Kraj: Unia Europejska
Język: włoski
Źródło: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Agenti modificanti i lipidi
Iperlipoproteinemia tipo I
Glybera è indicato per pazienti adulti con diagnosi di carenza lipoproteica lipasi (LPLD) familiare e affetto da attacchi di pancreatite grave o multipla nonostante le restrizioni di grasso nella dieta. La diagnosi di LPLD deve essere confermata da test genetici. L'indicazione è limitata ai pazienti con livelli rilevabili di proteina LPL.
Revision: 8
Ritirato
2012-10-25
28 B. FOGLIO ILLUSTRATIVO Medicinale non più autorizzato 29 FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER L’UTILIZZATORE GLYBERA 3 X 10 12 COPIE GENOMICHE/ML SOLUZIONE INIETTABILE _Alipogene tiparvovec _ Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati. LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA DI PRENDERE QUESTO MEDICINALE PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI. - Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo. - Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico. - Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico. - Il medico le ha consegnato una scheda di allerta per il paziente. La legga attentamente e segua le istruzioni riportate su di essa. - Mostri questa scheda agli operatori sanitari (medici, personale infermieristico) in caso di visite o ricoveri. Vedere sezione 4. CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO : 1. Che cos’è Glybera e a che cosa serve 2. Cosa deve sapere prima di prendere Glybera 3. Come viene somministrato Glybera 4. Possibili effetti indesiderati 5. Come conservare Glybera 6. Contenuto della confezione e altre informazioni 1. CHE COS’È GLYBERA E A CHE COSA SERVE Glybera contiene alipogene tiparvovec, un prodotto per terapia genica che agisce fornendo all’organismo un gene necessario a correggere un deficit genetico. Glybera appartiene a un gruppo di medicinali chiamati sostanze modificatrici dei lipidi. Glybera viene utilizzato per trattare una condizione ereditaria specifica nota come “deficit di lipasi lipoproteica (LPLD)”. La lipasi lipoproteica (LPL) è una sostanza naturalmente presente nell’organismo (nota come enzima) che controlla il livello di alcuni grassi nel sangue. Nel deficit di lipasi lipoproteica, Przeczytaj cały dokument
1 ALLEGATO I RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO Medicinale non più autorizzato 2 ▼ Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse. 1. DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE Glybera 3 x 10 12 copie genomiche/ml soluzione iniettabile 2. COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIZIONE GENERALE Alipogene tiparvovec contiene la variante LPL S447X del gene della lipasi lipoproteica umana (LPL), inserita all’interno di un vettore. Il vettore comprende l’involucro proteico derivato dal virus adeno- associato sierotipo 1 (AAV1), il promotore del citomegalovirus (CMV), un elemento di regolazione post-trascrizionale del virus dell’epatite di marmotta e sequenze terminali invertite derivanti da virus adeno-associato sierotipo 2 (AAV2). Alipogene tiparvovec è prodotto utilizzando la tecnologia ricombinante baculovirus/cellule di insetto. 2.2 COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA Ogni flaconcino di alipogene tiparvovec contiene 1 ml di soluzione estraibile, che contiene 3 x 10 12 copie genomiche (genome copies, gc). Ogni confezione, destinata all’uso in un singolo paziente, contiene una quantità sufficiente di flaconcini tale da permettere la somministrazione di 1 x 10 12 gc/kg di peso corporeo di LPL S447X . Eccipiente con effetti noti: Questo medicinale contiene 47,5 mg di sodio nella quantità somministrata con 27 siti di iniezione e 105,6 mg di sodio nella quantità somministrata con 60 siti di iniezione. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICA Soluzione iniettabile. Soluzione da limpida a leggermente opalescente incolore. 4. INFORMAZIONI CLINICHE 4.1 INDICAZIONI TERAPEUTICHE Glybera è indicato per pazienti adulti con diagnosi di deficit familiare di lipasi lipoproteica (Lipoprotein lipase defi Przeczytaj cały dokument