Kraj: Unia Europejska
Język: fiński
Źródło: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipidimodifioivat aineet
Hyperlipoproteinemia tyyppi I
Glybera on tarkoitettu aikuispotilaille, joilla on diagnosoitu familiaalinen lipoproteiinin lipaasipuutos (LPLD) ja joilla on vaikea tai monivaiheinen haimatulehdus huolimatta ravintorasvan rajoituksista. LPLD: n diagnoosi on vahvistettava geneettisellä testillä. Indikaatio on rajoitettu potilaille, joilla on havaittavissa olevat LPL-proteiinitasot.
Revision: 8
peruutettu
2012-10-25
28 B. PAKKAUSSELOSTE Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 29 PAKKAUSSELOSTE: TIETOA KÄYTTÄJÄLLE GLYBERA INJEKTIONESTE, LIUOS, 3 × 10 12 GENOMIKOPIOTA/ML Alipogeenitiparvoveekki ▼Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta turvallisuutta koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN SINULLE ANNETAAN LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin puoleen. - Jos havaitset haittavaikutuksia, käänny lääkärin puoleen. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. - Olet saanut lääkäriltä potilaskortin. Lue se huolellisesti ja noudata annettuja ohjeita. - Näytä kortti aina terveydenhoidon ammattilaisille (lääkäreille, hoitajille), kun käyt lääkärin vastaanotolla tai jos joudut sairaalahoitoon. Ks. kohta 4. TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN: 1. Mitä Glybera on ja mihin sitä käytetään 2. Mitä sinun on tiedettävä ennen kuin saat Glyberaa 3. Miten Glybera annetaan 4. Mahdolliset haittavaikutukset 5. Glyberan säilyttäminen 6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa 1. MITÄ GLYBERA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN Glybera sisältää alipogeenitiparvoveekkia. Se on geenihoitovalmiste, joka vaikuttaa tuomalla kehoon geneettisen puutoksen korjaavan geenin. Se kuuluu lipidejä muuntavien lääkeaineiden lääkeryhmään. Glyberaa käytetään tietyn perinnöllisen sairauden, lipoproteiinilipaasin puutoksen (LPLD:n), hoitoon. Lipoproteiinilipaasi (LPL) on elimistössä luontaisesti esiintyvä entsyymi, joka säätelee tiettyjen rasvojen määrää veressä. Lipoproteiinilipaasin puutosta sairastavilla kyseinen entsyymi puuttuu geenivirheen vuoksi. Tätä sairautta sairastavien henki Przeczytaj cały dokument
1 LIITE I VALMISTEYHTEENVETO Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 2 ▼Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta turvallisuutta koskevaa tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. 1. LÄÄKEVALMISTEEN NIMI Glybera injektioneste, liuos, 3 × 10 12 genomikopiota/ml 2. VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT 2.1 YLEISKUVAUS Alipogeenitiparvoveekki sisältää ihmisen lipoproteiinilipaasigeenin varianttia LPL S447X vektorissa. Vektorissa on serotyypin 1 adenoassosioituneesta viruksesta (AAV1) peräisin oleva proteiinikuori, sytomegaloviruksen (CMV) promoottorialue, metsämurmelin hepatiittiviruksen (WHV) posttranskriptionaalinen säätelyelementti ja AAV2- viruksesta peräisin olevia käänteisiä terminaalisia toistojaksoja. Alipogeenitiparvoveekki tuotetaan hyönteissoluissa rekombinanttien bakulovirusten avulla. 2.2 VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Yhdestä injektiopullosta voidaan vetää 1 ml liuosta, jossa on 3 × 10 12 genomikopiota alipogeenitiparvoveekkia. Yhdessä potilaskohtaisessa pakkauksessa on niin monta injektiopulloa, että siitä voidaan antaa potilaalle 1 × 10 12 LPL S447X -genomikopiota/kg. Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan: Tämä lääkevalmiste sisältää vähintään 47,5 mg natriumia hoitokertaa kohti (27 injektiokohtaa) ja enintään 105,6 mg natriumia hoitokertaa kohti (60 injektiokohtaa). Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1. 3. LÄÄKEMUOTO Injektioneste, liuos. Kirkas tai hieman opalisoiva väritön liuos. 4. KLIINISET TIEDOT 4.1 KÄYTTÖAIHEET Glybera on tarkoitettu käytettäväksi aikuispotilailla, joilla on todettu familiaalinen lipoproteiinilipaasin (LPL:n) puutos ja joilla on ollut vaikeita tai useita haimatulehduksia ruokavalion rasvarajoituksesta huolimatta. Lipoproteiinilipaasin puutoksen diagnoosi tulee varmistaa geenitesteillä. Käyttöaihe on rajoitettu vain potilaisiin, joiden e Przeczytaj cały dokument