Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Olandiż
Sors: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met verlies van het gezichtsvermogen door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigd biallelic RPE65 mutaties, en die over voldoende levensvatbaar retinale cellen.
Revision: 7
Erkende
2018-11-22
1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 2 Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het rapporteren van bijwerkingen. 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Luxturna 5 × 10 12 vectorgenomen/ml concentraat en oplosmiddel voor oplossing voor injectie 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING 2.1 ALGEMENE BESCHRIJVING Voretigene neparvovec is een gentransfervector die gebruikmaakt van een capside van de adeno- geassocieerde virale vector serotype 2 (AAV2) als afgiftesysteem voor het cDNA van het humane retinapigmentepitheel-specifieke eiwit 65 kDa (hRPE65) aan de retina. Voretigene neparvovec is afgeleid van wildtype AAV2 met behulp van DNA- recombinatietechnieken. 2.2 KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke ml concentraat bevat 5 × 10 12 vectorgenomen (vg). Elke injectieflacon Luxturna bevat 0,5 extraheerbare ml concentraat (overeenkomend met 2,5 × 10 12 vectorgenomen) dat vóór toediening 1:10 moet worden verdund, zie rubriek 6.6. Na verdunning van 0,3 ml concentraat met 2,7 ml oplosmiddel, bevat elke ml 5 × 10 11 vectorgenomen. Elke dosis van 0,3 ml Luxturna bevat 1,5 x 10 11 vectorgenomen. Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Concentraat en oplosmiddel voor oplossing voor injectie. Na ontdooien is zowel het concentraat als het oplosmiddel een heldere, kleurloze vloeistof met een pH van 7,3. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische _RPE65-_ mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben. 3 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING De behandeling moet worden ingesteld en toegediend door een retinachirurg met ervaring in het uitvoeren van maculachirurgie. Dos Aqra d-dokument sħiħ
1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 2 Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het rapporteren van bijwerkingen. 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Luxturna 5 × 10 12 vectorgenomen/ml concentraat en oplosmiddel voor oplossing voor injectie 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING 2.1 ALGEMENE BESCHRIJVING Voretigene neparvovec is een gentransfervector die gebruikmaakt van een capside van de adeno- geassocieerde virale vector serotype 2 (AAV2) als afgiftesysteem voor het cDNA van het humane retinapigmentepitheel-specifieke eiwit 65 kDa (hRPE65) aan de retina. Voretigene neparvovec is afgeleid van wildtype AAV2 met behulp van DNA- recombinatietechnieken. 2.2 KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke ml concentraat bevat 5 × 10 12 vectorgenomen (vg). Elke injectieflacon Luxturna bevat 0,5 extraheerbare ml concentraat (overeenkomend met 2,5 × 10 12 vectorgenomen) dat vóór toediening 1:10 moet worden verdund, zie rubriek 6.6. Na verdunning van 0,3 ml concentraat met 2,7 ml oplosmiddel, bevat elke ml 5 × 10 11 vectorgenomen. Elke dosis van 0,3 ml Luxturna bevat 1,5 x 10 11 vectorgenomen. Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Concentraat en oplosmiddel voor oplossing voor injectie. Na ontdooien is zowel het concentraat als het oplosmiddel een heldere, kleurloze vloeistof met een pH van 7,3. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische _RPE65-_ mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben. 3 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING De behandeling moet worden ingesteld en toegediend door een retinachirurg met ervaring in het uitvoeren van maculachirurgie. Dos Aqra d-dokument sħiħ