Translarna

Informazzjoni prinċipali

  • Isem kummerċjali:
  • Translarna
  • Dominju tal-mediċina:
  • Bnedmin
  • Tip ta 'mediċina:
  • Droga allopatika

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Translarna
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • - Mediċini oħra għall-mard tal-muskolu skeletali-sistema
  • Żona terapewtika:
  • Distrofija Muskolari, Duchenne
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Translarna huwa indikat għall-kura ta Duchenne distrofija muskolari li jirriżultaw mill-nonsense mutazzjoni fil-ġene dystrophin, fil-ambulatorja l-pazjenti fl-etajiet ta'2-il sena u anzjani. L-effikaċja ma ntwerietx li mhumiex fl-pazjenti ambulatorji. , Il-preżenza ta nonsense mutazzjoni fil-ġene dystrophin għandhom jiġu determinati mill-ġenetika tal-ittestjar.
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 10

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Awtorizzat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/002720
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 30-07-2014
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/002720
  • L-aħħar aġġornament:
  • 23-03-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/423254/2018

EMEA/H/C/002720

Translarna (ataluren)

Ħarsa ġenerali lejn Translarna u għalfejn huwa awtorizzat fl-UE

X’inhu Translarna u għal xiex jintuża?

Translarna huwa mediċina li tintuża biex tikkura pazjenti li għandhom sentejn u aktar b’distrofija

muskolari Duchenne, u li jistgħu jimxu. Distrofija muskolari Duchenne hija marda ġenetika li

gradwalment tikkawża dgħufija u telf tal-funzjoni tal-muskoli. Translarna jintuża fil-grupp żgħir ta’

pazjenti li l-marda tagħhom hija kkawżata minn difett ġenetiku speċifiku (imsejjaħ ‘mutazzjoni

nonsens’) fil-ġene distrofin.

Distrofija muskolari Duchenne hija rari, u Translarna ġie denominat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina li

tintuża f’mard rari) fis-27 ta’ Mejju 2005. Aktar informazzjoni dwar id-denominazzjoni orfni tista’

tinstab hawn: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Kif jintuża Translarna?

Translarna jista’ jinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib u l-kura għandha tinbeda minn tabib speċjalista

b’esperjenza fil-ġestjoni ta’ distrofija muskolari Duchenne/Becker.

Qabel jibdew kura b’Translarna, il-pazjenti ser isirilhom test ġenetiku biex jiġi kkonfermat li l-marda

tagħhom hija minħabba mutazzjoni nonsens u li għalhekk huma xierqa għal kura b’Translarna.

Translarna jiġi bħala granuli (125, 250 u 1,000 mg) li għandhom jittieħdu mill-ħalq wara li jitħalltu ma’

likwidu jew ma’ ikel semisolidu (bħal jogurt). Translarna jittieħed tliet darbiet kuljum, u d-doża

rakkomandata hija ta’ 10 mg/kg (10 mg għal kull kilogramma ta’ piż tal-ġisem) filgħodu, 10 mg/kg

f’nofsinhar u 20 mg/kg filgħaxija (li jagħmlu doża totali ta’ 40 mg/kg).

Għal aktar informazzjoni dwar l-użu ta’ Translarna, ara l-fuljett ta’ tagħrif jew ikkuntattja tabib jew

spiżjar.

Kif jaħdem Translarna?

Il-pazjenti b’distrofija muskolari Duchenne għandhom nuqqas ta’ distrofin normali, proteina li tinstab

fil-muskoli. Minħabba li din il-proteina tgħin biex tipproteġi l-muskoli minn korriment waqt li l-muskoli

Translarna (ataluren)

EMA/423254/2018

Paġna 2/3

jikkontrattaw u jirrilassaw, f’pazjenti b’distrofija muskolari Duchenne, il-muskoli ssirilhom il-ħsara u

eventwalment jieqfu jaħdmu.

Distrofija muskolari Duchenne tista’ tiġi kkawżata minn numru ta’ anormalitajiet ġenetiċi. Translarna

jintuża f’pazjenti li l-marda tagħhom hija minħabba l-preżenza ta’ ċerti difetti (imsejħin mutazzjonijiet

nonsens) fil-ġene distrofin li jwaqqfu b’mod prematur il-produzzjoni ta’ proteina distrofin normali, li

twassal għal proteina distrofin imqassra li ma taħdimx sew. Translarna jaħdem f’dawn il-pazjenti billi

jippermetti lill-apparat li jagħmel il-proteini fiċ-ċelluli jaqbeż id-difett, u dan iħalli liċ-ċelluli jipproduċu

proteina distrofin li taħdem.

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Translarna li ħarġu mill-istudji?

Fi studju ewlieni wieħed, li involva 174 pazjent ta’ bejn 5 u 20 sena b’distrofija muskolari Duchenne li

setgħu jimxu, żewġ dożi ta’ Translarna (40 mg/kg kuljum u 80 mg/kg kuljum) tqabblu ma’ plaċebo

(kura finta). Il-kejl ewlieni tal-effikaċja kien il-bidla fid-distanza li seta’ jimxi l-pazjent f’sitt minuti wara

48 ġimgħa ta’ kura.

Għalkemm analiżi inizjali tar-riżultati tad-data kollha mill-istudju ma wriet l-ebda differenza sinifikanti

fid-distanzi li pazjenti fil-gruppi ta’ Translarna u plaċebo setgħu jimxu, analiżi ulterjuri indikaw li l-

abbiltà tal-mixi naqset fuq livell inqas b’40 mg/kg ta’ Translarna kuljum milli bi plaċebo: wara

48 ġimgħa ta’ kura, il-pazjenti li ngħataw 40 mg/kg ta’ Translarna kuljum setgħu jimxu medja ta’

32 metru iktar minn dawk li ngħataw il-plaċebo. L-effett inħass iktar fis-sottogrupp ta’ pazjenti li l-

abbiltà tagħhom biex jimxu kienet qiegħda taggrava, fejn il-pazjenti li kienu qed jieħdu 40 mg/kg

Translarna kuljum setgħu jimxu medja ta’ 50 metru aktar minn dawk li kienu qed jieħdu l-plaċebo. L-

effett benefiċjali tad-doża aktar baxxa ġie appoġġjat ukoll minn titjib f’kejl ieħor tal-effikaċja, inkluż

dak marbut direttament mal-attivitajiet ta’ kuljum tal-pazjenti. Ma deher l-ebda titjib bid-doża ogħla

(80 mg/kg kuljum).

Studju ieħor f’230 pazjent ta’ bejn 7 sa 14-il sena b’abbiltà tal-mixi li kienet qiegħda taggrava tlesta

wara approvazzjoni inizjali, iżda r-riżultati tiegħu tqiesu inkonklużivi. Madankollu, id-data indikat li

Translarna kellu effett pożittiv fuq kejl differenti bħall-ħin għall-ġiri jew mixi ta’ 10 metri, ħin għat-

tlugħ u għall-inżul ta’ 4 tarġiet u l-ħin għat-telf tal-abbiltà tal-mixi. Fiż-żewġ studji, l-effetti benefiċjali

ta’ Translarna dehru li kienu iktar evidenti f’pazjenti li kellhom il-marda sejra lura b’mod moderat.

Studju żgħir fi tfal ta’ bejn sentejn sa 5 snin b’distrofija muskolari Duchenne sab li d-doża tas-soltu ta’

Translarna 40 mg/kg kuljum kienet biżżejjed. Translarna deher effettiv wara valutazzjoni tal-attività

fiżika fi 12-il pazjent meta tqabbel ma’ rekords fil-passat ta’ 11-il pazjent ta’ età simili li ma kinux ġew

ikkurati b’Translarna.

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Translarna?

L-effetti sekondarji l-aktar komuni bi Translarna (li jistgħu jaffettwaw aktar minn 5 persuni minn kull

100) huma rimettar, dijarea, nawsja (tħossok ma tiflaħx), uġigħ ta’ ras, uġigħ fl-istonku u flatulenza.

Translarna m’għandux jintuża fl-istess ħin ma’ antibijotiċi ta’ aminoglikosid li jingħataw permezz ta’

injezzjoni jew infużjoni (dripp) ġo vina.

Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji u r-restrizzjonijiet ta’ Translarna, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex Translarna ġie awtorizzat fl-UE?

L-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini ddeċidiet li l-benefiċċji ta’ Translarna huma akbar mir-riskji tiegħu u

li jista’ jiġi awtorizzat għall-użu fl-UE.

Translarna (ataluren)

EMA/423254/2018

Paġna 3/3

Minkejja l-ħtieġa għal iktar data, l-Aġenzija kkunsidrat li l-evidenza tissuġġerixxi li Translarna jnaqqas

il-progressjoni tal-marda u li l-profil tas-sigurtà tiegħu mhuwiex ta’ tħassib kbir. L-Aġenzija

rrikonoxxiet li pazjenti b’distrofija muskolari Duchenne għandhom ħtieġa mhux issodisfata għall-kura

ta’ din il-kondizzjoni serja.

Translarna ngħata "awtorizzazzjoni kondizzjonali". Dan ifisser li għad hemm iktar evidenza x’tingħata

dwar il-mediċina, li l-kumpanija hija mitluba tipprovdi. Kull sena, l-Aġenzija ser tirrevedi kull

informazzjoni ġdida li ssir disponibbli u din il-ħarsa ġenerali ser tiġi aġġornata kif meħtieġ.

Liema informazzjoni għadha mistennija għal Translarna?

Minħabba li Translarna ngħata awtorizzazzjoni kondizzjonali, il-kumpanija li tqiegħdu fis-suq ser

tipprovdi riżultati ta’ studju ġdid li jqabbel Translarna ma’ plaċebo sabiex tiġi kkonfermata l-effikaċja u

s-sigurtà tiegħu.

X’miżuri qegħdin jittieħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’

Translarna?

Fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u fil-fuljett ta’ tagħrif, ġew inklużi r-rakkomandazzjonijiet u

l-prekawzjonijiet li għandhom jiġu segwiti mill-professjonisti fil-qasam tal-kura tas-saħħa u mill-

pazjenti għall-użu sigur u effettiv ta’ Translarna.

Bħal għall-mediċini kollha, id-data dwar l-użu ta’ Translarna hija ssorveljata kontinwament. L-effetti

sekondarji rrappurtati bi Translarna huma evalwati bir-reqqa u kull azzjoni meħtieġa hi meħuda biex

tipproteġi lill-pazjenti.

Informazzjoni oħra dwar Translarna

Translarna rċieva awtorizzazzjoni kondizzjonali għat-tqegħid fis-suq valida fl-UE kollha fil-

31 ta’ Lulju 2014.

Aktar informazzjoni fuq Translarna tinstab fis-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Din il-ħarsa ġenerali ġiet aġġornata l-aħħar f’06-2018.

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TA’ TAGĦRIF

Fuljett ta’ tagħrif:Informazzjoni għall-pazjent

Translarna 125 mg bċejjeċ żgħar li jitħalltu ma’ likwidu biex jittieħed mill-ħalq

Translarna 250 mg bċejjeċ żgħar li jitħalltu ma’ likwidu biex jittieħed mill-ħalq

Translarna 1000 mg bċejjeċ żgħar li jitħalltu ma’ likwidu biex jittieħed mill-ħalq

ataluren

Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti

identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta

kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek

tirrapporta effetti sekondarji.

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tieħu din il-mediċina peress li fih

informazzjoni importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Din il-mediċina ġiet mogħtija lilek biss. M’għandekx tgħaddiha lil persuni oħra. Tista’

tagħmlilhom il-ħsara anke jekk għandhom l-istess sinjali ta’ mard bħal tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew l-ispiżjar tiegħek. Dan jinkludi xi effett

sekondarju li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett:

X’inhu Translarna u gћal xiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Translarna

Kif għandek tieħu Translarna

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Translarna

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Translarna u gћal xiex jintuża

Translarna huwa mediċina li fiha s-sustanza attiva ataluren.

Translarna jintuża biex jikkura distrofija muskolari ta’ Duchenne li tirriżulta minn difett ġenetiku

speċifiku li jaffettwa l-funzjoni normali tal-muskoli.

Translarna jintuża biex jikkura pazjenti li għandhom sentejn u aktar, li jistgħu jimxu.

Inti jew it-tifel/tifla tiegħek tkunu ġejtu ttestjati mit-tabib tiegħek qabel tibdew il-kura b’translarna,

sabiex jiġi kkonfermat li l-marda tiegħek hija adatta għall-kura b’din il-mediċina.

Kif jaħdem Translarna?

Id-distrofija muskolari ta’ Duchenne hija kkawżata minn bidliet ġenetiċi li jirriżultaw f’anormalità fi

proteina tal-muskolu msejħa dystrophin li hija meħtieġa għall-muskoli biex jaħdmu sew. Translarna

jippermetti l-produzzjoni ta’ dystrophin li jaħdem u jgħin lill-muskoli jaħdmu sew.

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Translarna

Tiħux Translarna

jekk inti allerġiku għal ataluren jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina (elenkati fis-

sezzjoni 6).

jekk qiegħed tingħata kura b’ċerti antibijotiċi, bħal gentamicin, tobramycin, jew streptomycin

permezz ta’ injezzjoni ġo vina.

Twissijiet u prekawzjonijiet

It-tabib tiegħek irid ikun għamel test tad-demm biex jikkonferma li l-marda tiegħek hija adatta għall-

kura b’Translarna. Jekk għandek xi probema bil-kliewi, it-tabib tiegħek għandu jiċċekkja l-funzjonijiet

tal-kliewi tiegħek regolarment.

It-tabib tiegħek sejjer jittestja l-livelli ta’ lipidi (xaħmijiet bħal kolesterol u trigliċeridi) fid-demm

tiegħek u l-funzjoni tal-kliewi tiegħek kull 6 sa 12-il xahar. It-tabib tiegħek sejjer jissorvelja l-

pressjoni tad-demm tiegħek kull 6 xhur, jekk tkun qed tieħu mediċina b’kortikosterojde.

Tfal u adolexxenti

Tagħtix din il-mediċina lil tfal li għandhom anqas minn sentejn jew li jiżnu inqas minn 12 kg peress li

ma ġietx ittestjata f’dan il-grupp ta’ pazjenti.

Mediċini oħra u Translarna

Għid lit-tabib tiegħek jekk qiegħed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew tista’ tieħu xi mediċina oħra. B’mod

partikolari tiħux Translarma mal-antibijotiċi gentamicin, tobramycin, jew streptomycin li jingħataw

b’injezzjoni. Dawn jistgħu jaffettwaw il-funzjoni tal-kliewi tiegħek.

Għid lit-tabib tiegħek jekk qiegħed tieħu xi waħda minn dawn il-mediċini li ġejjin:

Mediċina

Li ġeneralment tiġi ordnata għal

aciclovir

kura ta’ ġidri r-riħ [variċella]

adefovir

kura ta’ epatite B kronika u/jew HIV

atorvastatin

tnaqqis tal-lipidi

benzylpenicillin

infezzjonijiet severi

bumetanide

kura jew prevenzjoni ta’ insuffiċjenza konġestiva tal-qalb

captopril

kura jew prevenzjoni ta’ insuffiċjenza konġestiva tal-qalb

ciprofloxacin

kura ta’ infezzjonijiet

famotidine

kura ta’ ulċeri duwodenali attivi, marda ta’ rifluss gastroesofagali

furosemide

kura jew prevenzjoni ta’ insuffiċjenza konġestiva tal-qalb

methotrexate

artrite rewmatika, psorjasi

olmesartan

pressjoni għolja essenzjali fl-adulti

oseltamivir

prevenzjoni ta’ influwenza

phenobarbital

li jinduċu l-irqad, jipprevjenu l-aċċessjonijiet

pitavastatin

tnaqqis tal-lipidi

pravastatin

tnaqqis tal-lipidi

rifampicin

kura għat-tuberkolożi

rosuvastatin

tnaqqis tal-lipidi

sitagliptin

dijabete tat-tip 2

telmisartan

kura jew prevenzjoni ta’ insuffiċjenza konġestiva tal-qalb

valsartan

kura jew prevenzjoni ta’ insuffiċjenza konġestiva tal-qalb

Xi wħud minn dawn il-mediċini ma ġewx ittestjati flimkien ma’ Translarna u t-tabib tiegħek jaf

jiddeċiedi li jissorveljak mill-qrib.

Tqala u treddigħ

Jekk inti tqila jew qed tredda’, taħseb li tista’ tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, itlob il-parir

tat-tabib jew tal-ispiżjar tiegħek qabel tieħu din il-mediċina. Jekk tinqabad tqila meta tkun qed tieħu

Translarna, ikkonsulta t-tabib tiegħek immedjatament peress li huwa rrakomandat li ma tiħux

Translarna meta tkun tqila jew qed tredda’.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Jekk tħossok stordut/a, issuqx, tmurx bir-rota jew tuża magni.

3.

Kif għandek tieħu Translarna

Dejjem għandek tieħu din il-mediċina skont il-parir eżatt tat-tabib jew l-ispiżjar tiegħek. Dejjem

għandek taċċerta magħhom jekk ikollok xi dubju.

Translarna huwa disponibbli fil-qawwiet ta’ qratas li ġejjin: 125 mg, 250 mg u 1000 mg ta’ ataluren

f’kull qartas. It-tabib jew l-ispiżjar tiegħek sejrin jgħidulek l-għadd eżatt ta’ qratas u x’qawwa għandek

tieħu kull darba.

Id-doża tiegħek ta’ Translarna tiddependi fuq il-piż tal-ġisem tiegħek. Id-doża rakkomandata hija

10 mg/kg piż tal-ġisem filgħodu, 10 mg/kg piż tal-ġisem f’nofsinhar, u 20 mg/kg piż tal-ġisem

filgħaxija (li tirriżulta f’doża ta’ kuljum totali ta’ 40 mg/kg piż tal-ġisem).

Il-mediċina tittieħed mill-ħalq u tittħallat ma’ likwidu jew ma’ ikel semisolidu.

Iftaħ il-qartas biss meta tkun sejjer tieħu l-mediċina u uża l-ammont kollu mill-qartas. Il-kontenut

kollu ta’ kull qartas għandu jitħallat ma’ mill-inqas 30 ml ta’ likwidu (ilma, ħalib, meraq tal-frott), jew

fi 3 imgħaref ta’ ikel semisolidu (jogurt jew zalza tat-tuffieħ). Ħallat id-doża ppreparata sew qabel

teħodha. L-ammont ta’ likwidu jew ikel semisolidu jista’ jiżdied abbażi tal-preferenza tiegħek.

Tabella tal-pożoloġija

Medda

ta’ Piż

(kg)

Għadd ta’ Qratas

Filgħodu

Nofsinhar

Filgħaxija

qratas

ta’

125 mg

qratas

ta’

250 mg

qratas

ta’

1000 mg

qratas

ta’

125 mg

qratas

ta’

250 mg

qratas

ta’

1000 mg

qratas

ta’

125 mg

qratas

ta’

250 mg

qratas

ta’

1000 mg

Ħu Translarna mill-ħalq 3 darbiet kuljum; filgħodu, f’nofsinhar u filgħaxija. Għandu jkun hemm

6 sigħat bejn id-dożi ta’ filgħodu u nofsinhar, 6 sigħat bejn id-dożi ta’ nofsinhar u filgħaxija, u 12-

il siegħa bejn id-doża ta’ filgħaxija u l-ewwel doża tal-jum li jmiss. Pereżempju, trid tieħu Translarna

fis-7:00 AM filgħodu mal-kolazzjon, fis-1:00 PM wara nofsinhar mal-ikla, u għal darb’oħra fis-

7:00 PM filgħaxija mal-pranzu.

Ixrob ilma jew likwidi oħra b’mod regolari biex tevita deidrazzjoni meta tuża Translarna.

Jekk tieħu Translarna aktar milli suppost

Ikkuntattja lit-tabib tiegħek jekk tieħu aktar mid-doża rakkomandata ta’ Translarna.

Jaf tesperjenza uġigħ ta’ ras, nawseja, rimettar jew dijarea ħafifa.

Jekk tinsa tieħu Translarna

Jekk iddum ma tieħu Translarna inqas minn 3 sigħat wara d-dożi ta’ filgħodu jew nofsinhar, jew inqas

minn 6 sigħat wara d-doża ta’ filgħaxija, ħu d-doża. Ftakar biex tieħu d-doża li jmiss fil-ħin.

Jekk iddum ma tieħu Translarna għal aktar minn 3 sigħat wara d-dożi ta’ filgħodu jew nofsinhar, jew

għal aktar minn 6 sigħat wara d-doża ta’ filgħaxija, tiħux id-doża. Iżda, ħu d-dożi li jmiss fil-ħin.

M’għandekx tieħu doża doppja biex tagħmel tajjeb għal doża li tkun insejt tieħu. Huwa importanti li

tieħu d-doża t-tajba. Translarna jaf ma jkunx daqshekk effikaċi fil-kura tas-sintomi tiegħek jekk tieħu

aktar mid-doża rakkomandata.

Jekk tieqaf tieħu Translarna

Tiqafx tieħu Translarna mingħajr ma l-ewwel titkellem mat-tabib tiegħek.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd. Jaf ikollok wieħed jew aktar mill-effetti sekondarji li ġejjin wara li tieħu Translarna:

Effetti sekondarji komuni ħafna (jistgħu jaffettwaw aktar minn persuna 1 minn kull 10):

Rimettar

Effetti sekondarji komuni (jistgħu jaffettwaw sa persuna 1 minn kull 10):

Nuqqas ta’ aptit

Livelli għoljin ta’ triglycerides fid-demm

Uġigħ ta’ ras

Tħossok imdardar

Telf ta’ piż

Pressjoni tad-demm għolja

Sogħla

Tinfaraġ

Stitikezza

Gass

Skumdità fl-istonku

Uġigħ fl-istonku

Raxx

Uġigħ fid-dirgħajn jew fir-riġlejn

Uġigħ fis-sider

Awrina involontarja

Demm fl-awrina

Deni

Frekwenza mhux magħrufa (il-frekwenza ma tistax tiġi stmata mid-dejta disponibbli):

Żidiet fil-lipidi fid-demm

Zidiet fit-test għall-funzjoni tal-kliewi

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.Dan jinkludi xi effett

sekondarju li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti sekondarji direttament

permezz tas-sistema ta’ rappurtar nazzjonali imniżżla f’Appendiċi V

. Billi tirrapporta l-effetti

sekondarji tista’ tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ din il-mediċina.

5.

Kif taħżen Translarna

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq il-kartuna u l-qartas wara EXP/JIS. Id-

data ta’ meta tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Din il-mediċina m’għandha bżonn l-ebda kundizzjoni speċjali għall-ħażna.

Ħu kull doża ppreparata eżattament wara l-preparazzjoni. Armi d-doża ppreparata jekk ma teħodiex fi

żmien 24 siegħa mill-preparazzjoni jekk tinżamm ġo friġġ (2 - 8°C), jew fi żmien 3 sigħat

f’temperatura ambjentali (15 - 30°C).

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ jew mal-iskart domestiku. Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif

għandek tarmi mediċini li m’għadekx tuża. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Translarna

Translarna huwa disponibbli fi 3 qawwiet, li kull waħda minnhom fiha 125 mg, 250 mg u 1000 mg

tas-sustanza attiva, imsejħa ataluren. L-ingredjenti l-oħra huma: polydextrose (E1200), macrogol,

poloxamer, mannitol (E421), crospovidone, hydroxyethyl cellulose, togħma artifiċjali ta’ vanilla

(maltodextrin, artificial flavours u propylene glycol), silica, colloidal anhydrous (E551), magnesium

stearate.

Kif jidher Translarna u l-kontenut tal-pakkett

Translarna jikkonsisti fi bċejjeċ żgħar bojod għal bojod fl-isfar li jitħalltu ma’ likwidu biex jittieħed

mill-ħalq li jkunu fi qratas.

Translarna huwa disponibbli f’pakketti li fihom 30 qartas.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

l-Irlanda

Manifattur

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD

Ir-Renju Unit

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

l-Irlanda

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’

Din il-mediċina ngħatat ‘approvazzjoni kondizzjonali’. Dan ifisser li hemm aktar evidenza li gћad trid

toћroġ dwar din il-mediċina.

L-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini ser tirrevedi kull tip ta’ informazzjoni ġdida dwar din il-mediċina

gћall-anqas darba fis-sena u l-fuljett ser jiġi aġġornat kif meħtieġ.

Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini: http://www.ema.europa.eu

. Hemm ukoll links għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari u

kuri.