Inductos

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Inductos
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Inductos
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • PREPARATY DO LECZENIA CHORÓB KOŚCI
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Большеберцовых Przełamy, Blokada Złamania, Wewnętrznego, Boczne Kręgosłupa
  • Wskazania:
  • InductOs jest wskazany dla jednego poziomu lędźwiowego międzytrzonowe fusion jako substytut przeszczep autogeniczny kości u osób dorosłych z chorobą zwyrodnieniową disc, którzy mieli co najmniej 6 miesięcy non operative leczenia ten warunek. Inductos jest wskazany do leczenia ostrych złamań kości piszczelowej u osób dorosłych, jako uzupełnienie standardowej terapii z wykorzystaniem otwartej repozycjonowanie złamania i интрамедуллярных unreamed lakier do zatwierdzenia.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 22

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/000408
  • Data autoryzacji:
  • 09-09-2002
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/000408
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 04-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/82654/2015

EMEA/H/C/000408

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Inductos

dibotermina alfa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Inductos. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi

(CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie

produktu Inductos do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest Inductos?

Inductos jest zestawem do implantacji. Zestaw składa się z proszku zawierającego substancję czynną,

diboterminę alfa, z rozpuszczalnika i podłoża (gąbki kolagenowej).

W jakim celu stosuje się produkt Inductos?

Lek Inductos stosuje się we wspomaganiu rozwoju nowej kości. Lek można stosować w następujących

sytuacjach:

zabieg chirurgiczny usztywnienia kręgosłupa lędźwiowego. Jest to rodzaj zabiegu chirurgicznego

wykonywanego w celu zmniejszenia nasilenia bólu pleców związanego z uszkodzeniem krążka

międzykręgowego, gdy usuwa się krążek pomiędzy dwoma kręgami (kośćmi kręgosłupa), a kręgi

zespala (łączy) się razem. Produkt Inductos stosuje się z zatwierdzonymi wyrobami medycznymi,

które korygują ustawienie kręgosłupa. W tego rodzaju zabiegu chirurgicznym produkt Inductos

można stosować zamiast autogenicznego przeszczepu kostnego (kość pobrana z jednej części ciała

pacjenta i umieszczona w innej części ciała). Produkt Inductos stosuje się u osób dorosłych, które

były leczone od co najmniej 6 miesięcy na ból pleców spowodowany uszkodzonym krążkiem i które

nie przeszły operacji.

zabieg chirurgiczny wykonywany w złamaniach piszczeli (kości podudzia). Produkt Inductos stosuje

się jako uzupełnienie standardowego leczenia i opieki. Produkt stosuje się wyłącznie wtedy, kiedy

gwóźdź do połączenia kości nie wymaga rozwiercania (wiercenie, aby zrobić miejsce na

umieszczenie gwoździa).

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Inductos

EMA/82654/2015

Strona 2/4

Jak stosować produkt Inductos?

Lek Inductos powinien podawać wykwalifikowany chirurg

Przed użyciem przygotowuje się roztwór z

produktu Inductos, następnie nanosi się go na podłoże i pozostawia na co najmniej 15 minut (lecz nie

więcej niż dwie godziny). Następnie – w razie potrzeby – przed użyciem podłoże przycina się do

odpowiedniego rozmiaru. Zazwyczaj wystarcza jeden zestaw. W przypadku wykonywania usztywnienia

kręgosłupa lędźwiowego, uszkodzony krążek pomiędzy kręgami usuwa się i zastępuje się go co

najmniej jednym wyrobem medycznym i lekiem Inductos. Wyroby medyczne ustalają położenie

kręgów, a produkt Inductos ułatwia wrastanie kości pomiędzy oba kręgi w celu ich trwałego połączenia

w odpowiednim położeniu. W złamaniach piszczeli lek Inductos umieszcza się wokół pękniętej kości w

celu przyspieszenia gojenia.

Jak działa produkt Inductos?

Substancja czynna produktu Inductos, dibotermina alfa, oddziałuje na strukturę kości. Jest to kopia

białka określanego jako białko morfogenetyczne kości 2 (BMP-2), które jest wytwarzane naturalnie

przez organizm i które pomaga w tworzeniu nowej tkanki kostnej. Po wszczepieniu dibotermina alfa

stymuluje tkankę kostną wokół podłoża do wytwarzania nowej kości. Nowo powstała kość wrasta w

podłoże, które następnie ulega rozłożeniu. Diboterminę alfa wytwarza się metodą określaną jako

technika rekombinacji DNA: jest ona wytwarzana przez komórki, które otrzymały odpowiedni gen

(DNA), umożliwiający im wytwarzanie diboterminy alfa. Zastępcza dibotermina alfa działa w taki sam

sposób, jak naturalne BMP-2 wytwarzane przez organizm.

Jak badano produkt Inductos?

Lek Inductos oceniano u 279 pacjentów, u których przeprowadzono operację usztywnienia kręgosłupa

lędźwiowego. Usztywnienie kręgosłupa z zastosowaniem leku Inductos porównywano z usztywnieniem

przy użyciu przeszczepu kostnego pobieranego z biodra podczas zabiegu chirurgicznego. Głównym

kryterium oceny skuteczności było usztywnienie kręgów potwierdzone radiologicznie, a także

zmniejszenie bólu i niepełnosprawności w ocenie pacjenta, określane dwa lata po zabiegu

chirurgicznym.

Lek Inductos oceniano u 450 pacjentów ze złamaniem piszczeli. Lek Inductos porównywano ze

standardową opieką, a głównym kryterium oceny skuteczności była liczba pacjentów, którzy rok po

operacji nie wymagali dalszego leczenia złamania piszczeli (takiego jak przeszczep kości lub zmiany

gwoździ użytych do połączenia kości).

Jakie korzyści ze stosowania produktu Inductos zaobserwowano w

badaniach?

W usztywnieniu kręgów lek Inductos był tak samo skuteczny jak przeszczepy kostne. Po dwóch latach

odpowiedź na leczenie wystąpiła u 57% pacjentów leczonych lekiem Inductos (69 ze 122), w

porównaniu z 59% pacjentów leczonych przeszczepem kostnym (78 ze 133).

W dodatkowych badaniach i analizie danych z opublikowanego piśmiennictwa wykazano, że produkt

Inductos był skuteczniejszy od przeszczepu kości w doprowadzeniu do usztywnienia kręgów kręgosłupa

lędźwiowego, niezależnie od techniki chirurgicznej lub typu zatwierdzonego wyrobu medycznego

stosowanego do utrzymania kości w odpowiednim położeniu.

U pacjentów ze złamaniem piszczeli stosowanie leku Inductos jako uzupełnienia standardowego

leczenia było skuteczniejsze niż samo standardowe leczenie pod względem obniżania ryzyka

Inductos

EMA/82654/2015

Strona 3/4

niepowodzenia leczenia. W grupie pacjentów, którzy otrzymali standardowe leczenie, 46% pacjentów

wymagało dalszej interwencji w okresie jednego roku w celu naprawy złamania, podczas gdy w grupie

osób, które otrzymały także lek Inductos, odsetek ten wynosił 26%.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Inductos?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Inductos (obserwowane u więcej niż

1 na 10 pacjentów) to zdarzenia radikulopatyczne (problemy występujące w korzeniu lub w pobliżu

korzenia nerwu, wzdłuż kręgosłupa, powodujące ból, osłabienie, drętwienie lub trudność w

kontrolowaniu określonych mięśni) przy stosowaniu w chirurgii kręgosłupa oraz zakażenia miejscowe

przy stosowaniu w zabiegach związanych ze złamaniami piszczeli. Najpoważniejszym działaniem

niepożądanym jest zlokalizowany obrzęk (opuchlizna w miejscu operacji) w operacjach górnego

odcinka kręgosłupa (szyi). Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku

Inductos znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Leku Inductos nie wolno stosować w następujących sytuacjach:

u pacjentów, którzy nadal rosną;

u pacjentów z rozpoznaniem nowotworu lub leczonych z powodu nowotworu;

u pacjentów z aktywnymi zakażeniami w miejscu zabiegu chirurgicznego;

u pacjentów z niewystarczającym ukrwieniem miejsca złamania;

w leczeniu złamań związanych z chorobą, jak np. choroba Pageta lub choroby nowotworowe.

Pełny wykaz ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Inductos znajduje się w ulotce dla

pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Inductos?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze

stosowania produktu Inductos przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

CHMP uznał, że lek Inductos jest skuteczny w jednopoziomowym usztywnieniu kręgosłupa lędźwiowego

jako alternatywa dla autogenicznego przeszczepu kości oraz w leczeniu ostrych złamań kości

piszczelowej u osób dorosłych, jako uzupełnienie postępowania standardowego. U pacjentów leczonych

produktem Inductos może wystąpić kostnienie heterotropowe (wzrost kości w nietypowych miejscach,

jak tkanka miękka; ryzyko to uznaje się za możliwe do opanowania z zastosowaniem

zaproponowanych środków ograniczenia ryzyka.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Inductos?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Inductos opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących leku Inductos zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie

środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma wprowadzająca produkt Inductos do obrotu zadba o to, aby materiały edukacyjne były

dostępne we wszystkich państwach członkowskich dla wszystkich pracowników służby zdrowia, którzy

będą podawać lek. Materiały te będą obejmować informacje o ryzyku wystąpienia kostnienia

Inductos

EMA/82654/2015

Strona 4/4

heterotropowego i potencjalnym ryzyku błędów w stosowaniu leku i nieprawidłowego stosowania leku

Inductos.

Inne informacje dotyczące produktu Inductos:

W dniu 9 września 2002 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie leku Inductos do

obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku Inductos znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. W

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Inductos należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 02.2015.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

InductOs 1,5 mg/ml proszek, rozpuszczalnik i matryca do sporządzania matrycy do implantacji

Dibotermina alfa

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

Należy zwrócić się do lekarza, gdy potrzebna jest rada lub dodatkowa informacja.

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest InductOs i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku InductOs

Jak stosować InductOs

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać InductOs

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest InductOs i w jakim celu się go stosuje

InductOs zawiera czynny składnik leku, diboterminę alfa. Jest to kopia białka zwanego białkiem

morfogenetycznym kości-2 (BMP-2), które jest wytwarzane naturalnie przez organizm i wspomaga

tworzenie nowej tkanki kostnej.

InductOs może być stosowany w operacjach usztywnienia dolnego odcinka kręgosłupa lub w celu

leczenia złamań kości piszczelowej.

Operacje usztywnienia dolnego odcinka kręgosłupa

W przypadku znacznego bólu spowodowanego uszkodzeniem krążka międzykręgowego w dolnym

odcinku kręgosłupa, gdy inne formy leczenia nie są wystarczająco skuteczne, lekarz może

zaproponować operację usztywnienia dolnego odcinka kręgosłupa. InductOs jest stosowany zamiast

przeszczepu kości z biodra pacjenta, co pozwala uniknąć możliwych komplikacji i bólu, wywołanych

operacją pobierania kości do przeszczepu.

W przypadku stosowania w operacjach usztywnienia dolnego odcinak kręgosłupa InductOs jest

stosowany łącznie z wyrobami medycznymi, które korygują pozycję kręgosłupa. Pytania dotyczące

wyrobów medycznych należy kierować do lekarza prowadzącego.

Złamania kości piszczelowej

W przypadku złamania kości piszczelowej InductOs stosuje się w celu ułatwienia procesu gojenia się

złamania oraz w celu zmniejszenia zapotrzebowania na dalsze operacje. InductOs stosuje się jako

uzupełnienie standardowego postępowania leczniczego przy złamaniach kości.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku InductOs

Nie należy stosować leku InductOs, jeśli:

u pacjenta występuje z nadwrażliwość na diboterminę alfa, na kolagen wołowy lub na

którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienione w punkcie 6);

pacjent nadal rośnie (ma niedojrzały układ kostny);

pacjent ma czynne zakażenie w miejscu operacyjnym;

prowadzący lekarz stwierdzi, że miejsce złamania jest niedostatecznie ukrwione;

leczenie dotyczy złamania związanego z chorobą (np. złamania z powodu choroby Pageta lub

nowotworu);

u pacjenta rozpoznano raka lub pacjent jest leczony z powodu raka.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Pacjent powinien poinformować lekarza, jeśli wie, że występuje u niego choroba

autoimmunologiczna, jak reumatoidalne zapalenie stawów, toczeń układowy, twardzina skóry,

zespół Sjögrena, zapalenie skórno-mięśniowe lub wielomięśniowe.

Należy poinformować lekarza w przypadku jakiejkolwiek choroby kości.

Na leży poinformować lekarza, jeżeli u pacjenta kiedykolwiek w przeszłości wystąpił

nowotwór.

Produkt ten nie powinien być umieszczany w bezpośrednim kontakcie z pewnymi rodzajami

kości. Chirurg wie, jakich kości należy unikać.

Zastosowanie produktu InductOs może wywołać tworzenie tkanki kostnej w otaczających

tkankach i spowodować związane z tym powikłania.

U niektórych pacjentów, w związku z miejscowym gromadzeniem się płynów, istnieje

prawdopodobieństwo wystąpienia nerwobólu, co wymaga zastosowania drenażu lub zabiegu

chirurgicznego w celu usunięcia płynu.

U niektórych pacjentów mogą wytwarzać się przeciwciała (wytwarzane przez organizm, aby

zwalczać obce białka) skierowane przeciw produktowi InductOs. Chociaż nie stwierdzono

żadnych szkodliwych skutków z tym związanych, objawy odległe w czasie nie są znane.

Należy poinformować lekarza prowadzącego o istniejącej chorobie nerek lub wątroby.

U pacjentów, u których zastosowano InductOs w czasie operacji odcinka szyjnego kręgosłupa,

obserwowano zlokalizowany obrzęk, który w niektórych przypadkach powodował trudności w

oddychaniu. Bezpieczeństwo i skuteczność produktu InductOs stosowanego w czasie operacji

odcinka szyjnego kręgosłupa nie zostały potwierdzone, dlatego nie powinno się stosować

produktu InductOs w takiej sytuacji.

Inne leki i InductOs

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych stosowanych obecnie lub ostatnio

a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować, w tym lekach dostępnych bez recepty.

Ciąża i karmienie piersią

Nie jest znany wpływ produktu InductOs na przebieg ciąży. Nie zaleca się stosowania produktu u

kobiet w ciąży.

Nie wiadomo, czy InductOs przenika do mleka kobiecego.

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn

InductOs nie wpływa na zdolność do prowadzenia pojazdów lub kierowania maszynami.

InductOs zawiera kolagen wołowy (białko uzyskiwane z bydła)

U niektórych pacjentów mogą wytworzyć się przeciwciała (wytwarzane przez organizm do

zwalczania obcego białka) przeciwko kolagenowi obecnemu w leku. W badaniach klinicznych

obecność przeciwciał przeciw kolagenowi nie wywoływała objawów niepożądanych, takich jak

alergie, nie obserwowano też zmniejszenia skuteczności produktu InductOs. W przypadku podejrzenia

wystąpienia reakcji alergicznej należy skontaktować się z lekarzem.

InductOS zawiera sód

Ten produkt leczniczy zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) roztworu na maksymalną dawkę

(dwa opakowania 12 mg), tzn. zasadniczo „nie zawiera sodu”.

3.

Jak stosować InductOs

Lekarz prowadzący przeprowadzi implantację produktu InductOs podczas operacji. Personel

medyczny przygotowuje produkt InductOs na sali operacyjnej. Proszek należy rozpuścić w jałowej

wodzie, otrzymując roztwór, którym nasącza się gąbkę. Nasączoną gąbkę umieszcza się w okolicy

wymaganego wzrostu kości. Z upływem czasu gąbka jest stopniowo wchłaniana podczas tworzenia

tkanki kostnej.

W przypadku, gdy pacjent otrzymuje InductOs w celu usztywnienia dolnego odcinka kręgosłupa,

chirurg usuwa uszkodzony krążek międzykręgowy powodujący ból i zastępuje go wyrobem

medycznym wypełnionym produktem InductOs. Wyrób medyczny koryguje pozycję kręgosłupa, a

InductOs pobudza kość do wzrostu pomiędzy dwoma kręgami utrzymując je stale we właściwej

pozycji.

Jeśli pacjent otrzymuje InductOs w przypadku złamania kości piszczelowej, lekarz umieszcza

InductOs wokół złamanej kości podczas leczenia złamania. Lekarz decyduje, jaką ilość produktu

InductOs trzeba zastosować, w zależności od rozmiaru złamania i liczby odłamków kości. Na ogół

jedno złamanie wymaga zastosowania jednego opakowania 12 mg. Można jednak użyć do dwóch

opakowań 12 mg.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, InductOs może powodować działania niepożądane, choć nie u każdego one wystąpią.

Poważnie działania niepożądane

Należy niezwłocznie poinformować lekarza lub natychmiast udać się na pogotowie do najbliższego

szpitala w przypadku wystąpienia zlokalizowanego obrzęku, który może prowadzić do trudności z

oddychaniem, po zastosowaniu produktu InductOs w trakcie operacji górnego odcinka (szyjnego)

kręgosłupa. Częstotliwość tego działania niepożądanego jest nieznana i nie można jej oszacować na

podstawie dostępnych danych.

Inne działania niepożądane

Operacja usztywnienia dolnego odcinka kręgosłupa

Należy porozmawiać z lekarzem, jeśli wystąpi jakiekolwiek z niżej wymienionych działań:

częste (mogą pojawiać się u nie więcej niż 1 osoby na 10):

dodatkowy wzrost kości i przemieszczenie się wszczepionego wyrobu medycznego, miejscowe

gromadzenie się płynów oraz ból promieniujący od pleców do nogi (rwa kulszowa);

nieznane (nie można oszacować na podstawie dostępnych danych):

nasilony rozpad kości

Złamania kości piszczelowej

Należy porozmawiać z lekarzem, jeśli wystąpi jakiekolwiek z niżej wymienionych działań:

bardzo często (mogą pojawiać się u więcej niż 1 osoby na 10):

miejscowe zakażenie;

częste (mogą pojawiać się u mniej niż 1 osoby na 10):

miejscowe gromadzenie się płynów

nieznane (nie można oszacować na podstawie dostępnych danych):

nasilony rozpad kości.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do

„krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań

niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać InductOs

Nie wymaga się przechowywania produktu przez pacjenta.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera InductOs

Substancją czynną leku InductOs jest dibotermina alfa (nazywana również rekombinowanym

ludzkim białkiem morfogenetycznym kości-2), 4 mg (opakowanie 4 mg) lub 12 mg

(opakowanie 12 mg).

Inne składniki to sacharoza, glicyna, kwas glutaminowy, sodu chlorek, sodu wodorotlenek,

polisorbat 80, woda do wstrzykiwań i kolagen wołowy typu I.

Jak wygląda InductOs i co zawiera opakowanie

InductOs jest dostarczany lekarzowi prowadzącemu jako zestaw do implantacji w czasie operacji.

Dibotermina alfa to biały proszek, umieszczony w szklanej fiolce.

Woda do wstrzykiwań to przezroczysty, bezbarwny płyn, umieszczony w szklanej fiolce.

Gąbka jest biała i jest umieszczona w plastikowym blistrze.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Medtronic BioPharma B.V.

Earl Bakkenstraat 10

6422 PJ Heerlen

Holandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (Active substance: ropeginterferon alfa-2b) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2019)1455 of Tue, 19 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4128/00

Europe -DG Health and Food Safety

5-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

16-1-2019

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)189 of Wed, 16 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002608/T/0027

Europe -DG Health and Food Safety

10-1-2019

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Active substance: asfotase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2019)69 of Thu, 10 Jan 2019

Europe -DG Health and Food Safety

27-12-2018

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Active substance: simoctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)9196 of Thu, 27 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4459/X/6/G

Europe -DG Health and Food Safety

14-12-2018


Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b,  13/12/2018,  Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Active substance: efmoroctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)8678 of Wed, 12 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3964/X/21

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-11-2018

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Active substance: damoctocog alfa pegol) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7987 of Mon, 26 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004054/0000

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (Active substance: cerliponase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7885 of Thu, 22 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Active substance: Eptacog alfa (activated)) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7877 of Thu, 22 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000074/II/0104

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Active substance: Taliglucerase alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7830 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/OD/125/09/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety