Glybera

Informazzjoni prinċipali

  • Isem kummerċjali:
  • Glybera
  • Dominju tal-mediċina:
  • Bnedmin
  • Tip ta 'mediċina:
  • Droga allopatika

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Glybera
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • AĠENTI LI TIMMODIFIKA IX-XAĦMIJIET
  • Żona terapewtika:
  • Iperlipoproteinemija Tip I
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Glybera huwa indikat għal pazjenti adulti dijanjostikati b'defiċjenza ta 'lipoproteina lipase familjali (LPLD) u li jbatu minn attakki severi jew multipli ta' pankreatite minkejja r-restrizzjonijiet tad-dieta tax-xaħam. Id-dijanjożi ta 'LPLD trid tiġi kkonfermata b'testjar ġenetiku. L-indikazzjoni hija ristretta għal pazjenti b'livelli li jistgħu jiġu osservati ta 'proteina LPL.
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 8

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Irtirat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/002145
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 24-10-2012
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/002145
  • L-aħħar aġġornament:
  • 30-03-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/670094/2015

EMA/H/C/002145

Sommarju tal-EPAR għall-pubbliku

Glybera

alipogene tiparvovec

Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta’ valutazzjoni (EPAR) għal Glybera. Dan jispjega

kif il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) ivvaluta l-mediċina sabiex wasal

għall-opinjoni favorevoli tiegħu li tingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq u r-

rakkomandazzjonijiet tiegħu dwar il-kondizzjonijiet ta' użu għal Glybera.

X'inhu Glybera?

Glybera huwa mediċina li fiha s-sustanza attiva alipogene tiparvovec. Jiġi bħala soluzzjoni għall-

injezzjoni.

Glybera huwa tip ta’ mediċina ta’ terapija avvanzata msejħa ‘prodott ta’ terapija tal-ġeni’. Din hija tip

ta’ mediċina li taħdem billi tittrasferixxi ġeni fil-ġisem.

Għal xiex jintuża Glybera?

Glybera jintuża fil-kura tal-adulti b’defiċjenza ta’ lipoproteina lipażi li jkollhom attakki severi jew

multipli ta’ pankreatite (infjammazzjoni tal-frixa) minkejja li joqogħdu fuq dieta b’ammont baxx ta’

xaħam.

Id-defiċjenza tal-lipoproteina lipażi hija marda rari li fiha l-pazjenti jkollhom difett fil-ġene għal

lipoproteina lipażi , enzim responsabbli mit-tkissir tax-xaħam. Il-pazjenti b’din il-marda jeħtieġu

joqogħdu fuq dieta stretta b'ammont baxx ta' xaħam u jkunu suxxettibbli għal attakki rikorrenti ta’

pankreatite, li hija kumplikazzjoni severa u ta’ theddida għall-ħajja.

Glybera jintuża biss għall-pazjenti li l-marda tagħhom tkun ġiet ikkonfermata permezz ta’ ttestjar

ġenetiku xieraq u li jkollhom livelli traċċabbli tal-enzim lipoproteina lipażi fid-demm tagħhom.

Minħabba li l-għadd ta’ pazjenti b’defiċjenza ta’ lipoproteina lipażi huwa żgħir, il-marda hija

kkunsidrata ‘rari’, u Glybera kien ikklassifikat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina użata f’mard rari) fit-8

ta' Marzu 2004.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Glybera

EMA/670094/2015

Paġna 2/4

Il-mediċina tista’ tinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib.

Kif jintuża Glybera?

Glybera għandu jingħata biss b’riċetta ta' tabib u taħt is-sorveljanza ta’ tabib b’esperjenza fil-kura tad-

defiċjenza ta’ lipoproteina lipażi u fit-terapija tal-ġeni.

Glybera jingħata bħala kura singola li tinvolvi injezzjonijiet multipli fil-muskoli tan-naħa ta’ fuq u ta’

isfel tar-riġlejn. L-ammont ta’ mediċina li għandu jiġi injettat u l-għadd ta’ injezzjonijiet jiddependu

mill-piż tal-pazjent. Għal aktar informazzjoni dwar id-doża ta’ Glybera li għandha tingħata, ara s-

sommarju tal-karatterstiċi tal-prodott (parti wkoll mill-EPAR).

Għal tlett ijiem qabel il-kura bi Glybera u għal tnax-il ġimgħa wara, il-pazjenti jingħataw kura

immunosoppressiva sabiex tonqos ir-reazzjoni tas-sistema immunitarja tal-ġisem kontra l-mediċina.

Minħabba l-injezzjonijiet multipli meħtieġa, huwa rakkomandat li dawn jingħataw b’anestetiku spinali

jew reġjonali (mediċini li jraqqdu ċerti partijiet tal-ġisem biex ma jinħassx l-uġigħ).

Kif jaħdem Glybera?

Is-sustanza attiva fi Glybera, l-alipogene tiparvovec, tinkiseb minn virus li ġie mmodifikat sabiex ikun

jista’ jġorr il-ġene ta’ lipoproteina lipażi fiċ-ċelloli tal-ġisem. Meta tkun injettata fil-muskoli, hija

tirranġa d-defiċjenza ta’ lipoproteina lipażi billi tippermetti liċ-ċelloli tal-muskoli jipproduċu l-enzim. L-

enzim prodott minn dawn iċ-ċelloli mbagħad jista’ jgħin fit-tkissir tax-xaħmijiet fid-demm, b’hekk

jitnaqqsu l-attakki ta’ pankreatite u s-severità tal-marda.

Il-materjal virali modifikat użat fi Glybera ma jikkawżax infezzjonijiet u ma jistax jagħmel kopji tiegħu

nnifsu.

Kif ġie studjat Glybera?

Glybera ġie studjat f’27 pazjent b’defiċjenza ta’ lipoproteina lipażi fuq dieta b'ammont baxx ta' xaħam.

Il-parti l-kbira tal-pazjenti li rċevew Glybera ngħataw ukoll kura immunosoppressiva. Il-kejl ewlieni ta’

effikaċja kien it-tnaqqis fil-livelli ta’ xaħam fid-demm wara l-ikel u t-tnaqqis fin-numru ta’ attakki ta’

pankreatite.

Liema benefiċċju wera Glybera waqt l-istudji mwettqa?

Id-data uriet tnaqqis fil-livelli tax-xaħam fid-demm wara l-ikel f’ċerti pazjenti. Kien hemm ukoll tnaqqis

fl-għadd ta’ attakki ta’ pankreatite f’ċerti pazjenti, kif ukoll inqas ammissjonijiet l-isptar u rikoveri fit-

taqsimiet tal-kura intensiva. Għalkemm kien hemm biss data għal numru żgħir ta’ pazjenti, ir-riżultati

jindikaw li Glybera ikun ta’ benefiċċju għal dawk il-pazjenti b’attakki severi jew multipli ta’ pankreatite.

X’inhu r-riskju assoċjat ma’ Glybera?

L-effett sekondarju l-aktar komuni rrapportat bi Glybera kien l-uġigħ fir-riġlejn wara l-injezzjonijiet, li

seħħ f’terz tal-pazjenti. Effetti sekondarji komuni oħrajn inkludew uġigħ ta' ras, għejja, ipertermija

(temperatura għolja tal-ġisem), kontużjoni (tbenġil) u livelli ogħla tal-enzim kreatina kinażi fid-demm

(kejl ta' ħsara fit-tessut tal-muskolu). Pazjent minnhom ġie ddijanjostikat b’emboliżmu pulmonari

(emboli fil-vażijiet li jfornu lill-pulmuni) seba’ ġimgħat wara l-kura. Minħabba l-għadd żgħir ta’ pazjenti

kkurati, dawn l-effetti sekondarji ma jipprovdux stampa sħiħa tal-frekwenza u t-tip ta’ effetti

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Glybera

EMA/670094/2015

Paġna 3/4

sekondarji ta’ Glybera. Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji kollha rrappurtata bi Glybera, ara l-fuljett

ta’ tagħrif.

Glybera m'għandux jintuża f’pazjenti b’immunodefiċjenza (immunità dgħajfa), b’riskju akbar ta’ fsada

u mard tal-muskoli. Il-mediċini kontra l-koagulazzjoni, li jistgħu jżidu l-fsada, m’għandhomx jintużaw

mill-ġimgħa ta’ qabel il-kura bi Glybera sa jum wara. Il-pazjenti lanqas ma għandhom jieħdu

kontraċettivi orali. Għal-lista sħiħa ta’ restrizzjonijiet, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex ġie approvat Glybera?

Wara konsiderazzjoni bir-reqqa tal-evidenza kollha u ċ-ċirkostanzi tal-marda, inkluża r-rarità estrema

tagħha, is-CHMP ikkonkluda li r-riżultati mill-istudji wrew li l-benefiċċji ta’ Glybera huma akbar mir-

riskji tiegħu f’pazjenti b’attakki severi jew multipli ta’ pankreatite minkejja li jsegwu dieta b'ammont

baxx ta' xaħam. Dan huwa sottogrupp ta’ pazjenti milquta serjament bi ħtieġa medika kbira mhux

issodisfata. Is-CHMP għaldaqstant irrakkomanda li l-mediċina tingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-

suq.

Glybera ġie awtorizzat taħt ‘ċirkostanzi ta' eċċezzjoni’ għax ma kienx possibbli li tinġabar l-

informazzjoni kollha dwar il-mediċina, minħabba r-rarità tal-marda. Kull sena, l-Aġenzija Ewropea

għall-Mediċini se tirrevedi kull informazzjoni ġdida li ssir disponibbli u dan is-sommarju jiġi aġġornat kif

meħtieġ.

Liema informazzjoni għadha mistennija għal Glybera?

Skont it-termini tal-awtorizzazzjoni, il-kumpanija hija meħtieġa li tipprovdi aktar data dwar il-livelli

tax-xaħam fid-demm wara l-ikel u dwar ir-reazzjoni immunitarja għal Glybera f’pazjenti ġodda. Il-

kumpanija se tipprovdi wkoll data minn reġistru biex tissorvelja l-eżitu tal-pazjenti kkurati b'Glybera, u

se żżid pass ieħor mal-manifattura tal-prodott sabiex ittejjeb il-profil tas-sigurtà.

X’miżuri qed jittieħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effikaċi ta’ Glybera?

Ġie żviluppat pjan ta’ ġestjoni tar-riskju biex jiġi żgurat li Glybera jintuża bl-aktar mod sigur possibbli.

Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet inkluża

informazzjoni rigward is-sigurtà ta’ Glybera, inklużi l-prekawzjonijiet xierqa li għandhom ikunu segwiti

mill-professjonisti tal-kura tas-saħħa u l-pazjenti.

Barra minn hekk, il-kumpanija stabbilixxiet programm ta’ aċċess ristrett sabiex tiżgura li Glybera

jintuża b’mod xieraq meta d-dijanjosi tkun ikkonfermata. Il-mediċina se tiġi pprovduta biss lil tobba li

jkunu rċevew il-materjal edukattiv xieraq u tintuża biss għall-kura ta’ pazjenti li jipparteċipaw fir-

reġistru. Il-kumpanija se tipprovdi wkoll lill-pazjenti u lill-professjonisti fil-kura tas-saħħa materjal

edukattiv, inkluż informazzjoni dwar kif għandu jingħata Glybera u kif għandhom jiġu mmaniġġjati r-

riskji bil-mediċina. Il-pazjenti se jiġu pprovduti wkoll b'kard tat-twissija tal-pazjent.

Aktar tagħrif dwar Glybera

Il-Kummissjoni Ewropea tat awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq valida fl-Unjoni Ewropea kollha għal

Glybera fil-25 ta' Ottubru 2012.

L-EPAR sħiħ għal Glybera jinstab fis-sit web tal-Aġenzija:

ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-kura bi Glybera,

aqra l-fuljett ta' tagħrif (parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Glybera

EMA/670094/2015

Paġna 4/4

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Glybera jista' jinstab fis-sit

web tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Dan is-sommarju ġie aġġornat l-aħħar f'10-2015.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TA’ TAGĦRIF

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall utent

Glybera 3 x 10

12

kopji tal-genoma /ml soluzzjoni għal injezzjoni

Alipogene tiparvovec

▼ Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti

identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta

kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek

tirrapporta effetti sekondarji.

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tingħata din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib tiegħek. Dan jinkludi xi effett sekondarju

possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett.

Ingħatajt kartuna għall-pazjent mit-tabib tiegħek. Aqraha sew u segwi l-istuzzjonijiet relatati.

Għandek tippreżenta din il-kartuna lill-professjonisti tal-kura tas-saħħa (tabib, infermier)

tiegħek waqt konsultazzjoni jew kura fl-isptar. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett

X’inhu Glybera u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Glybera

Kif għandu jingħatalek Glybera

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen Glybera

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Glybera u gћalxiex jintuża

Glybera fih alipogene tiparvovec, prodott ta’ terapija tal-ġeni li jaħdem billi jwassal ġene fil-ġisem

biex jikkoreġi defiċjenza ġenetika. Jagħmel parti minn grupp ta’ mediċini msejħa sustanzi li

jimmodifikaw il-lipidi.

ondizzjoni speċifika li tintiret magħrufa bħala “defiċjenza tal-lipoproteina lipase (LPLD -

lipoprotein

lipase deficiency

)”.

Lipoproteina lipase (LPL -

lipoprotein lipase

) hija sustanza li tinstab b’mod naturali fil-ġisem

(magħrufa bħala enzima) li tikkontrolla l-livell ta’ ċerti xaħmijiet fid-demm. Fid-defiċjenza tal-

lipoproteina lipase, din l-enzima hija nieqsa minħabba difett ġenetiku. Persuni li huma affettwati minn

din il-kondizzjoni għandhom akkumulazzjoni ta’ livelli għoljin ħafna ta’ xaħam fid-demm tagħhom

(hyperchylomicronemia).

Lipoproteina lipażi (LPL) hija sustanza li tinstab b’mod naturali fil-ġisem (magħrufa bħala enzima) li

tikkontrolla l-livell ta’ ċerti xaħmijiet fid-demm. Fid-defiċjenza tal-lipoproteina lipażi, din l-enzima

hija nieqsa minħabba difett ġenetiku. Persuni li huma affettwati minn din il-kundizzjoni għandhom

akkumulazzjoni ta’ livelli għoljin ħafna ta’ xaħam fid-demm tagħhom (hyperchylomicronemia).

Glybera jintuża fil-kura ta’ pazjenti adulti dijanjostikati bid-defiċjenza tal-lipoproteina lipase (LPLD)

u li jbatu minn attakki severi jew multipli ta’ pankreatite minkejja restrizzjonijiet ta’ xaħam fid-dieta

.

-

dijanjosi ta’ LPLD għandha tiġi kkonfermata permezz ta’ ttestjar ġenetiku. Glybera jingħatalek biss

jekk turi livelli evidenti tal-proteina LPL fid-demm tiegħek.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

2.

X'għandek tkun taf qabel ma tieħu Glybera

Tiħux Glybera

jekk inti allerġiku għal alipogene tiparvovec jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina

(elenkati fis-sezzjoni 6 ‘Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra’).

jekk is-sistema immuni tiegħek ma taħdimx tajjeb

jekk għandek żieda fir-riskju ta’ tnixxija ta’ demm u jew mard fil-muskoli

jekk qed tieħu kontraċettivi orali

Jekk xi wieħed minn dawn ta’ hawn fuq japplika għalik, jew jekk mintix ċert minn xi wieħed minn

dawn ta’ hawn fuq, jekk jogħġbok kellem lit-tabib tiegħek qabel ma tieħu Glybera.

Twissijiet u prekawzjonijiet

Huwa importanti li tifhem sew il-benefiċċji u r-riskji assoċjati mal-kura billi titkellem mat-

tabib tiegħek

Huwa importanti li tgħid lit-tabib tiegħek jekk għandek infezzjoni attiva ta’ kwalunkwe tip

qabel ma tieħu l-mediċini li ser tingħata biex tnaqqas id-difiżi tal-ġisem tiegħek (mediċini

immunosoppressanti) u qabel ma tirċievi Glybera. Ara wkoll sezzjoni 3, "Kif għandu

jingħatalek Glybera".

Glybera huwa prodott ta’ terapija tal-ġeni. Fih organiżmi ġenetikament modifikati. Wara l-

kura bi Glybera, tagħtix demm, organi, tessut u ċelluli għal trapjant sabiex jiġi evitat it-tixrid

ta’ ċelluli li fihom il-mediċina tiegħek.

Għid lit-tabib tiegħek jekk qed tbati mid-dijabete.

Għandek tkompli ssegwi dieta ristretta mix-xaħam, u ħielsa mill-alkoħol. Persuni

dijanjostikati bid- defiċjenza ta’ lipoproteina lipase huma avżati biex joqogħdu attenti bid-

dieta tagħhom, kemm qabel kif ukoll wara t-terapija bi Glybera; għandhom jirrestrinġu l-

konsum ta’ ‘xaħmijiet normali fid-dieta’ u m’għandhomx jixorbu alkoħol.

Testijiet addizzjonali ta’ monitoraġġ

Sejrin jittieħdu ammonti żgħar ta’ demm qabel il-kura, 6 xhur u 12-il xahar wara l-kura, biex jitkejjel

kif is-sistema immuni (difiża) tal-ġisem tiegħek qiegħda tirrispondi għall-kura bi Glybera.

Tfal u adolexxenti

Glybera mhuwiex rakkomandat għall-użu fit-tfal u fl-adolexxenti taħt it-18-il sena.

Mediċini oħra u Glybera

Għid lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek jekk qiegħed tieħu jew ħadt dan l-aħħar xi mediċina oħra, inkluż

mediċini mingħajr riċetta tat-tabib. B’mod partikolari, għid lit-tabib tiegħek jekk qed tieħu dawn il-

ġejjin

qabel

ma tingħata Glybera:

Mediċina li taffettwa l-koagulazzjoni tad-demm eż. acetylsalicylic acid (eż.aspirina), sustanza

preżenti f’ħafna mediċini użati biex itaffu l-uġigħ u jnaqqsu d-deni, kif ukoll medicini użati

biex jipprevjenu t-tagħqid tad-demm, eż. antikoagulanti bħal warfarin, heparin. Dawn il-

mediċini m’għandhomx jittieħdu għal mill-inqas ġimgħa qabel l-injezzjonijiet fir-riġlejn jew

ġurnata wara li tkun ħadt l-injezzjonijiet. Jekk tieħu dawn il-mediċini qabel ma tieħu jew fl-

istess waqt li tkun qed tieħu Glybera, dan jista’ jikkawża tbenġil bla bżonn jew tnixxija ta’

demm mis-siti tal-injezzjoni.

Kontraċettivi orali (ara sezzjoni 2 ‘Tiħux Glybera’)

Glybera ma’ alkoħol

Persuni dijanjostikati bid-defiċjenza ta’ lipoproteina lipase huma avżati biex joqogħdu attenti bid-dieta

tagħhom, kemm qabel kif ukoll wara t-terapija bi Glybera; m’għandhomx jixorbu alkoħol.

Glybera ma’ alkoħol

Persuni dijanjostikati bid-defiċjenza ta’ lipoproteina lipażi huma avżati biex joqogħdu attenti bid-dieta

tagħhom, kemm qabel kif ukoll wara t-terapija bi Glybera; ma għandhomx jixorbu l-alkoħol.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Tqala u treddigħ

Jekk inti tqila jew qed tredda’, taħseb li tista’ tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, itlob il-parir

tat-tabib jew tal-ispiżjar tiegħek qabel tieħu din il-mediċina.

Glybera mhuwiex normalment irrakkomandat għall-użu waqt it-tqala. Hemm informazzjoni limitata

ħafna dwar is-sigurtà ta’ Glybera f’nisa tqal.

Huwa importanti li tgħid lit-tabib tiegħek jekk inti tqila, taħseb li tista’ tkun tqila, jew qed

tippjana li toħroġ tqila. It-tabib għandu jqis il-benefiċċji għalik kontra r-riskji lit-tarbija

tiegħek jekk tieħu Glybera waqt li inti tqila. Uża kontraċezzjoni barriera xierqa bħal kondoms

biex tevita li toħroġ tqila waqt il-kura u għal mill-inqas 12-il xahar wara l-kura. Tiħux

kontraċettivi orali peress li għandhom il-potenzjal li jaggravaw il-marda tiegħek; Uża

kondoms sabiex l-inqas ammont possibbli ta’ Glybera jista’ jgħaddi lil/mis-sieħeb/sieħba

tiegħek.

Jekk toħroġ tqila waqt kura bi Glybera, għid lit-tabib tiegħek.

Mhuwiex magħruf jekk Glybera jgħaddix fil-ħalib tas-sider tal-bniedem. It-treddigħ mhuwiex

rakkomandat waqt kura bi Glybera.

Pazjenti irġiel

għandhom jużaw kondoms għal mill-inqas 12-il xahar wara injezzjoni bi Glybera. L-

użu ta’ kondoms inaqqas l-ammont ta’ Glybera li jista’ jibqa fil-ġisem tal-mara.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Sturdament kien osservat b’mod komuni wara l-għoti ta’ Glybera. Għandek tikkunsidra dan waqt li

tkun qed issuq jew tħaddem magni. Kellem lit-tabib tiegħek dwar dan.

Informazzjoni importanti dwar xi whud mis-sustanzi ta’ Glybera

Glybera fih sodium u potassium. L-ammont ta’ sodium u ta’ potassium li tista’ tirċievi jiddependi fuq

l-għadd ta’ injezzjonijiet li teħtieġ; it-tabib tiegħek għandu jikkalkula dan skont il-piż tiegħek.

Għandek tieħu dan f’konsiderazzjoni jekk tkun fuq dieta ta’ sodium ikkontrollat.

Din il-mediċina fiha potassium, inqas minn 1 mmol (39 mg) f’kull għotja f’27 sit tal-injezzjoni sa 60

sit tal-injezzjoni, jiġifieri essenzjalment ‘ħielsa mill-potassium’.

3.

Kif għandu jingħatalek Glybera

Terapija bi Glybera għandha tkun taħt is-sorveljanza ta’ tabib speċjalizzat fil-kura ta’ pazjenti

affettwati bil-kondizzjoni tiegħek u għandha tingħatalek minn tabib jew infermier ikkwalifikat u

mħarreġ kif xieraq.

Glybera jingħatalkek f’sezzjoni ta’ għoti terapewtiku uniku fi sptar. F’dan il-ħin sejrin jingħataw serje

ta’ injezzjonijiet (27 sa 60 injezzjoni) fil-muskoli kemm fil-parti ta’ fuq kif ukoll fil-parti ta’ isfel tar-

riġlejn. Id-doża li teħtieġ tiddependi fuq il-piż tiegħek u tiġi kkalkulata mit-tabib tiegħek.

Minħabba l-għadd kbir ta’ injezzjonijiet individwali li se tirċievi matul is-sessjoni ta’ terapija bi

Glybera, se tingħata jew loppju reġjonali fl-ispina (li se jmewwitlek riġlejk biss), jew loppju aktar

lokalizzat qabel ma tingħata l-injezzjonijiet ta’ Glybera. It-tabib tiegħek se jkellmek dwar il-loppju u

kif se jingħata.

Wara li tkun ingħatat Glybera, tista’ tinnota li riġlejk ikollhom kulur safrani; dan jista’ jseħħ fil-każ li

jkun intuża l-jodju biex inaddaflek (jisterilizzalek) saqajk qabel ma tirċievi l-mediċina. Dan jitlaq wara

perjodu ta’ żmien qasir. Ikollok bżonn toqgħod l-isptar għal ftit sigħat jew għal lejl biex jiġi aċċertat li

ma kellekx xi effetti sekondarji mill-mediċina jew mill-loppju.

Glybera għandu jingħatalek f’sessjoni unika ta’ kura biss. L-għoti mill-ġdid ta’ Glybera wara din l-

ewwel sessjoni ta’ kura mhux rakkomandat.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Huwa importanti li waqt l-ewwel għoti ta’ Glybera, is-sistema immuni (difiża) tal-ġisem tiegħek ma

tkunx attivata. Biex dan jiġi evitat, it-tabib tiegħek se jordnalek ukoll kura li trażżan is-sistema immuni

(magħrufa bħala immunosoppressanti), li tibda 3 ijiem qabel il-ġurnata tal-injezzjoni bi Glybera u għal

12-il ġimgħa wara. Eżempji ta’ dawn l-immunosoppressanti huma ciclosporin, mycophenolate mofetil.

Barra minn hekk methylprednisolone jista’ jingħata nofs siegħa qabel l-għoti ta’ Glybera. Huwa

importanti li tieħu dawn il-mediċini skont l-istruzzjonijiet mogħtija. Tiqafx tieħu dawn mingħajr ma

tkellem lit-tabib tiegħek.

Jekk jogħġbok staqsi lit-tabib tiegħek għal aktar informazzjoni dwar il-mediċina immunosoppressanti

eżatta li tkun qed tieħu.

Jekk tieħu Glybera aktar milli suppost

Peress li din il-mediċina tingħatalek minn tabib, huwa improbabbli li tingħata żżejjed. Jekk bi żball

tirċievi żewġ dożi f’sit ta’ injezzjoni waħda dan jista’ jwassal għal aktar reazzjoni lokali bħal tbenġil

jew sensittività. It-tabib tiegħek se jikkura dan kif xieraq.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek

4. Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

Komuni ħafna

(jistgħu jaffetwaw lil aktar minn persuna waħda minn kull 10)

uġigħ fir-riġel(riġlejn) (uġigħ fl-estremitajiet)

żieda fit-temperatura tal-ġisem

għeja

uġigħ ta’ ras

tbenġil fil-muskoli tal-parti ta’ fuq u ta’ isfel tar-riġlejn minħabba l-injezzjonijiet. Dawn

idumu biss għal żmien qasir

Żieda tal-livell fid-demm tal-enzima tal-muskoli creatine kinase.

Komuni

(jistgħu jaffetwaw sa persuna 1 minn kull 10)

uġigħ addominali

nawsja

stitikezza

tertir ta’ bard

deni

uġigħ fil-muskoli u weġgħat fil-ġogi, weġgħat u ebusija

diffikultà fit-teħid tan-nifs, uġigħ fis-sider mat-teħid tan-nifs u palpitazzjonijiet li jistgħu jiġu

kkawżati minn imblukkar tal-kanal tad-demm prinċipali tal-pulmun

sensazzjoni ta’ ħruq

pressjoni għolja għolja

sensazzjoni bħal dik ta’ insetti mixjin fuq (jew taħt) il-ġilda

żamma tal-ilma

tnaqqis fl-aptit

sturdament

raxx fil-ġilda

spażmi fil-muskoli

sturdament

tkabbir tax-xagħar

skonfort fis-sit tal-injezzjoni, nefħa, raxx u uġigħ.

Effetti sekonardji mill-immunosoppressanti tiegħek

Minbarra li tingħata Glybera, se tingħata mediċini oħrajn imsejħa immunosoppressanti (ara sezzjoni 3

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

‘Kif għandu jingħatalek Glybera’). Huwa importanti li ssaqsi lit-tabib tiegħek dwar l-effetti sekondarji

ta’ dawn il-mediċini l-oħra. It-tabib tiegħek għandu jagħtik kopja tal-fuljett ta’ tagħrif tal-pazjent (bħal

dan) għall-immunosoppressanti li teħtieġ tieħu. Tiqafx tehodhom mingħajr ma tkellem lit-tabib

tiegħek.

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek. Dan jinkludi xi effett

sekondarju li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti sekondarji direttament

permezz tas-sistema ta’ rappurtar nazzjonali imniżżla f’Appendiċi V. Billi tirrapporta l-effetti

sekondarji tista’ tgħin biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ din il-mediċina.

5.

Kif taħżen Glybera

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq it-tikketta wara ‘JIS’. Id-data ta’ meta

tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Kunjetti għandhom jinħażu u jiġu ttrasportat iffriżati f’temperatura ta’ -25ºC sa -15ºC.

Aħżen fil-pakkett oriġinali sabiex tilqa’ mid-dawl.

Ladarba jinħall, il-prodott mediċinali għandu jintuża immedjatament; jekk ma jintużax

immedjatament, il- kunjetti għandhom jinħażnu fi friġġ f’temperatura ta’ 2ºC sa 8ºC, u għandhom jiġu

protetti mid-dawl sa massimu ta’ 8 sigħat.

Jekk ma jinħażinx ġo friġġ, il-prodott mediċinali jista’ jinħażen f’siringi f’mhux aktar minn 25°C, u

għandu jiġi protett mid-dawl sa massimu ta’ 8 sigħat.

Din il-mediċina fiha organiżmi ġenetikament modifikati u għandha tintrema skont ir-regoli lokali għal

medicini bħal dawn

.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Glybera

Is-sustanza attiva hi alipogene tiparvovec.

Kull kunjett ta’ alipogene tiparvovec fih 1 ml ta’ soluzzjoni li, li fiha 3 x 10

kopji tal-genoma (gc -

genome copies

Kull pakkett speċifiku għall-pazjent fih ammont suffiċjenti ta’ kunjetti biex jagħti doża ta’ 1 x 10

gc/kg tal-piż tal-ġisem lil kull pazjent.

Is-sustanzi l-oħra huma disodium phosphate, potassium chloride, potassium dihydrogen phosphate,

sodium chloride, sucrose, u ilma għall-injezzjonijiet.

Kif jidher Glybera u l-kontenut tal-pakkett

Glybera huwa soluzzjoni għal injezzjoni ċara għal ftit opalexxenti, mingħajr kulur, li tiġi f'kunjett

trasparenti tal-

ħġieġ b’tapp tal-injezzjoni silikonizzat u sigil tat-tip flip-off.

Kull kaxxa tal-plastik trasparenti preformata u ssiġillata fiha jew 2 jew 3 kunjetti individwali b’folja li

tassorbi l- likwdu. Il-pakkett speċifiku għall-pazjenti fih għadd varjabbli ta’ kaxxi bbażat fuq il-piż tal-

ġisem tal-pazjent.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq u l-Manifattur

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, L-Olanda.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Manifattur

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, L-Olanda.

Għal kull tagħrif dwar din il-mediċina, jekk jogħġbok ikkuntattja lir-rappreżentant lokali tad-Detentur

tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq:

België/Belgique/Belgien

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Тел.: +359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: + 420 261221745

Magyarország

Chiesi Hungary Kft.

Tel.:++36-1-429 1060

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A

Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel: +31 0 70 413 20 80

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: +48 22 620 1421

France

Chiesi SAS

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: ++386-1-43 00 901

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Ísland

Chiesi Pharma AB

Sími: + 46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: ++421 259300060

Italia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Puh/Tel: + 46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

T

ηλ

: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tel: + 46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

United Kingdom

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’

Din il-mediċina kienet awtorizzata taħt ‘ċirkustanzi eċċezzjonali’. Dan ifisser li minħabba li l-marda

hija rari kien impossibbli li tinkiseb informazzjoni kompluta dwar din il-mediċina.

L-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini se tirrevedi kull tip ta’ informazzjoni ġdida dwar din il-mediċina

kull sena u dan il-fuljett se jiġi aġġornat kif meħtieġ.

Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini: http://www.ema.europa.eu

Hemm ukoll links għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari u kura.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

It-tagħrif li jmiss qed jingħata biss għall-professjonisti fil-qasam mediku:

Terapija bi Glybera għandha tiġi preskritta u għandha tingħata taħt is-superviżjoni ta’ tabib b’

kompetenza fil-kura ta’ pazjenti b’LPLD u fl-għoti ta’ terapija tal-ġeni, f’konsultazzjoni sħiħa mal-

pazjent. Matul l-għoti ta’ Glybera kura medika u sorveljanza xierqa għandhom dejjem ikunu

disponibbli f’każ ta’ avveniment anafilattiku wara l-għoti.

Pożoloġija

Id-doża massima totali ta’ Glybera għall-għoti hija ta’ 1 x 10

gc/kg tal-piż tal-ġisem.

Glybera huwa awtorizzat għal kura ta’ darba biss. Ma hemm l-ebda tagħrif disponibbli dwar l-għoti

mill-ġdid ta’ Glybera, għalhekk Glybera m’għandux jerġa’ jingħata.

Glybera jingħata bħala serje unika ta’ injezzjonijiet fil-muskolu fir-riġlejn. Id-doża f’kull sit tal-

injezzjoni hija ta’ 1.5 x 10

gc, jew ta’ 0.5 ml ta’ soluzzjoni għal injezzjoni. Għal kull sit tal-

injezzjoni, għandha tintuża siringa waħda ta’ 1 ml bil-volum immarkat b’mod ċar kull 0.5 ml. Il-

volumi f’kull sit tal-injezzjoni m’għandhomx ikunu aktar minn 0.5 ml. Is-siringi m’għandhomx

jintużaw aktar minn darba.

Il-kura għandha tiġi mmonitorjata permezz tal-kejl tal-antikorpi newtralizzanti u r-rispons u taċ-ċelluli

T kontra AAV1 u LPL

S447X

u r-rispons taċ-ċellula T fil-linja bażi kif ukoll 6 u 12-il xahar wara l-kura.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

Glybera għandu jintuża biss meta id-dijanjożi ta’ LPLD tkun ġiet ikkonfermata permezz ta’ test

ġenetiku adekwat.

Biex jiġi kkalkulat l-għadd ta’ kunjetti, il-piż tal-pazjent jiġi ddeterminat sal-eqreb kg sħiħ. Il-piż tal-

pazjent għandu jiġi diviż bi 3, u mqarreb għall-eqreb ogħla numru sħiħ. Dan huwa l-għadd ta’ kunjetti

li għandhom jingħataw.

Biex jiġu kkalkulati l-għadd ta’ siti tal-injezzjoni u l-għadd ta’ siringi, il-piż tal-pazjent jiġi stabbilit

sal-eqreb kg sħiħ. Il-piż tal-pazjent għandu jiġi diviż bi 3, imbagħad mingħajr ma dan in-numru jiġi

mqarreb għall-eqreb numru sħiħ, jiġi multiplikat bi 2 u mqarreb sal-eqreb ogħla numru sħiħ. Dan

huwa l-għadd ta’ siti tal-injezzjoni u l-għadd totali ta’ siringi (kull waħda mimlija b’0.5 ml) meħtieġa

biex jingħata volum ta’ 0.5 ml f’kull sit tal-injezzjoni għall-kura tal-pazjent.

Eżempji ta’ skedi tipiċi ta’ dożi bbażati fuq il-piż tal-ġisem ta’ pazjenti huma murija fit-tabella hawn

taħt:

Piż tal-ġisem (kg)

Għadd ta’ kunjetti (1 ml)

Għadd ta’ siringi ta’ 1 mL

(kull waħda mimlija

b’0.5 ml)

Għadd ta’ siti tal-

injezzjoni

Minn tlett ijiem qabel u sa 12-il ġimgħa wara l-għoti ta’ Glybera għandu jingħata kors

immunosoppressiv: huwa rakkomandat ciclosporin (3 mg/kg/kuljum) u mycophenolate mofetil (2 x 1

g/kuljum).

Barra minn hekk, nofs siegħa qabel l-injezzoni ta’ Glybera għandu jingħata bolus ta’ 1 mg/kg ta’

methylprednisolone ġol-vina.

Popolazzjoni pedjatrika

Is-sigurtà u l-effikaċja ta’ Glybera fit-tfal u fl-adolexxenti taħt it-18-il sena ma ġewx determinati

s’issa. Dejta mhux disponibbli.

Anzjani

Hemm esperjenza limitata fl-użu ta’ Glybera f’individwi anzjani. Ma huwa meħtieġ l-ebda

aġġustament tad-doża ta’ Glybera fil-popolazzjoni anzjana.

Id-doża ta’ immunosoppressanti jista’ jkollha bżonn tiġi aġġustata.

Indeboliment renali jew epatiku

Hemm esperjenza limitata dwar l-użu ta’ Glybera f’pazjenti b’indeboliment renali jew epatiku.

Ma huwa meħtieġ l-ebda aġġustament tad-doża ta’ Glybera.

Metodu ta’ kif għandu jingħata

Wara l-injezzjoni ġol-muskolu, il-pazjent se jirċievi injezzjonijiet multipli ta’ 0.5 ml (injezzjoni waħda

kull siringa), imqassma fuq il-muskoli kemm fil-parti ta’ fuq kif ukoll ta’ isfel tar-riglejn, taħt

kondizzjonijiet asettiċi bħal jodju.

Huwa rrakkomandat loppju spinali jew reġjonali qabel l-għoti ġol-muskolu, minħabba l-għadd ta’

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat

injezzjonijiet meħtieġa. F’każ ta’ kontraindikazzjoni għal proċedura bħal din, huwa rrakkomandat li

tingħata sedazzjoni fil-fond minflok.

Glybera m’għandu, taħt l-ebda ċirkostanza, jingħata ġol-vina jew arterja.

Biex tiġi żgurata injezzjoni ġol-muskolu, hija rakkomandata gwida elettrofiżjoloġika jew permezz ta’

ultrasound tal-injezzjonijiet.

Istruzzjonijiet għall-użu, immaniġġar u rimi

Irreferi għal-linji gwida lokali dwar il-bijosigurtà applikabbli għall-immaniġġar u r-rimi ta’ prodotti

mediċinali li fihom organiżmi ġenetikament modifikati.

L-uċuh tal-xogħol u materjali li potenzjalment setgħu ġew f’kuntatt ma’ Glybera għandhom jiġu

dekontaminati b’disinfettanti xierqa kontra l-virusis b’attività għal virusis

non-enveloped

(bħal

hypochlorite u chlorine releasers) għal mill-inqas 10 minuti.

Preparazzjoni ta’ Glybera għall-għoti

Wara li l-ammont ta’ Glybera li għandu jingħata jkun ġie kkalkulat (ara sezzjoni 4.2), neħħi l-għadd

korrett ta’ kunjetti għall-użu ta’ darba mill-friża biex jinħallu f’temperatura tal-kamra (15ºC sa 25ºC),

għal madwar 30-45 minuta qabel ma timtela s-siringa.

Wara li jinħall, kull kunjett għandu jinqaleb bil-mod għal darbtejn biex jiġi żgurat taħlit uniformi. Il-

kunjetti għandhom jiġu spezzjonati viżwalment għal frak u għall-kulur. Is-soluzzjoni ċara għal ftit

opalexxenti u mingħajr kulur għandha tkun ħielsa minn frak viżibbli. Għandhom jintużaw biss

soluzzjonijiet ċari u mingħajr kulur u mingħajr frak viżibbli. Jekk kunjett jidher bil-ħsara, is-siringi

għall-injezzjoni m’għandhomx jiġu ppreparati u l-proċedura ta’ injezzjoni għandha tiġi posposta u ri-

skedata. Id-Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq għandu jiġi infurmat immedjatament.

Glybera jiġi f’pakkett speċifiku għall-pazjent u għalhekk għandu jkun fih l-ammont preċiż ta’ kunjetti

għal kull pazjent, ikkalkulat skont il-piż tal-pazjent.

L-ammont ikkalkulat ta’ siringi għandu jimtela mill-kunjetti maħlula, u għandom jiġu ttikkettati u

mqiegħda f’kontenitur protett mid-dawl adegwat għat-trasport lejn il-kamra fejn il-pazjent ikun sejjer

jirċievi l-injezzjonijiet ġol-muskolu.

Biex tiġi evitata xi injezzjoni ta’ frak mit-tapp minħabba żewġ estrazzjonijiet, trid tintuża labra waħda

għal ġbid mill-kunjett (li għandha titħalla ġewwa t-tapp) u labra separata għal kull siringa.

Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat