Ravicti

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Ravicti
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Ravicti
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Zaburzenia cyklu mocznikowego, wrodzone
  • Wskazania:
  • Ravicti jest wskazany do stosowania jako terapia wspomagająca przewlekła dla dorosłych i dla dzieci i młodzieży pacjentów ≥ 2 miesięcy z zaburzeniami cyklu mocznikowego (części) tym braki carbamoyl fosforanu syntazy I (CPS), carbamoyltransferase ornityny (OTC), syntetazy argininobursztynianowej (ASS), argininobursztynianowej lyase (ASL), arginazy I (ARG) i ornityny translocase hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria zespół niedoboru (HHH) który nie mogą być zarządzane przez ograniczenie białka w diecie i/lub Suplementacja aminokwasów sam. , Ravicti należy korzystać z żywności białka, ograniczenia i, w niektórych przypadkach, dodatki do żywności (E. , niezbędne aminokwasy, arginina, cytrulina, suplementy kaloryczne bez białka).
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 9

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/003822
  • Data autoryzacji:
  • 26-11-2015
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/003822
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 20-12-2018

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/638140/2015

EMEA/H/C/003822

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Ravicti

glicerol fenylomaślanu

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Ravicti. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Ravicti.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Ravicti należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Ravicti i w jakim celu się go stosuje?

Ravicti to lek przeznaczony do stosowania przewlekłego w zaburzeniach cyklu mocznikowego

u dorosłych i dzieci w wieku powyżej dwóch miesięcy, gdy chorób nie można leczyć wyłącznie

zmianami w diecie. Pacjenci z zaburzeniami cyklu mocznikowego nie są w stanie usuwać z organizmu

azotu, ponieważ brakuje im niektórych enzymów wątrobowych. W organizmie azot jest przekształcany

do amoniaku, którego kumulacja jest szkodliwa. Lek Ravicti jest stosowany u pacjentów z brakiem

jednego lub więcej następujących enzymów: syntazy karbamoilofosforanowej I, karbamoilotransferazy

ornitynowej, syntetazy argininobursztynianowej, liazy argininobursztynianowej, arginazy I i translokazy

ornitynowej.

Ravicti zawiera substancję czynną glicerol fenylomaślanu.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego są one uważane za rzadko

występujące, zatem w dniu 10 czerwca 2010 r. produkt Ravicti uznano za lek sierocy (lek stosowany w

rzadkich chorobach).

Ravicti

EMA/638140/2015

Strona 2/3

Jak stosować produkt Ravicti?

Lek Ravicti jest dostępny jako ciecz (1,1 g/ml) do przyjmowania doustnie lub przez rurkę biegnącą od

nosa do żołądka lub od ściany brzucha do żołądka. Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a

leczenie powinien rozpoczynać lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu

mocznikowego.

Ponieważ białka są źródłem azotu, lek Ravicti musi być stosowany w połączeniu ze specjalną dietą

niskobiałkową w celu ograniczenia przyjmowania azotu i niekiedy z suplementami diety (zależnie od

dziennego spożycia białka w diecie, niezbędnego do prawidłowego wzrostu i rozwoju).

Dobowa dawka leku Ravicti zależy od diety, wzrostu i masy ciała pacjenta. Podczas leczenia należy

regularnie wykonywać badania krwi w celu dostosowania dawki dobowej. Całkowitą dawkę dobową

leku Ravicti należy podzielić na jednakowe części podawane z każdym posiłkiem. Więcej informacji

znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także część EPAR).

Lek Ravicti może wymagać stosowania przez całe życie, chyba że pacjent przejdzie pomyślnie

przeszczep wątroby.

Jak działa produkt Ravicti?

Substancja czynna leku Ravicti, glicerol fenylomaślanu, jest przekształcana w organizmie w substancję

o nazwie octan fenylu. Octan fenylu łączy się z występującym w białkach aminokwasem glutaminą

zawierającym azot i tworzy substancję, która może zostać wydalona z organizmu przez nerki. Pozwala

to obniżyć ilość wytwarzanego amoniaku pomagając w zmniejszeniu poziomu azotu w organizmie.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Ravicti zaobserwowano w

badaniach?

Lek Ravicti porównywano z fenylomaślanem sodu (innym lekiem stosowanym do leczenia zaburzeń

cyklu mocznikowego) w badaniu z udziałem 88 dorosłych pacjentów z zaburzeniami cyklu

mocznikowego. Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana stężenia amoniaku we krwi po

4 tygodniach leczenia. Badanie wykazało, że lek Ravicti był przynajmniej tak skuteczny jak lek

porównawczy w kontrolowaniu stężenia amoniaku we krwi: szacowane średnie stężenie amoniaku

wynosiło 866 mikromoli na litr u pacjentów leczonych lekiem Ravicti w porównaniu do około 977

mikromoli na litr u pacjentów leczonych fenylomaślanem sodu. Dodatkowe dane z badań

uzupełniających wykazały podobne działanie leku Ravicti u dzieci od 2 miesiąca życia.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Ravicti?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Ravicti (mogące wystąpić u więcej

niż 5 osób na 100) to biegunka, wzdęcia (gazy), ból głowy, zmniejszony apetyt, wymioty, znużenie,

mdłości i nieprawidłowy zapach skóry.

Leku Ravicti nie wolno stosować w leczeniu ostrej hiperamonemii (nagły wzrost stężeń amoniaku we

krwi). Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Ravicti

znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Ravicti?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze

stosowania produktu Ravicti przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Ravicti

EMA/638140/2015

Strona 3/3

Wykazano, że lek Ravicti jest skuteczny w obniżaniu stężenia amoniaku we krwi u pacjentów

z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Ravicti to lek o przedłużonym uwalnianiu, co oznacza, że

substancja czynna jest równomiernie uwalniana w ciągu doby. Dlatego usuwanie niepotrzebnego azotu

zachodzi równomiernie i zapewnia lepszą kontrolę stężeń amoniaku we krwi w ciągu doby. Z tego

samego powodu leku Ravicti nie wolno stosować do leczenia ostrej hiperamonemii, ponieważ w takich

przypadkach potrzebne są leki szybciej działające.

Dodatkowo Komitet uznał, że ponieważ lek Ravicti jest dostępny jako ciecz, może to uczynić lek

smaczniejszym, zwłaszcza dla dzieci, w porównaniu z innymi lekami dostępnymi jako granulat

dodawany do pożywienia. Formulacja ciekła ułatwia także podawanie przez rurkę pacjentom

niezdolnym do połykania ze względu na problemy neurologiczne.

Działania niepożądane leku Ravicti dotyczyły głównie układu pokarmowego i uznano je za możliwe do

leczenia. Jednak oczekuje się dodatkowych danych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa

leku Ravicti.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Ravicti?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Ravicti opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Ravicti zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma wprowadzająca lek Ravicti do obrotu utworzy rejestr pacjentów w celu uzyskania

dodatkowych informacji na temat długotrwałych korzyści i bezpieczeństwa leku.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem

Inne informacje dotyczące produktu Ravicti:

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Ravicti

znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących

leczenia produktem Ravicti należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź

skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Ravicti znajduje

się na stronie internetowej Agencji:

niedobór syntazy karbamoilofosforanowej-1

niedobór karbamoilotransferazy ornitynowej ;

cytrulinemia typu 1;

acyduria argininobursztynianowa;

hiperargininemia;

niedobór translokazy ornitynowej (zespół hiperornitynemia-hiperamonemia-homocytrulinuria

(HHH)).

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B.

ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta

RAVICTI 1,1 g/ml płyn doustny

Glicerolu fenylomaślan

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek RAVICTI i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku RAVICTI

Jak przyjmować lek RAVICTI

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek RAVICTI

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek RAVICTI i w jakim celu się go stosuje

Substancją czynną leku RAVICTI jest glicerolu fenylomaślan, który jest stosowany w leczeniu sześciu

znanych zaburzeń cyklu mocznikowego u dorosłych i dzieci w wieku powyżej 2 miesięcy. Zaburzenia

cyklu mocznikowego obejmują niedobory syntetazy karbamoilofosforanowej I (CPS),

karbamoilotransferazy ornitynowej, syntetazy argininobursztynianowej, liazy

argininobursztynianowej, arginazy I i związanej z zespołem hiperamonemia-hiperornitynemia-

homocytrulinemia (HHH) translokazy ornitynowej.

Informacje dotyczące zaburzeń cyklu mocznikowego

W przypadku zaburzeń cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie usuwać azotu

pochodzącego z białek przyjmowanych wraz z pożywieniem.

Normalnie organizm zamienia nadmiarowy azot z białek w produkt odpadowy – amoniak.

Następnie wątroba usuwa amoniak z organizmu w cyklu zwanym cyklem mocznikowym.

W przypadku zaburzeń cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie wytwarzać

wystarczającej ilości enzymów wątrobowych potrzebnych do usuwania nadmiaru azotu.

Oznacza to, że amoniak gromadzi się w organizmie. Jeśli amoniak nie będzie usuwany

z organizmu, może dojść do uszkodzenia mózgu, co może prowadzić do zaburzeń świadomości

lub śpiączki.

Zaburzenia cyklu mocznikowego są rzadkie.

Na czym polega działanie leku RAVICTI

Lek RAVICTI pomaga w usuwaniu zbędnego azotu z organizmu. Powoduje to zmniejszenie ilości

amoniaku w organizmie.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku RAVICTI

Kiedy nie przyjmować leku RAVICTI:

jeśli pacjent ma uczulenie na glicerolu fenylomaślan

w przypadku ostrej hiperamonemii, która wymaga szybkiej interwencji medycznej.

W przypadku braku pewności co do występowania któregoś z powyższych schorzeń, należy omówić

to z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem przyjmowania leku RAVICTI.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku RAVICTI należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą:

jeśli występują zaburzenia nerek lub wątroby – ponieważ glicerolu fenylomaślan jest usuwany

z organizmu przez nerki i wątrobę

jeśli występują zaburzenia trzustki, żołądka lub jelit – organy te są odpowiedzialne za

wchłanianie glicerolu fenylomaślanu do organizmu.

W przypadku, gdy którakolwiek z powyższych sytuacji ma miejsce (lub gdy nie ma pewności), należy

porozmawiać z lekarzem lub farmaceutą przed przyjęciem leku RAVICTI.

W niektórych przypadkach, takich jak zakażenie lub okres po zabiegu chirurgicznym, ilość amoniaku

w organizmie może wzrosnąć pomimo leczenia tym lekiem, co może skutkować uszkodzeniem mózgu

(encefalopatia hiperamonemiczna).

W innych przypadkach ilość amoniaku we krwi szybko wzrasta. W tej sytuacji glicerolu fenylomaślan

nie będzie w stanie powstrzymać zwiększania się stężenia amoniaku we krwi do niebezpiecznego

stężenia.

Wysokie stężenie amoniaku prowadzi do nudności (mdłości), wymiotów lub uczucia dezorientacji.

W przypadku zaobserwowania któregoś z tych objawów należy porozumieć się z lekarzem lub udać

się bezpośrednio do szpitala.

Lek RAVICTI należy stosować razem ze specjalną dietą ubogą w białko.

- Odpowiednia dieta powinna zostać przygotowana przez lekarza prowadzącego i dietetyka.

- Należy dokładnie przestrzegać diety.

- Konieczne będzie leczenie i przestrzeganie diety przez całe życie, chyba że przeprowadzony

zostanie z powodzeniem przeszczep wątroby.

Dzieci

Lek RAVICTI nie jest zalecany do stosowania u dzieci w wieku poniżej 2 miesięcy.

Lek RAVICTI

a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

W szczególności należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o przyjmowaniu poniższych leków,

których skuteczność może być zmniejszona podczas jednoczesnego stosowania glicerolu

fenylomaślanu. W przypadku przyjmowania tych leków, konieczne może być wykonywanie

regularnych badań krwi:

midazolam i barbiturany – stosowane jako leki uspokajające, w leczeniu trudności ze snem

i padaczki

środki antykoncepcyjne

Ponadto należy poinformować lekarza w przypadku przyjmowania następujących leków, ponieważ

mogą one zwiększyć ilość amoniaku w organizmie lub zmienić sposób działania glicerolu

fenylomaślanu:

kortykosteroidy – stosowane w celu złagodzenia objawów stanu zapalnego

walproinian – lek przeciwpadaczkowy

haloperydol – stosowany w leczeniu niektórych zaburzeń psychicznych

probenecyd – stosowany w leczeniu wysokiego stężenia kwasu moczowego we krwi, który

może być przyczyną dny moczanowej (hiperurykemii)

leki hamujące aktywność lipaz – wykorzystywane do leczenia otyłości

lipaza w enzymatycznej terapii zastępczej trzustki

W przypadku, gdy którakolwiek z powyższych sytuacji ma miejsce (lub gdy nie ma pewności), należy

skonsultować się z lekarzem przed rozpoczęciem przyjmowania leku RAVICTI.

Ciążą, antykoncepcja i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży, powinna powiedzieć o tym lekarzowi przed rozpoczęciem

przyjmowania leku RAVICTI. W przypadku zajścia w ciążę w trakcie przyjmowania leku

RAVICTI należy porozumieć się z lekarzem, ponieważ może to zaszkodzić nienarodzonemu

dziecku.

Kobiety w wieku rozrodczym, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas

terapii lekiem RAVICTI. Należy omówić z lekarzem najlepszą metodę antykoncepcji.

Nie należy przyjmować leku RAVICTI w czasie karmienia piersią, ponieważ może on

przenikać do mleka matki i może zaszkodzić dziecku.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek RAVICTI może wywierać znaczny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania

maszyn. W trakcie stosowania glicerolu fenylomaślanu mogą wystąpić zawroty głowy lub ból głowy.

W wypadku wystąpienia tych działań niepożądanych nie należy prowadzić pojazdów ani obsługiwać

maszyn.

3.

Jak przyjmować lek RAVICTI

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Podczas przyjmowania glicerolu fenylomaślanu należy stosować specjalną dietę ubogą w białka.

Jaką dawkę leku należy przyjmować

Lekarz zaleci, jaką dawkę leku RAVICTI należy przyjmować każdego dnia.

Dawka dobowa zależy od wzrostu i masy ciała pacjenta oraz od ilości białka w diecie i poziomu

zaburzeń cyklu mocznikowego.

Lekarz może zalecić stosowanie mniejszej dawki w przypadku zaburzeń wątroby lub nerek.

Aby lekarz mógł określić właściwą dawkę, konieczne będą regularne badania krwi.

Lekarz może zalecić przyjmowanie leku RAVICTI częściej niż 3 razy na dobę. U małych dzieci

może to być 4 do 6 razy na dobę. Pomiędzy kolejnymi dawkami muszą upłynąć co najmniej

3 godziny.

Przyjmowanie tego leku

Lekarz prowadzący poinformuje, w jaki sposób należy przyjmować lek RAVICTI w postaci płynu

doustnego. Można go przyjmować w następujący sposób:

doustnie

przez rurkę przechodzącą przez ścianę brzucha (jamy brzusznej) do żołądka – zwaną sondą

gastrostomijną

przez rurkę przechodząca przez nos do żołądka – zwaną sondą nosowo-żołądkową

Lek RAVICTI należy przyjmować doustnie, chyba że lekarz prowadzący zalecił inaczej.

Lek RAVICTI a posiłki

Lek RAVICTI należy przyjmować wraz z posiłkiem lub bezpośrednio po posiłku. Małe dzieci

powinny przyjmować lek w trakcie lub bezpośrednio po karmieniu.

