Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Estonjan
Sors: EMA (European Medicines Agency)
galsulfaas
BioMarin International Limited
A16AB
galsulfase
Muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted,
VI mukopolüsahhariidoos
Naglazyme on näidustatud pikaajalise ensüümi asendusravi patsientidel kinnitatud diagnoosi Vimizimi VI (MPS VI; N-atsetüülgalaktosamiini 4-sulfataasi puudus; Maroteaux-Lamy sündroom) (vt lõik 5. Nagu kõik lysosomal geneetilised häired, see on oluline, eriti raskete vormide, et alustada ravi võimalikult varakult, enne välimus mittekuuluv kliinilised ilmingud haigus. Oluline küsimus on, et ravida noortel patsientidel vanuses.
Revision: 19
Volitatud
2006-01-23
19 B. PAKENDI INFOLEHT 20 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE KASUTAJALE NAGLAZYME 1 MG/ML INFUSIOONILAHUSE KONTSENTRAAT Galsulfaas ENNE RAVIMI KASUTAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VAJALIKKU TEAVET. - Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. - Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arstiga. - Kui ükskõik milline kõrvaltoimetest muutub tõsiseks või kui te märkate mõnda kõrvaltoimet, mida selles infolehes ei ole nimetatud, palun rääkige sellest oma arstile. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis ravim see on ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne selle ravimi saamist 3. Kuidas seda ravimit manustatakse 4. Võimalikud kõrvaltoimed 5. Kuidas seda ravimit säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS RAVIM SEE ON JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE Naglazyme’i kasutatakse haiguse MPS VI (mukopolüsahharidoos VI) raviks. VI tüüpi mukopolüsahharidoosiga inimestel on ensüümi N-atsetüülgalaktosamiini 4-sulfataasi tase madal või see ensüüm puudub; see ensüüm lagundab organismis teatavaid aineid (glükoosaminoglükaane). Selle tulemusena jäävad need ained lagundamata ja organismis vajalikul viisil töötlemata. Need kogunevad paljudesse kehakudedesse, mis põhjustabki VI tüüpi mukopolüsahharidoosi sümptomeid. KUIDAS SEE RAVIM TOIMIB See ravim sisaldab rekombinantset ensüümi galsulfaasi. See võib asendada looduslikku ensüümi, mis VI tüüpi mukopolüsahharidoosiga patsientidel puudub. Ravi on parandanud kõndimise ja treppidest käimise võimet ja vähendanud kehas glükoosaminoglükaanide tasemeid. See ravim võib vähendada VI tüüpi mukopolüsahharidoosi sümptomeid. 2. MIDA ON VAJA TEADA ENNE SELLE RAVIMI SAAMIST ÄRGE KASUTAGE SEDA RAVIMIT - Kui teil on tekkinud galsulfaasi või Naglazyme’i mõne muu koostisosa suhtes raske või eluohtlik allergiline (ülitundlikkkuse) reaktsioon ja ravimi uuesti manustamine ei õnnestunud. HOIATUSED JA ETTEVAATUSABINÕUD - Naglazyme’ga ravi ajal võivad teil tekkida infusiooniga seotud reaktsioonid. Infusiooniga seotud rea Aqra d-dokument sħiħ
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Naglazyme 1 mg/ml infusioonilahuse kontsentraat 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Üks ml lahust sisaldab 1 mg galsulfaasi. Üks 5 ml viaal sisaldab 5 mg galsulfaasi. Galsulfaas on inimese N-atsetüülgalaktosamiini 4-sulfataasi rekombinantne vorm, mis on valmistatud hiina hamstri munasarja rakukultuuri DNA rekombinatsioonil. _Abiained _ Iga 5 ml viaal sisaldab 0,8 mmol (18,4 mg) naatriumi. Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Infusioonilahuse kontsentraat. Läbipaistev kuni kergelt opalestseeruv ja värvitu kuni helekollane lahus. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Naglazyme on näidustatud VI tüübi mukopolüsahharidoosi kinnitatud diagnoosiga patsientide pikaajaliseks ensüümasendusraviks (MPS VI; N-atsetüülgalaktosamiini 4-sulfataasi puudus; Maroteaux’-Lamy sündroom) (vt lõik 5.1). 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS Nagu kõikide pärilike lüsosomaalsete haiguste puhul, on eelkõige raskete vormide puhul esmatähtis alustada ravi võimalikult vara, enne haiguse pöördumatute kliiniliselt avaldunud nähtude ilmnemist. Naglazyme’ga ravi peab toimuma MPS VI või teiste pärilike ainevahetushaiguste ravi kogemusega arsti järelvalve all. Naglazyme’i tuleb manustada sobivates kliinilistes tingimustes, kus on olemas elustamisvahendid erakorraliseks juhuks kasutuseks. Annustamine Soovitatav annusevahemik on 1 mg galsulfaasi kg kehakaalu kohta, mida manustatakse üks kord nädalas intravenoosse neljatunnise infusiooni teel. _Erirühmad _ _ _ _Eakad _ Naglazyme ohutus ja efektiivsus patsientidel vanuses üle 65 aasta ei ole kindlaks määratud ning neile patsientidele ei ole võimalik soovitada alternatiivset annustamisskeemi. _Neeru- ja maksafunktsiooni kahjustus _ 3 Naglazyme ohutust ja efektiivsust neeru- või maksafunktsiooni kahjustusega patsientidel ei ole hinnatud (vt lõik 5.2) ning neile patsientidele ei ole võimalik soovitada alternatiivset annustamisskeemi. _Lapsed _ Puuduvad tõendid erikaalutluste Aqra d-dokument sħiħ