Rixubis

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Rixubis
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Rixubis
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Leki przeciwkrwotoczne, czynnik krzepnięcia krwi IX
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Hemofilia B
  • Wskazania:
  • Leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów z hemofilią B (wrodzony niedobór czynnika IX).
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 6

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/003771
  • Data autoryzacji:
  • 19-12-2014
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/003771
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 07-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

EMA/663763/2014

EMEA/H/C/003771

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Rixubis

nonakog gamma

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Rixubis. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Rixubis.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Rixubis należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Rixubis i w jakim celu się go stosuje?

Produkt Rixubis jest lekiem stosowanym w leczeniu krwawień i zapobieganiu ich epizodom u pacjentów

z hemofilią B, dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia krwi wynikającym z braku czynnika IX. Może on

być stosowany u pacjentów w każdym wieku, zarówno doraźnie, jak i przewlekle. Lek Rixubis zawiera

substancję czynną nonakog gamma.

Jak stosować produkt Rixubis?

Lek Rixubis wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinno zostać rozpoczęte pod

nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu hemofilii.

Lek on dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika, które miesza się w celu sporządzenia roztworu do

wstrzykiwań dożylnych. Dawka i częstotliwość podawania leku są zależne od tego, czy lek jest

stosowany w leczeniu krwawień, czy w ich zapobieganiu, a także od postaci hemofilii, nasilenia i

umiejscowienia krwawienia oraz od wieku i stanu zdrowia pacjenta. Więcej informacji znajduje się w

charakterystyce produktu leczniczego (także część EPAR).

Po odpowiednim przeszkoleniu pacjenci lub osoby opiekujące się nimi mogą podawać lek Rixubis

samodzielnie. Szczegółowe informacje znajdują się w ulotce dla pacjenta.

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Jak działa produkt Rixubis?

U pacjentów z hemofilią B występuje niedobór czynnika IX, niezbędnego w prawidłowym procesie

krzepnięcia. Ten niedobór powoduje problemy z krzepnięciem krwi, takie jak krwawienia w stawach,

mięśniach i narządach wewnętrznych. Substancja czynna leku Rixubis, nonakog gamma, jest wersją

ludzkiego czynnika IX, sprzyjającą krzepnięciu krwi w ten sam sposób. Z tego względu lek Rixubis

może zastępować brakujący czynnik IX, co umożliwia tymczasowe opanowanie zaburzeń krzepnięcia.

Substancja nonakog gamma nie jest pozyskiwana z krwi ludzkiej, ale produkowana metodą znaną jako

technologia rekombinacji DNA. Jest ona wytwarzana przez komórki chomika, do których wprowadzono

gen (DNA) umożliwiający produkcję ludzkiego czynnika krzepnięcia.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Rixubis zaobserwowano w

badaniach?

Korzyści ze stosowania leku Rixubis w zapobieganiu epizodom krwawienia i ich leczeniu wykazano w

trzech badaniach głównych z udziałem pacjentów z umiarkowaną lub ciężką postacią hemofilii B. W

żadnym z tych badań nie porównano skuteczności leku Rixubis bezpośrednio z innym lekiem.

Skuteczność w zatrzymywaniu krwawienia zmierzono z użyciem standardowej skali, w której

„doskonała” skuteczność leku oznaczała całkowite ustąpienie bólu i krwawienia po podaniu pojedynczej

dawki leku, a „dobra” — złagodzenie bólu i oznak choroby po podaniu pojedynczej dawki leku, jednak z

możliwą koniecznością podania dalszych dawek w celu całkowitego ich ustąpienia.

W pierwszym badaniu z udziałem 73 pacjentów w wieku od 12 do 59 lat lekiem Rixubis leczono 249

epizodów krwawienia. Skuteczność leczenia w zatrzymywaniu epizodów krwawienia oceniono na

doskonałą w 41% przypadków i dobrą w dalszych 55%. W odniesieniu do zapobiegania krwawieniom

średnia częstość krwawień podczas leczenia wynosiła 4,26 krwawień na rok w porównaniu z 17

krwawieniami na rok przed włączeniem do badania. W drugim badaniu z udziałem 23 dzieci w wieku od

niecałych 2 do niemal 12 lat, u których wystąpiło 26 krwawień w czasie trwania badania: skuteczność

leczenia epizodów krwawienia oceniono na doskonałą w 50% przypadków i dobrą w dalszych 46%.

Średnia częstość krwawień zmniejszyła się z 6,8 do 2,7 krwawień na rok. W trzecim badaniu lek

Rixubis podano 14 pacjentom poddawanym zabiegom chirurgicznym. Leczenie spowodowało, że utrata

krwi podczas zabiegu była na poziomie oczekiwanym u pacjentów bez hemofilii B.

Ocena tych badań pokazała również, że lek Rixubis był dystrybuowany w organizmie podobnie jak inny

zatwierdzony produkt z czynnikiem IX.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Rixubis?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Rixubis (mogące wystąpić u 1 na

10 osób) to: dysgeuzja (zaburzenia smaku) i ból kończyn. Rzadko mogą wystąpić reakcje

nadwrażliwości (alergie) obejmujące obrzęk naczynioruchowy (obrzęk tkanki podskórnej), pieczenie i

kłucie w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze, rumienienie się, swędzącą wysypkę, ból głowy, pokrzywkę,

niedociśnienie (niskie ciśnienie krwi), uczucie zmęczenia lub niepokoju, nudności (mdłości) lub

wymioty, częstoskurcz (przyspieszone bicie serca), uczucie ucisku w klatce piersiowej, świszczący

oddech i mrowienie. W niektórych przypadkach reakcje te mogą przyjąć ciężką postać (anafilaksja) i

mogą mieć związek z groźnymi spadkami ciśnienia krwi. Pełny wykaz działań niepożądanych

związanych ze stosowaniem leku Rixubis znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Rixubis

EMA/663763/2014

Strona 2/3

Leku Rixubis nie należy stosować u pacjentów z nadwrażliwością (alergią) na nonakog gamma bądź

którykolwiek składnik leku lub u których stwierdzono reakcje alergiczne na białka chomika.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Rixubis?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze

stosowania produktu Rixubis przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Komitet uznał, że wykazano skuteczność leku Rixubis w zapobieganiu epizodom krwawienia i ich

leczeniu u osób dorosłych i dzieci z hemofilią B, a także w umożliwianiu bezpiecznego przeprowadzenia

zabiegu chirurgicznego. Profil bezpieczeństwa stosowania produktu uznano za dopuszczalny, a korzyści

za przewyższające ryzyko.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Rixubis?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Rixubis opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Rixubis zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem

Inne informacje dotyczące produktu Rixubis:

W dniu 19 grudnia 2014 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Rixubis

do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Rixubis

znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem:

ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących

leczenia produktem Rixubis należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź

skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 01.2015.

Rixubis

EMA/663763/2014

Strona 3/3

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

RIXUBIS 250 j.m. proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

RIXUBIS 500 j.m. proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

RIXUBIS 1000 j.m. proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

RIXUBIS 2000 j.m. proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

RIXUBIS 3000 j.m. proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

Nonakog gamma (rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia IX).

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek RIXUBIS i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku RIXUBIS

Jak stosować lek RIXUBIS

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek RIXUBIS

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek RIXUBIS i w jakim celu się go stosuje

Lek RIXUBIS zawiera substancję czynną nonakog gamma i jest produktem zawierającym czynnik

krzepnięcia IX. Czynnik krzepnięcia IX jest normalnym składnikiem krwi ludzkiej niezbędnym do

skutecznego krzepnięcia krwi. Lek RIXUBIS jest stosowany u pacjentów z hemofilią B (chorobą

Christmasa, dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia krwi spowodowanym brakiem czynnika IX).

Działanie tego leku polega na zastępowaniu brakującego czynnika IX w celu umożliwienia

wykrzepiania krwi pacjenta.

Lek RIXUBIS stosuje się w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią B ze wszystkich

grup wiekowych:

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku RIXUBIS

Kiedy nie stosować leku RIXUBIS

jeśli pacjent ma uczulenie na nonakog gamma lub którykolwiek z pozostałych składników tego

leku (wymienionych w punkcie 6).

jeśli pacjent ma alergię na białka chomika.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Podczas stosowania produktu leczniczego RIXUBIS mogą wystąpić reakcje nadwrażliwości typu

alergicznego. W przypadku wystąpienia wczesnych oznak nadwrażliwości/reakcji alergicznych takich

jak pokrzywka, wysypka, ucisk w klatce piersiowej, świszczący oddech, spadek ciśnienia krwi lub

anafilaksja (ciężka reakcja alergiczna mogąca powodować trudności z przełykaniem i/lub

oddychaniem, zaczerwienienie lub obrzęk twarzy i(lub) dłoni) należy przerwać infuzję i niezwłocznie

skontaktować się z lekarzem lub wezwać pomoc medyczną jak w nagłych wypadkach. Konieczne

może być natychmiastowe leczenie tych reakcji. Lekarz może również wykonać badanie krwi w celu

sprawdzenia, czy u pacjenta doszło do wykształcenia przeciwciał neutralizujących aktywność

(inhibitorów) leku, ponieważ wytwarzanie inhibitorów może występować równolegle z reakcjami

alergicznymi. U pacjentów z inhibitorami czynnika IX może istnieć zwiększone ryzyko anafilaksji

podczas przyszłego leczenia czynnikiem IX.

Jeśli krwawienie nie ulega zatrzymaniu zgodnie z oczekiwaniami lub jeśli konieczne jest znaczne

zwiększenie użycia leku RIXUBIS w celu opanowania krwawienia należy niezwłocznie skontaktować

się z lekarzem. Lekarz wykona badanie krwi w celu sprawdzenia, czy u pacjenta doszło do

wykształcenia przeciwciał neutralizujących aktywność (inhibitorów) leku RIXUBIS. Ryzyko

wykształcenia inhibitorów jest najwyższe u pacjentów uprzednio nieleczonych lekami zastępującymi

czynnik IX lub we wczesnych fazach leczenia, tj. u małych dzieci.

Wytwarzanie czynnika IX w organizmie kontrolowane jest przez gen czynnika IX. Pacjenci z

określonymi mutacjami, na przykład istotnymi delecjami w obrębie genu czynnika IX mogą

charakteryzować się większym prawdopodobieństwem wytworzenia inhibitorów czynnika IX i

wystąpienia reakcji alergicznej we wczesnym okresie leczenia dowolnym koncentratem czynnika IX.

W związku z powyższym pacjenci ze stwierdzoną mutacją tego rodzaju będą dokładniej monitorowani

przez lekarza prowadzącego pod kątem wystąpienia ewentualnych oznak reakcji alergicznych.

Pacjenci z chorobami wątroby lub serca oraz pacjenci, którzy w niedawnej przeszłości przeszli

poważny zabieg chirurgiczny powinni poinformować o tym fakcie lekarza, ponieważ istnieje ryzyko

powikłań krzepnięcia (koagulacji).

Zgłaszano przypadki zaburzeń czynności nerek (zespołu nerczycowego) po podaniu wysokich dawek

czynnika IX pacjentom z hemofilią B i obecnością inhibitorów czynnika IX oraz reakcjami

alergicznymi w wywiadzie.

Jeśli to możliwe, zaleca się odnotowanie nazwy i numeru serii produktu przy każdym zastosowaniu

produktu leczniczego RIXUBIS, co umożliwi śledzenie używanych serii.

Lek RIXUBIS a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a

także o lekach, które pacjent planuje stosować. Nie są znane jakiekolwiek interakcje leku RIXUBIS z

innymi produktami leczniczymi.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Hemofilia B rzadko występuje

u kobiet.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Produkt leczniczy RIXUBIS nie ma wpływu na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania

maszyn.

Lek RIXUBIS zawiera sód

Niniejszy lek zawiera 19 mg sodu na fiolkę. Należy to uwzględnić w przypadku osób na diecie o

kontrolowanej zawartości sodu.

3.

Jak stosować lek RIXUBIS

Leczenie z zastosowaniem leku RIXUBIS zostanie rozpoczęte przez lekarza posiadającego

doświadczenie w zakresie opieki nad pacjentami z hemofilią B.

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy ponownie

skontaktować się z lekarzem.

Lekarz zdecyduje o wielkości dawki leku RIXUBIS podawanej pacjentowi. Wielkość dawki i czas

trwania terapii będą zależały od ciężkości niedoboru czynnika IX, umiejscowienia i nasilenia

krwawienia, a także od stanu klinicznego pacjenta, jego wieku oraz szybkości, z jaką organizm

pacjenta będzie utylizował czynnika IX, co powinno być regularnie sprawdzane.

Produkt leczniczy RIXUBIS podawany jest w infuzji dożylnej (i.v.) dożylnie po rozpuszczeniu

proszku przez lekarza lub pielęgniarkę w dostarczonym rozpuszczalniku. Lek RIXUBIS może być

również podawany przez inną osobę lub przez pacjenta samodzielnie wyłącznie po odpowiednim

przeszkoleniu.

Rekonstytucja i podawanie

Do rekonstytucji należy używać wyłącznie rozpuszczalnika i urządzenia do rekonstytucji

(BAXJECT II) dostarczonych w opakowaniu.

Do podania należy użyć strzykawki z końcówką typu luer lock.

Nie stosować, jeżeli urządzenie BAXJECT II, jego jałowa osłona lub opakowanie są

uszkodzone albo wykazują cechy zniszczenia.

Rekonstytucja

Przestrzegać zasad antyseptyki

Jeżeli produkt jest przechowywany w lodówce, wyjąć fiolki zawierające proszek RIXUBIS i

rozpuszczalnik z lodówki i pozostawić je w temperaturze pokojowej (od 15 do 30°C).

Dokładnie umyć ręce mydłem i ciepłą wodą.

Zdjąć kapsle z fiolek z proszkiem i rozpuszczalnikiem.

Przemyć korki wacikami z alkoholem. Umieścić fiolki na czystej, płaskiej powierzchni.

Otworzyć opakowanie urządzenia BAXJECT II poprzez oderwanie papierowego wieczka bez

dotykania wnętrza (Ryc. a). Nie wyjmować urządzenia z opakowania.

Obrócić opakowanie do góry nogami i przebić przezroczystym plastikowym ostrzem korek

fiolki z rozpuszczalnikiem. Chwytając opakowanie za krawędzie, zdjąć je z urządzenia

BAXJECT II (Ryc. b). Nie zdejmować niebieskiej zatyczki z urządzenia BAXJECT II.

Urządzenie BAXJECT II połączone z fiolką z rozpuszczalnikiem odwrócić w taki sposób, aby

fiolka z rozpuszczalnikiem znajdowała się nad urządzeniem. Przebić białym plastikowym

ostrzem korek fiolki z preparatem RIXUBIS. Pod wpływem próżni rozpuszczalnik zostanie

wessany do fiolki z proszkiem RIXUBIS (Ryc. c).

Mieszać delikatnie ruchem obrotowym aż do całkowitego rozpuszczenia produktu. Produkt

rozpuszcza się szybko (zwykle w ciągu 2 minut). Należy upewnić się, że proszek RIXUBIS

rozpuścił się całkowicie, gdyż inaczej rekonstytuowany roztwór nie przejdzie w całości przez

filtr urządzenia. Przed podaniem należy sprawdzić, czy zrekonstytuowany produkt leczniczy nie

zawiera nierozpuszczalnych cząstek i czy nie zmienił zabarwienia. Roztwór powinien być

klarowny lub lekko opalizujący. Nie stosować roztworu, który jest mętny lub zawiera osad.

Ryc. a

Ryc. b

Ryc. c

Po rekonstytucji preparatu nie umieszczać go w lodówce.

Zużyć niezwłocznie.

Podawanie

Przestrzegać zasad antyseptyki

Zdjąć niebieską zatyczkę z urządzenia BAXJECT II. Nie wciągać powietrza do strzykawki.

Podłączyć strzykawkę do urządzenia BAXJECT II (Ryc. d).

Odwrócić system (fiolka ze zrekonstytuowanym roztworem powinna znaleźć się na wierzchu).

Pobrać zrekonstytuowany roztwór do strzykawki, powoli odciągając tłok w tył (Ryc. e).

Odłączyć strzykawkę.

Podłączyć do strzykawki igłę motylkową. Wstrzyknąć dożylnie. Roztwór należy podawać

powoli, z szybkością wyznaczaną przez komfort pacjenta i nieprzekraczającą 10 ml na minutę.

Ryc. d

Ryc. e

Jeśli to możliwe, zaleca się odnotowanie nazwy i numeru serii produktu przy każdym zastosowaniu

produktu leczniczego RIXUBIS, co umożliwi śledzenie używanych serii.

Wszelkie resztki niewykorzystanego produktu lub jego odpady należy usunąć w sposób zgodny z

lokalnymi przepisami.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki preparatu RIXUBIS

Lek RIXUBIS należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

ponownie skontaktować się z lekarzem. W przypadku wstrzyknięcia leku RIXUBIS w ilości większej

niż zalecana należy jak najszybciej powiadomić o tym lekarza.

Pominięcie zastosowania leku RIXUBIS

Nie należy wstrzykiwać dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Należy przyjąć

kolejną zwykłą dawkę zgodnie z planem i kontynuować podawanie w regularnych odstępach wg

zaleceń lekarza.

Przerwanie stosowania leku RIXUBIS

Nie należy przerywać stosowania leku RIXUBIS bez konsultacji z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić

się do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Podczas stosowania produktu leczniczego RIXUBIS mogą wystąpić reakcje nadwrażliwości typu

alergicznego. Reakcje te mogą obejmować wrażenie parzenia i pieczenia w miejscu infuzji, dreszcze,

zaczerwienienie, senność, niepokój, mrowienie, pokrzywkę, swędzenie i wysypkę, spadek ciśnienia

krwi, przyspieszoną akcję serca, ucisk w klatce piersiowej, świszczący oddech, obrzęk gardła,

anafilaksję (ciężką reakcję alergiczną), ból głowy, nudności i wymioty. W przypadku wystąpienia

powyższych objawów należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem. Konieczne może być

natychmiastowe leczenie tych reakcji (patrz sekcja 2: Ostrzeżenia i środki ostrożności).

W przypadku leku RIXUBIS obserwowano występowanie następujących działań niepożądanych:

Częste (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 pacjentów):

zaburzony smak

ból kończyn

Częstość nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

reakcje alergiczne (nadwrażliwość).

Podczas stosowania tego leku nie obserwowano problemów z nadmiernym wykrzepianiem krwi

(zdarzeń zakrzepowo-zatorowych), jednak mogą one wystąpić przy stosowaniu wszelkiego rodzaju

produktów zawierających czynnik IX. Zdarzenia zakrzepowo-zatorowe mogą obejmować atak serca

oraz skrzepy krwi w żyłach lub płucach.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania

niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania wymienionego w

załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji

na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek RIXUBIS

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku zewnętrznym i

etykiecie fiolki po: EXP. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w temperaturze poniżej 30°C.

Nie zamrażać.

Przygotowany roztwór należy użyć natychmiast.

Nie należy stosować leku RIXUBIS jeśli roztwór nie jest przejrzysty i bezbarwny.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek RIXUBIS

Substancją czynną jest nonakog gamma, rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia IX

(rDNA). Każda fiolka z proszkiem zawiera nominalną ilość 250, 500, 1000, 2000 lub 3000 j.m.

odpowiadającej stężeniu 50, 100, 200, 400 lub 600 j.m./ml po rekonstytucji w 5 ml

rozpuszczalnika.

Pozostałe składniki proszku to sacharoza, mannitol, chlorek sodu, chlorek wapnia, L-histydyna i

polisorbat 80.

Fiolka z rozpuszczalnikiem: woda do wstrzykiwań, 5 ml.

Jak wygląda lek RIXUBIS i co zawiera opakowanie

Lek RIXUBIS ma postać proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań.

Zawartość opakowania:

jedna fiolka proszku RIXUBIS 250, 500, 1000, 2000 lub 3000 j.m., szklana z korkiem

gumowym.

jedna fiolka jałowej wody do wstrzykiwań, 5 ml, szklana z korkiem gumowym.

jedno urządzenie BAXJECT II (bezigłowe urządzenie do rekonstytucji roztworu)

Podmiot odpowiedzialny

Baxalta Innovations GmbH

Industriestrasse 67

A-1221 Wiedeń

Austria

Tel.: +44(0)1256 894 959

E-mail: medinfoEMEA@shire.com

Wytwórca

Baxalta Belgium Manufacturing SA

Boulevard René Branquart 80

B-7860 Lessines

Belgia

Baxter SA

Boulevard René Branquart 80

B-7860 Lessines

Belgia

Data ostatniej aktualizacji ulotki: {MM/RRRR}.

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Monitorowanie leczenia

Zaleca się, aby w trakcie leczenia wykonywać odpowiednie oznaczenia poziomu czynnika IX w celu

dobrania wielkości dawki oraz częstości wielokrotnych infuzji. Odpowiedź na leczenie czynnikiem IX

może być zróżnicowana u poszczególnych pacjentów, co przejawia się różnymi okresami półtrwania

i poziomami odzysku. Dawka określona na podstawie masy ciała może wymagać skorygowania

u pacjentów z niedowagą lub nadwagą. Zwłaszcza w przypadku poważnych zabiegów chirurgicznych

niezbędne jest ścisłe monitorowanie terapii zastępczej za pomocą badań układu krzepnięcia

(aktywność czynnika IX w osoczu).

W celu zagwarantowania osiągnięcia pożądanej aktywności czynnika IX w osoczu należy starannie

monitorować tę aktywność przy użyciu odpowiedniej metody oznaczenia, a w razie potrzeby

odpowiednio korygować wielkość dawki i częstość wielokrotnych infuzji. W przypadku stosowania

jednostopniowego testu wykrzepiania in vitro opartego na czasie częściowej tromboplastyny po

aktywacji (aPTT) w celu określenia aktywności czynnika IX w próbkach krwi pacjenta na wyniki

aktywności czynnika IX w osoczu mogą istotnie wpływać zarówno rodzaj odczynnika aPTT użytego

w teście, jak i przyjęte dla tego testu standardowe wartości referencyjne. Jest to szczególnie ważne w

przypadku zmiany laboratorium i/lub odczynników stosowanych w teście.

Dawkowanie

Dawka i czas trwania terapii zastępczej zależy od ciężkości niedoboru czynnika IX, umiejscowienia

i nasilenia krwawienia, a także od stanu klinicznego pacjenta, jego wieku oraz parametrów

farmakokinetycznych czynnika IX takich, jak odzysk przyrostowy czy okres półtrwania.

Liczbę podanych jednostek czynnika IX wyraża się w jednostkach międzynarodowych (j.m.)

odwołujących się do aktualnego wzorca WHO dla produktów zawierających czynnik IX. Aktywność

czynnika IX w osoczu wyrażana jest albo wartością procentową (względem prawidłowego osocza

ludzkiego) lub w jednostkach międzynarodowych (odwołujących się do międzynarodowego wzorca

dla czynnika IX w osoczu).

Jedna jednostka międzynarodowa (j.m.) aktywności czynnika IX jest równoważna zawartości

czynnika IX w jednym ml prawidłowego ludzkiego osocza.

Leczenie doraźne

Obliczenie wymaganej dawki czynnika IX opiera się na danych empirycznych, zgodnie z

którymi 1 jednostka międzynarodowa (j.m.) czynnika IX na kg masy ciała podnosi aktywność

czynnika IX w osoczu o 0,9 j.m./dl (zakres wartości od 0,5 do 1,4 j.m./dl) lub o 0,9% aktywności

prawidłowej u pacjentów w wieku 12 lat lub starszych (dalsze informacje, patrz punkt 5.2).

Wymagana dawka jest ustalana przy użyciu następującego wzoru:

Pacjenci w wieku 12 lat i starsi:

Wymagana

liczba

jednostek

masa ciała (kg)

pożądany wzrost

czynnika IX

(%) lub (j.m./dl)

odwrotność

obserwowanego odzysku (dl/kg)

Dla odzysku przyrostowego o wartości 0,9 j.m./dl na j.m./kg dawkę oblicza się w następujący sposób:

Wymagana

liczba

jednostek

masa ciała (kg)

pożądany wzrost

czynnika IX

(%) lub (j.m./dl)

1,1 dl/kg

Dawka i częstość podawania powinny zawsze być ustalane zależnie od skuteczności klinicznej w

określonym przypadku.

W przypadku wystąpienia wymienionych poniżej zdarzeń krwotocznych aktywność czynnika IX nie

powinna spadać poniżej podanego poziomu (w % normy lub w j.m./dl) w odpowiednim okresie.

Poniższa tabela może być wykorzystywana jako źródło wskazówek dotyczących dawkowania w

epizodach krwawienia i zabiegach chirurgicznych:

Nasilenie krwawienia/rodzaj

zabiegu chirurgicznego

Wymagany poziom

czynnika IX (%) lub

(j.m./dl)

Częstotliwość dawkowania

(godziny)/czas leczenia (dni)

Krwawienie

Wczesny wylew krwi do stawu

lub krwawienie z mięśni bądź

jamy ustnej

Bardziej nasilony wylew krwi do

stawu, krwawienie z mięśni lub

krwiak

Krwawienia zagrażające życiu.

20 – 40

30 – 60

60 – 100

Powtarzać co 24 godziny. Co

najmniej 1 dzień, aż do ustąpienia

krwawienia, na co wskazuje ustąpienie

bólu lub zagojenie rany.

Powtarzać infuzję co 24 godzin przez

3–4 dni lub dłużej, aż do ustąpienia

bólu i ostrego upośledzenia funkcji.

Powtarzać infuzję co 8–24 godzin aż

do ustąpienia zagrożenia.

Leczenie chirurgiczne

Drobny zabieg chirurgiczny,

w tym ekstrakcja zęba

30 – 60

Co 24 godziny, co najmniej 1 dzień, aż

do zagojenia rany.

Poważny zabieg chirurgiczny

80 – 100

(przed i po zabiegu)

Powtarzać infuzję co 8–24 godzin aż

do właściwego zagojenia się rany, a

następnie kontynuować terapię przez

co najmniej 7 kolejnych dni, aby

utrzymać aktywność czynnika IX na

poziomie od 30% do 60% (j.m./dl).

Dokładne monitorowanie terapii zastępczej jest szczególnie ważne w przypadku poważnych zabiegów

chirurgicznych lub zagrażających życiu krwotoków.

Profilaktyka

W długotrwałej profilaktyce krwawień u pacjentów z ciężką hemofilią B zazwyczaj stosowane dawki

wynoszą od 40 do 60 j.m. czynnika IX na kilogram masy ciała podawanych co 3–4 dni u pacjentów w

wieku 12 lat lub starszych. W niektórych przypadkach, zależnie od farmakokinetyki czynnika oraz

wieku, fenotypu krwawienia i aktywności fizycznej danego pacjenta, konieczne może być stosowanie

krótszych odstępów między dawkami lub wyższych dawek.

Infuzja ciągła

Produktu leczniczego RIXUBIS nie należy podawać w infuzji ciągłej.

Dzieci i młodzież

Leczenie doraźne:

Obliczenie wymaganej dawki czynnika IX opiera się na danych empirycznych, zgodnie z

którymi 1 jednostka międzynarodowa (j.m.) czynnika IX na kg masy ciała podnosi aktywność

czynnika IX w osoczu o 0,7 j.m./dl (zakres wartości od 0,31 do 1,0 j.m./dl) lub o 0,7% aktywności

prawidłowej u pacjentów w wieku poniżej 12 lat (dalsze informacje, patrz punkt 5.2).

Wymaganą dawkę ustala się przy użyciu następującego wzoru:

Pacjenci w wieku poniżej 12 lat:

Wymagana

liczba

jednostek

masa ciała (kg)

pożądany wzrost

czynnika IX

(%) lub (j.m./dl)

odwrotność

obserwowanego odzysku (dl/kg)

Dla odzysku przyrostowego o wartości 0,7 j.m./dl na j.m./kg dawkę oblicza się w następujący sposób:

Wymagana

liczba

jednostek

masa ciała (kg)

pożądany wzrost

czynnika IX

(%) lub (j.m./dl)

1,4 dl/kg

Jako źródło wskazówek dotyczących dawkowania w epizodach krwawienia i zabiegach

chirurgicznych można stosować tabelę dla pacjentów dorosłych (patrz wyżej).

Profilaktyka:

Zalecany zakres dawek w przypadku dzieci i młodzieży w wieku poniżej 12 lat wynosi

od 40 do 80 j.m./kg w odstępach co 3–4 dni. W niektórych przypadkach, zależnie od farmakokinetyki

czynnika oraz wieku, fenotypu krwawienia i aktywności fizycznej danego pacjenta konieczne może

być stosowanie krótszych odstępów między dawkami lub wyższych dawek.

13-2-2019


Orphan designation: Agammaglobulinaemia tyrosine kinase, Treatment of pemphigus, 12/12/2017, Positive

Orphan designation: Agammaglobulinaemia tyrosine kinase, Treatment of pemphigus, 12/12/2017, Positive

Orphan designation: Agammaglobulinaemia tyrosine kinase, Treatment of pemphigus, 12/12/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

5-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

4-2-2019

EU/3/17/1951 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/17/1951 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/17/1951 (Active substance: Agammaglobulinaemia tyrosine kinase) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)817 of Mon, 04 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002857

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Bridion (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Bridion (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Bridion (Active substance: sugammadex) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5213 of Wed, 01 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/885/T/30

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety