Holoclar

Główne informacje

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Holoclar
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Ophthalmologicals,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Przeszczepienie Komórek Macierzystych, Choroby Rogówki
  • Wskazania:
  • Leczenie dorosłych pacjentów z umiarkowaną lub ciężką limbal komórek macierzystych niedobór (określone przez obecność powierzchownych neowaskularyzacji rogówki w co najmniej dwóch ćwiartkach rogówki, z centralnym zaangażowania rogówki i ciężkie zaburzenie ostrości wzroku), jednostronne lub dwustronne, ze względu na fizyczne lub chemiczne oparzenia oka. Do wykonania biopsji wymagane jest minimum 1-2 mm2 nieuszkodzonego rąbka.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 3

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/002450
  • Data autoryzacji:
  • 17-02-2015
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/002450
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 17-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/6865/2015

EMEA/H/C/002450

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Holoclar

uzyskane w wyniku ekspansji ex vivo autologiczne ludzkie komórki nabłonka

rogówki, zawierające komórki macierzyste

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Holoclar. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Holoclar.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Holoclar należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest Holoclar i w jakim celu się go stosuje?

Produkt Holoclar to lek zawierający komórki macierzyste, stosowany w oku w celu zastąpienia

uszkodzonych komórek powierzchni (nabłonka) rogówki, przezroczystej warstwy przedniej oka

pokrywającej tęczówkę (barwną część oka).

Jest on stosowany u dorosłych pacjentów z niedoborem komórek macierzystych rąbka rogówki o

nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego spowodowanym oparzeniami oka, w tym chemicznymi.

Pacjenci z tą dolegliwością nie mają wystarczającej liczby komórek macierzystych rąbka rogówki, które

normalnie działają jak system regeneracyjny, uzupełniający komórki wierzchniej warstwy rogówki w

przypadku ich uszkodzenia i starzenia się.

Produkt Holoclar jest rodzajem leku do zaawansowanego leczenia, zwanym „produktem inżynierii

tkankowej”. Składa się on z komórek pobranych z rąbka rogówki pacjenta (z brzegu rogówki), które są

następnie namnażane w laboratorium w celu naprawy uszkodzonej powierzchni rogówki.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z niedoborem komórek macierzystych rąbka rogówki wywołanym

oparzeniami oka choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 7 listopada 2008 r.

produkt Holoclar uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Holoclar

EMA/6865/2015

Strona 2/4

Jak stosować produkt Holoclar?

Lek Holoclar powinien być podawany wyłącznie przez przeszkolonego i wykwalifikowanego chirurga

okulistę w warunkach szpitalnych i wyłącznie pacjentom, których komórki rąbka rogówki wykorzystano

do produkcji leku.

W pierwszej fazie leczenia od pacjenta w warunkach szpitalnych pobiera się niewielką część zdrowej

tkanki rąbka rogówki (o powierzchni 1

2 mm

), która tego samego dnia jest przesyłana do producenta

leku. Następnie komórki pobranej tkanki zostają namnożone w laboratorium i zamrożone do czasu

potwierdzenia daty zabiegu. Rozmrożone komórki wykorzystuje się do produkcji leku Holoclar poprzez

ich namnożenie na błonie złożonej z białka zwanego fibryną. Produkt Holoclar składający się z komórek

i błony jest następnie odsyłany do szpitala, gdzie zostaje natychmiast wszczepiony chirurgicznie w oko

pacjenta.

Po pobraniu od pacjenta tkanki rąbka rogówki należy podać mu antybiotyki w celu ochrony oka przez

zakażeniem. Po zabiegu pacjent powinien otrzymać antybiotyki i odpowiedni lek przeciwzapalny.

Lek Holoclar jest przeznaczony do jednorazowego leczenia, jednakże leczenie można powtórzyć, jeśli

lekarz uzna to za konieczne. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego

(także części EPAR).

Jak działa produkt Holoclar?

Substancją czynną leku Holoclar są własne komórki rąbka rogówki pacjenta, które obejmują komórki z

powierzchni rogówki i komórki macierzyste rąbka namnożone w laboratorium. Przed zastosowaniem

leku Holoclar uszkodzona tkanka powierzchniowa rogówki chorego oka zostaje usunięta. Po implantacji

w oku komórki rogówki zawarte w produkcie Holoclar pomagają odbudować powierzchnię rogówki, a

komórki macierzyste rąbka rogówki stanowią zapas nowych komórek, które stale uzupełniają rogówkę.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Holoclar zaobserwowano w

badaniach?

W badaniu retrospektywnym z wykorzystaniem historii dokumentacji medycznej pacjenta wykazano

skuteczność produktu Holoclar w odbudowywaniu stabilnej powierzchni rogówki u pacjentów z

niedoborem komórek macierzystych rąbka rogówki o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego

spowodowanym oparzeniami. Rok po wszczepieniu produktu Holoclar u 75 ze 104 badanych pacjentów

(72%) zabieg oceniono jako udany w oparciu o obecność stabilnej powierzchni rogówki, z brakiem

uszkodzeń oraz brakiem lub niewielką liczbą wrośniętych naczyń krwionośnych (cecha często

występująca w przypadku niedoboru komórek macierzystych rąbka rogówki). Wystąpiło również

zmniejszenie nasilenia objawów, takich jak ból i stan zapalny, oraz poprawa wzroku.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Holoclar?

Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem produktu Holoclar (obserwowane u więcej

niż 1 na 10 pacjentów) to zapalenie powiek. Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń znajduje

się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Holoclar?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że leczenie produktem

Holoclar było skuteczne w odbudowywaniu zdrowych powierzchni rogówki u pacjentów z niedoborem

komórek macierzystych rąbka rogówki o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego spowodowanym

Holoclar

EMA/6865/2015

Strona 3/4

oparzeniami oraz w łagodzeniu objawów i poprawie wzroku. Komitet zauważył, że niedobór komórek

macierzystych rąbka rogówki o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego to poważne schorzenie,

które, jeśli nieleczone, może prowadzić do poważnego pogorszenia lub całkowitej utraty wzroku.

Ponieważ działania niepożądane związane ze stosowaniem produktu Holoclar są zasadniczo możliwe do

kontrolowania, CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Holoclar przewyższają ryzyko i

zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Wnioski dotyczące stosunku korzyści do ryzyka stosowania produktu Holoclar oparto na wynikach

dwóch badań retrospektywnych (z użyciem historii dokumentacji medycznej). Firma jest zobowiązana

do przedłożenia dalszych danych z badania prospektywnego (w którym zapisuje się wyniki w czasie

trwania badania).

W związku z tym produkt Holoclar został warunkowo dopuszczony do obrotu. Oznacza to, że będą

gromadzone dodatkowe informacje na temat tego leku, które firma ma obowiązek dostarczyć. Co roku

Europejska Agencja Leków dokona przeglądu wszelkich nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni

niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat produktu Holoclar?

W związku z tym, że produkt Holoclar został warunkowo dopuszczony do obrotu, firma wprowadzająca

produkt Holoclar do obrotu dostarczy dalsze dane dotyczące tego produktu. Firma jest zobowiązana do

dostarczenia danych dotyczących korzyści i ryzyka stosowania produktu Holoclar, pochodzących z

prospektywnego badania klinicznego.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Holoclar?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Holoclar opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Holoclar zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Dodatkowo firma wytwarzająca produkt Holoclar dostarczy personelowi medycznemu materiały

edukacyjne dotyczące bezpiecznego stosowania leku, w tym wyboru i kontroli okresowej pacjentów

oraz zgłoszeń dotyczących działań niepożądanych. Materiały edukacyjne zostaną również przekazane

pacjentom poddawanym leczeniu.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem

Inne informacje dotyczące produktu Holoclar:

W dniu 17 lutego 2015 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Holoclar

do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Holoclar

znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących

leczenia produktem Holoclar należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź

skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Holoclar

znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Holoclar

EMA/6865/2015

Strona 4/4

Data ostatniej aktualizacji: 02.2015.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta

Holoclar, 79 000 - 316 000 komórek/cm

2

, tkanka zastępcza żywa.

Ekspandowane ex vivo autologiczne komórki ludzkiego nabłonka rogówki zawierające komórki

macierzyste.

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do chirurga.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym chirurgowi. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest Holoclar i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Holoclar

Jak stosowany jest Holoclar

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywany jest Holoclar

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest Holoclar i w jakim celu się go stosuje

Holoclar jest lekiem stosowanym w celu zastąpienia zniszczonych komórek rogówki, czyli

przezroczystej warstwy pokrywającej kolorową tęczówkę od przodu oka, w tym komórek rąbka, które

normalnie biorą udział w utrzymaniu oka w dobrym stanie.

Holoclar składa się z warstwy własnych komórek danego pacjenta, które zostały wyhodowane

(ekspandowane w warunkach ex vivo) z próbki komórek rąbka pobranych z oka podczas drobnego

zabiegu chirurgicznego zwanego biopsją. Każde opakowanie leku Holoclar jest wytwarzane dla

konkretnego pacjenta i przeznaczone do jednego zabiegu, chociaż leczenie można powtarzać.

Komórki użyte do wytworzenia leku Holoclar określa się jako autologiczne komórki rąbka.

Autologiczny oznacza, że składa się z własnych komórek danego pacjenta.

Rąbek jest częścią oka. Jest to pierścień otaczający kolorowy środek oka (tęczówkę).

Poniższa ilustracja przedstawia lokalizację rąbka w oku.

Rąbek zawiera komórki rąbka, które normalnie biorą udział w utrzymaniu oka w dobrym

stanie, a część z nich stanowią komórki macierzyste, które mogą przekształcać się w nowe

komórki. Te nowe komórki mogą zastąpić zniszczone komórki w oku.

Rąbek

Spojówka

Rogówka

Holoclar jest implantowany (wszczepiany) w celu regeneracji uszkodzonej powierzchni oka u

dorosłych pacjentów. W razie silnego uszkodzenia oka przez oparzenie termiczne lub chemiczne,

może dojść do powstania licznych blizn i uszkodzenia rąbka. Uszkodzenie rąbka powoduje

zatrzymanie normalnego procesu gojenia, co oznacza, że uszkodzenie oka nigdy się prawidłowo nie

zagoi.

Po pobraniu pewnej ilości zdrowych komórek rąbka, w laboratorium hoduje się nową warstwę

zdrowych komórek na warstwie fibryny, stanowiącej rusztowanie białkowe. Następnie specjalista

chirurgii oka wszczepia taką warstwę tkanki w uszkodzoną rogówkę, umożliwiając normalne

wygojenie oka.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Holoclar

Kiedy nie stosować leku Holoclar:

jeśli pacjent ma uczulenie na którykolwiek ze składników tego leku (wymienionych w punkcie

6), lub na surowicę bydlęcą lub komórki pochodzenia mysiego.

Ostrzeżenia i środki ostrożności:

Przed wszczepieniem leku Holoclar należy omówić to ze specjalistą chirurgii oka.

Holoclar przygotowywany jest dla konkretnego pacjenta z jego własnych komórek i nie wolno go

stosować u jakiegokolwiek innego pacjenta.

Jeśli pacjent ma ostre zakażenie oczu lub obrzęk i zaczerwienienie (stan zapalny) oczu, leczenie

powinno być odłożone do czasu wyzdrowienia.

Podczas wytwarzania leku Holoclar stosowane są dwa składniki pochodzenia zwierzęcego. Jeden z

nich to bydlęca surowica płodowa pochodząca od krów, stosowana w celu ułatwienia hodowli

komórek pobranych od pacjenta. Drugi składnik to specjalny rodzaj inaktywowanych komórek

mysich stosowanych w celu rozmnażania komórek rąbka pacjenta. Jeśli pacjent ma uczulenie na

którykolwiek z tych składników, nie można stosować u niego tego leku (patrz wyżej w punkcie

„Kiedy nie stosować leku Holoclar”).

Jeśli pacjent ma którykolwiek z następujących problemów dotyczących oczu, powinien on zostać

wyleczony przed zastosowaniem tego leku:

nierówne powieki;

blizny na spojówce (warstwie ochronnej pokrywającej białko oka) z uszkodzeniem jej

połączenia z powieką (spłycenie sklepienia spojówek);

niezdolność odczuwania bólu przez oko (znieczulica lub niedoczulica rogówki lub spojówki);

wrastanie spojówki na powierzchnię rogówki (skrzydlik);

ciężki zespół suchego oka.

Inne przypadki, w których nie można stosować leku Holoclar

Nawet jeżeli chirurg pobierze małą próbkę komórek rąbka (podczas biopsji) konieczną do

wytworzenia tego leku, może się okazać, że pacjent nie kwalifikuje się do leczenia lekiem Holoclar.

Przyczyną może być jakość próbki pobranej podczas biopsji, niewystarczająca do wytworzenia leku

Holoclar, niemożność wyhodowania komórek w laboratorium lub niespełniająca wymagań jakość

wyhodowanych komórek. W takiej sytuacji specjalista chirurgii oka poinformuje o tym pacjenta.

Dzieci i młodzież

Do tej pory leczono bardzo małą liczbę dzieci, w związku z czym nie wiadomo, czy stosowanie

tego leku u dzieci jest bezpieczne, ani jaka jest jego skuteczność.

Problemy z nerkami lub wątrobą

Jeśli pacjent ma chorobę nerek lub wątroby, należy powiedzieć o tym chirurgowi przed

rozpoczęciem leczenia.

Holoclar a inne leki

Niektóre krople do oczu zawierają środek konserwujący o nazwie chlorek benzalkonium. Składnik

ten może uszkodzić komórki, z których składa się Holoclar. Nie można stosować kropli do oczu

zawierających chlorek benzalkonium i/lub innych środków konserwujących. Należy zwrócić się o

poradę do lekarza lub farmaceuty.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią lub przypuszcza że może być w ciąży, leczenie

tym lekiem powinno być odroczone.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Holoclar wszczepiany jest chirurgicznie do oka pacjenta, co wpływa na zdolność prowadzenia

pojazdów i obsługiwania maszyn. W związku z tym pacjent nie powinien kierować pojazdem ani

obsługiwać maszyn po wszczepieniu leku Holoclar do oka, dopóki specjalista chirurgii oka nie uzna

że jest to bezpieczne. Pacjent powinien dokładnie przestrzegać zaleceń lekarza.

3.

Jak stosować Holoclar

Holoclar może być przepisany i zastosowany (wszczepiony) tylko przez chirurga-okulistę w szpitalu.

Leczenie lekiem Holoclar składa się z dwóch etapów.

Wizyta 1: Wykonanie biopsji

Podczas pierwszej wizyty specjalista chirurgii oka wykona biopsję, polegającą na pobraniu bardzo

małej ilości tkanki zawierającej komórki rąbka (z oka pacjenta). Przed biopsją lekarz poda do oka

krople znieczulające, a następnie wykonana biopsję. Próbka pobrana podczas biopsji zostanie użyta

do wytworzenia leku Holoclar. Po wykonaniu biopsji specjalista chirurgii oka przepisze cykl

leczenia antybiotykami w celu zmniejszenia ryzyka zakażenia.

Wytworzenie leku Holoclar zajmie kilka tygodni.

Wizyta 2: Wszczepienie (implantacja) leku Holoclar

Podczas drugiej wizyty specjalista chirurgii oka przeprowadzi następujące czynności:

znieczulenie oka;

usunięcie z rogówki warstwy blizn;

pokrycie jej lekiem Holoclar.

W dniu operacji lekarz znieczuli oko, nałoży Holoclar, a następnie przymocuje krawędź nowej

rogówki przy użyciu szwów, aby mieć pewność, że Holoclar pozostanie na miejscu. Powieki pacjenta

będą zaklejone plastrem przez trzy dni, a samo oko będzie zabandażowane przez 10 do 15 dni po

implantacji.

Po operacji lekarz przepisze pacjentowi kurację lekową w celu zapewnienia pełnego wygojenia:

antybiotyki w celu zmniejszenia ryzyka zakażenia oraz sterydy w celu zmniejszenia obrzęku i

podrażnienia. Bardzo ważne jest zażywanie wszystkich leków przepisanych pacjentowi przez

lekarza, w przeciwnym razie Holoclar może nie zadziałać.

Należy zapoznać się z ulotkami załączonymi do przepisanych leków, które zawierają dodatkowe

informacje na ich temat.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem leku Holoclar, należy

zwrócić się do specjalisty chirurgii oka.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy produkt leczniczy, także ten lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie u

każdego one wystąpią.

Większość działań niepożądanych dotyka oka, a część z nich spowodowanych jest samą operacją.

Większość działań niepożądanych ma łagodne nasilenie i ustępuje w ciągu kilku tygodni.

Najpoważniejsze działania niepożądane to problemy dotyczące rogówki (nadżerki) i perforacja

rogówki, do czego może dojść w ciągu 3 miesięcy od wszczepienia leku Holoclar. W takiej

sytuacji należy skontaktować się z chirurgiem prowadzącym pacjenta.

Bardzo częste: mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów

zapalenie brzegów powiek.

Częste: mogą występować u nie więcej niż 1 na 10 pacjentów

krwawienie wokół miejsca operacyjnego wszczepienia leku Holoclar;

problemy dotyczące rogówki (nadżerki);

wzrost ciśnienia w oku (jaskra);

ból oka;

zapalenie rogówki.

Niezbyt częste: mogą występować u nie więcej niż 1 na 100 pacjentów

zaburzenia oka - przywieranie powieki, przekrwienie oczu, obrzęk oka, perforacja

rogówki i podrażnienie oka;

nadwrażliwość na światło;

wzrost tkanki wokół implantu (metaplazja);

zakażenie rogówki;

pęknięcie szwu;

omdlenie;

krwawienie ze skóry powiek.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do

„krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w Załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań

niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywany jest Holoclar

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie.

Nie przechowywać w temperaturze powyżej 25°C ani poniżej 15°C.

Nie przechowywać w lodówce ani nie zamrażać.

Do czasu operacji Holoclar należy przechowywać w stalowym pojemniku i plastikowej kopercie. Ma

to na celu ochronę przed skażeniem bakteriami.

Nie napromieniowywać ani sterylizować.

Ponieważ lek ten będzie stosowany podczas operacji, szpital ponosi odpowiedzialność za jego

właściwe przechowywanie przed zastosowaniem i w trakcie zastosowania, jak również właściwą

utylizację.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Holoclar

Substancja czynna zawiera 300 000 - 1 200 000 żywych komórek pochodzących z oka

danego pacjenta, z czego średnio 3,5% stanowią komórki macierzyste. Każdy centymetr

kwadratowy leku Holoclar zawiera 79 000 - 316 000 komórek.

Produkt zawiera dwie substancje pomocnicze: jedna z nich to fibryna - przezroczysta warstwa

podporowa, utrzymująca Holoclar w całości, a druga to płyn zawierający aminokwasy,

witaminy, sole i węglowodany do przechowywania komórek we fiolce, określany jako

„zmodyfikowane podłoże Dulbecco’s modified Eagle’s medium wzbogacone L-glutaminą”.

Jak wygląda Holoclar i co zawiera opakowanie

Holoclar stanowi warstwę komórek przeznaczonych do wszczepienia do oka pacjenta. Komórki

te utrzymywane są w stanie żywym w małym jałowym pojemniku. Holoclar zapakowany jest w

kilka kolejnych opakowań chroniących go przed bakteriami i zapewniających utrzymanie leku

w stabilnej temperaturze przez 36 godzin, pod warunkiem przechowywania go w temperaturze

pokojowej.

Każde opakowanie zawiera dawkę leczniczą przeznaczona dla konkretnego pacjenta, zawierającą

wystarczającą ilość komórek do pokrycia powierzchni rogówki danego pacjenta.

Podmiot odpowiedzialny

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo, 26/A, Parma, 43122, Włochy

Telefon: +39 0521 2791

Faks: +39 0521 774468

E-mail:

info@chiesi.com

Wytwórca

Holostem Terapie Avanzate S.R.L, presso Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”,

Via Glauco Gottardi 100, 41100 Modena, Włochy

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien

Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: +43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Teл.: + 359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: +420 261221745

Magyarország

Chiesi Hungary Kft.

Tel.: +36-1-429 1060

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel: + 31 88 501 64 00

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: +43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A.U.

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: + 48 22 620 1421

France

Chiesi S.A.S.

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: + 386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: + 421 259300060

Italia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Τηλ: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

United Kingdom

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został warunkowo dopuszczony do obrotu. Oznacza to, że oczekuje się na więcej danych

dotyczących leku.

Europejska Agencja Leków dokona co najmniej raz w roku przeglądu nowych informacji o leku i w

razie konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

(pełna ChPL zostanie załączona do opakowania z lekiem jako osobny dokument)

20-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/20

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/20

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

14-2-2019

EU/3/15/1499 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/15/1499 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/15/1499 (Active substance: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1375 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003671

Europe -DG Health and Food Safety

29-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeuti

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeuti

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0290/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor (TBX-1400), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0284/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem

Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem

Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem cell transplantation, 20/03/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019

Holoclar (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Holoclar (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Holoclar (Active substance: Ex vivo expanded autologous human corneal epithelial cells containing stem cells) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2019)272 of Thu, 17 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2450/R/21

Europe -DG Health and Food Safety

15-1-2019

EU/3/17/1852 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/17/1852 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/17/1852 (Active substance: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived hematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived hematopoietic mature myeloid and lymphoid cells) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)233 of Tue, 15 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002948

Europe -DG Health and Food Safety

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Europe - EMA - European Medicines Agency

13-8-2018

EU/3/18/2045 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2045 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2045 (Active substance: Ex-vivo fused autologous human bone marrow-derived mesenchymal stem cell with allogenic human myoblast) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5277 of Mon, 13 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/028/18

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2044 (medac Gesellschaft fUr klinische SpezialprAparate mbH)

EU/3/18/2044 (medac Gesellschaft fUr klinische SpezialprAparate mbH)

EU/3/18/2044 (Active substance: Allogeneic bone marrow derived mesenchymal stromal cells, ex-vivo expanded) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5276 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/023/18

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Active substance: Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase A cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5287 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/102/06/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta A-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5035 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/184/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5032 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/146/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1003 (Active substance: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5033 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/009/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/16/1817 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1817 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1817 (Active substance: Human donor haematopoietic stem and progenitor cells that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3143 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/191/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

EU/3/09/667 (Takeda Pharma A/S)

EU/3/09/667 (Takeda Pharma A/S)

EU/3/09/667 (Active substance: Expanded human allogeneic mesenchymal adult stem cells extracted from adipose tissue) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3029 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/OD/054/09/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

EU/3/14/1382 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/14/1382 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/14/1382 (Active substance: Allogeneic CD34+ cells expanded ex vivo with an aryl hydrocarbon receptor antagonist) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3044 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/120/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-4-2018

EU/3/18/2009 (SOTIO a.s)

EU/3/18/2009 (SOTIO a.s)

EU/3/18/2009 (Active substance: Autologous dendritic cells pulsed with killed ovarian cancer cells and matured by TLR3 ligand ex vivo) - Orphan designation - Commission Decision (2018)2405 of Wed, 18 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/246/17

Europe -DG Health and Food Safety