Brineura

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Brineura
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Brineura
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Neuronal Ceroid-Lipofuscinoses
  • Wskazania:
  • Brineura jest wskazana w leczeniu neuronalnej choroby lipofuscynozy typu 2 (CLN2), zwanej również niedoborem tripeptydylopeptydazy 1 (TPP1).
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 1

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/004065
  • Data autoryzacji:
  • 30-05-2017
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/004065
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 16-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/285195/2017

EMEA/H/C/004065

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Brineura

cerliponaza alfa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Brineura. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Brineura.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Brineura, należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Brineura i w jakim celu się go stosuje?

Brineura jest lekiem stosowanym do leczenia ceroidolipofuscynozy neuronalnej typu 2 (CLN2), choroby

dziedzicznej u dzieci, prowadzącej do postępującego uszkodzenia mózgu.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z CLN2 choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w

dniu 13 marca 2013 r. produkt Brineura uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Produkt Brineura zawiera substancję czynną cerliponazę alfa.

Jak stosować produkt Brineura?

Lek Brineura jest podawany w postaci wlewów bezpośrednio do mózgu. Przed pierwszym wlewem

pacjent musi przejść operację wszczepienia urządzenia, które prowadzi z zewnątrz czaszki przez

komorę zawierająca płyn mózgowo-rdzeniowy w mózgu, dokąd lek jest dostarczany.

Wlewy podawane są raz na dwa tygodnie przez personel medyczny posiadający wiedzę w zakresie

podawania leków do mózgu. W celu zmniejszenia ryzyka reakcji związanych z infuzją pacjenci mogą

otrzymywać inne leki przed leczeniem produktem Brineura lub w trakcie tego leczenia, bądź też można

zmniejszyć tempo podawania wlewu. Leczenie może być kontynuowane tak długo, jak długo pacjent

odnosi z niego korzyści.

Brineura

EMA/285195/2017

Strona 2/3

Lek Brineura wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza. Więcej informacji znajduje się w ulotce

informacyjnej.

Jak działa produkt Brineura?

Chorzy na CLN2 cierpią na niedobór enzymu wymaganego do prawidłowego rozwoju mózgu, zwanego

tripeptydylo-peptydazą 1 (TPP1). Substancja czynna leku Brineura, cerliponaza alfa, jest kopią TPP1 i

jest stosowana w zastępstwie brakującego enzymu.

Lek jest podawany w postaci wlewów bezpośrednio do mózgu w celu ominięcia bariery krew-mózg,

bariery ochronnej oddzielającej krwiobieg od mózgu i zapobiegającej przedostawaniu się substancji

takich jak leki do tkanki mózgowej.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Brineura zaobserwowano w

badaniach?

We wczesnych badaniach udowodniono, że lek Brineura powoduje spowolnienie postępu choroby

mierzonego z wykorzystaniem standardowej skali oceny.

W badaniu, w którym 23 dzieci (średnia wieku 4 lata) leczono lekiem Brineura przez niemal rok, u 20

(87%) z nich nie wystąpił 2-punktowy spadek funkcji ruchowych i mowy obserwowany historycznie u

pacjentów nie otrzymujących leczenia.

Oceny dokonali lekarze, którzy przyznawali pacjentom indywidualną ocenę funkcji ruchowych i mowy

(gdzie 0 oznacza najcięższe zaburzenia, a 3 oznacza stan prawidłowy). Końcowa ocena pacjentów była

sumą tych dwóch ocen.

W badaniu obserwacyjnym korzyści ze stosowania leku Brineura utrzymywały się przez kolejny rok, przy

czym wyniki wskazywały, że u większości pacjentów postęp choroby można opóźnić. Badanie jest nadal

prowadzone.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Brineura?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Brineura (które mogą występować u

więcej niż 1 na 5 osób) to gorączka, niski poziom białka w CSF (płynie w mózgu i rdzeniu kręgowym),

nieprawidłowy zapis EKG (badania aktywności serca), wymioty, zakażenia górnych dróg oddechowych

(zakażenia nosa i gardła) oraz reakcje nadwrażliwości (alergiczne). Pełny wykaz zgłaszanych działań

niepożądanych związanych ze stosowaniem produktu Brineura znajduje się w ulotce informacyjnej.

Leku Brineura nie wolno podawać pacjentom, u których wystąpiły zagrażające życiu reakcje

nadwrażliwości (alergiczne) na lek Brineura i u których nastąpił nawrót objawów po ponownym podaniu

leku Brineura. Nie wolno go także podawać pacjentom z wszczepionym urządzeniem do odprowadzania

nadmiaru płynów z mózgu. Ponadto pacjentom nie wolno podawać leku Brineura w przypadku problemów

z urządzeniem, takich jak wyciek lub zakażenie.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Brineura?

Dostępne dane wskazują, że lek Brineura pomaga w spowolnieniu utraty funkcji poruszania się i mowy u

pacjentów z CLN2, chorobą, przeciw której nie istnieją inne sposoby leczenia.

W kwestii bezpieczeństwa, dane nie wskazują na żadne nieakceptowalne zagrożenia. Komitet ds.

Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania

produktu Brineura przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Brineura

EMA/285195/2017

Strona 3/3

Lek Brineura dopuszczono do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Wynika to z faktu, że nie można

było uzyskać pełnych informacji o leku Brineura z uwagi na rzadkie występowanie choroby. Co roku

Europejska Agencja Leków dokona przeglądu wszelkich nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni

niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat produktu Brineura?

W związku z tym, że produkt Brineura został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach,

firma wprowadzająca go do obrotu dostarczy dodatkowe dane z badań jego bezpieczeństwa, w tym

dotyczące ryzyka reakcji alergicznych w przypadku długotrwałego stosowania oraz długotrwałej

skuteczności w zakresie opóźnienia lub powstrzymania pogorszenia funkcji poruszania i mowy. Badania

będą obejmowały dzieci w wieku poniżej 2 lat, dla których obecnie brak jest danych.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Brineura?

Firma, która wprowadza lek Brineura do obrotu zapewni, aby fachowy personel medyczny, który ma

podawać ten lek, otrzymał materiały edukacyjne na temat jego stosowania i sposobów unikania

problemów związanych z urządzeniem, takich jak zakażenie lub blokada.

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Brineura w charakterystyce produktu

leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto również zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla

personelu medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Brineura

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Brineura znajduje się na stronie internetowej Agencji

pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Brineura należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych, dotyczącej produktu Brineura

znajduje się na stronie internetowej Agencji:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania:

Informacja dla użytkownika

Brineura 150 mg roztwór do infuzji

Cerliponaza alfa

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie

nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie

działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania

niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

.

Co to jest lek Brineura i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed podaniem leku Brineura

Jak stosować lek Brineura

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać leku Brineura

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Brineura i w jakim celu się go stosuje

Brineura zawiera substancję czynną cerliponaza alfa, która należy do grupy leków znanych jako

enzymatyczne terapie zastępcze. Brineura jest wskazana do leczenia pacjentów z ceroidolipofuscynozą

neuronalną typu 2 (CLN2), choroba znaną również jako niedobór tripeptydylo-peptydazy 1 (TPP1).

Pacjenci z CLN2 nie mają enzymu TPP1 lub mają go zbyt mało, co powoduje nagromadzenie się, tzw.

spichrzanie różnych substancji w lizosomach. U osób z chorobą CLN2, substancje te gromadzą się

w niektórych częściach ciała, głównie w mózgu.

Jak działa lek Brineura

Lek ten zastępuje brakujący enzym TPP1, co minimalizuje gromadzenie się substancji w lizosomach. Lek

ten powoduje spowolnienie postępu choroby.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Brineura

Kiedy nie stosować leku Brineura:

Jeśli pacjent miał zagrażające życiu reakcje alergiczne przy kontakcie z cerliponazą alfa

lub którymkolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6), i reakcje te

powtórzyły się przy ponownym podaniu cerliponazy alfa.

Jeśli pacjent ma wszczepione urządzenie do odprowadzania nadmiaru płynów z mózgu.

Jeśli pacjent ma objawy wskazujące na zakażenie urządzenia, lub na problemy z urządzeniem. Lekarz

może podjąć decyzję o kontynuacji leczenia po usunięciu usterek urządzenia lub wyleczeniu

zakażenia.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Brineura należy omówić to z lekarzem.

Wszczepione urządzenie używane podczas stosowania leku Brineura może spowodować problemy

(patrz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”); może dojść do zakażeń lub usterek urządzenia.

Leczenie może zostać przerwane, gdy urządzenie wymaga wymiany lub do czasu wyleczenia infekcji.

W razie pytań dotyczących urządzenia należy zwrócić się do lekarza.

Lek Brineura może spowodować zagrażające życiu reakcje alergiczne. Lekarz prowadzący będzie

kontrolował pacjenta pod kątem reakcji alergicznych zagrażających życiu, takich jak pokrzywka,

świąd lub uderzenia gorąca, obrzęk warg, języka i (lub) gardła, duszność, chrypka, sine zabarwienie

wokół opuszek palców lub ust, małe napięcie mięśniowe, omdlenia lub nietrzymanie moczu lub kału.

Lekarz sprawdzi częstość akcji serca, ciśnienie krwi, częstość oddychania i temperaturę ciała przed,

w trakcie i po zakończeniu infuzji. Lekarz może podjąć decyzję o dodatkowej kontroli, jeżeli jest to

potrzebne.

Lekarz sprawdzi pacjenta co 6 miesięcy pod kątem nieprawidłowego zapisu EKG. Jeśli pacjent miał

lub ma chorobę serca, lekarz lub pielęgniarka będzie monitorować czynność serca podczas każdej

infuzji.

Lekarz może wysłać próbki płynu mózgowo-rdzeniowego w celu przetestowania na oznaki

zakażenia.

Produkt leczniczy Brineura nie był podawany pacjentom z zaawansowaną chorobą w chwili

rozpoczęcia leczenia, ani u dzieci w wieku poniżej 2 lat. Lekarz omówi z rodzicami kwestię, czy lek

Brineura jest właściwy dla ich dziecka.

Lek Brineura a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio,

a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje zajść

w ciążę, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Nie należy stosować leku Brineura podczas ciąży, chyba że jest to całkowicie niezbędne. Nie wiadomo, czy

produkt leczniczy Brineura przenika do mleka matki. Podczas leczenia lekiem Brineura należy przerwać

karmienie piersią. Nie jest znany wpływ leku Brineura na płodność u ludzi.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie wiadomo, czy Brineura wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Należy

skonsultować się z lekarzem.

Brineura zawiera sód:

Każda fiolka zawiera 44 mg sodu. Należy to wziąć pod uwagę u pacjentów kontrolujących zawartość sodu w

diecie.

3.

Jak stosować lek Brineura

Pacjent musi przejść operację wszczepienia urządzenia do podawania leku Brineura. Urządzenie dostarcza

lek do określonej części mózgu.

Lek Brineura jest podawany w szpitalu lub przychodni przez lekarza znającego techniki podawania leków do

komory mózgowej (infuzja do płynu mózgowo-rdzeniowego).

Lek Brineura nie był podawany pacjentom w wieku poniżej 2 lat ani powyżej 8 lat (w chwili rozpoczęcia

badania klinicznego). Istnieją ograniczone dane na temat kilku pacjentów w wieku 2 lat.

Zalecana dawka leku Brineura zależy od wieku pacjenta. Dawka jest podawana przez lekarza raz na dwa

tygodnie jak następuje:

w wieku od urodzenia do poniżej 6 miesięcy: 100 mg

w wieku od 6 miesięcy do poniżej 1 roku: 150 mg

w wieku od 1 roku do poniżej 2 lat: 200 mg (4 pierwsze dawki), 300 mg (pozostałe dawki)

w wieku od 2 lat: 300 mg

Lekarz może zmienić dawkę leku podawanego dziecku albo czas podawania, jeżeli infuzja nie jest

tolerowana, jeżeli wystąpi reakcja alergiczna lub możliwe zwiększenie ciśnienia w mózgu.

Lek jest powoli pompowany przez wszczepione urządzenie. Po podaniu leku następuje krótsza infuzja

roztworu wypłukującego lek Brineura z zestawu infuzyjnego, aby podać całą dawkę do mózgu. Lek i

roztwór podaje się w ciągu 2 do 4 godzin i 30 minut, w zależności od dawki. Lekarz może zmniejszyć dawkę

lub szybkość infuzji ,zależnie od reakcji pacjenta podczas infuzji.

Lekarz może podać pacjentowi leki, na przykład przeciwgorączkowe aby obniżyć gorączkę lub

przeciwhistaminowe w celu leczenia reakcji alergicznych przed każdym podaniem leku Brineura. Ma to na

celu redukcję działań niepożądanych, które mogą wystąpić w trakcie infuzji lub wkrótce po jej zakończeniu.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się

do lekarza.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

W razie wystąpienia którejkolwiek z reakcji wymienionych poniżej należy natychmiast powiadomić lekarza

lub pielęgniarkę:

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 na 10 pacjentów):

Gorączka

Wymioty

Drażliwość

Drgawki (napady padaczkowe)

Reakcje podczas infuzji lub na krótko po jej zakończeniu, takie jak pokrzywka, świąd lub uderzenia

gorąca, obrzęk warg, języka i (lub) gardła, duszność, chrypka, sine zabarwienie wokół opuszek

palców lub ust, małe napięcie mięśniowe, omdlenia lub nietrzymanie moczu lub kału

Częste działania niepożądane (mogą występować najwyżej u 1 na 10 pacjentów):

Zakażenia bakteryjne związane z urządzeniem

Wolniejszy rytm serca

Nieprawidłowe działanie urządzenia spowodowane blokadą wykrytą podczas przygotowania

do wlewu

Nieznana (częstości nie można oszacować na podstawie dostępnych danych)

Wskutek przemieszczenia urządzenie nie działa prawidłowo podczas przygotowania do wlewu

Ten lek może powodować inne

działania niepożądane:

Bardzo częste działania niepożądane:

Ból głowy

Zwiększona lub zmniejszona ilość białka w płynie mózgowo-rdzeniowym

Nieprawidłowy zapis aktywności elektrycznej serca (EKG)

Zwiększenie komórek w płynie mózgowo-rdzeniowym wykryte podczas badań laboratoryjnych

Zakażenie nosa lub gardła (przeziębienie)

Problem z igłą (igła stosowana do wlewu wypadnie z wszczepionego urządzenia)

Częste działania niepożądane:

Ból

Wysypka

Pokrzywka

Opadanie głowy (podbródek opada na klatkę piersiową)

Ból żołądka

Nieszczelność urządzenia

Pęcherze na ustach lub języku

Obrzęk lub zaczerwienienie powiek i białej części oka

Nerwowość

Zaburzenia żołądkowe lub jelitowe

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio

do krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych

można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek

Brineura

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na fiolkach i na pudełku po terminie

ważności (EXP). Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w zamrażarce w pozycji pionowej (-25°C do -15°C). Transportować i rozprowadzać w stanie

zamrożonym (-85°C do -15°C). Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

Po odmrożeniu product leczniczy Brineura i roztwór do przepłykiwania należy użyć natychmiast. Lek można

pobrać z fiolki tylko bezpośrednio przed użyciem. Jeżeli natychmiastowe użycie nie jest możliwe, nieotwarte

fiolki lek u Brineura lub roztworu do przepłukiwania należy przechowywać w temperaturze 2-8°C i zużyć w

ciągu 24 godzin.

Wykazano chemiczną i fizyczną stabilność leku podczas użycia po przechowywaniu przez okres do

12 godzin w temperaturze pokojowej (19-25°C). Z mikrobiologicznego punktu widzenia, otwarte fiolki lub

lek w strzykawkach należy zużyć natychmiast. Jeżeli lek nie zostanie użyty natychmiast, za czas i warunki

jego przechowywania odpowiedzialność ponosi użytkownik

Lekarz lub farmaceuta są odpowiedzialni za przechowywanie leku Brineura. Są oni również odpowiedzialni

za prawidłową utylizację niewykorzystanego

l

eku Brineura.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Brineura

Substancja czynna to cerliponaza alfa. Każda fiolka leku Brineura zawiera 150 mg cerliponazy alfa w

5 roztworu. Każdy ml roztworu do infuzji zawiera 30 mg cerliponazy alfa.

Inne składniki leku Brineura i roztworu przepłukującego to: disodu fosforan siedmiowodny, sodu

diwodorofosforan jednowodny, sodu chlorek, potasu chlorek, magnezu chlorek sześciowodny, wapnia

chlorek dwuwodny oraz woda do wstrzykiwań (patrz punkt 2 „Brineura zawiera sód”).

Jak wygląda lek Brineura i co zawiera opakowanie

Lek Brineura i roztwór przepłukujący to roztwory do infuzji. Roztwory są klarowne do lekko opalizujące i

bezbarwne do barwy bladożółtej; roztwór leku Brineura może zawierać cienkie, półprzezroczyste włókna,

lub nieprzezroczyste cząstki.

Wielkość opakowania: 3 fiolki (dwie fiolki z lekiem Brineura i jedna fiolka z roztworem przepłukującym), z

których każda zawiera 5 ml roztworu

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze względu

na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego leku.

Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o leku i w razie

konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji

Leków http://www.ema.europa.eu

. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

Aneks IV

Wnioski dotyczące przyznania pozwolenia zgodnie z procedurą dopuszczenia w wyjątkowych

okolicznościach przedstawione przez Europejską Agencję Leków

Wnioski przedstawione przez Europejską Agencję Leków dotyczące:

przyznania pozwolenia zgodnie z procedurą dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach

Po rozpatrzeniu wniosku CHMP uznaje, że stosunek korzyści do ryzyka jest korzystny i zaleca przyznanie

pozwolenia zgodnie z procedurą dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach, co zostało szerzej

omówione w Europejskim Publicznym Sprawozdaniu Oceniającym.

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-2-2019

ATryn (Laboratoire franCais du Fractionnement et des Biotechnologies)

ATryn (Laboratoire franCais du Fractionnement et des Biotechnologies)

ATryn (Active substance: antithrombin alfa) - Centralised - Annual reassessment - Commission Decision (2019)1509 of Wed, 20 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/587/S/35

Europe -DG Health and Food Safety

19-2-2019

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (Active substance: ropeginterferon alfa-2b) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2019)1455 of Tue, 19 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4128/00

Europe -DG Health and Food Safety

5-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

16-1-2019

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)189 of Wed, 16 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002608/T/0027

Europe -DG Health and Food Safety

10-1-2019

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Active substance: asfotase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2019)69 of Thu, 10 Jan 2019

Europe -DG Health and Food Safety

27-12-2018

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Active substance: simoctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)9196 of Thu, 27 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4459/X/6/G

Europe -DG Health and Food Safety

14-12-2018


Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b,  13/12/2018,  Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Active substance: efmoroctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)8678 of Wed, 12 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3964/X/21

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-11-2018

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Active substance: damoctocog alfa pegol) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7987 of Mon, 26 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004054/0000

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (Active substance: cerliponase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7885 of Thu, 22 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Active substance: Eptacog alfa (activated)) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7877 of Thu, 22 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000074/II/0104

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Active substance: Taliglucerase alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7830 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/OD/125/09/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety