Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Slovakk
Sors: EMA (European Medicines Agency)
autológne CD34 + obohatený frakcia buniek, ktoré obsahuje CD34 + bunky transduced s antiretrovírusovej vektor, ktorý kóduje ľudský adenozín polymorfizmu (ADA) cDNA sekvencie z ľudskej hematopoetických kmeňových/progenitorových (CD34 +) buniek
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Immunostimulants,
Závažná kombinovaná imunodeficiencia
Strimvelis je indikovaný na liečbu pacientov s ťažké kombinované imunodeficiencie kvôli nedostatku polymorfizmu adenozín (ADA-SCID), pre ktorých žiaden vhodný ľudský leukocytový antigén (HLA)-uzavreté súvisiace kmeňové bunky darcu je k dispozícii (pozri časť 4. 2 a oddielom 4.
Revision: 9
oprávnený
2016-05-26
21 B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA 22 PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE PACIENTA ALEBO OŠETROVATEĽA STRIMVELIS 1 - 10 X 10 6 BUNIEK/ML INFÚZNA DISPERZIA Autológna bunková frakcia obohatená o CD34 + bunky, ktorá obsahuje CD34 + bunky transdukované retrovírusovým vektorom, ktorý kóduje sekvenciu cDNA ľudskej ADA Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek vedľajšie účinky, ak sa u vášho dieťaťa vyskytnú. Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na konci časti 4. POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO VÁŠMU DIEŤAŤU PODAJÚ TENTO LIEK, PRETOŽE OBSAHUJE PRE VAŠE DIEŤA DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE. - Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znovu prečítali. - Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru svojho dieťaťa. - Ak sa u vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru svojho dieťaťa. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4. - Lekár vášho dieťaťa vám poskytne pohotovostnú kartu pacienta, ktorá obsahuje dôležité informácie týkajúce sa bezpečnosti pri liečbe vášho dieťaťa Strimvelisom. Pozorne si ju prečítajte a riaďte sa pokynmi, ktoré sú na nej uvedené. Pohotovostnú kartu pacienta vždy noste so sebou a vždy ju ukážte lekárovi alebo zdravotnej sestre, keď ich vaše dieťa navštívi alebo keď príde do nemocnice. V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE : 1. Čo je Strimvelis a na čo sa používa 2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako vášmu dieťaťu podajú Strimvelis 3. Ako sa Strimvelis podáva 4. Možné vedľajšie účinky 5. Ako uchovávať Strimvelis 6. Obsah balenia a ďalšie informácie 1. ČO JE STRIMVELIS A NA ČO SA POUŽÍVA Strimve Aqra d-dokument sħiħ
1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Strimvelis 1 - 10 x 10 6 buniek/ml infúzna disperzia 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1 VŠEOBECNÝ OPIS Autológna bunková frakcia obohatená o CD34 + bunky, ktorá obsahuje CD34 + bunky transdukované retrovírusovým vektorom, ktorý kóduje sekvenciu cDNA ľudskej adenozíndeaminázy (ADA) z ľudských hematopoetických kmeňových/progenitorových (CD34 + ) buniek. 2.2 KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Tento liek je balený v jednom alebo viacerých infúznych vakoch. Každý infúzny vak Strimvelis pre konkrétneho pacienta obsahuje autológnu bunkovú frakciu obohatenú o CD34 + bunky, ktorá obsahuje CD34 + bunky transdukované retrovírusovým vektorom, ktorý kóduje sekvenciu humánnej ADA cDNA. Kvantitatívna informácia týkajúca sa CD34 + buniek/kg a celkového počtu buniek v lieku je uvedená na označení obalu pre každú šaržu. Koncentrácia je 1 - 10 x 10 6 CD34 + buniek/ml. Pomocná látka so známym účinkom Tento liek obsahuje 0,15 mmol sodíka na ml. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Infúzna disperzia. Zakalená až číra, bezfarebná až ružová disperzia buniek. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Strimvelis je indikovaný na liečbu pacientov s ťažkým kombinovaným imunodeficitom spôsobeným deficitom adenozíndeaminázy (ADA-SCID), pre ktorých nie je k dispozícii vhodný pokrvne príbuzný darca kmeňových buniek, ktorý má zhodu v ľudských leukocytových antigénoch (human leukocyte antigens, HLA) (pozri časti 4.2 a 4.4). 4.2 DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA Strimvelis sa musí podávať v špecializovanom transplantačnom centre a Aqra d-dokument sħiħ