Orfadin

Informazzjoni prinċipali

  • Isem kummerċjali:
  • Orfadin
  • Dominju tal-mediċina:
  • Bnedmin
  • Tip ta 'mediċina:
  • Droga allopatika

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Orfadin
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • Oħra tal-passaġġ alimentari u tal-metaboliżmu-prodotti,
  • Żona terapewtika:
  • Tyrosinemias
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Trattament ta ' l-adulti u paediatric (fi kwalunkwe medda ta ' età) pazjenti ma dijanjosi konfermati ta ' tyrosinemia ereditarji tat-tip 1 (HT 1) flimkien ma ' restrizzjoni tad-dieta ta ' tyrosine u fenilalanina.
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 16

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Awtorizzat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/000555
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 19-02-2005
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/000555
  • L-aħħar aġġornament:
  • 24-05-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/474473/2015

EMEA/H/C/000555

Sommarju tal-EPAR għall-pubbliku

Orfadin

nitisinon

Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta' valutazzjoni (EPAR) għal Orfadin. Dan jispjega

kif il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) ivvaluta l-mediċina sabiex wasal

għall-opinjoni favorevoli tiegħu li tingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq u r-rakkomandazzjonijiet

tiegħu dwar il-kondizzjonijiet ta’ użu għal Ordafin.

X’inhu Orfadin?

Orfadin huwa mediċina li fiha s-sustanza attiva nitisinon. Jiġi bħala kapsuli (2 mg, 5 mg, 10 mg u

20 mg) u bħala sospensjoni (4 mg/ml) li tittieħed mill-ħalq.

Għal xiex jintuża Orfadin?

Orfadin jintuża għall-kura tat-tirosinemija ereditarja tat-tip 1 (HT-1). Din hija marda rari li fiha l-ġisem

ma jkunx kapaċi jkisser kompletament l-amino aċidu msejjaħ tirożina, u jiffurmaw sustanzi perikolużi,

li jikkawżaw problemi serji fil-fwied u l-kanċer tal-fwied. Orfadin jintuża flimkien ma’ dieta li tillimita l-

konsum tal-amino aċidi msejħa tirożina u l-fenilalanina. Dawn l-amino aċidi normalment jinsabu fil-

proteini fl-ikel u fix-xorb.

Minħabba li n-numru ta’ pazjenti b’HT-1 huwa wieħed baxx, il-marda hija meqjusa bħala‘ rari’, u

Orfadin ġie kklassifikat bħala‘ mediċina orfni’ (mediċina użata f’mard rari) fid-29 ta’ Diċembru 2000.

Il-mediċina tista’ tinkiseb biss b’riċetta ta' tabib.

Kif jintuża Orfadin?

Il-kura b’Orfadin għandha tinbeda u tiġi sorveljata minn tobba li jkollhom l-esperjenza fil-kura ta’

pazjenti b’HT-1. Il-kura għandha tinbeda kmieni kemm jista’ jkun u d-doża ta’ Orfadin għandha tiġi

aġġustata skont ir-rispons tal-pazjent u l-piż tal-ġisem.

Orfadin

EMA/474473/2015

Paġna 2/3

Id-doża inizjali rrakkomandata hija 1 mg kull kilogramm ta' piż tal-ġisem, maqsuma f'żewġ dożi.

Normalment il-kapsuli jinbelgħu sħaħ, iżda jistgħu jinfetħu u l-kontenut tagħhom jitħallat ma’ ammont

żgħir ta’ ilma jew formula qabel ma jinbelgħu. Is-soluzzjoni orali hija għat-tfal li għandhom diffikultà

biex jibilgħu l-kapsuli.

Orfadin huwa maħsub għal użu fit-tul. Il-pazjenti għandhom jiġu sorveljati mill-inqas kull sitt xhur.

Kif jaħdem Orfadin?

It-tirożina titkisser fil-ġisem minn għadd ta’ enzimi. Il-pazjenti b’HT-1 ikun jonqoshom waħda minn

dawn l-enzimi, għalhekk it-tirożina f’ġisimhom ma tiġix eliminata sew iżda tinbidel f’sustanzi perikolużi.

Is-sustanza attiva f’Orfadin, in-nitisinon, timblokka enzima li tikkonverti t-tirożina f’sustanzi perikolużi.

Madankollu, peress li t-tirożina tibqa’ fil-ġisem matul il-kura b’Orfadin, il-pazjenti għandhom jieklu

skont dieta speċjali li jkollha livelli baxxi ta’ tirożina. Id-dieta jrid ikollha wkoll livelli baxxi ta’

fenilalanina, minħabba li din tinbidel f’tirożina fil-ġisem.

Kif ġie studjat Orfadin?

L-akbar studju ta’ Orfadin twettaq f’257 pazjent f’87 sptar differenti f’25 pajjiż, bħala parti minn

programm ‘ta’ użu b’kumpassjoni’. Dan huwa programm li permezz tiegħu tobba jistgħu jitolbu

mediċina għal wieħed mill-pazjenti tagħhom qabel ma l-mediċina tkun awtorizzata b'mod sħiħ. L-

istudju eżamina l-effett ta’ Orfadin fuq is-sopravivenza, u qabbel dan ma’ rapporti ppubblikati f’ġurnali

mediċi li jiddeskrivu s-sopravivenza f’pazjenti b’HT-1 li kienu qegħdin jingħataw biss dieta modifikata.

X’benefiċċju wera Orfadin matul l-istudji?

Il-benefiċċju ewlieni ta’ Orfadin huwa li jestendi sew it-tul tal-ħajja. Pereżempju, tarbija ta’ inqas minn

xahrejn b’HT-1 normalment għandha 28% biss ċans li tgħix għal ħames snin bl-użu ta’ dieta modifikata

weħidha. B'kura addizzjonali ta’ Orfadin, ir-rata ta’ sopravivenza tiżdied għal 82%. Iktar ma tinbeda

kmieni l-kura, il-possibbiltajiet ta’ sopravivenza jkunu aqwa.

X’inhu r-riskju assoċjat ma’ Orfadin?

Il-kura b'Orfadin twassal għal livelli għolja ta' tirożina fid-demm (minħabba l-mod ta' kif taġixxi l-

mediċina); dan l-effett sekondarju jidher f'iktar minn pazjent 1 minn kull 10. Tromboċitopenija (għadd

baxx ta’ pjastrini fid-demm), lewkopenija (għadd baxx ta’ ċelloli bojod tad-demm), granuloċitopenija

(livelli baxxi ta’ granuloċiti, tip ta’ ċellola bajda tad-demm), konġuntivite (infjammazzjoni tal-

membrana ta’ madwar tebqet il-għajn), opaċità korneali (il-kornea, is-saff trasparenti tal-parti ta’

quddiem tal-pupilla, ma tibqax ċara), keratite (infjammazzjoni tal-kornea), fotofobija (żieda fis-

sensittività tal-għajnejn għad-dawl) u uġigħ fl-għajnejn huma komuni wkoll (dehru f’bejn pazjent 1 u

10 f’kull 100). Ħafna minn dawn l-effetti sekondarji jistgħu jkunu minħabba l-livelli għoljin ta’ tirożina,

li jirriżultaw minn meta l-pazjent ma jikolx l-ikel li suppost jiekol. Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji

u r-restrizzjonijiet kollha b’Orfadin, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex ġie approvat Orfadin?

Is-CHMP innota li Orfadin jidher li huwa kura effikaċi għal HT-1, b'mod partikolari jekk jinbeda kmieni,

qabel ma tkun saret wisq ħsara lill-fwied tal-pazjent. Orfadin jipprovdi wkoll riżultat aħjar għal pazjenti

milli dak irrappurtat fid-dokumentazzjoni f'pazjenti li jingħataw dieta modifikata weħidha.

Għaldaqstant, is-CHMP iddeċieda li l-benefiċċji ta’ Orfadin huma akbar mir-riskji tiegħu u rrakkomanda

li jingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fuq is-suq.

Orfadin

EMA/474473/2015

Paġna 3/3

Orfadin kien oriġinarjament awtorizzat taħt ‘ċirkostanzi ta' eċċezzjoni’, għaliex, minħabba li l-marda

hija rari, kien hemm disponibbli biss informazzjoni limitata fi żmien l-approvazzjoni. Peress li l-

kumpanija kienet issottomettiet l-informazzjoni addizzjonali mitluba, iċ-“ċirkostanzi ta' eċċezzjoni"

ntemmu fil-21 ta’ Settembru 2009.

X’miżuri qed jitteħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’ Orfadin?

Ġie żviluppat pjan ta’ ġestjoni tar-riskju biex jiġi żgurat li Orfadin jintuża bl-aktar mod sigur possibbli.

Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet inkluża

informazzjoni rigward is-sigurtà ta’ Orfadin, inklużi l-prekawzjonijiet xierqa li għandhom ikunu segwiti

mill-professjonisti tal-kura tas-saħħa u l-pazjenti.

Informazzjoni oħra dwar Orfadin

Il-Kummissjoni Ewropea tat awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għal Orfadin valida fl-Unjoni Ewropea

kollha fil-21 ta’ Frar 2005.

L-EPAR sħiħ għal Orfadin jinsab fis-sit web tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-kura b’Orfadin,

aqra l-fuljett ta' tagħrif (parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Orfadin jinstab fis-sit web tal-

Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dan is-sommarju ġie aġġornat l-aħħar fi: 05-2015.

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TA’ TAGĦRIF

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall-utent

Orfadin 2 mg kapsuli iebsin

Orfadin 5 mg kapsuli iebsin

Orfadin 10 mg kapsuli iebsin

Orfadin 20 mg kapsuli iebsin

nitisinone

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tieħu din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-infermier tiegħek.

Din il-mediċina ġiet mogħtija lilek biss. M’għandekx tgħaddiha lil persuni oħra. Tista’

tagħmlilhom il-ħsara, anke jekk għandhom l-istess sinjali ta’ mard bħal tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-infermier tiegħek. Dan

jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett

X’inhu Orfadin u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Orfadin

Kif għandek tieħu Orfadin

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Orfadin

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Orfadin u għal xiex jintuża

Is-sustanza attiva ta’ Orfadin hija nitisinone. Din il-mediċina tintuża għall-kura ta’ marda rari msejħa

tirosinemija ereditarja tip 1 fl- adulti, adolexxenti u fit-tfal (f’kull medda ta’ età).

F’din il-marda, ġismek ma jkunx kapaċi jkisser kompletament l-amino acid tyrosine (amino acids

huma blokok tal-bini tal-proteini tagħna), b’hekk jifforma sustanzi ta’ ħsara. Dawn is-sustanzi

jakkumulaw f’ġismek. Orfadin

jimblokka t-tkissir ta’ tyrosine u s-sustanzi li jagħmlu l-ħsara ma

jiffurmawx.

Għandek issegwi dieta speċjali meta tkun qed tieħu din il-mediċina, għax tyrosine jibqa’ f’ġismek. Din

id-dieta speċjali hija bbażata fuq kontenut baxx ta’ tyrosine u ta’ phenylalanine (amino aċidu ieħor).

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Orfadin

Tiħux Orfadin

jekk inti allerġiku/a għal nitisinone jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina (imniżżla fis-

sezzjoni 6).

Treddax waqt li tkun qed tieħu din il-mediċina, ara s- sezzjoni “Tqala u treddigħ”.

Twissijiet u prekawzjonijiet

Kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek qabel tieħu Orfadin.

Għajnejk se jiġu ċċekkjati minn oftalmoloġista qabel u b’mod regolari matul it-trattament

b’nitisinone. Jekk ikollok għajnejk ħomor jew kwalunkwe sinjal ieħor ta’ effett fuq l-għajnejn,

ikkuntattja lit-tabib tiegħek immedjatament għal eżami tal-għajnejn. Problemi ta’ għajnejn, ara

sezzjoni 4, jistgħu jkunu sinjal ta’ kontroll inadegwat tad-dieta.

Matul il-kura, sejrin jittieħdulek kampjuni tad-demm sabiex it-tabib tiegħek ikun jista’ jiċċekkja jekk

il-kura hijiex adegwata u biex jaċċerta ruħu li m’hemm l-ebda effett sekondarju possibbli li jkun qed

jikkawża disturbi tad-demm.

Il-fwied tiegħek ser ikun iċċekkjat f’intervalli regolari, għax il-marda taffettwa l-fwied.

It-tabib tiegħek għandu jagħmillek żjara ta’ segwitu kull 6 xhur. Jekk tesperjenza xi effetti sekondarji,

huma rrakkomandati intervalli iqsar.

Mediċini oħra u Orfadin

Għid lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk qed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew tista’ tieħu xi mediċini oħra.

Orfadin jista’ jinterferixxi mal-effett ta’ mediċini oħra, bħal:

Mediċini għall-epilessija (bħal phenytoin)

Mediċini kontra t-tagħqid tad-demm (bħal warfarin)

Orfadin ma’ ikel

Jekk tibda kura billi tieħdu mal-ikel, huwa rrakkomandat li tkompli tieħdu flimkien mal-ikel tul il-kors

kollu tal-kura tiegħek.

Tqala u treddigħ

Is-sigurtà ta’ din il-mediċina ma ġietx studjata f’nisa tqal u f’nisa li jkunu qegħdin ireddgħu.

Jekk jogħġbok ikkuntattja lit-tabib tiegħek jekk qed tippjana li toħroġ tqila. Jekk toħroġ tqila, għandek

tikkuntattja lit-tabib tiegħek immedjatament.

Treddax waqt li tkun qed tieħu din il-mediċina, ara s- sezzjoni “Tiħux Orfadin”.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Din il-mediċina għandha effett żgħir fuq il-ħila biex issuq u tħaddem magni. Madankollu, jekk

tesperjenza effetti sekondarji li jaffettwaw il-vistai, ssuqx u tħaddimx magni, sakemm il-vista terġa’

lura għan-normal (ara sezzjoni 4 “Effetti sekondarji possibbli”).

3.

Kif għandek tieħu Orfadin

Dejjem għandek tieħu din il-mediċina skont il-parir eżatt tat-tabib. Iċċekkja mat-tabib jew mal-ispiżjar

tiegħek jekk ikollok xi dubju.

Il-kura b’din il-mediċina għandha tinbeda u tiġi mmaniġġjata minn tabib li għandu esperjenza fil-kura

tal-marda (tirosinemia ereditarja tat-tip HT-1).

Id-doża rakkomandata ta’ kuljum hija ta’ 1 mg/kg għal kull kilogramm ta’ piż tal-ġisem mogħtija mill-

ħalq. It-tabib tiegħek sejjer jaġġustalek id-doża individwalment.

Hu rakkomandat li tagħti d-doża darba kuljum.

Madankollu, minħabba d-dejta limitata f’pazjenti b’piż

tal-ġisem ta’ <20 kg, hu rakkomandat li taqsam id-doża totali ta’ kuljum f’żewġ għotjiet kuljum f’din

il-popolazzjoni ta’ pazjenti.

Jekk ikollok problemi biex tibla’ l-kapsuli, tista’ tiftaħ il-kapsula u tħallat it-trab ma’ ammont żgħir

ta’ ilma jew ma’ dieta tal-formula immedjatament qabel tieħodha.

Jekk tieħu Orfadin aktar milli suppost

Jekk ħadt aktar milli suppost minn din il-mediċina, inti għandek tikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar

tiegħek mill-iktar fis possibbli.

Jekk tinsa tieħu Orfadin

M’għandekx tieħu doża doppja biex tpatti għal kull doża li tkun insejt tieħu. Jekk tinsa tieħu doża,

ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Jekk tieqaf tieħu Orfadin

Jekk għandek l-impressjoni li l-mediċina mhijiex qiegħda taħdem kif suppost, kellem lit-tabib tiegħek.

La għandek tibdel id-doża u lanqas twaqqaf il-kura mingħajr ma titkellem mat-tabib tiegħek qabel.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-

infermier tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

Jekk tinnota xi effetti sekondarji relatati mal-għajnejn, kellem lit-tabib tiegħek minnufih għal eżami

tal-għajnejn. Kura b’nitisinone twassal għal livelli ogħla ta’ tyrosine fid-demm li jistgħu jikkawżaw

sintomi relatati mal-għajnejn. Effetti sekondarji komuni relatati mal-għajnejn (jistgħu jaffettwaw aktar

minn persuna 1 minn kull 10) kkawżati minn livelli ta’ tyrosine ogħla huma infjammazzjoni fl-għajn

(konġuntivite), opaċità u infjammazzjoni fil-kornea (keratite), sensittività għad-dawl (fotofobija) u

uġigħ fl-għajnejn. Infjammazzjoni tal-kappell tal-għajn (blefarite) huwa effett sekondarju mhux

komuni (jista’ jaffettwa sa persuna 1 minn kull 100).

Effetti sekondarji komuni oħra

tnaqqis fin-numru ta’ plejtlets (tromboċitopenja) u ċelloli bojod tad-demm (lewkopenja), nuqqas

ta’ ċerti ċelloli bojod tad-demm (granuloċitopenja).

Effetti sekondarji mhux komuni oħra

żieda fin-numru ta’ ċelloli bojod tad-demm (lewkoċitosi),

ħakk (prurite), infjammazzjoni tal-ġilda (dermatite sfoljattiva), raxx.

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-infermier tiegħek. Dan jinkludi

xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti

sekondarji direttament permezz tas-sistema ta’ rappurtar nazzjonali mniżżla f’Appendiċi V. Billi

tirrapporta l-effetti sekondarji tista’ tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’

din il-mediċina.

5.

Kif taħżen Orfadin

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi, li tidher fuq il-flixkun u fuq il-kaxxa tal-kartun

wara “EXP”. Id-data ta’ meta tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Aħżen fi friġġ (2°C - 8°C).

Il-prodott jista’ jinħażen għal perjodu wieħed ta’ xahrejn (għall-kapsula ta’ 2 mg) jew 3 xhur (għall-

kapsuli ta’ 5 mg, 10 mg u 20 mg) f’temperatura ta’ mhux iktar minn 25°C, u wara dan, għandu

jintrema.

Tinsiex tikteb fuq il-flixkun id-data ta’ meta neħħejtu minn ġol-friġġ.

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ jew mal-iskart domestiku. Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif

għandek tarmi mediċini li m’għadekx tuża. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Orfadin

Is-sustanza attiva hi nitisinone.

Orfadin 2 mg:

Kull kapsula fiha 2 mg ta’ nitisinone.

Orfadin 5 mg:

Kull kapsula fiha 5 mg ta’ nitisinone.

Orfadin 10 mg:

Kull kapsula fiha 10 mg ta’ nitisinone.

Orfadin 20 mg:

Kull kapsula fiha 20 mg ta’ nitisinone.

Is-sustanzi mhux attivi l-oħra huma:

Kontenut tal-kapsula:

Starch, pregelatinised (mill-maize)

Qoxra tal-kapsula:

ġelatina

titanium dioxide (E 171)

Linka tal-istampar:

iron oxide (E 172)

shellac

propylene glycol

idrossidu tal-ammonju

Kif jidher Orfadin u l-kontenut tal-pakkett

Il-kapsuli huma bojod, opaki, ibsin u magħmula minn ġelatina, bil-kliem “NTBC” u l-qawwa “2 mg”,

“5 mg”, “10 mg” jew “20 mg”, stampata bl-iswed fuqhom. Il-kapsula fiha trab abjad jew abjad jagħti

fil-griż.

Il-kapsuli huma ppakkjati fi fliexken tal-plastik b’għotjien li ma jistgħux jitbagħbsu. Kull flixkun fih

60 kapsula.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

L-Isvezja

Manifattur

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

L-Isvezja

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’

Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini: http://www.ema.europa.eu

. Hemm ukoll links għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari u

kura.

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall-utent

Orfadin 4 mg/mL suspensjoni orali

nitisinone

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tieħu din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-infermier tiegħek.

Din il-mediċina ġiet mogħtija lilek biss. M’għandekx tgħaddiha lil persuni oħra. Tista’

tagħmlilhom il-ħsara, anke jekk għandhom l-istess sinjali ta’ mard bħal tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-infermier tiegħek. Dan

jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett

X’inhu Orfadin u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Orfadin

Kif għandek tieħu Orfadin

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Orfadin

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Orfadin u għal xiex jintuża

Is-sustanza attiva ta’ Orfadin hija nitisinone. Din il-mediċina tintuża għall-kura ta’ marda rari msejħa

tirosinemija ereditarja tip 1 fl- adulti, adolexxenti u fit-tfal (f’kull medda ta’ età).

F’din il-marda, ġismek ma jkunx kapaċi jkisser kompletament l-amino acid tyrosine (amino acids

huma blokok tal-bini tal-proteini tagħna), b’hekk jifforma sustanzi ta’ ħsara. Dawn is-sustanzi

jakkumulaw f’ġismek. Orfadin

jimblokka t-tkissir ta’ tyrosine u s-sustanzi li jagħmlu l-ħsara ma

jiffurmawx.

Għandek issegwi dieta speċjali meta tkun qed tieħu din il-mediċina, għax tyrosine jibqa’ f’ġismek. Din

id-dieta speċjali hija bbażata fuq kontenut baxx ta’ tyrosine u ta’ phenylalanine (amino aċidu ieħor).

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Orfadin

Tiħux Orfadin

jekk inti allerġiku/a għal nitisinone jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina (imniżżla fis-

sezzjoni 6).

Treddax waqt li tkun qed tieħu din il-mediċina, ara s- sezzjoni “Tqala u treddigħ”.

Twissijiet u prekawzjonijiet

Kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek qabel tieħu Orfadin.

Għajnejk se jiġu ċċekkjati minn oftalmoloġista qabel u b’mod regolari matul it-trattament

b’nitisinone. Jekk ikollok għajnejk ħomor jew kwalunkwe sinjal ieħor ta’ effett fuq l-għajnejn,

ikkuntattja lit-tabib tiegħek immedjatament għal eżami tal-għajnejn. Problemi ta’ għajnejn, ara

sezzjoni 4, jistgħu jkunu sinjal ta’ kontroll inadegwat tad-dieta.

Matul il-kura, sejrin jittieħdulek kampjuni tad-demm sabiex it-tabib tiegħek ikun jista’ jiċċekkja jekk

il-kura hijiex adegwata u biex jaċċerta ruħu li m’hemm l-ebda effett sekondarju possibbli li jkun qed

jikkawża disturbi tad-demm.

Il-fwied tiegħek ser ikun iċċekkjat f’intervalli regolari, għax il-marda taffettwa l-fwied.

It-tabib tiegħek għandu jagħmillek żjara ta’ segwitu kull 6 xhur. Jekk tesperjenza xi effetti sekondarji,

huma rrakkomandati intervalli iqsar.

Mediċini oħra u Orfadin

Għid lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk qed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew tista’ tieħu xi mediċini oħra.

Orfadin jista’ jinterferixxi mal-effett ta’ mediċini oħra, bħal:

Mediċini għall-epilessija (bħal phenytoin)

Mediċini kontra t-tagħqid tad-demm (bħal warfarin)

Orfadin ma’ ikel

Huwa rrakkomandat li s-suspensjoni orali tittieħed mal-ikel.

Tqala u treddigħ

Is-sigurtà ta’ din il-mediċina ma ġietx studjata f’nisa tqal u f’nisa li jkunu qegħdin ireddgħu.

Jekk jogħġbok ikkuntattja lit-tabib tiegħek jekk qed tippjana li toħroġ tqila. Jekk toħroġ tqila, għandek

tikkuntattja lit-tabib tiegħek immedjatament.

Treddax waqt li tkun qed tieħu din il-mediċina, ara s- sezzjoni “Tiħux Orfadin”.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Din il-mediċina għandha effett żgħir fuq il-ħila biex issuq u tħaddem magni. Madankollu, jekk

tesperjenza effetti sekondarji li jaffettwaw il-vistai, ssuqx u tħaddimx magni, sakemm il-vista terġa’

lura għan-normal (ara sezzjoni 4 “Effetti sekondarji possibbli”).

Orfadin fih sodium, glycerol u sodium benzoate

Dan il-prodott mediċinali fih 0.7 mg (0.03 mmol) ta’ sodium f’kull mL.

Doża ta’ 20 mL ta’ suspensjoni orali (10 g ta’ glycerol) jew aktar tista’ tikkawża wġigħ ta’ ras, dardir

u dijarrea.

Sodium benzoate jista’ jżid is-suffejra (sfurija tal-ġilda u tal-għajnejn) fi trabi tat-twelid bis-suffejra li

jitwieldu qabel iż-żmien u dawk li jitwieldu wara l-perjodu normali ta’ tqala u din tista’ tiżviluppa

f’kernicterus (ħsara fil-moħħ dovuta għal depożiti ta’ bilirubina fil-moħħ). Il-livelli tal-bilirubina

(sustanza li tikkawża s-sfurija tal-ġilda jekk tkun preżenti f’livelli għoljin) fid-demm tat-tarbija tat-

twelid se jiġu mmonitorjati mill-qrib. Jekk il-livelli jkunu ogħla b’mod notevoli milli suppost ikunu,

b’mod speċjali fi trabi prematuri b’fatturi ta’ riskju bħal aċidożi (pH baxx wisq fid-demm) u livell

baxx ta’ albumina (proteina fid-demm), tiġi kkunsidrata l-kura bil-kapsuli Orfadin minflok suspensjoni

orali sakemm il-livelli ta’ bilirubin fil-plasma jiġu normalizzati.

3.

Kif għandek tieħu Orfadin

Dejjem għandek tieħu din il-mediċina skont il-parir eżatt tat-tabib. Iċċekkja mat-tabib jew mal-ispiżjar

tiegħek jekk ikollok xi dubju.

Segwi l-istruzzjonijiet mogħtija hawn taħt bir-reqqa għall-preparazzjoni u l-għoti tad-doża,

sabiex tiżgura li tingħata d-doża korretta.

Il-kura b’din il-mediċina għandha tinbeda u tiġi mmaniġġjata minn tabib li għandu esperjenza fil-kura

tal-marda (tirosinemia ereditarja tat-tip HT-1).

Id-doża rakkomandata ta’ kuljum hija ta’ 1 mg/kg għal kull kilogramm ta’ piż tal-ġisem mogħtija mill-

ħalq. It-tabib tiegħek sejjer jaġġustalek id-doża individwalment.

Hu rakkomandat li tagħti d-doża darba kuljum.

Madankollu, minħabba d-dejta limitata f’pazjenti b’piż

tal-ġisem ta’ <20 kg, hu rakkomandat li taqsam id-doża totali ta’ kuljum f’żewġ għotjiet kuljum f’din

il-popolazzjoni ta’ pazjenti.

Is-suspensjoni orali tittieħed b’siringa tal-ħalq direttament fil-ħalq mingħajr dilwizzjoni.

Orfadin m’għandux jiġi injettat. Twaħħalx labra mas-siringa.

Kif tipprepara d-doża li trid tingħata

Id-doża li t-tabib tiegħek jordnalek biex tieħu għandha tingħata f’

mL ta’ suspensjoni

u mhux f’mg.

Dan peress li s-siringa tal-ħalq li tintuża biex tinġibed id-doża korretta mill-flixkun hija mmarkata

f’mL.

Jekk ir-riċetta tiegħek hija f’mg, ikkuntattja lill-ispiżjar jew lit-tabib tiegħek għal parir.

Il-pakkett fih flixkun ta’ mediċina b’għatu, adapter tal-flixkun u tliet siringi tal-ħalq (1 mL, 3 mL u

5 mL). Dejjem uża waħda mis-siringi tal-ħalq pprovduti biex tieħu l-mediċina.

Is-siringa tal-ħalq ta’ 1 mL (l-iżgħar siringa tal-ħalq) hija mmarkata minn 0.1 mL sa 1 mL bi

gradwazzjonijiet minuri ta’ 0.01 mL. Tintuża għall-kejl ta’ dożi ta’ inqas minn jew sa 1 mL.

Is-siringa tal-ħalq ta’ 3 mL (is-siringa tal-ħalq tad-daqs tan-nofs), hija mmarakata minn 1 mL

sa 3 mL bi gradwazzjonijiet minuri ta’ 0.1 mL. Tintuża għall-kejl ta’ dożi ta’ aktar minn 1 mL

u sa 3 mL.

Is-siringa tal-ħalq ta’ 5 mL (l-akbar siringa tal-ħalq), hija mmarkata minn 1 mL sa 5 mL bi

gradwazzjonijiet minuri ta’ 0.2 mL. Tintuża għall-kejl ta’ dożi ta’ aktar minn 3 mL.

Huwa importanti li tuża s-siringa tal-ħalq korretta meta tieħu l-mediċina. It-tabib, l-ispiżjar jew

l-infermier tiegħek sejjer jagħtik parir dwar liema siringa tal-ħalq għandek tuża skont id-doża li jkun

ordnalek.

Kif tipprepara flixkun ġdid ta’ mediċina sabiex jintuża għall-ewwel darba:

Qabel ma tieħu l-ewwel doża, għandek tħawwad il-flixkun bis-saħħa peress li meta jinħażen fit-tul, il-

frak jifforma kejk solidu f’qiegħ il-flixkun. Segwi l-istruzzjonijiet hawn taħt:

Figura A.

Figura B.

Figura C.

Neħħi l-flixkun mill-friġġ. Osserva d-data meta toħroġ il-flixkun mill-friġġ fuq it-tikketta tal-

flixkun.

Ħawwad il-flixkun bis-saħħa għal tal-anqas

20 sekonda

sakemm il-kejk solidu fil-qiegħ tal-

flixkun ikun inħall kompletament (Figura A).

Neħħi l-għatu bil-kamin li ma jinfetaħx mit-tfal billi tagħfsu ’l isfel b’mod sod u ddawwru lejn

ix-xellug (Figura B).

Poġġi l-flixkun miftuħ fuq mejda. Imbotta l-adapter tal-plastik b’mod sod lejn l-għonq tal-

flixkun sa fejn tkun tista’ (Figura C) u agħlaq il-flixkun bl-għatu bil-kamin li ma jinfetaħx mit-

tfal.

Għal dożaġġ sussegwenti ara l-istruzzjonijiet ta’ hawn taħt: ‘Kif tipprepara doża ta’ mediċina’.

Kif tipprepara doża ta’ mediċina

Figura D.

Figura E.

Figura F.

Ħawwad il-flixkun bis-saħħa għal

tal-anqas 5 sekondi

(Figura D).

Immedjatament wara, iftaħ il-flixkun billi tneħħi l-għatu bil-kamin li ma jinfetaħx mit-tfal.

Imbotta l-planġer ġos-siringa tal-ħalq kollu kemm hu.

Żomm il-flixkun f’pożizzjoni wieqfa u daħħal is-siringa tal-ħalq b’mod sod fit-toqba, fin-naħa

ta’ fuq tal-flixkun (Figura E).

Dawwar b’attenzjoni l-flixkun rasu ’l isfel bis-siringa tal-ħalq mdaħħla (Figura F).

Sabiex tiġbed id-doża ordnata (mL), iġbed il-planġer

bil-mod

’l isfel sakemm it-tarf ta’ fuq

taċ-ċirku l-iswed ikun eżattament livell mal-immarkar b’linja tad-doża (Figura F). Jekk tara xi

bżieżaq tal-arja ġos-siringa tal-ħalq mimlija, imbotta l-planġer ’il fuq sakemm jitilqu l-bżieżaq

tal-arja. Imbagħad erġa’ mbotta l-planġer ’l isfel sakemm iċ-ċirku l-iswed ikun eżattament

f’livell mal-immarkar b’linja tad-doża.

Erġa’ dawwar il-flixkun f’pożizzjoni wieqfa. Aqla’ s-siringa tal-ħalq billi tilwiha bil-mod ’il

barra mill-flixkun.

Id-doża għandha tingħata ġol-ħalq immedjatament (mingħajr dilwizzjoni) sabiex jiġi evitat

għaqid fis-siringa tal-ħalq. Is-siringa tal-ħalq għandha titbattal

bil-mod

biex tkun tista’

tittieħed id-doża; għafis rapidu tal-mediċina jista’ jwassal sabiex persuna tifga.

Poġġi lura f’postu l-għatu bil-kamin li ma jinfetaħx mit-tfal immedjatament wara l-użu.

L-adapter tal-flixkun ma għandux jitneħħa.

Il-flixkun jista’ jinħażen f’temperatura tal-kamra (mhux aktar minn 25

Tindif

Naddaf is-siringa tal-ħalq

immedjatament

bl-ilma. Issepara t-tubu u l-planġer u laħlaħhom it-tnejn

li huma bl-ilma. Neħħi l-ilma żejjed u ħalli s-siringa tal-ħalq żarmata tinxef sakemm ikollok bżonn

terġa’ tarmaha għad-dożaġġ li jmiss.

Jekk tieħu Orfadin aktar milli suppost

Jekk ħadt aktar milli suppost minn din il-mediċina, inti għandek tikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar

tiegħek mill-iktar fis possibbli.

Jekk tinsa tieħu Orfadin

M’għandekx tieħu doża doppja biex tpatti għal kull doża li tkun insejt tieħu. Jekk tinsa tieħu doża,

ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Jekk tieqaf tieħu Orfadin

Jekk għandek l-impressjoni li l-mediċina mhijiex qiegħda taħdem kif suppost, kellem lit-tabib tiegħek.

La għandek tibdel id-doża u lanqas twaqqaf il-kura mingħajr ma titkellem mat-tabib tiegħek qabel.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-

infermier tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

Jekk tinnota xi effetti sekondarji relatati mal-għajnejn, kellem lit-tabib tiegħek minnufih għal eżami

tal-għajnejn. Kura b’nitisinone twassal għal livelli ogħla ta’ tyrosine fid-demm li jistgħu jikkawżaw

sintomi relatati mal-għajnejn. Effetti sekondarji komuni relatati mal-għajnejn (jistgħu jaffettwaw aktar

minn persuna 1 minn kull 10) kkawżati minn livelli ta’ tyrosine ogħla huma infjammazzjoni fl-għajn

(konġuntivite), opaċità u infjammazzjoni fil-kornea (keratite), sensittività għad-dawl (fotofobija) u

uġigħ fl-għajnejn. Infjammazzjoni tal-kappell tal-għajn (blefarite) huwa effett sekondarju mhux

komuni (jista’ jaffettwa sa persuna 1 minn kull 100).

Effetti sekondarji komuni oħra

tnaqqis fin-numru ta’ plejtlets (tromboċitopenja) u ċelloli bojod tad-demm (lewkopenja), nuqqas

ta’ ċerti ċelloli bojod tad-demm (granuloċitopenja).

Effetti sekondarji mhux komuni oħra

żieda fin-numru ta’ ċelloli bojod tad-demm (lewkoċitosi),

ħakk (prurite), infjammazzjoni tal-ġilda (dermatite sfoljattiva), raxx.

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-infermier tiegħek. Dan jinkludi

xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti

sekondarji direttament permezz tas-sistema ta’ rappurtar nazzjonali mniżżla f’Appendiċi V. Billi

tirrapporta l-effetti sekondarji tista’ tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’

din il-mediċina.

5.

Kif taħżen Orfadin

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi, li tidher fuq il-flixkun u fuq il-kaxxa tal-kartun

wara “EXP”. Id-data ta’ meta tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Aħżen fi friġġ (2°C - 8°C).

Tagħmlux fil-friża.

Żomm il-flixkun wieqaf.

Wara li tinfetaħ għall-ewwel darba, il-mediċina tista’ tinħażen għal perjodu wieħed ta’ xahrejn

f’temperatura ta’ mhux iktar minn 25°C, u wara dan, għandha tintrema.

Tinsiex tikteb fuq il-flixkun id-data ta’ meta neħħejtu minn ġol-friġġ.

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ jew mal-iskart domestiku. Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif

għandek tarmi mediċini li m’għadekx tuża. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Orfadin

Is-sustanza attiva hi nitisinone. Kull mL fih 4 mg ta’ nitisinone.

Is-sustanzi mhux attivi l-oħra huma hydroxypropyl methylcellulose, glycerol (ara sezzjoni 2),

polysorbate 80, sodium benzoate (E211) (ara sezzjoni 2), citric acid monohydrate, sodium

citrate (ara sezzjoni 2), aroma tal-frawli (artifiċjali) u ilma ppurifikat.

Kif jidher Orfadin u l-kontenut tal-pakkett

Is-suspensjoni orali hi suspensjoni opaka bajda ftit eħxen. Qabel ma tħawwad il-flixkun, tista’ tkun

tidher qisha kejk solidu fil-qiegħ u likwidu xi ftit opalexxenti.

Hija pprovduta fi flixkun tal-ħġieġ kannella ta’ 100 mL b’għatu abjad bil-kamin li ma jinfetaħx mit-

tfal.

Kull flixkun fih 90 mL ta’ suspensjoni.

Kull pakkett fih flixkun wieħed, adapter tal-flixkun wieħed u tliet siringi tal-ħalq.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

L-Isvezja

Manifattur

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö

L-Isvezja

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’

Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini: http://www.ema.europa.eu

. Hemm ukoll links għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari u

kura.