Glybera

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Glybera
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Glybera
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • LIPIDOWY DODATKÓW MODYFIKUJĄCYCH
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Hiperlipoproteinemia typu I
  • Wskazania:
  • Glybera jest wskazana dla dorosłych pacjentów, u których zdiagnozowano rodzinny niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD) i którzy cierpią na ciężkie lub wielokrotne ataki zapalenia trzustki pomimo ograniczeń tłuszczu żywieniowego. Rozpoznanie LPLD musi być potwierdzone badaniami genetycznymi. Wskazanie jest ograniczone do pacjentów z wykrywalnymi poziomami białka LPL.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 8

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Wycofane
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/002145
  • Data autoryzacji:
  • 25-10-2012
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/002145
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 17-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/670094/2015

EMEA/H/C/002145

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Glybera

alipogenu typarwowek

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Glybera. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi

(CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano

pozwolenie na dopuszczenie produktu Glybera do obrotu, oraz zaleceń w sprawie stosowania leku.

Co to jest Glybera?

Glybera to lek zawierający substancję czynną alipogenu typarwowek. Lek jest dostępny w postaci

roztworu do wstrzykiwań.

Glybera jest rodzajem leku do leczenia zaawansowanego, zwanym „produktem terapii genowej”. Jest

to rodzaj leku, który działa poprzez dostarczanie genów do organizmu.

W jakim celu stosuje się produkt Glybera?

Lek Glybera stosuje się w leczeniu dorosłych pacjentów z rozpoznaniem niedoboru lipazy

lipoproteinowej cierpiących z powodu ciężkich lub wielokrotnych napadów zapalenia trzustki, pomimo

stosowania diety z ograniczeniem tłuszczów.

Niedobór lipazy lipoproteinowej jest to rzadka choroba, w której z powodu defektu genu lipazy

lipoproteinowej brakuje enzymu odpowiedzialnego za rozkładanie tłuszczów. Pacjenci cierpiący na tę

chorobę muszą ściśle przestrzegać diety niskotłuszczowej i stwierdza się u nich skłonność do

występowania nawracających napadów zapalenia trzustki stanowiących ciężkie i groźne dla życia

powikłanie.

Lek Glybera przeznaczony jest wyłącznie dla pacjentów, u których rozpoznanie choroby potwierdzono

w teście genetycznym i u których stężenie enzymu lipazy lipoproteinowej we krwi jest wykrywalne.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z niedoborem lipazy lipoproteinowej, choroba ta jest uważana za

rzadko występującą, zatem w dniu 8 marca 2004 r. produkt Glybera uznano za lek sierocy (lek

stosowany w rzadkich chorobach).

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Glybera

EMA/670094/2015

Strona 2/4

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować produkt Glybera?

Lek Glybera powinien być przepisywany i podawany wyłącznie pod ścisłym nadzorem lekarza

specjalizującego się w leczeniu niedoboru lipazy lipoproteinowej oraz w terapii genowej.

Lek Glybera podaje się w jednorazowej sesji, podczas której wykonywane są liczne wstrzyknięcia w

mięśnie ud i podudzi obu nóg. Dawka leku podawanego we wstrzyknięciach oraz liczba wstrzyknięć

zależy od masy ciała pacjenta. Szczegółowe informacje dotyczące dawki leku Glybera, jaka ma być

podana, znajdują się w Charakterystyce Produktu Leczniczego (także stanowiącej część EPAR).

Przez trzy dni przed zastosowaniem leku Glybera, a także dwanaście tygodni po leczeniu, pacjentom

podaje się leki immunosupresyjne w celu złagodzenia reakcji układu odpornościowego na produkt. Z

uwagi na dużą liczbę wstrzyknięć zaleca się wykonanie znieczulenia rdzeniowego lub regionalnego

(przewodowego) (podanie leków powodujących uśmierzenie bólu poprzez zniesienie czucia w pewnych

częściach ciała).

Jak działa produkt Glybera?

Substancja czynna leku Glybera, alipogenu typarwowek, otrzymywana jest z wirusa zmodyfikowanego

w taki sposób, by przenosił gen lipazy lipoproteinowej do komórek organizmu. Po wstrzyknięciu do

mięśni substancja ta wyrównuje niedobór lipazy lipoproteinowej, umożliwiając wytwarzanie enzymu w

komórkach mięśni. Enzym wytwarzany w tych komórkach może uczestniczyć w procesach rozkładania

tłuszczów we krwi i pomaga zmniejszyć liczbę napadów zapalenia trzustki oraz nasilenie choroby.

Zmodyfikowany materiał wirusowy wykorzystany w produkcie Glybera nie wywołuje zakażeń i nie może

się replikować.

Jak badano produkt Glybera?

Działanie leku Glybera zbadano u 27 pacjentów z niedoborem lipazy lipoproteinowej stosujących dietę

niskotłuszczową. Większość pacjentów otrzymujących lek Glybera przyjmowała także leki

immunosupresyjne. Głównym kryterium oceny skuteczności było obniżenie stężenia tłuszczów we krwi

po posiłkach oraz zmniejszenie liczby napadów zapalenia trzustki.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Glybera zaobserwowano w

badaniach?

U niektórych pacjentów wykazano obniżenie stężenia tłuszczów we krwi po posiłkach. Odnotowano

również zmniejszenie liczby napadów zapalenia trzustki u niektórych pacjentów, a także liczby

hospitalizacji i pobytów w oddziałach intensywnej opieki medycznej. Chociaż dane pochodziły od

niewielkiej liczby pacjentów, uzyskane wyniki wskazują na potencjalne korzystne działanie leku Glybera

u osób z ciężkimi lub wielokrotnie nawracającymi napadami zapalenia trzustki.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Glybera?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Glybera to bóle nóg po

wstrzyknięciach występujące u jednej trzeciej pacjentów. Inne często zgłaszane działania niepożądane

to: bóle głowy, zmęczenie, hipertermia (wysoka temperatura ciała), siniaki (podbiegnięcia krwawe)

oraz podwyższony poziom enzymu kinazy kreatynowej we krwi (miernik uszkodzenia tkanki

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Glybera

EMA/670094/2015

Strona 3/4

mięśniowej). U jednego pacjenta rozpoznano zatorowość płucną (obecność skrzeplin w naczyniach

krwionośnych zaopatrujących płuca) siedem tygodni po leczeniu. Ze względu na małą liczbę leczonych

pacjentów nie jest to pełny obraz częstości występowania i charakteru działań niepożądanych produktu

Glybera. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Glybera znajduje się w

ulotce dla pacjenta.

Leku Glybera nie wolno stosować u pacjentów, u których stwierdza się niedobory odporności

(osłabienie odporności), zwiększenie ryzyka krwawień i choroby mięśni. Leków przeciwzakrzepowych

mogących nasilać krwawienia nie wolno podawać w tygodniu poprzedzającym leczenie produktem

Glybera, w okresie leczenia i w dzień po jego zakończeniu. Pacjentki nie mogą również przyjmować

doustnych środków antykoncepcyjnych. Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Glybera?

Po starannym rozpatrzeniu wszystkich dowodów oraz okoliczności związanych z chorobą, z

uwzględnieniem wyjątkowo rzadkiego jej występowania, CHMP uznał, że na podstawie wyników badań

wykazano, iż korzyści płynące ze stosowania produktu Glybera przewyższają ryzyko u pacjentów

cierpiących z powodu ciężkich lub wielokrotnych napadów zapalenia trzustki, pomimo stosowania diety

niskotłuszczowej. Jest to podgrupa osób ciężko chorych, których potrzeby są w wysokim stopniu

niezaspokojone. Dlatego CHMP zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.

Lek Glybera dopuszczono do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, ponieważ ze względu na rzadkie

występowanie choroby nie można było uzyskać pełnych informacji o leku. Europejska Agencja Leków

dokona co roku przeglądu wszelkich nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni niniejsze

streszczenie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat produktu Glybera?

Zgodnie z warunkami określonymi w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu firma musi dostarczyć

dodatkowe dane dotyczące stężeń tłuszczów we krwi po posiłkach oraz odpowiedzi immunologicznej na

produkt Glybera u nowych pacjentów. Firma przedstawi także dane z rejestru, aby monitorować skutki

leczenia u pacjentów stosujących produkt Glybera, i doda etap w procesie wytwarzania produktu w

celu poprawy jego profilu bezpieczeństwa.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Glybera?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Glybera opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Glybera zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma wdrożyła program ograniczonego dostępu, żeby zapewnić właściwe zastosowanie

produktu Glybera po potwierdzeniu rozpoznania choroby. Lek będzie dostarczany wyłącznie lekarzom,

którzy otrzymali odpowiednie materiały szkoleniowe, i stosowany wyłącznie u pacjentów

wprowadzonych do rejestru. Firma dostarczy pacjentom i personelowi medycznemu materiały

edukacyjne, w tym zawierające informacje na temat sposobu podawania leku Glybera oraz

kontrolowania ryzyka związanego ze stosowaniem leku. Pacjenci otrzymają również kartę ostrzeżeń dla

pacjenta.

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Glybera

EMA/670094/2015

Strona 4/4

Inne informacje dotyczące produktu Glybera:

W dniu 25 października 2012 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu

Glybera do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku Glybera znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Glybera należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Glybera

znajduje się na stronie internetowej Agencji:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Data ostatniej aktualizacji: 10.2015.

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Glybera 3 x 10

12

kopii genomu/ml, roztwór do wstrzykiwań

Alipogenu typarwowek

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie

możliwe objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym

lekarzowi.

Pacjent otrzymał kartę pacjenta od lekarza. Należy ją uważnie przeczytać i

postępować zgodnie z podanymi instrukcjami.

Należy przedstawiać tę kartę pracownikom służby zdrowia (lekarzom,

pielęgniarkom) w razie konsultacji lub hospitalizacji. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki:

Co to jest lek Glybera i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Glybera

Jak stosować lek Glybera

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Glybera

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Glybera i w jakim celu się go stosuje

Lek Glybera zawiera alipogenu typarwowek, produkt do terapii genowej, którego działanie

polega na dostarczaniu organizmowi genu, w celu skorygowania niedoboru genetycznego.

Należy on do grupy leków, zwanych lekami modyfikującymi stężenie lipidów.

Lek Glybera jest stosowany w leczeniu specyficznej dziedzicznej choroby, nazywanej

„niedoborem lipazy lipoproteinowej (ang.

Lipoprotein lipase deficiency

, LPLD)”.

Lipaza lipoproteinowa (LPL) jest normalnie występującą w organizmie substancją (enzymem),

kontrolującą stężenie niektórych tłuszczów we krwi. W niedoborze lipazy lipoproteinowej,

brakuje tego enzymu z powodu defektu genetycznego. U pacjentów z tą chorobą dochodzi do

bardzo dużego stężenia tłuszczy we krwi (hiperchylomikronemia).

Lek Glybera jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z rozpoznaniem rodzinnego niedoboru

lipazy lipoproteinowej (LPLD), cierpiących z powodu ciężkich lub licznych napadów zapalenia

trzustki, pomimo stosowania diety z ograniczeniem tłuszczy. Rozpoznanie LPLD musi być

potwierdzone przez test genetyczny. Lek Glybera zostanie podany wyłącznie pacjentom z

wykrywalnym stężeniem białka LPL we krwi.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Glybera

Kiedy nie stosować leku Glybera

jeśli pacjent ma uczulenie na alipogenu typarwowek lub którykolwiek z pozostałych

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

składników leku Glybera (wymienione w punkcie 6 „Inne informacje”),

jeśli układ immunologiczny pacjenta nie pracuje prawidłowo,

jeśli u pacjenta występuje zwiększone ryzyko krwawienia lub choroba mięśni,

jeśli pacjent przyjmuje doustne środki antykoncepcyjne.

Jeśli dowolny z powyższych punktów dotyczy pacjenta, lub w razie wątpliwości co do tej

kwestii, przed zastosowaniem leku Glybera należy powiedzieć o tym lekarzowi

prowadzącemu.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Ważne jest, aby dokładnie zrozumieć korzyści i zagrożenia związane z leczeniem,

omawiając ten temat ze swoim lekarzem.

Ważne jest, aby pacjent poinformował lekarza, jeżeli występuje u niego jakiekolwiek

czynne zakażenie, zanim przyjmie leki osłabiające układ odpornościowy

(immunosupresyjne) i przed przyjęciem leku Glybera. Patrz również punkt 3 „Jak stosować

lek Glybera”.

Lek Glybera jest produktem do terapii genowej. Zawiera organizmy modyfikowane

genetycznie. Po podaniu leku Glybera pacjent nie może oddawać krwi, narządów,

tkanek czy komórek do przeszczepienia, aby uniknąć przekazania innym pacjentom

komórek zawierających ten lek.

Należy powiadomić lekarza, jeśli pacjent jest chory na cukrzycę.

Pacjent powinien kontynuować stosowanie diety niskotłuszczowej i bezalkoholowej. Zaleca

się, aby pacjenci z rozpoznanym niedoborem lipazy lipoproteinowej dbali o właściwą dietę

zarówno przed leczeniem lekiem Glybera, jak i po leczeniu; należy ograniczyć spożycie

„normalnych tłuszczy w diecie” i nie pić alkoholu.

Dodatkowe testy monitorujące

Niewielkie ilości krwi zostaną pobrane przed leczeniem, po upływie 6 miesięcy i 12 miesięcy po

leczeniu, w celu pomiaru odpowiedzi układu immunologicznego (odpornościowego) organizmu

na leczenie lekiem Glybera.

Dzieci i młodzież

Lek Glybera nie jest zalecany do stosowania u dzieci i młodzieży w wieku do 18 lat.

Lek Glybera a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które wydawane są bez recepty. W szczególności należy

poinformować lekarza, jeżeli pacjent przyjmuje jakikolwiek z poniższych typów leków

przed

przyjęciem leku Glybera:

Lek wpływający na krzepnięcie krwi, np. kwas acetylosalicylowy (np. aspiryna),

substancja występująca w wielu lekach stosowanych w celu złagodzenia bólu lub

zmniejszenia gorączki, jak również leki stosowane w profilaktyce powstawania zakrzepów

krwi, np. leki przeciwzakrzepowe, jak warfaryna, heparyna. Leków takich nie należy

przyjmować przez co najmniej tydzień przed wstrzyknięciem leku w nogi i co najmniej

przez jeden dzień po wstrzyknięciu. Przyjmowanie takich leków przed przyjęciem leku

Glybera lub w tym samym czasie co jest on przyjmowany, może spowodować

niepotrzebne zasiniaczenie lub krwawienie z miejsc wstrzyknięcia.

Doustne środki antykoncepcyjne (patrz punkt 2, „Kiedy nie stosować leku Glybera”).

Stosowanie leku Glybera z alkoholem

Zaleca się, aby pacjenci z rozpoznanym niedoborem lipazy lipoproteinowej dbali o właściwą

dietę zarówno przed leczeniem, jak i po leczeniu lekiem Glybera; nie należy spożywać

alkoholu.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem jakiegokolwiek leku.

Lek Glybera zwykle nie jest zalecany do stosowania w okresie ciąży. Informacje na temat

bezpieczeństwa stosowania leku Glybera u kobiet w ciąży są bardzo ograniczone.

Ważne jest, aby pacjentka poinformowała lekarza, jeżeli jest w ciąży, uważa, że może być

w ciąży lub planuje zajście w ciążę. Lekarz rozważy korzyści z podania leku Glybera w

odniesieniu do zagrożenia, jakie lek ten może stanowić dla dziecka.

Należy stosować odpowiednie mechaniczne środki antykoncepcyjne, np. prezerwatywy,

aby uniknąć zajścia w ciążę podczas leczenia i co najmniej przez 12 miesięcy od jego

zakończenia. Nie należy przyjmować doustnych środków antykoncepcyjnych, ponieważ

mogą zaostrzyć występującą chorobę; Należy stosować prezerwatywy, aby jak najmniej

leku Glybera uległo przeniesieniu z osoby przyjmującej lek na partnera i (lub) partnerkę.

Jeżeli pacjentka zajdzie w ciążę podczas leczenia lekiem Glybera, należy poinformować o

tym lekarza prowadzącego.

Nie wiadomo, czy lek Glybera przenika do mleka matki. Nie zaleca się karmienia piersią

podczas leczenia lekiem Glybera.

Pacjenci

muszą stosować prezerwatywy co najmniej przez 12 miesięcy od wstrzyknięcia leku

Glybera. Stosowanie prezerwatyw zmniejszy ilość leku Glybera, jaka może być przeniesiona

do organizmu kobiety.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Po podaniu leku Glybera często obserwowano zawroty głowy. Należy to uwzględnić w przypadku

prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn. Należy porozmawiać o tym z lekarzem

prowadzącym.

Ważne informacje o niektórych składnikach leku Glybera

Lek Glybera zawiera sód i potas. Ilość sodu i potasu, którą przyjmie pacjent zależy od liczby

wstrzyknięć koniecznych dla danego pacjenta; lekarz wyliczy liczbę wstrzyknięć na

podstawie masy ciała pacjenta. Należy wziąć to pod uwagę, jeżeli pacjent stosuje dietę z

kontrolowaną zawartością sodu.

Lek ten zawiera także potas, mniej niż 1 mmol (39 mg) na podanie w 27 miejscach wstrzyknięcia

do 60 miejsc wstrzyknięcia, czyli praktycznie nie zawiera potasu.

3.

Jak stosować lek Glybera

Leczenie lekiem Glybera nadzoruje lekarz specjalizujący się w leczeniu pacjentów z tą chorobą, a

sam lek będzie podawany przez odpowiednio wykwalifikowanego i przeszkolonego lekarza lub

pielęgniarkę.

Lek Glybera będzie podawany w jednorazowej sesji w szpitalu. W tym czasie pacjent otrzyma serię

wstrzyknięć (od 27 do 60 wstrzyknięć) do mięśni ud i podudzi obu nóg. Konieczna dawka zostanie

wyliczona przez lekarza na podstawie masy ciała pacjenta.

Z uwagi na dużą liczbę pojedynczych wstrzyknięć, jakie pacjent otrzyma podczas sesji podawania

leku Glybera, przed podaniem leku Glybera pacjent otrzyma znieczulenie regionalne w kręgosłup

(które spowoduje tylko zdrętwienie nóg) lub bardziej ograniczone znieczulenie. Lekarz prowadzący

badanie omówi z pacjentem rodzaj i metodę podania znieczulenia.

Po podaniu leku Glybera pacjent może dostrzec, że nogi mają żółty kolor; może to nastąpić w

przypadku użycia jodyny do oczyszczenia (dezynfekcji) nóg przed podaniem leku. Zabarwienie to

zniknie w krótkim czasie. Pacjent będzie musiał pozostać w szpitalu przez kilka godzin lub przez

noc, aby upewnić się, że nie występują u niego żadne działania niepożądane zastosowanego leku

czy środka znieczulającego.

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Lek Glybera należy podawać tylko w czasie jednej sesji terapeutycznej. Nie zaleca się

ponownego podawania leku Glybera po zakończeniu tej pierwszej sesji terapeutycznej.

Ważne jest, aby przy pierwszym podaniu leku Glybera nie doszło do uaktywnienia układu

odpornościowego (obronnego) pacjenta. Aby tego uniknąć, lekarz prowadzący zaordynuje

pacjentowi leczenie hamujące układ odpornościowy (tzw. leki immunosupresyjne) na okres od 3 dni

przed podaniem leku Glybera do 12 tygodni po podaniu. Przykładem takich leków

immunosupresyjnych jest cyklosporyna, mofetylu mykofenolan. Ponadto, pół godziny przed

podaniem leku Glybera może być podany metyloprednizolon. Ważne jest, aby przyjmować te leki

dokładnie według zaleceń. Nie należy przerywać stosowania tych leków bez porozmawiania o tym

z lekarzem prowadzącym.

Pacjent powinien zwrócić się do lekarza prowadzącego, w celu uzyskania dalszych

informacji o tym, jaki konkretnie lek immunosupresyjny będzie otrzymywać.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Glybera

Ponieważ lek ten jest podawany przez lekarza, dlatego jest mało prawdopodobne, aby pacjent

otrzymał zbyt dużą dawkę leku. W razie omyłkowego wstrzyknięcia dwóch dawek w to samo

miejsce, może wystąpić bardziej nasilona reakcja miejscowa, taka jak zasiniaczenie lub

nadwrażliwość. W takim przypadku lekarz zastosuje odpowiednie leczenie.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić

się do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek Glybera może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one

wystąpią.

