Glybera
Kraj: Unia Europejska
Język: niderlandzki
Źródło: EMA (European Medicines Agency)
Ulotka dla pacjenta
(PIL)
10-07-2017
Charakterystyka produktu
(SPC)
10-07-2017
Sprawozdanie z oceny publicznego
(PAR)
15-06-2016
Składnik aktywny:
alipogeen tiparvovec
Dostępny od:
uniQure biopharma B.V.
Kod ATC:
C10AX10
INN (International Nazwa):
alipogene tiparvovec
Grupa terapeutyczna:
Lipidemodificerende middelen
Dziedzina terapeutyczna:
Hyperlipoproteïnemie Type I
Wskazania:
Glybera is geïndiceerd voor volwassen patiënten met de diagnose van familiaire lipoproteïne-lipasedeficiëntie (LPLD) en lijdt aan ernstige of meervoudige pancreatitisaanvallen ondanks vetbeperkingen in het dieet. De diagnose LPLD moet worden bevestigd door genetische tests. De indicatie is beperkt tot patiënten met detecteerbare niveaus van LPL-eiwit.
Podsumowanie produktu:
Revision: 8
Status autoryzacji:
teruggetrokken
Data autoryzacji:
2012-10-25
Ulotka dla pacjenta
29
B. BIJSLUITER
Geneesmiddel niet langer geregistreerd
30
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE GEBRUIKER
GLYBERA 3 × 10
12
GENOME KOPIEËN/ML OPLOSSING VOOR INJECTIE
Alipogeen tiparvovec
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen
door melding te maken van alle
bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4
leest u hoe u dat kunt doen.
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT KRIJGEN
WANT ER STAAT
BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U.
-
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
-
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts.
-
Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of
krijgt u een bijwerking die
niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts.
-
Uw arts heeft u een patiëntenkaart gegeven. Lees deze zorgvuldig door
en volg de instructies
die op u van toepassing zijn op.
-
U moet deze kaart laten zien aan uw beroepsbeoefenaar in de
gezondheidszorg (arts,
verpleegkundige) bij een consult of ziekenhuisopname.
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1.
Wat is Glybera en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2.
Wanneer mag u dit middel niet toegediend krijgen of moet u er extra
voorzichtig mee zijn?
3.
Hoe wordt dit middel toegediend?
4.
Mogelijke bijwerkingen
5.
Hoe bewaart u dit middel?
6.
Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS GLYBERA
EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
Glybera bevat alipogeen tiparvovec, een product voor gentherapie dat
een werking uitoefent door een
gen in het lichaam te brengen om een genetische afwijking te
corrigeren. Het behoort tot een groep
geneesmiddelen die lipidenmodificerende middelen, worden genoemd.
Glybera wordt gebruikt voor de behandeling van een bepaalde erfelijke
aandoening die bekend
staat als 'lipoproteïnelipasedeficiëntie' (LPLD).
Lipoproteïnelipase (LPL) is een stof die van nature in het lichaam
voorkomt (bekend als een enzym) en
die de spiegel van bepaalde
Przeczytaj cały dokument
Charakterystyka produktu
1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
Geneesmiddel niet langer geregistreerd
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt verzocht
alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Glybera 3 × 10
12
genome kopieën/ml oplossing voor injectie
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
2.1
ALGEMENE BESCHRIJVING
Alipogeen tiparvovec bevat de genvariant LPL
S447X
van het humane lipoproteïnelipase (LPL) in een
vector. De vector bestaat uit een eiwitomhulsel dat is afgeleid van
het adenogeassocieerde virus
serotype 1 (AAV1), de Cytomegalovirus-promotor (CMV-promotor), een
posttranscriptionaal
regulatie-element van het bosmarmot-hepatitisvirus en van AAV2
afkomstige ITR's (
_inverted _
_terminal repeats_
). Alipogeen tiparvovec wordt geproduceerd met behulp van
insectencellen en
recombinant baculovirustechnologie.
2.2
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Elke injectieflacon alipogeen tiparvovec bevat 1 extraheerbare ml
oplossing, die 3 × 10
12
genome
kopieën (gc) bevat.
Elke patiëntspecifieke verpakking bevat voldoende injectieflacons
voor het doseren van elke patiënt
met 1 × 10
12
LPL
S447X
gc/kg lichaamsgewicht.
Hulpstof met bekend effect:
Dit geneesmiddel bevat 47,5 mg natrium per toediening op 27
injectieplaatsen tot aan 105,6
mg natrium per toediening op 60 injectieplaatsen.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Oplossing voor injectie.
Een heldere tot iets melkachtige, kleurloze oplossing.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
Glybera is geïndiceerd voor gebruik bij volwassen patiënten met de
diagnose familiaire
lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD) die ernstige of meerdere
pancreatitisaanvallen hebben
doorgemaakt, ondanks een vetarm dieet. De diagnose LPLD moet door
middel van genetisch
onderzoek worden bevestigd. De indi
Przeczytaj cały dokument
