Defitelio

Galvenā informācija

  • Iepakojuma:
  • Defitelio
  • Izmantot priekš:
  • Cilvēki
  • Zāļu veids:
  • alopātisko zāļu

Dokumenti

Lokalizācija

  • Pieejams:
  • Defitelio
    Eiropas Savienība
  • Valoda:
  • latviešu

Terapeitiskās informācija

  • Ārstniecības grupa:
  • Antitrombotiskie līdzekļi
  • Ārstniecības joma:
  • Aknu enzīmu aknu slimība
  • Ārstēšanas norādes:
  • Defitelio ir indicēts smagas aknu veno okluzīvu slimības (VOD), pazīstams arī kā sinusoīdas obstruktīvas sindroms (SOS) asinsrades cilmes šūnu transplantācija (HSCT) terapiju ārstēšanai.

Cita informācija

Statuss

  • Klimata pārmaiņas:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorizācija statuss:
  • Autorizēts
  • Autorizācija numurs:
  • EMEA/H/C/002393
  • Autorizācija datums:
  • 18-10-2013
  • EMEA kods:
  • EMEA/H/C/002393
  • Pēdējā atjaunošana:
  • 27-02-2018

Publiskā novērtējuma ziņojums

EMA/473987/2013

EMEA/H/C/002393

EPAR kopsavilkums plašākai sabiedrībai

Defitelio

defibrotīds

Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Defitelio. Tajā ir paskaidrots, kā

aģentūra novērtēja šīs zāles, pirms ieteikt tās reģistrēt ES un sniegt ieteikumus par Defitelio lietošanu.

Tas nav paredzēts kā praktiski ieteikumi par Defitelio lietošanu.

Lai iegūtu praktisku informāciju par Defitelio lietošanu, pacientiem jāizlasa zāļu lietošanas instrukcija

vai jāsazinās ar ārstu vai farmaceitu.

Kas ir Defitelio un kāpēc tās lieto?

Defitelio ir zāles, kas satur aktīvo vielu defibrotīdu. Šīs zāles lieto, lai ārstētu venookluzīvu slimību

(VOD) pacientiem, kuriem veic asinsrades (asins) cilmes šūnu transplantāciju. Venookluzīva slimība ir

stāvoklis, kad nosprostojas aknu vēnas, kā rezultātā rodas aknu darbības traucējumi. Defitelio lieto

pieaugušajiem un bērniem no viena mēneša vecuma.

Sakarā ar to, ka venookluzīvas slimības pacientu skaits ir mazs un šo slimību uzskata par retu,

2004. gada 29. jūlijā Defitelio tika apstiprinātas kā zāles retu slimību ārstēšanai.

Kā lieto Defitelio?

Defitelio var iegādāties tikai pret recepti, un tās jāparaksta un jāievada ārstam, kuram ir pieredze

asinsrades cilmes šūnu transplantācijas komplikāciju ārstēšanā. Tās ir pieejams kā koncentrāts infūziju

šķīduma pagatavošanai ievadīšanai (pilienveidā) vēnā. Defitelio ievada četras reizes dienā pa 6,25 mg

uz vienu kg ķermeņa masas. Ārstēšana jāturpina vismaz trīs nedēļas, līdz pacienta simptomi izzūd.

Defitelio darbojas?

Venookluzīva slimība parasti ir mieloablatīvas ķīmijterapijas, ko lieto pacientiem pirms asinsrades

cilmes šūnu transplantācijas, komplikācija. Mieloablatīvu ķīmijterapiju lieto, lai attīrītu pacienta kaulu

smadzenes no šūnām pirms veselu donora cilmes šūnu saņemšanas. Šai terapijai izmantotās zāles var

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

bojāt aknu asinsvadu sieniņu iekšējo slāni, izraisot trombu veidošanos un venookluzīvas slimības

gadījumā novēroto asinsvadu nosprostošanos.

Defitelio aktīvā viela defibrotīds darbojas, veicinot asins trombu sadalīšanos. Iegūti arī eksperimentāli

pierādījumi, ka defibrotīds var pasargāt asinsvadus izklājošās šūnas.

Kādas bija Defitelio lietošanas priekšrocības šajos pētījumos?

Zināms, ka smagai venookluzīvai slimībai ir augsta mirstība robežās no 75 līdz 85 %, dažiem

pacientiem pārsniedzot 85 %. Vienā pamatpētījumā, iesaistot 102 pacientus ar smagu venookluzīvu

slimību pēc asinsrades cilmes šūnu transplantācijas, Defitelio salīdzināja ar vēsturisko pacientu

kontroles grupu, kuriem bija veikta standarta atbalstoša aprūpe. Pierādīts, ka 100 dienas pēc

transplantācijas Defitelio samazina mirstības rādītāju līdz 62 %, un 24 % pacientu smagas

venookluzīvas slimības simptomi pēc 100 dienām bija pilnībā izzuduši.

Defitelio ieguvumus konstatēja arī ASV reģistrā iekļautiem pacientiem, kad pacientiem ar smagu

venookluzīvu slimību pēc asinsrades cilmes šūnu transplantācijas, kuri saņēma Defitelio un standarta

aprūpi, iznākumi bija labāki nekā pacientiem, kuriem veica tikai standarta aprūpi, tostarp lielāks 100

dienu dzīvildzes biežums (39 %, salīdzinot ar 31 %) un lielāks tādu pacientu īpatsvars, kuriem

venookluzīva slimība bija izzudusi (51 %, salīdzinot ar 29 %).

Kāds risks pastāv, lietojot Defitelio?

Visbiežāk novērotās Defitelio blakusparādības (kuras var ietekmēt vairāk nekā 1 pacientu no 10) ir

asiņošana, hipotensija (zems asinsspiediens) un koagulopātija (asinsreces traucējumi). Pilns visu

Defitelio izraisīto blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Defitelio nedrīkst lietot kopā ar citām zālēm, kas izraisa asins trombu sadalīšanos. Pilns ierobežojumu

saraksts atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.

Kāpēc Defitelio tika apstiprinātas?

Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacientu ieguvums, lietojot Defitelio,

pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica tās apstiprināt lietošanai ES. CHMP uzskatīja, ka ir pierādīts,

ka Defitelio uzlabo dzīvildzi pacientiem ar smagu venookluzīvu slimību. Lai gan nebija iespējams veikt

pētījumu, kurā Defitelio tieši salīdzinātu ar placebo (neīstu ārstēšanas līdzekli), uzņēmums bija

iesniedzis pietiekami daudz datu, lai pierādītu, ka ar šīm zālēm ārstētiem pacientiem ir uzlabojusies

dzīvildze. Uzskatīja, ka novērotās blakusparādības, piemēram, asiņošana, ir ārstējamas, un nebija

iespējams droši noteikt, vai tās izraisa Defitelio.

Defitelio ir reģistrētas “izņēmuma kārtā”. Tas nozīmē, ka sakarā ar šīs slimības retumu nav bijis

iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Defitelio. Eiropas Zāļu aģentūra ik gadu pārbauda visu

jauniegūto informāciju un vajadzības gadījumā atjaunina šo kopsavilkumu.

Kāda informācija par Defitelio vēl ir sagaidāma?

Tā kā Defitelio ir reģistrētas izņēmuma kārtā, uzņēmumam, kas laiž šīs zāles tirgū, ir jāizveido

atbilstošs pacientu reģistrs, lai sniegtu papildu datus par ilgtermiņa drošumu, uz veselību

attiecināmiem iznākumiem un zāļu lietošanas veidu praksē. Uzņēmums nodrošinās, lai visi veselības

aprūpes speciālisti, kuri varētu lietot šīs zāles, saņemtu informāciju par pacientu iekļaušanu reģistrā.

Defitelio

EMA/473987/2013

2. lappuse no 3

Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu Defitelio lietošanu?

Lai nodrošinātu iespējami nekaitīgu Defitelio lietošanu, ir izstrādāts riska pārvaldības plāns.

Pamatojoties uz šo plānu, Defitelio zāļu aprakstā ietverta drošuma informācija, kā arī lietošanas

instrukcija, tostarp attiecīgi piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un

pacientiem.

Cita informācija par Defitelio

Eiropas Komisija 2013. gada 18. oktobrī izsniedza Defitelio reģistrācijas apliecību, kas derīga visā

Eiropas Savienībā.

Pilns Defitelio EPAR teksts ir pieejams aģentūras tīmekļa vietnē:

ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Defitelio

atrodama zāļu lietošanas instrukcijā (kas arī ir EPAR daļa) vai, sazinoties ar ārstu vai farmaceitu.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Defitelio ir pieejams

aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 10.2013.

Defitelio

EMA/473987/2013

3. lappuse no 3

Pacienta informācijas brošūra

B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA

LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA LIETOTĀJAM

Defitelio 80 mg/ml koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai

Defibrotide

Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi var ātri noteikt jaunu informāciju

saistībā ar zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām novērotajām

blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās.

Pirms zāļu lietošanas uzmanīgi izlasiet visu instrukciju, jo tā satur Jums svarīgu informāciju.

Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt.

Ja jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam.

Ja jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu. Tas attiecas arī uz iespējamām

blakusparādībām, kas šajā instrukcijā nav minētas. Skatīt 4. punktu.

Šajā instrukcijā varat uzzināt:

K a s

zāles

Defitelio

un kādam nolūkam tās lieto.

K a s

jāzina pirms zāļu

Defitelio

lietošanas.

Kā lietot zāles

Defitelio

Iespējamās blakusparādības.

Kā uzglabāt zāles

Defitelio

I e p a k o j u m a

saturs un cita informācija.

1.

Kas ir zāles Defitelio un kādam nolūkam tās lieto.

Defitelio

ir zāles, kas satur aktīvo vielu defibrotīdu.

Šīs zāles lieto aknu vēnu okluzīvās slimības (aknu asinsvadu bojājumu un nosprostojumu, ko izraisa

asins recekļi) ārstēšanai. Šo slimību var izraisīt zāles, kas tika lietotas pirms cilmes šūnu

transplantācijas.

Defibrotīds aizsargā asinsvadu šūnas un novērš asins recekļu veidošanos vai noārda tos.

Zāles ir paredzēts lietot pieaugušajiem un pusaudžiem, bērniem un zīdaiņiem no 1 mēneša vecuma.

2.

Kas jāzina pirms zāļu Defitelio lietošanas

Nelietojiet zāles Defitelio šādos gadījumos:

ja jums ir alerģija pret defibrotīdu vai kādu citu (6. punktā minēto) šo zāļu sastāvdaļu;

ja lietojat citas zāles, kas noārda asins recekļus (antikoagulantus), piemēram, audu

plazminogēna aktivizētāju.

Brīdinājumi un piesardzība lietošanā

Pirms zāļu

Defitelio

lietošanas konsultējieties ar ārstu:

ja sākas smaga asiņošana un nepieciešama asins pārliešana;

pirms ķirurģiskām operācijām;

ja rodas ar asinsriti saistītas problēmas, jo organisms nespēj uzturēt pastāvīgu asinsspiedienu.

Bērni un pusaudži

Nelietojiet zāles

Defitelio

bērniem, kas ir jaunāki par 1 mēnesi.

Citas zāles un Defitelio

Pastāstiet ārstam, ja lietojat zāles, kas novērš asins recekļu veidošanos piemēram, acetilsalicilskābi,

heparīnu, varfarīnu, dabigatrānu, rivaroksabānu vai apiksabānu, vai ja lietojat pretiekaisuma līdzekļus,

piemēram, ibuprofēnu, naproksēnu, diklofenaku un citus nesteroīdos pretiekaisuma līdzekļus.

Grūtniecība un barošana ar krūti

Ja esat grūtniece, nelietojiet zāles

Defitelio

, ja vien tas nav nepieciešams slimības ārstēšanai.

Ja esat seksuāli aktīvs un Jūsu partnerei var iestāties grūtniecība, ārstēšanas ar zālēm

Defitelio

laikā un vienu nedēļu pēc ārstēšanas pārtraukšanas jums abiem jālieto efektīva kontracepcija.

Transportlīdzekļu vadīšana un mehānismu apkalpošana

Nav paredzams, ka zāles

Defitelio

ietekmēs transportlīdzekļu vadīšanas un mehānismu apkalpošanas

spējas.

Svarīga informācija par dažām Defitelio sastāvdaļām

Šīs zāles satur ne vairāk par 23 mg nātrija, tātad praktiski nesatur nātriju.

3.

Kā lietot zāles Defitelio

Ārstēšanu ar

Defitelio

drīkst uzsākt un pastāvīgi uzraudzīt tikai pieredzējis ārsts slimnīcā vai

specializētā centrā, kur nodrošina cilmes šūnu transplantāciju.

Zāles tiks lēnām

(2 stundu periodā) ievadītas vienā

no vēnām. Šo metodi dēvē par intravenozo vai

pilienveida infūziju.

Šo terapiju Jūs saņemsiet četras reizes dienā vismaz 21 dienu, vai līdz tiks novērsti simptomi.

Ieteicamā deva bērniem no 1 līdz 18 mēnešu vecumam ir vienāda ar pieaugušo devu.

Ja esat aizmirsis lietot Defitelio

Šīs zāles ievadīs ārsts vai medmāsa, tādēļ ir maz iespējams, ka tiks aizmirsts ievadīt devu. Tomēr, ja

Jums šķiet, ka deva ir aizmirsta, pasakiet par to savam ārstam vai veselības aprūpes profesionālim.

Jums nedrīkst ordinēt dubultu devu, lai aizvietotu aizmirsto devu.

Ja Jums ir kādi jautājumi par šo zāļu lietošanu, jautājiet savam ārstam, medmāsai vai farmaceitam.

4.

Iespējamās blakusparādības

Tāpat kā visas zāles,

Defitelio

var izraisīt blakusparādības, kaut arī ne visiem tās izpaužas.

Biežas (var izpausties ne vairāk kā 1 no 10 personām)

vispārēja asiņošana;

deguna asiņošana;

asiņošana smadzenēs;

zarnu asiņošana;

plaušu asiņošana;

asiņošana infūzijas vietā;

asinis urīnā;

koagulopātija (asins recekļu veidošanās);

vemšana;

zems asinsspiediens

Ja jums rodas jebkura no iepriekšminētajām blakusparādībām,

nekavējoties sazinieties ar savu ārstu

Retas (var izpausties ne vairāk kā 1 no 100 personām)

acs asiņošana;

asinis atvemtajās masās;

asinis izkārnījumos;

asiņošana no mutes;

asiņošana injekcijas vietā;

lokalizēts asins izplūdums (hematoma) smadzenēs;

caureja;

slikta dūša;

hemotorakss (asins uzkrāšanās vietā starp sirdi un plaušu);

izsitumi;

nieze;

asinsizplūdums;

sarkani pleķi uz ķermeņa, ko izraisa ādā plīsuši asinsvadi;

drudzis;

smaga alerģiska reakcija (Jums var būt roku, sejas, lūpu, mēles vai rīkles pietūkums, apgrūtināta

elpošana).

Bērni un pusaudži

Bērniem (no 1 mēneša līdz 18 gadiem) ir gaidāmas līdzīgas blakusparādības, ar līdzīgu smaguma

pakāpi un rašanās biežumu. Īpaši norādījumi nav nepieciešami.

Ziņošana par blakusparādībām

Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu. Tas attiecas arī uz iespējamām

blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Jūs varat ziņot par blakusparādībām a

rī tieši,

izmantojot V pielikumā minēto nacionālās ziņošanas sistēmas kontaktinformāciju. Ziņojot par

blakusparādībām, Jūs varat palīdzēt nodrošināt daudz plašāku informāciju par šo zāļu drošumu.

5.

Kā uzglabāt zāles Defitelio

Uzglabāt šīs zāles bērniem neredzamā un nepieejamā vietā.

Nelietot šīs zāles pēc derīguma termiņa beigām, kas norādīts uz marķējuma un kastītes pēc

Derīgs

līdz”. Derīguma termiņš attiecas uz norādītā mēneša pēdējo dienu.

Nesasaldēt.

Pēc atšķaidīšanas infūziju šķīdumu drīkst uzglabāt ne ilgāk par 24 stundām 2 - 8 °C, ja atšķaidīšana

veikta kontrolētos un apstiprinātos aseptiskos apstākļos.

Nelietojiet

Defitelio

, ja šķīdums ir duļķains vai satur daļiņas.

6.

Iepakojuma saturs un cita informācija

Ko Defitelio satur

Aktīvā viela ir defibrotīds

Katrs 2,5 ml flakons satur 200 mg defibrotīda un katrs šķīduma ml

satur 80 mg defibrotīda.

Pārējās sastāvdaļas ir nātrija citrāta dihidrāts, sālsskābe, nātrija hidroksīds (pH pielāgošanai)

un ūdens injekcijām.

Defitelio ārējais izskats un iepakojums

Defitelio

ir dzidrs, gaiši dzeltens līdz brūnam koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai, bez

redzamām daļiņām vai duļķēm.

Kastē ir 10 stikla flakoni ar 2,5 ml koncentrāta.

Reģistrācijas apliecības īpašnieks un zāļu ražotājs

Gentium Srl

Piazza XX Settembre 2

Villa Guardia

22079 Itālija

Tālr.:+39 031 5373200

Fakss: +39 031 5373241

info@gentium.it

Lai saņemtu papildu informāciju par šīm zālēm, lūdzam, sazināties ar reģistrācijas apliecības īpašnieka

vietējo pārstāvniecību:

BE – DE – ES - FR – IE– IT –

LU – MT – NL – AT – PT – UK

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

5th Floor

Waterloo Exchange

Waterloo Road

IRL - Dublin 4

Tel: + 353 1 634 7800

Fax: +353 1 634 7850

Lietuva

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

J. Savickio g. 4-1

LT-01108 Vilnius

Tel: +370 5 2430444

centralpharma@centralpharma.lt

България

Фармасуис ЕООД

ж.к. Лагера, ул.Троянски проход 16

BG-1612 София

Тел.: + 359 2 895 21 10

PharmaSwissBulgariaInfo@valeant.com

Magyarország

Valeant Pharma Magyarország Kft.

Csatárka u. 82-84, H-1025 Budapest

Hungary

Tel: +36-1-345-5900

Fax: +36-1-345-5918

Česká republika

PharmaSwiss ČR s.r.o.

Jankovcova 1569/2c

17000 Praha 7

Tel.: +420-234 719 600

czech.info@valeant.com

Norge

Swedish Orphan Biovitrum AS

Østensjøveien 18, Bryn

N-0661 OSLO

Tlf: + 47 66 82 34 00

mail.no@sobi.com

Polska

Valeant Pharma Poland sp. z o.o.

ul. Przemysłowa 2, 35-959 Rzeszow

Polska

Tel.: +48 17 865 5100

ICN_Polfa@valeant.com

Danmark/Ísland

Swedish Orphan Biovitrum A/S

Sorgenfrivej 17

DK-2800 Lyngby

Tlf: + 45 32 96 68 69

mail.dk@sobi.com

România

Valeant Pharma S.R.L

Str.Maria Rosetti, nr.6, Etaj 7

20485, Sector 2, Bucureşti, România

Tel.: +40 374 102 600

Romania.info@valeant.com

Eesti

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Selise 26-11

EE-13522 Tallinn

Tel: + 372 6 015 540

centralpharma@centralpharma.ee

Slovenija

PharmaSwiss d.o.o.

Brodišče 32

1236 Trzin

Slovenia

Tel: +386 1 236 47 00

slovenia.inforegulatory@valeant.com

Ελλάδα, Κύπρος

Pharmaswiss Hellas A.E.

Λ. Πεντέλης 53, 15235 Βριλήσσια

Ελλάδα

Τηλ.: +30-2108108460

Slovenská republika

Valeant Slovakia s.r.o.

Galvaniho 7/B,

821 04 Bratislava

SlovakiaTel : + 421 2 3233 4900

Fax : + 421 2 3233 4920

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Miramarska 23

10000 Zagreb

Hrvatska

Tel: +385 1 6311 833

croatia.info@valeant.com

Suomi/Finland

Oy Swedish Orphan Biovitrum AB

Äyritie 18

FIN-01510 Vantaa

Puh/Tel: + 358 201 558 840

mail.fi@sobi.com

Latvija

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications SIA

Baložu iela 28-13

Rīga, LV-1048

Tālr. + 371 67 450 497

centralpharma@centralpharma.lv

Sverige

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

S-112 76 Stockholm

Tel: + 46 8 697 20 00

mail.se@sobi.com

Šī lietošanas instrukcija pēdējo reizi pārskatīta:

Zāles ir reģistrētas “izņēmuma kārtā”. Tas nozīmē, ka sakarā ar šīs slimības retumu un ētisku

apsvērumu dēļ (jo nevar veikt placebo kontrolētu pētījumu) nav bijis iespējams iegūt pilnīgu

informāciju par šīm zālēm.

Eiropas Zāļu aģentūra ik gadu pārbaudīs jauniegūto informāciju par šīm zālēm un vajadzības

gadījumā atjauninās šo zāļu aprakstu.

Plašāka informācija par šīm zālēm ir pieejama Eiropas Zāļu aģentūras tīmekļa vietnē:

http://www.ema.europa.eu

Tur ir arī saites uz citām tīmekļa vietnēm par retām slimībām un to ārstēšanu.

<-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------