Kolbam

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Kolbam
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Kolbam
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • ŻÓŁCI I WĄTROBY LECZENIE
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Metabolizm, wrodzone błędy
  • Wskazania:
  • Kwasu cholowego FGK jest wskazany w leczeniu wrodzonych błędów pierwotnych kwasów żółciowych syntezę, u dzieci w wieku od jednego miesiąca do ciągłego leczenia przez całe życie, aż do dojrzałego wieku, które obejmuje następujące jeden enzymatycznych wad:balsam 27-гидроксилазы (przedstawia jak церебротендинальный ксантоматоз, CTX) deficyt;2- (lub alfa-) methylacyl-Coa racemase (białko amacr) deficyt;cholesterol-7-Alfa-гидроксилазы (CYP7A1) deficyt.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 12

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/002081
  • Data autoryzacji:
  • 20-11-2015
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/002081
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 18-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/100667/2016

EMEA/H/C/002081

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Kolbam

kwas cholowy

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Kolbam. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania produktu Kolbam.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Kolbam należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Kolbam i w jakim celu się go stosuje?

Kolbam jest lekiem zawierającym substancję czynną – kwas cholowy. Jest to „pierwotny kwas

żółciowy”, który jest głównym składnikiem żółci (wytwarzany przez wątrobę płyn, który pomaga trawić

tłuszcze).

Kolbam jest zatwierdzony do leczenia przez całe życie u dorosłych i dzieci od pierwszego miesiąca życia,

których organizmy nie są w stanie wytwarzać wystarczającej ilości pierwotnych kwasów żółciowych,

takich jak kwas cholowy, ze względu na pewnie zaburzenia genetyczne, które powodują niedobór

następujących enzymów wątrobowych: 27-hydroksylaza sterolowa; racemaza 2-metyloacylo-CoA lub

7-hydroksylaza cholesterolu.

W przypadku niedoboru pierwotnych kwasów żółciowych organizm wytwarza zamiast nich

nieprawidłowe kwasy żółciowe, które mogą powodować uszkodzenie wątroby potencjalnie prowadzące

do zagrażającej życiu niewydolności wątroby. Schorzenie to jest znane jako „wrodzone

nieprawidłowości syntezy pierwotnych kwasów żółciowych”.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z wrodzonymi nieprawidłowościami syntezy pierwotnych kwasów

żółciowych choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 28 października 2009 r.

produkt Kolbam uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Kolbam

EMA/100667/2016

Strona 2/3

Jak stosować produkt Kolbam?

Kolbam wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz

mający doświadczenie w leczeniu chorób, które leczy się za pomocą leku Kolbam.

Kolbam jest dostępny w postaci kapsułek (50 mg i 250 mg). Dawkę dobową dobiera się i dostosowuje

w trakcie leczenia dla każdego pacjenta zależnie od stężenia kwasów żółciowych we krwi i moczu

pacjenta oraz czynności jego wątroby. Maksymalna dawka dobowa nie powinna przekraczać 15 mg na

kilogram masy ciała.

Kolbam powinien być przyjmowany codziennie w przybliżeniu o tej samej porze dnia z posiłkiem.

W przypadku małych dzieci, które nie potrafią połykać kapsułek, zawartość można wymieszać

z odżywką dla niemowląt, odciągniętym pokarmem, roztartymi ziemniakami lub puree owocowym.

Szczegółowe informacje znajdują się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Kolbam?

Kwas cholowy to jeden z głównych podstawowych kwasów żółciowych wytwarzanych przez wątrobę.

Kwas cholowy zawarty w leku Kolbam zastępuje brakujący kwas cholowy pacjenta. Pomaga to

ograniczyć wytwarzanie nieprawidłowych kwasów żółciowych i przyczynia się do prawidłowej aktywności

żółci w układzie trawiennym, łagodząc w ten sposób objawy choroby.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Kolbam zaobserwowano w

badaniach?

Kolbam badano w jednym badaniu głównym z udziałem 52 pacjentów z wrodzonymi

nieprawidłowościami syntezy pierwotnych kwasów żółciowych, w tym 7 pacjentów z niedoborem 27-

hydroksylazy sterolowej, racemazy 2-metyloacylo-CoA lub 7-hydroksylazy cholesterolu. Głównym

kryterium oceny skuteczności były zmiany stężeń kwasów żółciowych i czynności wątroby przed

leczeniem i po leczeniu lekiem Kolbam. Skuteczność produktu Kolbam w zatwierdzonym wskazaniu

ustalono na podstawie wyników ww. badania. Było to zgodne z oczekiwaniami klinicznymi i danymi z

piśmiennictwa.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Kolbam?

Działania niepożądane związane z lekiem Kolbam miały ogólnie nasilenie łagodne do umiarkowanego

i były przemijające. Najczęstsze działania niepożądane (mogące wystąpić u więcej niż 1 osoby na 10)

to: neuropatia obwodowa (uszkodzenie nerwów w dłoniach i stopach), biegunka, nudności (mdłości),

kwaśne odbijanie (cofanie się kwasu żołądkowego do ust), zapalenie przełyku, żółtaczka (żółknięcie

skóry i oczu), problemy ze skórą (zmiany) i złe samopoczucie.

Leku Kolbam nie wolno stosować w skojarzeniu z fenobarbitalem (lek na padaczkę).

Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Kolbam?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze

stosowania produktu Kolbam przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

CHMP stwierdził, że Kolbam ma korzystne działanie u pacjentów z niedoborami następujących

enzymów wątrobowych: 27-hydroksylaza sterolowa, racemaza 2-metyloacylo-CoA i 7-hydroksylaza

Kolbam

EMA/100667/2016

Strona 3/3

cholesterolu. Pod względem bezpieczeństwa stosowania działania niepożądane wydają się mieć

przebieg nieciężki i odwracalny.

Kolbam dopuszczono do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Wynika to z faktu, że nie można było

uzyskać pełnych informacji o leku Kolbam z uwagi na rzadkie występowanie choroby. Co roku

Europejska Agencja Leków dokona przeglądu wszelkich nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni

niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat produktu Kolbam?

W związku z tym, że produkt Kolbam został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach,

firma wprowadzająca produkt Kolbam do obrotu będzie monitorować korzyści i

bezpieczeństwo

stosowania produktu Kolbam na podstawie rejestru pacjentów i będzie dostarczać coroczne aktualizacje.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Kolbam?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Kolbam opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Kolbam zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Dodatkowo firma wprowadzająca produkt Kolbam do obrotu zapewni materiały edukacyjne zawierające

informacje na temat prawidłowego i bezpiecznego stosowania produktu Kolbam dla wszystkich lekarzy,

którzy mogą przepisywać ten lek.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem.

Inne informacje dotyczące produktu Kolbam:

W dniu 20 listopada 2015 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu

Kolbam do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Kolbam

znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących

leczenia produktem Kolbam należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź

skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Kolbam

znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation

Data ostatniej aktualizacji: 02.2016.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: Informacja dla użytkownika

Kolbam 50 mg kapsułki twarde

Kolbam 250 mg kapsułki twarde

Kwas cholowy

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane — patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli wystąpią działania niepożądane, należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub

pielęgniarki. Dotyczy to również działań niepożądanych niewymienionych w tej ulotce. Patrz

punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Kolbam i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kolbam

Jak stosować lek Kolbam

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Kolbam

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

CO TO JEST LEK KOLBAM I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE

Produkt Kolbam zawiera substancję zwaną kwasem cholowym.

W organizmie kwas cholowy jest naturalnie wytwarzany przez wątrobę i jest składnikiem żółci –

płynu, który wspomaga proces trawienia oraz wchłania tłuszcz i witaminy z pożywienia. Kwas

cholowy stymuluje także prawidłowy wzrost u dzieci. U pacjentów z pewnym typem chorób

nazywanych wrodzonymi nieprawidłowościami syntezy kwasów żółciowych organizm nie potrafi

prawidłowo wytwarzać kwasu cholowego i żółci, co prowadzi do wytwarzania i gromadzenia się

nieprawidłowych substancji mogących uszkodzić wątrobę.

Lek Kolbam jest stosowany w leczeniu tych „wrodzonych nieprawidłowości syntezy kwasów

żółciowych”. Zastępując brakujący kwas cholowy, lek ten pobudza wytwarzanie prawidłowej żółci

i pomaga zapobiegać gromadzeniu się nieprawidłowych substancji w wątrobie. U niemowląt w okresie

wzrostu leczenie kwasem cholowym umożliwia prawidłowy rozwój wątroby oraz układu krążenia

żółci.

Lek Kolbam można stosować od ukończenia pierwszego miesiąca życia, a pacjenci z tymi chorobami

muszą stosować leczenie do końca życia.

2.

INFORMACJE WAŻNE PRZED PRZYJĘCIEM LEKU KOLBAM

Kiedy nie przyjmować leku Kolbam:

jeśli pacjent ma uczulenie na kwas cholowy lub którykolwiek z pozostałych składników tego

leku (wymienionych w punkcie 6);

jeśli pacjent przyjmuje fenobarbital (lek stosowany w leczeniu padaczki). Patrz punkt „Lek

Kolbam a inne leki”.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Podczas leczenia lekarz przeprowadzi okresowe badania krwi i moczu w celu sprawdzenia, jak lek

wpływa na organizm oraz w celu określenia potrzebnej dawki. W okresie szybkiego wzrostu,

w przypadku współistniejących chorób i podczas ciąży należy przeprowadzać częstsze badania.

Lekarz może zwiększyć dawkę kwasu cholowego u pacjentów z hipertriglicerydemią rodzinną.

Lekarz poinformuje pacjenta, jeżeli z jakiegokolwiek powodu trzeba będzie przerwać leczenie

kwasem cholowym.

Dzieci

Nie przeprowadzono badań nad bezpieczeństwem i skutecznością stosowania kwasu cholowego

u niemowląt przed ukończeniem pierwszego miesiąca życia.

Osoby starsze

Nie przeprowadzono badań nad bezpieczeństwem i skutecznością stosowania kwasu cholowego

u osób w wieku powyżej 65 lat.

Lek Kolbam a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Fenobarbital może zahamować działanie kwasu cholowego. Podczas leczenia kwasem cholowym nie

należy przyjmować fenobarbitalu. Patrz wyżej w punkcie „Kiedy nie przyjmować leku Kolbam”.

Cyklosporyna może wpływać na stężenie kwasu cholowego. Jeżeli lekarz uzna, że konieczne jest

dalsze podawanie cyklosporyny, będzie dokładnie kontrolował stężenie kwasów żółciowych we krwi

i w moczu oraz odpowiednio dostosuje dawkę kwasu cholowego.

Niektóre leki stosowane w celu obniżenia stężenia cholesterolu we krwi, takie jak cholestyramina lub

kolestypol oraz niektóre leki zobojętniające kwas solny w żołądku (np. stosowane w leczeniu zgagi)

zawierające związki glinu, mogą wpływać na wchłanianie kwasu cholowego. Lekarz zaleci

przyjmowanie kwasu cholowego w odstępie co najmniej 5 godzin przed lub po podaniu innego leku.

Poniżej przedstawiono niektóre leki, które mogą wpłynąć na działanie leku Kolbam:

estrogen,

doustne środki antykoncepcyjne,

leki obniżające stężenie lipidów, takie jak klofibrat.

Powyższe leki zwiększają wytwarzanie cholesterolu w wątrobie i w rezultacie hamują prawidłowe

działanie kwasu cholowego.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna

poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Można rozważyć stosowanie kwasu cholowego w okresie ciąży, jeśli lekarz uzna, że korzyści dla

pacjentki przewyższają potencjalne ryzyko. Należy zasięgnąć porady lekarza.

Można kontynuować karmienie piersią podczas leczenia kwasem cholowym, ponieważ uważa się,

że jego stężenie w mleku matki jest za małe, aby zaszkodzić dziecku.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek nie powinien wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

3.

JAK PRZYJMOWAĆ LEK KOLBAM

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Zalecaną dawkę oblicza się na podstawie masy ciała (10–15 mg na kg) i przyjmuje w postaci

pojedynczej dawki dobowej lub w dawkach podzielonych, jednej rano i jednej wieczorem. Lekarz

poinformuje, ile kapsułek należy przyjąć i kiedy je przyjmować.

Zaleca się przyjmowanie kapsułek z jedzeniem, ponieważ może to zwiększyć skuteczność kwasu

cholowego, a także zmniejszyć prawdopodobieństwo wystąpienia biegunki.

Stosowanie u dzieci

W przypadku niemowląt i dzieci, które nie potrafią połknąć kapsułki, kapsułkę można otworzyć

poprzez jej lekkie przekręcenie i dodać jej zawartość do mieszanki dla dzieci, odciągniętego mleka

matki lub przecieru owocowego w odpowiednim czystym pojemniku. Mieszaninę należy spożyć

natychmiast po przygotowaniu.

Dodanie zawartości kapsułki do jedzenia ma na celu ukrycie nieprzyjemnego smaku leku. Zawartość

kapsułki będzie widoczna w mleku lub jedzeniu w postaci drobnych granulek.

Ważne jest podanie niemowlęciu lub małemu dziecku całej zawartości kapsułki w sytuacji, kiedy nie

można podać kapsułki w całości. W przypadku wyplucia lub zwrócenia zawartości należy ją ponownie

podać.

Stosowanie u dorosłych

Kapsułki należy połykać w całości, popijając wodą, bezpośrednio przed posiłkiem lub zaraz po

posiłku. Kapsułek nie należy żuć. Nie należy przyjmować więcej kapsułek, niż zalecił lekarz.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Kolbam

Jest mało prawdopodobne, aby kwas cholowy spowodował poważne działania niepożądane, należy

jednak zasięgnąć porady lekarza w przypadku przyjęcia dawki większej niż zalecana przez dorosłego

lub dziecko.

Pominięcie przyjęcia leku Kolbam

Należy zażyć kolejną dawkę tak szybko jak to możliwe, o ile pozostało więcej niż 12 godzin do czasu

przyjęcia kolejnej dawki. Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej

dawki.

Przerwanie przyjmowania leku Kolbam

Ten lek jest przeznaczony do długotrwałego stosowania. W przypadku przerwania przyjmowania

może dojść do ponownego nagromadzenia się nieprawidłowych substancji w żółci do poziomu sprzed

rozpoczęcia leczenia, potencjalnie prowadzących do uszkodzenia wątroby.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się

do lekarza lub farmaceuty.

4.

MOŻLIWE DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Częste działania niepożądane (mogące wystąpić u maksymalnie 1 na 10 osób):

zgaga (refluks żołądkowy)

biegunka

złe samopoczucie

zażółcenie skóry (żółtaczka)

zmiany skórne

mdłości (łagodne nudności)

uczucie mrowienia i kłucia (łagodna neuropatia obwodowa)

Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie

dostępnych danych):

podwyższona aktywność enzymów wątrobowych (aminotransferaz w surowicy)

kamica żółciowa

nieznaczne swędzenie (świąd)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania zgodnie z listą w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

JAK PRZECHOWYWAĆ LEK KOLBAM

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i etykiecie butelki po: EXP.

Termin ważności oznacza ostatni dzień danego miesiąca.

Nie przechowywać w temperaturze powyżej 30°C.

Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem. Zużyć w ciągu

3 miesięcy od otwarcia.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

ZAWARTOŚĆ OPAKOWANIA I INNE INFORMACJE

Co zawiera lek Kolbam

Substancją czynną leku jest kwas cholowy.

Kolbam 50 mg: Każda kapsułka zawiera 50 mg kwasu cholowego

Kolbam 250 mg: Każda kapsułka zawiera 250 mg kwasu cholowego

Inne składniki:

Zawartość kapsułki:

krzemionkowa celuloza mikrokrystaliczna

magnezu stearynian

Otoczka kapsułki:

żelatyna

tytanu dwutlenek (E171)

Lek Kolbam 50 mg zawiera także żelaza tlenek czerwony (E172)

Tusz do nadruku

Szelak szkliwiony (E904)

Glikol propylenowy (E1520)

Stężony Roztwór Amoniaku (E527)

Potasowy wodorotlenek (E525)

Żelaza tlenek czarny (E172)

Jak wygląda lek Kolbam i co zawiera opakowanie

Lek Kolbam jest dostępny w postaci kapsułek twardych. Każda kapsułka zawiera biały proszek.

Kapsułki 50 mg są w kolorze pomarańczowym (czarny nadruk: "ASK001" i "50 mg").. Kapsułki

250 mg są w kolorze białym (czarny nadruk: "ASK002" i "250 mg")..

Opakowanie zawiera 90 kapsułek.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny

Retrophin Europe Limited

Palmerston House

Fenian Street

Dublin 2, Irlandia

Tel: +353 86 803 8014

info@retrophin.com

Wytwórca

Patheon France

40 boulevard de champaret

38300 Bourgoin-Jallieu

Francja

Data ostatniej aktualizacji ulotki: DD miesiąc RRRR.

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze względu na

rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego leku.

Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o leku i w razie

konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

Aneks IV

Wnioski dotyczące przyznania pozwolenia zgodnie z procedurą dopuszczenia w

wyjątkowych okolicznościach przedstawione przez Europejską Agencję Leków

Wnioski przedstawione przez Europejską Agencję Leków dotyczące:

przyznania pozwolenia zgodnie z procedurą dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach

Po rozpatrzeniu wniosku CHMP uznaje, że stosunek korzyści do ryzyka jest korzystny i zaleca

przyznanie pozwolenia zgodnie z procedurą dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach, co

zostało szerzej omówione w Europejskim Publicznym Sprawozdaniu Oceniającym.

