Luxturna

Informazzjoni prinċipali

  • Isem kummerċjali:
  • Luxturna
  • Kodiċi ATC:
  • -
  • Dominju tal-mediċina:
  • Bnedmin
  • Tip ta 'mediċina:
  • Droga allopatika

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Luxturna
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • Għadu mhux assenjat
  • Żona terapewtika:
  • Leber Konġenitali Amaurosis, Retinitis Pigmentosa
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Luxturna huwa indikat għall-kura ta ' pazjenti adulti u pedjatriċi b'telf tal-vista minħabba ereditarju tar-retina distrofija kkawżati minn kkonfermat biallelic RPE65 mutazzjonijiet u li jkollu biżżejjed vijabbli tar-retina-ċelluli.
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 1

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Awtorizzat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/004451
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 21-11-2018
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/004451
  • L-aħħar aġġornament:
  • 24-05-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/831445/2018

EMEA/H/C/004451

Luxturna (voretigene neparvovec)

Ħarsa ġenerali lejn Luxturna u għalfejn huwa awtorizzat fl-UE

X’inhu Luxturna u għal xiex jintuża?

Luxturna huwa mediċina li tintuża għall-kura ta’ adulti u tfal b’telf tal-vista minħabba distrofija retinali

li ntirtet, disturb ġenetiku rari tar-retina (il-membrana sensittiva għad-dawl fuq wara tal-għajn).

Luxturna jista’ jintuża biss meta l-pazjenti jkun għad fadlilhom biżżejjed ċelloli li jiffunzjonaw fir-retina

u meta l-marda tkun ikkawżata minn mutazzjonijiet (bidliet) fil-ġene RPE65. RPE65 hija responsabbli

mill-produzzjoni ta’ enzima msejħa isomerażi tar-retinil all-trans (all-trans retinyl isomerase), li hija

meħtieġa għall-funzjonament normali taċ-ċelloli retinali.

Luxturna fih is-sustanza attiva voretigene neparvovec u huwa tip ta’ mediċina terapewtika avvanzata

msejħa ‘prodott ta’ terapija tal-ġeni’. Din hija tip ta’ mediċina li taħdem billi twassal il-ġeni fil-ġisem.

Id-distrofija retinali li ntirtet hija rari, u Luxturna ġie denominat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina li

tintuża f’mard rari) għal żewġ forom tal-marda f’diversi dati (retinitis pigmentosa: 28 ta’ Lulju 2015;

amaurosis konġenitali ta’ Leber: 2 ta’ April 2012. Aktar informazzjoni dwar id-denominazzjoni orfni

tista’ tinstab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations

Kif jintuża Luxturna?

Luxturna jista’ jinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib u l-kura għandha tingħata minn kirurgu li jkollu

esperjenza fil-kirurġija tal-għajnejn.

Luxturna jingħata bħala injezzjoni unika fuq wara ta’ kull għajn, taħt ir-retina. It-tieni għajn għandha

tiġi kkurata mill-inqas 6 ijiem wara l-ewwel waħda. Il-pazjenti għandhom jibdew jirċievu mediċini

immunosuppressanti (mediċini li jnaqqsu l-attività tas-sistema immunitarja, id-difiżi naturali tal-ġisem)

3 ijiem qabel Luxturna jiġi injettat fl-ewwel għajn, biex jitnaqqas ir-riskju li l-mediċina tkun rifjutata

mill-ġisem, u din il-kura għandha titkompla għal 14-il jum wara l-injezzjoni

Għal iktar informazzjoni dwar l-użu ta’ Luxturna, ara l-fuljett ta’ tagħrif jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-

ispiżjar tiegħek.

Luxturna (voretigene neparvovec)

EMA/831445/2018

Paġna 2/3

Kif jaħdem Luxturna?

Luxturna jikkonsisti minn virus li fih kopji normali tal-ġene RPE65. Meta Luxturna jiġi injettat fl-għajn

il-virus iġorr il-ġene RPE65 fiċ-ċelloli retinali u jippermettilhom jipproduċu l-enzima nieqsa. Dan jgħin

liċ-ċelloli fir-retina biex jiffunzjonaw aħjar, billi jnaqqsu l-progressjoni tal-marda.

It-tip ta’ virus użat f’din il-mediċina (virus assoċjat mal-adeno) ma jikkawżax mard fil-bnedmin.

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Luxturna li ħarġu mill-istudji?

Luxturna kien investigat fi studju ewlieni wieħed li kien jinvolvi 31 pazjent li jbatu minn distrofija

retinali li ntirtet minħabba l-mutazzjonijiet RPE65. Il-kejl ewlieni tal-effikaċja kien kemm kienet tajba l-

prestazzjoni tal-pazjenti f’test tal-mobbiltà, fejn huma kienu meħtieġa jinnavigaw rotta b’tidwir u

ostakli taħt diversi kundizzjonijiet ta’ dawl. Il-pazjenti ġew ikkunsidrati li għaddew mit-test jekk

spiċċaw ir-rotta fi 3 minuti u laqtu mhux aktar minn 3 ostakli.

Wara sena ta’ kura, il-pazjenti kkurati b’Luxturna tejbu l-punteġġi tagħhom b’1.8 punti, filwaqt li l-

pazjenti li ma ngħatawx Luxturna tejbu l-punteġġi tagħhom b’0.2 punti, u dan ifisser li l-pazjenti

kkurati b’Luxturna kienu kapaċi jimxu aħjar tul ir-rotta. Barra minn hekk, 13 mill-21 pazjent (62 %)

ikkurati b’Luxturna għaddew mit-test tal-mobbiltà fil-livell ta’ dawl l-aktar baxx ta’ 1 lux (simili għall-

kondizzjonijiet ta’ bankina mdawla b’dawl baxx ħafna bil-lejl), filwaqt li l-ebda wieħed mill-pazjenti li

ma ngħatawx il-mediċina ma seta’ jagħmel dan. It-titjib fil-viżjoni tal-pazjenti nżamm għal mill-inqas

tliet snin.

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Luxturna?

L-effetti sekondarji l-iktar komuni b’Luxturna (li jistgħu jaffetwaw iktar minn persuna 1 minn 20) huma

iperimija konġunktivali (żieda ta’ iktar demm fl-għajn, li jwassal għall-ħmura tal-għajn) katarretti

(tiċpir tal-lenti tal-għajn) u żieda fil-pressjoni fuq ġewwa tal-għajn. Għal-lista sħiħa tal-effetti

sekondarji ta’ Luxturna, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Luxturna m’għandux jintuża f’pazjenti b’infezzjoni jew b’infjammazzjoni fl-għajnejn. Għal-lista sħiħa

tar-restrizzjonijiet, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex Luxturna huwa awtorizzat fl-UE?

Luxturna ntwera li jtejjeb il-viżjoni tal-pazjenti u l-abbiltà tagħhom li jevitaw l-ostakli, b’mod partikolari

f’dawl baxx, u huwa mistenni li jtejjeb il-kwalità tal-ħajja tagħhom. Dan kien ikkunsidrat bħala

benefiċċju kliniku importanti, meta jitqies in-nuqqas ta’ kuri awtorizzati għal din il-kondizzjoni

deġenerattiva u progressiva. Is-sigurtà ta’ Luxturna kienet ikkunsidrata aċċettabbli u l-effetti

sekondarji kienu maniġġabbli. Għaldaqstant, l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini ddeċidiet li l-benefiċċji

ta’ Luxturna huma akbar mir-riskji tiegħu u li jista’ jiġi awtorizzat għall-użu fl-UE.

X’miżuri qegħdin jittieħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’

Luxturna?

Il-kumpanija li tqiegħed Luxturna fis-suq ser tistabbilixxi programm edukattiv u ser tħejji materjal

edukattiv li għandu fil-mira lit-tobba u lill-ispiżjari li huma mistenni li jużaw u jimmaniġġaw Luxturna,

sabiex jiġi żgurat l-użu korrett tal-mediċina u jiġu minimizzati r-riskji assoċjati mal-mediċina u l-għoti

tagħha. Luxturna ser ikun disponibbli biss minn ċentri fejn ikun stabbilit il-programm edukattiv. Ser

jiġi pprovdut ukoll pakkett ta’ informazzjoni għall-pazjenti u għal dawk li jieħdu ħsiebhom.

Luxturna (voretigene neparvovec)

EMA/831445/2018

Paġna 3/3

Barra minn hekk, il-kumpanija ser ikollha ssegwi lill-pazjenti kollha li rċevew Luxturna fl-istudji ewlenin

għal 15-il sena, sabiex tikkaratterizza l-effikaċja u s-sigurtà fit-tul tal-mediċina, u tistabbilixxi reġistru

biex tiġbor data dwar is-sigurtà fit-tul f’pazjenti kkurati b’Luxturna.

Fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u fil-fuljett ta’ tagħrif ġew inklużi wkoll ir-

rakkomandazzjonijiet u l-prekawzjonijiet li għandhom ikunu segwiti mill-professjonisti fil-qasam tal-

kura tas-saħħa u mill-pazjenti għall-użu sigur u effettiv ta’ Luxturna.

Bħal fil-każ tal-mediċini kollha, id-data dwar l-użu ta’ Luxturna hija ssorveljata kontinwament. L-effetti

sekondarji rrappurtati b’Luxturna huma evalwati bir-reqqa u kull azzjoni meħtieġa hi meħuda biex

tipproteġi lill-pazjenti.

Informazzjoni oħra dwar Luxturna

Aktar informazzjoni dwar Luxturna tinstab fis-sit elettroniku tal-

Aġenzija: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/luxturna

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TA’ TAGĦRIF

Fuljett ta' tagħrif: Informazzjoni għall-pazjent

Luxturna 5 x 10

12

vettur tal-ġenomi/mL konċentrat u solvent għal soluzzjoni għal injezzjoni

voretigene neparvovec

Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti

identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta

kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek

tirrapporta effetti sekondarji.

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tingħata din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib jew lill-infermier tiegħek. Dan jinkludi xi effett

sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F᾽dan il-fuljett

X’inhu Luxturna u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Luxturna

Kif għandek tingħata Luxturna

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Luxturna

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Luxturna u għalxiex jintuża

Luxturna huwa prodott ta’ terapija ġenetika li fih is-sustanza attiva voretigene neparvovec.

Luxturna jintuża għall-kura ta’ adulti u tfal b’telf tal-vista minħabba distrofija retinali ereditarja

kkawżata mill-mutazzjonijiet fil-ġene

RPE65

. Dawn il-mutazzjonijiet jipprevjenu l-ġisem milli

jipproduċi proteina meħtieġa għall-vista u b’hekk iwasslu għal nuqqas ta’ vista u eventwalment

iwasslu biex il-pazjent jgħama.

Is-sustanza attiva f’Luxturna, voretigene neparvovec, huwa vajrus immodifikat li fih kopja funzjonali

tal-ġene

RPE65

. Wara l-injezzjoni twassal dan il-ġene fiċ-ċelloli tar-retina, is-saff fuq wara tal-għajn li

jirrileva d-dawl. Dan jippermetti lir-retina tipproduċi l-proteini meħtieġa għall-vista. Il-vajrus li jintuża

biex jitwassal il-ġene ma jikkawżax mard fil-bnedmin.

Luxturna se jingħatalek biss jekk l-ittestjar ġenetiku juri li t-telf tal-vista tiegħek huwa kkawżat mill-

mutazzjonijiet fil-ġene

RPE65

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Luxturna

Mhux se tingħata Luxturna

jekk inti allerġiku għal voretigene neparvovec jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina

(imniżżla fis-sezzjoni 6)

jekk għandek infezzjoni fl-għajn

jekk għandek infjammazzjoni fl-għajn

Jekk tapplika xi waħda minn dawn ta’ hawn fuq għalik, jew jekk m’intix ċert dwar xi waħda minn

dawn ta’ hawn fuq, jekk jogħġbok kellem lit-tabib tiegħek qabel ma tirċievi Luxturna.

Twissijiet u prekawzjonijiet

Qabel tirċievi l-kura b’Luxturna:

Għid lit-tabib tiegħek jekk għandek sinjali ta’ infezzjoni fl-għajn jew infjammazzjoni fl-għajn,

pereżempju jekk għandek ħmura fl-għajn, sensittività għad-dawl, nefħa fl-għajn, jew uġigħ fl-

għajn.

Għid lit-tabib tiegħek jekk għandek infezzjoni attiva ta’ kull xorta. It-tabib tiegħek jista’

jdewwem il-kura tiegħek sakemm l-infezzjoni tkun telqet peress li din il-mediċina jaf tagħmilha

aktar diffiċli għalik biex tiġġieled infezzjoni. Ara wkoll is-sezzjoni 3.

Wara li tingħata Luxturna:

Fittex kura immedjata mit-tabib tiegħek jekk waħda minn għajnejk jew it-tnejn li huma jsiru

ħomor, jibdew juġgħawk, ikunu sensittivi għad-dawl, tara dawl iteptep jew forom żgħar fil-

kamp viżiv tiegħek, jew jekk tinnota aggravar tal-vista jew vista mċajpra.

Għandek tevita li tivvjaġġa bl-ajru jew li tivvjaġġa mod ieħor f’altitudnijiet għoljin sakemm

jgħidlek it-tabib tiegħek. Matul il-kura b’din il-mediċina, it-tabib idaħħal bużżieqa tal-arja fl-

għajn, li tiġi assorbita bil-mod minn ġismek. Sakemm il-bużżieqa tal-arja tiġi assorbita kollha, l-

ivvjaġġjar bl-ajru jew ivvjaġġar ieħor f’altitudnijiet għoljin jista’ jwassal biex il-bużżieqa

tespandi u tikkaġuna ħsara fl-għajn, inkluż telf tal-vista. Jekk jogħġbok kellem lit-tabib tiegħek

qabel ma tivvjaġġa.

Għandek tevita li tgħum minħabba riskju akbar ta’ infezzjoni fl-għajn. Jekk jogħġbok kellem lit-

tabib tiegħek qabel ma tmur tgħum wara li tirċievi kura b’Luxturna.

Għandek tevita attività fiżika qawwija minħabba riskju akbar ta’ dannu fl-għajn. Jekk jogħġbok

kellem lit-tabib tiegħek qabel tibda twettaq attività fiżika strapazzanti wara li tirċievi Luxturna.

Xi persuni jiżviluppaw il-katarretti. Katarretta hija tidnis tal-lenti naturali ġewwa l-għajn li tista’

tagħmilha aktar diffiċli biex tara ċar. L-iżvilupp jew l-aggravar tal-katarretti huwa

komplikazzjoni magħrufa tal-kirurġija tal-għajn li se tkun meħtieġa qabel tirċievi Luxturna.

Hemm riskju addizzjonali ta’ katarretti jekk il-lenti ġewwa l-għajn ikun sarilha ħsara mil-labra

użata biex tiġi injettata l-mediċina fuq wara tal-għajn.

Jista’ jkollok disturbi temporanji fil-vista, bħal sensittività għad-dawl u vista mċajpra. Għid lit-

tabib tiegħek dwar kwalunkwe disturb fil-vista li tesperjenza. It-tabib tiegħek jista’ jkun

f’pożizzjoni li jgħinek tnaqqas kwalunkwe skumdità kkawżata minn dawn id-disturbi

temporanji.

Parti mill-mediċini tista’ tkun preżenti fid-dmugħ tiegħek. Inti u min jagħtik il-kura għandu

jpoġġi kwalunkwe garża użata u materjal tal-iskart bi dmugħ u sekrezzjonijiet nażali f’boroż

issiġillati qabel ma jarmihom. Għandek issegwi dawn il-prekawzjonijiet għal 14-il jum.

Inti u min jagħtik il-kura, speċjalment jekk tkunu tqal, qed treddgħu jew b’sistema immunitarja

soppressa għandkom tilbsu ingwanti meta tkunu qed tibdlu l-garża u meta tarmu l-garżi u

materjal tal-iskart ieħor. Segwi l-prekawzjonijiet għal 14-il jum wara l-kura.

Mhux se tkun tista’ tagħti d-demm, organi, tessuti, u ċelloli għal trapjant wara li tkun ġejt

ikkurat b’Luxturna. Dan minħabba li Luxturna huwa prodott ta’ terapija ġenetika.

Tfal u adolexxenti

Luxturna ma ġiex studjat fi tfal li għandhom inqas minn erba’ snin.

Mediċini oħra u Luxturna

Jekk jogħġbok għid lit-tabib tiegħek jekk qed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew tista’ tieħu xi mediċina oħra.

Tqala u treddigħ u fertilità

Jekk inti tqila jew qed tredda’, taħseb li tista’ tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, itlob il-parir

tat-tabib jew tal-infermier tiegħek qabel tiġi kkurat b’Luxturna.

L-effetti ta’ din il-mediċina fuq it-tqala u fuq it-tarbija mhix imwielda mhumiex magħrufa. Bћala

prekawzjoni, m’għandekx tirċievi Luxturna waqt li tkun tqila.

Luxturna ma ġiex studjat f’nisa li qed ireddgħu. Mhuwiex magħruf jekk jidħolx fil-ħalib tas-sider.

Staqsi lit-tabib tiegħek jekk għandekx tieqaf tredda’ wara li tirċievi Luxturna.

M’hemm l-ebda informazzjoni dwar l-effett ta’ Luxturna fuq il-fertilità tal-irġiel jew in-nisa.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Jaf ikollok disturbi fil-vista temporanji wara li tirċievi Luxturna. Issuqx u tħaddimx magni tqal

sakemm tirkupra l-vista tiegħek. Kellem lit-tabib tiegħek qabel ma tkompli dawn l-attivitajiet.

Informazzjoni importanti dwar xi wħud mill-ingredjenti ta' Luxturna

Luxturna fih inqas minn 1 mmol ta’ sodju (23 mg) f’kull doża, eż. essenzjalment huwa “mingħajr

sodju”.

3.

Kif jingħata Luxturna

Luxturna se jingħatalek f’sala kirurġika minn kirurgi b’esperjenza fit-twettiq ta’ kirurġija tal-għajnejn.

Luxturna jingħata taħt l-effett tal-loppju. It-tabib tiegħek se jitkellem miegħek dwar il-loppju u kif se

jingħatalek.

It-tabib tiegħek se jwettaq kirurġija tal-għajn biex ineħħi l-ġell ċar ġewwa l-għajn, u jinjetta Luxturna

direttament taħt ir-retina, is-saff irqiq li jħoss id-dawl fuq wara ta’ dik l-għajn. Dan se jiġi rripetut fuq

l-għajn l-oħra tal-inqas 6 ijiem wara. Se jkollok tibqa’ rikoverat għal osservazzjoni wara l-operazzjoni

għal ftit sigħat wara kull proċedura biex tissorvelja l-irkupru tiegħek u tara li ma jkun hemm l-ebda

effett sekondarju mill-intervent kirurġiku jew il-loppju.

Qabel tinbeda l-kura, it-tabib tiegħek jista’ jordnalek mediċina li trażżan is-sistema immunitarja

tiegħek (id-difiżi naturali tal-ġisem) biex b’hekk ma tipprovax tiġġieled Luxturna meta jingħata. Huwa

importanti li tieħu din il-mediċina skont l-istruzzjonijiet mogħtija. Tiqafx tieħu l-mediċina mingħajr

ma l-ewwel titkellem mat-tabib tiegħek.

Jekk tingħata aktar Luxturna milli suppost

Peress li l-mediċina tingħatalek minn tabib, huwa improbabbli li se tingħata wisq minnha. Jekk dan

iseħħ, it-tabib tiegħek se jikkura s-sintomi kif meħtieġ. Għid lit-tabib jew lill-infermier tiegħek jekk

ikollok xi problema bil-vista.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib jew lill-infermier

tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

L-effetti sekondarji li ġejjin jistgħu jseħħu b’Luxturna:

Komuni (jistgħu jaffettwaw sa persuna 1 minn kull 10)

Depożiti taħt ir-retina

L-effetti sekondarji li ġejjin jistgħu jseħħu bil-proċedura ta’ injezzjoni:

Komuni ħafna (jistgħu jaffettwaw aktar minn persuna 1 minn kull 10)

Ħmura tal-għajn

Kataretti (tidnis tal-lenti)

Żieda fil-pressjoni fl-għajn

Komuni (jistgħu jaffettwaw sa persuna 1 minn kull 10)

Tiċrita tar-retina

Uġigħ fl-għajnejn

Nefħa fl-għajnejn

Qlugħ tar-retina

Dardir (tħossok ma tiflaħx), rimettar, uġigħ fl-addome (żaqqek), uġigħ fix-xufftejn

Bidla fl-attività elettrika tal-qalb

Uġigħ ta’ ras, sturdament

Raxx, nefħa fil-wiċċ

Ansjetà

Problemi assoċjati mat-tqegħid ta’ tubu tan-nifs fil-pajp tan-nifs

Ftuħ mill-ġdid tal-ferità kirurġika

Ħsara fit-tessuti tal-għajn tista’ tkun akkumpanjata minn fsada u nefħa u riskju akbar ta’ infezzjoni.

Hemm tnaqqis fil-vista fil-jiem wara intervent kirurġiku li ġeneralment jara titjieb; għid lit-tabib

tiegħek jekk il-vista ma terġax tiġi.

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib jew lill-infermier tiegħek. Dan jinkludi xi effett

sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti sekondarji

direttament permezz tas-sistema ta’ rappurtar nazzjonali mniżżla f’Appendiċi V. Billi tirrapporta l-

effetti sekondarji tista’ tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ din il-

mediċina.

5.

Kif taħżen Luxturna

Luxturna se jinħażen mill-professjonisti tal-kura tas-saħħa fil-faċilità tal-kura tas-saħħa tiegħek.

Il-konċentrat u s-solvent għandhom jinħażnu u jiġu ttrasportati ffriżati f’temperatura ta’ ≤ -65 ºC.

Ladarba tinħall, il-mediċina m’għandhiex terġa’ tiġi ffriżata u għandha titħalla fit-temperatura tal-

kamra (taħt il-25 °C).

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq it-tikketta u l-kartuna wara JIS.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Luxturna

Is-sustanza attiva hija voretigene neparvovec. Kull mL ta’ konċentrat fih 5 x 10

vettur tal-

ġenomi (vg). Il-konċentrat (0.5 mL ta’ volum li jista’ jiġi estratt f’kunjett ta’ doża waħda ta’

2 mL) jeħtieġ dilwizzjoni 1:10 qabel l-għoti.

Kull doża ta’ soluzzjoni dilwita fiha 1.5 x 10

vettur tal-ġenomi ta’ voretigene neparvovec

f’volum li jista’ jingħata ta’ 0.3 mL.

L-ingredjenti l-oħra tal-konċentrat huma sodium chloride (ara tmiem is-sezzjoni 2), sodium

dihydrogen phosphate monohydrate (għall-aġġustament tal-pH), disodium hydrogen phosphate

dihydrate (għall-aġġustament tal-pH), poloxamer 188 u ilma għall-injezzjonijiet.

Is-solvent fih sodium chloride (ara tmiem is-sezzjoni 2), sodium dihydrogen phosphate

monohydrate (għall-aġġustament tal-pH), disodium hydrogen phosphate dihydrate (għall-

aġġustament tal-pH), poloxamer 188 u ilma għall-injezzjonijiet.

Kif jidher Luxturna u l-kontenut tal-pakkett

Luxturna huwa konċentrat ċar u mingħajr kulur għal soluzzjoni għal injezzjoni taħt ir-retina, li jiġi

f’kunjett tal-plastik ċar. Is-solvent huwa likwidu ċar u mingħajr kulur li jiġi f’kunjett tal-plastik ċar.

Kull borża tal-fojl tinkludi kartuna li fiha kunjett wieħed ta’ konċentrat u 2 kunjetti ta’ solvent.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

L-Irlanda

Manifattur

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

D-90429 Nuremberg

Il-Ġermanja

Għal kull tagħrif dwar din il-mediċina, jekk jogħġbok ikkuntattja lir-rappreżentant lokali tad-Detentur

tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq:

België/Belgique/Belgien

Novartis Pharma N.V.

Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Lietuva

SIA „Novartis Baltics” Lietuvos filialas

Tel: +370 5 269 16 50

България

Novartis Bulgaria EOOD

Тел: +359 2 489 98 28

Luxembourg/Luxemburg

Novartis Pharma N.V.

Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika

Novartis s.r.o.

Tel: +420 225 775 111

Magyarország

Novartis Hungária Kft.

Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark

Novartis Healthcare A/S

Tlf: +45 39 16 84 00

Malta

Novartis Pharma Services Inc.

Tel: +356 2122 2872

Deutschland

Novartis Pharma GmbH

Tel: +49 911 273 0

Nederland

Novartis Pharma B.V.

Tel: +31 26 37 82 111

Eesti

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal

Tel: +372 66 30 810

Norge

Novartis Norge AS

Tlf: +47 23 05 20 00

Ελλάδα

Novartis (Hellas) A.E.B.E.

Τηλ: +30 210 281 17 12

Österreich

Novartis Pharma GmbH

Tel: +43 1 86 6570

España

Novartis Farmacéutica, S.A.

Tel: +34 93 306 42 00

Polska

Novartis Poland Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 375 4888

France

Novartis Pharma S.A.S.

Tél: +33 1 55 47 66 00

Portugal

Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.

Tel: +351 21 000 8600

Hrvatska

Novartis Hrvatska d.o.o.

Tel. +385 1 6274 220

România

Novartis Pharma Services Romania SRL

Tel: +40 21 31299 01

Ireland

Novartis Ireland Limited

Tel: +353 1 260 12 55

Slovenija

Novartis Pharma Services Inc.

Tel: +386 1 300 75 50

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Slovenská republika

Novartis Slovakia s.r.o.

Tel: +421 2 5542 5439

Italia

Novartis Farma S.p.A.

Tel: +39 02 96 54 1

Suomi/Finland

Novartis Finland Oy

Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος

Novartis Pharma Services Inc.

Τηλ: +357 22 690 690

Sverige

Novartis Sverige AB

Tel: +46 8 732 32 00

Latvija

SIA “Novartis Baltics”

Tel: +371 67 887 070

United Kingdom

Novartis Pharmaceuticals UK Ltd.

Tel: +44 1276 698370

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’

Sorsi oħra ta᾽ informazzjoni

Dan il-fuljett huwa disponibbli fuq fajl tal-awdjo u b’tipa kbira mis-sit elettroniku:

http://www.voretigeneneparvovec.support

Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini: http://www.ema.europa.eu.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

It-tagħrif li jmiss qed jingħata biss għall-professjonisti tal-kura tas-saħħa biss:

Struzzjonijiet għal preparazzjoni, esponiment aċċidentali u rimi ta’ Luxturna

Kull kartuna li fiha kunjett wieħed ta’ konċentrat u żewġ kunjetti ta’ solvent għandha tintuża darba

biss.

Għandu jiġi evitat esponiment aċċidentali. Għandhom jiġu segwiti l-linji gwida lokali għall-

bijosikurezza għall-preparazzjoni, l-għoti u l-immaniġġar ta’ Luxturna.

Tagħmir protettiv personali (li jinkludi ġigaga tal-laboratorju, nuċċalijiet tas-sigurtà u ingwanti)

għandu jintlibes waqt il-preparazzjoni jew l-għoti ta’ voretigene neparvovec.

Esponiment aċċidentali għal voretigene neparvovec, inkluż kuntatt mal-ġilda, l-għajnejn u l-

membrani mukużi għandu jiġi evitat. Kwalunkwe ferita esposta għandha titgħatta qabel ma

tintmiss.

Ittratta kull tixrid ta’ Luxturna b’aġent viruċidali bħal 1 % ta’ sodium chloride u nixxef permezz

ta’ materjali assorbenti.

Il-materjali kollha li ġew f’kuntatt ma’ Luxturna (eż. kunjett, siringa, labra, garża tal-qoton,

ingwanti, maskli jew medikaturi) għandhom jintremew skont il-linji gwida lokali għall-

bijosikurezza.

Esponiment aċċidentali

Fil-każ ta’ esponiment aċċidentali fuq il-post tax-xogħol (eż. permezz ta’ titjir fl-għajnejn jew il-

membrani mukużi), laħlaħ b’ilma nadif għal tal-inqas 5 minuti.

Fil-każ ta’ esponiment għal ġilda maqsuma jew tingiża b’labra użata, naddaf il-parti affettwata

sew bis-sapun u l-ilma u/jew diżinfettant.

Din il-mediċina fiha organiżmi ġenetikament modifikati. Prodott mediċinali mhux użat għandu

jintrema skont il-linji gwida lokali għall-bijosikurezza.

Preparazzjoni

Il-preparazzjoni ta’ Luxturna għandha ssir fi żmien 4 sigħat minn meta tibda l-proċedura ta’ għoti,

skont il-proċeduri rrakkomandati li ġejjin imwettqa taħt kundizzjonijiet asettiċi.

Ħalli kunjett ta’ doża waħda ta’ konċentrat u żewġ kunjetti li jintużaw darba ta’ solvent f’temperatura

tal-kamra. Aqleb bil-mod il-kunjetti tas-solvent maħlul ħames darbiet biex tħallat il-kontenut.

Spezzjona għal kwalunkwe frak viżibbli. Kwalunkwe anomalija jew dehra ta’ frak viżibbli għandhom

jiġu rrapportati lid-Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq u l-prodott m’għandux jintuża.

Ittrasferixxi 2.7 mL mis-solvent meħud miż-żewġ kunjetti maħlula u ferrgħu f’kunjett tal-ħġieġ sterili

ta’ 10 mL permezz ta’ siringa ta’ 3 mL.

Għad-dilwizzjoni, ittrasferixxi 0.3 mL ta’ konċentrat maħlul f’siringa ta’ 1 mL u żidu ma’ kunjett

sterili ta’ 10 mL li fih is-solvent. Aqleb bil-mod il-kunjett tal-ħġieġ ta’ 10 mL tal-inqas ħames darbiet

biex tħallat kif suppost. Waħħal tikketta mal-kunjett tal-ħġieġ ta’ 10 mL li fih il-konċentrat dilwit kif

ġej: “Luxturna Dilwit”.

Tippreparax siringi għall-injezzjoni jekk il-kunjetti juru xi ħsara jew tkun tista’ tara xi frak preżenti.

Ipprepara s-siringi għall-injezzjoni billi tiġbed 0.8 mL mis-soluzzjoni dilwita f’kull siringa sterili ta’

1 mL. Is-siringi mimlija tal-prodott għandhom imbagħad jiġu ttrasferiti f’kontenitur għat-trasport

iddeżinjat lejn is-sala kirurġika.

Pożoloġija

Il-kura għandha tinbeda u tingħata minn kirurgu retinali esperjenzat fit-twettiq ta’ kirurġija makulari.

Luxturna huwa kunjett li jintuża darba għal għoti ta’ darba f’għajn waħda biss. Kull doża waħda ta’

1.5 x 10

vg se tingħata fl-ispazju taħt ir-retina b’volum totali ta’ 0.3 mL għal kull għajn. Il-proċedura

ta’ għoti individwali f’kull għajn għandha titwettaq f’jiem separati b’intervall ta’ ftit żmien, iżda mhux

inqas minn 6 ijiem bejn waħda u oħra.

Reġim immunomodulatorju

Qabel jinbeda r-reġim immunomodulatorju u qabel l-għoti ta’ Luxturna, il-pazjent għandu jiġi

ċċekkjat għas-sintomi ta’ marda infettiva attiva ta’ kwalunkwe natura, u f’każ ta’ tali infezzjoni, il-

bidu tal-kura jrid jiġi pospost sa meta l-pazjent ikun irkupra.

Tlett ijiem qabel ma Luxturna jingħata fl-ewwel għajn, huwa rrakkomandat li jinbeda reġim

immunomodulatorju skont l-iskeda ta’ hawn taħt (Tabella 1). Il-bidu tar-reġim immunomodulatorju

għat-tieni għajn għandu jsegwi l-istess skeda u jieħu post it-tlestija tar-reġim immunodulatorju tal-

ewwel għajn.

Tabella 1

Reġim immunomodulatorju ta’ qabel u wara l-operazzjoni għal kull għajn

Qabel l-operazzjoni

3 ijiem qabel l-għoti ta’

Luxturna

Prednisone (jew ekwivalenti)

1 mg/kg/kuljum

(massimu ta’ 40 mg/kuljum)

Wara l-operazzjoni

4 ijiem

(inkluż il-jum tal-għoti)

Prednisone (jew ekwivalenti)

1 mg/kg/kuljum

(massimu ta’ 40 mg/kuljum)

Segwit minn 5 ijiem

Prednisone (jew ekwivalenti)

0.5 mg/kg/kuljum

(massimu ta’ 20 mg/kuljum)

Segwit minn 5 ijiem ta’ doża

waħda kull jumejn

Prednisone (jew ekwivalenti)

0.5 mg/kg kull jumejn

(massimu ta’ 20 mg/kuljum)

Popolazzjonijiet speċjali

Anzjani

Is-sigurtà u l-effikaċja ta’ voretigene neparvovec f’pazjenti ≥ 65 sena ma ġewx determinati s’issa.

Madankollu, mhuwa meħtieġ l-ebda aġġustament fid-doża f’pazjenti anzjani.

Indeboliment tal-fwied u tal-kliewi

Is-sigurtà u l-effikaċja ta’ voretigene neparvovec ma ġewx determinati f’pazjenti b’indeboliment tal-

fwied jew tal-kliewi. L-ebda aġġustament fid-doża mhuwa meħtieġ f’dawn il-pazjenti (ara

sezzjoni 5.2).

Popolazzjoni pedjatrika

Is-sigurtà u l-effikaċja ta’ voretigene neparvovec fit-tfal sa 4 snin ma ġewx determinati s’issa.

M’hemm l-ebda data disponibbli. L-ebda aġġustament fid-dożaġġ mhuwa meħtieġ għal pazjenti

pedjatriċi.

Metodu ta’ kif għandu jingħata

Għal użu taħt ir-retina.

Luxturna huwa konċentrat għal soluzzjoni għal injezzjoni taħt ir-retina li jeħtieġ li jinħall u jitħallat

qabel l-għoti.

Dan il-prodott mediċinali m’għandux jingħata permezz ta’ injezzjoni ġol-vitriju.

Il-prodott jingħata bħala injezzjoni taħt ir-retina wara vitrektomija f’kull għajn. Għandu jingħata eżatt

qrib tal-fovea biex tinżamm l-integrità tagħha.

L-għoti ta’ voretigene neparvovec għandu jitwettaq fis-sala kirurġika taħt kundizzjonijiet asettiċi

kkontrollati. Għandu jingħata loppju adegwat qabel il-proċedura. Il-ħabba tal-għajn li tkun se tiġi

injetatta trid tkun dilatata, u għandu jingħata b’mod topiku mikrobiċidu bi spettru wiesgħa qabel l-

operazzjoni skont il-prattika medika standard.

Prekawzjonijiet li għandhom jittieħdu qabel timmanipula jew tagħti l-prodott

Tagħmir protettiv personali (li jinkludi ġigaga tal-laboratorju, nuċċalijiet tas-sigurtà u ingwanti)

għandu jintlibes waqt il-preparazzjoni jew l-għoti ta’ voretigene neparvovec.

Il-pressjoni ġol-għajn għandha tiġi mmonitorjata qabel l-għoti tal-prodott mediċinali u warajh, u

ġestita kif xieraq.

Wara l-għoti, il-pazjenti għandhom jingħataw struzzjonijiet biex jirrapportaw kwalunkwe sintomu li

jikxef qlugħ tar-retina jew endoftalmite mingħajr dewmien u għandhom jiġu ġestiti kif xieraq.

Segwi l-passi t’hawn taħt biex tagħti Luxturna lill-pazjenti:

Luxturna dilwit għandu jiġi spezzjonat viżwalment qabel l-għoti. Jekk il-prodott ikun fih il-frak,

ikun imdardar, jew jibdel il-kulur tiegħu, dan m’għandux jintuża.

Qabbad is-siringa li fiha l-prodott dilwit mat-tubu ta’ estensjoni u l-kannula għal injezzjoni taħt

ir-retina. Il-prodott jiġi injettat bil-mod mit-tubu ta’ estensjoni u l-kannula ta’ injezzjoni taħt ir-

retina biex tiġi eliminata kwalunkwe bużżieqa tal-arja.

Il-volum tal-prodott disponibbli għall-injezzjoni huwa kkonfermat fis-siringa, billi l-ponta tal-

planġer tiġi allinjata mal-linja li timmarka 0.3 mL.

Wara li titlesta l-vitrektomija, Luxturna jingħata permezz ta’ injezzjoni taħt ir-retina bl-użu ta’

kannula ta’ injezzjoni taħt ir-retina disponibbli kummerċjalment li tiġi introdotta fil-pars plana.

Taħt viżwalizzazzjoni diretta, il-ponta tal-kannula tal-injezzjoni taħt ir-retina titqiegħed f’kuntatt

ma’ wiċċ ir-retina. Is-sit rakkomandat tal-injezzjoni jinsab tul l-arkata vaskulari superjuri, tal-

inqas 2 mm mix-xifer taċ-ċentru tal-fovea. Ammont żgħir tal-prodott jiġi injettat bil-mod

sakemm tiġi osservata bużżieqa żgħira inizjali taħt ir-retina, u mbagħad, il-volum li jifdal jiġi

injettat bil-mod sakemm jingħata t-total ta’ 0.3 mL (Figura 1).

Figura 1

Ponta tal-kannula tal-injezzjoni taħt ir-retina mqiegħda fis-sit tal-injezzjoni

rrakkomandat (dak li jara l-kirurgu)

Mat-tlestija tal-injezzjoni, il-kannula tal-injezzjoni taħt ir-retina titneħħa mill-għajn.

Jitwettaq skambju tal-fluwidu u l-arja, fejn tiġi evitata b’attenzjoni t-tnixxija tal-likwidu qrib ir-

retinotomija maħluqa għall-injezzjoni taħt ir-retina.

Mal-ewwel il-pazjent irid joqgħod mindud fil-perjodu ta’ wara l-operazzjoni u mar-rilaxx u

għandu jingħata l-parir biex jibqa’ jżomm din il-pożizzjoni kemm jista’ jkun għal 24 siegħa.

Wara l-injezzjoni, kull fdal tal prodott li ma jkunx intuża għandu jintrema. Is-siringa ta’ riżerva

ma tistax tinżamm. Irreferi għal-linji gwida lokali għall-bijosikurezza applikabbli għar-rimi tal-

prodott.

Inferjuri

Temporali

Superjuri

Nażali

Kannula ta’ injezzjoni

taħt ir-retina

Sit irrakkomandat tal-

injezzjoni