Odmierzanie dawki

Do odmierzania dawki należy wykorzystać strzykawkę doustną.

Pacjent powinien mieć lek z nasadką adaptującą do butelki wielokrotnie zamykanej oraz

strzykawkę doustną do podawania odpowiedniej ilości glicerolu fenylomaślanu.

Otworzyć butelkę leku RAVICTI, naciskając zakrętkę i przekręcając ją w lewo.

Przykręcić do butelki nasadkę adaptującą do butelki wielokrotnie zamykanej.

Umieścić końcówkę strzykawki doustnej w nasadce adaptującej do butelki wielokrotnie

zamykanej.

Odwrócić butelkę do góry dnem, nie wyjmując strzykawki.

Napełnić strzykawkę doustną, odciągając tłok w tył, aż w strzykawce znajdzie się ilość leku

RAVICTI przepisana przez lekarza.

Uwaga: jeśli jest to możliwe, należy użyć strzykawki doustnej o pojemności

najbardziej zbliżonej (ale nie mniejszej niż) do zalecanej dawki (na przykład, jeśli

dawka wynosi 0,8 ml, należy użyć strzykawki o pojemności 1 ml).

Należy postukać w strzykawkę doustną, aby usunąć pęcherzyki powietrza, upewniając się, że

jest ona wypełniona odpowiednią ilością płynu.

Należy połknąć płyn ze strzykawki doustnej lub podłączyć strzykawkę do sondy gastrostomijnej

lub nosowo-żołądkowej.

Ważna informacja:

Nie dodawać i nie mieszać leku RAVICTI z dużą ilością innych płynów,

takich jak woda czy sok, gdyż wprowadzenie wody powoduje rozkład glicerolu fenylomaślanu

.Jeśli lek RAVICTI zostanie dodany do wody, może to spowodować zmętnienie płynu, co może

skutkować podaniem niepełnej dawki.

Lek RAVICTI można dodać do niewielkiej ilości miękkiego pokarmu, takiego jak ketchup,

odżywka medyczna, przecier jabłkowy lub puree z dynii.

Jeśli objętość posiadanej strzykawki doustnej jest mniejsza niż przepisana dawka, należy

powtarzać opisane kroki do podania pełnej dawki. Jedna strzykawka doustna powinna być

wykorzystywana do przyjęcia wszystkich dawek danego dnia.

Po przyjęciu pełnej dawki należy popić ją wodą, aby upewnić się, że lek nie został w ustach, lub

przepłukać sondę gastrostomijną albo nosowo-żołądkową 10 ml wody, używając do tego nowej

strzykawki doustnej. Aby uniknąć wprowadzenia wody do leku, nie stosować strzykawki użytej

do przepłukania sondy gastrostomijnej lub nosowo-żołądkowej do odmierzania dawki leku

RAVICTI.

Zamknąć kapsel umocowany na nasadce adaptującej do butelki wielokrotnie zamykanej.

Ważna informacja:

Nie należy płukać nasadki adaptującej do butelki wielokrotnie zamykanej

ani strzykawki doustnej między kolejnymi dawkami podawanymi danego dnia, ponieważ

wprowadzenie wody powoduje rozkład glicerolu fenylomaślanu. W przypadku kontaktu leku

RAVICTI z wodą, następuje zmętnienie płynu. Pomiędzy podaniami leku butelkę i strzykawkę

doustną należy przechowywać w czystym, suchym miejscu.

Po przyjęciu ostatniej dawki danego dnia należy wyrzucić strzykawkę doustną. Nie należy

używać tej samej strzykawki doustnej do odmierzenia dawki leku RAVICTI kolejnego dnia. Ta

sama nasadka adaptująca do butelki wielokrotnie zamykanej może być używany do momentu

opróżnienia butelki. Do każdej nowo otwartej butelki należy używać nowej nasadki adaptującej

do butelki wielokrotnie zamykanej.

Pozostałe niezużyte strzykawki należy zachować do użycia z kolejną butelką. Każdą butelkę

należy wyrzucić po 14 dniach.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku RAVICTI

W przypadku zastosowania większej niż zalecana dawki leku należy porozumieć się z lekarzem.

W przypadku zaobserwowania któregokolwiek z poniższych objawów należy skontaktować się

z lekarzem lub udać się bezpośrednio do szpitala, ponieważ objawy te mogą wskazywać na

przedawkowanie lub podwyższone stężenie amoniaku:

senność, zmęczenie, oszołomienie lub niekiedy stan splątania

bóle głowy

zmiana odczuwania smaku

zaburzenia słuchu

uczucie dezorientacji

mniejsza zdolność do zapamiętywania

ewentualne pogorszenie istniejących zaburzeń neurologicznych

Pominięcie przyjęcia dawki leku RAVICTI

Jeżeli dawka została pominięta, należy przyjąć tę dawkę jak najszybciej. Jednakże, w przypadku osób

dorosłych, jeśli kolejna dawka powinna zostać przyjęta w czasie krótszym niż 2 godziny, należy

pominąć tę dawkę i przyjąć kolejną dawkę o zwykłej porze.

U dzieci: jeśli kolejna dawka powinna zostać przyjęta w czasie krótszym niż 30 minut, należy

pominąć tę dawkę i podać kolejną dawkę o zwykłej porze.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić

się do lekarza lub farmaceuty.

Przerwanie przyjmowania leku RAVICTI

Podczas przyjmowania tego leku należy stosować specjalną dietę ubogobiałkową. Nie należy

przerywać stosowania glicerolu fenylomaślanu bez porozumienia z lekarzem.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Wystąpić mogą następujące działania niepożądane:

Poważne działania niepożądane

Należy natychmiast powiadomić lekarza w przypadku:

wystąpienia więcej niż raz wymiotów (będących częstym działaniem niepożądanym), które nie

ustępują.

Inne działania niepożądane

W wypadku wystąpienia podczas leczenia któregokolwiek z wymienionych poniżej działań

niepożądanych, należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą:

Często:

mogą dotyczyć 1 na 10 osób

wzdęcia lub ból żołądka, zaparcia, biegunka, zgaga, wiatry, uczucie nudności (mdłości), ból

w jamie ustnej, odruchy wymiotne

obrzęki dłoni i stóp

uczucie zmęczenia, zawroty głowy, ból głowy lub drżenia

zmniejszenie lub zwiększenie łaknienia, niechęć do spożywania niektórych rodzajów jedzenia

krwawienia między miesiączkami, trądzik, nieprawidłowy zapach skóry

wyniki badań wskazujące na zwiększoną aktywność enzymów wątrobowych, zaburzenia

elektrolitowe, mała liczba białych krwinek (limfocytów) lub niskie stężenie witaminy D

Niezbyt często:

mogą dotyczyć 1 na 100 osób

suchość w ustach, zmiana odczuwania smaku

odbijanie, bóle żołądka, zmiany w stolcu takie jak oleisty stolec, pilne wypróżnienia, bolesne

wypróżnienia

uczucie głodu, zmniejszenie lub zwiększenie masy ciała

podwyższona temperatura, uderzenia gorąca

ból woreczka żółciowego, pęcherza lub pleców

obrzęk stawów, skurcze mięśni, ból dłoni i stóp, ból pięt

zakażenie wirusowe jelit

uczucie mrowienia, uczucie silnego niepokoju, utrudnione budzenie, uczucie senności,

zaburzenia mowy, uczucie dezorientacji, depresja

zatrzymanie lub nieregularne miesiączki, ochrypły głos, krwawienia z nosa, zatkany nos, ból

gardła, wypadanie włosów, nadmierne pocenie, swędząca wysypka, nierówne bicie serca,

obniżona czynność tarczycy

wyniki badań wskazujące na podwyższone lub obniżone stężenie potasu we krwi

wyniki badań wskazujące na podwyższone stężenie triglicerydów, lipoprotein o niskiej gęstości

lub białych krwinek we krwi

wyniki badań wskazujące na nieprawidłowości w badaniu EKG (elektrokardiogram)

wyniki badań wskazujące na wydłużenie czasu protrombinowego

wyniki badań wskazujące na niskie stężenie albumin we krwi

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek RAVICTI

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować leku RAVICTI po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i etykiecie

butelki po literach „EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku. Lek należy zużyć w ciągu 14 dni od

otwarcia butelki. Butelkę należy wyrzucić, nawet jeżeli nie została opróżniona.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek RAVICTI

Substancją czynną jest glicerolu fenylomaślan.

Każdy mililitr płynu zawiera 1,1 g glicerolu fenylomaślanu. Odpowiada to gęstości 1,1 g/ml.

Brak innych składników.

Jak wygląda lek RAVICTI i co zawiera opakowanie

Płyn umieszczony jest w przezroczystej butelce szklanej o pojemności 25 ml z plastikowym

zamknięciem zawierającym zabezpieczenie przed otwarciem przez dzieci.

Na początku leczenia farmaceuta sprzeda zestaw startowy zawierający 1 butelkę leku RAVICTI,

kapsel do wielokrotnego zamykania butelki i 7 strzykawek doustnych odpowiedniej wielkości, co

odpowiada ilości wystarczającej na jeden tydzień leczenia. Wielkość strzykawki (1 ml, 3 ml lub 5 ml)

będzie podana na recepcie. Pozostałe niezużyte strzykawki można zachować do użycia z inną butelką.

Dodatkowe strzykawki doustne ze znakiem CE pasujące do nasadki adaptującej butelki wielokrotnie

zamykanej można zakupić w aptece. Pacjent powinien zapytać lekarza lub farmaceutę jakiego typu

strzykawki powinien nabyć. Po rozpoczęciu leczenia pacjent będzie kupował standardowy zestaw

zawierający 1 butelkę leku RAVICTI i nasadkę adaptującą do butelki wielokrotnie zamykanej. Każdą

butelkę należy wyrzucić po 14 dniach.

Podmiot odpowiedzialny

Horizon Pharma Ireland Limited

Connaught House, 1st Floor,

1 Burlington Road,

Dublin 4, D04C5Y6

Irlandia

Wytwórca

AndersonBrecon (UK) Limited

Units 2-7,

Wye Valley Business Park,

Brecon Road,

Hay-on-Wye,

Hereford, Herefordshire, HR3 5PG

Wielka Brytania

Horizon Pharma GmbH

Joseph-Meyer-Str. 13-15

68167 Mannheim

Niemcy

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien

Swedish Orphan Biovitrum BVBA

Tél/Tel: + 32 2880 6119

e-mail: benelux@sobi.com

Lietuva

Oy Swedish Orphan Biovitrum Ab

c/o UAB CentralPharma Communications

Tel: +370 5 2430444

e-mail: centralpharma@centralpharma.lt

България

Cyидиш Орфан Биовитрум

Клон България ООД

Тел.: +359 2 437 4997

e-mail: mail.bg@sobi.com

Luxembourg/Luxemburg

Swedish Orphan Biovitrum BVBA

Tél/Tel: + 32 2880 6119

e-mail: benelux@sobi.com

Česká republika

Swedish Orphan Biovitrum s.r.o.

Tel: +420 296 183 236

e-mail: mail.cz@sobi.com

Magyarország

Swedish Orphan Biovitrum s.r.o. Magyarországi

Fióktelepe

Tel: +36 1 998 9947

e-mail: mail.hu@sobi.com

Danmark

Swedish Orphan Biovitrum A/S

Tlf: + 45 32 96 68 69

e-mail: mail.dk@sobi.com

Malta

Swedish Orphan Biovitrum S.r.l.

Τel: +39 0521 19 111

e-mail: mail.it@sobi.com

Deutschland

Swedish Orphan Biovitrum GmbH

Tel: +49 89 55066760

e-mail: mail.de@sobi.com

Nederland

Swedish Orphan Biovitrum BVBA

Tel: + 32 2880 6119

e-mail: benelux@sobi.com

Eesti

Oy Swedish Orphan Biovitrum Ab

c/o CentralPharma Communications OÜ

Tel. +372 6 015 540

e-mail: centralpharma@centralpharma.ee

Norge

Swedish Orphan Biovitrum AS

Tlf: +47 66 82 34 00

e-mail: mail.no@sobi.com

Ελλάδα

Swedish Orphan Biovitrum S.r.l.

Τηλ: +39 0521 19 111

e-mail: mail.it@sobi.com

Österreich

Swedish Orphan Biovitrum GmbH

Tel: +43 1 253 91 5584

e-mail: mail.de@sobi.com

España

Swedish Orphan Biovitrum S.L

Tel: + 34 913 91 35 80

e-mail: mail.es@sobi.com

Polska

Swedish Orphan Biovitrum Sp. z o.o. Oddział w

Polsce

Tel: +48 22 206 98 63

e-mail: mail.pl@sobi.com

France

Swedish Orphan Biovitrum SARL

Tél: +33 1 85 78 03 40

e-mail: mail.fr@sobi.com

Portugal

Swedish Orphan Biovitrum S.L

Tel: + 34 913 91 35 80

e-mail: mail.es@sobi.com

Hrvatska

SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM, Glavna

Podružnica Zagreb

Tel: +385 1 7776 836

e-mail: mail.hr@sobi.com

România

Swedish Orphan Biovitrum s.r.o. Praga - Sucursala

Bucuresti

Tel: +40 31 229 51 96

e-mail: mail.ro@sobi.com

Ireland

Swedish Orphan Biovitrum Ltd

Tel: + 44 1223 891854

e-mail: mail.uk@sobi.com

Slovenija

Swedish Orphan Biovitrum s.r.o. - Podružnica v

Sloveniji

Tel: +386 1 828 0538

e-mail : mail.si@sobi.com

Ísland

Swedish Orphan Biovitrum A/S

Tlf: + 45 32 96 68 69

e-mail: mail.dk@sobi.com

Slovenská republika

Swedish Orphan Biovitrum o.z.

Tel: +421 2 3211 1540

e-mail: mail.sk@sobi.com

Italia

Swedish Orphan Biovitrum S.r.l.

Tel: +39 02 828 77 050

e-mail: mail.it@sobi.com

Suomi/Finland

Oy Swedish Orphan Biovitrum Ab

Puh/Tel: +358 201 558 840

e-mail: mail.fi@sobi.com

Κύπρος

Swedish Orphan Biovitrum S.r.l.

Τηλ: +39 0521 19 111

e-mail: mail.it@sobi.com

Sverige

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Tel: +46 8 697 20 00

e-mail: mail.se@sobi.com

Latvija

Oy Swedish Orphan Biovitrum Ab

c/o CentralPharma Communications SIA

Tel. +371 67 450 497

e-mail: centralpharma@centralpharma.lv

United Kingdom

Swedish Orphan Biovitrum Ltd

Tel: + 44 1223 891854

e-mail: mail.uk@sobi.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:

http://www.ema.europa.eu

. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

20-12-2018

Ravicti (Horizon Pharma Ireland Limited)

Ravicti (Horizon Pharma Ireland Limited)

Ravicti (Active substance: Glycerol phenylbutyrate) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)9126 of Thu, 20 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3822/II/19

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018

PHEBURANE (Eurocept International BV)

PHEBURANE (Eurocept International BV)

PHEBURANE (Active substance: Sodium Phenylbutyrate) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)8043 of Wed, 28 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2500/T/20

Europe -DG Health and Food Safety

27-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ravicti,Glycerol phenylbutyrate, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0191/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ravicti,Glycerol phenylbutyrate, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0191/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ravicti,Glycerol phenylbutyrate, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0191/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-7-2018

Ammonaps (Swedish Orphan Biovitrum International AB)

Ammonaps (Swedish Orphan Biovitrum International AB)

Ammonaps (Active substance: Sodium phenylbutyrate) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4483 of Tue, 10 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety