Myozyme

Informazzjoni prinċipali

  • Isem kummerċjali:
  • Myozyme
  • Dominju tal-mediċina:
  • Bnedmin
  • Tip ta 'mediċina:
  • Droga allopatika

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Myozyme
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • Oħra tal-passaġġ alimentari u tal-metaboliżmu-prodotti,
  • Żona terapewtika:
  • Mard tal-Ħażna tal-Glukoġen tat-Tip II
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Myozyme huwa indikat għal terapija s-sostituzzjoni ta ' l-enżima fit-tul (ERT) fil-pazjenti bl-djanjosi konfermata tal-marda ta ' l-Pompe (aċidu-α-glucosidase defiċjenza). F'pazjenti b'bidu tard tal-marda marda ta ' Pompe l-evidenza tal-effikaċja hija limitata.
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 14

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Awtorizzat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/000636
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 28-03-2006
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/000636
  • L-aħħar aġġornament:
  • 30-03-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/31154/2011

EMEA/H/C/000636

Sommarju tal-EPAR għall-pubbliku

Myozyme

alglucosidase alfa

Dan id-dokument huwa sommarju tar-Rapport Pubbliku Ewropew ta’ Valutazzjoni (EPAR) għal

Myozyme. Huwa jispjega kif il-Kumitat għal Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) ivvaluta

l-mediċina biex wasal għal opinjoni favorevoli tiegħu fl-għoti tal-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq u

r-rakkomandazzjonijiet tal-kondizzjonijiet tal-użu għal Myozyme.

X’inhi Myozyme?

Myozyme huwa trab li jsir soluzzjoni għall-infużjoni (dripp fil-vina). Fih is-sustanza attiva alglucosidase

alfa.

Għal xiex jintuża Myozyme?

Myozyme jintuża fil-kura ta’ pazjenti li jbatu bil-marda ta' Pompe, marda rari li tintiret. Il-pazjenti li

jbatu bil-marda ta' Pompe ma għandhomx biżżejjed mill-enzima msejħa alglucosidase alfa.

Normalment din l-enzima tkisser iz-zokkor maħżun bħala glisoġin fi glukożju li jista’ jintuża għall-

enerġija miċ-ċelloli tal-ġisem. Jekk l-enzima ma tkunx preżenti, il-glisoġin jakkumula f’ċerti tessuti,

partikolarment il-muskoli, fosthom il-qalb u d-dijaframma (il-muskoli ewlieni li permezz tiegħu nieħdu

n-nifs li jinstab taħt il-pulmuni). L-akkumulazzjoni prgressiva ta’ glisoġin tikkawża firxa wiesa’ ta’

sintomi, fosthom tkabbir fil-qalb, diffikultajiet fit-teħid tan-nifs u dgħjufija fil-muskoli. Il-marda tista’

titfaċċa fit-twelid (il-‘forma infantili’) kif ukoll iktar tard fil-ħajja (il-‘forma tardiva’).

Peress li n-numru ta’ pazjenti li jbatu mill-marda ta' Pompe huwa wieħed baxx, il-marda hi kkunsidrata

bħala ‘rari’, u, fl-14 ta’ Frar 2001, Myozyme ġie kklassifikat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina użata

f’mard rari).

Il-mediċina tista’ tinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib.

Myozyme

EMA/59037/2014

Paġna 2/3

Kif jintuża Myozyme?

It-terapija b’Myozyme għandha tkun sorveljata minn tabib b’esperjenza fit-trattament ta’ pazjenti

b’Pompe jew mard ereditarju ieħor tal-istess tip.

Myozyme jingħata bħala infużjoni fil-vina ta’ 20 mg għal kull kg piż tal-ġisem mogħti darba kull

ġimagħtejn. L-infużjoni għandha tinbeda bil-mod u mbagħad tiżdied bil-mod dment li mhemmx sinjali

ta’ effetti sekondarji kkawżati mill-infużjoni.

Kif jaħdem Myozyme?

Myozyme hu terapija enzimatika sostituttiva. Terapija enzimatika sostituttiva tipprovdi lill-pazjenti bl-

enzima li ma għandhomx; f’dan il-każ, alglucosidase alfa. Is-sustanza attiva f’Myozyme, alglucosidase

alfa, hija kopja tal-alglucosidase alfa uman, prodotta b'metodu magħruf bħala “teknoloġija tad-DNA

rikombinant”: l-enzima ssir minn ċellola li jkun irċieva ġene (DNA) li jagħmlu possibbli li jipproduċi l-

enzima. L-enzima sostituttiva tgħin biex jiġi mkisser il-glisoġin u twaqqfu milli jitkattar b’mod mhux

normali fiċ-ċelloli.

Kif ġie studjat Myozyme?

Myozyme ġie studjat f’żewġ studji ewlenin li involvew 39 tarbija u tfal sal-età ta’ tliet snin u nofs li

jbatu mill-marda ta’ Pampe bil-forma infantili. Dawn il-pazjenti tqabblu ma’ “grupp storiku ta’ tqabbil”

ta’ trabi u tfal żgħar morda bil-marda ta’ Pompe li ma kinux ingħataw kura u ma ħadux sehem fl-

istudju. Il-miżuri ewlenin tal-effikaċja kienu n-numru ta’ pazjenti li għexu u n-numru ta’ pazjenti li ma

kellhomx bżonn ventilatur biex jgħinhom jieħdu n-nifs.

Myozyme tqabbel ukoll ma’ plaċebo (trattament finta) fi studju wieħed ewlieni li involva 90 pazjent bil-

forma tardiva tal-marda. Il-miżuri ewlenin tal-effikaċja kienu ż-żieda fid-distanza li l-pazjenti setgħu

jimxu f’sitt minuti u fil-“kapaċità vitali forzata” (kejl ta’ kemm il-pulmuni qed jaħdmu tajjeb). L-istudju

dam 18-il xahar.

Liema benefiċċju wera Myozyme waqt l-istudji mwettqa?

Fl-ewwel studju ewlieni, li involva trabi iżgħar minn sitt xhur, it-tmintax-il pazjent kollha li ġew ikkurati

b’Myozyme kienu ħajjin meta leħqu l-età ta’ 18-il xahar, u 15 minn dawn ma kellhm bżonn ventilatur

biex jgħinhom jieħdu n-nifs. B’kuntrast ma’ dan, 42 pazjent biss fil-grupp storiku ta’ tqabbil kienu

ħajjin fl-età ta’ 18-il xahar. Ir-riżultati ġew ikkonfermati fl-istudju l-ieħor, li involva tfal bejn l-etajiet ta’

sitt xhur u tliet snin u nofs.

Fil-forma tardiva tal-marda, Myozyme kien iktar effettiv mill-plaċebo fit-titjib kemm tad-distanza li l-

pazjenti setgħu jimxu kif ukoll fit-tħaddim tal-pulmun tul l-istudju.

X’inhu r-riskju assoċjat ma’ Myozyme?

Matul l-istudji f’pazjenti bil-forma infantili tal-marda ta’ Pompe, l-iktar effetti sekondarji komuni

b’Myozyme (li dehru f’iktar minn pazjent 1 minn kull 10) kienu takikardja (taħbit il-qalb mgħaġġel),

ħmura fil-wiċċ, tqaħqiħ, takipnoea (nifs mgħaġġel), remettar, urtikarja, raxx, pireksja (deni) u inqas

saturatzzjoni tal-ossiġnu (livelli baxxi ta’ ossiġnu fid-demm). Fl-istudju tal-forma tardiva, il-pazjenti

kellhom ħafna mill-istess effetti sekondarji, iżda dehru inqas spissi milli fl-istudji fil-forma infantili tal-

marda. Kważi l-effetti sekondarji kollha li dehru b’Myozyme seħħew matul jew eżatt wara l-infużjoni u

kienu ħfief jew moderati. Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji rrappurtati b’Myozyme, ara l-Fuljett ta'

Tagħrif.

Myozyme

EMA/59037/2014

Paġna 3/3

Il-pazjenti li ngħataw Myozyme jistgħu jiżviluppaw antikorpi (proteini prodotti b’rispons għal Myozyme).

L-effett ta’ dawn l-antikorpi fuq is-sigurtà u l-effikaċja ta’ Myozyme għadu mhux ċar.

Myozyme ma għandux jintuża f’nies li kellhom reazzjoni anafilattika serja ħafna (allerġija gravi) għal

alglucosidase alfa jew għal ingredjenti oħra li ma jistgħux jiġu ġestiti jekk il-mediċina tingħata b’rata

ta’ infużjoni iktar bil-mod jew doża mnaqqsa.

Għaliex ġie approvat Myozyme?

Is-CHMP iddeċieda li l-benefiċċji ta’ Myozyme huma akbar mir-riskji tiegħu u rrikkomanda li jingħata

awtorizzazzjoni biex jitpoġġa fuq is-suq.

X’miżuri qegħdin jitteħdu bies jassiguraw użu sigur ta’ Myozyme?

Il-kumpanija li timmanifattura Myozyme qed tħejji pjan biex tassigura li Myozyme jintuża b’mod sigur,

l-aktar billi l-pazjenti li ngħataw Myozyme jiġu moniterjati sabiex ikun magħruf jekk żviluppawx

antikorpi, permezz ta’ twaqqif ta’ reġistru miftuħ għal pazjenti kollha bil-marda ta’ Pompe, u fl-istess

ħin jassiguraw li t-tobba jkunu jafu fuq ir-reazzjonijiet li l-pazjenti jista’ jkollhom għall-infużjoni.

Aktar tagħrif dwar Myozyme:

Il-Kummissjoni Ewropea tat awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq valida fl-Unjoni Ewropea kollha għal

Myozyme lil Genzyme Europe B.V. fid-29 ta’ Marzu 2006. L-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq hija

valida għal perjodu mhux limitat.

L-EPAR sħiħ ta’ Myozyme jinsab fuq is-sit tal-Aġenzija ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European Public Assessment Reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-kura b’Myozyme,

aqra l-fuljett ta' tagħrif (huwa parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Myozyme huwa disponibbli fis-

sit elettroniku tal-Aġenzija

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations

.

Dan is-sommarju ġie aġġornat l-aħħar f’01-2014.

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TA’ TAGĦRIF

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall-utent

Myozyme 50 mg, trab għal konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni

Alglucosidase alfa

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tuża din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib, lill-ispiżjar jew l-infermier tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew l-infermier tiegħek. Dan jinkludi

xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett

X’inhu Myozyme u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Myozyme

Kif għandu jingħata Myozyme

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Myozyme

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Myozyme u għalxiex jintuża

Myozyme jintuża għall-kura ta’ persuni adulti, tfal u adolexxenti ta’ kull età li jkollhom dijanjosi

kkonfermata tal-marda ta’ Pompe.

Nies bil-marda ta’ Pompe għandhom livelli baxxi ta’ enzima msejħa alpha-glucosidase. Din l-enzima

tgħin lill-ġisem jikkontrolla l-livelli ta’ glycogen (tip ta’ carbohydrate). Glycogen jipprovdi l-ġisem

bl-enerġija, iżda f’nies bil-marda ta’ Pompe dawn il-livelli ta’ glycogen jistgħu jkunu żżejjed.

Myozyme fih enzima artifiċjali msejħa alglucosidase alfa – din tista’ tissostitwixxi l-enzima naturali li

tkun nieqsa fil-marda ta’ Pompe.

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Myozyme

Tużax Myozyme:

Jekk kellek reazzjonijiet allerġiċi (għandek sensittività eċċessiva) li kienu ta’ periklu għall-ħajja għal

alglucosidase alfa jew għal kwalunkwe sustanzi oħra ta’ din il-mediċina (elenkata fis-sezzjoni 6) u l-

għoti mill-ġdid tal-mediċina ma rnexxiex. Sintomi ta’ reazzjonijiet allerġiċi ta’ periklu għall-ħajja

jinkludu, iżda mhumiex limitati għal, pressjoni tad-demm baxxa, rata mgħaġla ħafna ta’ taħbit tal-

qalb, diffikultà biex tieħu n-nifs, rimettar, nefħa fil-wiċċ, urtikarja jew raxx.

Twissijiet u prekawzjonijiet

Jekk inti tkun ikkurat/a b’Myozyme, jista’ jkollok hekk imsejħa reazzjoni assoċjata mal-infużjoni

waqt li tkun qed tingħata l-mediċina jew matul is-sigħat wara l-infużjoni. Reazzjoni bħal din tinkludi

sintomi differenti bħal pressjoni tad-demm baxxa, skumdità fis-sider, sensazzjoni ta’ għafis fil-

griżmejn, nefħa fil-wiċċ, xufftejn jew ilsien (anġjoedema), ħakk (urtikarja), sturdament, raxx, ħakk

fil-ġilda, nawsja, rimettar, sogħla u bronkospażmi (ara sezzjoni 4 għal deskrizzjoni fil-qosor tar-

reazzjonijiet kollha assoċjati mal-infużjoni). Reazzjoni marbuta ma’ l-infużjoni xi kultant tista tkun

severa ħafna. Jekk ikollok reazzjoni bħal din, għandek

tgħid lit-tabib tiegħek immedjatament

. Jista’

jkun hemm il-bżonn li tingħata mediċini għal qabel il-kura biex tiġi evitata reazzjoni allerġika (eż.

antistamini u/jew kortikosterojdi) jew biex jitnaqqas id-deni (mediċini kontra d-deni).

Fl-istudji, it-tobba użaw mediċini sabiex irażżnu lis-sistema immuni sabiex din tnaqqas il-produzzjoni

ta’ antikorpi. Minħabba li għandek il-marda ta’ Pompe, hemm ir-riskju li tieħu infezzjoni severa fil-

passaġġi tal-arja jew fil-pulmun. Jekk tuża dawn il-mediċini biex trażżan lis-sistema immuni, dan

jista’ jżid aktar dan ir-riskju.

Jekk ikollok leżjonijiet ulċerattivi severi tal-ġilda, jekk jogħġbok informa lit-tabib tiegħek. Jekk

ikollok nefħa f’riġlejk jew nefħa ġeneralizzata, jekk jogħġbok informa lit-tabib tiegħek. It-tabib

tiegħek għandu jikkunsidra t-twaqqif tal-għoti ta’ Myozyme u jibda kura medika adattata. It-tabib

tiegħek għandu jikkunsidra r-riskji u l-benefiċċji tal-għoti mill-ġdid ta’ Myozyme.

Mediċini oħra u Myozyme

Għid lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk qiegħed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew tista’ tieħu xi mediċini

oħra.

Tqala, treddigħ u fertilità

M’hemm l-ebda esperjenza dwar l-użu ta’ Myozyme f’nisa tqal. M’għandekx tingħata Myozyme waqt

it-tqala jekk m’hemmx bżonn ċar. Inti rakkomandata li twaqqaf it-treddigħ meta tingħata Myozyme.

Jekk inti tqila jew qed tredda’, taħseb li tista tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, itlob il-parir

tat-tabib jew tal-ispiżjar tiegħek qabel tieħu din il-mediċina.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Oqgħod attent meta ssuq jew tuża kwalunkwe għodda jew makkinarju ftit wara l-infużjoni ta’

Myozyme, għax tista’ tkun stordut.

Myozyme fih sodium

Din il-mediċina fiha anqas minn 1 mmol sodium (23 mg) f’kull kunjett, jiġifieri essenzjalment ‘ħielsa

mis-sodium’.

3.

Kif għandu jingħata Myozyme

Myozyme ser jingħatalek taħt is-superviżjoni ta’ tabib b’esperjenza fil-kura tal-marda ta’ Pompe.

Id-doża li tirċievi hi bbażata fuq il-piż tal-ġisem tiegħek. Id-dożaġġ rakkomandat ta’ Myozyme hu ta’

20 mg għal kull kg ta’ piż tal-ġisem. Ser jingħatalek darba kull ġimagħtejn.

Użu fit-tfal u fl-adolexxenti

Id-dożaġġ rakkomandat ta’ Myozyme fit-tfal u fl-adolexxenti hu l-istess bħal dak fl-adulti.

Struzzjonijiet biex tużah kif suppost

Myozyme jingħata minn ġo dripp ġo vina (permezz ta’ infużjoni ġol-vini). Hu fornut bħala trab li ser

jitħallat b’ilma sterili qabel jingħata.

Jekk tingħata Myozyme aktar milli suppost

M’hemm l-ebda esperjenza b’doża eċċessiva ta’ Myozyme.

Jekk tinsa tuża Myozyme

Jekk tkun insejt tieħu infużjoni, jekk jogħġbok ikkuntattja lit-tabib tiegħek.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib, lill-ispiżjar jew lill-

infermier tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

L-effetti sekondarji kienu osservati primarjament waqt li l-pazjenti kienu qed jingħataw il-mediċina

jew ftit wara (“effetti marbuta ma’ l-infużjoni”). Xi effetti sekondarji marbuta mal-infużjoni kienu

serji jew ta’ theddida għall-ħajja. Reazzjonijiet ta’ periklu għall-ħajja, li jinkludu reazzjonijiet

allerġiċi ġeneralizzati severi ħafna u xokk anafilattiku, kienu rrappurtati f’xi pazjenti. Sintomi ta’

reazzjonijiet bħal dawn jinkludu pressjoni tad-demm baxxa, rata mgħaġla ħafna ta’ taħbit tal-qalb,

diffikultà biex tieħu n-nifs, rimettar, nefħa fil-wiċċ, xufftejn jew ilsien, urtikarja jew raxx. Xi pazjenti

kellhom effetti sekondarji relatati mal-infużjoni fil-forma ta’ sintomi simili għal dawk tal-influwenza,

li damu għal ftit jiem wara li ntemmet l-infużjoni.

Jekk ikollok xi reazzjoni bħal din, jekk jogħġbok

għid lit-tabib tiegħek immedjatament

. Jista’ jkun

hemm il-bżonn li tingħata mediċini ta’ qabel il-kura biex tiġi evitata reazzjoni allerġika (eż.

antistamini u/jew kortikosterojdi) jew biex jitnaqqas id-deni (mediċini kontra d-deni).

Komuni ħafna: jistgħu jaffettwaw aktar minn persuna 1 minn kull 10

Urtikarja

Raxx

Żieda fir-rata ta’ taħbit tal-qalb

Fwawar (tal-wiċċ)

Deni jew żieda fit-temperatura tal-ġisem

Sogħla

Żieda fir-rata tan-nifs

Rimettar

Livell baxx ta’ ossiġnu fid-demm

Komuni: jistgħu jaffettwaw sa persuna 1 minn kull 10

Sfura

Żieda fil-pressjoni jew pressjoni għolja

Kulur tal-ġilda jagħti fil-blu

Tertir ta’ bard

Aġitazzjoni

Rogħda

Uġigħ ta’ ras

Tnemnim

Uġigħ jew reazzjoni lokali fis-sit tad-dripp

Sturdament

Irritabilità

Ħakk fil-ġilda

Dardir

Nefħa tal-wiċċ, nefħa tal-gerżuma jew nefħa severa kombinata tal-wiċċ, tal-gerżuma u tal-ilsien

minħabba reazzjoni allerġika severa

Nefħa fid-dirgħajn u r-riġlejn

Nawsja

Skonfort fis-sider

Skonfort fil-gerżuma

Dijarea

Għeja

Uġigħ fil-muskoli

Spażmi tal-muskoli

Leżjonijiet ulċerattivi severi tal-ġilda

Ħmura tal-ġilda

Mhux magħruf: il-frekwenza ma tistax tiġi stmata mid-dejta disponibbli

Nefħa madwar l-għajnejn

Ħsejjes anormali meta tieħu n-nifs, li jinkludu ħoss qisu tisfir

Diffikultà biex tieħu n-nifs (li jinkludi qtugħ ta’ nifs)

Kesħa fl-estremitajiet (eż. idejn, saqajn)

Pressjoni baxxa

Il-vini/arterji tad-demm jidjiequ u jikkawżaw tnaqqis fil-fluss tad-demm

Restrizzjoni għal għarrieda tal-bronki li jikkawżaw restrizzjoni fl-arja dieħla u ħierġa mill-

pulmun (bronkospażmu)

Tħoss is-sħana

Żieda fl-għaraq

Għajnejn idemmgħu

Ġilda bi tbajja’

Nuqqas ta’ kwiet f’ġismek

Tħarħir

Tnaqqis fir-rata ta’ taħbit tal-qalb

Il-qalb tieqaf

Uġigħ fis-sider (mhux fil-qalb)

Infjammazzjoni tal-membrana li tiksi l-għajn u tebqet il-għajn

Uġigħ addominali

Uġigħ fil-ġogi

Waqfien temporanju jew għal għarrieda tan-nifs

Telf ta’ proteina fl-awrina

Sindrome Nefrotiku: nefħa fir-riġlejn, nefħa ġeneralizzata u telf ta’ proteina fl-awrina

Il-ġilda fil-post fejn tingħata l-infużjoni tintefaħ u tiħxien f’każ li jkun hemm tnixxija tal-

prodott ’il barra mill-vini.

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew l-infermier tiegħek. Dan jinkludi xi

effett sekondarju li mhuwiex elenkat f

dan il-fuljett. Tista

wkoll tirrapporta effetti sekondarji

direttament permezz tas-sistema ta

rappurtar nazzjonali imniżżla f

Appendiċi V. Billi tirrapporta

l-effetti sekondarji tista

tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta

din il-

mediċina.

5.

Kif taħżen Myozyme

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq it-tikketta wara ‘JIS’. Id-data ta’ meta

tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Aħżen fi friġġ (2°C – 8°C).

Wara d-dilwizzjoni, l-użu immedjat hu rakkomandat. Madankollu, l-istabbiltà kimika u fiżika waqt l-

użu kienet murija għal 24 siegħa f’temperatura ta’ minn 2 sa 8

C meta jinħażen u jkun protett mid-

dawl.

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ jew mal-iskart domestiku.

Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif

għandek tarmi mediċini li m’għadekx tuża.

Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Myozyme

Is-sustanza attiva hi alglucosidase alfa 50 mg. Kunjett wieħed fih 50 mg ta’ alglucosidase alfa.

Wara r-rikostituzzjoni, is-soluzzjoni jkun fiha 5 mg ta’ alglucosidase alfa f’kull ml u wara d-

dilwizzjoni, il-konċentrazzjoni tvarja minn 0.5 mg sa 4 mg/ml.

Is-sustanzi l-oħra huma

mannitol (E421),

sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339)

disodium phosphate heptahydrate (E339)

polysorbate 80 (E433).

Kif jidher Myozyme u l-kontenut tal-pakkett

Myozyme hu trab għal konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni f’kunjett (50 mg/kunjett). Kull

pakkett fih 1, 10 jew 25 kunjett. Jista’ jkun li mhux il-pakketti tad-daqsijiet kollha jkunu għal skop

kummerċjali.

It-trab hu ta’ kulur minn abjad sa abjad jagħti fil-griż. Wara r-rikostituzzjoni, isir soluzzjoni ċara, bla

kulur sa isfar ċar, li jista’ jkun fiha l-frak. Is-soluzzjoni rikostitwita trid tkun dilwita b’mod

addizzjonali.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq u l-Manifattur

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, L-Olanda

Manifattur

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Ir-Renju Unit

Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, L-Irlanda

Għal kull tagħrif dwar din il-mediċina, jekk jogħġbok ikkuntattja lir-rappreżentant lokali tad-Detentur

tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Тел.: +359 (0)2 970 53 00

Malta

Sanofi-Aventis Malta Ltd

Tel: +356 21493022

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233086 111

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 35 699 1200

Danmark

sanofi-aventis Denmark A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 – 0

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 34 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ireland

Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Italia

Sanofi S.p.A.

Tel: +39 059 349 811

United Kingdom

Sanofi

Tel +44 (0) 845 372 7101

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’

Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini

http://www.ema.europa.eu/. Hemm ukoll links għal sit elettroniċi oħra dwar mard rari u

kura.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

It-tagħrif li jmiss qed jingħata biss għall-professjonisti fil-qasam mediku:

Struzzjonijiet għall-użu – rikostituzzjoni, dilwizzjoni u għoti

Myozyme għandu jkun rikostitwit bl-ilma għall-injezzjonijiet, imbagħad dilwit b’sodium chloride

9 mg/ml (0.9%) soluzzjoni għall-injezzjoni u mbagħad jingħata permezz ta’ infużjoni ġol-vini. Ir-

rikostituzzjoni u d-dilwizzjoni għandhom jitwettqu b’konformità mar-regoli ta’ prattika tajba,

partikularment fir-rigward ta’ asepsis.

Minħabba n-natura

proteinaceous

tal-prodott, jista’ jifforma frak fis-soluzzjoni rikostitwita u fil-boroż

ta’ l-infużjoni finali. Għalhekk, filtru

in-line low protein binding

ta’ 0.2 micron għandu jintuża għall-

għoti. Kien muri li l-użu ta’ filtru

in-line

ta’ 0.2 micron ineħħi partikuli viżibbli u ma jirriżultax f’telf

apparenti ta’ proteina jew attività.

Stabbilixxi n-numru ta’ kunjetti li ser ikunu rikostitwiti, ibbażat fuq il-kors tad-doża tal-pazjent

individwali (mg/kg) u neħħi l-kunjetti meħtieġa mill-friġġ sabiex tħallihom jilħqu t-temperatura tal-

kamra (madwar 30 minuta). Kull kunjett ta’ Myozyme hu għall-użu ta’ darba biss.

Uża t-teknika asettika

Rikostituzzjoni

Irrikostitwixxi kull kunjett ta’ 50 mg ta’ Myozyme b’10.3 ml ta’ ilma għall-injezzjonijiet billi tuża

siringa b’labra ta’ dijametru ta’ mhux aktar minn 20 gauge. Żid l-ilma għall-injezzjonijiet permezz ta’

żieda ta’ taqtir bil-mod man-naħa tal-kunjett u mhux direttament fuq is-sustanza lajofilizzata. Mejjel u

irrombla kull kunjett bil-mod. Taqlibx ta’ taħt fuq, iddawwarx u iċċaqlaqx il-kunjett. Il-volum

rikostitwit hu ta’ 10.5 ml li fih 5 mg/ml, u jidher bħala soluzzjoni ċara li tkun minn bla kulur sa isfar

ċar, u li jista’ jkun fiha frak fis-sura ta’ħjut rqaq bojod jew fibri transluċidi. Eżamina immedjatament

il-kunjetti rikostitwiti għal frak u tibdil fil-kulur. Jekk meta teżaminahom tosserva frak li ma jkunx

bħal dak deskritt hawn fuq, jew jekk is-soluzzjoni tkun bidlet il-kulur, tużahx. Il-pH tas-soluzzjoni

rikostitwita hu ta’ madwar 6.2.

Wara r-rikostituzzjoni hu rakkomandat li tiddilwa immedjatament il-kunjetti (ara hawn taħt).

Dilwizzjoni

Meta tkun rikostitwita kif deskritt hawn fuq, is-soluzzjoni rikostitwita fil-kunjett ikun fiha 5 mg ta’

alglucosidase alfa f’kull ml. Il-volum rikostitwit jippermetti ġbid preċiż ta’ 10.0 ml (li huma l-istess

daqs 50 mg) minn kull kunjett. Dan, imbagħad, għandu jkun dilwit b’mod addizzjonali kif ġej: Iġbed

bil-mod is-soluzzjoni rikostitwita minn kull kunjett sakemm jinkiseb il-volum għad-doża tal-pazjent

billi tuża siringa b’labra ta’ dijametru ta’ mhux aktar minn 20 gauge. Il-konċentrazzjoni finali

rakkomandata ta’ alglucosidase fil-boroż ta’ l-infużjoni tvarja minn 0.5 mg/ml sa 4 mg/ml. Neħħi l-

arja mill-borża ta’ l-infużjoni. Neħħi wkoll l-istess volum ta’ sodium chloride 9 mg/ml (0.9%)

soluzzjoni għall-injezzjoni, li ser ikun sostitwit b’Myozyme rikostitwit. Injetta bil-mod Myozyme

rikostitwit direttament ġos-sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) soluzzjoni għall-injezzjoni. Aqleb ta’ taħt

fuq jew immassaġġja l-borża ta’ l-infużjoni biex tħallat is-soluzzjoni dilwita. Iċċaqlaqx jew tħarrek

b’mod eċċessiv il-borża ta’ l-infużjoni.

Is-soluzzjoni ta’ l-infużjoni finali għandha tingħata qrib tal-ħin tal-preparazzjoni kemm jista jkun.

Kull fdal tal-prodott li ma jkunx intuża jew skart li jibqa’ wara l-użu tal-prodott għandu jintrema kif

jitolbu l-liġijiet lokali.

Kif Jingħata

Hu rakkomandat li tibda l-għoti tas-soluzzjoni dilwita fi żmien tliet sigħat. Il-ħin totali bejn ir-

rikostituzzjoni u t-tlestija ta’ l-infużjoni m’għandux jaqbeż l-24 siegħa.

Il-kors tad-doża rakkomandat ta’ Myozyme hu ta’ 20 mg/kg ta’ piż tal-ġisem, mogħti darba kull

ġimagħtejn bħala infużjoni ġol-vini.

L-infużjonijiet għandhom jingħataw b’mod inkrementali. Hu rakkomandat li l-infużjoni tinbeda b’rata

inizjali ta’ 1 mg/kg/siegħa u tiżdied gradwalment b’2 mg/kg/siegħa kull 30 minuta jekk ma jkun hemm

l-ebda sinjali ta’ reazzjonijiet assoċjati ma’ l-infużjoni (IARs) sakemm tintlaħaq rata massima ta’

7 mg/kg/siegħa.