Chenodeoxycholic acid Leadiant (previously known as Chenodeoxycholic acid sigma-tau)

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Chenodeoxycholic acid Leadiant (previously known as Chenodeoxycholic acid sigma-tau)
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Chenodeoxycholic acid Leadiant (previously known as Chenodeoxycholic acid sigma-tau)
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • ŻÓŁCI I WĄTROBY LECZENIE
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Ксантоматоз, Церебротендинальный, Metabolizm, Wrodzone
  • Wskazania:
  • Kwas chenodeoksycholowy jest wskazany w leczeniu wrodzonych błędów syntezy podstawowych kwasów żółciowych z powodu niedoboru hydroksylazy steroli 27 (przedstawiając jako cerebrotendinous mózgowo-ścięgnista (CTX)) u niemowląt, dzieci i młodzieży w wieku od 1 miesiąca do 18 lat i dorośli.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 3

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/004061
  • Data autoryzacji:
  • 10-04-2017
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/004061
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 17-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/241528/2017

EMEA/H/C/004061

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Chenodeoxycholic acid Leadiant

kwas chenodeoksycholowy

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego produktu Chenodeoxycholic acid Leadiant. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu

przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz

warunków jego stosowania. Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania

leku Chenodeoxycholic acid Leadiant.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Chenodeoxycholic acid Leadiant

należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Chenodeoxycholic acid Leadiant i w jakim celu się go

stosuje?

Chenodeoxycholic acid Leadiant jest lekiem, który zawiera substancją czynną kwas

chenodeoksycholowy. Jest to „pierwotny kwas żółciowy”, który jest głównym składnikiem żółci

(produkowanego przez wątrobę płynu, który pomaga trawić tłuszcze).

Chenodeoxycholic acid Leadiant jest stosowany w leczeniu osób dorosłych i dzieci w wieku od 1

miesiąca życia z ksantomatozą mózgowo-ścięgnistą. Z powodu nieprawidłowości genetycznych ich

organizmy nie są w stanie produkować wystarczającej ilości pierwotnego kwasu żółciowego – kwasu

chenodeoksycholowego, co skutkuje niedoborem enzymu wątrobowego – 27-hydroksylazy sterolowej.

Przy niedostatecznej ilości pierwotnych kwasów żółciowych zamiast nich organizm produkuje

nieprawidłowe kwasy żółciowe i inne substancje, które kumulują się w organizmie, powodując jego

uszkodzenia.

Znany wcześniej pod nazwą Chenodeoxycholic acid sigma-tau

Chenodeoxycholic acid Leadiant

EMA/241528/2017

Strona 2/3

Ze względu na małą liczbę pacjentów z tą chorobą, jest ona uważana za rzadko występującą, zatem w

dniu 16 grudnia 2014 r. produkt Chenodeoxycholic acid Leadiant uznano za lek sierocy (lek stosowany

w rzadkich chorobach).

Chenodeoxycholic acid Leadiant jest lekiem hybrydowym. Oznacza to, że jest on podobny do leku

referencyjnego zawierającego tę samą substancję czynną. Lekiem referencyjnym dla produktu

Chenodeoxycholic acid Leadiant jest Xenbilox. Xenbilox różni się jednak od leku Chenodeoxycholic acid

Leadiant tym, że jest zatwierdzony do innego zastosowania (rozpuszczania cholesterolowych kamieni

żółciowych).

Jak stosować produkt Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Chenodeoxycholic acid Leadiant jest dostępny wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien

rozpoczynać i nadzorować lekarz doświadczony w rozpoznawaniu i leczeniu ksantomatozy mózgowo-

ścięgnistej lub innych chorób związanych z produkcją pierwotnych kwasów żółciowych.

Chenodeoxycholic acid Leadiant jest dostępny w postaci kapsułek (250 mg), które przyjmuje się trzy

razy na dobę, każdego dnia mniej więcej o tej samej porze. Dawkę dobową dobiera się indywidualnie

dla każdego pacjenta i dostosowuje w trakcie leczenia w zależności od jego wieku, czynności wątroby i

poziomu kwasów żółciowych w krwi i moczu. W przypadku małych dzieci i dzieci, które nie potrafią

połykać kapsułek, zawartość kapsułki można wymieszać z roztworem wodorowęglanu sodowego o

stężeniu 8,4%, aby otrzymać ciecz.

Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Kwas chenodeoksycholowy to jeden z głównych podstawowych kwasów żółciowych wytwarzanych

przez wątrobę. Kwas chenodeoksycholowy zawarty w tym leku zastępuje kwas chenodeoksycholowy,

którego brakuje w organizmie pacjenta. Pomaga to ograniczyć wytwarzanie nieprawidłowych substancji

i przyczynia się do prawidłowej aktywności żółci w układzie trawiennym, łagodząc w ten sposób objawy

choroby.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Chenodeoxycholic acid Leadiant

zaobserwowano w badaniach?

W ramach badania leku Chenodeoxycholic acid Leadiant poddano analizie dokumentację medyczną 35

pacjentów z ksantomatozą mózgowo-ścięgnistą, którzy przyjmowali lek przez około 9 lat. W grupie 23

pacjentów, dla których dostępne były dane dotyczące poziomu kwasów żółciowych we krwi, u

wszystkich poziom ich był obniżony (średnio o 56–69 µmol/l). W grupie 14 pacjentów, dla których

dostępne były dane dotyczące poziomu kwasów żółciowych w moczu, u 79% (u 11 z 14 osób) ostatnie

badanie wykazało obniżenie ich poziomu. U większości pacjentów również objawy choroby zostały

złagodzone: wszyscy zgłosili złagodzenie objawów biegunki, u 89% pacjentów nastąpiła poprawa

zdolności umysłowych, u 60% – sprawności ruchowej, a u 85% i 77% zaobserwowano poprawę stanu

psychicznego ocenianą na podstawie dwóch różnych systemów punktacji.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Chenodeoxycholic acid

Leadiant?

Działania niepożądane obserwowane w związku ze stosowaniem leku Chenodeoxycholic acid Leadiant

to zaparcia i nieprawidłowe wartości prób czynnościowych wątroby; jednak wiarygodne oszacowanie

Chenodeoxycholic acid Leadiant

EMA/241528/2017

Strona 3/3

częstości ich występowania na podstawie dostępnych ograniczonych danych nie było możliwe. Ich

nasilenie było łagodne lub umiarkowane i nie trwały one długo.

Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Chenodeoxycholic acid

Leadiant?

Kwas chenodeoksycholowy stosuje się w leczeniu ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej od około 40 lat,

mimo że takie jego zastosowanie nie zostało zatwierdzone. Jednak ze względu na rzadkie

występowanie choroby ilość dostępnych danych dotyczących stosowania tego leku jest nadal

ograniczona. Niemniej badania wykazały, że jest on korzystny dla pacjentów i nie wykazuje znaczących

działań niepożądanych. Dlatego Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP)

Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Chenodeoxycholic acid Leadiant

przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Chenodeoxycholic acid Leadiant dopuszczono do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Wynika to z

faktu, że nie można było uzyskać pełnych informacji o leku Chenodeoxycholic acid Leadiant z uwagi na

rzadkie występowanie choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu wszelkich

nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat produktu Chenodeoxycholic acid

Leadiant?

W związku z tym, że produkt Chenodeoxycholic acid Leadiant dopuszczono do obrotu w wyjątkowych

okolicznościach, firma wprowadzająca ten lek do obrotu założy rejestr w celu monitorowania korzyści i

bezpieczeństwa leku.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Chenodeoxycholic acid Leadiant?

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Chenodeoxycholic acid Leadiant w

charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności

przeznaczone dla personelu medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Chenodeoxycholic acid Leadiant

W dniu 10 kwietnia 2017 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu

Chenodeoxycholic acid sigma-tau do obrotu, ważne w całej Unii Europejskiej. W dniu 12 maja 2017 r.

nazwę leku zmieniono na Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Chenodeoxycholic acid Leadiant znajduje się na stronie

internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem

Chenodeoxycholic acid Leadiant należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź

skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu

Chenodeoxycholic acid Leadiant znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Data ostatniej aktualizacji: 06.2017.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: Informacja dla użytkownika

Chenodeoxycholic acid Leadiant 250 mg, kapsułki twarde

kwas chenodeoksycholowy

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest Chenodeoxycholic acid Leadiant i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem Chenodeoxycholic acid Leadiant

Jak przyjmować Chenodeoxycholic acid Leadiant

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać Chenodeoxycholic acid Leadiant

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest Chenodeoxycholic acid Lediant i w jakim celu się go stosuje

Kapsułki Chenodeoxycholic acid Leadiant zawierają substancję zwaną kwasem

chenodeoksycholowym. Substancja ta jest zwykle wytwarzana w wątrobie z cholesterolu. Jest ona

częścią żółci, płynu, który ułatwia trawienie tłuszczów i witamin z pokarmu. Pacjenci z rzadką

chorobą znaną jako ksantomatoza mózgowo-ścięgnista (ang. cerebrotendinous xanthomatosis, CTX)

nie mogą produkować kwasu chenodeoksycholowego, co powoduje gromadzenie się złogów

tłuszczowych w różnych częściach ciała. Może to spowodować uszkodzenie dotkniętych schorzeniem

obszarów.

Kapsułki Chenodeoxycholic acid Leadiant zapewniają leczenie CTX, zastępując kwas

chenodeoksycholowy, co zapobiega gromadzeniu się złogów tłuszczowych.

Kapsułki Chenodeoxycholic acid Leadiant można stosować u dzieci od pierwszego miesiąca życia, a

pacjenci z CTX wymagają leczenia do końca życia.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem Chenodeoxycholic acid Leadiant

Nie należy przyjmować Chenodeoxycholic acid Leadiant

w przypadku uczulenia na kwas chenodeoksycholowy lub którykolwiek z pozostałych

składników tego leku (wymienionych w punkcie 6)

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Chenodeoxycholic acid Leadiant należy stosować pod nadzorem lekarza. W trakcie leczenia lekarz

przeprowadzi badania krwi i moczu, aby kontrolować reakcję na ten lek, a w razie konieczności

dostosować dawkę. Lekarz poinformuje pacjenta, jeśli z jakiegoś powodu trzeba będzie przerwać

leczenie Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Niemowlęta

Bezpieczeństwa ani skuteczności stosowania Chenodeoxycholic acid Leadiant nie badano u dzieci

w wieku poniżej pierwszego miesiąca życia.

Inne leki a Chenodeoxycholic acid Leadiant

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Następujące leki mogą wpływać na poziom Chenodeoxycholic acid Leadiant:

cyklosporyna i sirolimus (leki stosowane w celu osłabienia czynności układu

odpornościowego)

fenobarbital (lek stosowany w leczeniu padaczki)

Jeśli lekarz uzna to za konieczne, aby pacjent przyjmował cyklosporynę, sirolimus lub fenobarbital,

będzie się to wiązać z dokładna kontrolą wyników badań krwi i moczu oraz, w razie konieczności,

dostosowaniem dawki Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Doustne środki antykoncepcyjne mogą mieć wpływ na sposób, w jaki działa Chenodeoxycholic acid

Leadiant, co uczyni go mniej skutecznym. Nie zaleca się przyjmowania doustnych środków

antykoncepcyjnych podczas przyjmowania Chenodeoxycholic acid Leadiant. Należy omówić

odpowiednie metody antykoncepcji z lekarzem.

Poniższe leki mogą osłabić działanie Chenodeoxycholic acid Leadiant:

kolestyramina, kolestypol (tzw. sekwestranty kwasu żółciowego)

leki stosowane w leczeniu zgagi (leki zobojętniające kwas solny w żołądku) zawierające

wodorotlenek glinu i (lub) smektyt (tlenek glinu)

Jeśli konieczne jest przyjęcie kolestyraminy, należy wtedy przyjmować Chenodeoxycholic acid

Leadiant jedną godzinę przed kolestryraminą lub 4

6 godziny później.

W przypadku innych leków uwzględnionych w tym wykazie należy je przyjmować 2 godziny przed

przyjęciem lub 2 godziny po przyjęciu Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Należy porozmawiać z lekarzem, jeśli pacjent przyjmuje którykolwiek z tych leków.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży, lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Nie zaleca się przyjmowania Chenodeoxycholic acid Leadiant w okresie ciąży i karmienia piersią. Nie

wiadomo, czy Chenodeoxycholic acid Leadiant przenika do mleka.

Kobiety powinny stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas przyjmowania

Chenodeoxycholic acid Leadiant. Doustne środki antykoncepcyjne nie są zalecane. Należy omówić

odpowiednie metody antykoncepcji z lekarzem.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie oczekuje się, by Chenodeoxycholic acid Leadiant wpływał na zdolność prowadzenia pojazdów i

obsługiwania maszyn.

3.

Jak przyjmować Chenodeoxycholic acid Leadiant

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy

zwrócić się do lekarza.

Stosowana zazwyczaj dawka początkowa u osób dorosłych to jedna kapsułka 250 mg trzy razy na

dobę. Maksymalna dawka to jedna kapsułka 250 mg cztery razy na dobę. Kapsułki należy połykać w

całości, popijając wodą, w przybliżeniu w tym samym czasie każdego dnia. Kapsułki można

przyjmować z pokarmem lub bez pokarmu. Lekarz może zdecydować o zwiększeniu dawki leku

w zależności od tego, jak organizm reaguje na leczenie. Lekarz poinformuje pacjenta, ile kapsułek

należy przyjąć i kiedy należy zażywać kapsułki.

Stosowanie u dzieci (w wieku od pierwszego miesiąca do 18 lat)

U niemowląt i dzieci dawka będzie obliczana na podstawie masy ciała dziecka. Dawka początkowa

jest obliczana jako 5 mg na kg masy ciała na dobę. Maksymalna dawka u dzieci wynosi 15 mg na kg

masy ciała na dobę. Lekarz zdecyduje, ile razy i kiedy dziecko powinno otrzymać dawkę(-i) w celu

uzyskania całkowitej dawki dobowej. Lekarz może zmienić dawkę w zależności od tego, jak dziecko

reaguje na leczenie.

Dla niemowląt, dzieci i tych, którzy nie mogą połknąć kapsułki i (lub) muszą przyjąć dawkę mniejszą

niż 250 mg, kapsułkę można otworzyć, a zawartość zmieszać z 8,4% roztworem wodorowęglanu sodu.

Substancja czynna rozpuszcza się w roztworze wodorowęglanu sodowego, nie cała zawartość kapsułki

zostanie rozpuszczona, co powoduje przyjęcie postaci mieszaniny. Mieszaninę tę pacjent otrzyma

w aptece. Lekarz lub farmaceuta przekaże pacjentowi instrukcje dotyczące tego, ile dziecko ma

przyjmować mieszaniny i jak często.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki Chenodeoxycholic acid Leadiant

Istnieje małe prawdopodobieństwo, że Chenodeoxycholic acid Leadiant spowoduje poważne działania

niepożądane. Należy skontaktować się z lekarzem, jeśli pacjent lub dziecko przyjęli ilość większą niż

przepisana.

Pominięcie przyjęcia Chenodeoxycholic acid Leadiant

Przyjąć kolejną dawkę leku o zwykłej porze. Nie należy stosować dawki podwójnej w celu

uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie przyjmowania Chenodeoxycholic acid Leadiant

Lek ten jest przeznaczony do długotrwałego stosowania. Nie należy przerywać przyjmowania

Chenodeoxycholic acid Leadiant bez uprzedniego porozumienia się z lekarzem. W razie przerwania

stosowania leku objawy mogą ulec nasileniu.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się

do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie

dostępnych danych)

Zaparcie

Nieprawidłowe wartości w testach czynności wątroby

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do

krajowego systemu zgłaszania

wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać Chenodeoxycholic acid Leadiant

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i opakowaniu

blistrowym po

. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Chenodeoxycholic acid Leadiant

Substancją czynną leku jest Chenodeoxycholic acid Leadiant.

Każda kapsułka zawiera 250 mg kwasu chenodeoksycholowego.

Pozostałe składniki to:

Zawartość kapsułki: skrobia kukurydziana, magnezu stearynian, krzemionka koloidalna

bezwodna, woda,

Otoczka kapsułki: żelatyna, dwutlenek tytanu (E 171), żółcień chinolinowa (E 104),

erytrozyna (E 127)

Jak wygląda lek Chenodeoxycholic acid Leadiant i co zawiera jego opakowanie

Chenodeoxycholic acid Leadiant występuje w postaci twardych kapsułek. Kapsułki składają się z

żółtego korpusu i pomarańczowego wieczka i zawierają biały sprężony proszek.

Chenodeoxycholic acid Leadiant jest dostępny w opakowaniach zawierających po 100 kapsułek

twardych.

Podmiot odpowiedzialny

Leadiant GmbH

Liebherrstr. 22

80538 Munich

Niemcy

e-mail: info@leadiantbiosciences.com

Wytwórca

Pharmaloop S.L.

C/Bolivia, no 15 Polígono Industrial Azque

Alcalá de Henares

Madrid 28806

Hiszpania

Data ostatniej aktualizacji ulotki <

MM/YYYY

}>

.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:

http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego

Pacjenci, którzy nie są w stanie połknąć kapsułki

W przypadku dzieci, młodzieży oraz osób dorosłych mających trudności z połykaniem kapsułek

i (lub) takich, które muszą przyjąć dawkę mniejszą niż 250 mg, kapsułkę można otworzyć, a jej

zawartość dodać do 25 ml roztworu wodorowęglanu sodowego 8,4% (1 mmol/ml), w celu uzyskania

zawiesiny zawierającej kwas chenodeoksycholowy o stężeniu 10 mg/ml.

W przypadku niemowląt kapsułki można otworzyć, a ich zawartość dodać do 50 ml roztworu

wodorowęglanu sodowego 8,4% (1 mmol/ml), w celu uzyskania zawiesiny zawierającej kwas

chenodeoksycholowy o stężeniu 5 mg/ml.

Mieszać mieszaninę do momentu, aż proszek przejdzie do zawiesiny. Należy starannie zeskrobać

resztki proszku z boku naczynia do mieszaniny i mieszać (około 5 minut), aby upewnić się, że nie ma

żadnych grudek. Mieszanina jest gotowa, gdy nie ma widocznych grudek ani proszku.

Przygotowana zawiesina zawiera 22,9 mg sodu na ml, co należy wziąć pod uwagę u pacjentów

kontrolujących zawartość sodu w diecie.

Zaleca się, aby zawiesinę przygotować w aptece i przekazać rodzicowi instrukcje dotyczące tego, jak

podawać zawiesinę.

Zawiesinę należy przechowywać w szklanej butelce. Nie przechowywać w lodówce ani nie zamrażać.

Zawiesina jest wtedy stabilna przez okres do 7 dni.

Apteka powinna zapewnić strzykawki do podawania dawek doustnie, o odpowiedniej objętości, do

celów podawania zawiesiny. Prawidłowe objętości powinny być odpowiednio zaznaczone na

strzykawce do podawania doustnego.

Na butelce powinno się umieścić apteczną etykietę, która będzie zawierać imię i nazwisko pacjenta,

instrukcję dawkowania, datę przydatności, nazwę produktu leczniczego, a także wszelkie inne

informacje potrzebne dla zachowania zgodności z lokalnymi przepisami farmaceutycznymi.

Lekarz powinien dostarczyć informacje o przyjmowanej dawce w zależności od masy ciała dziecka.

Zakres dawek u dzieci wynosi 5

15 mg/kg masy ciała na dobę.

Obliczenie dawki (dzieci w wieku 1

12 lat, młodzież w wieku 12

18 lat oraz osoby dorosłe) zawiesiny

kwasu chenodeoksycholowego 10 mg/ml

Dawka dobowa:

(masa ciała w kg) x (dawka w mg/kg) = dawka dobowa w mg

Dawka podzielona*

(dawka dobowa w mg) = dawka podzielona w mg

(częstość dawkowania)

Objętość do podania:

(dawka podzielona w mg x

1 ml

) = ilość zawiesiny do podania

10 mg

Przykład:

Pacjent o masie ciała

10 kg

przyjmujący dawkę

15 mg/kg

kwasu

chenodeoksycholowego.

Całkowita dawka dobowa =

10 kg x 15 mg/kg mc. = 150 mg

Dawka podzielona, gdy podaje się trzy razy na dobę =

150 mg = 50 mg

Odpowiednia ilość zawiesiny do podania =

(50 mg x 1 ml) =

5 ml

10 mg

*liczba dawek podzielonych zależnie od zaleceń lekarza.

Obliczenie dawki (dzieci w wieku 1 miesiąca do 1 roku) zawiesiny kwasu chenodeoksycholowego

5 mg/ml

Dawka dobowa:

(masa ciała w kg x dawka w mg/kg) = dawka dobowa w mg

Dawka podzielona*

(dawka dobowa w mg) = dawka podzielona w mg

(częstość dawkowania)

Objętość do podania:

(dawka podzielona w mg x

1 ml

) = ilość zawiesiny do podania

5 mg

Przykład:

3 kg

pacjent przyjmujący dawkę kwasu chenodeoksycholowego

5 mg/kg

Całkowita dawka dobowa =

3 kg x 5 mg/kg mc. = 15 mg

Dawka podzielona, gdy podaje się trzy razy na dobę =

15 mg = 5 mg

Odpowiednia ilość zawiesiny do podania =

(5 mg x 1 ml) =

1 ml

5 mg

*liczba dawek podzielonych zależnie od zaleceń lekarza.

26-1-2019

Safety assessment of the substance poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) for use in food contact materials

Safety assessment of the substance poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) for use in food contact materials

Published on: Fri, 25 Jan 2019 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP Panel) assessed the safety of poly((R)‐3‐hydroxybutyrate‐co‐(R)‐3‐hydroxyhexanoate) (PHBH), CAS No 147398‐31‐0 and food contact material (FCM) substance No 1059. This biodegradable copolymer is produced by fermentation of palm oil using a genetically modified microorganism (Cupriavidus necator). Overall migration was up to 5.4 mg/kg. Oligomers are hydroxyl‐terminated or with crotyl‐ and hexenyl end‐...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

17-1-2019

Safety and efficacy of benzoic acid as a technological feed additive for weaned piglets and pigs for fattening

Safety and efficacy of benzoic acid as a technological feed additive for weaned piglets and pigs for fattening

Published on: Wed, 16 Jan 2019 The additive under assessment is pure benzoic acid (> 99.8%), manufactured in the form of flakes. It is intended to be used as a technological feed additive (acidity regulator) in feedingstuffs for weaned piglets and pigs for fattening, with maximum contents of 5,000 and 10,000 mg/kg complete feed, respectively. Benzoic acid is safe for weaned piglets at 5,000 mg/kg complete feed, and at 10,000 mg/kg complete feed for pigs for fattening. The use of benzoic acid in feedings...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

14-12-2018

Risk to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid and perfluorooctanoic acid in food

Risk to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid and perfluorooctanoic acid in food

Published on: Thu, 13 Dec 2018 The European Commission asked EFSA for a scientific evaluation on the risks to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid (PFOS) and perfluorooctanoic acid (PFOA) in food. Regarding PFOS and PFOA occurrence, the final data set available for dietary exposure assessment contained a total of 20,019 analytical results (PFOS n = 10,191 and PFOA n = 9,828). There were large differences between upper and lower bound exposure due to analytical methods with i...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

13-12-2018

Evaluation of the safety and efficacy of the organic acids lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses and pork cuts

Evaluation of the safety and efficacy of the organic acids lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses and pork cuts

Published on: Wed, 12 Dec 2018 Studies evaluating the safety and efficacy of lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses pre‐chill and pork meat cuts post‐chill were assessed. Lactic acid treatments consisted of 2–5% solutions at temperatures of up to 80°C applied to carcasses by spraying or up to 55°C applied on cuts by spraying or dipping. Acetic acid treatments consisted of 2–4% solutions at temperatures of up to 40°C applied on carcasses by spraying or o...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

7-12-2018

Re‐evaluation of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) as a food additive

Re‐evaluation of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) as a food additive

Published on: Thu, 06 Dec 2018 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) in 1978 endorsed the acceptable daily intake (ADI) of 25 mg/kg body weight (bw) per day, expressed as propane‐1,2‐diol, established by the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) in 1974. No adverse effects were observed in short‐t...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

9-11-2018

Safety assessment of the active substance polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, for use in active food contact materials

Safety assessment of the active substance polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, for use in active food contact materials

Published on: Thu, 08 Nov 2018 00:00:00 +0100 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP) assessed the safety of polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, FCM substance No 1015, which is intended to be used as a liquid absorber in the packaging of fresh or frozen foods such as meat, poultry and seafood as well as fresh fruits and vegetables. Specific migration tests were not performed due to the high absorption of liquids by the substance. The Panel noted that if polya...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

9-11-2018

Safety assessment of the substance Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials

Safety assessment of the substance Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials

Published on: Wed, 07 Nov 2018 00:00:00 +0100 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP Panel) assessed the safety of the additive Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials. It is a family of mixtures combining the four lanthanides lanthanum (La), europium (Eu), gadolinium (Gd) and/or terbium (Tb) in different proportions as their 1,4‐benzene dicarboxylate complexes, used as a taggant in plastics for authentication and ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

31-10-2018

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Published on: Tue, 30 Oct 2018 00:00:00 +0100 Following a request from the European Commission, the EFSA Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos (hop strobiles) when used as a sensory feed additive for all animal species. The additive is specified to containing 40% beta acids and less than 0.2% alpha acids. Known substances of conce...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

11-10-2018

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Published on: Wed, 10 Oct 2018 00:00:00 +0200 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of thermally oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (TOSOM) (E 479b) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) and the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) derived an acceptable daily intake (ADI) of 25 and 30 mg/kg body weight (bw) per day, respectively. There was n...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

22-9-2018

Risk assessment of new sequencing information on genetically modified carnation FLO‐40689‐6

Risk assessment of new sequencing information on genetically modified carnation FLO‐40689‐6

Published on: Fri, 21 Sep 2018 00:00:00 +0200 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) carnation FLO‐40689‐6 and concluded that there is no scientific reason to consider that the import, distribution and retailing in the EU of carnation FLO‐40689‐6 cut flowers for ornamental use will cause any adverse effects on human health or the environment. On 27 October 2017, the European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

22-9-2018

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean BPS‐CV127‐9

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean BPS‐CV127‐9

Published on: Fri, 21 Sep 2018 00:00:00 +0200 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) soybean BPS‐CV127‐9. This soybean was found to be as safe and nutritious as its conventional counterpart and commercial soybean varieties with respect to potential effects on human and animal health and the environment in the context of its intended uses. On 16 February 2018, European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for GM soy...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

29-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment

Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment

Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment of maple syrup urine disease, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0223/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-10-2018

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis groupe)

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis groupe)

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Active substance: clopidogrel / acetylsalicylic acid) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7249 of Mon, 29 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1144/WS1433/0051

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Zoledronic acid Actavis (Actavis Group PTC ehf.)

Zoledronic acid Actavis (Actavis Group PTC ehf.)

Zoledronic acid Actavis (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6488 of Tue, 02 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Zoledronic acid Mylan (Mylan S.A.S.)

Zoledronic acid Mylan (Mylan S.A.S.)

Zoledronic acid Mylan (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6486 of Tue, 02 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Zoledronic acid Teva (Teva B.V.)

Zoledronic acid Teva (Teva B.V.)

Zoledronic acid Teva (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6466 of Tue, 02 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Zoledronic acid Hospira (Pfizer Europe MA EEIG)

Zoledronic acid Hospira (Pfizer Europe MA EEIG)

Zoledronic acid Hospira (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6243 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2365/T/33

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5386 of Mon, 06 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

4-6-2018

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Active substance: chenodeoxycholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3627 of Mon, 04 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

8-3-2018

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid (Active substance: mycophenolate mofetil or mycophenolic acid) - Centralised - Art 28 - (PSUR - Commission Decision (2018)1540 of Thu, 08 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/10550/201705

Europe -DG Health and Food Safety