Kuvan

Informazzjoni prinċipali

  • Isem kummerċjali:
  • Kuvan
  • Dominju tal-mediċina:
  • Bnedmin
  • Tip ta 'mediċina:
  • Droga allopatika

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Kuvan
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • Oħra tal-passaġġ alimentari u tal-metaboliżmu-prodotti,
  • Żona terapewtika:
  • Phenylketonurias
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Kuvan huwa indikat għall-kura ta 'hyperphenylalaninemia (HPA) f'adulti u pazjenti pedjatriċi ta' kull età b'fenilketonurja (PKU) li ntwera li jirrispondu għal trattament bħal dan. , Kuvan huwa indikat ukoll għal-kura ta 'hyperphenylalaninaemia (HPA) f'persuni adulti u pazjenti tfal ta' kull età b'defiċjenza ta ' tetrahydrobiopterin (BH4) u li jkunu wrew rispons għal din il-kura.
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 18

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Awtorizzat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/000943
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 01-12-2008
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/000943
  • L-aħħar aġġornament:
  • 23-03-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/701697/2017

EMEA/H/C/000943

Sommarju tal-EPAR għall-pubbliku

Kuvan

sapropterin diidrokloridu

Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta’ valutazzjoni (EPAR) għal Kuvan. Dan jispjega kif

l-Aġenzija vvalutat il-mediċina biex tirrakkomanda l-awtorizzazzjoni tagħha fl-UE u l-kondizzjonijiet ta’

użu tagħha. Dan mhux intiż biex jipprovdi konsultazzjoni prattika dwar l-użu ta’ Kuvan.

Għal informazzjoni prattika dwar l-użu ta’ Kuvan, il-pazjenti għandhom jaqraw il-fuljett ta’ tagħrif jew

jikkuntattjaw lit-tabib jew lill-ispiżjar tagħhom.

X’inhu Kuvan u għal xiex jintuża?

Kuvan huwa mediċina li tintuża fil-kura tal-livelli għoljin fid-demm ta' fenilalanina fl-adulti u fit-tfal ta'

kull età b'disturbi ġenetiċi fenilketonurja (PKU) jew defiċjenza tetraidrobiopterin (BH4).

Il-pazjenti b'dawn id-disturbi ma jistgħux jipproċessaw l-amino aċidu fenilalanina mill-proteina

alimentari, u minħabba f'hekk l-amino aċidu jinbena fid-demm biex jassorbi livelli għolja b'mod

anormali, u jikkawża problemi fis-sistema nervuża.

Minħabba li n-numru ta’ pazjenti bil-kondizzjonijiet li jwasslu għal-livelli għolja ta' fenilalanina huwa

wieħed baxx, il-kondizzjonijiet huma kkunsidrati bħala ‘rari’, u Kuvan ġie kklassifikat bħala ‘mediċina

orfni’ (mediċina li tintuża f’mard rari) fit-8 ta' Ġunju 2004.

Kuvan fih is-sustanza attiva sapropterin diidrokloridu.

Kif jintuża Kuvan?

Kuvan jiġi bħala pilloli solubbli (100 mg) jew bħala trab (100 jew 500 mg), li jinħallu fl-ilma u

jinxtarbu. Kuvan jista' jinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib u l-kura għandha tinbeda u tkun taħt is-

superviżjoni ta’ tabib b’esperjenza fl-immaniġġjar tal-PKU u d-defiċjenza tal-BH4. Huwa importanti li l-

pazjenti jkomplu b'dieta baxxa fil-fenilalanina u l-proteini meta jieħdu Kuvan, u l-konsum tal-

fenilalanina u l-proteini għandu jkun sorveljat u aġġustat biex ikun assigurat li l-livelli ta' fenilalanina

fid-demm u l-bilanċ nutrizzjonali huma kkontrollati. Kuvan huwa intiż għal użu fit-tul.

Kuvan

EMA/701697/2017

Paġna 2/3

Id-doża inizjali ta’ Kuvan tiddependi mill-piż tal-pazjent. Id-doża hija aġġustata skont il-livelli tad-

demm tal-amino aċidi inkluż il-fenilalanina. Kuvan jittieħed ma’ ikla fl-istess ħin kuljum,

preferibbilment filgħodu. Għal xi pazjenti bid-defiċjenza BH4, id-doża jista’ jkun li tkun trid tinqasam fi

tnejn jew tliet dożi matul il-jum biex ikollha l-aqwa effett.

Rispons sodisfaċenti huwa definit bħala tnaqqis fil-livelli ta’ fenilalanina fid-demm ta' mill-inqas 30%

jew għal livell determinat mit-tabib. Jekk jinkiseb dan wara xahar, il-pazjent huwa kklassifikat bħala

‘persuna li rrispondiet’ u jkun jista’ jibqa’ jieħu Kuvan.

Kif jaħdem Kuvan?

Il-livelli għolja ta’ fenilalanina fid-demm huma minħabba problema bit-tibdil ta’ fenilalanina permezz

tal-enzima ‘fenilalanina idrossilasi’. Il-pazjenti b’PKU għandhom verżjonijiet difettużi tal-enzima, u l-

pazjenti bid-defiċjenza BH4 għandhom livelli baxxi ta’ BH4, ‘kofattur’ li din l-enzima għandha bżonn

biex taħdem sew.

Is-sustanza attiva f’Kuvan, is-sapropterin diidrokloridu, hija kopja sintetika ta’ BH4. F’PKU, din taħdem

billi ssaħħaħ l-attività tal-enzima difettuża, filwaqt li fid-defiċjenza BH4 tissostitwixxi l-kofattur nieqes.

Dawn l-azzjonijiet jgħinu biex jerġa’ jkun hemm l-abbiltà tal-enzima li tikkonverti l-fenilalanina

f’tirosina, b'hekk jitnaqqsu l-livelli tal-fenilalanina fid-demm.

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Kuvan li ħarġu mill-istudji?

Fil-kura tal-PKU, studju ewlieni qabbel it-tnaqqis tal-fenilalanina fid-demm fi 88 pazjent li kienu kkurati

b'Kuvan jew plaċebo (kura finta). Żewġ studji oħra f'101 pazjenti ħarsu lejn kemm kien effettiv Kuvan

biex ippermetta lill-pazjenti jikkunsmaw ikel li kien fih il-fenilalanina u fl-istess ħin iżommilhom il-

fenilalanina fid-demm f'livelli mmirati. (jiġifieri, tolleranza ta' fenilalanina).

Kuvan kien iktar effettiv mill-plaċebo fit-tnaqqis tal-livelli ta' fenilalanina fid-demm f'pazjenti li jbatu

mill-PKU, billi kiseb tnaqqis ta' 236 mikromolu għal kull litru wara 6 ġimgħat meta mqabbel ma' żieda

ta' 3 mikromoli għal kull litru bil-plaċebo. Barra minn hekk Kuvan ippermetta lill-pazjenti li jbatu bil-

PKU li ma kinux fuq restrizzjoni dietetarja biex iżidu l-konsum ta' kuljum ta' fenilalanina bi 17.5 mg

għal kull kg tal-piż korporju wara 10 ġimgħat meta mqabbel ma' 3.3 mg/kg bil-plaċebo. Meta Kuvan

flimkien mar-restrizzjoni dietetarja tqabbel ma' restrizzjoni dietetarja waħidha, Il-konsum medju ta'

kuljum ta' fenilalanina li kien tollerat wara 26 ġimgħa kien ta' 81 mg/kg fil-grupp ta' Kuvan u 50 mg/kg

fil-grupp tar-restrizzjoni dietetarja biss.

Għall-kura tad-defiċjenza BH4, li hija kondizzjoni rari ħafna, il-kumpanija ppreżentat ir-riżultati ta' tliet

studji mid-dokumentazzjoni ppubblikata li fihom xi pazjenti ġew ikkurati bis-sapropterin għal medja ta'

15.5 xhur. F’dawn l-istudji, , il-pazjenti wrew titjib fil-livelli ta’ fenilalanina fid-demm u f’markers oħra

tal-marda meta kienu qed jieħdu l-mediċina.

L-istudji b'Kovan involvew adulti u tfal ta' kull età.

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Kuvan?

L-effetti sekondarji l-aktar komuni b’Kuvan (li dehur f'iktar minn pazjent 1 minn kull 10) huma wġigħ

ta’ ras u rionorrea (flissjoni).

Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji u r-restrizzjonijiet kollha b'Kuvan, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Kuvan

EMA/701697/2017

Paġna 3/3

Għaliex ġie approvat Kuvan?

Is-CHMP iddeċieda li l-benefiċċji ta’ Kuvan huma akbar mir-riskji tiegħu u rrakkomanda li jingħata

awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq.

X’miżuri qegħdin jitteħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’ Kuvan?

Fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u fil-fuljett ta' tagħrif ġew inklużi r-rakkomandazzjonijiet u l-

prekawzjonijiet li għandhom ikunu segwiti mill-professjonisti fil-qasam tal-kura tas-saħħa u mill-

pazjenti għall-użu sigur u effettiv ta’ Kuvan.

Tagħrif ieħor dwar Kuvan

Il-Kummissjoni Ewropea tat awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għal Kuvan valida fl-Unjoni Ewropea

kollha fit-2 ta’ Diċembru 2008.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Kuvan jista’ jinstab fuq is-sit

elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations

L-EPAR sħiħ għal Kuvan jista’ jinstab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-

kura b’Kuvan, aqra l-fuljett ta' tagħrif (parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar

tiegħek.

Dan is-sommarju ġie aġġornat l-aħħar f’07-2017.

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TA’ TAGĦRIF

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall-pazjent

Kuvan 100 mg pilloli li jinħallu

Sapropterin dihydrochloride

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tieħu din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Din il-mediċina ġiet mogħtija lilek biss. M’għandekx tgħaddiha lil persuni oħra. Tista’

tagħmlilhom il-ħsara, anki jekk ikollhom l-istess sinjali ta’ mard bħal tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek. Dan jinkludi xi effett

sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett:

X’inhu Kuvan u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma’ tieħu Kuvan

Kif għandek tieħu Kuvan

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Kuvan

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Kuvan u għalxiex jintuża

Kuvan fih is-sustanza attiva sapropterin li hija kopja sintetika ta’ sustanza prodotta mill-ġisem

magħrufa bħala tetrahydrobiopterin (BH4). Il-ġisem għandu bżonn il-BH4 sabiex jiġi uzat amino

aċidu imsejjaħ phen

ylalanine sabiex jinbena amino aċidu ieħor jismu tyrosine.

Kuvan huwa użat biex jikkura l-hyperphenylalaninaemia (HPA) jew phenylketonuria (PKU) f’pazjenti

ta’ kull età. HPA u PKU jirriżultaw minn livelli għolja mhux normali ta’ phenylalanine fid-demm li

jistgħu jkunu ta’ ħsara. Kuvan inaqqas dawn il-livelli f’xi pazjenti li jirreaġixxu għal BH4 u jista’

jgħin biex jiżdied l-ammont ta’ phenylalanine li jista’ jkun hemm fid-dieta.

Din il-mediċina hija użata wkoll għall-kura ta’ marda ereditarja imsejħa defiċjenza ta’ BH4 f’pazjenti

ta’ kull età, fejn il-ġisem ma’ jipproduċix biżżejjed BH4. Minħabba livelli baxxi ħafna ta’ BH4, il-

phenylalanine ma’ jkunx immetabolizzat sew u l-livelli tiegħu jogħlew, li jġibu effetti ħżiena. Bir-

rimpjazzament tal-BH4 li l-ġisem ma’ jistax jipproduċi, Kuvan inaqqas il-ħsara li jagħmel il-ħafna

phenylalanine fid-demm u jżid it-tolleranza fid-dieta għal phenylalanine.

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Kuvan

Tiħux Kuvan

Jekk inti allerġiku għal sapropterin jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina (elenkati fis-

sezzjoni 6).

Twissijiet u prekawzjonijet

Kellem

lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek qabel tieħu Kuvan, b’mod partikulari:

jekk għandek 65 jew aktar

jekk għandek problemi fil-kliewi jew fil-fwied

jekk int marid. Wieħed għandu jkellem lit-tabib jekk ikun ma jiflaħx minħabba li l-livelli ta’

phenylalanine fid-demm jistgħu jogħlew

jekk għandek predisposizzjoni għall-aċċessjonijiet

Meta tkun ikkurat b’Kuvan, it-tabib tiegħek jagħmillek eżami tad-demm sabiex jivverifika kemm fih

phenylalanine u tyrosine u jista’ jiddeċiedi li jaġġusta d-doża ta’Kuvan jew id-dieta tiegħek jekk ikun

hemm bżonn.

Għandek tkompli l-kura bid-dieta kif irrakkomandalek it-tabib tiegħek. Tbiddilx id-dieta mingħajr ma

tgħid lit-tabib. Anki jekk tieħu Kuvan, jekk il-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ma jkunux

ikkontrollati tajjeb, tista’ tiżviluppa problemi newroloġiċi severi. It-tabib tiegħek għandu jkompli

jimmonitorja l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ta’ spiss matul il-kura tiegħek b’Kuvan,

biex

jaċċerta ruħu li l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ma jkunux għoljin iżżejjed jew

baxxi żżejjed.

Mediċini oħra u Kuvan

Għid lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk qiegħed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew tista’ tieħu xi mediċina

oħra. B’mod partikulari għandek tavża lit-tabib tiegħek jekk qed tuża:

levodopa (użat fil-kura tal-Marda ta’ Parkinson)

medicini għall-kura tal-kanċer (eż. methotrexate),

mediċini għall-kura ta’

infezzjonijet batterjali (eż. trimethoprim)

mediċini li jikkawżaw dilatazzjoni tal-vini/arterji tad-demm (bħal glyceryl trinitrate (GTN),

isosorbide dinitrate (ISDN), sodium nitroprusside (SNP), molsidomin, minoxidil).

Tqala u treddigħ

Jekk int tqila jew qed tredda’, taħseb li tista’ tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, itlob il-parir

tat-tabib jew tal-ispiżjar tiegħek qabel tieħu din il-mediċina.

Jekk int tqila, it-tabib jgħidlek kif tikkontrolla l-livelli ta’ phenylalanine adegwatament. Jekk dawn ma

jiġux ikkontrollati strettament qabel jew meta toħroġ tqila, dan jista’ jkun ta’ periklu għalik u għat-

tarbija tiegħek. It-tabib tiegħek se jimmonitorja l-ammont ta’ phenylalanine fid-dieta, qabel u matul it-

tqala.

Jekk dieta stretta ma tnaqqasx b’mod adegwat l-ammont ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek, it-tabib

tiegħek se jikkunsidra jekk għandekx tieħu din il-mediċina.

M’għandekx tieħu din il-mediċina jekk qed tredda’.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Mhux mistenni li Kuvan jaffettwa s-sewqan u t-tħaddim ta’ magni.

Tagħrif importanti dwar xi wħud mis-sustanzi ta’ Kuvan

Dan il-prodott mediċinali fih anqas minn 1 mmol sodium (23 mg) f’kull pillola, jiġifieri essenzjalment

‘ħieles mis-sodium’.

3.

Kif għandek tieħu Kuvan

Dejjem għandek tieħu din il-mediċina skont il-

parir eżatt tat-tabib. Dejjem għandek taċċerta ruħek

mat-tabib tiegħek jekk ikollok xi dubju.

Dożaġġ għal PKU

Fil-bidu, id-doża ta’ Kuvan irrakkomandata f’pazjenti li jsofru bil-PKU hija ta’ 10 mg/kg piż tal-

ġisem. Ħu Kuvan bħala doża waħda għal ġurnata ma’ ikla, sabiex jiżdied l-assorbiment u dan fl-istess

ħin kuljum, preferibbilment filgħodu. It-tabib tiegħek jista’ jaġġusta d-doża, normalment bejn 5 u

20 mg/kg piż tal-ġisem darba kuljum, skond il-kundizzjoni tiegħek.

Dożaġġ għal defiċjenza BH4

Fil-bidu, id-doża ta’ Kuvan irrakkomandata f’pazjenti li jsofru bid-defiċjenza BH4 hija minn 2 sa

5 mg/kg piż tal-ġisem. Ħu Kuvan ma’ ikla sabiex jiżdied l-assorbiment. Aqsam id-doża totali ta’

kuljum f’2 jew 3 dożi, meħudin tul il-ġurnata. It-tabib tiegħek jista’ jaġġusta d-doża tiegħek sa

20 mg/kg piż tal-ġisem darba kuljum, skont il-kundizzjoni tiegħek.

It-tabella hawn taħt hija eżem

pju ta’ kif wieħed għandu jikkalkula d-doża xierqa

Piż tal-ġisem (kg)

Numru ta’ pilloli ta’ 100 mg

(Doża ta’ 10 mg/kg)

Numru ta’ pilloli ta’ 100 mg

(Doża ta’ 20 mg/kg)

Metodu ta’ kif għandu jingħata

Għal pazjenti b’PKU, id-doża totali ta’ kuljum tittieħed darba kuljum fl-istess ħin tal-ġurnata,

preferibbilment filgħodu.

Għal pazjenti b’defiċjenza ta’ BH4, id-doża totali ta’ kuljum tinqasam f’2 jew 3 dożi tul il-ġurnata.

L-użu fil-pazj

enti kollha

Poġġi n-numru ta’ pilloli li għalih ingħatajt riċetta f’tazza jew kikkra ilma kif deskritt fid-dettall hawn

taħt u ħawwad sakemm jinħallu.

Il-pilloli jistgħu jdumu xi ftit minuti biex jinħallu. Biex tħoll il-pilloli aktar malajr, tista’ tfarrakhom.

Frak żgħir jista’ jkun viżibbli fis-soluzzjoni u ma jnaqqasx l-effikaċja tal-mediċina. Ixrob il-

preparazzjoni maħlula ta’ Kuvan ma’ ikla fi żmien 15 sa 20 minuta mill-preparazzjoni tagħha.

Tiblax il-kapsula tad-dessikant li jkun hemm fil-flixkun.

Użu f’pazjenti ta’ aktar minn 20 kg

Poġġi l-pilloli f’tazza jew kikkra (120 sa 240 ml) ilma u ħawwad sakemm jinħallu.

Użu fi tfal b’piż tal-ġisem sa 20 kg

Id-doża hi bbażata fuq il-piż tal-ġisem. Din se tinbidel hekk kif it-tifel/tifla tiegħek jikbru. It-tabib

tiegħek se jgħidlek:

in-numru ta’ pilloli Kuvan meħtieġa għal doża waħda

l-ammont ta’ ilma meħtieġ biex tħallat doża waħda ta’ Kuvan

l-amm

ont ta’ soluzzjoni li se jkollok bżonn tagħti lit-tifel/tifal tiegħek għad-doża tagħhom li

għaliha ngħataw riċetta

It-tifel/tifla tiegħek għandhom jixorbu is-soluzzjoni ma’ ikla.

Agħti lit-tifel/tifal tiegħek l-ammont ta’ soluzzjoni li għalih ingħataw riċetta fi żmien 15 sa 20 minuta

wara li tħollu. Jekk ma tkunx tista’ tagħti d-doża tat-tifel/tifla tiegħek fi żmien 15 sa 20 minuta wara li

tħoll il-pilloli, se jkollok bżonn tipprepara soluzzjoni ġdida, għax is-soluzzjoni mhux użata

m’għandhiex tintuża wara li jkunu għaddew 20 minuta.

Affarijiet meħtieġa biex tipprepara u tagħti d-doża tat-tifel/tifla tiegħek ta’ Kuvan

In-numru ta’ pilloli Kuvan meħtieġa għal doża waħda

Tazza tal-mediċina b’marki tal-gradwazzjoni f’livelli ta’ 20, 40, 60 u 80 ml

Tazza j

ew kikkra

Mgħarfa żgħira jew xi ħaġa oħra nadifa biex tħawwad

Siringa tal-ħalq (gradwata f’diviżjonijiet ta’ 1 ml) (siringa ta’ 10 ml għall-għoti ta’ volumi ta’

≤10 ml jew siringa ta’ 20 ml għall-għoti ta’ volumi ta’ >10 ml)

Staqsi lit-tabib tiegħek għat-tazza tal-mediċina biex tħoll il-pilloli, u għas-siringa tal-ħalq ta’ 10 ml

jew 20 ml jekk ma jkollokx dawn l-affarijiet.

Kif għandek tipprepara u tieħu d-doża tiegħek:

Poġġi n-numru ta’ pilloli li għalihom ingħatat riċetta fit-tazza tal-mediċina. Ferra’ l-ammont ta’

ilma fit-tazza tal-mediċina, kif qallek it-tabib tiegħek (eż., it-tabib tiegħek qallek biex tuża 20 ml

biex tħoll pillola waħda ta’ Kuvan). Iċċekkja biex tiżgura li l-ammont ta’ linji ta’ likwidu ikun

bi dritt mal-ammont li jgħidlek it-tabib tiegħek. Ħawwad b’kuċċarina żgħira jew xi ħaġa oħra

nadifa sakemm il-pilloli jinħallu.

Jekk it-tabib tiegħek ikun qallek biex tagħti biss porzjon tas-soluzzjoni, ipponta t-tarf tas-sirin

tal-ħalq ġot-tazza tal-mediċina. Iġbed lura l-planġer bil-mod biex tiġbed l-ammont kif qallek it-

tabib tiegħek.

Ittrasferixxi s-soluzzjoni billi timbotta bil-mod fuq il-planġer sakemm is-soluzzjoni kollha fis-

siringa tal-ħalq tkun ġiet ittrasferita ġo tazza jew kikkra għall-għoti (eż., jekk it-tabib tiegħek

qallek biex tħoll żewġ pilloli Kuvan f’40 ml ta’ ilma u tagħti 30 ml lit-tifel/tifla tiegħek, se

jkollok tuża s-siringa tal-ħalq ta’ 20 ml darbtejn biex tiġbed 30 ml (eż., 20 ml + 10 ml) tas-

soluzzjoni u tittrasferiha ġo tazza jew kikkra għall-għoti). Uża siringa tal-ħalq ta’ 10 ml għall-

għoti ta’ volumi ta’ ≤10 ml jew siringa tal-ħalq ta’ 20 ml għall-għoti ta’ volumi ta’ >10 ml.

Jekk it-tarbija tiegħek tkun żgħira wisq biex tixrob minn tazza jew kikkra, inti tista’ tagħti s-

soluzzjoni permezz tas-siringa tal-ħalq. Iġbed il-volum li għalih ingħatajt riċetta

mis-soluzzjoni

ppreparata fit-tazza tal-mediċina u poġġi t-tarf tas-siringa tal-ħalq f’ħalq it-tarbija tiegħek.

Ipponta t-tarf tas-siringa tal-ħalq lejn waħda miż-żewġ ħaddejn. Imbotta bil-mod fuq il-planġer,

ammont żgħir kull darba, sakemm tingħata s-soluzzjoni kollha fis-siringa tal-ħalq.

Armi kwalunkwe soluzzjoni li jifdal. Neħħi l-planġer mill-bettija tas-siringa tal-ħalq. Aħsel iż-

żewġ partijiet tas-siringa tal-ħalq u t-tazza tal-mediċina b’ilma sħun u ħallihom jinxfu fl-arja.

Meta s-siringa tal-ħalq tinxef, poġġi l-planġer lura ġol-bettija. Aħżen is-siringa tal-ħalq u t-tazza

tal-mediċina għall-użu li jmiss.

Jekk tieħu Kuvan aktar milli suppost

Jekk tieħu Kuvan aktar milli suppost, int tista’ tħoss effetti mhux mixtieqa li jistgħu jinkludu uġigħ ta’

ras u sturdament. Immedjatament kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk tieħu aktar Kuvan m

illi

suppost.

Jekk tinsa tieħu Kuvan

M’għandekx tieħu doża doppja biex tpatti għal kull doża li tkun insejt tieħu. Ħu d-doża li jmiss fil-ħin

tas-soltu.

Jekk tieqaf tieħu Kuvan

Peress li l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek jistgħu jiżdiedu, tieqafx tieħu Kuvan qabel ma

tiddiskuti mat-tabib tiegħek.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

Ftit każijiet ta’ reazzjonijiet allerġiċi (bħal raxx tal-ġilda u reazzjonijiet serji) ġew irrappurtati. Il-

frekwenza tagħhom mhijiex magħrufa (ma tistax tittieħed stima tal-frekwenza mid-data disponibbli).

Jekk ikollok żoni ħomor, bil-ħakk u mtella’ ’l fuq (ħorriqija), imnieħer inixxi, polz mgħaġġel jew

mhux regolari, ilsienek u l-gerżuma jintefħu, għatis, tħarħir, diffikultà serja biex tieħu n-nifs jew

sturdament, jista’ jkun qed ikollok reazzjoni allerġika serja għall-mediċina. Jekk tinnota dawn is-

sinjali, ikkuntattja lit-tabib tiegħek minnufih.

Effetti sekondarji komuni ħafna

(jistgħu jaffettwaw iżjed minn persuna 1 minn kull 10)

Uġigħ ta’ ras u flissjoni.

Effetti sekondarji komuni

(jistgħu jaffettwaw mhux aktar minn persuna 1 minn kull 10)

Ħruq fil-griżmejn, konġestjoni jew mnieħer imblukkat, sogħla, dijarea, rimettar, uġigħ fl-istonku,

livelli baxxi ħafna ta’ phenylalanine kif jirriżulta mit-testijiet tad-demm, indiġestjoni u tħossok ma

tiflaħx (dardir) (ara sezzjoni 2: “Twissijiet u prekawzjonijiet”).

Effetti sekondarji mhux magħrufa

(ma tistax tittieħed stima tal-frekwenza mid-data disponibbli)

Gastrite (infjammazzjoni tal-kisi tal-istonku), esofaġite (infjammazzjoni tal-kisi tal-griżmejn).

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew l-infermier tiegħek. Dan jinkludi xi

effett sekondarju li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti sekondarji

direttament permezz tas-sistema ta’ rappurtar nazzjonali imniżżla f’Appendiċi V. Billi tirrapporta l-

effetti sekondarji tista’ tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ din il-

mediċina.

5.

Kif taħżen Kuvan

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq il-flixkun u l-kartuna wara “EXP”. Id-

data ta’ meta tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Taħżinx f’temperatura ’l fuq minn 25°C.

Żomm il-flixkun magħluq sewwa sabiex tilqa’ mill-umdita’.

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ jew mal-iskart domestiku. Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif

għandek tarmi mediċini li m’għadekx tuża. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Kuvan

Is-sustanza attiva hi sapropterin dihydrochloride. Kull pillola fiha 100 mg ta’ sapropterin

dihydrochloride (ekwivalenti għal 77 mg ta’ sapropterin).

Is-sustanzi l-oħra huma mannitol (E421), calcium hydrogen phosphate anhydrous, crospovidone

tip A, ascorbic acid (E300), sodium stearyl fumarate, u riboflavin (E101).

Kif jidher Kuvan u l-kontenut tal-pakkett

Kuvan 100 mg pilloli li jinħallu huma ta’ kulur li jvarja minn abjad jagħti kemmzejn fl-isfar ċar u bin-

numru ‘177’ immarkat fuq naħa waħda.

Hu disponibili fi fliexken ta’ 30, 120 jew 240 pilloli jinħallu, protetti b’għatu li

ma jinfetaħx mit-tfal.

Kull flixkun fih tubu tal-plastiku żgħir b’desikkant (ġel siliċiku).

Jista’ jkun li mhux il-pakketti tad-daqsijiet kollha jkunu fis-suq.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

L-Irlanda

Manifattur

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

L-Irlanda

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’ {XX/SSSS}

Sorsi oħra ta’ informazzjoni

Informazzjoni ddettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea

għall-Mediċini: http://www.ema.europa.eu/. Hemm ukoll ħolqa għal siti elettroniċi oħra dwar mard

rari u kura.

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall-pazjent

Kuvan 100 mg trab għal soluzzjoni orali

Sapropterin dihydrochloride

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tieħu din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Din il-mediċina ġiet mogħtija lilek biss. M’għandekx tgħaddiha lil persuni oħra. Tista’

tagħmlilhom il-ħsara, anki jekk ikollhom l-istess sinjali ta’ mard bħal tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek. Dan jinkludi xi effett

sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett

X’inhu Kuvan u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Kuvan

Kif għandek tieħu Kuvan

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Kuvan

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Kuvan u għalxiex jintuża

Kuvan fih is-sustanza attiva sapropterin li hija kopja sintetika ta’ sustanza prodotta mill-ġisem

magħrufa bħala tetrahydrobiopterin (BH4). Il-ġisem għandu bżonn il-BH4 sabiex jiġi uzat amino

aċidu imsejjaħ phen

ylalanine sabiex jinbena amino aċidu ieħor jismu tyrosine.

Kuvan huwa użat biex jikkura l-hyperphenylalaninaemia (HPA) jew phenylketonuria (PKU) f’pazjenti

ta’ kull età. HPA u PKU jirriżultaw minn livelli għolja mhux normali ta’ phenylalanine fid-demm li

jistgħu jkunu ta’ ħsara. Kuvan inaqqas dawn il-livelli f’xi pazjenti li jirreaġixxu għal BH4 u jista’

jgħin biex jiżdied l-ammont ta’ phenylalanine li jista’ jkun hemm fid-dieta.

Din il-mediċina hija użata wkoll għall-kura ta’ marda ereditarja imsejħa defiċjenza ta’ BH4 f’pazjenti

ta’ kull età, fejn il-ġisem ma’ jipproduċix biżżejjed BH4. Minħabba livelli baxxi ħafna ta’ BH4, il-

phenylalanine ma’ jkunx immetabolizzat sew u l-livelli tiegħu jogħlew, li jġibu effetti ħżiena. Bir-

rimpjazzament tal-BH4 li l-ġisem ma’ jistax jipproduċi, Kuvan inaqqas il-ħsara li jagħmel il-ħafna

phenylalanine fid-demm u jżid it-tolleranza fid-dieta għal phenylalanine.

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Kuvan

Tiħux Kuvan

jekk inti allerġiku għal sapropterin jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina (elenkati fis-

sezzjoni 6).

Twissiji

et u prekawzjonijet

Kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek qabel tieħu Kuvan, b’mod partikulari:

jekk għandek 65 jew aktar

jekk għandek problemi fil-kliewi jew fil-fwied

jekk int marid. Wieħed għandu jkellem lit-tabib jekk ikun ma jiflaħx minħabba li l-livelli ta’

phenylalanine fid-demm jistgħu jogħlew

jekk għandek predisposizzjoni għall-aċċessjonijiet

Meta tkun ikkurat b’Kuvan, it-tabib tiegħek jagħmillek eżami tad-demm sabiex jivverifika kemm fih

phenylalanine u tyrosine u jista’ jiddeċiedi li jaġġusta d-doża ta’Kuvan jew id-dieta tiegħek jekk ikun

hemm bżonn.

Għandek tkompli l-kura bid-dieta kif irrakkomandalek it-tabib tiegħek. Tbiddilx id-dieta mingħajr ma

tgħid lit-tabib. Anki jekk tieħu Kuvan, jekk il-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ma jkunux

ikkontrollati tajjeb, tista’ tiżviluppa problemi newroloġiċi severi. It-tabib tiegħek għandu jkompli

jimmonitorja l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ta’ spiss matul il-kura tiegħek b’Kuvan,

biex

jaċċerta ruħu li l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ma jkunux għoljin iżżejjed jew

baxxi żżejjed.

Mediċini oħra u Kuvan

Għid lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk qiegħed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew tista’ tieħu xi mediċina

oħra. B’mod partikulari għandek tavża lit-tabib tiegħek jekk qed tuża:

levodopa (użat fil-kura tal-Marda ta’ Parkinson)

medicini għall-kura tal-kanċer (eż. methotrexate),

mediċini għall-kura ta’

infezzjonijet batterjali (eż. trimethoprim)

mediċini li jikkawżaw dilatazzjoni tal-vini/arterji tad-demm (bħal glyceryl trinitrate (GTN),

isosorbide dinitrate (ISDN), sodium nitroprusside (SNP), molsidomin, minoxidil).

Tqala u treddigħ

Jekk int tqila jew qed tredda’, taħseb li tista’ tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, itlob il-parir

tat-tabib jew tal-ispiżjar tiegħek qabel tieħu din il-mediċina.

Jekk int tqila, it-tabib jgħidlek kif tikkontrolla l-livelli ta’ phenylalanine adegwatament. Jekk dawn ma

jiġux ikkontrollati strettament qabel jew meta toħroġ tqila, dan jista’ jkun ta’ periklu għalik u għat-

tarbija tiegħek. It-tabib tiegħek se jimmonitorja l-ammont ta’ phenylalanine fid-dieta, qabel u matul it-

tqala.

Jekk dieta stretta ma tnaqqasx b’mod adegwat l-ammont ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek, it-tabib

tiegħek se jikkunsidra jekk għandekx tieħu din il-mediċina.

M’għandekx tieħu din il-mediċina jekk qed tredda’.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Mhux mistenni li Kuvan jaffettwa s-sewqan u t-tħaddim ta’ magni.

Kuvan fih potassium

citrate (E332)

Din il-mediċina fiha 0.3 mmol (12.6 mg) ta’ potassium f’kull qartas. Dan għandu jitqies f’pazjenti li

jbatu minn tnaqqis fil-funzjoni tal-kliewi jew f’pazjenti li jikkontrollaw l-ammont ta’ potassium li

jieħdu fid-dieta.

3.

Kif għandek tieħu Kuvan

Dejjem għan

dek tieħu din il-mediċina skont il-parir eżatt tat-tabib. Dejjem għandek taċċerta ruħek

mat-tabib tiegħek jekk ikollok xi dubju.

Dożaġġ għal PKU

Fil-bidu, id-doża ta’ Kuvan irrakkomandata f’pazjenti li jsofru bil-PKU hija ta’ 10 mg/kg piż tal-

ġisem. Ħu Kuvan bħala doża waħda għal ġurnata ma’ ikla, sabiex jiżdied l-assorbiment u dan fl-istess

ħin kuljum, preferibbilment filgħodu. It-tabib tiegħek jista’ jaġġusta d-doża, normalment bejn 5 u

20 mg/kg/ piż tal-ġisem darba kuljum, skond il-kundizzjoni tiegħek.

Dożaġġ għal defiċjenza BH4

Fil-bidu, id-doża ta’ Kuvan irrakkomandata f’pazjenti li jsofru bid-defiċjenza BH4 hija minn 2 sa

5 mg/kg piż tal-ġisem. Ħu Kuvan ma’ ikla sabiex jiżdied l-assorbiment. Aqsam id-doża totali ta’

kuljum f’2 jew 3 dożi, meħudin tul il-ġurnata. It-tabib tiegħek jista’ jaġġusta d-doża tiegħek sa 20 mg/

kg piż tal-ġisem darba kuljum, skont il-kundizzjoni tiegħek.

It-tabella hawn taħt hija eżempju ta’ kif wieħed għandu jikkalkula d-doża xierqa

Piż tal-ġisem (kg)

Numru ta’ qratas 100 mg

(Doża ta’ 10 mg/kg)

Numru ta’ qratas 100 mg

(Doża ta’ 20 mg/kg)

Metodu ta’ kif għandu jingħata

Għal pazjenti b’PKU, id-doża totali ta’ kuljum tittieħed darba kuljum fl-istess ħin tal-ġurnata,

preferibbilment filgħodu.

Għal pazjenti b’defiċjenza ta’ BH4, id-doża totali ta’ kuljum tinqasam f’2 jew 3 dożi tul il-ġurnata.

L-użu f’pazjenti b’piż tal-ġisem ta’ aktar minn 20 kg

Kun żgur li taf liema doża ta’ Kuvan trab ġiet preskritta mit-tabib tiegħek. Għal dożi aktar għoljin, it-

tabib tiegħek jista’ jippreskrivi Kuvan 500 mg trab għal soluzzjoni orali. Kun żgur li tkun taf jekk

għandekx tuża Kuvan 100 mg trab għal soluzzjoni orali, jew iż-żewġ mediċini sabiex tipprepara d-

doża tiegħek. Iftaħ il-qartas/qratas biss qabel tkun ser tużahom.

Kif tipprepara l-qartas/qratas

Iftaħ il-qartas/qratas ta’ Kuvan trab għal soluzzjoni orali billi tilwi u tqatta’, jew taqta’ tul il-

linja miksura fir-rokna ta’ fuq tal-lemin tal-qartas.

Żvojta l-kontenut tal-qartas/qratas f’120 ml sa 240 ml ta’ ilma. Wara li tħoll Kuvan trab fl-ilma,

is-soluzzjoni għandha tkun ċara, bla kulur sa safranija fid-dehra

Kif tieħu l-mediċina

Ixrob is-soluzzjoni fi żmien 30 minuta.

Użu fi tfal b’piż tal-ġisem sa 20 kg

Uża biss il-qratas ta’ 100 mg sabiex tipprepara Kuvan għal tfal b’piż tal-ġisem sa 20 kg.

Id-doża hi bbażata fuq il-piż tal-ġisem. Din se tinbidel hekk kif it-tifel/tifla tiegħek jikbru. It-tabib

tiegħek se jgħidlek:

in-numru ta’ qratas ta’ Kuvan 100 mg meħtieġa għal doża waħda

l-ammont ta’ ilma meħtieġ biex tħallat doża waħda ta’ Kuvan

l-ammont ta’ soluzzjoni li se jkollok bżonn tagħti lit-tifel/tifal tiegħek għad-doża tagħhom li

għaliha ngħataw riċetta

It-tifel/tifla tiegħek għandhom jixorbu is-soluzzjoni ma’ ikla.

Agħti lit-tifel/tifal tiegħek l-ammont ta’ soluzzjoni li għalih ingħataw riċetta fi żmien 30 minuta wara li

tħollu. Jekk ma tkunx tista’ tagħti d-doża tat-tifel/tifla tiegħek fi żmien 30 m

inuta wara li tħoll it-trab,

se jkollok bżonn tipprepara soluzzjoni ġdida, għax is-soluzzjoni mhux użata m’għandhiex tintuża wara

li jkunu għaddew 30 minuta.

Affarijiet meħtieġa biex tipprepara u tagħti d-doża tat-tifel/tifla tiegħek ta’ Kuvan

In-numru ta’ qratas ta’ Kuvan 100 mg meħtieġa għal doża waħda

Tazza tal-mediċina b’marki tal-gradwazzjoni f’livelli ta’ 20, 40, 60 u 80 ml

Tazza jew kikkra

Mgħarfa żgħira jew xi ħaġa oħra nadifa biex tħawwad

Siringa tal-ħalq (gradwata f’diviżjonijiet ta’ 1 ml) (siringa ta’ 10 ml għall-għoti ta’ volumi ta’

≤10 ml jew siringa ta’ 20 ml għall-għoti ta’ volumi ta’ >10 ml)

Staqsi lit-tabib tiegħek għat-tazza tal-mediċina biex tħoll it-trab u għas-siringa tal-ħalq ta’ 10 ml jew

20 ml jekk ma jkollokx dawn l-affarijiet.

Kif għandek tipprepara u tieħu d-doża tiegħek:

Poġġi n-numru ta’ qratas ta’ Kuvan 100 mg li għalihom ingħatat riċetta fit-tazza tal-mediċina.

Ferra’

l-ammont ta’ ilma fit-tazza, kif qallek it-tabib tiegħek (eż., it-tabib tiegħek qallek biex

tuża 20 ml biex tħoll qartas wieħed ta’ Kuvan). Iċċekkja biex tiżgura li l-ammont ta’ linji ta’

likwidu ikun bi dritt mal-ammont li jgħidlek it-tabib tiegħek. Ħawwad b’kuċċarina żgħira jew xi

ħaġa oħra nadifa sakemm it-trab jinħall. Wara li tħoll it-trab fl-ilma, is-soluzzjoni għandha tkun

ċara, bla kulur sa safra.

Jekk it-tabib tiegħek ikun qallek biex tagħti biss porzjon tas-soluzzjoni, ipponta t-tarf tas-siringa

tal-ħalq ġot-tazza tal-mediċina. Iġbed lura l-planġer bil-mod biex tiġbed l-ammont kif qallek it-

tabib tiegħek.

Ittrasferixxi s-soluzzjoni billi timbotta bil-mod fuq il-planġer sakemm is-soluzzjoni kollha fis-

siringa tal-ħalq tkun ġiet ittrasferita ġo tazza jew kikkra għall-għoti (eż., jekk it-tabib tiegħek

qallek biex tħoll żewġ qratas Kuvan 100 mg f’40 ml ta’ ilma u tagħti 30 ml lit-tifel/tifla tiegħek,

se jkollok tuża s-siringa tal

-ħalq ta’ 20 ml darbtejn biex tiġbed 30 ml (eż., 20 ml + 10 ml) tas-

soluzzjoni ta’ Kuvan u tittrasferiha ġo tazza jew kikkra għall-għoti). Uża siringa tal-ħalq ta’

10 ml għall-għoti ta’ volumi ta’ ≤10 ml jew siringa tal-ħalq ta’ 20 ml għall-għoti ta’ volumi ta’

>10 ml.

Jekk it-tarbija tiegħek tkun żgħira wisq biex tixrob minn tazza jew kikkra, inti tista’ tagħti s-

soluzzjoni permezz tas-siringa tal-ħalq. Iġbed il-volum li għalih ingħatajt riċetta mis-soluzzjoni

ppreparata fit-tazza tal-mediċina u poġġi t-tarf tas-siringa tal-ħalq f’ħalq it-tarbija tiegħek.

Ipponta t-tarf tas-siringa tal-ħalq lejn waħda miż-żewġ ħaddejn. Imbotta bil-mod fuq il-planġer,

ammont żgħir kull darba, sakemm tingħata s-soluzzjoni kollha fis-siringa tal-ħalq.

Armi kwalunkwe soluzzjoni li jifdal. Neħħi l-planġer mill-bettija tas-siringa tal-ħalq. Aħsel iż-

żewġ partijiet

tas-siringa tal-ħalq u t-tazza tal-mediċina b’ilma sħun u ħallihom jinxfu fl-arja.

Meta s-siringa tal-ħalq tinxef, poġġi l-planġer lura ġol-bettija. Aħżen is-siringa tal-ħalq u t-tazza

tal-mediċina għall-użu li jmiss.

Jekk tieħu Kuvan aktar milli suppost

Jekk tieħu Kuvan aktar milli suppost, int tista’ tħoss effetti mhux mixtieqa li jistgħu jinkludu uġigħ ta’

ras u sturdament. Immedjatament kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk tieħu aktar Kuvan milli

suppost.

Jekk tinsa tieħu Kuvan

M’għandekx tieħu doża doppja biex tpatti għal kull doża li tkun insejt tieħu. Ħu d-doża li jmiss fil-ħin

tas-soltu.

Jekk tieqaf tieħu Kuvan

Peress li l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek jistgħu jiżdiedu, tieqafx tieħu Kuvan qabel ma

tiddiskuti mat-tabib tiegħek.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

Ftit każijiet ta’ reazzjonijiet allerġiċi (bħal raxx tal-ġilda u reazzjonijiet serji) ġew irrappurtati. Il-

frekwenza tagħhom mhijiex magħrufa (ma tistax tittieħed stima tal-frekwenza mid-data disponibbli).

Jekk ikollok żoni ħomor, bil-ħakk u mtella’ ’l fuq (ħorriqija), imnieħer inixxi, polz mgħaġġel jew

mhux regolari, ilsienek u l-gerżuma jintefħu, għatis, tħarħir, diffikultà serja biex tieħu n-nifs jew

sturdament, jista’ jkun qed ikollok reazzjoni allerġika serja għall-mediċina. Jekk tinnota dawn is-

sinjali, ikkuntattja lit-tabib tiegħek minnufih.

Effetti sekondarji komuni ħafna

(jistgħu jaffettwaw iżjed minn persuna 1 minn kull 10)

Uġigħ ta’ ras u flissjoni.

Effetti sekondarji komuni

(jistgħu jaffettwaw mhux aktar minn persuna 1 minn kull 10)

Ħruq fil-griżmejn, konġestjoni jew mnieħer imblukkat, sogħla, dijarea, rimettar, uġigħ fl-istonku,

livelli baxxi ħafna ta’ phenylalanine kif jirriżulta mit-testijiet tad-demm, indiġestjoni u tħossok ma

tiflaħx (dardir) (ara sezzjoni 2: “Twissijiet u prekawzjonijiet”).

Effetti sekondarji mhux magħrufa

(ma tistax tittieħed stima tal-frekwenza mid-data disponibbli)

Gastrite (infjammazzjoni tal-kisi tal-istonku), esofaġite (infjammazzjoni tal-kisi tal-griżmejn).

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew l-infermier tiegħek. Dan jinkludi xi

effett sekondarju li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti sekondarji

direttament permezz tas-sistema ta’ rappurtar nazzjonali imniżżla f’Appendiċi V. Billi tirrapporta l-

effetti sekondarji tista’ tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ din il-

mediċina.

5.

Kif taħżen Kuvan

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq il-qartas u l-kartuna wara “EXP”. Id-

data ta’ meta tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Taħżinx f’temperatura ’l fuq minn 25°C.

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ jew mal-iskart domestiku. Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif

għandek tarmi mediċini li m’għadekx tuża. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Kuvan

Is-sustanza attiva hi sapropterin dihydrochloride. Kull qartas fih 100 mg ta’ sapropterin

dihydrochloride (ekwivalenti għal 77 mg ta’ sapropterin).

Is-sustanzi l-oħra huma mannitol (E421), potassium citrate (E332), sucralose (E955), ascorbic

acid (E300).

Kif jidher Kuvan u l-kontenut tal-pakkett

It-trab għas-soluzzjoni orali huwa ta’ kulur ċar li jvarja minn abjad b’xeħta ta’ griż u isfar sa isfar ċar.

It-trab huwa mimli fi qratas ta’ unità ta’ doża li fihom 100 mg ta’ sapropterin dihydrochloride.

Kull kartuna fiha 30 qartas.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq u l-Manifattur

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

L-Irlanda

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’XX/SSSS.

Sorsi oħra ta’ informazzjoni

Informazzjoni ddettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea

għall-Mediċini: http://www.ema.europa.eu

. Hemm ukoll ħolqa għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari

u kura.

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall-pazjent

Kuvan 500 mg trab għal soluzzjoni orali

Sapropterin dihydrochloride

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tieħu din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Din il-mediċina ġiet mogħtija lilek biss. M’għandekx tgħaddiha lil persuni oħra. Tista’

tagħmlilhom il-ħsara, anki jekk ikollhom l-istess sinjali ta’ mard bħal tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek. Dan jinkludi xi effett

sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett

X’inhu Kuvan u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Kuvan

Kif għandek tieħu Kuvan

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Kuvan

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Kuvan u għalxiex jintuża

Kuvan fih is-sustanza attiva sapropterin li hija kopja sintetika ta’ sustanza prodotta mill-ġisem

magħrufa bħala tetrahydrobiopterin (BH4). Il-ġisem għandu bżonn il-BH4 sabiex jiġi użat am

aċidu msejjaħ phenylalanine sabiex jinbena amino aċidu ieħor jismu tyrosine.

Kuvan huwa użat biex jikkura l-hyperphenylalaninaemia (HPA) jew phenylketonuria (PKU) f’pazjenti

ta’ kull età. HPA u PKU jirriżultaw minn livelli għolja mhux normali ta’ phenylalanine fid-demm li

jistgħu jkunu ta’ ħsara. Kuvan inaqqas dawn il-livelli f’xi pazjenti li jirreaġixxu għal BH4 u jista’

jgħin biex jiżdied l-ammont ta’ phenylalanine li jista’ jkun hemm fid-dieta.

Din il-mediċina hija użata wkoll għall-kura ta’ marda ereditarja msejħa defiċjenza ta’ BH4 f’pazjenti

ta’ kull età, fejn il-ġisem ma’ jipproduċix biżżejjed BH4. Minħabba livelli baxxi ħafna ta’ BH4, il-

phenylalanine ma jkunx immetabolizzat sew u l-livelli tiegħu jogħlew, li jġibu effetti ħżiena. Bir-

rimpjazzament tal-BH4 li l-ġisem ma’ jistax jipproduċi, Kuvan inaqqas il-ħsara li jagħmel il-ħafna

phenylalanine fid-demm u jżid it-tolleranza fid-dieta għal phenylalanine.

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Kuvan

Tiħux Kuvan

jekk inti allerġiku għal sapropterin jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina (elenkati fis-

sezzjoni 6).

Twissiji

et u prekawzjonijet

Kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek qabel tieħu Kuvan, b’mod partikulari:

jekk għandek 65 jew aktar

jekk għandek problemi fil-kliewi jew fil-fwied

jekk int marid. Wieħed għandu jkellem lit-tabib jekk ikun ma jiflaħx minħabba li l-livelli ta’

phenylalanine fid-demm jistgħu jogħlew

jekk għandek predisposizzjoni għall-aċċessjonijiet

Meta tkun ikkurat b’Kuvan, it-tabib tiegħek jagħmillek eżami tad-demm sabiex jivverifika kemm fih

phenylalanine u tyrosine u jista’ jiddeċiedi li jaġġusta d-doża ta’Kuvan jew id-dieta tiegħek jekk ikun

hemm bżonn.

Għandek tkompli l-kura bid-dieta kif irrakkomandalek it-tabib tiegħek. Tbiddilx id-dieta mingħajr ma

tgħid lit-tabib. Anki jekk tieħu Kuvan, jekk il-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ma jkunux

ikkontrollati tajjeb, tista’ tiżviluppa problemi newroloġiċi severi. It-tabib tiegħek għandu jkompli

jimmonitorja l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ta’ spiss matul il-kura tiegħek b’Kuvan,

biex

jaċċerta ruħu li l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek ma jkunux għoljin iżżejjed jew

baxxi żżejjed.

Mediċini oħra u Kuvan

Għid lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk qiegħed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew tista’ tieħu xi mediċina

oħra. B’mod partikulari għandek tavża lit-tabib tiegħek jekk qed tuża:

levodopa (użat fil-kura tal-Marda ta’ Parkinson)

medicini għall-kura tal-kanċer (eż. methotrexate),

mediċini għall-kura ta’

infezzjonijet batterjali (eż. trimethoprim)

mediċini li jikkawżaw dilatazzjoni tal-vini/arterji tad-demm (bħal glyceryl trinitrate (GTN),

isosorbide dinitrate (ISDN), sodium nitroprusside (SNP), molsidomin, minoxidil).

Tqala u treddigħ

Jekk int tqila jew qed tredda’, taħseb li tista’ tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, itlob il-parir

tat-tabib jew tal-ispiżjar tiegħek qabel tieħu din il-mediċina.

Jekk int tqila, it-tabib jgħidlek kif tikkontrolla l-livelli ta’ phenylalanine adegwatament. Jekk dawn ma

jiġux ikkontrollati strettament qabel jew meta toħroġ tqila, dan jista’ jkun ta’ periklu għalik u għat-

tarbija tiegħek. It-tabib tiegħek se jimmonitorja l-ammont ta’ phenylalanine fid-dieta, qabel u matul it-

tqala.

Jekk dieta stretta ma tnaqqasx b’mod adegwat l-ammont ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek, it-tabib

tiegħek se jikkunsidra jekk għandekx tieħu din il-mediċina.

M’għandekx tieħu din il-mediċina jekk qed tredda’.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Mhux mistenni li Kuvan jaffettwa s-sewqan u t-tħaddim ta’ magni.

Kuvan fih potassium

citrate (E332)

Din il-mediċina fiha 1.6 mmol (62.7 mg) ta’ potassium f’kull qartas. Dan għandu jitqies f’pazjenti li

jbatu minn tnaqqis fil-funzjoni tal-kliewi jew f’pazjenti li jikkontrollaw l-ammont ta’ potassium li

jieħdu fid-dieta.

3.

Kif għandek tieħu Kuvan

Kuvan 500

mg huwa għall-użu biss f’pazjenti li għandhom piż tal-ġisem ogħla minn 25 kg.

Dejjem għandek tieħu din il-mediċina skont il-parir eżatt tat-tabib. Dejjem għandek taċċerta ruħek

mat-tabib tiegħek jekk ikollok xi dubju.

Dożaġġ għal PKU

Fil-bidu, id-doża ta’ Kuvan irrakkomandata f’pazjenti li jsofru bil-PKU hija ta’ 10 mg/kg piż tal-

ġisem. Ħu Kuvan bħala doża waħda għal ġurnata ma’ ikla, sabiex jiżdied l-assorbiment u dan fl-istess

ħin kuljum, preferibbilment filgħodu. It-tabib tiegħek jista’ jaġġusta d-doża, normalment bejn 5 u

20 mg/kg/ piż tal-ġisem darba kuljum, skond il-kundizzjoni tiegħek.

Dożaġġ għal defiċjenza BH4

Fil-bidu, id-doża ta’ Kuvan irrakkomandata f’pazjenti li jsofru bid-defiċjenza BH4 hija minn 2 sa

5 mg/kg piż tal-ġisem. Ħu Kuvan ma’ ikla sabiex jiżdied l-assorbiment. Aqsam id-doża totali ta’

kuljum f’2 jew 3 dożi, meħudin tul il-ġurnata. It-tabib tiegħek jista’ jaġġusta d-doża tiegħek sa 20 mg/

kg piż tal-ġisem darba kuljum, skont il-kundizzjoni tiegħek.

Metodu ta’ kif għandu jingħata

Għal pazjenti b’PKU, id-doża totali ta’ kuljum tittieħed darba kuljum fl-istess ħin tal-ġurnata,

preferibbilment filgħodu.

Għal pazjenti b’defiċjenza ta’ BH4, id-doża totali ta’ kuljum tinqasam f’2 jew 3 dożi tul il-ġurnata.

Kun żgur li taf liema doża ta’ Kuvan trab ġiet preskritta mit-tabib tiegħek. Għad-doża eżatta t-tabib

tiegħek jista’ jippreskrivi Kuvan 100 mg trab għal soluzzjoni orali. Kun ċert jekk għandekx tuża

Kuvan 500 mg trab għal soluzzjoni orali waħdu jew iż-żewġ mediċi

ni flimkien sabiex tipprepara d-

doża tiegħek. Iftaħ il-qartas/qratas biss qabel tkun ser tużahom.

Kif tipprepara l-qartas/qratas

Iftaħ il-qartas/qratas ta’ Kuvan trab għal soluzzjoni orali billi tilwi u tqatta’, jew taqta’ tul il-

linja miksura fir-rokna ta’ fuq tal-lemin tal-qartas.

Żvojta l-kontenut tal-qartas/qratas f’120 ml sa 240 ml ta’ ilma. Wara li tħoll it-trab fl-ilma, is-

soluzzjoni għandha tkun ċara, bla kulur sa safranija fid-dehra

Kif tieħu l-mediċina

Ixrob is-soluzzjoni fi żmien 30 minuta.

Jekk tieħu Kuvan aktar milli suppost

Jekk tieħu Kuvan aktar milli suppost, int tista’ tħoss effetti mhux mixtieqa li jistgħu jinkludu wġigħ ta’

ras u sturdament. Immedjatament kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk tieħu aktar Kuvan milli

suppost.

Jekk tinsa tieħu Kuvan

M’għandekx tieħu doża doppja biex tpatti għal kull doża li tkun insejt tieħu. Ħu d-doża li jmiss fil-ħin

tas-soltu.

Jekk tieqaf tieħu Kuvan

Peress li l-livelli ta’ phenylalanine fid-demm tiegħek jistgħu jiżdiedu, tieqafx tieħu Kuvan qabel ma

tiddiskuti mat-tabib tiegħek.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

Ftit każijiet ta’ reazzjonijiet allerġiċi (bħal raxx tal-ġilda u reazzjonijiet serji) ġew irrappurtati.

frekwenza tagħhom mhijiex magħrufa (ma tistax tittieħed stima tal-frekwenza mid-data disponibbli).

Jekk ikollok żoni ħomor, bil-ħakk u mtella’ ’l fuq (ħorriqija), imnieħer inixxi, polz mgħaġġel jew

mhux regolari, ilsienek u l-gerżuma jintefħu, għatis, tħarħir, diffikultà serja biex tieħu n-nifs jew

sturdament, jista’ jkun qed ikollok reazzjoni allerġika serja għall-mediċina. Jekk tinnota dawn is-

sinjali, ikkuntattja lit-tabib tiegħek minnufih.

Effetti sekondarji komuni ħafna

(jistgħu jaffettwaw iżjed minn persuna 1 minn kull 10)

Uġigħ ta’ ras u flissjoni.

Effetti sekondarji komuni (jistgħu jaffettwaw mhux aktar minn persuna 1 minn kull 10)

Ħruq fil-griżmejn, konġestjoni jew imnieħer imblukkat, sogħla, dijarea, rimettar, uġigħ fl-istonku,

livelli baxxi ħafna ta’ phenylalanine kif jirriżulta mit-testijiet tad-demm, indiġestjoni u tħossok ma

tiflaħx (dardir) (ara sezzjoni 2: “Twissijiet u prekawzjonijiet”).

Effetti sekondarji mhux magħrufa

(ma tistax tittieħed stima tal-frekwenza mid-data disponibbli)

Gastrite (infjammazzjoni tal-kisi tal-istonku), esofaġite (infjammazzjoni tal-kisi tal-griżmejn).

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib, lill-ispiżjar jew l-infermier tiegħek. Dan jinkludi xi

effett sekondarju li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti sekondarji

direttament permezz tas-sistema ta’ rappurtar nazzjonali mniżżla f’Appendiċi V. Billi tirrapporta l-

effetti sekondarji tista’ tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ din il-

mediċina.

5.

Kif taħżen Kuvan

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq il-qartas u l-kartuna wara “EXP”. Id-

data ta’ meta tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Aħżen f’temperatura ta’ inqas minn 25°C.

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ jew mal-iskart domestiku. Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif

għandek tarmi mediċini li m’għadekx tuża. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Kuvan

Is-sustanza attiva hi sapropterin dihydrochloride. Kull qartas fih 500 mg ta’ sapropterin

dihydrochloride (ekwivalenti għal 384 mg ta’ sapropterin).

Is-sustanzi l-oħra huma mannitol (E421), potassium citrate (E332), sucralose (E955), ascorbic

acid (E300).

Kif jidher Kuvan u l-kontenut tal-pakkett

It-trab għas-soluzzjoni orali huwa ta’ kulur ċar li jvarja minn abjad b’xeħta ta’ griż u isfar sa isfar ċar.

It-trab huwa mimli fi qratas ta’ unità ta’ doża li fihom 500 mg ta’ sapropterin dihydrochloride.

Kull kartuna fiha 30 qartas.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq u l-Manifattur

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

L-Irlanda

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’XX/SSSS.

Sorsi oħra ta’ informa

zzjoni

Informazzjoni ddettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea

għall-Mediċini: http://www.ema.europa.eu

. Hemm ukoll ħolqa għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari

u kura.