j.m.

1 fiolka z proszkem

1 fiolka z wodą do wstrzykiwań po 5 ml

1 system do transferu 20/20 z filtrem

Opakowanie wewnętrzne zawiera:

1 strzykawka jednorazowego użytku o pojemności 10 ml

1 zestaw do wkłucia

2 waciki nasączone alkoholem

1 niejałowy plaster

Opakowanie z 500 j.m./1200 j.m.oraz 1000 j.m./2400 j.m.:

1 fiolka z proszkiem

1 fiolka z z wodą do wstrzykiwań po 10 ml

1 system do transferu 20/20 z filtrem

Opakowanie wewnętrzne zawiera:

1 strzykawka jednorazowego użytku o pojemności 10 ml

1 zestaw do wkłucia

2 waciki nasączone alkoholem

1 niejałowy plaster

Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

CSL Behring GmbH

Emil-von-Behring-Straße 76

35041 Marburg

Niemcy

celu

uzyskania

bardziej

szczegółowych

informacji

należy

zwrócić

się

miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien

CSL Behring NV

Tél/Tel: +32 15 28 89 20

Lietuva

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30584437

България

Новимед Фарма EООД

Тел: +359 2 850 8617

Luxembourg/Luxemburg

CSL Behring NV

Tél/Tel: +32 15 28 89 20

Česká republika

CSL Behring s.r.o.

Tel: + 420 702 137 233

Magyarország

CSL Behring Kft.

Tel.: +36 1 213 4290

Danmark

CSL Behring AB

Tel: +46 8 544 966 70

Malta

AM Mangion Ltd.

Tel: +356 2397 6333

Deutschland

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30584437

Nederland

CSL Behring BV

Tel: + 31 85 111 96 00

Eesti

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30584437

Norge

CSL Behring AB

Tlf: +46 8 544 966 70

Ελλάδα

CSL Behring ΕΠΕ

Τηλ: +30 210 7255 660

Österreich

CSL Behring GmbH

Tel: +43 1 80101 2463

España

CSL Behring S.A.

Tel: +34 933 67 1870

Polska

CSL Behring Sp.z o.o.

Tel: +48 22 213 22 65

France

CSL Behring S.A.

Tél: + 33 –(0)-1 53 58 54 00

Portugal

CSL Behring Lda

Tel: +351 21 782 62 30

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Tel: +385 (1) 631-1833

România

Prisum International Trading srl

Tel: +40 21 322 0171

Ireland

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30517254

Slovenija

MediSanus d.o.o.

Tel: +386 1 25 71 496

Ísland

CSL Behring AB

Sími: +46 8 544 966 70

Slovenská republika

CSL Behring s.r.o.

Tel: +421 911 653 862

Italia

CSL Behring S.p.A.

Tel: +39 02 34964 200

Suomi/Finland

CSL Behring AB

Puh/Tel: +46 8 544 966 70

Κύπρος

CSL Behring ΕΠΕ

Τηλ: +30 210 7255 660

Sverige

CSL Behring AB

Tel: +46 8 544 966 70

Latvija

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30584437

United Kingdom

CSL Behring UK Ltd.

Tel: +44 1444 447405

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

<{MM/RRRR}> <{miesiąc RRRR}>

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Dawkowanie

Choroba von Willebranda

Istotne jest, aby dawka była wyliczana przy użyciu podanej liczby j.m. VWF:RCo.

Zazwyczaj 1 j.m./kg VWF:RCo podnosi poziom VWF:RCo w krwioobiegu o 0,02 j.m./ml (2%).

Powinno się osiągnąć poziomy VWF:RCo rzędu > 0,6 j.m./ml (60%) i FVIII:C rzędu > 0,4 j.m./ml

(40%).

Leczenie na żądanie

Zazwyczaj do uzyskania hemostazy zaleca się 40-80 j.m./kg VWF:RCo co odpowiada 20-40 j.m.

FVIII:C/kg masy ciała.

Może zaistnieć konieczność podania wstępnej dawki 80 j.m./kg VWF:RCo, szczególnie u pacjentów

chorych na 3 typ VWD, gdzie utrzymanie odpowiednich poziomów może wymagać większych dawek,

niż w przypadku innych typów VWD.

Profilaktyka krwotoku w przypadku operacji:

W celach profilaktyki nadmiernych krwawień podczas lub po operacji podawanie preparatu należy

rozpocząć 1-2 godz. przed zabiegiem operacyjnym.

Następnie należy powtarzać podawanie określonej dawki co 12-24 godz. Dawka i długość leczenia

zależą

klinicznego

stanu

pacjenta,

typu

wielkości

krwawienia

oraz

poziomów

VWF:RCo

i FVIII:C.

Stosując lek z czynnikiem VIII zawierającym VWF, lekarz prowadzący powinien zdawać sobie

sprawę, że długotrwałe leczenie może spowodować nadmierny wzrost poziomu FVIII:C. Po 24-48

godz.

leczenia,

celu

uniknięcia

nadmiernego

wzrostu

poziomu

FVIII:C

należy

rozważyć

zmniejszenie dawek i/lub wydłużenie okresu pomiędzy podaniem kolejnych dawek, bądź użycie leku

VWF zawierającego mniejszą ilość FVIII.

Profilaktyka

celach

profilaktyki

długoterminowej

pacjentów

VWD,

należy

rozważyć

podanie

dawki

wynoszącej 25 do 40 j.m. VWF:RCo na kg masy ciała 1 do 3 razy w tygodniu. U pacjentów

z krwawieniami z przewodu pokarmowego lub krwotokiem miesiączkowym może być konieczne

podawanie tego czynnika częściej lub w większych dawkach. Dawkowanie i czas trwania terapii

zależy od stanu klinicznego pacjenta oraz od osoczowych poziomów VWF:RCo i FVIII:C.

Populacja pediatryczna z VWD

Leczenie krwawień

W leczeniu krwawień u dzieci i młodzieży zalecane jest podawanie 40-80 j.m./kg czynnika von

Willebranda (VWF:RCo), co odpowiada 20-40 j.m. FVIII:C / kg masy ciała (MC).

Profilaktyka

Pacjenci w wieku 12 do 18 lat: Dawkowanie oparte jest na tych samych wytycznych, co u dorosłych.

Pacjenci w wieku < 12 lat: Na podstawie wyników uzyskanych w badaniu klinicznym z udziałem

pacjentów w wieku poniżej 12 lat, które wykazało mniejszą ekspozycję VWF, należy rozważyć

podanie dawki profilaktycznej w zakresie wynoszącym 40-80 j.m. VWF:RCo / kg masy ciała 1 do 3

razy w tygodniu

Dawkowanie

czas

trwania

terapii

zależy

stanu

klinicznego

pacjenta oraz

osoczowych

poziomów VWF:RCo i FVIII:C.

Hemofilia A

Istotne jest, aby dawka była wyliczana przy użyciu podanej liczby j.m. FVIII:C.

Dawkowanie i czas trwania terapii zastępczej są zależne od tego, jak duży jest niedobór czynnika VIII

od lokalizacji i nasilenia krwawienia oraz od stanu klinicznego danego pacjenta.

Liczba podanych jednostek czynnika VIII wyraża się w jednostkach międzynarodowych (j.m.),

związanych z obecną normą WHO, dotyczącą produktów zawierających czynnik VIII. Działanie

czynnika VIII w osoczu jest wyrażone jako procent (w odniesieniu do normalnego osocza ludzkiego)

lub najlepiej w jednostkach międzynarodowych (w odniesieniu do Międzynarodowego Standardu

osoczowego czynnika VIII).

Jedna j.m. aktywności czynnika VIII jest równa ilości czynnika VIII w jednym ml normalnego

ludzkiego osocza.

Leczenie na żądanie

Przeliczenie wymaganej dawki czynnika VIII opiera się na empirycznym stwierdzeniu, że 1 j.m.

czynnika VIII na 1 kg masy ciała zwiększa aktywność czynnika VIII w osoczu o ok. 2% normalnego

działania (odzysk

in vivo

2 j.m./dl). Wymagane dawkowanie przeliczane jest wg następującego wzoru:

Wymagana liczba jednostek = masa ciała [kg] x pożądany wzrost poziomu czynnika VIII [% lub

j.m./dl] x 0,5.

Ilość wymaganą do podania oraz częstość podawania należy zawsze uzależnić od skuteczności

klinicznej leku u poszczególnych pacjentów.

W razie wystąpienia krwawienia wymienionych poniżej zdarzeń krwotocznych, aktywność czynnika

VIII nie powinna spaść poniżej podanych wartości aktywności w osoczu (w % normy lub j.m./dl)

w korespondującym okresie. W przypadku krwawień i operacji chirurgicznych dawkowanie produktu

można oprzeć na wytycznych podanych w poniższej tabeli.

Rodzaj

krwawienia/

typ

zabiegu chirurgicznego

Wymagany

poziom

czynnika

VIII

(%

lub

j.m./dl)

Częstość

dawkowania

(godziny)

/

czas trwania leczenia (dni)

Krwotok

Niewielki

wylew

stawów,

krwawienie z mięśnia lub jamy

ustnej

20 – 40

Powtarzać wlew co 12 do 24 godzin

co najmniej przez 1 dzień do czasu

ustąpienia

bólu

wskazującego

ustanie krwawienia lub wyleczenia.

Bardziej

rozległy

wylew

stawów; wylew do mięśni lub

krwiak

30 – 60

Powtarzać

wlew

12-24

godzin

przez 3 do 4 dni lub więcej do czasu

ustąpienia bólu i ostrej dysfunkcji.

Krwotoki zagrażające życiu

60 - 100

Powtarzać wlew co 8 do 24 godzin

do czasu ustąpienia zagrożenia.

Zabiegi chirurgiczne

Niewielkie zabiegi

z ekstrakcją zęba włącznie

30 – 60

Powtarzać infuzje co 24 godzin, co

najmniej

przez

1 dzień,

czasu

wyleczenia.

Znaczne zabiegi chirurgiczne

80 - 100

(przed i pooperacyjnie)

Powtarzać wlew co 8 – 24 godzin do

odpowiedniego

zagojenia

rany,

następnie

kontynuować

leczenie

przez

najmniej

utrzymania

od 30% do 60% (j.m./dl)

aktywności czynnika VIII.

Monitorowanie leczenia

W czasie leczenia należy właściwie oznaczać poziomy czynnika VIII w celu odmierzenia właściwej

dawki, która ma być podana pacjentowi oraz częstości powtarzania wlewów. Reakcje poszczególnych

pacjentów na VIII czynnik mogą być zróżnicowane, z uwagi na różne poziomy odzysku oraz różne

czasy półtrwania. Dawkowanie w oparciu o masę ciała może wymagać dostosowania w przypadku

pacjentów

nadwagą

niedowagą.

przypadku

poważniejszych

zabiegów

chirurgicznych

niezbędne jest monitorowanie terapii substytucyjnej poprzez kontrolę procesu krzepnięcia (poziom

aktywności czynnika VIII w osoczu).

Profilaktyka:

celach

profilaktyki

długoterminowej

krwawień

pacjentów

ciężką

postacią

hemofilii

zwyczajowa dawka wynosi 20 do 40 j.m. czynnika VIII na kg masy ciała co 2-3 dni. W niektórych

przypadkach, szczególnie u pacjentów w młodszym wieku, konieczne jest podawanie tego czynnika

częściej lub w większych dawkach.

Pacjenci nie poddawani dotąd leczeniu

Bezpieczeństwo i skuteczność stosowania Voncento u pacjentów nie poddawanych dotąd leczeniu nie

zostało potwierdzone. Brak dostępnych danych.

Dzieci i młodzież z hemofilią A

Dawkowanie w hemofilii A u dzieci i młodzieży w wieku < 18 lat określa się na podstawie masy ciała

i z tego powodu opiera się na tych samych wytycznych jak dla dorosłych. W niektórych przypadkach,

konieczne jest podawanie leku częściej lub w większych dawkach.

Częstość podawania powinna zawsze zależeć od klinicznej skuteczności w poszczególnym przypadku.

Osoby w podeszłym wieku

Nie jest konieczne dostosowywanie dawki dla pacjentów w podeszłym wieku.

20-2-2019

Salmonella control in poultry flocks and its public health impact

Salmonella control in poultry flocks and its public health impact

Published on: Mon, 18 Feb 2019 An increase in confirmed human salmonellosis cases in the EU after 2014 triggered investigation of contributory factors and control options in poultry production. Reconsideration of the five current target serovars for breeding hens showed that there is justification for retaining Salmonella Enteritidis, Salmonella Typhimurium (including monophasic variants) and Salmonella Infantis, while Salmonella Virchow and Salmonella Hadar could be replaced by Salmonella Kentucky and ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

30-11-2018


Draft guideline on core SmPC for human plasma derived and recombinant coagulation factor IX products - Revision 3

Draft guideline on core SmPC for human plasma derived and recombinant coagulation factor IX products - Revision 3

Draft guideline on core SmPC for human plasma derived and recombinant coagulation factor IX products - Revision 3

Europe - EMA - European Medicines Agency

30-11-2018


Draft guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products - Revision 2

Draft guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products - Revision 2

Draft guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products - Revision 2

Europe - EMA - European Medicines Agency

30-11-2018

Epidemiological analyses of African swine fever in the European Union (November 2017 until November 2018)

Epidemiological analyses of African swine fever in the European Union (November 2017 until November 2018)

Published on: Thu, 29 Nov 2018 This update on the African swine fever (ASF) outbreaks in the EU demonstrated that out of all tested wild boar found dead, the proportion of positive samples peaked in winter and summer. For domestic pigs only, a summer peak was evident. Despite the existence of several plausible factors that could result in the observed seasonality, there is no evidence to prove causality. Wild boar density was the most influential risk factor for the occurrence of ASF in wild boar. In th...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

19-2-2019


Orphan designation: Salmonella typhi Ty21a strain transfected with a plasmid vector encoding the human vascular endothelial growth factor receptor 2, Treatment of glioma, 23/08/2017, Positive

Orphan designation: Salmonella typhi Ty21a strain transfected with a plasmid vector encoding the human vascular endothelial growth factor receptor 2, Treatment of glioma, 23/08/2017, Positive

Orphan designation: Salmonella typhi Ty21a strain transfected with a plasmid vector encoding the human vascular endothelial growth factor receptor 2, Treatment of glioma, 23/08/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor (TBX-1400), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0284/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-1-2019

EU/3/14/1422 (BioMarin International Limited)

EU/3/14/1422 (BioMarin International Limited)

EU/3/14/1422 (Active substance: Chimeric fusion protein of recombinant human alpha-N-acetylglucosaminidase and human insulin-like growth factor 2) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)575 of Tue, 22 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003313

Europe -DG Health and Food Safety

11-1-2019


Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant, Treatment of haemophilia B, 26/10/2018, Positive

Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant, Treatment of haemophilia B, 26/10/2018, Positive

Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant, Treatment of haemophilia B, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII, Treatment of haemophilia

Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII, Treatment of haemophilia

Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII, Treatment of haemophilia A, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-12-2018

EU/3/14/1319 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1319 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1319 (Active substance: Recombinant factor VIIa modified with three terminal repeats derived from the beta chain of human chorionic gonadotropin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9010 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002648

Europe -DG Health and Food Safety

19-12-2018

EU/3/14/1316 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1316 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1316 (Active substance: Recombinant factor VIIa modified with three terminal repeats derived from the beta chain of human chorionic gonadotropin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9011 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002649

Europe -DG Health and Food Safety

19-12-2018

EU/3/14/1312 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1312 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1312 (Active substance: Recombinant factor VIIa modified with three terminal repeats derived from the beta chain of human chorionic gonadotropin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9012 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002650

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2112 (Merck Europe B.V.)

EU/3/18/2112 (Merck Europe B.V.)

EU/3/18/2112 (Active substance: Bifunctional fusion protein composed of two extracellular domains of transforming growth factor beta receptor II fused with a human immunoglobulin G1 monoclonal antibody against programmed death ligand 1) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9027 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/154/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/18/2085 (Rigenerand S.r.l.)

EU/3/18/2085 (Rigenerand S.r.l.)

EU/3/18/2085 (Active substance: Autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7794 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/110/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/16/1752 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/16/1752 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/16/1752 (Active substance: Human monoclonal IgG1 antibody against tissue factor pathway inhibitor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7838 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/093/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2080 (Freeline Therapeutics Ltd)

EU/3/18/2080 (Freeline Therapeutics Ltd)

EU/3/18/2080 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7281 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/127/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2079 (Spark Therapeutics Ireland Ltd)

EU/3/18/2079 (Spark Therapeutics Ireland Ltd)

EU/3/18/2079 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7280 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/104/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-8-2018

Coagadex (Bio Products Laboratory Ltd)

Coagadex (Bio Products Laboratory Ltd)

Coagadex (Active substance: human coagulation factor X) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5772 of Wed, 29 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3855/II/07

Europe -DG Health and Food Safety

23-8-2018

EU/3/18/1979 (Bayer AG)

EU/3/18/1979 (Bayer AG)

EU/3/18/1979 (Active substance: Human monoclonal IgG2 antibody against tissue factor pathway inhibitor) - Corrigendum - Commission Decision (2018)1246 of Thu, 23 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/14/1351 (Kyowa Kirin Holdings B.V.)

EU/3/14/1351 (Kyowa Kirin Holdings B.V.)

EU/3/14/1351 (Active substance: Recombinant human monoclonal IgG1 antibody for fibroblast growth factor 23) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5289 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/133/14/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

Zalmoxis (MolMed S.p.A.)

Zalmoxis (MolMed S.p.A.)

Zalmoxis (Active substance: Allogeneic T cells genetically modified with a retroviral vector encoding for a truncated form of the human low affinity nerve growth factor receptor (?LNGFR) and the herpes simplex I virus thymidine kinase (HSV-TK Mut2)) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)5118 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2801/R/10

Europe -DG Health and Food Safety

29-6-2018

EU/3/18/2040 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2040 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2040 (Active substance: Recombinant human placental growth factor) - Orphan designation - Commission Decision (2018)4185 of Fri, 29 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/035/18

Europe -DG Health and Food Safety

27-6-2018

EU/3/17/1874 (Sangamo Therapeutics UK LTD)

EU/3/17/1874 (Sangamo Therapeutics UK LTD)

EU/3/17/1874 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype 6 encoding the B-domain-deleted human factor VIII) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)4099 of Wed, 27 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/019/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

2-6-2018

EU/3/14/1350 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/14/1350 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/14/1350 (Active substance: Recombinant human monoclonal antibody of the IgG1 kappa class against human macrophage colony-stimulating factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3630 of Sat, 02 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/107/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/18/2015 (Baxalta Innovations GmbH)

EU/3/18/2015 (Baxalta Innovations GmbH)

EU/3/18/2015 (Active substance: Adeno-associated viral vector serotype 8 containing a functional copy of the codon-optimised F8 cDNA encoding the B-domain deleted human coagulation factor VIII) - Orphan designation - Commission Decision (2018)3382 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/010/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/16/1817 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1817 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1817 (Active substance: Human donor haematopoietic stem and progenitor cells that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3143 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/191/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

6-4-2018

EU/3/12/1072 (Le4D Limited)

EU/3/12/1072 (Le4D Limited)

EU/3/12/1072 (Active substance: Encapsulated human retinal pigment epithelial cell line transfected with plasmid vector expressing human ciliary neurotrophic factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)2008 of Fri, 06 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/160/11/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1999 (uniQure Biopharma B.V.)

EU/3/18/1999 (uniQure Biopharma B.V.)

EU/3/18/1999 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector containing a codon-optimized Padua derivative of human coagulation factor IX cDNA) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1888 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/232/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/15/1595 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/15/1595 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/15/1595 (Active substance: Live attenuated Listeria monocytogenes bioengineered with a chimeric human epidermal growth factor receptor 2 fused to a truncated form of the Lm protein listeriolysin O) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1819 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/162/15/5T/01

Europe -DG Health and Food Safety

8-3-2018

Human coagulation factor VIII

Human coagulation factor VIII

Human coagulation factor VIII (Active substance: Human coagulation factor VIII) - Corrigendum - Commission Decision (2017)7630 of Thu, 08 Mar 2018

Europe -DG Health and Food Safety