Defitelio

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Defitelio
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Defitelio
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Agentów антитромботическое,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Wątrobowa choroba Veno-Occlusive
  • Wskazania:
  • Preparat Defitelio jest wskazany w leczeniu ciężkiej wątrobowo-okluzyjnej choroby wątroby (VOD), znanej również jako sinusoidalny zespół obturacyjny (SOS) w leczeniu przeszczepów krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Ona jest u dorosłych i u młodzieży, dzieci i niemowląt powyżej 1 miesiąca.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 6

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/002393
  • Data autoryzacji:
  • 18-10-2013
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/002393
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 17-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

EMA/473987/2013

EMEA/H/C/002393

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Defitelio

defibrotyd

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Defitelio. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie go do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego

celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Defitelio.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Defitelio należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest lek Defitelio i w jakim celu się go stosuje?

Produkt Defitelio to lek zawierający substancję czynną defibrotyd. Stosuje się go w leczeniu ciężkich

postaci choroby zarostowej żył wątrobowych (VOD) u pacjentów poddawanych przeszczepowi

hematopoetycznych (krwiotwórczych) komórek macierzystych. VOD jest chorobą, w przebiegu której

zostają zablokowane żyły wątrobowe, co prowadzi do zaburzeń czynności wątroby. Lek Defitelio

stosuje się u osób dorosłych i dzieci powyżej jednego miesiąca życia.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z VOD choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w

dniu 29 lipca 2004 r. produkt Defitelio uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Jak stosować lek Defitelio?

Lek Defitelio wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza z doświadczeniem w leczeniu powikłań

związanych z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych i może być podawany

wyłącznie przez takiego lekarza. Lek ten jest dostępny w postaci koncentratu, z którego sporządza się

roztwór do infuzji (wlewu dożylnego). Lek Defitelio podaje się cztery razy na dobę w dawce 6,25 mg

na kilogram masy ciała. Leczenie powinno trwać przynajmniej 3 tygodnie i być kontynuowane do

momentu ustąpienia objawów.

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Jak działa lek Defitelio?

VOD jest zwykle powikłaniem leczenia znanego jako „chemoterapia mieloablacyjna”, któremu

poddawani są pacjenci przed przeszczepieniem komórek macierzystych krwi. Chemoterapia

mieloablacyjna stosowana jest w celu usunięcia komórek ze szpiku kostnego pacjenta zanim otrzyma

on zdrowe komórki macierzyste dawcy. Leki stosowane w tej terapii mogą uszkadzać wyściółkę naczyń

krwionośnych w wątrobie, powodując powstawanie zakrzepów i niedrożności naczyń krwionośnych

obserwowanej w przebiegu VOD.

Substancja czynna leku Defitelio, defibrotyd, zwiększa rozpad skrzepów we krwi. Ponadto istnieją dane

eksperymentalne świadczące o tym, że defibrotyd może chronić komórki wyściełające naczynia

krwionośne.

Jakie korzyści ze stosowania leku Defitelio zaobserwowano w badaniach?

Ciężka postać VOD charakteryzuje się wysokim stopniem umieralności, który wynosi od 75% do 85%,

a w niektórych rejestrach pacjentów przekracza 85%. W jednym badaniu głównym z udziałem

102 pacjentów z ciężką postacią VOD, która wystąpiła po przeszczepie komórek macierzystych,

porównano wyniki leczenia lekiem Defitelio z wynikami historycznej grupy kontrolnej, w której

stosowano standardowe metody leczenia wspomagającego. W badaniu wykazano, że w wyniku leczenia

produktem Defitelio stopień umieralności spadł do 62% w ciągu 100 dni od przeszczepu, a u 24%

pacjentów wystąpiło całkowite wyzdrowienie w ciągu 100 dni od przeszczepu.

Korzyści leczenia lekiem Defitelio zaobserwowano również na podstawie danych uzyskanych z rejestru

pacjentów w Stanach Zjednoczonych, gdzie pacjenci z ciężką postacią VOD po przeszczepie komórek

macierzystych leczeni lekiem Defitelio i otrzymujący standardową opiekę uzyskali lepsze wyniki niż

pacjenci otrzymujący jedynie standardową opiekę, w tym wyższy wskaźnik przeżycia w ciągu 100 dni

(39% w porównaniu z 31%) i większy odsetek pacjentów, którzy wyzdrowieli (51% w porównaniu z

29%).

Jakie są zagrożenia związane ze stosowaniem leku Defitelio?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Defitelio (mogą wystąpić u mniej niż

1 na 10 pacjentów) to krwawienie, niedociśnienie (niskie ciśnienie krwi) i koagulopatia (zaburzenia

krzepnięcia krwi). Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Defitelio

znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Leku Defitelio nie wolno również stosować w skojarzeniu z innymi lekami powodującymi rozpad

skrzepów. Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się lek Defitelio?

Działający przy Agencji Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że

korzyści płynące ze stosowania produktu Defitelio przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do

stosowania w UE. CHMP uznał, że stosowanie leku Defitelio zwiększa wskaźnik przeżycia pacjentów z

ciężką postacią VOD. Chociaż nie było możliwe przeprowadzenie badania, w którym by bezpośrednio

porównywano wyniki leczenia z użyciem leku Defitelio i placebo (leczenie pozorowane), firma

dostarczyła wystarczającą ilość danych wskazujących na zwiększone szanse przeżycia u pacjentów

stosujących lek. Obserwowane działania niepożądane, takie jak krwawienie, uznano za możliwe do

kontrolowania. Dodatkowo brak jest pewności, że wynikają one ze stosowania leku Defitelio.

Produkt Defitelio dopuszczono do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Wynika to z faktu, że nie

można było uzyskać pełnych informacji o leku z uwagi na rzadkie występowanie choroby. Co roku

Defitelio

EMA/473987/2013

Strona 2/3

Europejska Agencja Leków dokona przeglądu wszelkich nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni

niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat leku Defitelio?

W związku z tym, że lek Defitelio został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma

wprowadzająca lek do obrotu utworzy rejestr pacjentów i przedłoży dalsze dane z badań mających na

celu potwierdzenie bezpieczeństwa długotrwałego stosowania leku, wyników leczenia i sposobu

stosowania leku w praktyce. Firma poinformuje personel medyczny stosujący lek, jak należy

wprowadzać dane dotyczące pacjentów do rejestru.

Jakie środki przedsięwzięto w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania leku Defitelio?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania leku Defitelio opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dla leku Defitelio zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki

ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Inne informacje dotyczące leku Defitelio

W dniu 18 października 2013 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu

Defitelio do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku Defitelio znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Defitelio należy zapoznać

się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Defitelio

znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Data ostatniej aktualizacji: 10.2013.

Defitelio

EMA/473987/2013

Strona 3/3

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B.

ULOTKA DLA PACJENTA

ULOTKA DLA PACJENTA:

INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA

Defitelio, 80 mg/ml, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

Defibrotyd

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy

niepożądane niewymienion

e w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki:

Co to jest lek Defitelio i w jakim celu się go stosuje

I n f o r m a c j e

ważne przed zastosowaniem leku Defitelio

J a k

stosować lek Defitelio

Możliwe działania niepożądane

J a k

przechowywać lek Defitelio

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Defitelio i w jakim celu się go stosuje

Defitelio to lek zawierający substancję czynną defibrotyd.

Lek ten jest stosowany w leczeniu zarostowej choroby żył wątroby, w której dochodzi do uszkodzenia

naczyń krwionośnych w wątrobie i zamknięcia ich światła przez zakrzepy krwi. Może to być

spowodowane przez leki podane pacjentowi przed przeszczepieniem komórek macierzystych.

Działanie defibrotydu polega na ochranianiu komórek naczyń krwionośnych i zapobieganiu

powstawaniu zakrzepów krwi lub na rozkładaniu zakrzepów.

Lek ten jest wskazany do stosowania u dorosłych, a także u młodzieży, dzieci i niemowląt w wieku

powyżej jednego miesiąca.

2.

Informacje wa

żn

e przed zastosowaniem leku Defitelio

Kiedy nie sto

sować leku Defitelio:

jeśli pacjent ma uczulenie na defibrotyd lub na którykolwiek z pozostałych składników tego

leku (wymienionych w punkcie 6);

jeśli pacjent przyjmuje inne leki rozkładające zakrzepy krwi, takie jak tkankowy aktywator

plazminogenu.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku Defitelio należy zwrócić się do lekarza:

jeśli u pacjenta występują silne krwawienia i konieczne jest przetoczenie krwi;

jeśli u pacjenta ma być wykonywany zabieg chirurgiczny;

jeśli u pacjenta występują zaburzenia krążenia krwi – ze względu na niemożność utrzymania

stałego ciśnienia krwi w organizmie.

Dzieci i młodzież

Lek Defitelio nie jest zalecany do stosowania u dzieci w wieku poniżej 1 miesiąca.

Defitelio a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o lekach stosowanych w ramach profilaktyki choroby zakrzepowej,

takich jak kwas acetylosalicylowy, heparyny, warfaryna, dabigatran, rywaroksaban lub apiksaban albo

o przyjmowanych lekach przeciwzapalnych (np. ibuprofen, naproksen, diklofenak i inne

niesteroidowe leki przeciwzapalne).

Ciąża i karmienie piersią

Nie stosować leku Defitelio w okresie ciąży, chyba że takie leczenie jest konieczne ze względu na

chorobę.

Aktywne seksualnie i zdolne do zajścia w ciążę pacjentki i ich partnerzy, jak również pacjenci leczeni

lekiem Defitelio oraz ich partnerki, muszą stosować skuteczne metody zapobiegania ciąży w trakcie

leczenia lekiem Defitelio i przez 1 tydzień po zakończeniu jego stosowania.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie przewiduje się wpływu leku Defitelio na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Ważne informacje o niektórych składnikach leku Defitelio

Lek ten zawiera mniej niż 23 mg sodu, co oznacza, że zasadniczo „nie zawiera sodu”.

3.

Jak stosować lek Defitelio

Leczenie lekiem Defitelio musi być stale nadzorowane wyłącznie przez doświadczonego lekarza w

szpitalu lub w specjalistycznym ośrodku, w którym są przeszczepiane komórki macierzyste.

Lek będzie powoli wstrzykiwany (przez 2 godziny) dożylnie. Taka procedura nazywana jest „infuzją

żyl

ną” lub wlewem.

Lek będzie podawany cztery razy na dobę, co najmniej przez 21 dni lub do czasu ustąpienia objawów

choroby.

Dawka zalecana u dzieci w wieku od jednego miesiąca do 18 lat jest taka sama, jak u dorosłych.

Pominięcie zastosowania dawki leku Defitelio

:

Ze względu na to, że lek ten będzie podawany pacjentowi przez lekarza lub pielęgniarkę, pominięcie

dawki jest mało prawdopodobne. Jednak w przypadku podejrzenia pominięcia dawki leku należy

powiedzieć o tym lekarzowi lub innemu pracownikowi fachowej opieki medycznej. Nie wolno

stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem leku, należy zwrócić się do

lekarza, pielęgniarki lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek Defitelio może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one

wystąpią.

Często (może wystąpić u 1 na 10 pacjentów)

krwawienia,

krwawienie z nosa,

krwawienie w mózgu,

krwawienie w jelitach,

krwawienie w płucach,

krwawienie z linii infuzyjnej,

krew w moczu,

koagulopatia (zaburzenia krzepnięcia krwi),

wymioty,

niskie ciśnienie krwi

Jeśli wystąpi którekolwiek z tych zdarzeń, należy

natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Niezbyt często (może wystąpić u 1 na 100 pacjentów)

krwawienie z oka,

krwawe wymioty,

krew w kale,

krwawienie z jamy ustnej,

krwawienie w miejscu wkłucia,

nagromadzenie wynaczynionej krwi (krwiak) w mózgu,

biegunka,

nudności (mdłości),

krwiak opłucnej (nagromadzenie krwi w obszarze pomiędzy sercem a płucami),

wysypka,

świąd,

siniaki (wylewy podskórne),

czerwone plamy na całym ciele, powstałe na skutek pęknięcia skórnych naczyń krwionośnych,

gorączka,

silna reakcja alergiczna (mogą pojawić się obrzęki rąk, twarzy, warg, języka lub gardła, a także

trudności z oddychaniem).

Dzieci i młodzież

Przewiduje się, że działania niepożądane u dzieci (w wieku od 1 miesiąca do 18 lat) będą miały

podobny charakter i nasilenie i będą występowały ze zbliżoną częstością, dlatego nie będą konieczne

dodatkowe specjalne środki ostrożności.

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Defitelio

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować leku Defitelio po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i etykiecie po:

EXP. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Nie zamrażać.

Po rozcieńczeniu w celu podania leku w infuzji można go przechowywać nie dłużej niż przez

24 godziny w temperaturze 2°C -8°C, o ile procedura rozcieńczania przeprowadzona została

w kontrolowanych i zatwierdzonych warunkach aseptycznych.

Leku Defitelio nie należy używać, jeśli roztwór jest mętny lub zawiera cząstki stałe.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Defitelio

Substancją czy

nną leku jest defibrotyd

Każda fiolka o pojemności 2,5 ml zawiera 200 mg

defibrotydu, a w każdym mililitrze roztworu znajduje się 80 mg defibrotydu.

Pozostałe składniki to: sodu cytrynian dwuwodny, kwas solny oraz sodu wodorotlenek (obie

substancje w celu dostosowania pH) i woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Defitelio i co zawiera opakowanie

Lek Defitelio to przezroczysty koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, barwy jasnożółtej do

brązowej. Nie zawiera cząsteczek stałych ani zmętnień.

W pudełku znajduje się 10 szklanych fiolek, zawierających po 2,5 ml koncentratu.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Gentium Srl

Piazza XX Settembre 2

Villa Guardia

22079 Italy

P:+39 031 5373200

F: +39 031 5373241

info@gentium.it

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

BE – DE – ES - FR – IE– IT –

LU – MT – NL – AT – PT – UK

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

5th Floor

Waterloo Exchange

Waterloo Road

IRL - Dublin 4

Tel: + 353 1 634 7800

Fax: +353 1 634 7850

Lietuva

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

J. Savickio g. 4-1

LT-01108 Vilnius

Tel: +370 5 2430444

centralpharma@centralpharma.lt

България

Фармасуис ЕООД

ж.к. Лагера, ул.Троянски проход 16

BG-1612 София

Тел.: + 359 2 895 21 10

PharmaSwissBulgariaInfo@valeant.com

Magyarország

Valeant Pharma Magyarország Kft.

Csatárka u. 82-84, H-1025 Budapest

Hungary

Tel: +36-1-345-5900

Fax: +36-1-345-5918

Česká republika

PharmaSwiss ČR s.r.o.

Jankovcova 1569/2c

17000 Praha 7

Tel.: +420-234 719 600

czech.info@valeant.com

Norge

Swedish Orphan Biovitrum AS

Østensjøveien 18, Bryn

N-0661 OSLO

Tlf: + 47 66 82 34 00

mail.no@sobi.com

Polska

Valeant Pharma Poland sp. z o.o.

ul. Przemysłowa 2, 35-959 Rzeszow

Polska

Tel.: +48 17 865 5100

ICN_Polfa@valeant.com

Danmark/Ísland

Swedish Orphan Biovitrum A/S

Sorgenfrivej 17

DK-2800 Lyngby

Tlf: + 45 32 96 68 69

mail.dk@sobi.com

România

Valeant Pharma S.R.L

Str.Maria Rosetti, nr.6, Etaj 7

20485, Sector 2, Bucureşti, România

Tel.: +40 374 102 600

Romania.info@valeant.com

Eesti

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Selise 26-11

EE-13522 Tallinn

Tel: + 372 6 015 540

centralpharma@centralpharma.ee

Slovenija

PharmaSwiss d.o.o.

Brodišče 32

1236 Trzin

Slovenia

Tel: +386 1 236 47 00

slovenia.inforegulatory@valeant.com

Ελλάδα, Κύπρος

Pharmaswiss Hellas A.E.

Λ. Πεντέλης 53, 15235 Βριλήσσια

Ελλάδα

Τηλ.: +30-2108108460

Slovenská republika

Valeant Slovakia s.r.o.

Galvaniho 7/B,

821 04 Bratislava

Slovakia

Tel : + 421 2 3233 4900

Fax : + 421 2 3233 4920

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Miramarska 23

10000 Zagreb

Hrvatska

Tel: +385 1 6311 833

croatia.info@valeant.com

Suomi/Finland

Oy Swedish Orphan Biovitrum AB

Äyritie 18

FIN-01510 Vantaa

Puh/Tel: + 358 201 558 840

mail.fi@sobi.com

Latvija

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Baložu iela 28-13

Rīga, LV-1048-13

Tel: + 371 67 450 497

centralpharma@centralpharma.lv

Sverige

Swedish Orphan BiovitrumAB (publ)

S-112 76 Stockholm

Tel: + 46 8 697 20 00

mail.se@sobi.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze względu na

rzadkie występowanie choroby oraz z powodów etycznych nie było możliwe przeprowadzenie badań

klinicznych z grupą kontrolną otrzymującą placebo i zebranie pełnej infor

macji o tym leku.

Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o leku i w razie

konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu.

Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

<-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------