Bardzo często

(mogą wystąpić u więcej niż 1 pacjenta na 10):

ból nogi/nóg (ból kończyny),

wzrost temperatury ciała,

zmęczenie (znużenie),

ból głowy,

siniaki w mięśniach ud i podudzi spowodowane wstrzyknięciami; będą widoczne tylko

przez krótki czas,

zwiększenie aktywności enzymu mięśniowego kinazy kreatynowej we krwi.

Często

(mogą wystąpić u maksymalnie 1 pacjenta na 10):

bóle brzucha,

nudności,

zaparcia,

dreszcze,

gorączka,

ból mięśni i ból oraz sztywność stawów

trudności z oddychaniem, ból w klatce piersiowej podczas oddychania i kołatanie serca, które

mogą być

spowodowane niedrożnością głównego naczynia krwionośnego w płucu,

uczucie pieczenia,

wysokie ciśnienie krwi,

uczucie mrowienia na skórze lub pod skórą,

zatrzymanie wody w organizmie,

zmniejszenie apetytu,

zawroty głowy,

wysypka skórna,

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

skurcze mięśni,

uczucie oszołomienia,

wzrost włosów,

dyskomfort, obrzęk, wysypka i ból w miejscu wstrzyknięcia.

Działania niepożądane leków immunosupresyjnych

Oprócz leku Glybera pacjent otrzyma inne leki zwane lekami immunosupresyjnymi (patrz punkt 3

„Jak stosować lek Glybera”). Ważne jest, aby pacjent zapytał lekarza prowadzącego o działania

niepożądane tych leków. Lekarz prowadzący powinien przekazać pacjentowi ulotkę dla pacjenta

(podobną do tej ulotki) dla leków immunosupresyjnych, które pacjent będzie otrzymywać. Nie należy

przerywać stosowania tych leków bez porozmawiania o tym z lekarzem prowadzącym.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy

niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania”

wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie

zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Glybera

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie po „EXP”.

Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Fiolki należy przechowywać i przewozić w stanie zamrożonym w temperaturze od -25°C do -15°C.

Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

Po rozmrożeniu produkt leczniczy musi zostać zużyty natychmiast. Jeżeli po rozmrożeniu fiolki nie

zostaną zużyte natychmiast, należy je przechowywać w lodówce w temperaturze od 2ºC do 8ºC i

chronić przed światłem, maksymalnie przez 8 godzin.

Jeżeli produkt leczniczy nie jest przechowywany w lodówce, można go przechowywać w

strzykawkach w temperaturze nie wyższej niż 25°C i chronić przed światłem, maksymalnie

przez 8 godzin.

Lek ten zawiera organizmy modyfikowane genetycznie i musi być usuwany zgodnie z miejscowymi

wytycznymi odnoszącymi się do takich leków

.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Glybera

Substancją czynną leku jest alipogenu typarwowek.

Każda fiolka zawiera 1 ml roztworu alipogenu typarwowku, zawierającego 3 x 10

kopii genomu

(k.g.).

Każde opakowanie przeznaczone dla konkretnego pacjenta zawiera wystarczającą liczbę fiolek, aby

zapewnić

każdemu pacjentowi dawkę 1 x 10

k.g./kg masy ciała.

Pozostałe składniki to: disodu fosforan, potasu chlorek, potasu diwodorofosforan, sodu chlorek,

sacharoza i woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Glybera i co zawiera opakowanie

Lek Glybera to bezbarwny, przezroczysty lub lekko opalizujący roztwór do wstrzykiwań,

dostarczany w przezroczystej szklanej fiolce zamkniętej korkiem do wkłuwania igły z

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

silikonowanej gumy i kapslem typu flip-off.

Każda profilowana zamknięta osłona z przezroczystego tworzywa sztucznego zawiera 2 lub

3 pojedyncze fiolki razem z arkuszem materiału pochłaniającego. Opakowanie przeznaczone dla

konkretnego pacjenta zawiera różną liczbę osłon z fiolkami, w zależności od masy ciała danego

pacjenta.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, Holandia.

Wytwórca

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, Holandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

België/Belgique/Belgien

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Тел.: +359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: + 420 261221745

Magyarország

Chiesi Hungary Kft.

Tel.:++36-1-429 1060

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A

Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel: +31 0 70 413 20 80

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: +48 22 620 1421

France

Chiesi SAS

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: ++386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Sími: + 46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: ++421 259300060

Italia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Puh/Tel: + 46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

ηλ

: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tel: + 46 8 753 35 20

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

United Kingdom

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze

względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji

dotyczącej tego leku.

Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o

leku i, w razie konieczności, treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji

Leków:

http://www.ema.europa.eu

Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Produkt Glybera musi być przepisywany przez lekarza z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z

LPLD i podawaniu terapii genowej, i podawany pod jego pod nadzorem po dokładnym omówieniu z

pacjentem. Podczas podawania produktu Glybera zawsze musi być łatwo dostępne odpowiednie

leczenie i możliwość monitorowania w razie wystąpienia reakcji anafilaktycznej po podaniu leku.

Dawkowanie

Maksymalna dawka całkowita produktu Glybera na podanie wynosi 1 x 10

kopii genomu (k.g.)/kg

masy ciała.

Produkt Glybera jest dopuszczony tylko do jednorazowego leczenia. Brak jestdanych na temat

ponownego podania produktu Glybera, dlatego nie należy go podawać ponownie.

Produkt Glybera podaje się w jednorazowej serii wstrzyknięć domięśniowych w nogi. Dawka na

jedno miejsce wstrzyknięcia wynosi 1,5 x 10

k.g. lub 0,5 ml roztworu do wstrzykiwań. Na każde

miejsce wstrzyknięcia musi być użyta jedna strzykawka o pojemności 1 ml z wyraźnym

oznaczeniem objętości 0,5 ml. Nie wolno podawać więcej niż 0,5 ml produktu na jedno miejsce

wstrzyknięcia. Nie wolno używać żadnej strzykawki częściej niż raz.

Leczenie należy monitorować, mierząc przeciwciała neutralizujące i odpowiedź limfocytów T na

AAV1 i

S447X

w okresie wyjściowym, a także po upływie 6 i 12 miesięcy po leczeniu.

Produkt Glybera należy stosować wyłącznie po potwierdzeniu rozpoznania LPLD przez odpowiedni

test genetyczny.

Aby wyliczyć liczbę fiolek, należy określić masę ciała pacjenta w kg z dokładnością do kilograma.

Masę ciała pacjenta należy podzielić przez 3 i wynik zaokrąglić do następnej większej liczby

całkowitej. Jest to liczba fiolek, które należy podać.

Aby wyliczyć liczbę potrzebnych miejsc wstrzyknięcia i liczbę strzykawek, należy określić masę

ciała pacjenta w kg z dokładnością do najbliższej liczby całkowitej. Masę ciała pacjenta należy

podzielić przez 3, nie zaokrąglać i pomnożyć wynik przez 2, następnie zaokrąglić do najbliższej

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

większej liczby całkowitej. Ostateczny wynik jest liczbą miejsc wstrzyknięcia i łączną liczbą

strzykawek (z których każda zawiera 0,5 ml) koniecznych do użycia podczas leczenia pacjenta.

Przykłady typowych schematów dawkowania na podstawie masy ciała pacjenta przedstawiono w

tabeli poniżej:

Masa ciała (kg)

Liczba fiolek (1 ml)

Liczba strzykawek 1 ml

(każda zawiera 0,5 ml)

Liczba miejsc

Przez trzy dni przed podaniem i 12 tygodni po podaniu produktu Glybera, należy zastosować

schemat leczenia immunosupresyjnego: zaleca się cyklosporynę (3 mg/kg mc./dobę) oraz

mofetylu mykofenolan (2 x 1 g/dobę). Ponadto na pół godziny przed wstrzyknięciem produktu

Glybera należy podać w szybkim wstrzyknięciu dożylnym (bolus) metyloprednizolon w dawce 1

mg/kg mc.

Dzieci i młodzież

Nie określono skuteczności i bezpieczeństwa stosowania produktu Glybera u dzieci i młodzieży w

wieku poniżej 18 lat. Brak dostępnych danych.

Pacjenci w podeszłym wieku

Doświadczenie w stosowaniu produktu Glybera u pacjentów w podeszłym wieku jest ograniczone.

Nie ma konieczności modyfikacji dawki produktu Glybera u pacjentów w podeszłym wieku.

Może wystąpić konieczność modyfikacji dawki leku immunosupresyjnego.

Zaburzenia czynności nerek lub wątroby

Doświadczenie w stosowaniu produktu Glybera u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby jest

ograniczone.

Nie ma konieczności modyfikacji dawki produktu Glybera.

Sposób podawania

W serii wstrzyknięć domięśniowych pacjent otrzyma wiele wstrzyknięć po 0,5 ml roztworu (1

wstrzyknięcie na strzykawkę) rozłożonych na mięśnie ud i podudzi obu nóg, w warunkach jałowych,

np. po użycie jodyny.

Z uwagi na konieczność wielu wstrzyknięć, zaleca się zastosowanie znieczulenia rdzeniowego lub

regionalnego przed domięśniowym podaniem produktu. W razie przeciwwskazań do takiego

postępowania, zaleca się zamiast tego zastosowanie głębokiej sedacji.

W żadnych okolicznościach produktu Glybera nie należy podawać donaczyniowo.

Aby zapewnić wstrzyknięcie domięśniowe, zaleca się dokonywanie wstrzyknięć pod kontrolą USG

lub elektrofizjologiczną.

Instrukcje przygotowania do stosowania i usuwania

Należy stosować się do miejscowych wytycznych dotyczących bezpieczeństwa biologicznego

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

odnoszących się do przygotowania do stosowania i usuwania produktów leczniczych zawierających

organizmy modyfikowane genetycznie.

Powierzchnie robocze oraz materiały, które mogły mieć kontakt z produktem Glybera, muszą zostać

odkażone odpowiednimi przeciwwirusowymi środkami dezynfekującymi działającymi na wirusy

bezotoczkowe (takimi jak podchloryn sodu lub czy środki uwalniające chlor) co najmniej przez 10

minut.

Przygotowywanie produktu Glybera do podania

Po wyliczeniu dawki produktu Glybera, jaka ma być podana (patrz punkt dotyczący

dawkowania), wyjąć z zamrażarki odpowiednią liczbę fiolek do jednorazowego użytku i

pozostawić do rozmrożenia w temperaturze pokojowej (od 15°C do 25°C) na około 30-45 minut

przed napełnieniem strzykawek.

Po rozmrożeniu należy odwrócić delikatnie każdą fiolkę dwa razy, aby zapewnić równomierne

wymieszanie jej zawartości. Obejrzeć każdą fiolkę, czy nie zawiera cząstek stałych i nie jest

zabarwiona. Przezroczysty do lekko opalizującego bezbarwny roztwór nie może zawierać żadnych

cząstek stałych. Należy stosować wyłącznie fiolki zawierający przezroczysty, bezbarwny roztwór

bez widocznych cząstek stałych. Jeżeli fiolka wykazuje oznaki uszkodzenia, nie należy

przygotowywać strzykawek do wstrzyknięcia i należy odłożyć zabieg wstrzykiwania na inny

termin. Należy natychmiast poinformować o tym podmiot odpowiedzialny.

Produkt Glybera dostarczany jest w opakowaniach przeznaczonych dla konkretnego pacjenta, w

związku z czym opakowanie takie zawiera określoną liczbę fiolek wyliczoną dokładnie na

podstawie masy ciała danego pacjenta.

Należy napełnić obliczoną liczbę strzykawek roztworem z rozmrożonych fiolek; fiolki powinny być

odpowiednio oznaczone i umieszczone w pojemniku chroniącym przed światłem nadającym się do

przeniesienia do pomieszczenia, w którym pacjent otrzyma serię wstrzyknięć domięśniowych.

Aby uniknąć wstrzyknięcia jakichkolwiek cząstek stałych pochodzących z korka z uwagi na

dwukrotne pobieranie produktu z jednej fiolki, musi być użyta jedna igła do pobierania z fiolki

(pozostawiona w korku) i osobna igła do każdej strzykawki.

Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu