Strimvelis

Informazzjoni prinċipali

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Strimvelis
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • Immunostimulanti,
  • Żona terapewtika:
  • Immunodefiċjenza Magħquda Severa
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Strimvelis huwa indikat għall-kura ta ' pazjenti b ' Immunodefiċjenza magħquda sever minħabba n-nuqqas ta ' deaminase adenosine (ADA-SCID), li għalihom ebda antiġenu leukocyte adattat uman (HLA)-donatur mqabbla taċ-ċelloli staminali relatati hija disponibbli (ara Taqsima 4. 2 u sezzjoni 4.
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 2

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Awtorizzat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/003854
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 25-05-2016
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/003854
  • L-aħħar aġġornament:
  • 28-03-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/CHMP/249031/2016

EMEA/H/C/003854

Sommarju tal-EPAR għall-pubbliku

Strimvelis

Frazzjoni awtologa taċ-ċellula arrikita CD34 + li fiha ċelluli CD34+ transdotti

b'vettur retrovirali li jikkodifika għas-sekwenza ADA cDNA tal-bniedem

Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta' valutazzjoni (EPAR) għal Strimvelis. Dan

jispjega kif l-Aġenzija vvalutat il-mediċina biex tirrakkomanda l-awtorizzazzjoni tiegħu fl-UE u l-

kondizzjonijiet ta’ użu tiegħu. Dan mhux intiż biex jipprovdi konsultazzjoni prattika dwar l-użu ta’

Strimvelis.

Għal informazzjoni prattika dwar l-użu ta’ Strimvelis, il-pazjenti għandhom jaqraw il-fuljett ta’ tagħrif

jew jikkuntattjaw lit-tabib jew lill-ispiżjar tagħhom.

X’inhu Strimvelis u għal xiex jintuża?

Strimvelis huwa mediċina użata għal kura ta' immunodefiċjenza kkombinata severa minħabba

defiċjenza ta' adenosine deaminase (ADA-SCID). ADA-SCID hija kundizzjoni rari li tintiret fejn hemm

bidla (mutazzjoni) fil-ġene meħtieġ sabiex tiġi prodotta enzima li tissejjaħ adenosine deaminase (ADA).

Minħabba f'hekk, il-pazjenti għandhom nuqqas ta' enzima ADA. Minħabba li ADA hija essenzjali għall-

manteniment ta' limfoċiti f'saħħithom (ċelluli bojod tad-demm li jiġġieldu l-infezzjonijiet), is-sistema

immunitarja tal-pazjenti b'ADA-SCID ma taħdimx kif suppost u mingħajr kura effettiva dawn rari

jgħixu għal aktar minn sentejn.

Strimvelis jintuża f'pazjenti b'ADA-SCID li ma jistgħux jiġu kkurati bi trapjant tal-mudullun minħabba li

m'għandhomx donatur xieraq, li jaqbel magħhom u li jiġi minnhom.

Strimvelis fih ċelluli miksuba mill-mudullun tal-pazjent stess. Xi wħud miċ-ċelluli (li jissejħu ċelluli

CD34+) ġew modifikati ġenetikament sabiex ikollhom ġene li jaħdem għal ADA. Strimvelis huwa tip ta’

mediċina ta’ terapija avvanzata msejħa ‘prodott ta’ terapija tal-ġeni’. Din it-tip ta’ mediċina taħdem billi

twassal il-ġeni fil-ġisem.

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Paġna 2/3

Minħabba li n-numru ta’ pazjenti b’ADA-SCID huwa wieħed baxx, il-marda hija meqjusa bħala ‘rari’, u

Strimvelis ġie denominat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina użata f’mard rari) fis-26 ta’ Awwissu 2005.

Kif jintuża Strimvelis?

Strimvelis jista' jinkiseb biss b'riċetta tat-tabib u l-kura għandha tingħata biss f'ċentru tat-trapjant

speċjalizzat, minn tabib b'esperjenza minn qabel fil-kura ta' ADA-SCID u l-użu ta' dan it-tip ta'

mediċina.

Sabiex jitħejja Strimvelis, żewġ kampjuni tal-mudullun tal-pazjent huma miġbura, wieħed sabiex isir

Strimvelis u wieħed li jinżamm bħala riżerva f'każ li Strimvelis ma jistax jingħata jew ma jaħdimx.

Strimvelis jista' jintuża biss sabiex jikkura l-istess pazjent li l-mudullun tiegħu ntuża sabiex issir il-

mediċina. Strimvelis jingħata bħala infużjoni (dripp) ġol-vina fuq perjodu ta’ madwar 20 minuta. Id-

doża tiddependi mill-piż tal-ġisem tal-pazjent.

Qabel ma jingħataw Strimvelis, il-pazjenti jirċievu kura ta' kundizzjonar (ta' tħejjija) b'mediċina oħra,

busulfan, sabiex jitneħħilhom iċ-ċelluli tal-mudullun anormali tagħhom. Il-pazjenti jingħataw injezzjoni

antistamina eżatt qabel il-kura sabiex jitnaqqas ir-riskju ta' reazzjonijiet allerġiċi.

Għal aktar informazzjoni, ara l-fuljett ta' tagħrif.

Kif jaħdem Strimvelis?

Sabiex jiġi prodott Strimvelis, jinġabar kampjun tal-mudullun tal-pazjent. Imbagħad, iċ-ċelluli CD34+

(iċ-ċelluli li jagħmlu l-limfoċiti) jiġu estratti miċ-ċelluli tal-mudullun. Ġene li jaħdem għal ADA jiddaħħal

fiċ-ċelluli CD34+ bl-użu ta' tip ta' virus li jissejjaħ retrovirus, li ġie mibdul ġenetikament sabiex ikun

jista' jġorr il-ġene ADA fiċ-ċelluli u ma jikkawżax mard virali fil-bnedmin.

Ladarba jingħata lura lill-pazjent ġol-vina, Strimvelis huwa ttrasportat fiċ-ċirkolazzjoni tad-demm għal

mudullun fejn iċ-ċelluli CD34+ jibdew jikbru u jagħmlu limfoċiti normali li jistgħu jipproduċu ADA.

Dawn il-limfoċiti jtejbu l-ħila tal-pazjent sabiex jiġġieled l-infezzjoni, u b'hekk jegħlbu s-sintomi tal-

kundizzjoni relatata mas-sistema immunitarja. L-effetti huma mistennija li jdumu għall-ħajja kollha tal-

pazjent.

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Strimvelis li ħarġu mill-istudji?

Il-benefiċċji ta' Strimvelis ġew murija fi studju ewlieni wieħed li involva 12-il pazjent minn 6 xhur għal

madwar 6 snin b'ADA-SCID. Il-pazjenti fl-istudju ma kellhomx donatur xieraq tal-mudullun u l-kura

alternattiva ma ħadmitx jew ma kinitx disponibbli. Il-pazjenti kollha kienu kkurati bi Strimvelis u kien

għadhom ħajjin 3 snin wara l-kura. Ir-rata ta' infezzjonijiet severa naqset wara l-kura u baqgħet

tonqos wara segwitu aktar fit-tul lil hinn minn 3 snin.

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Strimvelis?

L-effett sekondarju l-aktar komuni bi Strimvelis (li jistgħu jaffetwaw sa persuna minn kull 10) huwa d-

deni. L-effetti sekondarji serji bi Strimvelis jistgħu jinkludu effetti marbuta mal-awtoimmunità (meta s-

sistema immuni tattakka ċ-ċelluli tal-ġisem stess) bħal anemija emolitika (għadd baxx ta' ċelluli ħomor

tad-demm minħabba t-tkissir malajr ħafna tagħhom), anemija aplastika (għadd baxx ta' ċelluli tad-

demm minħabba ħsara fil-mudullun), epatite (infjammazzjoni tal-fwied), tromboċitopenija (għadd baxx

ta' plejtlits tad-demm) u sidrome ta' Guillain-Barré (ħsara lin-nervaturi li tista' twassal għal uġigħ,

tnemnim, dgħufija fil-muskoli u diffikultà biex timxi).

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Paġna 3/3

Strimvelis m'għandux jintuża f'pazjenti li għandhom il-lewkimja (kanċer taċ-ċelluli bojod tad-demm)

jew majelodisplażja (tip ta' disturb tal-mudullun) jew li kellhom dawn il-kundizzjonijiet fil-passat.

M'għandux jintuża f'pazjenti li rriżultaw pożittivi għal virus tal-immunodefiċjenza umana (HIV, il-virus li

jikkawża l-AIDS) jew xi infezzjonijiet oħrajn, jew f'pazjenti li kellhom terapija tal-ġeni qabel.

Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji kollha rrappurtati bi Strimvelis, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex ġie approvat Strimvelis?

Il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) iddeċieda li l-benefiċċji ta’

Strimvelis huma akbar mir-riskji tiegħu u rrakkomanda li jkun approvat għall-użu fl-UE. Strimvelis

jipprovdi l-opportunità ta' kura li ttejjeb il-ħidma tas-sistema immuni għal pazjenti b'ADA-SCID, li hija

kundizzjoni ta' theddida għall-ħajja. Ir-riżultati mill-istudju ewlieni juru li Strimvelis huwa effettiv fit-

titjib tas-sopravivenza tal-pazjenti ADA-SCID. Rigward is-sigurtà, Strimvelis kien tollerat pjuttost tajjeb

għalkemm id-data hija limitata minħabba n-numru żgħir ta' pazjenti studjati. Minħabba li Strimvelis

huwa prodott bl-użu ta' retrovirus, jista' jkun hemm il-potenzjal ta' riskju ta' kanċer ikkawżat minn

tibdiliet mhux intenzjonati fil-materjal ġenetiku, għalkemm ma ġewx irrapportati każijiet bħal dawn

s'issa. Hemm ukoll il-potenzjal ta' riskju ta' mard awtoimmuni. Madankollu, hemm miżuri fis-seħħ

sabiex jimmonitorjaw avvenimenti bħal dawn ladarba l-mediċina tibda tintuża permezz tal-użu ta'

reġistru ta' pazjenti sabiex jiġi studjat il-progress fit-tul tagħhom.

X’miżuri qegħdin jittieħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’

Strimvelis?

Ġie żviluppat pjan ta' ġestjoni tar-riskju biex jiġi żgurat li Strimvelis jintuża bl-aktar mod sigur

possibbli. Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet

inkluża informazzjoni rigward is-sigurtà ta’ Strimvelis, inklużi l-prekawzjonijiet xierqa li għandhom

ikunu segwiti mill-professjonisti tal-kura tas-saħħa u l-pazjenti.

Barra minn hekk, il-kumpanija li tagħmel Strimvelis ser tipprovdi materjal edukattiv għal pazjenti u l-

professjonisti tal-kura tas-saħħa b'informazzjoni dwar il-mediċina, u l-pazjenti jridu jiffirmaw formola

ta' kunsens qabel ma tinbeda l-kura. Il-kumpanija ser iżżomm ukoll reġistru ta' pazjenti kkurati bi

Strimvelis u timmonitorja l-progress tagħhom b'mod regolari wara l-kura sabiex tistudja s-sigurtà fit-

tul tal-mediċina.

Informazzjoni oħra dwar Strimvelis

L-EPAR sħiħ għal Strimvelis jinstab fis-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-

kura bi Strimvelis, aqra l-fuljett ta' tagħrif (parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-

ispiżjar tiegħek.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Strimvelis jinstab fis-sit

elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TATAGĦRIF

Fuljett ta

tagħrif: Informazzjoni għall-pazjent jew għal min jieħu ħsiebu

Strimvelis 1-10 miljun ċellula/ml tixrid għall-infużjoni

Frazzjoni awtologa taċ-ċellula arrikkita CD34

li fiha ċelluli CD34

transdotti b'vettur retrovirali li

jikkodifika għas-sekwenza ADA cDNA tal-bniedem.

Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti

identifikazzjoni ta

malajr ta

informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista

tgħin billi tirrapporta kwalunkwe

effett sekondarju li jista

jkollok. Ara t-tmiem ta

sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti

sekondarji.

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel inti (jew it-tifel/tifla tiegħek) tingħata din il-mediċina għax fih

informazzjoni importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista

jkollok bżonn terġa

taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew l-infermier tiegħek.

Jekk inti (jew it-tifel/tifla tiegħek) ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew l-infermier tiegħek.

Dan jinkludi xi effetti sekondarji possibbli li mhumiex elenkati f

dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

It-tabib tiegħek ser jagħtik Kard ta' Twissija tal-Pazjent. Aqraha sew u segwi l-istruzzjonijiet fuqha.

Dejjem uri l-Kard ta’ Twissija tal-Pazjent lit-tabib jew lill-infermier tiegħek meta tarahom jew meta

tmur l-isptar.

F’dan il-fuljett

inhu Strimvelis u gћalxiex jintuża

għandek tkun taf qabel ma tingħata (jew it-tifel/tifla tiegħek) Strimvelis.

Kif jingħata Strimvelis

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Strimvelis

Kontenut tal-pakkett u aktar informazzjoni

1.

X

inhu Strimvelis u gћalxiex jintuża

Strimvelis huwa tip ta

mediċina msejħa terapija tal-ġeni.

Strimvelis jintuża sabiex jikkura kundizzjoni serja li tissejjaħ ADA-SCID (Immunodefiċjenza Kkombinata

Severa ta' Adenosine Deaminase). B'din il-kundizzjoni is-sistema immuni ma taħdimx sew sabiex tiddefendi

lill-ġisem kontra l-infezzjonijiet. Persuni b'ADA-SCID ma jistgħux jipproduċu biżżejjed minn enzima li

tissejjaħ adenosine deaminase (ADA) minħabba li l-ġene li tipproduċiha hija difettuża.

Strimvelis jintuża sabiex jikkura ADA-SCID meta mhemmx taqbila adattata minn membru tal-familja sabiex

jagħti ċ-ċelluli staminali mill-mudullun tagħhom għal trapjant.

Strimvelis huwa magħmul speċjalment għal kull pazjent, bl-użu taċ-ċelluli tal-mudullun tal-pazjent stess.

Dan jaħdem billi jitpoġġa ġene ġdid fiċ-ċelluli staminali fil-mudullun sabiex ikunu jistgħu jipproduċu ADA.

Strimvelis jingħata permezz ta' dripp (infużjoni) ġol-vina (minn ġol-vina). Għal aktar informazzjoni dwar

x'jiġri qabel u waqt il-kura, ara sezzjoni 3, Kif jingħata Strimvelis.

2.

X

għandek tkun taf qabel ma tingħata (jew it-tifel/tifla tiegħek) Strimvelis.

Strimvelis mhuwiex tajjeb għal xi nies

Strimvelis ma għandux jingħata jekk inti (jew għat-tifel/tifla tiegħek):

allerġiku għal dimethyl fumarate jew għal xi sustanza oħra ta

din il-mediċina (elenkati fis-sezzjoni 6)

għandek jew kellek tip ta' kanċer li jissejjaħ lewkimja jew majelodisplażja

ittestjajt pożittiv għal HIV jew xi infezzjonijiet oħra (it-tabib tiegħek jista' jagħtik parir dawn dan)

diġà ġejt ikkurat bit-terapija tal-ġeni

Twissijiet u prekawzjonijiet

Kellem lit-tabib jew lill-infermier tiegħek qabel inti (jew it-tifel/tifla tiegħek) tingħata Strimvelis.

Strimvelis huwa magħmul speċjalment miċ-ċelluli tal-pazjent stess. Ma għandu jingħata qatt lil xi ħaddieħor.

Id-dħul ta' ġene ġdida fid-DNA jista' jikkawża lewkimja. Fi provi kliniċi tat-terapija tal-ġeni għal mard ieħor

(mhux ADA-SCID), xi pazjenti żviluppaw lewkimja jew kanċer ieħor tas-sistema tad-demm. Dan ma deherx

fi kwalunkwe pazjent ikkurat bi Strimvelis; madankollu, waqt is-segwitu fit-tul, it-tabib tiegħek ingħata l-

parir li jimmonitorjak (jew it-tifel/tifla tiegħek) għal kwalunkwe sinjal ta' lewkimja.

Wara li inti (jew it-tifel/tifla tiegħek) tiġi kkurat bi Strimvelis, inti jew it-tifel/tifla tiegħek ma tkunux tistgħu

tagħtu demm, organi jew tessuti fi kwalunkwe żmien fil-futur. Dan minħabba li Strimvelis huwa prodott ta'

terapija tal-ġeni.

Meta l-kura bi Strimvelis ma tistax titkompla

F'xi każi, jista' ma jkunx possibbli li ssir il-kura ppjanata bi Strimvelis. Hemm diversi raġunijiet għala dan

jista' jseħħ, pereżempju:

jekk kien hemm problema fiż-żmien li ċ-ċelluli ttieħdu sabiex issir il-mediċina

jekk ma kienx hemm biżżejjed mit-tip tajjeb ta' ċelluli sabiex issir il-mediċina

jekk il-mediċina ġiet ikkontaminata waqt li kienet qed issir

jekk kien hemm dewmien fil-wasla tal-mediċina fil-klinika fejn tkun qed issir il-kura.

F'każi bħal dawn, it-tabib għandu jagħtik (jew lit-tifel/tifla tiegħek) ċelluli staminali ta' sostituzzjoni, bl-użu

tal-kampjun ta' riżerva li jkun inġabar u nħażen qabel ma nbdiet il-kura (ara wkoll sezzjoni 3, Kif jingħata

Strimvelis).

Jista' jkollok bżonn kura oħra

Strimvelis jgħaddi minn firxa ta' testijiet qabel jintuża. Minħabba li jingħata malajr wara li jsir, ir-riżultati

finali ta' xi wħud minn dawn it-testijiet ma jkunux lesti qabel ma tingħata l-mediċina. Jekk it-testijiet juru xi

ħaġa li tista' taffetwak (jew lit-tifel/tifla tiegħek), it-tabib għandu jikkurak kif xieraq.

Tqala u treddigħ

Jekk inti tqila jew qed tredda

, jekk taħseb li tista' tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, għid lit-tabib

tiegħek qabel tingħata din il-mediċina. Ma għandekx tingħata Strimvelis jekk inti tqila. Jekk hu possibbli li

toħroġ tqila, għandek tuża kontraċezzjoni tat-tip barriera (bħall-kondoms) waqt il-kura u mill-anqas 6 xhur

wara.

Ma għandekx tingħata Strimvelis jekk qiegħda tredda'. Mhux magħruf jekk l-ingredjenti ta

Strimvelis

jistgħux jgħaddu fil-ħalib tas-sider tal-omm.

Strimvelis fih is-sodium

Din il-mediċina fiha bejn wieħed u ieħor 3.5 mg ta' sodium għal kull millilitru. Dan għandu jiġi kkunsidrat

minn pazjenti b

dieta kkontrollata tas-sodju.

3.

Kif jingħata Strimvelis

Strimvelis jingħata permezz ta' dripp (infużjoni) ġol-vina (minn ġol-vina). Jista' jingħata biss fi sptar

speċjalizzat, u minn tabib li huwa esperjenzat fil-kura ta' pazjenti b'ADA-SCID u fl-użu ta' din it-tip ta'

mediċina.

Strimvelis jista' jsir biss jekk it-tabib jista' jiġbor biżżejjed mit-tip tajjeb ta' ċelluli mill-mudullun tal-pazjent

stess.

Qabel ma jsir Strimvelis, it-tabib għandu jagħmel aktar testijiet sabiex ikun żgur li inti (jew it-tifel/tifla

tiegħek) m'intix qed iġġorr ċerta infezzjonijiet (ara sezzjoni 2).

Żewġ kampjuni huma miġbura

It-tabib ser jiġbor żewġ kampjuni ta' ċelluli staminali mill-mudullun qabel il-kura ppjanata:

il-kampjun ta' riżerva, mill-anqas 3 ġimgħat qabel. Dan ser jinħażen, sabiex jingħata lill-pazjent

bħala ċelluli staminali ta' sostituzzjoni jekk Strimvelis ma jistax jingħata jew ma jaħdimx (ara

"Meta l-kura bi Strimvelis ma tistax titkompla" f'sezzjoni 2)

il-kampjun ta' kura, 4 sa 5 ijiem qabel. Dan ser jintuża sabiex isir Strimvelis, billi titpoġġa ġene

ġdida fiċ-ċelluli.

Qabel u wara l-kura bi Strimvelis

Meta

X

inhu jsir

Għaliex

Mill-anqas 3 ġimgħat qabel

kura

Kampjun ta' riżerva ta' ċelluli

staminali miġbura

sabiex ikunu maħżuna bħala

riżerva (ara fuq)

Madwar 4 sa 5 ijiem qabel

kura

Kampjun ta' kura ta' ċelluli

staminali miġbura

sabiex isir Strimvelis (ara fuq)

3 ijiem u jumejn qabel

kura

Mediċina bl-isem ta' busulfan

tingħata erba' darbiet kuljum għal

jumejn (total ta' 8 dożi)

sabiex il-mudullun ikun lest għal

Strimvelis

Madwar 15 sa 30 minuta

qabel kura

Mediċina antistamina tista'

tingħata

sabiex tagħmilha anqas probabbli

li jkollok reazzjoni għall-infużjoni

Strimvelis jingħata

permezz ta' dripp ġol-vina.

Dan għandu jieħu madwar 20 minuta.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista

tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux f

kulħadd.

Dawk immarkati b'* jistgħu jkunu relatati ma' busulfan.

Effetti sekondarji komuni ħafna

Dawn jistgħu jaffettwaw lil aktar minn persuna 1 minn kull 10:

imnieħer li jnixxi jew imblukkat (rinite allerġika)

tħarħir, diffikultà sabiex tieħu nifs (ażma)

ġilda infjammata li tqabbad il-ħakk (dermatite atopika, ekżema)

temperatura għolja (deni)

glandola tat-tirojde anqas attiva (ipotajrojdiżmu)

pressjoni għolja tad-demm (pressjoni għolja)*

tnaqqis fin-numru ta' ċelluli ħomor jew bojod tad-demm (anemija, newtropenija)*

żidiet fl-enzimi tal-fwied*

riżultati tat-testijiet tad-demm pożittivi għal antikorp antinukleari

Jekk għandek xi mistoqsijiet dwar sintomi jew effetti sekondarji, jew jekk xi sintomi jħassbuk

Kellem lit-tabib jew lill-infermier tiegħek.

Effetti sekondarji komuni

Dawn jistgħu jaffettwaw sa persuna 1 minn kull 10 persuni Dawn huma kollha kkawżati mis-sistema

immuni li ssir attiva żżejjed u tattakka t-tessuti tal-ġisem stess.

tikek ħomor jew vjola fuq il-ġilda, fsada taħt il-ġilda (purpura tromboċitopenika immuni)

glandola tat-tirojde infjammata (tirojdite awtoimmuni)

dgħufija u uġigħ fis-saqajn u l-idejn (sindrome ta' Guillain-Barré)

fwied infjammat (epatite awtoimmuni)

numru mnaqqas ta' ċelluli ħomor (anemija emolitika awtoimmuni, anemija aplastika awtoimmuni)

riżultati tat-testijiet tad-demm pożittivi għal antikorp ċitoplażmiku antinewtrofiliku u antikorp tal-

muskolu lixx

Jekk għandek xi mistoqsijiet dwar sintomi jew effetti sekondarji, jew jekk xi sintomi jħassbuk

Kellem lit-tabib jew lill-infermier tiegħek.

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew l-infermier tiegħek.

Dan jinkludi xi effetti sekondarji

possibbli li mhumiex elenkati f

dan il-fuljett.Tista

wkoll tirrapporta effetti sekondarji direttament permezz

tas-sistema ta

rappurtar nazzjonali imniżżla f'Appendix V.Billi tirrapporta l-effetti sekondarji tista

tgħin

biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta

din il-mediċina.

5.

Kif taħżen Strimvelis

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data u ż-żmien ta

meta tiskadi (JIS) li tidher fuq it-tikketta tar-reċipjent u t-

tikketta tal-borża tal-infużjoni.

Aħżen f'temperatura ta' 15-30

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ. Minħabba li din il-mediċina ser tingħata minn tabib ikkwalifikat,

huwa responsabbli għar-rimi kif suppost tal-prodott. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X'fih Strimvelis

Is-sustanza attiva fiha frazzjoni awtologa (tal-pazjent stess) taċ-ċellula arrikkita CD34

li fiha ċelluli

CD34

transdotti b'vettur retrovirali li jikkodifika għas-sekwenza ADA cDNA tal-bniedem. Il-

konċentrazzjoni hija 1-0 miljun CD34

ċelluli/ml.

L-ingredjent l-ieħor huwa sodium chloride (ara sezzjoni 2, Strimvelis fih is-sodium).

Kif jidher Strimvelis u l-kontenut tal-pakkett

Strimvelis huwa tixrid ta' ċelluli mdardar għal ċar, bla kulur sa roża għall-infużjoni, li huwa fornut f'borża

waħda tal-infużjoni jew aktar. Il-boroż tal-infużjoni huma fornuti f'reċipjent magħluq.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Prins Bernhardplein 200,

1097 JB Amsterdam,

l-Olanda

Manifattur

MolMed SpA

58 Via Olgettina

20132

Milan

L-ITALJA

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f'

Sorsi oħra ta

informazzjoni

Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini: http://www.ema.europa.eu

. Hemm ukoll links għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari u kuri.

Dan il-fuljett huwa disponibbli fil-lingwi kollha tal-UE fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

It-tagħrif li jmiss qed jingħata biss għall-professjonisti fil-qasam mediku:

Strimvelis huwa trasportat direttament lejn il-faċilità medika fejn tingħata l-infużjoni. Il-borża tal-infużjoni

titpoġġa f'reċipjent ta' barra magħluq. Il-boroż għandhom jinżammu fir-reċipjent ta' barra sakemm ikunu lesti

għall-użu.

Strimvelis huwa intenzjonat biss għall-użu awtologu. L-identità tal-pazjent għandha titqabbel mal-

informazzjoni essenzjali unika tal-pazjent fuq il-borża/boroż tal-infużjoni u/jew fuq ir-reċipjent primarju ta'

barra qabel l-infużjoni.

Ħawwad il-borża tal-infużjoni b'mod ġentili sabiex tferrex l-aggregati taċ-ċelluli mill-ġdid, agħti bl-użu ta'

sett tal-għoti tat-trasfużjoni bil-filtru sabiex jitneħħa kwalunkwe aggregat taċ-ċelluli li jibqa'.

Wara l-għoti, għandha tintuża siringa ta' 50 ml mimlija salina sabiex tlaħlaħ il-borża sew.

Dan il-prodott mediċinali fih ċelluli ġenetikament modifikati. Għandhom jiġu segwiti linji gwida lokali dwar

il-bijosigurtà applikabbli.

Strimvelis mhuwiex ittestjat għal aġenti tal-infezzjoni trasmissibbli. Għaldaqstant professjonisti tal-kura tas-

saħħa li jkunu qed jimmaniġġjaw Strimvelis għandhom jieħdu l-prekawzjonijiet xierqa sabiex jevitaw it-

trasmissjoni potenzjali ta' mard infettiv.

Is-superfiċje fejn ikun qed isir ix-xogħol u l-materjali li setgħu ġew f'kuntatt ma' Strimvelis għandhom jiġu

ddekontaminati b'diżinfettant adattat.

Kull fdal tal-prodott mediċinali li ma jkunx intuża jew skart li jibqa

wara l-użu tal-prodott għandu jintrema

kif jitolbu l-liġijiet lokali dwar il-biosigurtà.