Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Olandiż
Sors: EMA (European Medicines Agency)
patisiran natrium
Alnylam Netherlands B.V.
N07
patisiran
Andere medicijnen voor het zenuwstelsel
Amyloïdose, Familiaire
Onpattro is geïndiceerd voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR amyloïdose) bij volwassen patiënten met fase 1 of fase 2 polyneuropathie.
Revision: 11
Erkende
2018-08-27
32 B. BIJSLUITER 32 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT ONPATTRO 2 MG/ML CONCENTRAAT VOOR OPLOSSING VOOR INFUSIE patisiran LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U. • Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. • Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. • Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Wat is Onpattro en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe gebruikt u dit middel? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe bewaart u dit middel? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAT IS ONPATTRO EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? De werkzame stof in Onpattro is patisiran. Onpattro is een geneesmiddel dat een ziekte behandelt die in families voorkomt en die erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-amyloïdose) heet. hATTR-amyloïdose wordt veroorzaakt door problemen met een eiwit in het lichaam dat “transthyretine” (TTR) heet. • Dit eiwit wordt voornamelijk in de lever aangemaakt en vervoert vitamine A en andere stoffen door het lichaam. • Bij mensen met deze ziekte klonteren verkeerd gevormde TTR-eiwitten samen en vormen afzettingen die ‘amyloïden’ heten. • Amyloïde kan zich rond de zenuwen, het hart en op andere plaatsen in het lichaam ophopen, en zo voorkomen dat ze normaal werken. Dit veroorzaakt de verschijnselen van de ziekte. Onpattro werkt door verlaging van de hoeveelheid TTR-eiwit dat de lever maakt. • Dit betekent dat er minder TTR-eiwit dat amyloïden kan vormen in het bloed voorkomt. • Dit kan helpen om de gevolgen van deze ziekte te verminderen. Onpattro wordt alleen voorgeschreven aan volwassenen. 2. WANNEER MAG U DIT MIDDEL NIET GEBRUIKEN OF MOET U ER EXTRA VOORZICHTIG ME Aqra d-dokument sħiħ
1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 32 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Onpattro 2 mg/ml concentraat voor oplossing voor infusie 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke ml bevat patisirannatrium in een hoeveelheid die equivalent is aan 2 mg patisiran. Elke flacon bevat patisirannatrium in een hoeveelheid die equivalent is aan 10 mg patisiran en dat is geformuleerd als lipide nanodeeltjes. Hulpstoffen met bekend effect Elke ml concentraat bevat 3,99 mg natrium. Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Concentraat voor oplossing voor infusie (steriel concentraat). Witte tot gebroken witte, melkachtige, homogene oplossing (pH ongeveer 7). 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES Onpattro is geïndiceerd voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-amyloïdose) bij volwassen patiënten met polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2. _ _ 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING De behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die bekend is met de behandeling van amyloïdose. Dosering De aanbevolen dosis Onpattro is 300 microgram per kg lichaamsgewicht, om de 3 weken via intraveneuze (i.v.) infusie toegediend. De dosering is gebaseerd op het werkelijke lichaamsgewicht. Voor patiënten met een gewicht ≥100 kg is de aanbevolen maximale dosis 30 mg. Behandeling dient zo vroeg mogelijk na het optreden van symptomen te worden gestart (zie rubriek 5.1). De beslissing om de behandeling voort te zetten bij patiënten bij wie de ziekte zich ontwikkelt tot polyneuropathie stadium 3 dient te worden genomen naar het inzicht van de arts op basis van het algehele voordeel en evaluatie van het risico (zie rubriek 5.1). Het is aan te raden om patiënten die met Onpattro worden behandeld een vitamine A-supplement van ongeveer 2.500 IE vitamine A per dag te geven (zie rubriek 4.4). 32 _Vereiste premedicatie _ _ _ Aan alle patiënten dient ter vermindering van het risico op infusiegerelateerde reacties (IRR’s) voorafgaa Aqra d-dokument sħiħ