Kuvan

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Kuvan
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Kuvan
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Fenyloketonurie
  • Wskazania:
  • Preparat Kuvan jest wskazany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) u dorosłych i pacjentów pediatrycznych w każdym wieku z fenyloketonurią (PKU), u których wykazano, że reaguje na takie leczenie. , Кувинский również wskazany w leczeniu hyperphenylalaninaemia (HPA) w dorosłych i pediatrycznych pacjentów w każdym wieku, z tetrahydrobiopterin (СҺ4) wadą, która pokazywali, że będą reagować na takie sprawy.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 17

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/000943
  • Data autoryzacji:
  • 02-12-2008
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/000943
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 20-12-2018

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/701699/2017

EMEA/H/C/000943

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Kuvan

dichlorowodorek sapropteryny

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Kuvan. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Kuvan.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Kuvan, należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Kuvan i w jakim celu się go stosuje?

Kuvan jest lekiem stosowanym w leczeniu wysokiego stężenia fenyloalaniny we krwi u osób dorosłych i

dzieci w każdym wieku ze schorzeniami genetycznymi – fenyloketonurią (ang. PKU) lub niedoborem

tetrahydrobiopteryny (ang. BH4).

Pacjenci z tymi zaburzeniami nie są w stanie przetwarzać aminokwasu – fenyloalaniny – z białek w

diecie, co powoduje nieprawidłowo wysokie stężenia aminokwasu we krwi, prowadzące do zaburzeń w

obrębie układu nerwowego.

Ze względu na małą liczbę pacjentów ze schorzeniami powodującymi wysokie stężenie fenyloalaniny,

te stany chorobowe uznano za rzadko występujące, a w dniu 8 czerwca 2004 r. produkt Kuvan uznano

za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Kuvan zawiera substancję czynną dichlorowodorek sapropteryny.

Jak stosować produkt Kuvan?

Kuvan jest dostępny w postaci tabletek rozpuszczalnych (100 mg) oraz w proszku (100 lub 500 mg),

do rozpuszczania w wodzie, a następnie wypicia. Kuvan wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a

leczenie musi rozpoczynać i nadzorować wyłącznie lekarz mający doświadczenie w leczeniu PKU lub

niedoboru BH4. Ważne jest, aby podczas przyjmowania leku Kuvan dieta pacjenta cały czas była uboga

w fenyloalaniny i białko, a spożycie fenyloalaniny i białka było monitorowane i dostosowywane, w celu

Kuvan

EMA/701699/2017

Strona 2/3

zapewnienia kontroli stężeń fenyloalaniny i równowagi żywieniowej. Kuvan jest przeznaczony do

długotrwałego stosowania.

Dawka początkowa leku Kuvan zależy od masy ciała pacjenta. Dawkę następnie dostosowuje się w

zależności od poziomu aminokwasów we krwi, w tym fenyloalaniny. Kuvan przyjmuje się codziennie z

posiłkiem, o stałej porze dnia, najlepiej rano. U niektórych pacjentów z niedoborem BH4 w celu

uzyskania lepszego działania niezbędne może być podzielenie dawki dobowej na dwie lub trzy dawki

stosowane w ciągu doby.

Satysfakcjonującą odpowiedź na leczenie określa się jako zmniejszenie stężenia fenyloalaniny we krwi

o co najmniej 30% lub do poziomu ustalonego przez lekarza. Jeśli po miesiącu leczenia udaje się

osiągnąć ten cel, odpowiedź na leczenie jest uznawana za odpowiednią i pacjent może nadal

przyjmować produkt Kuvan.

Jak działa produkt Kuvan?

Wysokie stężenie fenyloalaniny we krwi jest wywołane zaburzonym rozkładaniem fenyloalaniny za

pośrednictwem enzymu o nazwie hydroksylaza fenyloalaniny. Pacjenci z PKU mają wadliwą postać

enzymu, a pacjenci z niedoborem BH4 mają niskie stężenie BH4 – kofaktora, który jest potrzebny do

prawidłowego działania tego enzymu.

Substancja czynna produktu Kuvan, dichlorowodorek sapropteryny, jest syntetyczną wersją BH4. W

PKU działa on poprzez zwiększanie aktywności wadliwego enzymu, natomiast w niedoborze BH4

zastępuje brakujący kofaktor. Działania te pomagają przywrócić zdolność enzymu do przekształcania

fenyloalaniny w tyrozynę, zmniejszając stężenie fenyloalaniny we krwi.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Kuvan zaobserwowano w

badaniach?

Co się tyczy leczenia PKU, w badaniu głównym porównano obniżenie stężenia fenyloalaniny we krwi u

88 pacjentów, którzy otrzymywali produkt Kuvan lub placebo (leczenie pozorowane). W dwóch innych

badaniach z udziałem 101 pacjentów analizowano skuteczność produktu Kuvan w utrzymywaniu

docelowych stężeń fenyloalaniny u pacjentów spożywających żywność zawierającą fenyloalaninę (tj.

tolerancja fenyloalaniny).

Produkt Kuvan był skuteczniejszy od placebo w obniżaniu stężenia fenyloalaniny we krwi u pacjentów z

PKU: po 6 tygodniach stężenie fenyloalaniny obniżyło się o 236 mikromoli na litr u pacjentów

przyjmujących produkt Kuvan, a u pacjentów otrzymujących placebo wzrosło o 3 mikromole na litr.

Ponadto produkt Kuvan umożliwił pacjentom z PKU niestosującym ograniczenia diety zwiększenie

dobowego spożycia fenyloalaniny o 17,5 mg na kg masy ciała po 10 tygodniach, w porównaniu z

3,3 mg/kg w przypadku placebo. Porównanie produktu Kuvan połączonego z ograniczeniem diety z

samym ograniczeniem diety wykazało, że średnie dobowe spożycie fenyloalaniny tolerowane po 26

tygodniach wyniosło 81 mg/kg w grupie przyjmującej produkt Kuvan i 50 mg/kg w grupie stosującej

samo ograniczenie diety.

W odniesieniu do leczenia niedoboru BH4, który jest bardzo rzadkim schorzeniem, firma przedstawiła

zaczerpnięte z opublikowanej literatury wyniki trzech badań, w których pacjentów leczono

sapropteryną średnio przez 15,5 miesiąca. W badaniach tych u pacjentów wykazano poprawę w

stężeniu fenyloalaniny i innych markerów choroby we krwi pacjentów przyjmujących lek.

W badaniach produktu Kuvan uczestniczyły osoby dorosłe i dzieci we wszystkich grupach wiekowych.

Kuvan

EMA/701699/2017

Strona 3/3

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Kuvan?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Kuvan (obserwowane u więcej niż 1

pacjenta na 10) to: bóle głowy i nieżyt nosa (katar).

Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem leku Kuvan znajduje się w

ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Kuvan?

Agencja uznała, że korzyści płynące ze stosowania produktu Kuvan przewyższają ryzyko, i zaleciła

przyznanie pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Kuvan?

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Kuvan w charakterystyce produktu

leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla personelu

medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Kuvan

W dniu 2 grudnia 2008 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Kuvan

do obrotu, ważne w całej Unii Europejskiej.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych, dotyczącej produktu Kuvan znajduje

się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designations.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Kuvan znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. W

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Kuvan należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 07.2017.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta

Kuvan 100 mg tabletki do sporządzania roztworu doustnego

Sapropteryny dichlorowodorek

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan

Jak przyjmować lek Kuvan

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Kuvan

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje

Lek Kuvan zawiera substancję czynną sapropterynę, która jest syntetycznym odpowiednikiem

występującej w organizmie substancji zwanej tetrahydrobiopteryną (ang. BH4). BH4 jest niezbędna,

aby w organizmie z jednego z aminokwasów, zwanego fenyloalaniną, mógł powstać inny aminokwas,

zwany tyrozyną.

Lek Kuvan jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (ang. HPA) lub fenyloketonurii (ang.

PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU powodują nadmierne zwiększenie stężenia

fenyloalaniny we krwi, co stanowi potencjalne zagrożenie dla organizmu. Lek Kuvan zmniejsza

stężenie tego związku u niektórych pacjentów, reagujących na leczenie BH4 i może umożliwić

zwiększenie ilości fenyloalaniny, która może być dostarczana w diecie.

Lek ten stosowany jest również w leczeniu dziedzicznego schorzenia zwanego niedoborem BH4

u pacjentów w każdym wieku, w przebiegu którego organizm nie jest w stanie wytwarzać

modzielnie wystarczającej ilości BH4. Ze względu na bardzo małe stężenie BH4 w organizmie,

fenyloalanina nie może być prawidłowo wykorzystywana i jej stężenie może się zwiększać,

prowadząc do szkodliwego wpływu na organizm. Zastępując BH4, którego organizm nie jest w stanie

wytwarzać, lek Kuvan powoduje złagodzenie nadmiernego zwiększenia stężenia fenyloalaniny

we krwi oraz poprawia tolerancję fenyloalaniny zawartej w diecie.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan

Kiedy nie przyjmować leku Kuvan

Jeśli pacjent ma uczulenie na sapropterynę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Kuvan należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą,

w szczególności:

jeżeli pacjent, któremu został przepisany lek Kuvan ma 65 lat lub więcej;

jeżeli u pacjenta stwierdzono zaburzenia czynności nerek lub wątroby;

jeżeli pacjent choruje na inne choroby. Zaleca się zasięgnięcie porady lekarskiej przez pacjenta

chorującego na inne choroby, ponieważ może dochodzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny

we krwi;

jeżeli pacjent ma predyspozycje do drgawek.

Podczas leczenia lekiem Kuvan, lekarz zleca badania krwi, oceniające stężenia fenyloalaniny i

tyrozyny i jeżeli to konieczne, może zdecydować o zmianie dawkowania leku Kuvan lub stosowanej

przez pacjenta diety.

Pacjent powinien kontynuować przestrzeganie diety, zgodnie z zaleceniami lekarza. Pacjent nie może

zmieniać stosowanej diety, bez poinformowania o tym lekarza prowadzącego leczenie. Mimo

przyjmowania leku Kuvan mogą wystąpić ciężkie zaburzenia neurologiczne, jeśli stężenie

fenyloalaniny we krwi nie będzie prawidłowe. Lekarz powinien nadal często monitorować stężenie

fenyloalaniny we krwi w trakcie leczenia lekiem Kuvan, aby upewnić się, że nie jest ono zbyt duże

lub małe.

Lek Kuvan i inne leki

Należy

powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub

ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności należy powiedzieć

lekarzowi w przypadku stosowania:

lewodopy (leku stosowanego w leczeniu choroby Parkinsona),

leków stosowanych w leczeniu raka (np. metotreksat),

leków stosowanych w leczeniu zakażeń bakteryjnych (np. trymetoprim),

leków powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych [takich jak triazotan gliceryny

(ang. GTN), diazotan izosorbidu (ang. ISDN), nitroprusydek sodu (ang. SNP), molsydomina,

minoksydyl].

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, lekarz prowadzący udzieli odpowiednich informacji, dotyczących

prawidłowego kontrolowania stężenia fenyloalaniny we krwi. Brak dokładnej kontroli stężenia

fenyloalaniny we krwi przed zajściem w ciążę oraz w trakcie ciąży, może doprowadzić do

szkodliwy

ch następstw dla pacjentki i jej dziecka. Przed ciążą i w trakcie ciąży, lekarz prowadzący

będzie monitorować ścisłą dietę z ograniczoną podażą fenyloalaniny.

Jeżeli ścisłe przestrzeganie diety nie zmniejsza odpowiednio stężenia fenyloalaniny we krwi, lekarz

prowadzący rozważy, czy pacjentka musi przyjmować ten lek.

Nie należy przyjmować tego leku w okresie karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie wydaje się, żeby lek Kuvan wpływał na zdolność do prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.

Ważne informacje o niektórych składnikach leku Kuvan

Lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w tabletce, to znaczy zasadniczo jest „wolny od sodu”.

3.

Jak przyjmować lek Kuvan

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza.

Dawkowanie w fenyloketonurii (ang. PKU)

Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z PKU to 10 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć

stopień wchłaniania leku, należy przyjmować Kuvan w pojedynczej dawce dobowej z posiłkiem i

każdego dnia o takiej samej porze, najlepiej w godzinach porannych. Lekarz prowadzący terapię może

dostosować przyjmowaną przez pacjenta dawkę, najczęściej w przedziale między 5 mg a 20 mg/kg

masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Dawkowanie w niedoborze BH4

Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 to 2 mg do 5 mg/kg masy

ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania, lek Kuvan należy przyjmować w trakcie posiłku. Należy

podzielić całkowitą dawkę dobową na 2 lub 3 dawki przyjmowane w ciągu doby. Lekarz prowadzący

leczenie może zwiększyć przyjmowaną przez pacjenta dawkę do 20 mg/kg masy ciała na dobę, w

zależności od

aktualnego stanu pacjenta.

Poniższa tabelka stanowi przykład, jak wyliczyć właściwą dawkę leku

Masa ciała (w kg)

Liczba tabletek 100 mg

(dawka 10 mg/kg)

Liczba tabletek 100 mg

(dawka 20 mg/kg)

Sposób podawania

W przypadku pacjentów z PKU całkowita dawka dobowa jest przyjmowana raz na dobę o tej samej

porze, najlepiej rano.

W przypadku pacjentów z niedoborem BH4, całkowita dawka dobowa jest dzielona na 2 lub 3 dawki

w ciągu doby.

Stosowanie u wszystkich pacjentów

Umieścić zalecaną liczbę tabletek w szklance lub filiżance wody w sposób dokładnie opisany poniżej

i mieszać do rozpuszczenia.

Może upłynąć kilka minut zanim tabletki rozpuszczą się. Aby skrócić czas rozpuszczania tabletek,

można je przedtem rozkruszyć. W roztworze mogą być widoczne drobne cząsteczki, ale nie mają one

wpływu na skuteczność leku. Tak przygotowany roztwór leku Kuvan należy wypić w ciągu od 15 do

20 minut od chwili przygotowania, z posiłkiem.

Nie połykać kapsułki ze środkiem pochłaniającym wilgoć, znajdującej się w butelce.

Stosowanie u pacjentów o masie ciała powyżej 20 kg

Tabletki należy umieścić w szklance lub filiżance (120 ml do 240 ml) wody i mieszać aż do

rozpuszczenia.

Stosowanie u

dzieci o masie ciała do 20 kg

Dawka leku zależy od masy ciała. Ulega zmianie, gdy dziecko rośnie. Lekarz powiadomi:

o liczbie tabletek leku Kuvan potrzebnych do uzyskania jednej dawki;

o ilości wody potrzebnej do zamieszania jednej dawki leku Kuvan;

o ilości roztworu, którą należy podać dziecku, aby przyjęło zalecaną dawkę.

Dziecko powinno wypić roztwór z posiłkiem.

Należy podać dziecku zalecaną ilość roztworu w ciągu 15 do 20 minut od rozpuszczenia. Jeśli nie ma

możliwości podania dziecku dawki w ciągu 15 do 20 minut od rozpuszczenia tabletek, należy

przygotować nowy roztwór, ponieważ nie należy stosować niewykorzystanego roztworu po upływie

20 minut od jego przygotowania.

Akcesoria niezbędne do przygotowania i podania dziecku dawki leku Kuvan

Tabletki leku Kuvan w liczbie niezbędnej do uzyskania jednej dawki

Miarka z oznakowaniem podziałki 20, 40, 60 i 80 ml

Szklanka lub filiżanka

Łyżeczka lub inny czysty przyrząd do mieszania

Strzykawka doustna z podziałką co 1 ml (w celu podania ilości mniejszej lub równej 10 ml -

strzykawka o pojemności 10 ml, a w celu podania ilości większej niż 10 ml - strzykawka o

pojemności 20 ml.)

W przypadku braku takich akcesoriów należy zapytać lekarza o miarkę do rozpuszczania tabletek

i strzykawkę doustną o pojemności 10 ml lub 20 ml.

Etapy przygotowania i przyjmowania swojej dawki:

Umieścić w miarce zalecaną liczbę tabletek. Wlać do miarki ilość wody zgodnie z zaleceniami

lekarza (np. lekarz zalecił użyć 20 ml do rozpuszczenia jednej tabletki leku Kuvan). Upewnić

się, że ilość płynu odpowiada ilości zaleconej przez lekarza. Mieszać łyżeczką lub innym

czystym przyrządem aż do rozpuszczenia tabletek.

Jeśli lekarz zalecił podać tylko część roztworu, należy umieścić końcówkę strzykawki doustnej

w miarce. Powoli ciągnąć za tłok, aby pobrać ilość płynu zgodnie z zaleceniami lekarza.

Przelać cały roztwór znajdujący się w strzykawce doustnej do szklanki lub filiżanki

przeznaczonej do podawania leku, powoli naciskając na tłok strzykawki (na przykład jeśli

lekarz zal

ecił rozpuścić dwie tabletki leku Kuvan w 40 ml wody i podać dziecku 30 ml, należy

użyć strzykawki doustnej o pojemności 20 ml dwa razy, pobrać 30 ml (np. 20 ml + 10 ml)

roztworu i przelać go do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podawania leku). W celu

podania ilości mniejszej lub równej 10 ml, należy zastosować strzykawkę doustną o pojemności

10 ml, a w celu podania ilości większej 10 ml - strzykawkę doustną o pojemności 20 ml.

Jeśli dziecko jest zbyt małe, aby pić ze szklanki lub filiżanki, można mu podawać roztwór przy

użyciu strzykawki doustnej. Pobrać zalecaną ilość roztworu przygotowanego w miarce i

umieścić końcówkę strzykawki doustnej w ustach dziecka. Skierować końcówkę strzykawki

doustnej od środka w stronę obu policzków. Powoli naciskać na tłok, niewiele go przesuwając

w określonym

czasie, aż do podania dziecku całego roztworu znajdującego się w strzykawce

doustnej.

Wyrzucić niewykorzystany roztwór. Zdjąć tłok z cylindra strzykawki doustnej. Obydwie części

strzykawki doustnej oraz miarkę umyć ciepłą wodą i wysuszyć na powietrzu. Gdy strzykawka

doustna jest już sucha, włożyć tłok z powrotem do cylindra. Przechowywać strzykawkę doustną

i miarkę do następnego użycia.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Kuvan

Jeżeli dojdzie do przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Kuvan, mogą wystąpić działania

niepożądane, do których należą bóle i zawroty głowy. Jeżeli pacjent przyjmie większą niż zalecana

dawkę leku Kuvan, należy

niezwłocznie skontaktować się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Kuvan

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Następną dawkę przyjąć

o zwykłej porze.

Przerwanie przyjmowania leku Kuvan

Nie należy samodzielnie przerywać przyjmowania leku Kuvan, bez wcześniejszego omówienia z

lekarzem prowadzącym leczenie, ponieważ może to doprowadzić do zwiększenia stężenia

fenyloalaniny we krwi.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się

do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Zgłoszono kilka przypadków reakcji alergicznych (takich jak wysypka skórna i ciężkie reakcje).

Ich częstość nie jest znana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).

Pojawienie się czerwonych, swędzących, wypukłych miejsc (pokrzywka), wycieku z nosa, szybkiego

lub nierównego tętna, obrzęku języka i gardła, kichania, sapania, poważnych trudności w oddychaniu

lub zawrotów głowy może oznaczać występowanie ciężkich reakcji alergicznych na przyjmowany lek.

W przypadku zauważenia takich objawów należy natychmiast skontaktować się z le

karzem

prowadzącym.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10)

Bóle głowy i wodnisty nieżyt nosa.

Częste działania niepożądane

(mogą występować u mniej niż 1 osoby na 10)

Ból gardła, niedrożność nosa lub zatkany nos, kaszel, biegunka, wymioty, ból brzucha, zbyt małe

stężenie fenyloalaniny w badaniach krwi, niestrawność oraz uczucie mdłości (nudności) (patrz

punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Działania niepożądane o nieznanej częstości

(częstość nie może być określona na podstawie

dostępnych danych)

Zapalenie żołądka (zapalenie błony śluzowej żołądka), zapalenie przełyku (zapalenie błony śluzowej

przełyku).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane

można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V.

Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat

bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Kuvan

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na butelce i pudełku, po napisie

„Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w temperaturze poniżej 25°C.

Przechowywać butelkę szczelnie zamkniętą w celu ochrony przed wilgocią.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kuvan

Substancją czynną leku jest sapropteryny dichlorowodorek. Każda tabletka zawiera 100 mg

sapropteryny dichlorowodorku (co odpowiada 77 mg sapropteryny).

Pozostałe składniki to: mannitol (E421), wapnia fosforan bezwodny, krospowidon typu A, kwas

askorbowy (E300), bursztynian stearynowo sodowy i ryboflawinę (E101).

Jak wygląda lek Kuvan i co zawiera opakowanie

Kuvan 100 mg, tabletki do sporządzania roztworu doustnego są prawie białe do jasnożółtych i mają

wytłoczony napis „177” po jednej stronie.

Lek jest dostępny w opakowaniach z zamknięciem zabezpieczającym przed dostępem dzieci, po 30,

120 lub 240 tabletek do sporządzania roztworu doustnego. W każdej butelce znajduje się mała

plastikowa kapsułka ze środkiem pochłaniającym wilgoć (żel krzemionkowy).

Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlandia

Wytwórca

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki: {MM/RRRR}

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta

Kuvan 100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego

Sapropteryny dichlorowodorek

(Sapropterini dihydrochloridum)

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan

Jak przyjmować lek Kuvan

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Kuvan

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje

Lek Kuvan zawiera substancję czynną sapropterynę, która jest syntetycznym odpowiednikiem

występującej w organizmie substancji zwanej tetrahydrobiopteryną (ang. BH4). BH4 jest niezbędna,

aby w organizmie z jednego z aminokwasów, zwanego fenyloalaniną, mógł powstać inny aminokwas,

zwany tyrozyną.

Lek Kuvan jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (ang. HPA) lub fenyloketonurii (ang.

PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU powodują nadmierne zwiększenie stężenia

fenyloalaniny we krwi, co stanowi potencjalne zagrożenie dla organizmu. Lek Kuvan zmniejsza

stężenie tego związku u niektórych pacjentów, reagujących na leczenie BH4 i może umożliwić

zwiększenie ilości fenyloalaniny, która może być dostarczana w diecie.

Lek ten stosowany jest również w leczeniu dziedzicznego schorzenia zwanego niedoborem BH4

u pacjentów w każdy

m wieku, w przebiegu którego organizm nie jest w stanie wytwarzać

samodzielnie wystarczającej ilości BH4. Ze względu na bardzo małe stężenie BH4 w organizmie,

fenyloalanina nie może być prawidłowo wykorzystywana i jej stężenie może się zwiększać,

prowadząc do szkodliwego wpływu na organizm. Zastępując BH4, którego organizm nie jest w stanie

wytwarzać, lek Kuvan powoduje złagodzenie nadmiernego zwiększenia stężenia fenyloalaniny

we krwi oraz poprawia tolerancję fenyloalaniny zawartej w diecie.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan

Kiedy nie przyjmować leku Kuvan

jeśli pacjent ma uczulenie na sapropterynę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Kuvan należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą,

w szczególności:

jeżeli pacjent, któremu został przepisany lek Kuvan ma 65 lat lub więcej;

jeżeli u pacjenta stwierdzono zaburzenia czynności nerek lub wątroby;

jeżeli pacjent choruje na inne choroby. Zaleca się zasięgnięcie porady lekarskiej przez pacjenta

chorującego na inne choroby, ponieważ może dochodzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny

we krwi;

jeżeli pacjent ma predyspozycje do drgawek.

Podczas leczenia lekiem Kuvan, lekarz zleca badania krwi, oceniające stężenia fenyloalaniny

i tyrozyny i jeżeli to konieczne, może zdecydować o zmianie dawkowania leku Kuvan lub stosowanej

przez pacjenta diety.

Pacjent powinien kontynuować przestrzeganie diety, zgodnie z zaleceniami lekarza. Pacjent nie może

zmieniać stosowanej diety, bez poinformowania o tym lekarza prowadzącego leczenie. Mimo

przyjmowania leku Kuvan mogą wystąpić ciężkie zaburzenia neurologiczne, jeśli stężenie

feny

loalaniny we krwi nie będzie prawidłowe. Lekarz powinien nadal często monitorować stężenie

fenyloalaniny we krwi w trakcie leczenia lekiem Kuvan, aby upewnić się, że nie jest ono zbyt duże

lub małe.

Lek Kuvan i inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub

ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności należy powiedzieć

lekarzowi w przypadku stosowania:

lewodopy (leku stosowanego w leczeniu choroby Parkinsona),

leków stosowanych w leczeniu raka (np. metotreksat),

leków stosowanych w leczeniu zakażeń bakteryjnych (np. trymetoprim),

leków powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych [takich jak triazotan gliceryny

(ang. GTN), diazotan izosorbidu (ang. ISDN), nitroprusydek sodu (ang. SNP), molsydomina,

minoksydyl].

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, pow

inna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, lekarz prowadzący udzieli odpowiednich informacji, dotyczących

prawidłowego kontrolowania stężenia fenyloalaniny we krwi. Brak dokładnej kontroli stężenia

fenyloalaniny we krwi przed zajściem w ciążę oraz w trakcie ciąży, może doprowadzić do

szkodliwych następstw dla pacjentki i jej dziecka. Przed ciążą i w trakcie ciąży, lekarz prowadzący

będzie monitorować ścisłą dietę z ograniczoną podażą fenyloalaniny.

Jeżeli ścisłe przestrzeganie diety nie zmniejsza odpowiednio stężenia fenyloalaniny we krwi, lekarz

prowadzący rozważy, czy pacjentka musi przyjmować ten lek.

Nie należy przyjmować tego leku w okresie karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie wydaje się, żeby lek Kuvan wpływał na zdolność do prowadzenia pojazdów lub obsługi maszy

Kuvan zawiera potasu cytrynian (E332)

Lek zawiera 0,3 mmol (12,6 mg) potasu na saszetkę, co należy wziąć pod uwagę u pacjentów ze

zmniejszoną czynnością nerek i u pacjentów kontrolujących zawartość potasu w diecie.

3.

Jak przyjmować lek Kuvan

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza.

Dawkowanie w fenyloketonurii (ang. PKU)

Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z PKU to 10 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć

stopień wchłaniania leku, należy przyjmować Kuvan w pojedynczej dawce dobowej z posiłkiem i

każdego dnia o takiej samej porze, najlepiej w godzinach porannych. Lekarz prowadzący terapię może

dostosować przyjmowaną przez pacjenta dawkę, najczęściej w przedziale między 5 mg a 20 mg/kg

masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Dawkowanie w niedoborze BH4

Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 to 2 mg do 5 mg/kg masy

ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania, lek Kuvan należy przyjmować w trakcie posiłku. Należy

podzielić całkowitą dawkę dobową na 2

lub 3 dawki przyjmowane w ciągu doby. Lekarz prowadzący

leczenie może zwiększyć przyjmowaną przez pacjenta dawkę do 20 mg/kg masy ciała na dobę, w

zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Poniższa tabelka stanowi przykład, jak wyliczyć właściwą dawkę leku

Masa ciała (w kg)

Liczba saszetek 100 mg

(dawka 10 mg/kg)

Liczba saszetek 100 mg

(dawka 20 mg/kg)

Sposób podawania

W przypadku pacjentów z PKU całkowita dawka dobowa jest przyjmowana raz na dobę o tej samej

porze, najlepiej rano.

W przypadku pacjentów z niedoborem BH4, całkowita dawka dobowa jest dzielona na 2 lub 3 dawki

w ciągu doby.

Stosowanie u pacjentów o masie ciała powyżej 20 kg

Należy upewnić się, jaką dawkę proszku Kuvan przepisał lekarz. W przypadku większych dawek

lekarz może również zalecić proszek Kuvan 500 mg do sporządzania roztworu doustnego. Należy się

upewnić, czy do przygotowywania swojej dawki stosować proszek Kuvan 100 mg do

przygotowywania roztworu doustnego lub oba leki. Otworzyć saszetkę/saszetki dopiero po

przygotowaniu się do jej/ich zastosowania.

Przygotowywanie saszetki/saszetek

Otworzyć saszetkę/saszetki proszku Kuvan do sporządzania roztworu doustnego, zaginając ją i

rozdzierając lub przecinając wzdłuż kropkowanej linii w prawym górnym rogu saszetki.

Wysypać całą zawartość saszetki/saszetek do 120 ml-240 ml wody. Po rozpuszczeniu proszku

Kuvan w wodzie uzyskany roztwór musi być klarowny, bezbarwny do żółtego.

Przyjmowanie leku

Wypić roztwór w ciągu 30 minut.

Stosowanie u dzieci o masie ciała do 20 kg

U dzieci o masie ciała do 20 kg do przygotowania leku Kuvan stosować wyłącznie saszetki 100 mg.

Dawka leku zależy od masy ciała. Ulega zmianie, gdy dziecko rośnie. Lekarz powiadomi:

o liczbie saszetek 100 mg leku Kuvan potrzebnych do uzyskania jednej dawki;

o ilości wody potrzebnej do zamieszania jednej dawki leku Kuvan;

o ilości roztworu, którą należy podać dziecku, aby przyjęło zalecaną dawkę.

Dziecko powinno wypić roztwór z posiłkiem.

Należy podać dziecku zalecaną ilość roztworu w ciągu 30 minut od rozpuszczenia. Jeśli nie ma

możliwości podania dziecku dawki w ciągu 30 minut od rozpuszczenia proszku, należy przygotować

nowy roztwór, ponieważ nie należy stosować niewykorzystanego roztworu po upływie 30 minut od

jego przygotowania.

Akcesoria niezbędne do przygotowania i podania dziecku dawki leku Kuvan

Saszetki 100 mg leku Kuvan w liczbie niezbędnej do uzyskania jednej dawki

Miarka z oznakowaniem podziałki 20, 40, 60 i 80 ml

Szklanka lub filiżanka

Łyżeczka lub inny czysty przyrząd do mieszania

Strzykawka doustna z podziałką co 1 ml (w celu podania ilości mniejszej lub równej 10 ml -

strzykawka o pojemności 10 ml, a w celu podania ilości większej niż 10 ml - strzykawka o

pojemności 2

0 ml.)

W przypadku braku takich akcesoriów należy zapytać lekarza o miarkę do rozpuszczania dawki

proszku i strzykawkę doustną o pojemności 10 ml lub 20 ml.

Etapy przygotowania i przyjmowania swojej dawki:

Umieścić w miarce zawartość zalecanej liczby saszetek 100 mg Kuvan. Wlać do miarki ilość

wody zgodnie z zaleceniami lekarza (np. lekarz zalecił użyć 20 ml do rozpuszczenia jednej

saszetki leku Kuvan). Upewnić się, że ilość płynu odpowiada ilości zaleconej przez lekarza.

Mieszać łyżeczką lub innym czystym przyrządem aż do rozpuszczenia proszku. Po

rozpuszczeniu proszku w wodzie uzyskany roztwór musi być klarowny, bezbarwny do żółtego.

Jeśli lekarz zalecił podać tylko część roztworu, należy umieścić końcówkę strzykawki doustnej

w miarce. Powoli ciągnąć za tłok, aby pobrać ilość płynu zgo

dnie z zaleceniami lekarza.

Przelać cały roztwór znajdujący się w strzykawce doustnej do szklanki lub filiżanki

przeznaczonej do podawania leku, powoli naciskając na tłok strzykawki (na przykład jeśli

lekarz zalecił rozpuścić dwie saszetki 100 mg leku Kuvan w 40 ml wody i podać dziecku 30 ml,

należy użyć strzykawki doustnej o pojemności 20 ml dwa razy, pobrać 30 ml (np.

20 ml + 10 ml) roztworu i przelać go do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podawania

leku). W celu podania ilości mniejszej lub równej 10 ml, należy zastosować strzykawkę doustną

o pojemności 10 ml, a w celu podania ilości większej od 10 ml – strzykawkę doustną o

pojemności 20 ml.

Jeśli dziecko jest zbyt małe, aby pić ze szklanki lub filiżanki, można mu podawać roztwór przy

użyciu strzykawki doustnej. Pobrać zalecaną ilość roztworu przygotowanego w miarce i

umieścić końcówkę strzy

kawki doustnej w ustach dziecka. Skierować końcówkę strzykawki

doustnej od środka w stronę obu policzków. Powoli naciskać na tłok, niewiele go przesuwając

w określonym czasie, aż do podania dziecku całego roztworu znajdującego się w strzykawce

doustnej.

Wyrzucić niewykorzystany roztwór. Zdjąć tłok z cylindra strzykawki doustnej. Obydwie części

strzykawki doustnej oraz miarkę umyć ciepłą wodą i wysuszyć na powietrzu. Gdy strzykawka

doustna jest już sucha, włożyć tłok z powrotem do cylindra. Przechowywać strzykawkę doustną

i miarkę do następnego użycia.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Kuvan

Jeżeli dojdzie do przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Kuvan, mogą wy

stąpić działania

niepożądane, do których należą bóle i zawroty głowy. Jeżeli pacjent przyjmie większą niż zalecana

dawkę leku Kuvan, należy niezwłocznie skontaktować się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Kuvan

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Następną dawkę przyjąć

o zwykłej porze.

Przerwanie przyjmowania leku Kuvan

Nie należy samodzielnie przerywać przyjmowania leku Kuvan, bez wcześniejszego omówienia z

lekarzem prowadzącym leczenie, ponieważ może to doprowadzić do zwiększenia stężenia

fenyloalaniny we krwi.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się

do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Zgłoszono kilka przypadków reakcji alergicznych (takich jak wysypka skórna i ciężkie reakcje).

Ich częstość nie jest znana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).

Pojawienie się czerwonych, swędzących, wypukłych miejsc (pokrzywka), wycieku z nosa, szybkiego

lub nierównego tętna, obrzęku języ

ka i gardła, kichania, sapania, poważnych trudności w oddychaniu

lub zawrotów głowy może oznaczać występowanie ciężkich reakcji alergicznych na przyjmowany lek.

W przypadku zauważenia takich objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem

prowadzącym.

Bardzo częste działania niepożądane

(mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10)

Bóle głowy i wodnisty nieżyt nosa.

Częste działania niepożądane

(mogą występować u mniej niż 1 osoby na 10)

Ból gardła, niedrożność nosa lub zatkany nos, kaszel, biegunka, wymioty, ból brzucha, zbyt małe

stężenie fenyloalaniny w badaniach krwi, niestrawność oraz uczucie mdłości (nudności) (patrz

punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Działania niepożądane o nieznanej częstości

(częstość nie może być określona na podstawie

dostępnych danych)

Zapalenie żołądka (zapalenie błony śluzowej żołądka), zapalenie przełyku (zapalenie błony śluzowej

przełyku).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane

można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V.

Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat

bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Kuvan

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na saszetce i pudełku po napisie

„Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w temperaturze poniżej 25°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kuvan

Substancją czynną leku jest sapropteryny dichlorowodorek. Każda saszetka zawiera 100 mg

sapropteryny dichlorowodorku (co odpowiada 77 mg sapropteryny).

Pozostałe składniki to: mannitol (E421), potasu cytrynian (E332), sukraloza (E955), kwas

askorbowy (E300).

Jak wygląda lek Kuvan i co zawiera opakowanie

Proszek do sporządzania roztworu doustnego jest przezroczysty, prawie biały do jasnożółtego.

Proszek jest zapakowany w jednodawkowych saszetkach zawierających po 100 mg sapropteryny

dichlorowodorku.

Każde pudełko zawiera 30 saszetek.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki: MM/RRRR

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta

Kuvan 500 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego

Sapropteryny dichlorowodorek

(Sapropterini dihydrochloridum)

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan

Jak przyjmować lek Kuvan

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Kuvan

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje

Lek Kuvan zawiera substancję czynną sapropterynę, która jest syntetycznym odpowiednikiem

występującej w organizmie substancji zwanej tetrahydrobiopteryną (ang. BH4). BH4 jest niezbędna,

aby w organizmie z jednego z aminokwasów, zwanego fenyloalaniną, mógł powstać inny aminokwas,

zwany tyrozyną.

Lek Kuvan jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (ang. HPA) lub fenyloketonurii (ang.

PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU powodują nadmierne zwiększenie stężenia

fenyloalaniny we krwi, co stanowi potencjalne zagrożenie dla organizmu. Lek Kuvan zmniejsza

stężenie tego związku u niektórych pacjentów, reagujących na leczenie BH4 i może umożliwić

zwiększenie ilości fenyloalaniny, która może być dostarczana w diecie.

Lek ten stosowany jest również w leczeniu dziedzicznego schorzenia zwanego niedoborem BH4

u pacjentów w każdy

m wieku, w przebiegu którego organizm nie jest w stanie wytwarzać

samodzielnie wystarczającej ilości BH4. Ze względu na bardzo małe stężenie BH4 w organizmie,

fenyloalanina nie może być prawidłowo wykorzystywana i jej stężenie może się zwiększać,

prowadząc do szkodliwego wpływu na organizm. Zastępując BH4, którego organizm nie jest w stanie

wytwarzać, lek Kuvan powoduje złagodzenie nadmiernego zwiększenia stężenia fenyloalaniny

we krwi oraz poprawia tolerancję fenyloalaniny zawartej w diecie.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan

Kiedy nie przyjmować leku Kuvan

jeśli pacjent ma uczulenie na sapropterynę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Kuvan należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą,

w szczególności:

jeżeli pacjent, któremu został przepisany lek Kuvan ma 65 lat lub więcej;

jeżeli u pacjenta stwierdzono zaburzenia czynności nerek lub wątroby;

jeżeli pacjent choruje na inne choroby. Zaleca się zasięgnięcie porady lekarskiej przez pacjenta

chorującego na inne choroby, ponieważ może dochodzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny

we krwi;

jeżeli pacjent ma predyspozycje do drgawek.

Podczas leczenia lekiem Kuvan, lekarz zleca badania krwi, oceniające stężenia fenyloalaniny

i tyrozyny i jeżeli to konieczne, może zdecydować o zmianie dawkowania leku Kuvan lub stosowanej

przez pacjenta diety.

Pacjent powinien kontynuować przestrzeganie diety, zgodnie z zaleceniami lekarza. Pacjent nie może

zmieniać stosowanej diety, bez poinformowania o tym lekarza prowadzącego leczenie. Mimo

przyjmowania leku Kuvan mogą wystąpić ciężkie zaburzenia neurologiczne, jeśli stężenie

feny

loalaniny we krwi nie będzie prawidłowe. Lekarz powinien nadal często monitorować stężenie

fenyloalaniny we krwi w trakcie leczenia lekiem Kuvan, aby upewnić się, że nie jest ono zbyt duże

lub małe.

Lek Kuvan i inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub

ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności należy powiedzieć

lekarzowi w przypadku stosowania:

lewodopy (leku stosowanego w leczeniu choroby Parkinsona),

leków stosowanych w leczeniu raka (np. metotreksat),

leków stosowanych w leczeniu zakażeń bakteryjnych (np. trymetoprim),

leków powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych [takich jak triazotan gliceryny

(ang. GTN), diazotan izosorbidu (ang. ISDN), nitroprusydek sodu (ang. SNP), molsydomina,

minoksydyl].

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, pow

inna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, lekarz prowadzący udzieli odpowiednich informacji, dotyczących

prawidłowego kontrolowania stężenia fenyloalaniny we krwi. Brak dokładnej kontroli stężenia

fenyloalaniny we krwi przed zajściem w ciążę oraz w trakcie ciąży, może doprowadzić do

szkodliwych następstw dla pacjentki i jej dziecka. Przed ciążą i w trakcie ciąży, lekarz prowadzący

będzie monitorować ścisłą dietę z ograniczoną podażą fenyloalaniny.

Jeżeli ścisłe przestrzeganie diety nie zmniejsza odpowiednio stężenia fenyloalaniny we krwi, lekarz

prowadzący rozważy, czy pacjentka musi przyjmować ten lek.

Nie należy przyjmować tego leku w okresie karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie wydaje się, żeby lek Kuvan wpływał na zdolność do prowadzenia pojazdów lub obsługi maszy

Kuvan zawiera potasu cytrynian (E332)

Lek zawiera 1,6 mmol (62,7 mg) potasu na saszetkę, co należy wziąć pod uwagę u pacjentów ze

zmniejszoną czynnością nerek i u pacjentów kontrolujących zawartość potasu w diecie.

3.

Jak przyjmować lek Kuvan

Lek Kuvan 500 mg jest przeznaczony do stosowania wyłącznie u pacjentów o masie ciała powyżej

25 kg.

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza.

Dawkowanie w fenyloketonurii (ang. PKU)

Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z PKU to 10 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć

stopień wchłaniania leku, należy przyjmować Kuvan w pojedynczej dawce dobowej z posiłkiem i

każdego dnia o takiej samej porze, najlepiej w godzinach porannych. Lekarz prowadzący terapię może

dostosować przyjmowaną przez pacjenta dawkę, najczęściej w przedziale między 5 mg a 20 mg/kg

masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Dawkowanie w niedoborze BH4

Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 to 2 mg do 5 mg/kg masy

ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania, lek Kuvan należy przyjmować w trakcie posiłku. Należy

podzielić całkowitą dawkę dobową na 2

lub 3 dawki przyjmowane w ciągu doby. Lekarz prowadzący

leczenie może zwiększyć przyjmowaną przez pacjenta dawkę do 20 mg/kg masy ciała na dobę, w

zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Sposób podawania

W przypadku pacjentów z PKU całkowita dawka dobowa jest przyjmowana raz na dobę o tej samej

porze, najlepiej rano.

W przypadku pacjentów z niedoborem BH4, całkowita dawka dobowa jest dzielona na 2 lub 3 dawki

w ciągu doby.

Należy upewnić się, jaką dawkę proszku Kuvan przepisał lekarz. W celu przygotowania właściwej

dawki lekarz może również zalecić proszek Kuvan 100 mg do sporządzania roztworu doustnego.

Należy się upewnić, czy do przygotowywania swojej dawki stosować proszek Kuvan 500 mg do

przygotowywania roztworu doustnego lub oba leki. Otworzyć saszetkę/saszetki dopiero po

przygotowaniu się do jej/ich zastosowania.

Przygotowywanie saszetki/saszetek

Otworzyć sas

zetkę/saszetki proszku Kuvan do sporządzania roztworu doustnego, zaginając ją i

rozdzierając lub przecinając wzdłuż kropkowanej linii w prawym górnym rogu saszetki.

Wysypać całą zawartość saszetki/saszetek do 120 ml-240 ml wody. Po rozpuszczeniu proszku

w wodzie uzyskany roztwór musi być klarowny, bezbarwny do żółtego.

Przyjmowanie leku

Wypić roztwór w ciągu 30 minut.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Kuvan

Jeżeli dojdzie do przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Kuvan, mogą wystąpić działania

niepożądane, do których należą bóle i zawroty głowy. Jeżeli pacjent przyjmie większą niż zalecana

dawkę leku Kuvan, należy niezwłocznie skontaktować się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Kuvan

Nie należy

stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Następną dawkę przyjąć

o zwykłej porze.

Przerwanie przyjmowania leku Kuvan

Nie należy samodzielnie przerywać przyjmowania leku Kuvan, bez wcześniejszego omówienia z

lekarzem prowadzącym leczenie, ponieważ może to doprowadzić do zwiększenia stężenia

fenyloalaniny we krwi.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się

do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Zgłoszono kilka przypadków reakcji alergicznych (takich jak wysypka skórna i ciężkie reakcje).

Ich częstość nie jest znana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).

Pojawienie się czerwonych, swędzących, wypukłych miejsc (pokrzywka), wycieku z nosa, szybkiego

lub nierównego tętna, obrzęku języka i gardła, kichania, sapania, poważnych trudności w oddychaniu

lub zawrotów głowy może oznaczać występowanie ciężkich reakcji alergicznych na przyjmowany lek.

W przypadku zauważenia takich objawów należy

natychmiast skontaktować się z lekarzem

prowadzącym.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10)

Bóle głowy i wodnisty nieżyt nosa.

Częste działania niepożądane

(mogą występować u mniej niż 1 osoby na 10)

Ból gardła, niedrożność nosa lub zatkany nos, kaszel, biegunka, wymioty, ból brzucha, zbyt małe

stężenie fenyloalaniny w badaniach krwi, niestrawność oraz uczucie mdłości (nudności) (patrz

punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Działania niepożądane o nieznanej częstości

(częstość nie może być określona na podstawie

dostępnych danych)

Zapalenie żołądka (zapalenie błony śluzowej żołądka), zapalenie przełyku (zapalenie błony śluzowej

przełyku).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane

można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V.

Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat

bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Kuvan

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na saszetce i na pudełku

po napisie „Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w temperaturze poniżej 25°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kuvan

Substancją czynną leku jest dichlorowodorek sapropteryny. Każda saszetka zawiera 500 mg

sapropteryny dichlorowodorku (co odpowiada 384 mg sapropteryny).

Pozostałe składniki to: mannitol (E421), potasu cytrynian (E332), sukraloza (E955), kwas

askorbowy (E300).

Jak wygląda lek Kuvan i co zawiera opakowanie

Proszek do sporządzania roztworu doustnego jest przezroczysty prawie biały do jasnożółtego. Proszek

jest zapakowany w jednodawkowyvh saszetkach zawierających po 500 mg sapropteryny

dichlorowodorku.

Każde pudełko zawiera 30 saszetek.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki: MM/RRRR

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

14-6-2018

Kuvan (BioMarin International Limited)

Kuvan (BioMarin International Limited)

Kuvan (Active substance: sapropterin dihydrochloride) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3859 of Thu, 14 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety