Vimizim Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

vimizim

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolysaccharidosis iv - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - vimizim norāda attieksmi pret mucopolysaccharidosis, tipam iva (morquio a sindroms, mps iva) visu vecumu pacientiem.

Naglazyme Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

naglazyme

biomarin international limited - galsulfase - mucopolysaccharidosis vi - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - naglazyme indicēts ilgtermiņa fermentu aizvietošanas terapiju pacientiem ar apstiprinātu diagnozi mucopolysaccharidosis vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase trūkumu; maroteaux-lamy sindroma) (skatīt 5. sadaļu. kā visiem lysosomal ģenētisko traucējumu, tā ir ļoti svarīga, it īpaši smagas formas, uzsākt ārstēšanu pēc iespējas ātrāk, pirms izskats nav atgriezeniska slimības klīniskās izpausmes. galvenais jautājums ir, lai ārstētu jauniem pacientiem vecumā.

Kuvan Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

kuvan

biomarin international limited - sapropterīna dihidrohlorīds - fenilketonūrias - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - kuvan norāda hyperphenylalaninaemia (hpa) ārstēšanai pieaugušajiem un pediatrijas pacientiem visu vecumu fenilketonūrija (pku), kas ir izrādījušies atsaucīgi, lai šāda attieksme. kuvan ir arī norādīts par attieksmi pret hyperphenylalaninaemia (hpa) pieaugušajiem un pediatrijas pacienti visās vecuma grupās, ar tetrahydrobiopterin (bh4) trūkumu, kas ir pierādīts, lai spētu reaģēt uz šādu ārstēšanu.

Brineura Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

brineura

biomarin international limited - cerliponāze alfa - neironu ceroid-lipofuscinoses - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - brineura ir indicēts, lai ārstētu nervu ceroid lipofuscinosis tips 2 (cln2) slimību, kas pazīstama arī kā tripeptidil peptidase 1 (tpp1) trūkumu,.

Palynziq Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

palynziq

biomarin international limited - pegvaliase - fenilketonūrias - citi gremošanas trakta un vielmaiņas produkti - palynziq ir indicēts, lai ārstētu pacientus ar fenilketonūrija (pku) vecumā no 16 gadiem un vecāki, kuriem ir nepietiekama asins fenilalanīna kontroles (asins fenilalanīna līmeņiem, kur ir vairāk nekā 600 micromol/l) par spīti pirms vadību ar pieejamo ārstēšanas iespējas.

Voxzogo Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

voxzogo

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - zāles kaulu slimību ārstēšanai - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Roctavian Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

roctavian

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihemorāģija - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).