Replagal

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Replagal
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Replagal
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Fabry Disease
  • Wskazania:
  • Replagal jest wskazany do długotrwałej terapii substytucyjnej enzymów u pacjentów z potwierdzoną diagnozą choroby Fabry'ego (niedobór α-galaktozydazy-A).
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 21

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/000369
  • Data autoryzacji:
  • 03-08-2001
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/000369
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 16-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom

An agency of the European

Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/396624/2015

EMEA/H/C/000369

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Replagal

agalzydaza alfa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Replagal. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi

(CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie

produktu Replagal do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest Replagal?

Replagal jest lekiem zawierającym substancję czynną agalzydazę alfa. Lek jest dostępny w postaci

koncentratu, z którego sporządza się roztwór do infuzji dożylnej (wlewu dożylnego).

W jakim celu stosuje się produkt Replagal?

Lek Replagal stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry’ego, rzadkim zaburzeniem dziedzicznym.

Pacjenci z chorobą Fabry’ego cierpią na niedobór enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A. Zwykle enzym

ten rozkłada substancję tłuszczową zwaną globotriaozyloceramidem (Gb3 lub GL-3). W przypadku braku

tego enzymu Gb3 nie może ulec rozkładowi, odkładając się w komórkach organizmu, np. w komórkach

nerek.

U osób z chorobą Fabry’ego mogą występować różne oznaki i objawy, w tym ciężkie stany, tj.

niewydolność nerek, zaburzenia czynności serca i udar.

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować produkt Replagal?

Produkt Replagal powinien podawać jedynie lekarz z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z chorobą

Fabry’ego lub innymi dziedzicznymi chorobami metabolicznymi.

Lek Replagal podaje się w dawce 0,2 mg na kilogram masy ciała co dwa tygodnie we wlewach

trwających 40 minut. Produkt jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.

Replagal

EMA/396624/2015

Strona 2/3

Jak działa produkt Replagal?

Replagal jest enzymatyczną terapią zastępczą. Enzymatyczna terapia zastępcza dostarcza pacjentom

brakujący enzym. Lek Replagal opracowano w celu zastąpienia enzymu ludzkiego, alfa-galaktozydazy

A, którego brak u osób z chorobą Fabry’ego. Substancja czynna produktu Replagal, alfa-galaktozydaza,

jest kopią enzymu ludzkiego produkowaną metodą zwaną „technologią rekombinacji DNA”: jest ona

wytwarzana przez komórki, które otrzymały odpowiedni gen (DNA), umożliwiający im wytwarzanie

tego enzymu. Enzym zastępczy pomaga w rozkładzie Gb3 i hamuje ich rozwój w komórkach.

Jak badano produkt Replagal?

Lek Replagal porównywano z placebo (leczenie pozorowane) w dwóch badaniach głównych z łącznym

udziałem 40 pacjentów płci męskiej. W pierwszym badaniu analizowano skutki działania leku Replagal

na ból, a w drugim badaniu obserwowano wpływ leku na masę lewej komory (mięsień serca) – miarę

ilości Gb3 w komórkach serca. Zbadano również skutek podawania dawek co tydzień zamiast

podawania dawek co dwa tygodnie. Dalsze badanie przeprowadzono z udziałem 15 pacjentek. Lek

Replagal oceniono również w dodatkowych badaniach z udziałem 38 dzieci w wieku od siedmiu lat.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Replagal zaobserwowano w

badaniach?

Po 6 miesiącach leczenia u pacjentów przyjmujących lek Replagal nastąpiło znaczne zmniejszenie bólu,

w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo. Lek Replagal zmniejszył masę lewej komory średnio

o 11,5 g, podczas gdy u pacjentów otrzymujących placebo zaobserwowano wzrost masy lewej komory o

21,8 g. Skutki działania leku u pacjentek były porównywalne z wynikami u mężczyzn, a cotygodniowe

podawanie dawki nie przyniosło korzyści w porównaniu ze standardowym dawkowaniem. U dzieci,

którym podawano lek Replagal nie zaobserwowano nieoczekiwanego zwiększenia masy serca, a poziom

Gb3 w krwi uległ zmniejszeniu.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Replagal?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Replagal (obserwowane u więcej niż 1

na 10 pacjentów) to reakcje związane z wlewem, w tym: dreszcze, ból głowy, mdłości, gorączka, ból i

uczucie dyskomfortu, zaczerwienienie i zmęczenie, i rzadko są one poważne. Pełny wykaz działań

niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Replagal znajduje się w ulotce dla

pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Replagal?

CHMP uznał, że u pacjentów z chorobą Fabry’ego, leczenie produktem Replagal mogłoby przynieść

długoterminowe korzyści kliniczne. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania produktu Replagal

przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu.

Lek Replagal został początkowo zarejestrowany w wyjątkowych okolicznościach, gdyż ze względu na

to, że choroba występuje rzadko, w chwili rejestracji informacje na temat leku były ograniczone.

Ponieważ firma dostarczyła dodatkowe wymagane informacje, wyjątkowe okoliczności wygasły w dniu

20 lipca 2015 r.

Replagal

EMA/396624/2015

Strona 3/3

Inne informacje dotyczące produktu Replagal:

W dniu 3 sierpnia 2001 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu

Replagal do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku Replagal znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. W

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Replagal należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 06.2015.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Replagal 1 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

Agalzydaza alfa

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki:

Co to jest Replagal i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed podaniem leku Replagal

Jak podawany jest lek Replagal

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Replagal

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest Replagal i w jakim celu się go stosuje

Substancją czynną leku Replagal jest agalzydaza alfa (1 mg/ml). Agalzydaza alfa jest rodzajem

ludzkiego enzymu α-galaktozydazy. Wytwarzana jest poprzez aktywację genu warunkującego

wytwarzanie α-galaktozydazy A w komórkach. Następnie enzym wyodrębniany jest z komórek i

przygotowywany w postaci jałowego koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji.

Replagal stosuje się w leczeniu dorosłych pacjentów oraz młodzieży i dzieci w wieku od 7 lat z

potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry’ego. Jest on stosowany w długotrwałej terapii

zastępczej, gdy brak enzymu lub poziom enzymu w organizmie jest mniejszy niż normalnie, tak jak

ma to miejsce w chorobie Fabry’ego.

Po sześciomiesięcznym leczeniu lek Replagal znacznie zmniejszał ból u pacjentów w porównaniu do

pacjentów otrzymujących placebo (imitacja leku). W porównaniu do pacjentów otrzymujących

placebo, lek Replagal zmniejszał masę lewej komory serca u pacjentów leczonych. Te wyniki

sugerują, że objawy choroby ulegają złagodzeniu lub choroba staje się stabilna.

2.

Informacje ważne przed podaniem leku Replagal

Kiedy nie przyjmować leku Replagal

Jeśli pacjent ma uczulenie na agalzydazę alfa lub którykolwiek z pozostałych składników tego

leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania

leku Replagal, należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą.

Jeśli u pacjenta wystąpiły którekolwiek z poniższych objawów podczas podawania wlewu lub po

wlewie, należy niezwłocznie powiedzieć o tym lekarzowi:

wysoka gorączka, dreszcze, pocenie się, szybkie bicie serca;

wymioty;

zawroty głowy;

pokrzywka;

obrzęk dłoni, stóp, kostek u nóg, twarzy, warg, jamy ustnej lub gardła mogący utrudniać

połykanie lub oddychanie.

Lekarz może chwilowo zatrzymać infuzję (5-10 minut) aż do ustąpienia objawów, a następnie

ponownie ją rozpocząć. Ponadto lekarz może leczyć objawy przy pomocy innych leków (leki

przeciwhistaminowe i kortykosteroidy). W większości przypadków, pomimo wystąpienia takich

objawów, Replagal będzie nadal podawany pacjentowi.

Jeśli wystąpią silne odczyny alergiczne (typu anafilaktycznego), należy natychmiast przerwać

podawanie leku Replagal i lekarz rozpocznie odpowiednie leczenie.

Jeśli leczenie lekiem Replagal spowoduje tworzenie w organizmie pacjenta przeciwciał, nie wpłynie

to na działanie leku Replagal a przeciwciała mogą zniknąć z czasem.

W przypadku zaawansowanej choroby nerek, pacjent może stwierdzić, że leczenie lekiem Replagal

ma ograniczony wpływ na nerki. Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Replagal, należy omówić to

z lekarzem lub farmaceutą.

Dzieci

Doświadczenie dotyczące stosowania u dzieci w wieku od 0 do 6 lat jest ograniczone i dlatego nie

można zalecić żadnej dawki dla dzieci w tej grupy wiekowej.

Replagal a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.

Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjent przyjmuje leki zawierające chlorochinę, amiodaron,

benzochinę lub gentamycynę. Istnieje teoretyczne ryzyko zmniejszenia aktywności agalzydazy alfa.

Ciąża i karmienie piersią

Bardzo ograniczone dane kliniczne dotyczące stosowania leku Replagal w czasie ciąży nie wykazały

niepożądanego działania leku na matkę i nowo narodzone dziecko.

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Podczas przyjmowania leku Replagal można prowadzić pojazdy i obsługiwać maszyny.

3.

Jak stosować lek Replagal

Lek powinien być podawany i nadzorowany przez odpowiednio wyszkolony personel, który będzie

również obliczać dawkę, która ma być podana pacjentowi.

Zalecana dawka stosowana we wlewie to 0,2 mg na kg masy ciała. Stanowi to około 14 mg lub

4 fiolki (opakowania szklane) leku Replagal na masę ciała przeciętnego człowieka (70 kg).

Stosowanie u dzieci i młodzieży

U dzieci i młodzieży w wieku od 7 do18 lat można stosować dawkę 0,2 mg/kg mc. co drugi tydzień.

Dzieci i młodzież mogą być bardziej podatne na występowanie reakcji związanej z infuzją niż dorośli.

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane podczas podawania pacjentowi infuzji, należy

powiedzieć o tym lekarzowi.

Sposób podawania

Przed podaniem Replagal musi być rozcieńczony w 0,9 % roztworze chlorku sodu (9 mg/ml). Po

rozcieńczeniu Replagal podaje się we wlewie dożylnym. Zwykle jest podawany do żyły w

przedramieniu.

Wlew powinien odbywać się co dwa tygodnie.

Każdy dożylny wlew leku Replagal trwa około 40 minut. Leczenie powinno być nadzorowane przez

lekarza wyspecjalizowanego w leczeniu choroby Fabry’ego.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się

do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Jeżeli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja alergiczna (typu anafilaktycznego), podawanie leku Replagal

zostanie natychmiast przerwane a lekarz rozpocznie odpowiednie leczenie.

Większość objawów niepożądanych ma łagodny lub umiarkowany charakter. U około 1 na 7

pacjentów (częstość określana jako „bardzo często”) mogą wystąpić niepożądane objawy w czasie

podawania wlewu leku Replagal lub po jego zakończeniu (reakcja związana z infuzją). Objawy te

obejmują dreszcze, ból głowy, nudności, gorączkę, zaczerwienienie twarzy, zmęczenie, niskie

ciśnienie krwi, niestabilność, nadmierne pocenie się, duszność, świąd, drżenie, kaszel i wymioty.

Niektóre objawy mogą być ciężkie i mogą wymagać leczenia.

Reakcje związane z infuzją dotyczące serca, w tym zaburzenia rytmu serca, niedokrwienie mięśnia

sercowego i niewydolność serca mogą występować u pacjentów z chorobą Fabry’ego obejmującą

struktury serca (częstość „nie znana” (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych

danych). Lekarz może zalecić tymczasowe wstrzymanie infuzji (5 - 10 min.) do ustąpienia tych

objawów, a następnie wznowić infuzję. Lekarz może również zalecić leczenie tych objawów innymi

lekami (leki antyhistaminowe lub kortykosteroidy). W większości przypadków nadal można podawać

lek Replagal, nawet jeśli występują takie objawy.

Lista pozostałych działań niepożądanych:

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować częściej niż u 1 na 10 osób):

ogólny ból lub uczucie dyskomfortu.

Częste działania niepożądane (mogą występować nie więcej niż u 1 na 10 osób):

mrowienie lub drętwienie lub ból palców rąk lub stóp, zmiana odczuwanego smaku pokarmów,

łzawienie oczu, nieprawidłowy odruch mrugania, dzwonienie w uszach, dreszcze, wydłużony

kołatanie serca, przyspieszone bicie serca, podwyższenie ciśnienia krwi

kaszel, uczucie bólu lub ucisku w klatce piersiowej, chrypka, ból lub uczucie ucisku w gardle,

lepka wydzielina w gardle, katar, objawy przeziębienia

wymioty, ból brzucha lub dyskomfort, biegunka

trądzik, zaczerwieniona, swędząca lub plamista skóra, wysypka w miejscu podania

ból pleców lub ból kończyn, ból mięśni, ból stawów, uczucie dyskomfortu dotyczące mięśni i

kości, obrzęk kończyn lub stawów

uczucie zimna lub gorąca, objawy grypopodobne, mdłości, uczucie braku energii

Niezbyt częste działania niepożądane: mogą wystąpić u mniej niż 1 pacjenta na 100:

ciężka reakcja uczuleniowa (typu anafilaktycznego)

Dzieci i młodzież

Działania niepożądane obserwowane u dzieci były na ogół podobne do tych obserwowanych u

dorosłych. Jednak częściej występowały reakcje związane z infuzją (gorączka, duszność, ból w klatce

piersiowej) i nasilenie bólu.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Replagal

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku po:

„Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2˚C – 8˚C).

Nie stosować leku Replagal, jeśli zauważy się zmianę barwy lub obecność zanieczyszczeń.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Replagal

Substancją czynną leku jest agalzydaza alfa. Każdy ml leku Replagal zawiera 1 mg agalzydazy

alfa.

Pozostałe składniki to:

sodu diwodorofosforan jednowodny

polisorbat 20

sodu chlorek

sodu wodorotlenek

woda do wstrzykiwań

Jak wygląda lek Replagal i co zawiera opakowanie

Replagal jest koncentratem do sporządzania roztworu do infuzji. Lek jest dostępny we fiolkach

zawierających 3,5 mg/ 3,5 ml agalzydazy alfa. Dostępne wielkości opakowań zawierają 1, 4 lub 10

fiolek. Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny

Shire Human Genetic Therapies AB

Vasagatan 7

111 20 Stockholm

Szwecja

Tel: +44(0)1256 894 959

E-mail: medinfoEMEA@shire.com

Wytwórca

Shire Pharmaceuticals Ireland Limited

Block 2 & 3 Miesian Plaza

50 – 58 Baggot Street Lower

Dublin 2

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

/. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego lub pracowników służby zdrowia:

Wskazówki dotyczące stosowania, podawania i utylizacji (niszczenia) leku

Leczenie produktem Replagal powinien prowadzić lekarz z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z

chorobą Fabry’ego lub innymi dziedzicznymi chorobami metabolicznymi.

Replagal jest podawany w dawce 0,2 mg/kg masy ciała, co drugi tydzień, we wlewach dożylnych

trwających około 40 minut.

Należy obliczyć dawkę i liczbę potrzebnych fiolek leku Replagal.

Należy rozcieńczyć całą objętość potrzebnego koncentratu leku Replagal w 100 ml 0,9 %

roztworu chlorku sodu (9 mg/ml) do infuzji. Należy dbać o zachowanie jałowości

przygotowywanego roztworu, gdyż Replagal nie zawiera żadnych środków konserwujących lub

bakteriostatycznych. Należy przestrzegać zasad aseptyki. Po rozcieńczeniu należy delikatnie

wymieszać roztwór, ale go nie wstrząsać.

Przed podaniem należy obejrzeć roztwór w celu wykrycia nierozpuszczalnych zanieczyszczeń i

zmiany barwy.

Podawać roztwór we wlewie przez okres 40 minut używając dostępu dożylnego z filtrem.

Ponieważ produkt nie zawiera środka konserwującego, zaleca się, aby podawanie leku

rozpocząć tak szybko jak to możliwe. Wykazano jednak trwałość chemiczną i fizyczną

rozcieńczonego

roztworu w temperaturze 25°C przez 24 godziny.

Nie podawać produktu Replagal z innymi lekami przez ten sam dostęp dożylny.

Roztwór leku Replagal przeznaczony jest wyłącznie do jednorazowego użytku. Wszelkie

niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z

lokalnymi przepisami.

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-2-2019

ATryn (Laboratoire franCais du Fractionnement et des Biotechnologies)

ATryn (Laboratoire franCais du Fractionnement et des Biotechnologies)

ATryn (Active substance: antithrombin alfa) - Centralised - Annual reassessment - Commission Decision (2019)1509 of Wed, 20 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/587/S/35

Europe -DG Health and Food Safety

19-2-2019

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (Active substance: ropeginterferon alfa-2b) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2019)1455 of Tue, 19 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4128/00

Europe -DG Health and Food Safety

5-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

16-1-2019

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)189 of Wed, 16 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002608/T/0027

Europe -DG Health and Food Safety

10-1-2019

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Active substance: asfotase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2019)69 of Thu, 10 Jan 2019

Europe -DG Health and Food Safety

27-12-2018

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Active substance: simoctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)9196 of Thu, 27 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4459/X/6/G

Europe -DG Health and Food Safety

14-12-2018


Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b,  13/12/2018,  Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Active substance: efmoroctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)8678 of Wed, 12 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3964/X/21

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-11-2018

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Active substance: damoctocog alfa pegol) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7987 of Mon, 26 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004054/0000

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (Active substance: cerliponase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7885 of Thu, 22 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Active substance: Eptacog alfa (activated)) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7877 of Thu, 22 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000074/II/0104

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Active substance: Taliglucerase alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7830 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/OD/125/09/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety