Kalydeco

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Kalydeco
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Kalydeco
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne procesy układu oddechowego
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Zwłóknienie torbielowate
  • Wskazania:
  • Kalydeco tabletek jest wskazany do leczenia pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku od 6. roku życia i o wadze 25 kg lub więcej, które mają jedną z następujących stroboskopowy (klasa III) mutacje genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R. , Kalydeco tabletki są również stosowane do leczenia pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku od 18 lat i starszych, które mają R117H mutacja genu CFTR. Kalydeco tabletki wskazał również w kombinacji leków z tezacaftor 100 mg/ivacaftor tabletki 150 mg do leczenia pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku od 12 lat i starszych, homozygotyczne dla mutacji F508del lub heterozygotyczne mutacji F508del i mieć jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→g, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G w→A, 3272 26A→g i 3849+10kbC→T. Kalydeco granulat jest przepisywany do leczenia dzieci chorych na mukowiscydozę (CF) w wieku od 2 lat i o wadze nieprzekraczającej 25 kg, które mają jedną z następujących stroboskopow
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 15

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/002494
  • Data autoryzacji:
  • 22-07-2012
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/002494
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 24-12-2018

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/825538/2015

EMEA/H/C/002494

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Kalydeco

iwakaftor

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego

(EPAR) dotyczącego produktu Kalydeco. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych

Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano

pozwolenie na dopuszczenie produktu Kalydeco do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków

stosowania leku.

Co to jest Kalydeco?

Kalydeco to lek zawierający substancję czynną iwakaftor. Lek jest dostępny w postaci tabletek

(150 mg) i granulek (50 mg i 75 mg) w saszetce.

W jakim celu stosuje się produkt Kalydeco?

Kalydeco stosuje się w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku od 2 lat, którzy mają jedną z

9 mutacji genu białka zwanego przezbłonowym regulatorem przewodnictwa związanym z

mukowiscydozą (CFTR). Te mutacje to: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,

S1255P, S549N i S549R (znane również jako mutacje bramkowania genu).

Kalydeco stosuje się również w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 18 lat z mutacją

R117H w genie CFTR.

Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, która oddziałuje głównie na komórki wydzielające śluz w

płucach oraz komórki wydzielające soki trawienne gruczołów w jelitach i trzustce.

W mukowiscydozie wydzieliny stają się gęste, powodując zablokowanie. Nagromadzenie się

gęstych i lepkich wydzielin w płucach powoduje stan zapalny i długotrwałe zakażenie. W jelicie

zablokowanie przewodów trzustkowych i wątrobowych oraz wytwarzanie nieprawidłowej ilości

soków trawiennych spowalnia trawienie pokarmu i powoduje słaby wzrost.

Kalydeco

EMA/825538/2015

Strona 2/4

Ze względu na małą liczbę pacjentów z mukowiscydozą choroba ta jest uważana za rzadko

występującą, zatem w dniu 8 lipca 2008 r. produkt Kalydeco uznano za lek sierocy (lek stosowany

w rzadkich chorobach).

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować produkt Kalydeco?

Lek Kalydeco powinni przepisywać jedynie lekarze mający doświadczenie w leczeniu

mukowiscydozy i wyłącznie pacjentom, u których potwierdzono występowanie jednej z 10 wyżej

wspomnianych mutacji.

U dzieci w wieku od 2 lat i ważących poniżej 25 kg należy stosować granulki. Granulki należy

wymieszać z 5 ml miękkiego pokarmu lub płynu w celu przygotowania zawiesiny do podawania

doustnego. U dzieci ważących między 14 a 25 kg zalecana dawka wynosi 75 mg dwa razy na dobę.

U dzieci ważących poniżej 14 kg zalecana dawka wynosi 50 mg dwa razy na dobę.

Tabletki stosuje się u dzieci w wieku od 6 lat i ważących co najmniej 25 kg. Zalecana dawka to

jedna tabletka 150 mg dwa razy na dobę.

Tabletki lub granulki należy przyjmować co 12 godzin razem z posiłkiem zawierającym tłuszcze.

Przykładowe posiłki zawierające tłuszcze to te, które są przygotowywane na maśle, oleju lub

zawierają jajka, sery, orzechy, pełnotłuste mleko lub mięso. W trakcie leczenia produktem

Kalydeco należy unikać pokarmów zawierających grejpfruty lub pomarańcze Seville, ponieważ

mogą one zaburzać wchłanianie i przemiany leku w organizmie.

Przed rozpoczęciem leczenia produktem Kalydeco i regularnie podczas leczenia należy regularnie

badać krew pod kątem parametrów czynności wątroby. U pacjentów ze znacznie upośledzoną

czynnością wątroby leczenie produktem Kalydeco należy rozpoczynać tylko wtedy, gdy korzyści

przewyższają ryzyko. U tych pacjentów należy podawać lek w niższej dawce początkowej i co drugi

dzień. Schemat dawkowania leku Kalydeco u pacjentów przyjmujących określone rodzaje leków

może wymagać zmian.

Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także część EPAR).

Jak działa produkt Kalydeco?

Mukowiscydoza jest wywoływana przez mutacje w genie CFTR. Mutacja zaburza działanie kanałów

białkowych biorących udział w produkcji takich wydzielin jak śluz i soki trawienne. Przez te kanały

są transportowane jony (atomy i cząsteczki obdarzone ładunkiem elektrycznym) z i do komórek

wytwarzających wydzieliny. Gdy kanały białkowe są niesprawne, wydzieliny mogą stać się zbyt

gęste.

Substancja czynna produktu Kalydeco, iwakaftor, zwiększa aktywność niesprawnych kanałów u

pacjentów z mutacjami G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,

S549R lub R117H. Powoduje to normalizację transportu jonów przez kanały, dzięki czemu

wydzieliny są mniej gęste, co powoduje złagodzenie objawów choroby.

Jak badano produkt Kalydeco?

Kalydeco porównywano z placebo w dwóch badaniach głównych z udziałem 219 pacjentów z

mukowiscydozą – nosicieli mutacji G551D. W jednym badaniu uczestniczyli pacjenci w wieku

powyżej 12 lat, natomiast w drugim – pacjenci w wieku od 6 do 12 lat.

Kalydeco

EMA/825538/2015

Strona 3/4

W trzecim badaniu oceniano skuteczność leku Kalydeco u pacjentów z mukowiscydozą wywołaną

kilkoma mutacjami innymi niż G551D. W badaniu wzięło udział 39 pacjentów w wieku powyżej 6

lat, a lek Kalydeco porównywano z placebo.

W czwartym badaniu oceniano skuteczność leku Kalydeco u pacjentów z mukowiscydozą wywołaną

mutacją R117H. W badaniu wzięło udział 69 pacjentów w wieku powyżej 6 lat.

Głównym kryterium oceny skuteczności w tych badaniach była poprawa procentu należnej wartości

natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV

) u pacjentów, skorygowanej zgodnie z

wiekiem, wzrostem i płcią pacjentów. FEV

to maksymalna ilość powietrza, jaką osoba może

wydmuchnąć w jednej sekundzie, i stanowi miarę prawidłowego funkcjonowania płuc.

W piątym badaniu oceniano bezpieczeństwo stosowania granulek leku Kalydeco u 34 pacjentów w

wieku między 2 a 5 lat z mukowiscydozą wywołaną mutacją G551D lub S549N. W badaniu

oceniano masę ciała i stężenie jonów chlorkowych w pocie, ponieważ oba te parametry są obniżone

u pacjentów z mukowiscydozą.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Kalydeco zaobserwowano w

badaniach?

Wykazano, że lek Kalydeco skutecznie poprawia czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą z

mutacją G551D. Po 24 tygodniach leczenia u pacjentów w wieku od 12 lat, którzy przyjmowali

produkt Kalydeco, wystąpiła średnia poprawa procentu należnej wartości FEV

wynosząca o 10,6

punktu procentowego więcej niż u osób przyjmujących placebo. Podobne wyniki zaobserwowano u

pacjentów w wieku od 6 do 11 lat, u których w wyniku leczenia produktem Kalydeco uzyskano

poprawę o 12,5 punktu procentowego więcej niż w przypadku podawania placebo.

Produkt Kalydeco był również skuteczny u pacjentów z mutacjami innymi niż G551D. W trzecim

badaniu po 8 tygodniach leczenia u pacjentów, którzy przyjmowali produkt Kalydeco, wystąpiła

średnia poprawa o 10,7 punktu procentowego więcej niż u osób przyjmujących placebo. W

czwartym badaniu u pacjentów z mutacją R117H nie zaobserwowano żadnej różnicy między

placebo a lekiem Kalydeco u dzieci w wieku od 6 lat. Jednak analizując podzbiór pacjentów w wieku

od 18 lat, zaobserwowano średnią poprawę o około 5 punktów procentowych u pacjentów

przyjmujących lek Kalydeco w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo.

W badaniu u dzieci w wieku między 2 a 5 lat granulki leku Kalydeco miały korzystne działanie na

masę ciała i stężenie jonów chlorkowych w pocie.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Kalydeco?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Kalydeco u pacjentów w wieku

od 6 lat to: ból głowy (23,9%), ból gardła (22,0%), zakażenie górnych dróg oddechowych

(przeziębienia, 22,0%), niedrożność nosa (20,2%), ból brzucha (15,6%), zapalenie nosogardzieli

(stan zapalny nosa i gardła, 14,7%), biegunka (12,8%), zawroty głowy (9,2%), wysypka (12,8%),

obecność bakterii w plwocinie (12,8%) oraz podwyższony poziom niektórych enzymów

wątrobowych (12,8%).

U dzieci w wieku między 2 a 5 lat najczęstsze działania niepożądane to niedrożność nosa (26,5%),

zakażenie górnych dróg oddechowych (23,5%), podwyższony poziom enzymów wątrobowych

(14,7%), wysypka (11,8%) i obecność bakterii w plwocinie (11,8%).

Pełny wykaz działań niepożądanych oraz ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Kalydeco

znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Kalydeco

EMA/825538/2015

Strona 4/4

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Kalydeco?

Wykazano, że produkt Kalydeco poprawia czynność płuc u pacjentów w wieku od 6 lat z jedną z 9

mutacji bramkowania genu CFTR i u pacjentów w wieku od 18 lat z mutacją R117H. Dodatkowe

dane potwierdzają również skuteczność leku Kalydeco u dzieci w wieku między 2 a 5 lat z mutacją

G551D lub S549N. Dowiedziono również dopuszczalności profilu bezpieczeństwa tego leku. CHMP

uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Kalydeco przewyższają ryzyko, i zalecił

przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu. CHMP zauważył jednak, że istnieją

ograniczone dane na temat skutków długoterminowego stosowania leku i że firma powinna

dostarczyć dodatkowych danych.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Kalydeco?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Kalydeco opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Kalydeco zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma prowadzi pięcioletnie badanie obserwacyjne w celu oceny długoterminowych skutków

stosowania leku oraz sześcioletnie badanie obserwacyjne u dzieci w wieku między 2 a 5 lat w

okresie leczenia w celu oceny długoterminowych skutków wczesnego stosowania leku.

Inne informacje dotyczące produktu Kalydeco:

W dniu 23 lipca 2012 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu

Kalydeco do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Kalydeco znajduje się na stronie internetowej

Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem

Kalydeco należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z

lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Kalydeco

znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Data ostatniej aktualizacji: 11.2015.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta

Kalydeco 150 mg tabletki powlekane

Iwakaftor

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kalydeco

Jak przyjmować lek Kalydeco

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Kalydeco

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje

Lek Kalydeco zawiera substancję czynną iwakaftor. Iwakaftor działa na poziomie błonowego

regulatora przewodnictwa (ang.

cystic fibrosis transmembrane conductance regulator

, CFTR) - białka,

które tworzy kanał na powierzchni komórki, umożliwiający przemieszczanie cząstek, takich jak jony

chlorkowe, do wnętrza i na zewnątrz komórki. U pacjentów z mukowiscydozą (

ang.: Cystic Fibrosis

CF), mutacja genu

CFTR

(patrz poniżej) powoduje zmniejszenie przemieszczania chlorków. Iwakaftor

wpływa na określone nieprawidłowe białka CFTR zwiększając częstość otwierania kanału, co

zwiększa przemieszczanie chlorków do wnętrza i na zewnątrz komórki.

Lek Kalydeco w postaci tabletek wskazany jest w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat

i starszych oraz o masie ciała nie mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania

genu

CFTR

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R

Lek Kalydeco w postaci tabletek wskazany jest również w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w

wieku 18 lat i starszych z mutacją

R117H

genu

CFTR

Tabletki leku Kalydeco można też stosować w skojarzeniu z tabletkami zawierającymi tezakaftor

i iwakaftor w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku co najmniej 12 lat, u których

występują dwie mutacje

F508del

w genie

CFTR

(czyli będących homozygotami pod względem

mutacji

F508del

) lub u których występuje jedna mutacja

F508del

i druga określona mutacja (czyli

będących heterozygotami pod względem mutacji

F508del

). Jeśli pacjentowi przepisano lek Kalydeco

do przyjmowania razem z produktem zawierającym tezakaftor i iwakaftor, powinien się zapoznać

z ulotką dołączoną do opakowania produktu złożonego zawierającego tezakaftor i iwakaftor. Zawiera

ona ważne informacje na temat tego, jak należy przyjmować oba leki.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku Kalydeco

Kiedy nie przyjmować leku Kalydeco:

jeśli pacjent ma uczulenie na iwakaftor lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u pacjenta występują lub występowały w przeszłości

problemy z wątrobą. Może być konieczna zmiana dawki przez lekarza.

U niektórych osób otrzymujących lek Kalydeco (sam lub w skojarzeniu z tezakaftorem

i iwakaftorem) obserwowano zwiększoną aktywność enzymów wątrobowych we krwi. Należy

natychmiast poinformować lekarza, jeżeli u pacjenta wystąpił którykolwiek z podanych objawów,

mogących świadczyć o zaburzeniach czynności wątroby:

ból lub uczucie dyskomfortu w górnej części brzucha po prawej stronie,

zażółcenie skóry lub białej części oczu,

utrata apetytu,

nudności lub wymioty,

ciemne zabarwienie moczu.

Lekarz będzie zlecał badania krwi przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie leczenia, aby

sprawdzić, jaki jest stan wątroby, szczególnie w pierwszym roku leczenia oraz u pacjentów,

u których badania krwi wykazały w przeszłości dużą aktywność enzymów wątrobowych.

Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u pacjenta występują lub występowały w przeszłości

problemy z nerkami.

Nie zaleca się stosowania leku Kalydeco (samego lub w skojarzeniu z produktem złożonym

zawierającym tezakaftor i iwakaftor) u pacjentów będących biorcami przeszczepu.

U niektórych dzieci i młodzieży przyjmujących lek Kalydeco (sam lub w skojarzeniu

z produktem złożonym zawierającym tezakaftor i iwakaftor) obserwowano przypadki

nieprawidłowości dotyczących soczewki oka (zaćma) bez wpływu na widzenie.

Lekarz może wykonać badania oczu przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia.

Lek Kalydeco (sam lub w skojarzeniu z produktem złożonym zawierającym tezakaftor

i iwakaftor) należy stosować wyłącznie u pacjentów, u których stwierdzono jedną z mutacji genu

CTFR

wymienionych w punkcie 1 (Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje).

Dzieci i młodzież

Nie należy stosować leku Kalydeco u dzieci w wieku poniżej 2 lat z mutacją bramkowania, ponieważ

nie wiadomo, czy iwakaftor jest bezpieczny i skuteczny u tych dzieci. Tego leku nie należy również

podawać pacjentom w wieku poniżej 18 lat z mutacją

R117H

, ponieważ iwakaftor może nie działać u

tych pacjentów.

Leku Kalydeco w skojarzeniu z tezakaftorem/iwakaftorem nie należy podawać dzieciom w wieku

poniżej 12 lat, ponieważ nie wiadomo, czy leki te są bezpieczne i skuteczne u takich pacjentów.

Lek Kalydeco a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować. Niektóre leki mogą wpływać na

działanie leku Kalydeco lub zwiększać prawdopodobieństwo wystąpienia działań niepożądanych.

W szczególności należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli pacjent przyjmuje którykolwiek z wymienionych

poniżej leków. Lekarz może zdecydować o zmianie dawki lub o przeprowadzeniu dodatkowych badań

kontrolnych.

leki przeciwgrzybicze, takie jak ketokonazol, itrakonazol, pozakonazol, worykonazol i

flukonazol, stosowane w leczeniu zakażeń grzybiczych;

leki przeciwbakteryjne, takie jak telitromycyna, klarytromycyna, erytromycyna, ryfampicyna i

ryfabutyna, stosowane w leczeniu zakażeń bakteryjnych;

leki przeciwdrgawkowe, takie jak fenobarbital, karbamazepina i fenytoina, stosowane w leczeniu

napadów padaczkowych;

leki roślinne, takie jak ziele dziurawca (

Hypericum perforatum

leki immunosupresyjne, takie jak cyklosporyna, takrolimus, ewerolimus i syrolimus stosowane po

przeszczepieniu narządu;

glikozydy nasercowe, takie jak digoksyna, stosowane w leczeniu łagodnej lub umiarkowanej

postaci zastoinowej niewydolności serca i zaburzeń rytmu serca, zwanych migotaniem

przedsionków;

leki przeciwzakrzepowe, takie jak warfaryna, stosowane w zapobieganiu tworzenia lub

powiększania się zakrzepów we krwi i naczyniach krwionośnych;

leki na cukrzycę, takie jak glimepiryd lub glipizyd, stosowane w celu zmniejszenia stężenia cukru

we krwi.

Stosowanie leku Kalydeco z jedzeniem i piciem

Należy unikać pokarmów lub napojów zawierających grejpfruty lub gorzkie pomarańcze w trakcie

stosowania leku Kalydeco, ponieważ mogą one zwiększać działania niepożądane leku Kalydeco przez

zwiększenie ilości iwakaftoru w organizmie.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Jeżeli jest to możliwe, lepiej

unikać stosowania leku Kalydeco w okresie ciąży, a lekarz pomoże zdecydować, co jest najlepsze dla

pacjentki i jej dziecka.

Nie wiadomo, czy iwakaftor przenika do mleka kobiecego. Jeżeli pacjentka planuje karmić piersią,

przed zażyciem leku Kalydeco powinna poradzić się lekarza. Lekarz zdecyduje, czy zalecić

przerwanie karmienia piersią, czy przerwanie leczenia iwakaftorem. Lekarz rozważy korzyści z

karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla pacjentki.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Kalydeco może spowodować wystąpienie zawrotów głowy. Jeśli pacjent ma zawroty głowy, nie

powinien prowadzić pojazdów, jeździć na rowerze ani obsługiwać maszyn.

Ważne informacje na temat składników leku Kalydeco

Lek Kalydeco zawiera laktozę.

Jeżeli stwierdzono wcześniej u pacjenta nietolerancję niektórych

cukrów, pacjent powinien skontaktować się z lekarzem przed przyjęciem leku.

Lek Kalydeco zawiera

mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny

od sodu”.

3.

Jak przyjmować lek Kalydeco

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza.

Zalecana dawka leku Kalydeco to jedna tabletka 150 mg co 12 godzin (w sumie 2 tabletki, czyli

300 mg na dobę).

Zalecana dawka leku Kalydeco w przypadku stosowania go w skojarzeniu z produktem złożonym

zawierającym tezakaftor i iwakaftor to jedna tabletka produktu zawierającego tezakaftor i iwakaftor

rano i jedna tabletka leku Kalydeco 150 mg wieczorem. Tabletki należy przyjmować w odstępie około

12 godzin.

Należy kontynuować stosowanie wszystkich leków, które pacjent przyjmuje, chyba że lekarz

zadecyduje o zaprzestaniu stosowania któregokolwiek z nich.

Jeżeli u pacjenta występują zaburzenia czynności wątroby (umiarkowane lub ciężkie), lekarz może

zmniejszyć dawkę tabletek, ponieważ wątroba takiego pacjenta nie usuwa leku tak szybko jak u osób

z prawidłową czynnością wątroby.

Stosowanie u dzieci

Inne postaci tego leku (granulat w saszetce) są odpowiedniejsze dla dzieci w wieku poniżej 6 lat.

Informacje na ich temat można uzyskać u lekarza lub farmaceuty.

Lek Kalydeco przeznaczony jest do podawania doustnego. Tabletkę należy połknąć w całości. Nie

rozkruszać, nie żuć ani nie rozpuszczać tabletek. Tabletki Kalydeco należy przyjmować z posiłkiem

zawierającym tłuszcze.

Posiłki lub przekąski zawierające tłuszcze to między innymi te, które są przygotowane na maśle lub

oleju, lub zawierają jajka. Inne pokarmy zawierające tłuszcze:

ser, pełne mleko, produkty z pełnego mleka, jogurt, czekolada;

mięsa, tłuste ryby;

awokado, hummus, produkty na bazie soi (tofu);

orzechy, batony odżywcze lub napoje zawierające tłuszcze.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Kalydeco

U pacjenta mogą wystąpić działania niepożądane, w tym te wymienione poniżej w punkcie 4. Jeżeli

wystąpią, należy poradzić się lekarza lub farmaceuty. Jeżeli jest to możliwe, należy mieć przy sobie lek i

tę ulotkę.

Pominięcie przyjęcia leku Kalydeco

Należy zażyć pominiętą dawkę, jeżeli od czasu jej pominięcia upłynęło mniej niż 6 godzin.

W przeciwnym razie należy poczekać do czasu przyjęcia kolejnej dawki, zgodnie z planem.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie przyjmowania leku Kalydeco

Lek Kalydeco należy przyjmować tak długo, jak jest to zalecane przez lekarza. Nie należy przerywać

przyjmowania bez zalecenia lekarza. W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze

stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Do ciężkich działań niepożądanych należą ból żołądka (brzucha) oraz zwiększona aktywność

enzymów wątrobowych we krwi. Jeśli u pacjenta wystąpi którekolwiek z tych działań niepożądanych,

należy natychmiast zwrócić się do lekarza.

Bardzo częste

działania niepożądane (mogą wystąpić częściej niż u 1 osoby na 10)

zakażenie górnych dróg oddechowych (przeziębienie), w tym ból gardła i zatkany nos;

ból głowy;

zawroty głowy;

biegunka;

wysypka;

zmiana rodzaju bakterii obecnych w śluzie u pacjenta;

Częste

działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 osoby na 10)

katar;

ból ucha, uczucie dyskomfortu w uchu;

dzwonienie w uszach;

zaczerwienienie wewnątrz ucha;

zaburzenia ucha wewnętrznego (zawroty głowy lub uczucie wirowania);

niedrożność zatok;

zaczerwienienie gardła;

guzy w piersiach;

nudności.

Niezbyt częste

działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 osoby na 100)

niedrożność przewodu słuchowego;

zapalenie piersi;

powiększenie piersi;

zmiany lub ból w obrębie brodawki sutkowej.

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci i młodzieży

Działania niepożądane obserwowane u dzieci i młodzieży są podobne do tych, jakie obserwuje się u

osób dorosłych i u młodzieży. U małych dzieci częściej jednak obserwuje się zwiększoną aktywność

enzymów wątrobowych we krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Kalydeco

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku po: Termin

ważności (EXP). Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kalydeco

Substancją czynną leku jest iwakaftor. Każda tabletka powlekana zawiera 150 mg iwakaftoru.

Pozostałe składniki to:

Rdzeń tabletki: celuloza mikrokrystaliczna, laktoza jednowodna, octano-bursztynian

hypromelozy, kroskarmeloza sodowa, sodu laurylosiarczan (E487), krzemionka koloidalna i

magnezu stearynian.

Otoczka tabletki: alkohol poliwinylowy, tytanu dwutlenek (E171), makrogol (PEG 3350), talk,

lak aluminiowy z indygotyną (E132) i wosk Carnauba.

Tusz do nadruku na tabletce: szelak, żelaza tlenek czarny (E172), glikol propylenowy (E1520)

i amonu wodorotlenek.

Patrz koniec punktu 2 – Ważne informacje na temat składników leku Kalydeco.

Jak wygląda lek Kalydeco i co zawiera opakowanie

Tabletki powlekane leku Kalydeco 150 mg są jasnoniebieskie, w kształcie kapsułki, o rozmiarze

16,5 mm x 8,4 mm, z czarnym nadrukiem „V 150” na jednej stronie i bez nadruku na drugiej stronie.

Dostępne są następujące wielkości opakowań leku Kalydeco:

Opakowanie blistrów zawierające 28 tabletek powlekanych

Blistry zawierające 56 tabletek powlekanych

Butelka zawierająca 56 tabletek powlekanych

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London W2 6BD

Wielka Brytania

Tel.: +44 (0) 1923 437672

Wytwórca:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Wielka Brytania

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta

Kalydeco 50 mg granulat w saszetce

Kalydeco 75 mg granulat w saszetce

Iwakaftor

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed podaniem leku dziecku, ponieważ zawiera

ona informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed podaniem leku Kalydeco dziecku

Jak przyjmować lek Kalydeco

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Kalydeco

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje

Lek Kalydeco zawiera substancję czynną iwakaftor. Iwakaftor działa na poziomie błonowego

regulatora przewodnictwa (ang.

cystic fibrosis transmembrane conductance regulator

, CFTR) - białka,

które tworzy kanał na powierzchni komórki, umożliwiający przemieszczanie cząstek, takich jak jony

chlorkowe, do wnętrza i na zewnątrz komórki. U pacjentów z mukowiscydozą (

ang.: Cystic Fibrosis

CF), mutacja genu

CFTR

(patrz poniżej) powoduje zmniejszenie przemieszczania chlorków. Iwakaftor

wpływa na określone nieprawidłowe białka CFTR zwiększając częstość otwierania kanału, co

zwiększa przemieszczanie chlorków do wnętrza i na zewnątrz komórki.

Lek Kalydeco w postaci granulatu wskazany jest w leczeniu dzieci z mukowiscydozą w wieku 2 lat i

starszych oraz o masie ciała mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu

CFTR

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R

2.

Informacje ważne przed podaniem leku Kalydeco dziecku

Kiedy nie przyjmować leku Kalydeco:

jeśli dziecko ma uczulenie na iwakaftor lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u dziecka stwierdzono problemy z wątrobą występujące

obecnie lub w przeszłości. Może być konieczna zmiana dawki podawanej dziecku przez lekarza.

U niektórych osób otrzymujących lek Kalydeco obserwowano zwiększoną aktywność enzymów

wątrobowych we krwi. Należy natychmiast poinformować lekarza, jeżeli u dziecka wystąpił

którykolwiek z podanych objawów, mogących świadczyć o zaburzeniach czynności wątroby:

ból lub uczucie dyskomfortu w górnej części brzucha po prawej stronie,

zażółcenie skóry lub białej części oczu,

utrata apetytu,

nudności lub wymioty,

ciemne zabarwienie moczu.

Lekarz będzie zlecał badania krwi dziecka przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie leczenia,

aby sprawdzić, jaki jest stan wątroby, szczególnie w pierwszym roku leczenia oraz u dzieci,

u których badania krwi wykazały w przeszłości dużą aktywność enzymów wątrobowych.

Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u dziecka występują lub występowały w przeszłości

problemy z nerkami.

Nie zaleca się stosowania leku Kalydeco u pacjentów będących biorcami przeszczepu.

U niektórych dzieci i młodzieży obserwowano w czasie leczenia przypadki nieprawidłowości

dotyczących soczewki oka (zaćma) bez wpływu na widzenie.

Lekarz dziecka może wykonać badania oczu przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia.

Dzieci

Nie należy stosować leku Kalydeco u dzieci w wieku poniżej 2 lat z mutacją bramkowania, ponieważ

nie wiadomo, czy iwakaftor jest bezpieczny i skuteczny u tych dzieci.

Lek Kalydeco a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez dziecko

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować. Niektóre leki mogą wpływać na

działanie leku Kalydeco lub zwiększać prawdopodobieństwo wystąpienia działań niepożądanych.

W szczególności należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli pacjent przyjmuje którykolwiek z wymienionych

poniżej leków. Lekarz może zdecydować o zmianie dawki lub o przeprowadzeniu dodatkowych badań

kontrolnych.

leki przeciwgrzybicze, takie jak ketokonazol, itrakonazol, pozakonazol, worykonazol i

flukonazol, stosowane w leczeniu zakażeń grzybiczych;

leki przeciwbakteryjne, takie jak telitromycyna, klarytromycyna, erytromycyna, ryfampicyna i

ryfabutyna, stosowane w leczeniu zakażeń bakteryjnych;

leki przeciwdrgawkowe, takie jak fenobarbital, karbamazepina i fenytoina, stosowane w leczeniu

napadów padaczkowych;

leki roślinne, takie jak ziele dziurawca (

Hypericum perforatum

leki immunosupresyjne, takie jak cyklosporyna, takrolimus, ewerolimus i syrolimus stosowane po

przeszczepieniu narządu;

glikozydy nasercowe, takie jak digoksyna, stosowane w leczeniu łagodnej lub umiarkowanej

postaci zastoinowej niewydolności serca i zaburzeń rytmu serca, zwanych migotaniem

przedsionków;

leki przeciwzakrzepowe, takie jak warfaryna, stosowane w zapobieganiu tworzenia lub

powiększania się zakrzepów we krwi i naczyniach krwionośnych;

leki na cukrzycę, takie jak glimepiryd lub glipizyd, stosowane w celu zmniejszenia stężenia cukru we

krwi.

Stosowanie leku Kalydeco z jedzeniem i piciem

Należy unikać podawania dziecku pokarmów lub napojów zawierających grejpfruty lub gorzkie

pomarańcze w trakcie stosowania leku Kalydeco, ponieważ mogą one zwiększać występowanie

działań niepożądanych leku Kalydeco przez zwiększenie ilości iwakaftoru w organizmie dziecka.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Kalydeco może powodować u dziecka zawroty głowy. Jeśli dziecko ma zawroty głowy, zaleca się,

aby dziecko nie jeździło na rowerze ani nie wykonywało innych czynności wymagających pełnej uwagi.

Ważne informacje na temat składników leku Kalydeco

Lek Kalydeco zawiera laktozę.

Jeżeli stwierdzono wcześniej u dziecka nietolerancję niektórych

cukrów, należy skontaktować się z lekarzem przed podaniem leku.

Lek Kalydeco zawiera

mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny

od sodu”.

3.

Jak przyjmować lek Kalydeco

Ten lek należy zawsze podawać dziecku zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza.

Lekarz określi dawkę odpowiednią dla dziecka. Należy kontynuować stosowanie wszystkich leków,

które dziecko przyjmuje, chyba że lekarz zadecyduje o zaprzestaniu stosowania któregokolwiek

z nich.

W tabeli 1 przedstawiono zalecenia dotyczące dawkowania leku Kalydeco.

Tabela 1 Dawkowanie zalecane dla pacjentów w wieku 2 lat i starszych

Masa ciała

Dawka

Całkowita dawka dobowa

Mniej niż 14 kg

Jedna saszetka zawierająca 50 mg

granulatu przyjmowanego co 12

godzin doustnie z posiłkiem

zawierającym tłuszcze

100 mg

14 kg do mniej niż 25 kg

Jedna saszetka zawierająca 75 mg

granulatu przyjmowanego co 12

godzin doustnie z posiłkiem

zawierającym tłuszcze

150 mg

25 kg lub więcej

Należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta leku Kalydeco w postaci

tabletek.

Jeżeli u dziecka występują umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby, lekarz dziecka

może zmniejszyć dawkę leku Kalydeco, ponieważ wątroba takiego pacjenta nie usuwa leku tak

szybko, jak u dzieci z prawidłową czynnością wątroby.

Umiarkowane zaburzenia czynności wątroby: dawka może być zmniejszona do jednej saszetki raz

na dobę (50 mg dla dzieci o masie ciała mniejszej niż 14 kg oraz 75 mg dla dzieci o masie ciała

większej niż 14 kg i mniejszej niż 25 kg).

Ciężkie zaburzenia czynności wątroby: nie zaleca się stosowania, jednak lekarz prowadzący może

zadecydować o tym, czy przyjmowanie leku Kalydeco jest u dziecka odpowiednie, i jeśli tak, to

konieczne jest zmniejszenie dawki do jednej saszetki raz na dwa dni (50 mg dla dzieci o masie

ciała mniejszej niż 14 kg oraz 75 mg dla dzieci o masie ciała większej niż 14 kg i mniejszej niż

25 kg).

Lek Kalydeco przeznaczony jest do podawania doustnego.

Każda saszetka jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użytku.

Podawanie leku Kalydeco dzieciom

Saszetkę trzymać linią cięcia do góry.

Wstrząsnąć delikatnie saszetką, aby zawartość opadła na dno.

Przerwać lub przeciąć saszetkę wzdłuż linii.

Wymieszać całą zawartość saszetki z 5 ml odpowiedniego dla wieku, miękkiego pokarmu lub

płynu. Jedzenie lub płyn powinny mieć temperaturę pokojową lub niższą. Niektóre przykłady

odpowiednich dla wieku miękkich pokarmów lub płynów to puree z owoców lub warzyw, jogurt,

mus jabłkowy, woda, mleko lub sok.

Po wymieszaniu, lek należy natychmiast podać dziecku. Jeśli nie jest to możliwe, należy to zrobić

w ciągu godziny od wymieszania. Należy upewnić się, że mieszanina została natychmiast spożyta

w całości.

Bezpośrednio przed podaniem lub po podaniu leku, należy podać dziecku posiłek lub przekąskę

zawierające tłuszcze (przykłady takich pokarmów znajdują się poniżej).

Posiłki lub przekąski zawierające tłuszcze to między innymi te, które są przygotowane na maśle lub

oleju, lub zawierają jajka. Inne pokarmy zawierające tłuszcze:

ser, pełne mleko, produkty z pełnego mleka, jogurt, czekolada;

mięsa, tłuste ryby;

awokado, hummus, produkty na bazie soi (tofu);

orzechy, batony odżywcze lub napoje zawierające tłuszcze.

Podanie dziecku większej niż zalecana dawki leku Kalydeco

U dziecka mogą wystąpić działania niepożądane, w tym te wymienione poniżej w punkcie 4. Jeżeli

wystąpią, należy poradzić się lekarza lub farmaceuty. Jeżeli jest to możliwe, należy mieć przy sobie lek i

tę ulotkę.

Pominięcie podania dziecku leku Kalydeco

Należy podać pominiętą dawkę, jeżeli od czasu jej pominięcia upłynęło mniej niż 6 godzin.

W przeciwnym razie należy poczekać do czasu podania kolejnej dawki, zgodnie z planem. Nie należy

stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie podawania dziecku leku Kalydeco

Lek Kalydeco należy podawać dziecku tak długo, jak jest to zalecane przez lekarza dziecka. Nie

należy przerywać podawania leku dziecku bez zalecenia lekarza dziecka. W razie jakichkolwiek

dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub

farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Do ciężkich działań niepożądanych należą ból żołądka (brzucha) oraz zwiększona aktywność

enzymów wątrobowych we krwi. Jeśli u dziecka wystąpi którekolwiek z tych działań niepożądanych,

należy natychmiast zwrócić się do lekarza dziecka.

Bardzo częste

działania niepożądane (mogą wystąpić częściej niż u 1 osoby na 10)

zakażenie górnych dróg oddechowych (przeziębienie), w tym ból gardła i zatkany nos;

ból głowy;

zawroty głowy;

biegunka;

wysypka;

zmiana rodzaju bakterii obecnych w śluzie u pacjenta;

Częste

działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 osoby na 10)

katar;

ból ucha, uczucie dyskomfortu w uchu;

dzwonienie w uszach;

zaczerwienienie wewnątrz ucha;

zaburzenia ucha wewnętrznego (zawroty głowy lub uczucie wirowania);

niedrożność zatok;

zaczerwienienie gardła;

guzy w piersiach.

Niezbyt częste

działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 osoby na 100)

niedrożność przewodu słuchowego;

zapalenie piersi;

powiększenie piersi;

zmiany lub ból w obrębie brodawki sutkowej.

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci i młodzieży

Działania niepożądane obserwowane u dzieci są podobne do tych, jakie obserwuje się u osób

dorosłych i u młodzieży. U małych dzieci częściej jednak obserwuje się zwiększoną aktywność

enzymów wątrobowych we krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane

można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V.

Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat

bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Kalydeco

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku po: Termin

ważności (EXP). Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku.

Po wymieszaniu wykazano trwałość mieszaniny przez jedną godzinę.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kalydeco

Kalydeco 50 mg granulat w saszetce: Substancją czynną leku jest iwakaftor. Każda saszetka

zawiera 50 mg iwakaftoru.

Kalydeco 75 mg granulat w saszetce: Substancją czynną leku jest iwakaftor. Każda saszetka

zawiera 75 mg iwakaftoru.

Pozostałe składniki to: krzemionka koloidalna, kroskarmeloza sodowa, octano-bursztynian

hypromelozy, laktoza jednowodna, magnezu stearynian, mannitol, sukraloza oraz sodu

laurylosiarczan (E487).

Patrz koniec punktu 2 – Ważne informacje na temat składników leku Kalydeco.

Jak wygląda lek Kalydeco i co zawiera opakowanie

Lek Kalydeco 50 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.

Lek Kalydeco 75 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.

Granulat znajduje się w saszetce.

Wielkość opakowania: 56 saszetek (4 indywidualne torebki z 14 saszetkami w każdej z torebek).

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London W2 6BD

Wielka Brytania

Tel.: +44 (0) 1923 437672

Wytwórca:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Wielka Brytania

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

27-7-2018

Pending EC decision:  Kalydeco, ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Kalydeco, ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Orkambi,Lumacaftor,ivacaftor, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0407/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Orkambi,Lumacaftor,ivacaftor, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0407/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Orkambi,Lumacaftor,ivacaftor, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0407/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-2-2019

EU/3/18/2116 (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

EU/3/18/2116 (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

EU/3/18/2116 (Active substance: Ivacaftor, N-(1,3-dimethyl-1H-pyrazole-4-sulfonyl)-6-[3-(3,3,3-trifluoro-2,2-dimethylpropoxy)-1H-pyrazol-1-yl]-2-[(4S)-2,2,4-trimethylpyrrolidin-1-yl]pyridine-3-carboxamide, tezacaftor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1362 of Mon, 18 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003732

Europe -DG Health and Food Safety

15-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Kalydeco,ivacaftor, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0353/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Kalydeco,ivacaftor, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0353/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Kalydeco,ivacaftor, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0353/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

14-2-2019

EU/3/18/2117 (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

EU/3/18/2117 (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

EU/3/18/2117 (Active substance: Ivacaftor, potassium(benzenesulfonyl)({[6-(3-{2-[1-(trifluoromethyl) cyclopropyl]ethoxy}-1H-pyrazol-1-yl)-2-[(4S)-2,2,4-trimethylpyrrolidin-1-yl]pyridin-3-yl]carbonyl})azanide, tezacaftor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1363 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003788

Europe -DG Health and Food Safety

15-1-2019

Symkevi (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Symkevi (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Symkevi (Active substance: tezacaftor/ivacaftor) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)188 of Tue, 15 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004682/T/0003

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2117 (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

EU/3/18/2117 (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

EU/3/18/2117 (Active substance: Ivacaftor, potassium(benzenesulfonyl)({[6-(3-{2-[1-(trifluoromethyl) cyclopropyl]ethoxy}-1H-pyrazol-1-yl)-2-[(4S)-2,2,4-trimethylpyrrolidin-1-yl]pyridin-3-yl]carbonyl})azanide, tezacaftor) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9032 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/137/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2116 (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

EU/3/18/2116 (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

EU/3/18/2116 (Active substance: Ivacaftor, N-(1,3-dimethyl-1H-pyrazole-4-sulfonyl)-6-[3-(3,3,3-trifluoro-2,2-dimethylpropoxy)-1H-pyrazol-1-yl]-2-[(4S)-2,2,4-trimethylpyrrolidin-1-yl]pyridine-3-carboxamide, tezacaftor) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9031 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/139/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/17/1828 (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

EU/3/17/1828 (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

EU/3/17/1828 (Active substance: 1-(2,2-difluoro-2H-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropane-1-carboxamide and ivacaftor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9017 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002757

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Orkambi (Active substance: Lumacaftor/Ivacaftor) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)8042 of Wed, 28 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3954/T/39

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Kalydeco (Active substance: ivacaftor) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)8047 of Wed, 28 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2494/T/71

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018


Orphan designation: 1-(2,2-difluoro-2H-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropane-1-carboxamide and ivacaftor (tezacaftor and ivacaftor), Treatment of cystic fibrosis, 27/02

Orphan designation: 1-(2,2-difluoro-2H-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropane-1-carboxamide and ivacaftor (tezacaftor and ivacaftor), Treatment of cystic fibrosis, 27/02

Orphan designation: 1-(2,2-difluoro-2H-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropane-1-carboxamide and ivacaftor (tezacaftor and ivacaftor), Treatment of cystic fibrosis, 27/02/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Human medicines European public assessment report (EPAR): Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Cystic Fibrosis, Date of authorisation: 31/10/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Cystic Fibrosis, Date of authorisation: 31/10/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Cystic Fibrosis, Date of authorisation: 31/10/2018, Status: Authorised

Europe - EMA - European Medicines Agency

6-11-2018

Symkevi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Symkevi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Symkevi (Active substance: tezacaftor/ivacaftor) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7415 of Tue, 06 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4682

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Kalydeco (Active substance: ivacaftor) - PASS - Modification - Commission Decision (2018)5693 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2494/RSR/S/14

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Orkambi (Active substance: Lumacaftor/Ivacaftor) - PSUSA - Modification - Commission Decision (2018)5710 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/10455/201711

Europe -DG Health and Food Safety