Ucedane

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Ucedane
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Ucedane
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Giperammoniemiei, Metabolizm Aminokwasów, Wrodzone
  • Wskazania:
  • Leczenie hiperamonemii z powodu pierwotnego niedoboru syntazy N-acetyloglutaminianowej.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 1

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/004019
  • Data autoryzacji:
  • 23-06-2017
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/004019
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 17-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/275686/2017

EMEA/H/C/004019

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Ucedane

kwas kargluminowy

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Ucedane. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Ucedane.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Ucedane należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Ucedane i w jakim celu się go stosuje?

Ucedane jest lekiem stosowanym w leczeniu hiperamonemii (wysokiego stężenia amoniaku we krwi) u

pacjentów z niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej (NAGS). U pacjentów cierpiących na tę

chorobę trwającą całe życie występuje brak enzymu wątrobowego określanego skrótem NAGS, który w

normalnych warunkach pomaga rozkładać amoniak. Jeżeli enzymu brakuje, rozkład amoniaku nie jest

możliwy i gromadzi się on we krwi.

Ucedane zawiera substancję czynną kwas kargluminowy i jest lekiem generycznym. Oznacza to, że lek

Ucedane zawiera tę samą substancję czynną i działa w taki sam sposób jak lek referencyjny o nazwie

Carbaglu, który jest już dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej (UE). Więcej informacji na temat

leków generycznych znajduje się w dokumencie z pytaniami i odpowiedziami tutaj

Jak stosować produkt Ucedane?

Lek Ucedane jest dostępny w postaci tabletek (200 mg) do sporządzania zawiesiny, które należy

rozprowadzić (wymieszać) w niewielkiej ilości wody. Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a

leczenie powinien rozpoczynać lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobami

metabolicznymi takimi jak niedobór NAGS.

Leczenie można rozpocząć już od pierwszego dnia życia i lek jest stosowany przez całe życie pacjenta.

Ucedane

EMA/275686/2017

Page 2/2

Początkowa dawka dobowa leku Ucedane powinna wynosić 100 mg na kilogram masy ciała, w razie

potrzeby można stosować dawkę do 250 mg/kg mc. Następnie dawkę należy dostosować w celu

utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku we krwi.

Jak działa produkt Ucedane?

Gromadzenie się amoniaku we krwi jest toksyczne dla organizmu, zwłaszcza dla mózgu. Substancja

czynna leku Ucedane, kwas kargluminowy, jest bardzo zbliżona pod względem budowy do

N-acetyloglutaminianu, który jest aktywatorem enzymu rozkładającego amoniak. W związku z tym lek

Ucedane pomaga rozkładać amoniak, obniżając stężenie amoniaku we krwi i jego toksyczne skutki.

Jak badano produkt Ucedane?

Przeprowadzono już badania nad korzyściami i ryzykiem związanymi z substancją czynną w

zatwierdzonym stosowaniu dla leku referencyjnego o nazwie Carbaglu i nie trzeba ich powtarzać dla

leku Ucedane.

Jak w przypadku każdego leku firma przekazała wyniki badań jakości produktu Ucedane. Firma

przeprowadziła również badanie, w którym wykazano, że lek jest biorównoważny w stosunku do leku

referencyjnego. Dwa leki są biorównoważne, gdy doprowadzają do wystąpienia jednakowego stężenia

substancji czynnej w organizmie, a zatem oczekuje się, że będą działać w ten sam sposób.

Jakie korzyści i ryzyko wiążą się ze stosowaniem produktu Ucedane?

Ponieważ produkt Ucedane jest lekiem generycznym, biorównoważnym w stosunku do leku

referencyjnego, uznaje się, że z jego stosowaniem wiążą się takie same korzyści i ryzyko, jak w

przypadku leku referencyjnego.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Ucedane?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że – zgodnie z

wymogami UE – wykazano, iż lek Ucedane charakteryzuje się porównywalną jakością i jest

biorównoważny w stosunku do leku Carbaglu. Dlatego też CHMP wyraził opinię, że – podobnie jak w

przypadku produktu Carbaglu – korzyści przewyższają rozpoznane ryzyko. Komitet zalecił przyznanie

pozwolenia na dopuszczenie produktu Ucedane do stosowania w UE.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Ucedane?

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Ucedane w charakterystyce produktu

leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla personelu

medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Ucedane

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Ucedane znajduje się na stronie internetowej Agencji

pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Ucedane należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku referencyjnego również znajduje się na stronie internetowej

Agencji.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta

Ucedane 200 mg tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej

Kwas kargluminowy

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją przeczytać ponownie.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki:

Co to jest lek Ucedane i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Ucedane

Jak stosować lek Ucedane

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Ucedane

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Ucedane i w jakim celu się go stosuje

Lek Ucedane może ułatwić usuwanie nadmiernej ilości amoniaku z osocza (podwyższone stężenie

amoniaku we krwi). Amoniak jest szczególnie toksyczny dla mózgu i w ciężkich przypadkach

wywołuje zaburzenia świadomości oraz śpiączkę.

Hiperamonemia może być spowodowana brakiem specyficznego, występującego w wątrobie enzymu,

syntazy N-acetyloglutaminianowej. Pacjenci, u których występuje to rzadkie zaburzenie, nie są w

stanie wydalać produktu przemiany azotu, który ulega nagromadzeniu po spożyciu białka.

Choroba utrzymuje się przez całe życie pacjenta i z tego powodu także leczenie jest potrzebne przez

całe życie.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Ucedane

Kiedy nie stosować leku Ucedane:

jeśli pacjent ma uczulenie na kwas kargluminowy lub którykolwiek z pozostałych składników

tego leku (wymienionych w punkcie 6);

w okresie karmienia piersią.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Ucedane należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą.

Leczenie lekiem Ucedane powinno być rozpoczynane pod nadzorem lekarza doświadczonego w

leczeniu zaburzeń metabolicznych.

Przed rozpoczęciem długotrwałego leczenia, lekarz prowadzący oceni indywidualną reakcję

organizmu pacjenta na działanie kwasu karglumiowego.

Konieczne jest indywidualne dostosowanie dawki leku w celu utrzymania prawidłowego stężenia

amoniaku w osoczu.

Lekarz prowadzący może przepisać zażywanie argininy jako leku uzupełniającego, lub zalecić

ograniczenie zawartości białka w diecie.

Lekarz może regularnie badać wątrobę, nerki, serce i krew pacjenta, aby kontrolować przebieg

choroby i leczenia.

Lek Ucedane a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować .

Stosowanie leku Ucedane z jedzeniem i piciem

Ucedane należy przyjmować doustnie przed posiłkiem lub przyjęciem odżywki.

Tabletki należy rozpuścić w co najmniej 5-10 ml wody. Zażywać bezpośrednio po rozpuszczeniu.

Ciąża i karmienie piersią

Wpływ leku Ucedane na przebieg ciąży i nienarodzone dziecko nie jest znany. Jeśli pacjentka jest w

ciąży lub planuje zajście w ciążę, powinna poradzić się lekarza.

Przenikanie kwasu kargluminowego do mleka matki nie zostało zbadane u kobiet. Niemniej, ponieważ

stwierdzono obecność kwasu kargluminowego w mleku samic szczura w okresie laktacji z

potencjalnymi oddziaływaniami toksycznymi na potomstwo karmione mlekiem matki, nie należy

karmić dziecka piersią w przypadku zażywania leku Ucedane.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn nie jest znany.

3.

Jak stosować lek Ucedane

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić

się do lekarza lub farmaceuty.

Początkowa dobowa dawka leku wynosi zazwyczaj 100 mg na kilogram masy ciała, maksymalnie do

250 mg na kilogram masy ciała (np. jeśli pacjent waży 10 kg, powinien zażyć 1 g na dobę, czyli 5

tabletek po 200 mg). W przebiegu leczenia długotrwałego dobowa dawka mieści się zazwyczaj w

zakresie od 10 mg do 100 mg na kilogram masy ciała. Jeśli konieczne jest zwiększenie lub

zmniejszenie dawki o 50 mg, należy zastosować inne dostępne produkty kwasu kargluminowego.

Lekarz prowadzący określi dawkę dla pacjenta odpowiednią do utrzymania prawidłowego stężenia

amoniaku we krwi.

Lek Ucedane należy podawać WYŁĄCZNIE doustnie lub przez zgłębnik do żołądka (z użyciem

strzykawki, jeśli jest to konieczne).

Jeśli pacjent znajduje się w stanie śpiączki hiperamonemicznej, lek Ucedane podaje się wtłaczając

szybko ze strzykawki przez rurkę stosowaną do karmienia.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Ucedane

Należy zasięgnąć porady lekarza prowadzącego lub farmaceuty.

Pominięcie przyjęcia leku Ucedane

Nie stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie przyjmowania leku Ucedane

Nie należy przerywać przyjmowania leku Ucedane nie informując o tym lekarza.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się

do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią

Często występujące działania niepożądane

(występują nie częściej niż u 1 na 10 pacjentów):

zwiększona potliwość

Niezbyt często występujące działania niepożądane

(występują nie częściej niż u 1 na 100

pacjentów):

bradykardia (zmniejszenie częstości bicia serca),

biegunka,

gorączka,

zwiększenie aktywności aminotransferaz (enzymów wątrobowych),

wymioty

Nieznana częstość występowania

(częstość nie może być określona na podstawie dostępnych

danych):

wysypka

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Ucedane

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na blistrze i pudełku

tekturowym. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Ucedane

Substancją czynną leku jest kwas kargluminowy.

Pozostałe składniki to: celuloza mikrokrystaliczna, krzemionka koloidalna bezwodna, sodu

stearylofumaran, mannitol, kopowidon K28, krospowidon typu B.

Jak wygląda lek Ucedane i co zawiera opakowanie

Tabletki leku Ucedane do sporządzania zawiesiny doustnej są białe, owalne i obustronnie wypukłe, z

jedną linią podziału oraz wytłoczonym symbolem „LL”.

Tabletkę można podzielić na równe dawki.

Tabletki dostępne są w blistrach wykonanych z Aluminium/Aluminium, pakowanych w pudełka

tekturowe.

Opakowanie zawiera 12 lub 60 tabletek.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Lucane Pharma

172 rue de Charonne

75011 Paryż

Francja

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Lietuva

Medical Need Europe AB

Tel: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

България

Lucane Pharma

Teл.: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Luxembourg/Luxemburg

Lucane Pharma

Tél/Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Česká republika

Medical Need Europe AB

Tel: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

Magyarország

Lucane Pharma

Tel.: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Danmark

Medical Need Europe AB

Tlf: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

Malta

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Deutschland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Nederland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Eesti

Medical Need Europe AB

Tel: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

Norge

Medical Need Europe AB

Tlf: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

Ελλάδα

Lucane Pharma

Τηλ: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Österreich

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

España

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Polska

Lucane Pharma

Tel.: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

France

Lucane Pharma

Tél: + 33 153 868 750

Portugal

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

info@lucanepharma.com

Hrvatska

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

România

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Ireland

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Slovenija

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Ísland

Medical Need Europe AB

Sími: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

Slovenská republika

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Italia

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Suomi/Finland

Medical Need Europe AB

Puh/Tel: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

Κύπρος

Lucane Pharma

Τηλ: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Sverige

Medical Need Europe AB

Tel: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

Latvija

Medical Need Europe AB

Tel: + 46 8 533 39 500

info@medicalneed.com

United Kingdom

Lucane Pharma

Tel: + 33 153 868 750

info@lucanepharma.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji

Leków: http://www.ema.europa.eu

1-2-2019

Safety and efficacy of l‐lysine monohydrochloride and concentrated liquid l‐lysine (base) produced by fermentation using Corynebacterium glutamicum strain NRRL B‐50775 for all animal species based on a dossier submitted by ADM

Safety and efficacy of l‐lysine monohydrochloride and concentrated liquid l‐lysine (base) produced by fermentation using Corynebacterium glutamicum strain NRRL B‐50775 for all animal species based on a dossier submitted by ADM

Published on: Thu, 31 Jan 2019 The European Commission asked EFSA for an opinion on the safety for the target animals, consumer, user and the environment and on the efficacy of a l‐lysine monohydrochloride (HCl, minimum 98.5%) and of a concentrated liquid l‐lysine (base, minimum 50%) produced by a genetically modified strain of Corynebacterium glutamicum(NRRL B‐50775). They are intended to be used in feed or water for drinking for all animal species and categories. Neither the production strain C. gluta...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

26-1-2019

Safety assessment of the substance poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) for use in food contact materials

Safety assessment of the substance poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) for use in food contact materials

Published on: Fri, 25 Jan 2019 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP Panel) assessed the safety of poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) (PHBH), CAS No 147398‐31‐0 and food contact material (FCM) substance No 1059. This biodegradable copolymer is produced by fermentation of palm oil using a genetically modified microorganism (Cupriavidus necator). Overall migration was up to 5.4 mg/kg. Oligomers are hydroxyl‐terminated or with crotyl‐ and hexenyl end‐...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

23-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme lysophospholipase from Trichoderma reesei (strain RF7206)

Safety evaluation of the food enzyme lysophospholipase from Trichoderma reesei (strain RF7206)

Published on: Tue, 22 Jan 2019 The food enzyme lysophospholipase (EC 3.1.1.5) is produced with the genetically modified Trichoderma reesei strain RF7206 by AB Enzymes GmbH. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The lysophospholipase food enzyme is intended to be used in starch processing for the production of glucose syrups. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed by the ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

17-1-2019

Safety and efficacy of benzoic acid as a technological feed additive for weaned piglets and pigs for fattening

Safety and efficacy of benzoic acid as a technological feed additive for weaned piglets and pigs for fattening

Published on: Wed, 16 Jan 2019 The additive under assessment is pure benzoic acid (> 99.8%), manufactured in the form of flakes. It is intended to be used as a technological feed additive (acidity regulator) in feedingstuffs for weaned piglets and pigs for fattening, with maximum contents of 5,000 and 10,000 mg/kg complete feed, respectively. Benzoic acid is safe for weaned piglets at 5,000 mg/kg complete feed, and at 10,000 mg/kg complete feed for pigs for fattening. The use of benzoic acid in feedings...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

15-1-2019

Safety assessment of the substance, montmorillonite clay modified with hexadecyltrimethylammonium bromide, for use in food contact materials

Safety assessment of the substance, montmorillonite clay modified with hexadecyltrimethylammonium bromide, for use in food contact materials

Published on: Mon, 14 Jan 2019 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP) assessed the safety of montmorillonite clay modified with hexadecyltrimethylammonium bromide (HDTA) when used as an additive at up to ■■■■■ in polylactic acid (PLA) bottles intended for contact with water for long‐term storage at ambient temperature or below. The modified clay, which 90% w/w of the particles have a dimension of 33.1 μm or less and the average size is 9 μm, has a layered structure w...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

12-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme glucose isomerase from Streptomyces murinus (strain NZYM‐GA)

Safety evaluation of the food enzyme glucose isomerase from Streptomyces murinus (strain NZYM‐GA)

Published on: Fri, 11 Jan 2019 The food enzyme is a glucose isomerase (d‐xylose aldose‐ketose‐isomerase; EC 5.3.1.5) produced with a non‐genetically modified Streptomyces murinus strain NZYM‐GA by Novozymes A/S. The glucose isomerase is intended only to be used in an immobilised form in glucose isomerisation for the production of high fructose syrups. Residual amounts of total organic solids are removed by the purification steps applied during the production of high fructose syrups using the immobilised...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

10-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme alpha‐amylase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzb48)

Safety evaluation of the food enzyme alpha‐amylase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzb48)

Published on: Wed, 09 Jan 2019 The food enzyme alpha‐amylase (4‐α‐d‐glucan glucanohydrolase; EC 3.2.1.1) is produced with a genetically modified strain of Trichoderma reesei by Danisco US Inc. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This α‐amylase is intended to be used in distilled alcohol production and brewing processes. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed by distill...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

14-12-2018

Risk to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid and perfluorooctanoic acid in food

Risk to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid and perfluorooctanoic acid in food

Published on: Thu, 13 Dec 2018 The European Commission asked EFSA for a scientific evaluation on the risks to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid (PFOS) and perfluorooctanoic acid (PFOA) in food. Regarding PFOS and PFOA occurrence, the final data set available for dietary exposure assessment contained a total of 20,019 analytical results (PFOS n = 10,191 and PFOA n = 9,828). There were large differences between upper and lower bound exposure due to analytical methods with i...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

13-12-2018

Evaluation of the safety and efficacy of the organic acids lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses and pork cuts

Evaluation of the safety and efficacy of the organic acids lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses and pork cuts

Published on: Wed, 12 Dec 2018 Studies evaluating the safety and efficacy of lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses pre‐chill and pork meat cuts post‐chill were assessed. Lactic acid treatments consisted of 2–5% solutions at temperatures of up to 80°C applied to carcasses by spraying or up to 55°C applied on cuts by spraying or dipping. Acetic acid treatments consisted of 2–4% solutions at temperatures of up to 40°C applied on carcasses by spraying or o...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

7-12-2018

Re‐evaluation of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) as a food additive

Re‐evaluation of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) as a food additive

Published on: Thu, 06 Dec 2018 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) in 1978 endorsed the acceptable daily intake (ADI) of 25 mg/kg body weight (bw) per day, expressed as propane‐1,2‐diol, established by the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) in 1974. No adverse effects were observed in short‐t...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-12-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22)

Published on: Fri, 30 Nov 2018 The food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) is produced with a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22) by DuPont. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The endo‐1,4‐β‐xylanase is intended to be used in distilled alcohol production, bakery and brewery. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed during the production of dis...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

27-11-2018

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean A2704‐12

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean A2704‐12

Published on: Mon, 26 Nov 2018 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) soybean A2704‐12. This soybean was found to be as safe and nutritious as its conventional counterpart with respect to potential effects on human and animal health and the environment in the context of its intended uses. On 5 June 2018, the European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for GM soybean A2704‐12 and to indicate whether the previous c...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

19-11-2018

Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on a new qualified health claim for consuming oils with high levels of oleic acid to reduce coronary heart disease risk

Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on a new qualified health claim for consuming oils with high levels of oleic acid to reduce coronary heart disease risk

FDA issues a qualified health claim for oleic acid oils based on data showing it reduces cholesterols levels.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

17-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Aspergillus oryzae (strain NZYM‐FA)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Aspergillus oryzae (strain NZYM‐FA)

Published on: Fri, 16 Nov 2018 The food enzyme is an endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) produced with a genetically modified strain of Aspergillus oryzae by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This xylanase is intended to be used in baking and cereal‐based processes. Based on the proposed maximum use levels, dietary exposure to the food enzyme–total organic solids (TOS) was e...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

17-11-2018

Evaluation of confirmatory data following the Article 12 MRL review for picolinafen

Evaluation of confirmatory data following the Article 12 MRL review for picolinafen

Published on: Fri, 16 Nov 2018 The applicant BASF Agro B.V. submitted a request to the competent national authority in Germany to evaluate the confirmatory data that were identified for picolinafen in the framework of the maximum residue level (MRL) review under Article 12 of Regulation (EC) No 396/2005 as not available. To address the data gaps, a new validated analytical method for enforcement of the residue in dry/high starch‐, high water content‐, high acid content‐ and high oil content commodities ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐OC)

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐OC)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme maltogenic amylase (glucan 1,4‐a‐maltohydrolase; EC 3.2.1.133) is produced with a genetically modified Bacillus subtilis strain NZYM‐OC by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production microorganism and recombinant DNA. This maltogenic amylase is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels recommended, dietary exposure to the food enzyme–...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐SO)

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐SO)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme maltogenic amylase (glucan 1,4‐α‐maltohydrolase; EC 3.2.1.133) is produced with a genetically modified Bacillus subtilis strain NZYM‐SO by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production microorganism and recombinant DNA. This maltogenic amylase is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels, dietary exposure to the food enzyme–total organi...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme acetolactate decarboxylase from a genetically modified Bacillus licheniformis (strain NZYM‐JB)

Safety evaluation of the food enzyme acetolactate decarboxylase from a genetically modified Bacillus licheniformis (strain NZYM‐JB)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme acetolactate decarboxylase (α‐acetolactate decarboxylase; EC 4.1.1.5) is produced with a genetically modified Bacillus licheniformis strain NZYM‐JB by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This acetolactate decarboxylase is intended to be used in distilled alcohol production and brewing processes. Residual amounts of total organi...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

9-11-2018

Safety assessment of the active substance polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, for use in active food contact materials

Safety assessment of the active substance polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, for use in active food contact materials

Published on: Thu, 08 Nov 2018 00:00:00 +0100 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP) assessed the safety of polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, FCM substance No 1015, which is intended to be used as a liquid absorber in the packaging of fresh or frozen foods such as meat, poultry and seafood as well as fresh fruits and vegetables. Specific migration tests were not performed due to the high absorption of liquids by the substance. The Panel noted that if polya...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

9-11-2018

Safety assessment of the substance Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials

Safety assessment of the substance Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials

Published on: Wed, 07 Nov 2018 00:00:00 +0100 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP Panel) assessed the safety of the additive Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials. It is a family of mixtures combining the four lanthanides lanthanum (La), europium (Eu), gadolinium (Gd) and/or terbium (Tb) in different proportions as their 1,4‐benzene dicarboxylate complexes, used as a taggant in plastics for authentication and ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain LMG S‐24584)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain LMG S‐24584)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) is produced with the genetically modified Bacillus subtilis strain LMG S‐24584 by Puratos N. V. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The Panel noted that, although the production strain was not detected in the food enzyme, recombinant DNA was present in all batches of the food enzyme tested. The food enzyme is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels re...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BW)

Safety evaluation of the food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BW)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase (EC 3.2.1.3) is produced with the genetically modified Aspergillus niger strain NZYM‐BW by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The glucan 1,4‐α‐glucosidase food enzyme is intended to be used in distilled alcohol production and starch processing for the production of glucose syrups. Residu...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety of the food enzyme glucoamylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BF)

Safety of the food enzyme glucoamylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BF)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme glucoamylase (glucan 1,4‐α‐glucosidase; EC 3.2.1.3) is produced with the genetically modified strain of Aspergillus niger by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This glucoamylase is intended to be used in brewing processes and in starch processing for glucose syrups production. Residual amounts of total organic s...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme α‐amylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐MC)

Safety evaluation of the food enzyme α‐amylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐MC)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme alpha‐amylase (4‐α‐d‐glucan glucanohydrolase; EC 3.2.1.1) is produced with the genetically modified strain of Aspergillus niger by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This α‐amylase is intended to be used in starch processing for glucose syrups production, beverage alcohol (distilling) processes and baking proces...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

31-10-2018

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Published on: Tue, 30 Oct 2018 00:00:00 +0100 Following a request from the European Commission, the EFSA Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos (hop strobiles) when used as a sensory feed additive for all animal species. The additive is specified to containing 40% beta acids and less than 0.2% alpha acids. Known substances of conce...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

21-2-2019


Orphan designation: Trans-4-[4-[5-[[6-(trifluoromethyl)-3-pyridinyl]amino]-2-pyridinyl]phenyl] cyclohexane acetic acid sodium salt, Treatment of familial chylomicronaemia syndrome (type-I hyperlipoproteinaemia), 14/09/2012, Withdrawn

Orphan designation: Trans-4-[4-[5-[[6-(trifluoromethyl)-3-pyridinyl]amino]-2-pyridinyl]phenyl] cyclohexane acetic acid sodium salt, Treatment of familial chylomicronaemia syndrome (type-I hyperlipoproteinaemia), 14/09/2012, Withdrawn

Orphan designation: Trans-4-[4-[5-[[6-(trifluoromethyl)-3-pyridinyl]amino]-2-pyridinyl]phenyl] cyclohexane acetic acid sodium salt, Treatment of familial chylomicronaemia syndrome (type-I hyperlipoproteinaemia), 14/09/2012, Withdrawn

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019


Orphan designation: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid, Treatment of cystic fibrosis, 19/11/2014, Positive

Orphan designation: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid, Treatment of cystic fibrosis, 19/11/2014, Positive

Orphan designation: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid, Treatment of cystic fibrosis, 19/11/2014, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019


Orphan designation: 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, Treatment of ATTR amyloidosis, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, Treatment of ATTR amyloidosis, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, Treatment of ATTR amyloidosis, 19/11/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 4-((2R,3S,4R,5S)-3-(3-Chloro-2-fluorophenyl)-4-(4-chloro-2-fluorophenyl)-4-cyano-5-neopentylpyrrolidine-2-carboxamido)-3-methoxybenzoic acid (RO5503781), decision type: , therapeutic area: , PIP

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 4-((2R,3S,4R,5S)-3-(3-Chloro-2-fluorophenyl)-4-(4-chloro-2-fluorophenyl)-4-cyano-5-neopentylpyrrolidine-2-carboxamido)-3-methoxybenzoic acid (RO5503781), decision type: , therapeutic area: , PIP

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 4-((2R,3S,4R,5S)-3-(3-Chloro-2-fluorophenyl)-4-(4-chloro-2-fluorophenyl)-4-cyano-5-neopentylpyrrolidine-2-carboxamido)-3-methoxybenzoic acid (RO5503781), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0366/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

14-2-2019

EU/3/15/1534 (DLRC Pharma Services Ltd)

EU/3/15/1534 (DLRC Pharma Services Ltd)

EU/3/15/1534 (Active substance: Glycyl-L-2-methylprolyl-L-glutamic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1352 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003637

Europe -DG Health and Food Safety

14-2-2019

EU/3/15/1529 (DLRC Pharma Services Ltd)

EU/3/15/1529 (DLRC Pharma Services Ltd)

EU/3/15/1529 (Active substance: Glycyl-L-2-methylprolyl-L-glutamic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1353 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003304

Europe -DG Health and Food Safety

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019

OCALIVA (Intercept Pharma International Ltd.)

OCALIVA (Intercept Pharma International Ltd.)

OCALIVA (Active substance: obeticholic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)680 of Mon, 28 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004093/T/0012

Europe -DG Health and Food Safety

23-1-2019


5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment

Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment

Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment of maple syrup urine disease, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-12-2018


Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-12-2018

EU/3/14/1423 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1423 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1423 (Active substance: Synthetic signal peptide of human mucin-1 (amino acids 1-21)) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9009 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002647

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018


Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018

EU/3/18/2123 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2123 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2123 (Active substance: 6,8-bis(benzylthio)octanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9038 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/169/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2105 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2105 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2105 (Active substance: 6,8-bis(benzylthio)octanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9020 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/167/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2104 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/18/2104 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/18/2104 (Active substance: (4-{(2S,4S)-4-ethoxy-1-[(5-methoxy-7-methyl-1H-indol-4-yl)methyl]piperidin-2-yl}benzoic acid-hydrogen chloride(1/1))) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9019 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/157/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2103 (Albireo AB)

EU/3/18/2103 (Albireo AB)

EU/3/18/2103 (Active substance: (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutyl-7-(methylthio)-1,1-dioxido-5-phenyl-2,3,4,5-tetrahydro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-yl]oxy}acetyl)amino]-2-(4-hydroxyphenyl)acetyl]amino}butanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9018 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/165/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/16/1731 (Alnylam Netherlands B.V.)

EU/3/16/1731 (Alnylam Netherlands B.V.)

EU/3/16/1731 (Active substance: Synthetic double-stranded siRNA oligonucleotide directed against delta-aminolevulinic acid synthase 1 mRNA covalently linked to a ligand containing three N-acetylgalactosamine residues) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9015 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002858

Europe -DG Health and Food Safety

17-12-2018

OCALIVA (Intercept Pharma Ltd)

OCALIVA (Intercept Pharma Ltd)

OCALIVA (Active substance: obeticholic acid) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2018)8909 of Mon, 17 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4093/R/9

Europe -DG Health and Food Safety

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-12-2018

EU/3/16/1786 (PTC Therapeutics International Limited)

EU/3/16/1786 (PTC Therapeutics International Limited)

EU/3/16/1786 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 carrying the gene for the human aromatic L-amino acid decarboxylase protein) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)8630 of Mon, 10 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002507

Europe -DG Health and Food Safety

26-11-2018


Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0223/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

21-11-2018

EU/3/18/2081 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2081 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2081 (Active substance: 3-(3-(3,5-dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7790 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/096/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/13/1184 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/13/1184 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/13/1184 (Active substance: (1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-benzoyl-3-O-(sodium(2S)-3-cyclohexyl-propanoate-2-yl)-beta-D-galactopyranosyl]-4-O-(a-L-fucopyranosyl)-5-orothylamido-cyclohexane-1-carboxylic acid ethyl-2-amidyl-ethyloxy-2-acetyl-(8-amino-1,3,6-naphthalene-tris sodium sulfonate) amide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7836 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/084/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

5-11-2018

EU/3/18/2070 (Accelsiors CRO and Consultancy Services Ltd)

EU/3/18/2070 (Accelsiors CRO and Consultancy Services Ltd)

EU/3/18/2070 (Active substance: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7271 of Mon, 05 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/114/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2076 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/18/2076 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/18/2076 (Active substance: Glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7277 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/100/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis groupe)

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis groupe)

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Active substance: clopidogrel / acetylsalicylic acid) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7249 of Mon, 29 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1144/WS1433/0051

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

DuoPlavin (Sanofi Clir SNC)

DuoPlavin (Sanofi Clir SNC)

DuoPlavin (Active substance: clopidogrel / acetylsalicylic acid) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7255 of Mon, 29 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1143/WS/1433/0050

Europe -DG Health and Food Safety