Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Tyrosinemias
  • Wskazania:
  • Leczenie pacjentów dorosłych i dzieci (w dowolnym przedziale wiekowym) z potwierdzoną diagnozą dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT 1) w połączeniu z dietetycznym ograniczeniem tyrozyny i fenyloalaniny.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 1

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/004281
  • Data autoryzacji:
  • 24-08-2017
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/004281
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 08-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/658324/2017

EMEA/H/C/004281

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Nitisinone MDK

nityzynon

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Nitisinone MDK. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego celem

nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Nitisinone MDK.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Nitisinone MDK należy zapoznać

się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Nitisinone MDK i w jakim celu się go stosuje?

Nitisinone MDK jest lekiem stosowanym w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typ 1 (HT-1). Jest to

rzadka choroba, w której organizm nie jest w stanie całkowicie rozłożyć aminokwasu tyrozyny, w

wyniku czego powstają szkodliwe substancje, przez co przyczynia się do ciężkiej niewydolności wątroby

i raka wątroby.

Nitisinone MDK stosuje się równocześnie z dietą ograniczającą spożycie aminokwasów: tyrozyny i

fenyloalaniny. Te aminokwasy występują zazwyczaj w białku pokarmów i napojów.

Nitisinone MDK jest lekiem generycznym. Oznacza to, że Nitisinone MDK zawiera tę samą substancję

czynną i działa w taki sam sposób jak lek referencyjny o nazwie Orfadin, który jest już dopuszczony do

obrotu w Unii Europejskiej (UE). Więcej informacji na temat leków generycznych znajduje się w

dokumencie z pytaniami i odpowiedziami tutaj.

Nitisinone MDK zawiera substancję czynną nityzynon.

Produkt znany wcześniej pod nazwą Nitisinone MendeliKABS

Nitisinone MDK0F

EMA/658324/2017

Strona 2/3

Jak stosować produkt Nitisinone MDK?

Nitisinone MDK wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać

i monitorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z HT-1. Leczenie należy rozpocząć

możliwie najwcześniej, a dawkę leku Nitisinone MDK dostosować do reakcji organizmu pacjenta i jego

masy ciała.

Lek Nitisinone MDK jest dostępny w postaci kapsułek (2 mg, 5 mg i 10 mg). Zalecana dawka

początkowa wynosi 1 mg na kilogram masy ciała na dobę. Kapsułki zazwyczaj połyka się w całości albo

można je otworzyć i ich zawartość bezpośrednio przed podaniem wymieszać z niewielką ilością wody

lub mieszanki dietetycznej.

Lek Nitisinone MDK jest przeznaczony do długotrwałego stosowania. Pacjenci powinni być

monitorowani przynajmniej co sześć miesięcy.

Jak działa produkt Nitisinone MDK?

Tyrozyna jest rozkładana w organizmie przez kilka enzymów. Pacjenci z HT-1 nie mają jednego z tych

enzymów, więc ich organizmy nie usuwają we właściwy sposób tyrozyny, lecz przekształcają ją w

szkodliwe substancje. Substancja czynna produktu Nitisinone MDK, nityzynon, blokuje enzym, który

przekształca tyrozynę w szkodliwe substancje. Jednak ze względu na to, że podczas leczenia

produktem Nitisinone MDK nieprzetworzona tyrozyna odkłada się w organizmie, pacjenci powinni

stosować specjalną dietę ubogą w tyrozynę. Dieta powinna być również uboga w fenyloalaninę, gdyż

przekształca się ona w organizmie w tyrozynę.

Jak badano produkt Nitisinone MDK?

Przeprowadzono już badania nad korzyściami i ryzykiem związanymi z substancją czynną w

zatwierdzonych wskazaniach dla leku referencyjnego, produktu Orfadin, i powtarzanie ich dla leku

Nitisinone MDK nie jest konieczne.

Jak w przypadku każdego leku firma przekazała badania jakości leku Nitisinone MDK. Firma

przeprowadziła również badanie, w którym wykazano, że lek jest biorównoważny w stosunku do leku

referencyjnego. Dwa leki są biorównoważne, gdy doprowadzają do wystąpienia jednakowego stężenia

substancji czynnej w organizmie i w związku z tym przewiduje się, że będą miały takie samo działanie.

Jakie korzyści i ryzyko wiążą się ze stosowaniem produktu Nitisinone MDK?

Ponieważ Nitisinone MDK jest lekiem generycznym, biorównoważnym w stosunku do leku

referencyjnego, uznaje się, że z jego stosowaniem wiążą się takie same korzyści i ryzyko, jak w

przypadku leku referencyjnego.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Nitisinone MDK?

Europejska Agencja Leków uznała, że – zgodnie z wymogami UE – wykazano, iż lek Nitisinone MDK

charakteryzuje się porównywalną jakością i jest biorównoważny w stosunku do leku Orfadin. Dlatego

też CHMP wyraził opinię, że – podobnie jak w przypadku produktu Orfadin – korzyści przewyższają

rozpoznane ryzyko. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu Nitisinone MDK do

stosowania w Unii Europejskiej.

Nitisinone MDK0F

EMA/658324/2017

Strona 3/3

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Nitisinone MDK?

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Nitisinone MDK w charakterystyce

produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla

personelu medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Nitisinone MDK:

W dniu 24 sierpnia 2017 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu

Nitisinone MendeliKABS do obrotu, ważne w całej Unii Europejskiej. W dniu 3 październik 2017 r. nazwę

produktu zmieniono na Nitisinone MDK.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Nitisinone MDK znajduje się na stronie internetowej

Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Nitisinone MDK

należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub

farmaceutą.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku referencyjnego również znajduje się na stronie internetowej

Agencji.

Data ostatniej aktualizacji: 10.2017.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Nitisinone MDK 2 mg kapsułki twarde

Nitisinone MDK 5 mg kapsułki twarde

Nitisinone MDK 10 mg kapsułki twarde

nityzynon

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Nitisinone MDK i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Nitisinone MDK

Jak przyjmować lek Nitisinone MDK

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Nitisinone MDK

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Nitisinone MDK

i w jakim celu się go stosuje

Substancją czynną leku Nitisinone MDK jest nityzynon. Lek ten stosowany jest w leczeniu rzadkiej

choroby zwanej dziedziczną tyrozynemią typu 1 u dorosłych, młodzieży i dzieci (we wszystkich

grupach wiekowych).

W tej chorobie organizm chorego nie jest w stanie w pełni rozkładać aminokwasu tyrozyny

(aminokwasy tworzą cząsteczki białek w naszym organizmie), czego wynikiem jest tworzenie się

szkodliwych substancji. Substancje te odkładane są w organizmie. Nitisinone MDK

powstrzymuje

rozkład tyrozyny i szkodliwe substancje nie powstają.

Przyjmując ten lek należy przestrzegać specjalnej diety, ponieważ tyrozyna pozostaje w organizmie.

Taka dieta powinna opierać się na spożyciu małej ilości tyrozyny i fenyloalaniny (inny aminokwas).

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku Nitisinone MDK

Kiedy nie przyjmować leku Nitisinone MDK

jeśli pacjent ma uczulenie na nityzynon lub którykolwiek z pozostałych składników tego

leku (wymienionych w punkcie 6).

Podczas stosowania tego leku nie należy karmić piersią, patrz punkt „Ciąża i karmienie piersią”.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Nitisinone MDK należy omówić to z lekarzem lub

farmaceutą,

jeśli u pacjenta wystąpi zaczerwienienie oczu lub inne objawy związane z oczami. Należy

natychmiast skontaktować się z lekarzem w celu przeprowadzenia badania oczu. Problemy z

oczami (patrz punkt 4) mogą wskazywać na niedostateczne ograniczenia dietetyczne.

W trakcie leczenia od pacjenta pobierane będą próbki krwi w celu zbadania, czy leczenie jest

odpowiednie oraz upewnienia się, że nie występują działania niepożądane, mogące powodować

zaburzenia krwi.

U pacjenta będą okresowo przeprowadzane testy wątrobowe, ponieważ choroba atakuje wątrobę.

Kontrola lekarska powinna odbywać się co 6 miesięcy. W razie wystąpienia jakichkolwiek objawów

niepożądanych zaleca się częstsze kontrole.

Lek Nitisinone MDK a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub

ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Stosowanie leku Nitisinone MDK z jedzeniem

W przypadku rozpoczęcia przyjmowania leku Nitisinone MDK z jedzeniem zaleca się kontynuowanie

takiego sposobu jego stosowania.

Ciąża i karmienie piersią

Nie przeprowadzono badań bezpieczeństwa tego leku u kobiet w ciąży i karmiących piersią.

Pacjentki planujące ciążę powinny skontaktować się z lekarzem. Pacjentka, która zajdzie w ciążę musi

natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Pacjentki przyjmujące ten lek nie mogą karmić piersią, patrz punkt „Kiedy nie przyjmować leku

Nitisinone MDK”.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek ten wywiera niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Jednak

jeśli u pacjenta występują reakcje niepożądane wpływające na wzrok, powinien on przerwać

prowadzenie pojazdów lub obsługiwanie maszyn do momentu powrotu wzroku do prawidłowego stanu

(patrz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”).

3.

Jak przyjmować lek Nitisinone MDK

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Leczenie tym lekiem należy rozpocząć i prowadzić pod kontrolą lekarza z doświadczeniem w leczeniu

pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1.

Zalecana całkowita dawka dobowa leku to 1 mg/kg masy ciała w podaniu doustnym. Lekarz dostosuje

dawkę indywidualnie do potrzeb pacjenta. Zalecane jest podawanie dawki raz na dobę. Niemniej ze

względu na ograniczone dane dotyczące pacjentów o masie ciała <20 kg, w tej populacji pacjentów

zaleca się podzielenie całkowitej dawki dobowej na dwie porcje.

W razie trudności z połknięciem kapsułki, kapsułkę można otworzyć i wymieszać proszek

bezpośrednio przed podaniem z niewielką ilością wody lub mieszanki dietetycznej.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Nitisinone MDK

W przypadku zażycia większej niż zalecana dawki tego leku należy jak najszybciej skontaktować się

z lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Nitisinone MDK

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Jeśli dawka zostanie

pominięta, należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Przerwanie przyjmowania leku Nitisinone MDK

W przypadku wrażenia, że działanie leku jest nieodpowiednie (zbyt mocne lub za słabe), należy

zwrócić się do lekarza. Nie należy zmieniać dawki ani przerywać leczenia przed skontaktowaniem się

z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić

się do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Jeśli u pacjenta wystąpią objawy dotyczące oczu, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem w

celu przeprowadzenia badania oczu. Leczenie nityzynonem prowadzi do zwiększenia stężenia

tyrozyny we krwi, co może powodować objawy dotyczące oczu. Częste objawy niepożądane

dotyczące oczu (mogą dotyczyć więcej niż 1 pacjenta na 10) spowodowane przez zwiększone stężenie

tyrozyny to zapalenie oka (zapalenie spojówek), zmętnienie i zapalenie rogówki, wrażliwość na

światło (światłowstręt) oraz ból oka. Zapalenie powiek to niezbyt częste działanie niepożądane (może

dotyczyć nie więcej niż 1 pacjenta na 100).

Inne częste działania niepożądane

Zmniejszenie liczby płytek krwi (trombocytopenia) i białych krwinek (leukocytopenia),

niedobór pewnego typu białych krwinek (granulocytopenia).

Inne niezbyt częste objawy niepożądane

zwiększenie liczby białych krwinek (leukocytoza),

świąd, zapalenie skóry (złuszczające), wysypka.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Nitisinone MDK

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i butelce po

„EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2

C – 8

C). Przechowywać w oryginalnej butelce w celu ochrony przed

światłem.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Nitisinone MDK

Substancją czynną leku jest nityzynon.

Nitisinone MDK 2 mg: Jedna kapsułka zawiera 2 mg nityzynonu.

Nitisinone MDK 5 mg: Jedna kapsułka zawiera 5 mg nityzynonu.

Nitisinone MDK 10 mg: Jedna kapsułka zawiera 10 mg nityzynonu.

Pozostałe składniki to:

Zawartość kapsułki:

skrobia (kukurydziana) wstępnie żelowana.

Otoczka kapsułki:

żelatyna

dwutlenek tytanu (E 171).

Nadruk:

tlenek żelaza czarny (E 172), szelak

Jak wygląda lek

Nitisinone MDK

i co zawiera opakowanie

Kapsułki Nitisinone MDK mają długość 15,7 mm, są białe, nieprzezroczyste, twarde i wykonane

z żelatyny z czarnym nadrukiem „Nitisinone” oraz wielkością dawki „2 mg”, „5 mg” lub „10 mg” .

Kapsułki zawierają proszek o barwie białej lub zbliżonej do białej.

Kapsułki leku znajdują się w plastikowych butelkach. Każda butelka zawiera 60 kapsułek. Każde

karton zawiera jedną butelkę.

Podmiot odpowiedzialny

MendeliKABS Europe Limited

The Light Box

111 Power Rd, Unit G.07, Chiswick

London, W4 5PY, Zjednoczone Królestwo

Wytwórca

Elara Pharmaservices Limited

Iron Farm

7 Grimes Gate, Diseworth

Leicestershire, DE74 2QD

Zjednoczone Królestwo

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

1-6-2018

Pending EC decision:  Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-11-2018

Orfadin (Swedish Orphan Biovitrum International AB)

Orfadin (Swedish Orphan Biovitrum International AB)

Orfadin (Active substance: Nitisinone) - PSUSA - Modification - Commission Decision (2018)7890 of Fri, 23 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/2169/201802

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Nitisinone MDK (MendeliKABS Europe Limited)

Nitisinone MDK (MendeliKABS Europe Limited)

Nitisinone MDK (Active substance: nitisinone) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6241 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Active substance: nitisinone) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5446 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4582

Europe -DG Health and Food Safety