Cystadane

Galvenā informācija

  • Iepakojuma:
  • Cystadane
  • Izmantot priekš:
  • Cilvēki
  • Zāļu veids:
  • alopātisko zāļu

Dokumenti

Lokalizācija

  • Pieejams:
  • Cystadane
    Eiropas Savienība
  • Valoda:
  • latviešu

Terapeitiskās informācija

  • Ārstniecības grupa:
  • Citi gremošanas trakta un vielmaiņas produkti
  • Ārstniecības joma:
  • Homocistinūrija
  • Ārstēšanas norādes:
  • Papildu homocistinūrijas ārstēšana, kas ietver trūkumus vai defektus:.

Cita informācija

Statuss

  • Klimata pārmaiņas:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorizācija statuss:
  • Autorizēts
  • Autorizācija numurs:
  • EMEA/H/C/000678
  • Autorizācija datums:
  • 15-02-2007
  • EMEA kods:
  • EMEA/H/C/000678
  • Pēdējā atjaunošana:
  • 27-02-2018

Publiskā novērtējuma ziņojums

EMA/704352/2016

EMEA/H/C/000678

EPAR kopsavilkums plašākai sabiedrībai

Cystadane

bezūdens betaīns

Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Cystadane. Tajā ir paskaidrots,

kā aģentūra ir vērtējusi šīs zāles, lai ieteiktu to reģistrāciju Eiropas Savienībā un sniegtu lietošanas

nosacījumus. Tas nav paredzēts kā praktiski ieteikumi par Cystadane lietošanu.

Lai saņemtu praktisku informāciju par Cystadane lietošanu, pacientiem jāizlasa zāļu lietošanas

instrukcija vai jāsazinās ar ārstu vai farmaceitu.

Kas ir Cystadane un kāpēc tās lieto?

Cystadane ir zāles, ko lieto homocistinūrijas ārstēšanai, kas ir iedzimta slimība, kuras gadījumā

aminoskābe homocisteīns nevar noārdīties un tādēļ uzkrājas organismā. Tas izraisa dažādus

simptomus, piemēram, pavājinātu redzi, trauslus kaulus un asinsrites problēmas.

Šīs zāles tiek lietotas kopā ar cita veida ārstēšanu, piemēram, B

vitamīnu (piridoksīnu), B

vitamīnu

(kobalamīnu), folātiem un speciālu diētu.

Cystadane satur aktīvo vielu bezūdens betaīnu.

Tā kā homocistinūrijas pacientu skaits ir mazs, šo slimību uzskata par retu un 2001. gada 9. jūlijā

Cystadanetika piešķirts reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu statuss.

Kā lieto Cystadane?

Ārstēšana ar Cystadane jāsāk ārstam, kuram ir pieredze homocistinūrijas pacientu ārstēšanā.

Cystadane ir pieejamas iekšķīgi lietojama pulvera veidā. Cystadane standartdeva ir 100 mg uz

kilogramu ķermeņa svara dienā, sadalot zāles divās vienādās devās. Devu var pielāgot atkarībā no

reaģēšanas uz ārstēšanu (ko uzrauga, mērot homocisteīna līmeni asinīs). Ārstēšanas mērķis ir uzturēt

homocisteīna līmeņus zem 15 mikromoliem vai pēc iespējas zemu. To parasti panāk mēneša laikā.

Cystadane

EMA/704352/2016

2. lappuse no3

Cystadane tiek piegādātas ar trim mērkarotēm, lai nomērītu 100 mg, 150 mg un 1 g pulvera. Pulveris

ir pilnībā jāizšķīdina ūdenī, sulā, pienā, formulā vai ēdienā tieši pirms ieņemšanas.

Cystadane darbojas?

Betaīns ir dabas viela, ko ekstrahē no cukurbietēm. Homocistinūrijas gadījumā betaīns samazina

homocisteīna līmeņus asinīs, pārvēršot homicisteīnu par aminoskābi metionīnu. Tas palīdz uzlabot

slimības simptomus.

Kādas bija Cystadane priekšrocības šajos pētījumos?

Uzņēmums sniedza informāciju par Cystadane no zinātniskās literatūras. Tajā bija iekļauti

202 ziņojumi, kuros aprakstīta Cystadane iedarbība pie dažādām devām uz homocisteīna līmeņiem

homocistinūrijas dažāda vecuma pacientiem. Par 140 pacientiem bija dota arī informācija par pacientu

simptomiem, devu un ārstēšanas ilgumu, kā arī citām lietotajām zālēm. Lielākā daļa pacientu lietoja

arī B

vai B

vitamīnus, vai arī folātus. Informāciju no šiem pētījumiem salīdzināja ar publicētajiem

ziņojumiem, kuros aprakstīts neārstētu šīs slimības pacientu iznākums.

Pacientiem, kuri lietoja Cystadane, homocisteīna līmenis samazinājās vairāk nekā neārstētiem

pacientiem Tas notika saistībā ar to simptomu uzlabošanos, kas ietekmē sirds un asinsvadu sistēmu

(sirdi un asinsvadus), kā arī ar attīstības problēmu uzlabošanos apmēram trim ceturtdaļām pacientu,

kuri lietoja Cystadane. Zāles bija efektīvas pacientiem ar visiem trim homocistinūrijas veidiem.

Kāds risks pastāv, lietojot Cystadane?

Visbiežāk novērotās Cystadane blakusparādības (kas var rasties vairāk nekā 1 no 10 pacientam) ir

paaugstināti metionīna līmeņi asinīs. Metionīna līmeņi ir jānovēro pacientiem, kuri lieto Cystadane, jo

to rezultātā var attīstīties cerebrālā edēma (smadzeņu tūska). Pacientiem ar cerebrālās edēmas

simptomiem, piemēram, rīta galvassāpēm ar vemšanu vai redzes izmaiņām, ir jāvēršas pie ārsta, jo

varbūt ir jāpārtrauc ārstēšana ar Cystadane.

Pilns visu blakusparādību un ierobežojumu saraksts ir atrodams lietošanas instrukcijā.

Kāpēc Cystadane tika apstiprinātas?

Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka, lai gan par Cystadane ir maz

sistēmisku pētījumu, šīs zāles ir noderīgas, pievienojot esošajai homocistinūrijas terapijai, piemēram,

vitamīnu piedevām vai speciālai diētai. Komiteja atzīmēja, ka ar Cystadane nevar aizstāt citas

terapijas.

Komiteja nolēma, ka Cystadane ieguvumi atsver to risku homocistinūrijas papildu ārstēšanā, ja tās tiek

lietotas saskaņā ar to indikāciju. Komiteja ieteica izsniegt Cystadane reģistrācijas apliecību.

Kas tiek darīts, lai garantētu drošu un efektīvu Cystadane lietošanu?

Uzņēmums, kas ražo Cystadane, izveidos to pacientu reģistru, kuri lieto šīs zāles, lai novērotu to

drošumu. Uzņēmums īpaši novēros cerebrālās edēmas gadījumus, ko zāļu testēšanas laikā novēroja

nelielam pacientu skaitam.

Turklāt zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā tika ietverti arī ieteikumi un piesardzības pasākumi, kas

jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem, lai garantētu drošu un efektīvu Cystadane

lietošanu.

Cystadane

EMA/704352/2016

3. lappuse no3

Cita informācija par Cystadane

Eiropas Komisija 2007. gada 15. februārī izsniedza Cystadane reģistrācijas apliecību, kas derīga visā

Eiropas Savienībā.

Pilns Cystadane EPAR teksts ir atrodams aģentūras tīmekļa vietnē:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lai saņemtu sīkāku informāciju par

ārstēšanu ar Cystadane, izlasiet zāļu lietošanas instrukciju (kas arī ir EPAR daļa) vai sazinieties ar ārstu

vai farmaceitu.

Retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Cystadane ir atrodams

aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Šo kopsavilkumu pēdējo reizi atjaunināja 10.2016.

Pacienta informācijas brošūra

B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA

Lietošanas instrukcija: informācija pacientam

Cystadane 1 g pulveris iekšķīgai lietošanai

Betaine anhydrous

Pirms zāļu lietošanas uzmanīgi izlasiet visu instrukciju, jo tā satur Jums svarīgu informāciju.

Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt.

Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam vai farmaceitam.

Šīs zāles ir parakstītas tikai Jums. Nedodiet tās citiem. Tās var nodarīt ļaunumu pat tad, ja šiem

cilvēkiem ir līdzīgas slimības pazīmes.

Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu. Tas attiecas arī

uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu.

Šajā instrukcijā var uzzināt:

Kas ir Cystadane un kādam nolūkam to lieto

Kas Jums jāzina pirms Cystadane lietošanas

Kā lietot Cystadane

Iespējamās blakusparādības

Kā uzglabāt Cystadane

Iepakojuma saturs un cita informācija

1.

Kas ir Cystadane un kādam nolūkam to lieto

Cystadane satur bezūdens betaīnu, kas ir paredzēts homocistinūrijas – iedzimta (ģenētiska) slimība,

kuras gadījumā organismā nenotiek pilnīga aminoskābes metionīna noārdīšana – papildterapijai.

Metionīns ir sastopams parastas pārtikas proteīnos (piem., gaļā, zivīs, pienā, sierā, olās). Tā

pārveidojas homocisteīnā, kas tālāk gremošanas procesā parasti pārveidojas par cisteīnu.

Homocistinūrija ir slimība, ko izraisa homocisteīna uzkrāšanās, kas nepārveidojas par cisteīnu, un tai

raksturīga trombu veidošanās vēnās, kaulu trauslums un skeleta un lēcas izmaiņas. Cystadane lieto

kopā ar citām terapijām, piemēram, B6 vitamīnu, B12 vitamīnu, folātu un speciālu diētu, ar mērķi

samazināt paaugstināto homocisteīna līmeni Jūsu organismā.

2.

Kas Jums jāzina pirms Cystadane lietošanas

Nelietojiet Cystadane šādos gadījumos

Ja Jums ir alerģija pret bezūdens betaīnu.

Brīdinājumi un piesardzība lietošanā

Pirms Cystadane lietošanas konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu.

Ja Jūs novērojat tādas blakusparādības kā galvassāpes, vemšanu vai redzes pārmaiņas un Jūs piederat

pie homocistinūrijas apakštipa, ko sauc par CBS (cistationīna bēta-sintāzes deficīts), lūdzu,

nekavējoties sazinieties ar savu ārstu, jo tās var liecināt par smadzeņu pietūkumu (smadzeņu tūsku).

Tādā gadījumā ārsts kontrolēs metionīna līmeni Jūsu organismā un var pārskatīt Jūsu diētu. Iespējams,

ārstēšanu ar Cystadane Jums nepieciešams pārtraukt. Ja Jūs ārstējaties ar Cystadane un aminoskābju

maisījumu, un ja Jums nepieciešams vienlaicīgi lietot citas zāles, – ievērojiet 30 minūšu starplaiku

starp zāļu lietošanas reizēm (skatīt „apakšpunktu „Citas zāles un Cystadane”).

Citas zāles un Cystadane

Pastāstiet ārstam par visām zālēm, kuras lietojat pēdējā laikā vai varētu lietot. Ja Jūs lietojat

aminoskābju maisījumu vai tādas zāles kā vigabatrīns vai GABA analogi (zāles epilepsijas

ārstēšanai), lūdzu, pastāstiet par to ārstam, jo tās var mijiedarboties ar Cystadane terapiju.

Grūtniecība un barošana ar krūti

Ja Jums iestājusies grūtniecība vai barojat bērnu ar krūti, ja domājat, ka Jums verētu būt iestājusies

grūtniecība vai plānojat grūtniecību, pirms šo zāļu lietošanas konsultējieties ar ārstu. Ārsts izlems, vai

varat lietot šīs zāles grūtniecības un barošanas ar krūti periodā.

Transportlīdzekļu vadīšana un mehānismu apkalpošana

Cystadane neietekme vai nedaudz ietekmē spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus.

3.

Kā lietot Cystadane

Šo zāļu lietošana ir jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze homocistinūrijas ārstēšanā.

Vienmēr lietojiet šīs zāles saskaņā ar ārsta vai farmaceita norādījumiem. Neskaidrību gadījumā

vaicājiet ārstam vai farmaceitam.

Ieteicamā deva bērniem un pieaugušajiem ir 100 mg/kg/dienā, sadalot to 2 reizes devās. Dažiem

pacientiem terapeitisko mērķu sasniegšanai bija nepieciešamas devas, kas pārsniedza

200 mg/kg/dienā. Ārsts var pielāgot devu atkarībā no jūsu analīžu rezultātiem.

Tādēļ Jūsu bērnam regulāri būs jāveic asins analīzes, lai noteiktu pareizo dienas devu.

Cystadane Jums jālieto iekšķīgi (perorāli).

Lai nomērītu devu:

pudeli pirms atvēršanas viegli sakratiet;

paņemiet pareizo mērkaroti:

ar mazo zaļo karoti nomēra 100 mg bezūdens betaīna pulvera,

ar vidējā izmēra zilo karoti nomēra 150 mg bezūdens betaīna pulvera,

ar lielo rozā karoti nomēra 1 g bezūdens betaīna pulvera;

no pudeles paņemiet karoti pulvera ar kaudzīti;

ar naža pamatni pārvelciet pār karoti;

karotē atlikušais pulveris ir pilna karote;

no pudeles paņemiet vajadzīgo skaitu pilnu karošu pulvera.

Nomērīto pulvera devu sajauciet ar ūdeni, sulu, pienu, piena maisījumu vai ēdienu, līdz tas pilnībā

izšķīst, un lietojiet tūlīt pēc samaisīšanas.

Ja esat lietojis Cystadane vairāk nekā noteikts

Ja nejauši esat lietojis pārāk lielu Cystadane devu, nekavējoties sazinieties ar ārstu vai farmaceitu.

Ja esat aizmirsis lietot Cystadane

Nelietojiet dubultu devu, lai aizvietotu aizmirsto devu. Ja esat aizmirsis ieņemt devu, veiciet to, tiklīdz

Jūs atceraties un turpiniet lietot nākamo zāļu devu pēc plāna.

Ja pārtraucat lietot Cystadane

Nepārtrauciet ārstēšanu, iepriekš nekonsultējoties ar savu ārstu. Sazinieties ar Jūsu ārstu vai farmaceitu

pirms pārtraukšanas.

Ja Jums ir kādi jautājumi par šo zāļu lietošanu, jautājiet savam ārstam vai farmaceitam.

4.

Iespējamās blakusparādības

Tāpat kā citas zāles, šīs zāles var izraisīt blakusparādības, kaut arī ne visiem tās izpaužas.

Visbiežāk novērotā blakusparādība, lietojot Cystadane, kura var rasties vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem

(biežums - ļoti bieži), ir paaugstināts metionīna līmenis asinīs.

Paaugstināto metionīna līmeni var saistīt ar smadzeņu pietūkumu (smadzeņu tūsku), kas var rasties

līdz pat 1 no 100 cilvēkiem (biežums - retāk). Ja Jums no rītiem ir galvas sāpes, vemšana un/vai ir

izmainīta redze, nekavējoties sazinieties ar savu ārstu (tās var liecināt par smadzeņu tūsku).

Tādi kuņga-zarnu trakta traucējumi kā caureja, slikta dūša, vemšana, diskomforta sajūta vēderā un

mēles iekaisums var rasties retāk (var skārt līdz 1 no 100 cilvēkiem).

Citas retāk sastopamās blakusparādības (var skārt līdz 1 no 100 cilvēkiem) var būt samazināta apetīte

(anoreksija), uzbudinājums, aizkaitināmība, matu izkrišana, nātrene, ādas smaržas izmaiņas, nespēja

kontrolēt urīna izdalīšanos (urīna nesaturēšana).

Ziņošana par blakusparādībām

Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu. Tas attiecas arī uz

iespējamajām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Jūs varat ziņot par blakusparādībām

arī tieši, izmantojot V pielikumā minēto nacionālās ziņošanas sistēmas kontaktinformāciju. Ziņojot par

blakusparādībām, Jūs varat palīdzēt nodrošināt daudz plašāku informāciju par šo zāļu drošumu.

5.

Kā uzglabāt Cystadane

Uzglabājiet šīs zāles bērniem neredzamā un nepieejamā vietā.

Nelietot šīs zāles pēc derīguma termiņa beigām, kas norādīts uz pudeles marķējuma un kartona

kastītes pēc Derīgs līdz. Derīguma termiņš attiecas uz norādītā mēneša pēdējo dienu.

Uzglabāt temperatūrā līdz 25

Pudeli uzglabāt cieši noslēgtu, lai pasargātu no mitruma.

Pēc pudeles pirmās atvēršanas zāles jāizlieto 3 mēnešu laikā.

Neizmetiet zāles kanalizācijā vai sadzīves atkritumos. Vaicājiet farmaceitam, kā izmest zāles, kuras

Jūs vairs nelietojat. Šie pasākumi palīdzēs aizsargāt apkārtējo vidi.

6.

Iepakojuma saturs un cita informācija

Ko Cystadane satur

Aktīvā viela ir bezūdens betaīns. 1 g pulvera iekšķīgai lietošanai satur 1 g bezūdens betaīna.

Citu sastāvdaļu nav.

Cystadane ārējais izskats un iepakojums

Cystadane ir balts, birstošs, kristālisks pulveris iekšķīgai lietošanai. Tas pieejams pudelēs ar bērnam

neatveramu vāciņu. Katrā pudelē ir 180 g pulvera. Katrā kastītē ir viena pudele un trīs mērkarotes.

Reģistrācijas apliecības īpašnieks

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Francija

Ražotājs

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Francija

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Francija

Lai iegūtu papildu informāciju par šīm zālēm, lūdzam sazināties ar reģistrācijas apliecības īpašnieka

vietējo pārstāvniecību:

Belgique/België/Belgien

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Orphan Europe Benelux

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Orphan Europe SARL

Τηλ: +33 (0)1 47 73 64 58

Γαλλία

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe, S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Portugal

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Orphan Europe Portugal Lda.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 1491 414333

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Orphan Europe AB

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Orphan Europe AB

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Orphan Europe AB

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Zviedrija

Šī lietošanas instrukcija pēdējo reizi pārskatīta

Sīkāka informācija par šīm zālēm ir pieejama Eiropas zāļu aģentūras mājas lapā

http://www.ema.europa.eu/, kur ir arī saites uz citām mājas lapām par retām slimībām un to ārstēšanu.

Attiecībā uz šo produktu ziņu nav.