Strimvelis

Główne informacje

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Strimvelis
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Иммуностимуляторы,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Ciężkie połączone niedobory odporności
  • Wskazania:
  • Strimvelis jest wskazany w leczeniu pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności z powodu niedoboru deaminazę adenozyny (ADA-SCID), dla których nie nadaje HLA antygen (HLA)-dawcy dopasowane związanym z komórek macierzystych jest dostępne (patrz punkt 4. 2 i 4.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 2

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/003854
  • Data autoryzacji:
  • 26-05-2016
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/003854
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 05-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/CHMP/249031/2016

EMEA/H/C/003854

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Strimvelis

Autologiczna frakcja komórkowa zawierająca komórki CD34+ transdukowane

wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką sekwencję cDNA ADA

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Strimvelis. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Strimvelis.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Strimvelis należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Strimvelis i w jakim celu się go stosuje?

Strimvelis jest lekiem stosowanym w leczeniu ciężkiego, złożonego niedoboru odporności wynikającego

z niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID). ADA-SCID jest rzadkim, dziedzicznym

schorzeniem, w którym występuje zmiana (mutacja) genu potrzebnego do produkcji enzymu zwanego

deaminazą adenozynową (ADA). W rezultacie u pacjentów brakuje enzymu ADA. Ponieważ ADA jest

niezbędna do utrzymania zdrowych limfocytów (krwinek białych zwalczających zakażenia), układ

odpornoścowy pacjentów z ADA-SCID nie działa prawidłowo i bez skutecznego leczenia pacjenci ci

rzadko przeżywają więcej niż 2 lata.

Lek Strimvelis jest stosowany u pacjentów z ADA-SCID, którzy nie mogą być leczeni metodą

przeszczepu szpiku kostnego z uwagi na brak odpowiedniego, dopasowanego, spokrewnionego dawcy.

Strimvelis zawiera komórki pochodzące z własnego szpiku kostnego pacjenta. Niektóre z komórek

(zwane komórkami CD34+) zostały zmodyfikowane genetycznie, dzięki czemu zawierają działający gen

ADA. Strimvelis jest rodzajem leku do leczenia zaawansowanego, zwanym „produktem terapii

genowej”. Ten rodzaj leku działa poprzez dostarczanie genów do organizmu.

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Strona 2/4

Ze względu na małą liczbę pacjentów z ADA-SCID, choroba ta jest uważana za rzadko występującą,

zatem w dniu 26 sierpnia 2005 r. produkt Strimvelis uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich

chorobach).

Jak stosować produkt Strimvelis?

Lek Strimvelis wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie nim powinno być prowadzone

wyłącznie w specjalistycznym ośrodku transplantologicznym, przez lekarza mającego doświadczenie

w leczeniu ADA-SCID i w stosowaniu tego typu leków.

W celu przygotowania leku Strimvelis pobierane są dwie próbki szpiku kostnego pacjenta, jedną w celu

sporządzenia leku Strimvelis i drugą do zachowania jako rezerwa na wypadek, gdyby nie można było

podać leku Strimvelis lub gdyby lek ten nie zadziałał. Lek Strimvelis może być stosowany do leczenia

wyłącznie tego pacjenta, którego szpik kostny użyto do jego sporządzenia. Strimvelis podaje się we

wlewie dożylnym (kroplówce) trwającym 20 minut. Dawka zależy od masy ciała pacjenta.

Przed podaniem leku Strimvelis pacjentów poddaje się terapii kondycjonującej (przygotowawczej)

innym lekiem, busulfanem, aby pozbyć się ich nieprawidłowych komórek szpiku kostnego. Pacjentom

podaje się też zastrzyk leku przeciwhistaminowego tuż przed leczeniem, w celu zmniejszenia ryzyka

reakcji alergicznych.

Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Strimvelis?

W celu sporządzenia leku Strimvelis pobiera się próbkę szpiku kostnego pacjenta. Następnie

przeprowadza się ekstrakcję komórek CD34+ (komórek, z których mogą powstawać limfocyty) z

komórek szpiku kostnego. Do komórek CD34+ wprowadzany jest prawidłowo działający gen ADA, przy

użyciu rodzaju wirusa zwanego retrowirusem, który został zmieniony genetycznie, tak aby mógł

przenosić gen ADA do komórek i nie powodował choroby wirusowej u ludzi.

Po wstrzyknięciu do żyły pacjenta lek Strimvelis jest przenoszony we krwi do szpiku kostnego, w

którym komórki CD34+ zaczynają rosnąć i tworzyć prawidłowe limfocyty, które mogą produkować

ADA. Te limfocyty poprawiają zdolność pacjenta do zwalczania zakażeń, czyli pokonują objawy

schorzenia związanego z układem immunologicznym. Oczekuje się, że to działanie będzie się

utrzymywać przez całe życie pacjenta.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Strimvelis zaobserwowano w

badaniach?

Korzyści ze stosowania leku Strimvelis wykazano w jednym badaniu głównym z udziałem 12 pacjentów

w wieku od 6 miesięcy do około 6 lat z ADA-SCID. Pacjenci biorący udział w badaniu nie mieli

właściwego dawcy szpiku kostnego i alternatywne leczenie było u nich nieskuteczne lub niedostępne.

Wszyscy pacjenci byli leczeni produktem Strimvelis i pozostawali przy życiu 3 lata po jego

zastosowaniu. Częstość występowania ciężkich zakażeń uległa po leczeniu zmniejszeniu i dalej

zmniejszała się w trakcie obserwacji w dłuższym okresie po upływie 3 lat.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Strimvelis?

Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku Strimvelis (mogącym

wystąpić u 1 osoby na 10) jest gorączka. Do ciężkich działań niepożądanych zwązanych ze

stosowaniem leku Strimvelis mogą należeć powikłania autoimmunologiczne (gdy układ odpornościowy

atakuje własne komórki organizmu), takie jak niedokrwistość hemolityczna (mała liczba krwinek

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Strona 3/4

czerwonych z powodu ich zbyt szybkiego rozpadu), niedokrwistość aplastyczna (mała liczba krwinek z

powodu uszkodzenia szpiku kostnego), zapalenie wątroby, małopłytkowość (mała liczba płytek krwi)

and zespół Guillaina-Barrégo (uszkodzenie nerwów, które może prowadzić do bólu, drętwienia,

osłabienia mięśni i trudności z chodzeniem).

Leku Strimvelis nie wolno stosować u pacjentów z białaczką (nowotwór krwinek białych) lub

mielodysplazją (rodzaj zaburzenia szpiku kostnego) aktualnie lub w przeszłości. Nie może być

stosowany u pacjentów z dodatnim wynikiem badania w kierunku zakażenia ludzkim wirusem

upośledzenia odporności (HIV, wirus powodujący AIDS) lub z pewnymi innymi zakażeniami, a także u

pacjentów, u których stosowano terapię genową w przeszłości.

Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych związanych ze stosowaniem produktu Strimvelis

znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Strimvelis?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze

stosowania produktu Strimvelis przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Strimvelis zapewnia możliwość leczenia poprawiającego funkcjonowanie układu odpornościowego u

pacjentów z ADA-SCID, który jest stanem zagrażającym życiu. Wyniki badania głównego pokazują, że

skutecznie poprawia przeżycie pacjentów z ADA-SCID. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo lek Strimvelis był

względnie dobrze tolerowany, chociaż dane są ograniczone z powodu niewielkiej liczby badanych

pacjentów. Ponieważ lek Strimvelis jest produkowany z użyciem retrowirusa, może istnieć potencjalne

ryzyko nowotworu spowodowanego niezamierzonymi zmianami materiału genetycznego, chociaż

dotychczas nie obserwowano takich przypadków. Istnieje również potencjalne ryzyko choroby

autoimmunologicznej. Istnieją jednak środki monitorowania takich zdarzeń po wprowadzeniu leku do

użycia, poprzez stosowanie rejestru pacjentów, który pozwoli na badanie przebiegu ich stanu w

dłuższym okresie.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Strimvelis?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Strimvelis opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Strimvelis zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Dodatkowo firma produkująca produkt Strimvelis dostarczy materiały edukacyjne dla pacjentów i

personelu medycznego, z informacjami na temat leku, a pacjenci będą musieli podpisać formularz

zgody przed rozpoczęciem leczenia. Firma będzie także prowadzić rejestr pacjentów leczonych

produktem Strimvelis i będzie regularnie monitorować ich stan po leczeniu, aby badać bezpieczeństwo

stosowania leku w długim okresie.

Inne informacje dotyczące produktu Strimvelis:

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Strimvelis znajduje się na stronie internetowej Agencji

pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Strimvelis należy zapoznać się

z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Strona 4/4

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Strimvelis

znajduje się na stronie internetowej Agencji:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta lub opiekuna

Strimvelis 1-10 milionów komórek/ml zawiesina do infuzji

Autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona o CD34

, zawierająca komórki CD34

transdukowane

wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką sekwencję cDNA ADA

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki.

Jeśli u pacjenta (lub u jego dziecka) wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym

wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi

lub pielęgniarce. Patrz punkt 4.

Lekarz prowadzący przekaże pacjentowi Kartę Ostrzeżeń. Należy ją uważnie przeczytać i

stosować się do zawartych w niej zaleceń.

Należy zawsze okazać Kartę Ostrzeżeń lekarzowi prowadzącemu lub pielęgniarce podczas

wizyty lekarskiej lub pobytu w szpitalu.

Spis treści ulotki

Co to jest Strimvelis i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Strimvelis

Jak stosować lek Strimvelis

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Strimvelis

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest Strimvelis i w jakim celu się go stosuje

Strimvelis jest rodzajem leku określanym jako

terapia genowa

Strimvelis jest stosowany w leczeniu ciężkiego stanu zwanego

ADA-SCID

ciężki złożony niedobór

odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej

). U pacjentów z tym schorzeniem układ

odpornościowy nie funkcjonuje prawidłowo i nie może obronić organizmu przed zakażeniami.

Pacjenci z ADA-SCID nie mogą wytworzyć wystarczającej ilości enzymu zwanego

deaminazą

adenozynową

(ADA)

, ponieważ gen odpowiedzialny za jego wytwarzanie nie działa prawidłowo.

Strimvelis jest stosowany w leczeniu ADA-SCID jeśli żaden z członków rodziny nie może być dawcą

komórek macierzystych szpiku kostnego do przeszczepu.

Strimvelis jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta, z wykorzystaniem jego

własnych komórek szpiku kostnego. Działa poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek

macierzystych szpiku kostnego, co umożliwia wytwarzanie enzymu ADA.

Strimvelis podawany jest we wlewie dożylnym (

infuzji dożylnej

). W celu uzyskania dalszych

informacji o przygotowaniu do leczenia i jego przebiegu, patrz punkt 3.

Jak stosować lek Strimvelis

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Strimvelis

Dla niektórych pacjentów Strimvelis nie jest odpowiednim lekiem.

Pacjentowi (lub dziecku będącemu pod opieką) nie wolno podać leku Strimvelis, jeśli:

uczulenie

na którykolwiek ze składników tego leku (

wymienionych w punkcie 6

ma lub miał rodzaj

nowotworu

zwanego

białaczką

mielodysplazją

ma dodatni wynik testu na

HIV lub niektóre inne zakażenia

(lekarz prowadzący udzieli

informacji na ten temat),

zastosowano już terapię genową.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania u pacjenta (lub dziecka będącego pod opieką) leku Strimvelis należy

omówić to z lekarzem lub pielęgniarką.

Strimvelis jest przygotowywany indywidualnie z własnych komórek pacjenta. W żadnym wypadku nie

może być podany komukolwiek innemu.

Przenoszenie nowego genu do DNA mogłoby wywołać białaczkę. W badaniach klinicznych terapii

genowych stosowanych w leczeniu innych schorzeń (nie ADA-SCID), u niektórych pacjentów

rozwinęła się białaczka lub inne nowotwory układu krwionośnego. Nie zaobserwowano tego u żadnego

pacjenta leczonego lekiem Strimvelis; jednakże przez długi czas po zakończeniu leczenia lekarz

prowadzący będzie obserwował pacjenta w celu wykrycia jakichkolwiek objawów białaczki.

Po zastosowaniu u pacjenta (lub dziecka będącego pod opieką) leku Strimvelis, pacjent lub dziecko

będące pod opieką już nigdy nie będą mogli zostać dawcami krwi, narządów lub tkanek, ponieważ

Strimvelis jest produktem do terapii genowej.

Kiedy nie można przeprowadzić leczenia lekiem Strimvelis

W niektórych przypadkach przeprowadzenie planowanego leczenia z zastosowaniem leku Strimvelis

może nie być możliwe. Może się to zdarzyć z kilku powodów, na przykład:

jeśli wystąpił problem na etapie pobrania komórek potrzebnych do przygotowania leku,

jeśli nie było wystarczającej liczby komórek właściwych do przygotowania leku,

jeśli lek został zanieczyszczony w trakcie przygotowywania,

jeśli nastąpiło opóźnienie w dostarczeniu leku do ośrodka, w którym leczenie miało być

przeprowadzone.

W takiej sytuacji, lekarz poda pacjentowi (lub dziecku będącemu pod opieką) zastępcze komórki

macierzyste z puli rezerwowej pobranej i danej do przechowania przed rozpoczęciem leczenia (

patrz

również punkt 3, Jak stosować lek Strimvelis

Może być konieczne inne leczenie

Lek Strimvelis przechodzi szereg badań przed zastosowaniem. Ponieważ jest podawany wkrótce po

przygotowaniu, ostateczne wyniki niektórych z tych badań nie będą dostępne przed zastosowaniem

leku. Jeśli badania wykażą cokolwiek, co mogłoby mieć negatywny wpływ na pacjenta (lub dziecko

będące pod opieką), lekarz zastosuje odpowiednią terapię.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Leku Strimvelis nie należy

stosować, jeśli pacjentka jest w ciąży. Jeśli pacjentka może zajść w ciążę, musi używać

mechanicznych środków antykoncepcyjnych (takich jak prezerwatywa) podczas leczenia i przez co

najmniej 6 miesięcy po zakończeniu leczenia.

Nie należy podawać leku Strimvelis, jeśli pacjentka karmi piersią. Nie wiadomo, czy składniki leku

Strimvelis mogą przenikać do mleka ludzkiego.

Strimvelis zawiera sód

Ten lek zawiera około 3,5 mg sodu na mililitr. Należy wziąć to pod uwagę u pacjentów kontrolujących

zawartość sodu w diecie.

3.

Jak stosować lek Strimvelis

Strimvelis jest podawany w postaci wlewu dożylnego (

infuzji dożylnej

). Może być zastosowany

wyłącznie w wyspecjalizowanym ośrodku szpitalnym, przez lekarza posiadającego doświadczenie w

leczeniu pacjentów z ADA-SCID i prowadzeniu tego rodzaju terapii.

Strimvelis może być przygotowany tylko wtedy, jeśli lekarz jest w stanie pozyskać wystarczającą ilość

właściwego rodzaju komórek ze szpiku kostnego pacjenta.

Przed przygotowaniem leku Strimvelis

, lekarz przeprowadzi badania, aby upewnić się, że pacjent

(lub dziecko będące pod opieką) nie jest nosicielem niektórych chorób zakaźnych (patrz punkt 2).

Wykonywane są dwa pobrania

Przed planowanym leczeniem, lekarz wykona dwa pobrania komórek macierzystych szpiku kostnego:

pobranie rezerwowe

zawierające pulę komórek pobieraną przynajmniej 3 tygodnie przed

leczeniem. Będzie ona przechowywana w celu podania pacjentowi zastępczych komórek

macierzystych w sytuacji, gdy leku Strimvelis nie można podać lub gdy lek nie działa (

patrz

„Kiedy nie można przeprowadzić leczenia lekiem Strimvelis” w punkcie 2

pobranie lecznicze

, zawierające pulę komórek do przygotowania leku, wykonywane 4 do 5 dni

przed leczeniem. Zostanie ona wykorzystana do przygotowania leku Strimvelis poprzez

wprowadzenie nowego genu do komórek.

Przed i w trakcie leczenia lekiem Strimvelis

Kiedy

Co jest wykonywane

Dlaczego

Przynajmniej 3 tygodnie

przed

leczeniem

Pobranie rezerwowych

komórek macierzystych

Będą przechowywane jako

zasób zapasowy (

patrz powyżej

Około 4 do 5 dni przed

leczeniem

Pobranie

komórek macierzystych do

przygotowania leku

W celu przygotowania leku

Strimvelis

(patrz powyżej)

3 dni i 2 dni przed

leczeniem

Lek o nazwie

busulfan

podawany jest cztery razy na

dobę przez dwa dni (w sumie

osiem dawek)

W celu przygotowania szpiku

kostnego na przyjęcie leku

Strimvelis

Około 15 do 30 minut przed

leczeniem

Może być podany lek

przeciwhistaminowy

W celu zmniejszenia

prawdopodobieństwa reakcji na

infuzję

Podanie leku Strimvelis…

W kroplówce dożylnej.

Trwa to około 20 minut.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane oznaczone * mogą mieć związek z zastosowaniem busulfanu.

Bardzo częste działania niepożądane

Mogą wystąpić

u

więcej niż 1 na 10 pacjentów

katar lub uczucie zatkanego nosa (

alergiczny nieżyt nosa

świszczący oddech, trudności w oddychaniu (

astma

zapalenie i świąd skóry (

atopowe zapalenie skóry, wyprysk

zwiększona temperatura ciała (

gorączka

niedoczynność tarczycy,

wysokie ciśnienie krwi (

nadciśnienie tętnicze

zmniejszenie liczby czerwonych lub białych krwinek (

anemia, neutropenia

zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych*,

dodatni wynik badania krwi na obecność

przeciwciał przeciwjądrowych

W razie jakichkolwiek pytań dotyczących objawów lub działań niepożądanych lub jeśli jakiś objaw

zaniepokoi pacjenta

należy porozmawiać z lekarzem lub pielęgniarką

Częste działania niepożądane

Mogą wystąpić

u nie więcej niż 1 na 10 pacjentów

. Wszystkie te działania niepożądane

spowodowane są nadmierną aktywnością układu odpornościowego i atakowaniem własnych tkanek.

czerwone lub fioletowe punkty na skórze, krwawienie pod skórą (

małopłytkowość

immunologiczna

zapalenie tarczycy (

autoimmunologiczne zapalenie tarczycy

osłabienie i ból stóp lub dłoni (

zespół Guillaina-Barrégo

zapalenie wątroby (

autoimmunologiczne zapalenie wątroby

zmniejszenie liczby komórek krwi (a

utoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna,

autoimmunologiczna niedokrwistość aplastyczna

dodatni wynik badania krwi na obecność

przeciwciał przeciw cytoplazmie neutrofili oraz

przeciwciał przeciw mięśniom gładkim

W razie jakichkolwiek pytań dotyczących objawów lub działań niepożądanych lub jeśli jakiś objaw

zaniepokoi pacjenta

należy porozmawiać z lekarzem lub pielęgniarką

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowilub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Strimvelis

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności (EXP) zamieszczonego na etykietach pojemnika

i worka infuzyjnego.

Przechowywać w temperaturze 15-30

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji. Ten lek będzie podany przez wykwalifikowanego lekarza,

który będzie odpowiedzialny za właściwe usunięcie jego pozostałości. Takie postępowanie pomoże

chronić środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Strimvelis

Substancją czynną leku jest autologiczna (pochodząca od pacjenta) frakcja komórkowa

wzbogacona o CD34

zawierająca komórki CD34

transdukowane wektorem retrowirusowym

zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA. Stężenie wynosi 1-10 milionów komórek

CD34

/ml.

Pozostały składnik to chlorek sodu (

patrz punkt 2, Strimvelis zawiera sód

Jak wygląda Strimvelis i co zawiera opakowanie

Strimvelis jest mętną lub przezroczystą, bezbarwną lub różową zawiesiną komórek do infuzji, która

jest dostarczana w jednym lub więcej workach infuzyjnych. Worki infuzyjne przenoszone są w

zamkniętym pojemniku.

Podmiot odpowiedzialny

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Prins Bernhardplein 200,

1097 JB Amsterdam,

Holandia

Wytwórca

MolMed SpA

58 Via Olgettina

20132

Milan

Włochy

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

Ta ulotka jest dostępna we wszystkich językach UE/EOG na stronie internetowej Europejskiej Agencji

Leków.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Produkt Strimvelis jest przewożony bezpośrednio do placówki medycznej, w której ma zostać

wykonana infuzja. Worki infuzyjne są umieszczone wewnątrz zamkniętego pojemnika zewnętrznego.

Worki te należy przechowywać w pojemniku zewnętrznym do czasu ich użycia.

Produkt Strimvelis jest przeznaczony wyłącznie do stosowania autologicznego. Przed infuzją należy

upewnić się, czy tożsamość pacjenta odpowiada podstawowym informacjom o pacjencie

umieszczonym na opakowaniu bezpośrednim i (lub) na pojemniku zewnętrznym.

Należy delikatnie wstrząsnąć worek infuzyjny, aby ponownie rozproszyć ewentualne agregaty

komórkowe; produkt należy podawać przez zestaw do transfuzji z filtrem do usuwania ewentualnych

pozostałych agregatów komórkowych.

Po podaniu, wnętrze worka infuzyjnego należy przepłukać strzykawką napełnioną 50 ml soli

fizjologicznej.

Ten produkt leczniczy zawiera komórki zmodyfikowane genetycznie. Należy postępować zgodnie z

lokalnymi wytycznymi dotyczącymi bezpieczeństwa biologicznego.

Produktu Strimvelis nie badano na obecność czynników zakaźnych możliwych do przekazania. W

związku z tym osoby z fachowego personelu medycznego mające styczność z produktem Strimvelis

powinny przestrzegać odpowiednich środków ostrożności, aby zapobiec potencjalnemu przeniesieniu

chorób zakaźnych.

Powierzchnie robocze i materiały, które mogą potencjalnie wchodzić w kontakt z produktem

Strimvelis, należy odkazić odpowiednim środkiem dezynfekującym.

Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z

lokalnymi przepisami.

20-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/20

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/20

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0212/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-8-2018

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5703 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3854/T/14

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5217 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety