Defitelio

Informazzjoni prinċipali

  • Isem kummerċjali:
  • Defitelio
  • Dominju tal-mediċina:
  • Bnedmin
  • Tip ta 'mediċina:
  • Droga allopatika

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Defitelio
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • Sustanzi antitrombotiċi,
  • Żona terapewtika:
  • Mard epatiku-okklussiv tal-vini
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Defitelio huwa indikat għall-kura ta ' severi epatiċi okklussivi veno marda (VOD) magħrufa wkoll bħala sinusojdali eliminat syndrome (SOS) f'terapija haematopoietic-ċelloli staminali trapjant (HSCT). Huwa indikat fl-adulti u fl-adoloxxenti, tfal u trabi ' l fuq minn 1 xahar ta'età.
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 8

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Awtorizzat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/002393
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 17-10-2013
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/002393
  • L-aħħar aġġornament:
  • 23-07-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/300180/2018

EMEA/H/C/002393

Defitelio (defibrotide)

Ħarsa ġenerali lejn Defitelio u għalfejn huwa awtorizzat fl-UE

X’inhu Defitelio u għal xiex jintuża?

Defitelio hija mediċina li fiha s-sustanza attiva defibrotide. Din tintuża biex tikkura marda venookklużiva

(VOD) severa f’pazjenti li jsirilhom trapjant ta’ ċelloli staminali ematopojetiċi (tad-demm). VOD hija

kondizzjoni li fiha l-vini fil-fwied isiru mblukkati, li twassal għal disfunzjoni tal-fwied. Defitelio jintuża fl-

adulti u fit-tfal mill-età ta’ xahar.

VOD hija rari, u Defitelio ġie denominat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina li tintuża f’mard rari) fid-

29 ta’ Lulju 2004. Aktar informazzjoni fuq id-denominazzjoni orfni tista’ tinstab

hawn: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Kif jintuża Defitelio?

Defitelio jista’ jinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib u għandu jiġi preskritt u jingħata minn tabib b’esperjenza fil-

ġestjoni ta’ komplikazzjonijiet ta’ trapjant ta’ ċelloli staminali ematopojetiċi. Dan jiġi bħala konċentrat li

jitħallat f’soluzzjoni għall-infużjoni (dripp) ġo vina. Defitelio jingħata erba’ darbiet kuljum f’doża ta’

6.25 mg għal kull kg tal-piż tal-ġisem. Il-kura għandha ddum għal tal-inqas 3 ġimgħat u għandha tkompli

sakemm ifiqu s-sintomi tal-pazjent. Għal iktar informazzjoni dwar l-użu ta’ Defitelio, ara l-fuljett ta’

tagħrif jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Kif jaħdem Defitelio?

VOD hija normalment komplikazzjoni li tirriżulta minn kura, magħrufa bħala “kimoterapija mijeloblattiva”,

li tingħata lill-pazjenti qabel trapjant ta’ ċelloli staminali tad-demm. Kimoterapija mijeloblattiva tintuża

biex tneħħi ċ-ċelloli mill-mudullun tal-pazjent qabel jirċievi ċelloli staminali b’saħħithom mingħand

donatur. Il-mediċini li jintużaw għal din il-kura jistgħu jagħmlu ħsara lill-vażi fil-fwied, b’hekk iwasslu

għall-formazzjoni tal-emboli u l-ostruzzjoni tal-vażi li tidher f’VOD.

Is-sustanza attiva f’Defitelio, id-defibrotide, taħdem billi żżid it-tkissir tal-emboli fid-demm. Barra minn

hekk, hemm evidenza sperimentali li defibrotide tista’ tipproteġi ċ-ċelloli li jiksu l-vażi.

Defitelio (defibrotide)

EMA/300180/2018

Paġna 2/3

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Defitelio li ħarġu mill-istudji?

VOD severa hija magħrufa li għandha rata ta’ mortalità għolja, li tvarja bejn 75 % u 85 % u f’xi reġistri

tal-pazjenti taqbeż il-85 %. Fi studju ewlieni wieħed li involva 102 pazjenti b’VOD severa wara trapjant

ta’ ċelloli staminali tad-demm, Defitelio tqabbel ma’ grupp ta’ kontroll storiku ta’ pazjenti li kienu

rċivew kura ta’ sostenn standard. Defitelio ntwera li jbaxxi r-rata ta’ mortalità għal 62 % f’100 jum

wara t-trapjant, u f’24 % tal-pazjenti s-sintomi ta’ VOD severa tfejqu kompletament wara 100 jum.

Il-benefiċċji ta’ Defitelio dehru wkoll f’data minn reġistru tal-pazjenti fl-Istati Uniti, fejn pazjenti b’VOD

severa wara trapjant ta’ ċelloli staminali tad-demm li rċivew Defitelio flimkien ma’ kura standard kellhom

riżultati aħjar minn dawk li ngħataw kura standard biss, inkluż rata ta’ sopravivenza ta’ 100 jum ogħla

(39% kontra 31%) u proporzjon ogħla ta’ pazjenti li l-VOD tagħhom fieqet (51% kontra 29%).

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Defitelio?

L-effetti sekondarji l-aktar komuni b’Defitelio huma ipotensjoni (pressjoni tad-demm baxxa), li tista’

taffettwa aktar minn 1 minn kull 10, u fsada (li tista’ taffettwa sa 1 minn kull 10). Għal-lista sħiħa tal-

effetti sekondarji ta’ Defitelio, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Defitelio m’għandux jintuża wkoll flimkien ma’ mediċini oħra li jkissru l-emboli. Għal-lista sħiħa ta’

restrizzjonijiet, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex Defitelio ġie awtorizzat fl-UE?

L-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini iddeċidiet li l-benefiċċji ta’ Defitelio huma akbar mir-riskji tiegħu u li

jista’ jiġi awtorizzat għall-użu fl-UE. Defitelio ntwera li jtejjeb is-sopravivenza f’pazjenti b’VOD severa.

Għalkemm ma kienx possibbli jsir studju li jqabbel direttament Defitelio ma’ plaċebo (kura finta), il-

kumpanija kienet ipprovdiet biżżejjed data biex turi li pazjenti kkurati bil-mediċina kienu tejbu l-

probabbiltà ta’ sopravivenza. L-effetti sekondarji li dehru, bħal fsada, tqiesu bħala li jistgħu jiġu

mmaniġġjati u ma kienx possibbli li jiġi determinat b’ċertezza jekk ġewx ikkawżati minn Defitelio.

Defitelio ġie awtorizzat taħt ‘ċirkostanzi ta’ eċċezzjoni’. Dan minħabba li ma kienx possibbli li tinkiseb

informazzjoni kompluta dwar Defitelio minħabba r-rarità tal-marda. Kull sena, l-Aġenzija sejra

tirrieżamina kull informazzjoni ġdida li ssir disponibbli u din il-ħarsa ġenerali tiġi aġġornata kif meħtieġ.

Liema informazzjoni għadha mistennija għal Defitelio?

Minħabba li Defitelio ġie awtorizzat taħt ċirkostanzi ta’ eċċezzjoni, il-kumpanija li tqiegħed il-mediċina fis-

suq hija meħteġa li tistabbilixxi reġistru tal-pazjenti sabiex tipprovdi aktar data dwar sigurtà fit-tul,

riżultati tas-saħħa, u l-mod ta’ kif il-mediċina tintuża fil-prattika. Il-kumpanija ser tiżgura li l-

professjonisti kollha fil-qasam tal-kura tas-saħħa li huma mistennija jużaw il-mediċina jingħataw

informazzjoni dwar kif idaħħlu l-pazjenti tagħhom fir-reġistru.

X’miżuri qegħdin jittieħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’ Defitelio?

Fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u fil-fuljett ta’ tagħrif ġew inklużi r-rakkomandazzjonijiet u l-

prekawzjonijiet li għandhom ikunu segwiti mill-professjonisti fil-qasam tal-kura tas-saħħa u mill-

pazjenti għall-użu sigur u effettiv ta’ Defitelio.

Bħal għall-mediċini kollha, id-data dwar l-użu ta' Defitelio hija ssorveljata kontinwament. L-effetti

sekondarji rrappurtati bi Defitelio huma evalwati bir-reqqa u kull azzjoni meħtieġa hi meħuda biex

tipproteġi lill-pazjenti.

Defitelio (defibrotide)

EMA/300180/2018

Paġna 3/3

Informazzjoni oħra dwar Defitelio

Defitelio rċieva awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq valida fl-Unjoni Ewropea fit-18 ta’ Ottubru 2013. L-

awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq iġġeddet fi 26/07/2018.

Aktar informazzjoni fuq Defitelio tinstab fis-sit elettroniku tal-Aġenzija:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Din il-ħarsa ġenerali ġiet aġġornata l-aħħar fi: 06-2018.

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TA’ TAGĦRIF

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall-utent

Defitelio 80 mg/mL konċentrat għal soluzzjoni għal infużjoni

defibrotide

Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti

identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta

kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek

tirrapporta effetti sekondarji.

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tuża din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib tiegħek.

Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib tiegħek. Dan jinkludi xi effett sekondarju

possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.

F’dan il-fuljett:

X’inhu Defitelio u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Defitelio

Kif se jingħatalek Defitelio.

Effetti sekondarji possibbli.

Kif taħżen Defitelio.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra.

1.

X’inhu Defitelio u għalxiex jintuża

Defitelio huwa mediċina li fiha s-sustanza attiva defibrotide.

Jintuża biex jikkura kundizzjoni msejħa marda veno-okklussiva tal-fwied, li fiha, il-vażi tad-demm fil-

fwied tiżviluppalhom ħsara u jiġu mblukkati b'emboli tad-demm. Dan jista' jiġi kkawżat minn

mediċini li huma mogħtija qabel it-trapjant taċ-ċelluli staminali.

Defibrotide jaħdem billi jipproteġi ċ-ċelluli tal-vażi tad-demm u jimpedixxi jew ikisser l-emboli tad-

demm.

Din il-mediċina tista' tintuża f’adulti u fl-adolexxenti, fit-tfal u fi trabi li għandhom aktar minn xahar.

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Defitelio

Tużax Defitelio

jekk inti allerġiku għal defibrotide jew għal xi sustanza oħra ta’ din il-mediċina (imniżżla fis-

sezzjoni 6)

jekk qed tuża mediċini oħrajn li jkissru l-emboli tad-demm bħal attivatur tal-plasminoġen tat-

tessut.

Twissijiet u prekawzjonijiet

Kellem lit-tabib tiegħek qabel tuża Defitelio:

jekk qed tieħu mediċina li żżid ir-riskju ta’ ħruġ ta’ demm

jekk għandek ħruġ ta' demm qawwi u teħtieġ trasfużjoni tad-demm

jekk qed tagħmel kirurġija

jekk għandek xi problema biċ-ċirkolazzjoni tad-demm minħabba li ġismek ma jistax iżomm

pressjoni tad-demm kostanti.

Tfal u adolexxenti

Defitelio mhuwiex rakkomandat fi tfal li għandhom inqas minn 1 xahar.

Mediċini oħra u Defitelio

Għid lit-tabib tiegħek jekk qed tieħu mediċini sabiex jimpedixxu għaqid tad-demm bħal acetylsalicylic

acid, ħeparini, warfarin, dabigatran, rivaroxaban jew apixaban jew jekk qed tieħu mediċini anti-

infjammatorji (eż., ibuprofen, naproxen, diclofenac u mediċini anti-infjammatorji, mhux sterojdali

oħrajn).

Tqala u treddigħ

Tużax Defitelio jekk inti tqila sakemm il-marda tiegħek ma tkunx teħtieġ kura b'Defitelio.

Jekk inti sesswalment attiv/a u inti jew is-sieħba tiegħek tistgħu toħorġu tqal, intom it-tnejn għandkom

tużaw kontraċezzjoni effettiva matul il-kura b'Defitelio u għal ġimgħa 1 wara li twaqqfu l-kura.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Mhuwiex mistenni li Defitelio sejjer jaffettwa l-ħila tiegħek biex issuq jew tħaddem magni.

Defitelio fih sodju

Din il-mediċina fiha inqas minn 23 mg ta' sodju. Dan ifisser li hija essenzjalment "ħielsa mis-sodju".

3.

Kif se jingħatalek Defitelio

Il-kura b'Defitelio tista' tinbeda u għandha tiġi ssorveljata kontinwament biss minn tabib esperjenzat fi

sptar jew f'ċentru speċjalizzat għal trapjant ta' ċelloli staminali.

Jiġi injettat bil-mod (fuq perjodu ta' sagħtejn) f'waħda mill-vini tiegħek. Dan jissejjaħ 'infużjoni

intravenuża' jew dripp.

Inti ser tirċievi din il-kura erba' darbiet kuljum għal mill-inqas 21 jum jew sakemm is-sintomi tiegħek

jgħibu.

Id-doża rakkomandata fit-tfal ta' xahar sa 18-il sena hija l-istess bħal dik fl-adulti.

Jekk doża ta' Defitelio tintnesa

Minħabba li inti se tirċievi din il-mediċina minn tabib jew infermier, mhuwiex probabbli li se taqbeż

id-doża. Madankollu, għid lit-tabib tiegħek jew lill-professjonista tal-kura tas-saħħa jekk taħseb li

nqabżet doża. M’għandekx tieħu doża doppja biex tpatti għal kull doża li tkun insejt tieħu.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib, lill-infermier jew lill-

ispiżjar tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd. Għal pazjenti kkurati b’Defitelio, ġew irrapportati l-effetti sekondarji li ġejjin.

Jekk tesperjenza wieħed minn dawn l-effetti sekondarji, għandek

tikkuntattja lit-tabib tiegħek

immedjatament

Komuni ħafna (jistgħu jaffettwaw aktar minn persuna 1 minn kull 10)

pressjoni tad-demm baxxa

Komuni (tista' taffettwa sa persuna 1 minn kull 10)

ħruġ ta' demm b'mod ġenerali

ħruġ ta' demm mill-imnieħer

ħruġ ta' demm fil-moħħ

ħruġ ta' demm fl-imsaren

rimettar ta’ demm

ħruġ ta' demm fil-pulmuni

ħruġ ta' demm mil-linja ta' infużjoni

demm fl-awrina

ħruġ ta’ demm mill-ħalq

ħruġ ta’ demm fil-ġilda

koagulopatija (disturbi fl-għaqid tad-demm)

dardir

rimettar

dijarrea

raxx

ħakk

deni

Mhux komuni (tista' taffettwa sa persuna 1 minn kull 100)

ħruġ ta' demm mill-għajnejn

demm fl-ippurgar

ħruġ ta' demm fis-sit tal-injezzjoni

ġbir ta' demm lokalizzat barra mill-vażi (ematoma) fil-moħħ

ematoraċe (akkumulazzjoni ta' demm fiż-żona ta' bejn il-qalb u l-pulmun)

tbenġil

reazzjoni allerġika severa (tista' tesperjenza nefħa fl-idejn, fil-wiċċ, fix-xofftejn, fl-ilsien jew fil-

gerżuma, diffikultà fit-teħid tan-nifs).

Tfal u adolexxenti

Effetti sekondarji fit-tfal (xahar sa 18-il sena) huma mistennija li jkunu simili fit-tip, severità u

frekwenza u ma hemm bżonn ta' ebda prekawzjoni speċjali oħra.

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib tiegħek. Dan jinkludi xi effett sekondarju possibbli li

mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti sekondarji direttament permezz tas-

sistema ta’ rappurtar nazzjonali mniżżla f’Appendiċi V. Billi tirrapporta l-effetti sekondarji tista’ tgħin

biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ din il-mediċina.

5.

Kif taħżen Defitelio

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq il-kartuna u t-tikketta tal-kunjett wara

JIS. Id-data ta’ meta tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Tagħmlux fil-friża.

Ladarba tiġi dilwita għall-użu, il-ħżin tal-infużjoni ma għandux jaqbeż 24 siegħa f'2 C-8°C sakemm

id-dilwizzjoni ma tkunx seħħet f'kundizzjonijiet asettiċi kkontrollati u vvalidati.

Defitelio ma għandux jintuża jekk is-soluzzjoni tkun imċajpra jew jekk ikun fiha frak.

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ. Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif għandek tarmi mediċini li

m’għadekx tuża. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X'fih Defitelio

Is-sustanza attiva hi defibrotide. Kull kunjett ta' 2.5 mL fih 200 mg defibrotide u kull mL

soluzzjoni fiha 80 mg defibrotide.

Is-sustanzi mhux attivi l-oħra huma sodium citrate dihydrate, hydrochloric acid u sodium

hydroxide (it-tnejn li huma għall-aġġustament tal-pH) u ilma għall-injezzjonijiet (ara sezzjoni 2

“Defitelio fih Sodju”).

Kif jidher Defitelio u l-kontenut tal-pakkett

Defitelio huwa konċentrat ċar, b'lewn safrani ħafif għal kannella, ħieles minn materja bi frak jew

turbidità.

Kartuna waħda fiha 10 kunjetti tal-ħġieġ b'2.5 mL ta' konċentrat kull wieħed.

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq u l-Manifattur

Gentium Srl

Piazza XX Settembre 2

Villa Guardia

22079 L-Italja

P:+39 031 5373200

F: +39 031 5373241

info@gentium.it

Għal kull tagħrif dwar din il-mediċina, jekk jogħġbok ikkuntattja lir-rappreżentant lokali tad-Detentur

tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq:

AT – BE – DE – DK – EE – ES –

FI – FR –IE – IS – IT – LT – LU –

LV – MT – NL – NO – PT –

SE – UK

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

Tel: + 353 1 634 7800

Polska

Valeant Pharma Poland sp. z o.o.

Tel.: +48 17 865 51 00

ICN_Polfa@valeant.com

България

Фармасуис ЕООД

Тел.: + 359 2 895 21 10

Bulgaria.Info@bauschhealth.com

România

Valeant Pharma S.R.L

Tel.: +40 374 102 600

Romania.info@valeant.com

Česká republika

PharmaSwiss ČR s.r.o.

Tel.: +420-234 719 600

czech.info@bauschhealth.com

Slovenija

PharmaSwiss d.o.o.

Tel: +386 1 236 47 00

slovenia.inforegulatory@bauschhealth.com

Ελλάδα, Κύπρος

Pharmaswiss Hellas A.E.

Τηλ.: +30-2108108460

Slovenská republika

Valeant Slovakia s.r.o.

Tel : + 421 2 3233 4900

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Tel: +385 1 6311 833

croatia.info@bauschhealth.com

Magyarország

Valeant Pharma Magyarország Kft.

Tel: +36-1-345-5900

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’:

Din il-mediċina kienet awtorizzata taħt ‘ċirkustanzi eċċezzjonali’. Dan ifisser li minħabba li l-marda

hija rari u għal raġunijiet ta’ etika kien impossibbli li jsiru provi kliniċi kkontrollati bi plaċebo u li

tinkiseb informazzjoni kompluta dwar din il-mediċina.

L-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini ser tirrevedi kull tip ta’ informazzjoni ġdida dwar din il-mediċina

kull sena u dan il-fuljett ser jiġi aġġornat kif meħtieġ.

Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini: http://www.ema.europa.eu

Hemm ukoll links għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari u kura.

<-------------------------------------------------------------------------------------------------------------->