Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Sloven
Sors: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna je indiciran za zdravljenje odraslih in pediatričnih bolnikih z izgubo vida zaradi dedne očesne mrežnice distrofija, ki jih povzročajo potrdili biallelic RPE65 mutacije in ki imajo dovolj preživetja celic mrežnice.
Revision: 7
Pooblaščeni
2018-11-22
1 PRILOGA I POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA 2 Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o katerem koli domnevnem neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih. 1. IME ZDRAVILA Luxturna 5 × 10 12 vektorskih genomov/ml koncentrat in vehikel za raztopino za injiciranje 2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA 2.1 SPLOŠEN OPIS Voretigen neparvovek je vektor za prenos genov, ki z uporabo kapside adenoasociacijskega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2) kot nosilca omogoča prenos cDNA za humani 65-kilodaltonski protein pigmentnega epitelija mrežnice (angl. _human retinal pigment epithelium 65 kDa protein_ , protein hRPE65) v mrežnico. Voretigen neparvovek je s tehnologijo rekombinantne DNA pridobljen iz divjega tipa adenoasociacijskega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2). 2.2 KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA En mililiter koncentrata vsebuje 5 × 10 12 vektorskih genomov (vg). Ena viala zdravila Luxturna vsebuje 0,5 ml ekstraktabilnega volumna koncentrata (kar ustreza 2,5 × 10 12 vektorskih genomov), ki ga je treba pred odmerjanjem redčiti v razmerju 1:10, glejte poglavje 6.6. Po redčenju 0,3 ml koncentrata z 2,7 ml vehikla, 1 mililiter vsebuje 5 × 10 11 vektorskih genomov. En odmerek 0,3 ml zdravila Luxturna vsebuje 1,5 × 10 11 vektorskih genomov. Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1. 3. FARMACEVTSKA OBLIKA koncentrat in vehikel za raztopino za injiciranje Po odtalitvi sta tako koncentrat kot vehikel bistri in brezbarvni tekočini z vrednostjo pH 7,3. 4. KLINIČNI PODATKI 4.1 TERAPEVTSKE INDIKACIJE Zdravilo Luxturna je indicirano za zdravljenje odraslih in pediatričnih bolnikov z izgubo vida zaradi dedne mrežnične distrofije povzročene s potrjeno bialelno mutacijo gena _RPE65_ , ki imajo dovolj viabilnih mrežničnih celic. 3 4.2 ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE Zdravljenje sme uvesti in zdravilo odmerjati samo retinalni kirurg, Aqra d-dokument sħiħ
1 PRILOGA I POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA 2 Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o katerem koli domnevnem neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih. 1. IME ZDRAVILA Luxturna 5 × 10 12 vektorskih genomov/ml koncentrat in vehikel za raztopino za injiciranje 2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA 2.1 SPLOŠEN OPIS Voretigen neparvovek je vektor za prenos genov, ki z uporabo kapside adenoasociacijskega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2) kot nosilca omogoča prenos cDNA za humani 65-kilodaltonski protein pigmentnega epitelija mrežnice (angl. _human retinal pigment epithelium 65 kDa protein_ , protein hRPE65) v mrežnico. Voretigen neparvovek je s tehnologijo rekombinantne DNA pridobljen iz divjega tipa adenoasociacijskega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2). 2.2 KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA En mililiter koncentrata vsebuje 5 × 10 12 vektorskih genomov (vg). Ena viala zdravila Luxturna vsebuje 0,5 ml ekstraktabilnega volumna koncentrata (kar ustreza 2,5 × 10 12 vektorskih genomov), ki ga je treba pred odmerjanjem redčiti v razmerju 1:10, glejte poglavje 6.6. Po redčenju 0,3 ml koncentrata z 2,7 ml vehikla, 1 mililiter vsebuje 5 × 10 11 vektorskih genomov. En odmerek 0,3 ml zdravila Luxturna vsebuje 1,5 × 10 11 vektorskih genomov. Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1. 3. FARMACEVTSKA OBLIKA koncentrat in vehikel za raztopino za injiciranje Po odtalitvi sta tako koncentrat kot vehikel bistri in brezbarvni tekočini z vrednostjo pH 7,3. 4. KLINIČNI PODATKI 4.1 TERAPEVTSKE INDIKACIJE Zdravilo Luxturna je indicirano za zdravljenje odraslih in pediatričnih bolnikov z izgubo vida zaradi dedne mrežnične distrofije povzročene s potrjeno bialelno mutacijo gena _RPE65_ , ki imajo dovolj viabilnih mrežničnih celic. 3 4.2 ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE Zdravljenje sme uvesti in zdravilo odmerjati samo retinalni kirurg, Aqra d-dokument sħiħ