1-2-2019

Safety and efficacy of l‐lysine monohydrochloride and concentrated liquid l‐lysine (base) produced by fermentation using Corynebacterium glutamicum strain NRRL B‐50775 for all animal species based on a dossier submitted by ADM

Safety and efficacy of l‐lysine monohydrochloride and concentrated liquid l‐lysine (base) produced by fermentation using Corynebacterium glutamicum strain NRRL B‐50775 for all animal species based on a dossier submitted by ADM

Published on: Thu, 31 Jan 2019 The European Commission asked EFSA for an opinion on the safety for the target animals, consumer, user and the environment and on the efficacy of a l‐lysine monohydrochloride (HCl, minimum 98.5%) and of a concentrated liquid l‐lysine (base, minimum 50%) produced by a genetically modified strain of Corynebacterium glutamicum(NRRL B‐50775). They are intended to be used in feed or water for drinking for all animal species and categories. Neither the production strain C. gluta...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

26-1-2019

Safety assessment of the substance poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) for use in food contact materials

Safety assessment of the substance poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) for use in food contact materials

Published on: Fri, 25 Jan 2019 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP Panel) assessed the safety of poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) (PHBH), CAS No 147398‐31‐0 and food contact material (FCM) substance No 1059. This biodegradable copolymer is produced by fermentation of palm oil using a genetically modified microorganism (Cupriavidus necator). Overall migration was up to 5.4 mg/kg. Oligomers are hydroxyl‐terminated or with crotyl‐ and hexenyl end‐...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

23-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme lysophospholipase from Trichoderma reesei (strain RF7206)

Safety evaluation of the food enzyme lysophospholipase from Trichoderma reesei (strain RF7206)

Published on: Tue, 22 Jan 2019 The food enzyme lysophospholipase (EC 3.1.1.5) is produced with the genetically modified Trichoderma reesei strain RF7206 by AB Enzymes GmbH. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The lysophospholipase food enzyme is intended to be used in starch processing for the production of glucose syrups. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed by the ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

17-1-2019

Safety and efficacy of benzoic acid as a technological feed additive for weaned piglets and pigs for fattening

Safety and efficacy of benzoic acid as a technological feed additive for weaned piglets and pigs for fattening

Published on: Wed, 16 Jan 2019 The additive under assessment is pure benzoic acid (> 99.8%), manufactured in the form of flakes. It is intended to be used as a technological feed additive (acidity regulator) in feedingstuffs for weaned piglets and pigs for fattening, with maximum contents of 5,000 and 10,000 mg/kg complete feed, respectively. Benzoic acid is safe for weaned piglets at 5,000 mg/kg complete feed, and at 10,000 mg/kg complete feed for pigs for fattening. The use of benzoic acid in feedings...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

15-1-2019

Safety assessment of the substance, montmorillonite clay modified with hexadecyltrimethylammonium bromide, for use in food contact materials

Safety assessment of the substance, montmorillonite clay modified with hexadecyltrimethylammonium bromide, for use in food contact materials

Published on: Mon, 14 Jan 2019 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP) assessed the safety of montmorillonite clay modified with hexadecyltrimethylammonium bromide (HDTA) when used as an additive at up to ■■■■■ in polylactic acid (PLA) bottles intended for contact with water for long‐term storage at ambient temperature or below. The modified clay, which 90% w/w of the particles have a dimension of 33.1 μm or less and the average size is 9 μm, has a layered structure w...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

12-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme glucose isomerase from Streptomyces murinus (strain NZYM‐GA)

Safety evaluation of the food enzyme glucose isomerase from Streptomyces murinus (strain NZYM‐GA)

Published on: Fri, 11 Jan 2019 The food enzyme is a glucose isomerase (d‐xylose aldose‐ketose‐isomerase; EC 5.3.1.5) produced with a non‐genetically modified Streptomyces murinus strain NZYM‐GA by Novozymes A/S. The glucose isomerase is intended only to be used in an immobilised form in glucose isomerisation for the production of high fructose syrups. Residual amounts of total organic solids are removed by the purification steps applied during the production of high fructose syrups using the immobilised...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

10-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme alpha‐amylase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzb48)

Safety evaluation of the food enzyme alpha‐amylase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzb48)

Published on: Wed, 09 Jan 2019 The food enzyme alpha‐amylase (4‐α‐d‐glucan glucanohydrolase; EC 3.2.1.1) is produced with a genetically modified strain of Trichoderma reesei by Danisco US Inc. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This α‐amylase is intended to be used in distilled alcohol production and brewing processes. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed by distill...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

14-12-2018

Risk to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid and perfluorooctanoic acid in food

Risk to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid and perfluorooctanoic acid in food

Published on: Thu, 13 Dec 2018 The European Commission asked EFSA for a scientific evaluation on the risks to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid (PFOS) and perfluorooctanoic acid (PFOA) in food. Regarding PFOS and PFOA occurrence, the final data set available for dietary exposure assessment contained a total of 20,019 analytical results (PFOS n = 10,191 and PFOA n = 9,828). There were large differences between upper and lower bound exposure due to analytical methods with i...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

13-12-2018

Evaluation of the safety and efficacy of the organic acids lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses and pork cuts

Evaluation of the safety and efficacy of the organic acids lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses and pork cuts

Published on: Wed, 12 Dec 2018 Studies evaluating the safety and efficacy of lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses pre‐chill and pork meat cuts post‐chill were assessed. Lactic acid treatments consisted of 2–5% solutions at temperatures of up to 80°C applied to carcasses by spraying or up to 55°C applied on cuts by spraying or dipping. Acetic acid treatments consisted of 2–4% solutions at temperatures of up to 40°C applied on carcasses by spraying or o...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

7-12-2018

Re‐evaluation of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) as a food additive

Re‐evaluation of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) as a food additive

Published on: Thu, 06 Dec 2018 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) in 1978 endorsed the acceptable daily intake (ADI) of 25 mg/kg body weight (bw) per day, expressed as propane‐1,2‐diol, established by the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) in 1974. No adverse effects were observed in short‐t...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-12-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22)

Published on: Fri, 30 Nov 2018 The food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) is produced with a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22) by DuPont. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The endo‐1,4‐β‐xylanase is intended to be used in distilled alcohol production, bakery and brewery. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed during the production of dis...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

27-11-2018

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean A2704‐12

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean A2704‐12

Published on: Mon, 26 Nov 2018 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) soybean A2704‐12. This soybean was found to be as safe and nutritious as its conventional counterpart with respect to potential effects on human and animal health and the environment in the context of its intended uses. On 5 June 2018, the European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for GM soybean A2704‐12 and to indicate whether the previous c...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

19-11-2018

Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on a new qualified health claim for consuming oils with high levels of oleic acid to reduce coronary heart disease risk

Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on a new qualified health claim for consuming oils with high levels of oleic acid to reduce coronary heart disease risk

FDA issues a qualified health claim for oleic acid oils based on data showing it reduces cholesterols levels.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

17-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Aspergillus oryzae (strain NZYM‐FA)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Aspergillus oryzae (strain NZYM‐FA)

Published on: Fri, 16 Nov 2018 The food enzyme is an endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) produced with a genetically modified strain of Aspergillus oryzae by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This xylanase is intended to be used in baking and cereal‐based processes. Based on the proposed maximum use levels, dietary exposure to the food enzyme–total organic solids (TOS) was e...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

17-11-2018

Evaluation of confirmatory data following the Article 12 MRL review for picolinafen

Evaluation of confirmatory data following the Article 12 MRL review for picolinafen

Published on: Fri, 16 Nov 2018 The applicant BASF Agro B.V. submitted a request to the competent national authority in Germany to evaluate the confirmatory data that were identified for picolinafen in the framework of the maximum residue level (MRL) review under Article 12 of Regulation (EC) No 396/2005 as not available. To address the data gaps, a new validated analytical method for enforcement of the residue in dry/high starch‐, high water content‐, high acid content‐ and high oil content commodities ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐OC)

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐OC)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme maltogenic amylase (glucan 1,4‐a‐maltohydrolase; EC 3.2.1.133) is produced with a genetically modified Bacillus subtilis strain NZYM‐OC by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production microorganism and recombinant DNA. This maltogenic amylase is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels recommended, dietary exposure to the food enzyme–...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐SO)

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐SO)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme maltogenic amylase (glucan 1,4‐α‐maltohydrolase; EC 3.2.1.133) is produced with a genetically modified Bacillus subtilis strain NZYM‐SO by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production microorganism and recombinant DNA. This maltogenic amylase is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels, dietary exposure to the food enzyme–total organi...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme acetolactate decarboxylase from a genetically modified Bacillus licheniformis (strain NZYM‐JB)

Safety evaluation of the food enzyme acetolactate decarboxylase from a genetically modified Bacillus licheniformis (strain NZYM‐JB)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme acetolactate decarboxylase (α‐acetolactate decarboxylase; EC 4.1.1.5) is produced with a genetically modified Bacillus licheniformis strain NZYM‐JB by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This acetolactate decarboxylase is intended to be used in distilled alcohol production and brewing processes. Residual amounts of total organi...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

9-11-2018

Safety assessment of the active substance polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, for use in active food contact materials

Safety assessment of the active substance polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, for use in active food contact materials

Published on: Thu, 08 Nov 2018 00:00:00 +0100 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP) assessed the safety of polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, FCM substance No 1015, which is intended to be used as a liquid absorber in the packaging of fresh or frozen foods such as meat, poultry and seafood as well as fresh fruits and vegetables. Specific migration tests were not performed due to the high absorption of liquids by the substance. The Panel noted that if polya...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

9-11-2018

Safety assessment of the substance Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials

Safety assessment of the substance Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials

Published on: Wed, 07 Nov 2018 00:00:00 +0100 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP Panel) assessed the safety of the additive Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials. It is a family of mixtures combining the four lanthanides lanthanum (La), europium (Eu), gadolinium (Gd) and/or terbium (Tb) in different proportions as their 1,4‐benzene dicarboxylate complexes, used as a taggant in plastics for authentication and ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain LMG S‐24584)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain LMG S‐24584)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) is produced with the genetically modified Bacillus subtilis strain LMG S‐24584 by Puratos N. V. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The Panel noted that, although the production strain was not detected in the food enzyme, recombinant DNA was present in all batches of the food enzyme tested. The food enzyme is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels re...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BW)

Safety evaluation of the food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BW)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase (EC 3.2.1.3) is produced with the genetically modified Aspergillus niger strain NZYM‐BW by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The glucan 1,4‐α‐glucosidase food enzyme is intended to be used in distilled alcohol production and starch processing for the production of glucose syrups. Residu...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety of the food enzyme glucoamylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BF)

Safety of the food enzyme glucoamylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BF)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme glucoamylase (glucan 1,4‐α‐glucosidase; EC 3.2.1.3) is produced with the genetically modified strain of Aspergillus niger by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This glucoamylase is intended to be used in brewing processes and in starch processing for glucose syrups production. Residual amounts of total organic s...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme α‐amylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐MC)

Safety evaluation of the food enzyme α‐amylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐MC)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme alpha‐amylase (4‐α‐d‐glucan glucanohydrolase; EC 3.2.1.1) is produced with the genetically modified strain of Aspergillus niger by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This α‐amylase is intended to be used in starch processing for glucose syrups production, beverage alcohol (distilling) processes and baking proces...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

31-10-2018

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Published on: Tue, 30 Oct 2018 00:00:00 +0100 Following a request from the European Commission, the EFSA Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos (hop strobiles) when used as a sensory feed additive for all animal species. The additive is specified to containing 40% beta acids and less than 0.2% alpha acids. Known substances of conce...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

26-10-2018

Safety and efficacy of l‐threonine produced by fermentation using Escherichia coli CGMCC 7.232 for all animal species

Safety and efficacy of l‐threonine produced by fermentation using Escherichia coli CGMCC 7.232 for all animal species

Published on: Thu, 25 Oct 2018 00:00:00 +0200 The product subject of this assessment is l‐threonine produced by fermentation with a genetically modified strain of Escherichia coli (CGMCC 7.232). It is intended to be used in feed and water for drinking for all animal species and categories. The production strain and its recombinant DNA were not detected in the additive. The product l‐threonine, manufactured by fermentation with E. coli CGMCC 7.232, does not raise any safety concern with regard to the gen...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-10-2018

Toy Land Company recalls Boom Boom ChemsSlime andPutty

Toy Land Company recalls Boom Boom ChemsSlime andPutty

Health Canada has determined that the slime and putty products do not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

15-10-2018

Dollar Novelty (Karapelle Inc) recalls Barrel-O-Slime Toy

Dollar Novelty (Karapelle Inc) recalls Barrel-O-Slime Toy

Health Canada's sampling and evaluation program has determined the Barrel-O-Slime toy does not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

11-10-2018

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Published on: Wed, 10 Oct 2018 00:00:00 +0200 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of thermally oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (TOSOM) (E 479b) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) and the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) derived an acceptable daily intake (ADI) of 25 and 30 mg/kg body weight (bw) per day, respectively. There was n...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment

Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment

Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment of maple syrup urine disease, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-12-2018


Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-12-2018

EU/3/14/1423 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1423 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1423 (Active substance: Synthetic signal peptide of human mucin-1 (amino acids 1-21)) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9009 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002647

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018


Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018

EU/3/18/2123 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2123 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2123 (Active substance: 6,8-bis(benzylthio)octanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9038 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/169/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2105 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2105 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2105 (Active substance: 6,8-bis(benzylthio)octanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9020 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/167/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2104 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/18/2104 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/18/2104 (Active substance: (4-{(2S,4S)-4-ethoxy-1-[(5-methoxy-7-methyl-1H-indol-4-yl)methyl]piperidin-2-yl}benzoic acid-hydrogen chloride(1/1))) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9019 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/157/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2103 (Albireo AB)

EU/3/18/2103 (Albireo AB)

EU/3/18/2103 (Active substance: (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutyl-7-(methylthio)-1,1-dioxido-5-phenyl-2,3,4,5-tetrahydro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-yl]oxy}acetyl)amino]-2-(4-hydroxyphenyl)acetyl]amino}butanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9018 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/165/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/16/1731 (Alnylam Netherlands B.V.)

EU/3/16/1731 (Alnylam Netherlands B.V.)

EU/3/16/1731 (Active substance: Synthetic double-stranded siRNA oligonucleotide directed against delta-aminolevulinic acid synthase 1 mRNA covalently linked to a ligand containing three N-acetylgalactosamine residues) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9015 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002858

Europe -DG Health and Food Safety

17-12-2018

OCALIVA (Intercept Pharma Ltd)

OCALIVA (Intercept Pharma Ltd)

OCALIVA (Active substance: obeticholic acid) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2018)8909 of Mon, 17 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4093/R/9

Europe -DG Health and Food Safety

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-12-2018

EU/3/16/1786 (PTC Therapeutics International Limited)

EU/3/16/1786 (PTC Therapeutics International Limited)

EU/3/16/1786 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 carrying the gene for the human aromatic L-amino acid decarboxylase protein) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)8630 of Mon, 10 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002507

Europe -DG Health and Food Safety

26-11-2018


Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0223/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

21-11-2018

EU/3/18/2081 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2081 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2081 (Active substance: 3-(3-(3,5-dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7790 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/096/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/13/1184 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/13/1184 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/13/1184 (Active substance: (1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-benzoyl-3-O-(sodium(2S)-3-cyclohexyl-propanoate-2-yl)-beta-D-galactopyranosyl]-4-O-(a-L-fucopyranosyl)-5-orothylamido-cyclohexane-1-carboxylic acid ethyl-2-amidyl-ethyloxy-2-acetyl-(8-amino-1,3,6-naphthalene-tris sodium sulfonate) amide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7836 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/084/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

5-11-2018

EU/3/18/2070 (Accelsiors CRO and Consultancy Services Ltd)

EU/3/18/2070 (Accelsiors CRO and Consultancy Services Ltd)

EU/3/18/2070 (Active substance: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7271 of Mon, 05 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/114/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2076 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/18/2076 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/18/2076 (Active substance: Glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7277 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/100/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis groupe)

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis groupe)

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Active substance: clopidogrel / acetylsalicylic acid) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7249 of Mon, 29 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1144/WS1433/0051

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

DuoPlavin (Sanofi Clir SNC)

DuoPlavin (Sanofi Clir SNC)

DuoPlavin (Active substance: clopidogrel / acetylsalicylic acid) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7255 of Mon, 29 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1143/WS/1433/0050

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Zoledronic acid Actavis (Actavis Group PTC ehf.)

Zoledronic acid Actavis (Actavis Group PTC ehf.)

Zoledronic acid Actavis (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6488 of Tue, 02 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

EU/3/16/1786 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/16/1786 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/16/1786 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 carrying the gene for the human aromatic L-amino acid decarboxylase protein) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6427 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/183/16/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Zoledronic acid Mylan (Mylan S.A.S.)

Zoledronic acid Mylan (Mylan S.A.S.)

Zoledronic acid Mylan (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6486 of Tue, 02 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety