Galafold

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Galafold
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Galafold
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • migalastat
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Fabry Disease
  • Wskazania:
  • Preparat Galafold jest wskazany do długotrwałego leczenia osób dorosłych i młodzieży w wieku 16 lat i starszych z potwierdzoną diagnozą choroby Fabry'ego (niedobór α-galaktozydazy A) i u których występuje mutacja.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 7

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/004059
  • Data autoryzacji:
  • 25-05-2016
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/004059
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 20-12-2018

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/259022/2016

EMEA/H/C/004059

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Galafold

migalastat

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Galafold. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Galafold.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Galafold należy zapoznać się

z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Galafold i w jakim celu się go stosuje?

Galafold jest lekiem stosowanym do leczenia pacjentów w wieku 16 lat lub starszych z chorobą

Fabry’ego. Jest to rzadkie zaburzenie dziedziczne, w którym u pacjentów występują różne mutacje

(zmiany) w genie odpowiedzialnym za wytwarzanie enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A, który

normalnie powoduje rozkład substancji tłuszczowej o nazwie globotriaozyloceramid (GL-3).

U pacjentów z chorobą Fabry’ego enzym ten nie działa prawidłowo. W rezultacie GL-3 nie może być

rozkładany i gromadzi się w różnych komórkach w organizmie, w tym również w sercu i nerkach.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z chorobą Fabry’ego choroba ta jest uważana za rzadko

występującą, zatem w dniu 22 maja 2006 r. produkt Galafold uznano za lek sierocy (lek stosowany

w rzadkich chorobach).

Galafold zawiera substancję czynną migalastat.

Jak stosować produkt Galafold?

Lek Galafold jest dostępny wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować

lekarz doświadczony w rozpoznawaniu i leczeniu choroby Fabry’ego.

Galafold

EMA/259022/2016

Strona 2/3

Lek Galafold jest dostępny w postaci kapsułek (123 mg). Zalecana dawka leku Galafold odpowiada

jednej kapsułce przyjmowanej co drugi dzień, doustnie, co najmniej 2 godziny przed posiłkiem lub po

posiłku.

Galafold jest przeznaczony wyłącznie do stosowania u pacjentów z określonymi mutacjami w genie

alfa-galaktozydazy A. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także

część EPAR).

Jak działa produkt Galafold?

Substancja czynna zawarta w leku Galafold, migalastat, łączy się z niektórymi niestabilnymi postaciami

alfa-galaktozydazy A, stabilizując ten enzym. Umożliwia to przetransportowanie enzymu do miejsc

w komórce, gdzie może on rozkładać GL-3.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Galafold zaobserwowano

w badaniach?

Lek Galafold oceniano w dwóch badaniach głównych z udziałem łącznie 127 pacjentów z chorobą

Fabry’ego.

W pierwszym badaniu, w którym Galafold porównywano z placebo (leczeniem nieaktywnym)

u 67 pacjentów, określono odsetek pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie

(zdefiniowana jako redukcja o co najmniej 50% ilości GL-3 zgromadzonego w nerkach). W całej

populacji nie zaobserwowano, aby lek Galafold był skuteczniejszy niż placebo pod względem

redukowania ilości zgromadzonego GL-3; jednak dodatkowe analizy obejmujące tylko pacjentów z tymi

mutacjami genetycznymi, które można leczyć lekiem Galafold, wykazała, że u pacjentów występuje

korzystniejsza odpowiedź na Galafold niż na placebo po 6 miesiącach leczenia.

W drugim badaniu, w którym uczestniczyło 60 pacjentów, porównywano Galafold z lekami o nazwach

agalzydaza alfa lub agalzydaza beta – dwoma lekami, które zastępują brakujący enzym. Główną miarą

skuteczności była zmiana czynności nerek u pacjentów po 18 miesiącach leczenia. W badaniu tym

zaobserwowano, że lek Galafold jest tak samo skuteczny, jak enzymatyczna terapia zastępcza pod

względem stabilizowania czynności nerek u pacjentów.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Galafold?

Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem leku Galafold (mogące wystąpić u około

1 osoby na 10) to bóle głowy.

Pełny wykaz działań niepożądanych oraz ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Galafold

znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Galafold?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze

stosowania produktu Galafold przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Komitet zauważył, że Galafold badano u ograniczonej liczby pacjentów, jednak dostępne dowody

uznano za wystarczające w przypadku tak rzadkiej choroby. CHMP zauważył również, że produkt

Galafold przyjmuje się doustnie, co może stanowić zaletę w porównaniu z innymi zatwierdzonymi

metodami leczenia, takimi jak enzymatyczna terapia zastępcza, którą podaje się we wlewie dożylnym

(w formie kroplówki). Jeżeli chodzi o bezpieczeństwo, produkt Galafold był dobrze tolerowany.

Galafold

EMA/259022/2016

Strona 3/3

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego

i skutecznego stosowania produktu Galafold?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Galafold opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Galafold zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Galafold:

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Galafold znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Galafold należy zapoznać

się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Galafold

znajduje się na stronie internetowej Agencji:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B.

ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dla pacjenta:

informacja dla pacjenta

Galafold 123 mg kapsułki twarde

Migalastat

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane — patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie

przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farm

aceuty lub pielęgniarki

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub

pielęgniarce. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Galafold i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Galafold

Jak przyjmować lek Galafold

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Galafold

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Galafold i w jakim celu się go stosuje

Galafold zawiera substancję czynną migalastat.

Lek jest stosowany w długotrwałym leczeniu chorob

y Fabry`ego u osób dorosłych i młodzieży w

wieku od 16 lat wzwyż, u których występują pewne mutacje (zmiany) genetyczne.

Choroba Fabry`ego jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowością enzymu o nazwie

alfa-galaktozydaza A (α–Gal A). Zależnie od typu mutacji (zmiany) w genie produkującym α–Gal A,

enzym nie działa prawidłowo lub w ogólne nie występuje. Ten defekt enzymu prowadzi do

nieprawidłowego odkładania substancji o nazwie globotriaozyloceramid (GL-3) w nerkach, sercu i

innych narządach, wywołującego objawy choroby Fabry`ego.

Działanie leku polega na stabilizacji enzymu naturalnie produkowanego przez organizm, aby mógł

działać lepiej, zmniejszając ilość GL-3 zgromadzonego w komórkach i tkankach.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku Galafold

Kiedy nie przyjmować leku Galafold:

jeśli pacjent ma uczulenie na migalastat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Należy porozmawiać z lek

arzem przed zastosowaniem leku Galafold, jeżeli pacjent obecnie stosuje

enzymatyczną terapię zastępczą.

Leku Galafold nie należy przyjmować, jeżeli pacjent otrzymuje jednocześnie enzymatyczną terapię

zastępczą.

Lekarz będzie monitorował stan pacjenta i działanie leku co 6 miesięcy podczas stosowania leku

Galafold. Jeżeli stan pacjenta ulegnie pogorszeniu, lekarz może zlecić dodatkowe badania lub zalecić

przerwanie leczenia lekiem Galafold.

Dzieci i młodzież

Leku nie badano u dzieci i młodzieży w wieku poniżej 16 lat i w związku z tym nie ustalono

bezpieczeństwa stosowania i skuteczności w tej grupie wiekowej.

Lek Galafold a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować, ponieważ niektóre inne leki

mogą powodować zwiększenie lub zmniejszenie ilości leku Galafold w organizmie.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Ciąża

Doświadczenie ze stosowaniem tego leku u kobiet w ciąży jest bardzo ograniczone. Jeśli pacjentka jest

w ciąży

, przypuszcza że może być w ciąży

lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza

lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Podczas stosowania leku Galafold należy stosować

skuteczne środki antykoncepcyjne.

Karmienie piersią

Przed zastosowaniem leku u pacjentek karmiących piersią należy to omówić z lekarzem lub

farmaceutą. Obecnie nie wiadomo, czy lek przenika do mleka matki. Lekarz zadecyduje, czy pacjentka

powinna przerwać karmienie piersią, czy tymczasowo odstawić lek.

Płodność u mężczyzn

Obecnie nie wiadomo, czy lek wpływa na płodność u mężczyzn. Nie badano wpływu produktu

Galafold na płodność u ludzi.

Płodność u kobiet

Obecnie nie wiadomo, czy lek wpływa na płodność u kobiet.

Jeśli pacjentka planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Mało prawdopodobne jest, aby

lek wpływał na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania

maszyn.

3.

Jak przyjmować lek Galafold

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki. W razie

wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

Przyjmować jedną kapsułkę co drugi dzień o tej samej porze dnia. Nie przyjmować leku Galafold w

ciągu dwóch kolejnych dni.

Nie spożywać posiłku w ciągu co najmniej 2 godzin przed i 2 godzin po przyjęciu produktu Galafold.

Takie pozostawanie na czczo trwające minimum 4 godziny w okolicy przyjęcia leku jest koniczne, aby

lek został całkowicie wchłonięty. W tym okresie można spożywać klarowne płyny, w tym napoje

gazowane.

Kapsułki należy połykać w całości. Kapsułek nie należy kroić, rozgniatać ani żuć.

Jeden rękaw blistra leku Galafold = 14 kapsułek twardych = 28 dni terapii

W pierwszym dniu przyjmowania leku z nowego rękawa blistra,

zapisać datę na rękawie blistra.

Następnie wypchnąć kapsułkę znajdującą się najbardziej z lewej

strony, z oznaczeniem „Dzień 1”.

W kolejnym dniu przedziurawić perforowane białe kółko

oznakowane „Dzień 2”. Dzięki temu łatwiej zapamiętać, w

którym dniu nie przyjmuje się leku. Galafold należy

przyjmować tylko co drugi dzień.

Po dniu 2. należy się przesuwać w prawą stronę na rękawie blistra.

Naprzemiennie wyjmować kapsułki w dni oznaczone numerem nieparzystym i

przedziurawiać perforowane białe kółka w dni oznaczone numerem parzystym, do 28. dnia

włącznie.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Galafold

W razie przyjęcia większej ilości kapsułek niż zalecana należy przerwać stosowanie leku i

skontaktować się z lekarzem. Może się pojawić ból głowy i zawroty głowy.

Pominięcie przyjęcia leku Galafold

Jeżeli pacjent zapomni o przyjęciu kapsułki o zwykłej porze, ale przypomni sobie o tym później,

można przyjąć kapsułkę tylko w przypadku, gdy nastąpi to w ciągu 12 godzin od normalnej godziny

przyjęcia dawki. Jeśli upłynęło ponad 12 godzin należy wznowić przyjmowanie produktu Galafold w

dniu i porze przyjęcia kolejnej dawki, przestrzegając harmonogramu przewidującego dawkowanie co

drugi dzień. Nie należy przyjmować dwóch kapsułek w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Prz

erwanie przyjmowania leku Galafold

Nie należy przerywać stosowania leku bez konsultacji z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się

do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Bardzo częste

(mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10 ):

Ból głowy

Częste

(mogą dotyczyć maksymalnie 1 osoby na 10):

Kołatania serca

Uczucie wirowania

(zawroty głowy)

Biegunka

Nudności (mdłości)

Ból brzucha

Zaparcia

Suchość w ustach

Nagłe parcie

na stolec

Niestrawność

Uczucie zmęczenia

Podwyższony poziom

fosfokinazy kreatynowej

w badaniach krwi

Zwiększenie masy ciała

Skurcze mięśni

Bóle mięśniowe

Sztywność karku (kręcz

szyi)

Mrowienie w

kończynach (parestezja)

Zawroty głowy

Osłabienie dotyku lub

czucia (niedoczulica)

Depresja

Białko w moczu

(białkomocz)

Duszność

Krwawienia z nosa

Wysypka

Utrzy

mujące się

ędzenie (świąd)

Ból

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania

niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania zgodnie z listą w załączniku V.

Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat

bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Galafold

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i blistrze po: EXP. Termin

ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Ten produkt leczniczy nie wymaga przechowywania w specjalnych warunkach temperatury. Przechowywać

w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed wilgocią.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co z

awiera lek Galafold

Substancją czynną leku jest migalastat. Każda kapsułka zawiera migalastatu chlorowodorek

odpowiadający 123 mg migalastatu

Inne składniki leku to:

Zawartość kapsułki: Skrobia żelowana i magnezu stearynian

Otoczka kapsułki: żelatyna, tytanu dwutlenek i indygotyna

Farba drukarska: szelak, żelaza tlenek, czarny i potasu wodorotlenek

Jak wygląda lek Galafold i co zawiera opakowanie

Nieprzezroczyste, niebiesko-białe kapsułki twarde, z czarnym nadrukiem „A1001”, zawierające proszek

barwy białej do bladobrązowej.

Galafold jest dostępny w opakowaniu typu blister zawierającym 14 kapsułek.

Podmiot odpowiedzialny

Amicus Therapeutics UK Ltd

Phoenix House,

Oxford Road,

Tatling End,

Gerrards Cross,

Buckinghamshire

SL9 7AP

Wielka Brytania

tel. +44 1753 888 567

faks +44 1753 437 192

e-mail info@amicusrx.co.uk

Wytwórca

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Portadown, Craigavon

BT63 5UA

Zjednoczone Królestwo

W celu uzyskania informacji na temat leku należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela podmiotu

odpowiedzialnego (w przypadku braku możliwości kontaktu z przedstawicielem Amicus drogą telefoniczną,

należy przesłać wiadomość na adres email wskazany poniżej):

België/Belgique/Belgien

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tél/Tel: 080079245

Email: MedInfo@amicusrx.com

Lietuva

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 880033167

Email: MedInfo@amicusrx.com

България

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Teл.: 008001113214

Email: MedInfo@amicusrx.com

Luxembourg/Luxemburg

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tél/Tel: 80027003

Email: MedInfo@amicusrx.com

Česká republika

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 800142207

Email: MedInfo@amicusrx.com

Magyarország

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel.: 0680021202

Email: MedInfo@amicusrx.com

Danmark

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf: 80253262

Email: MedInfo@amicusrx.com

Malta

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 80062674

Email: MedInfo@amicusrx.com

Deutschland

Amicus Therapeutics UK Ltd

Tel: + 49 89 2488 798 10, 0800 000 2038

Email: MedInfo@amicusrx.com

Nederland

Amicus Therapeutics BV

Tel: + 31 20 235 8510, 0800 0228399

Email: MedInfo@amicusrx.com

Eesti

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 8000111911

Email: MedInfo@amicusrx.com

Norge

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf: 80013837

Email: MedInfo@amicusrx.com

Ελλάδα

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Τηλ: 00800126169

Email: MedInfo@amicusrx.com

Österreich

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 0800005475

Email: MedInfo@amicusrx.com

España

Amicus Therapeutics S.L.U.

Tel: +34 900 941 616

Email: MedInfo@amicusrx.com

Polska

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel.: 0080

01215475

Email: MedInfo@amicusrx.com

France

Amicus Therapeutics SAS

Tél: +33 800 906 788

Email: MedInfo@amicusrx.com

Portugal

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 800812531

Email: MedInfo@amicusrx.com

Hrvatska

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 0800222452

Email: MedInfo@amicusrx.com

Ireland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 1800936230

Email: MedInfo@amicusrx.com

România

Amicus Therapeutics UK Ltd

Tel: + 0808 03 4288, 877-309-5040

Email: MedInfo@amicusrx.com

Slovenija

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 080081794

Email: MedInfo@amicusrx.com

Ísland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Sími: 8007634

Email: MedInfo@amicusrx.com

Slovenská republika

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 0800002437

Email: MedInfo@amicusrx.com

Italia

Amicus Therapeutics S.r.l.

Tel: 800795572

Email: MedInfo@amicusrx.com

Suomi/Finland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Puh/Tel: 0800917780

Email: MedInfo@amicusrx.com

Κύπρος

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Τηλ: 80097595

Email: MedInfo@amicusrx.com

Sverige

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 020795493

Email: MedInfo@amicusrx.com

Latvija

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 80005391

Email: MedInfo@amicusrx.com

United Kingdom

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 08082346864, +44 175 3888 567

Email: MedInfo@amicusrx.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:

http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i

sposobach leczenia.

10-8-2018

FDA approves new treatment for a rare genetic disorder, Fabry disease

FDA approves new treatment for a rare genetic disorder, Fabry disease

FDA approved Galafold (migalastat), the first oral medication for the treatment of adults with Fabry disease.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

Nie ma żadnych newsów dotyczących tego produktu.