Orkambi

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

Nopērc to tagad

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija (PIL)

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts (SPC)

07-09-2020

Aktīvā sastāvdaļa:
Lumacaftor, ivacaftor
Pieejams no:
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
ATĶ kods:
R07AX30
SNN (starptautisko nepatentēto nosaukumu):
lumacaftor / ivacaftor
Ārstniecības grupa:
Other respiratory system products
Ārstniecības joma:
Cistiskā fibroze
Ārstēšanas norādes:
Orkambi tabletes ir indicēts, lai ārstētu cistiskā fibroze (CF) pacientiem vecumā no 6 gadiem un vecākiem, kas ir homozygous par F508del CFTR mutācija gēnu. Orkambi granulas ir indicēts, lai ārstētu cistiskā fibroze (CF) bērniem vecumā no 2 gadiem un vecākiem, kas ir homozygous par F508del CFTR mutācija gēnu.
Produktu pārskats:
Revision: 21
Autorizācija statuss:
Autorizēts
Autorizācija numurs:
EMEA/H/C/003954
Autorizācija datums:
2015-11-18
EMEA kods:
EMEA/H/C/003954

Dokumenti citās valodās

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - bulgāru

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - bulgāru

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - bulgāru

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - spāņu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - spāņu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - spāņu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - čehu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - čehu

07-09-2020

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - dāņu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - dāņu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - dāņu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - vācu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - vācu

07-09-2020

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - igauņu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - igauņu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - igauņu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - grieķu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - grieķu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - grieķu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - angļu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - angļu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - angļu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - franču

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - franču

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - franču

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - itāļu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - itāļu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - itāļu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - lietuviešu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - lietuviešu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - lietuviešu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - ungāru

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - ungāru

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - ungāru

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - maltiešu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - maltiešu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - maltiešu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - holandiešu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - holandiešu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - holandiešu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - poļu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - poļu

07-09-2020

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - portugāļu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - portugāļu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - portugāļu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - rumāņu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - rumāņu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - rumāņu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - slovāku

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - slovāku

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - slovāku

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - slovēņu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - slovēņu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - slovēņu

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - somu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - somu

07-09-2020

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - zviedru

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - zviedru

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - zviedru

29-01-2019

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - norvēģu bukmols

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - norvēģu bukmols

07-09-2020

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - īslandiešu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - īslandiešu

07-09-2020

Lietošanas instrukcija Lietošanas instrukcija - horvātu

07-09-2020

Produkta apraksts Produkta apraksts - horvātu

07-09-2020

Publiskā novērtējuma ziņojums Publiskā novērtējuma ziņojums - horvātu

29-01-2019

B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA

Lietošanas instrukcija: informācija pacientam

Orkambi 100

mg/125

mg apvalkotās tabletes

Orkambi 200

mg/125

mg apvalkotās tabletes

lumacaftorum/ivacaftorum

Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko

informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām novērotajām

blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās.

Pirms zāļu lietošanas uzmanīgi izlasiet visu instrukciju, jo tā satur Jums svarīgu informāciju.

Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt.

Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam vai farmaceitam.

Šīs zāles ir parakstītas tikai Jums. Nedodiet tās citiem. Tās var nodarīt ļaunumu pat tad, ja šiem

cilvēkiem ir līdzīgas slimības pazīmes.

Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu. Tas attiecas arī

uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu.

Šajā instrukcijā varat uzzināt:

Kas ir Orkambi un kādam nolūkam to lieto

Kas Jums jāzina pirms Orkambi lietošanas

Kā lietot Orkambi

Iespējamās blakusparādības

Kā uzglabāt Orkambi

Iepakojuma saturs un cita informācija

1.

Kas ir Orkambi un kādam nolūkam to lieto

Orkambi satur divas aktīvās vielas: lumakaftoru un ivakaftoru. Tās ir zāles, ko lieto cistiskās fibrozes

(CF) ilgtermiņa ārstēšanai 6 gadus veciem un vecākiem pacientiem, kuriem ir specifiskas izmaiņas

(proti,

F508del

mutācija), kas skar proteīna gēnu, kuru sauc par cistiskās fibrozes transmembrānas

vadītspējas regulatoru (CFTR), kam ir ļoti svarīga nozīme gļotu plūsmas regulēšanā plaušās.

Cilvēkiem ar šo mutāciju uzrādīsies patoloģisks CFTR proteīns. Šūnas sastāv no divām

CFTR

gēna

kopijām; Orkambi lieto pacientiem, kam abas kopijas skārusi

F508del

mutācija.

Lumakaftors un ivakaftors kopīgi darbojas patoloģiska CFTR proteīna funkcijas uzlabošanā.

Lumakaftors palielina pieejamā CFTR daudzumu, bet ivakaftors palīdz normalizēt patoloģiskā

proteīna darbību.

Lietojot Orkambi

, Jūs, iespējams, ievērosiet, ka elpot kļuvis vieglāk, ka Jūs vairs tik bieži neslimojat

un/vai ka var ātrāk pieņemties svarā.

2.

Kas Jums jāzina pirms Orkambi lietošanas

Nelietojiet Orkambi šādos gadījumos

ja Jums ir alerģija pret lumakaftoru, ivakaftoru vai kādu citu (6. punktā minēto) šo zāļu

sastāvdaļu.

Brīdinājumi un piesardzība lietošanā

Pirms Orkambi lietošanas konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu.

Orkambi drīkst lietot tikai tie pacienti,

kam ir divas F508del mutācijas kopijas

CFTR

gēnā.

Pirms Orkambi lietošanas konsultējieties ar savu ārstu, ja Jums ir teikts, ka Jums ir

aknu vai nieru

slimība, jo ārstam, iespējams, būs jāpielāgo Orkambi deva.

Dažiem cilvēkiem, kas lieto Orkambi, bieži konstatētas aknu asinsanalīžu rādītāju izmaiņas.

Nekavējoties pastāstiet ārstam, ja Jums ir kāds no šiem simptomiem, kas var būt aknu darbības

traucējumu pazīmes:

sāpes vai diskomforts labās pakrūtes (vēdera augšdaļas) rajonā;

ādas vai acu baltās daļas dzelte;

apetītes zudums;

slikta dūša vai vemšana;

tumšas krāsas urīns;

apjukums.

Pirms Orkambi lietošanas un tās laikā, īpaši pirmajā gadā, ārsts vairākkārt veiks asinsanalīzes, lai

pārbaudītu Jūsu aknu darbību.

Pacientiem, kas sākuši lietot Orkambi, jo īpaši pacientiem ar pasliktinātiem plaušu darbības rādītājiem,

konstatēti tādi elpošanas sistēmas traucējumi kā

aizdusa vai sasprindzinājums krūškurvī

. Ja Jūsu

plaušu funkciju rādītāji ir pasliktināti, tad Orkambi kursa sākumā ārsts, iespējams, uzraudzīs Jūs

rūpīgāk.

Dažiem ar Orkambi ārstētiem pacientiem novērota

asinsspiediena paaugstināšanās

. Terapijas ar

Orkambi laikā ārsts, iespējams, kontrolēs Jūsu asinsspiedienu.

Dažiem bērniem un pusaudžiem, kas ārstēti ar Orkambi un atsevišķi ar ivakaftoru (vienu no Orkambi

sastāvdaļām), atzīmēta

acs lēcas apduļķošanās

(katarakta) bez ietekmes uz redzi.

Pirms terapijas ar Orkambi un tās gaitā ārsts, iespējams, vairākkārt izmeklēs Jūsu acu stāvokli.

Orkambi lietošana nav ieteicama pacientiem, kam veikta

kāda orgāna transplantācija

Par 6 gadiem jaunāki bērni

Bērniem, kas jaunāki par 6 gadiem, Orkambi tabletes lietot nevajadzētu. Bērniem, kas jaunāki par

6 gadiem, piemērotākas ir citas šo zāļu formas (granulas paciņā); konsultējieties ar ārstu vai

farmaceitu.

Citas zāles un Orkambi

Pastāstiet ārstam vai farmaceitam par visām zālēm, kuras lietojat, pēdējā laikā esat lietojis vai varētu

lietot.

Īpaši pastāstiet ārstam, ja lietojat kādas no šeit nosauktajām zālēm.

Antibiotikas (izmanto baktēriju izraisītu infekciju ārstēšanā), piemēram:

telitromicīns, klaritromicīns, rifampicīns, rifabutīns, rifapentīns, eritromicīns.

Pretkrampju zāles (izmanto krampju lēkmju [epilepsijas lēkmju] ārstēšanā), piemēram:

fenobarbitāls, karbamazepīns, fenitoīns.

Benzodiazepīni (izmanto trauksmes vai bezmiega [nespējas gulēt, aizmigt], satraukuma utt.

ārstēšanā), piemēram:

midazolāms, triazolāms.

Pretsēnīšu zāles (izmanto sēnīšu izraisītu infekciju ārstēšanā), piemēram:

flukonazols, ketokonazols, itrakonazols, posakonazols, vorikonazols.

Imūnsistēmas darbības nomācēji (izmanto pēc orgānu transplantācijas), piemēram:

ciklosporīns, everolims, sirolims, takrolims.

Augu valsts izcelsmes zāles, piemēram:

asinszāle (

Hypericum perforatum

Pretalerģijas zāles (izmanto alerģiju un/vai astmas ārstēšanā), piemēram:

montelukasts, feksofenadīns.

Antidepresanti (izmanto depresijas ārstēšanā), piemēram:

citaloprāms, escitaloprāms, sertralīns, bupropions.

Pretiekaisuma zāles (izmanto iekaisuma ārstēšanā), piemēram:

ibuprofēns.

H2 antagonisti (izmanto skābes produkcijas samazināšanai kuņģī), piemēram:

ranitidīns.

Sirds glikozīdi (izmanto vieglas līdz vidēji smagas sastrēguma sirds mazspējas un sirdsdarbības

ritma traucējumu (ātriju fibrilācijas jeb priekškambaru mirdzaritmijas) ārstēšanai), piemēram:

digoksīns.

Antikoagulanti (izmanto, lai asinis un asinsvadus aizsargātu no recekļu veidošanās un vēršanās

plašumā), piemēram:

varfarīns, dabigatrāns.

Kontracepcijas līdzekļi (izmanto, lai izsargātos no grūtniecības):

gan iekšķīgi lietojamie, injicējamie, implantējamie kontracepcijas līdzekļi, gan kontraceptīvie

ādas plāksteri, kuru sastāvā var būt etinilestradiols, noretindrons un citi progestogēni. Tos

nedrīkst uzskatīt par efektīvu dzimstības kontroles metodi, ja līdztekus lieto Orkambi.

Kortikosteroīdi (izmanto iekaisumu ārstēšanai):

metilprednizolons, prednizons.

Protonu sūkņa inhibitori (izmanto skābes atviļņa un čūlu ārstēšanai):

omeprazols, esomeprazols, lansoprazols.

Iekšķīgi lietojamie hipoglikemizējošie līdzekļi (izmanto 2. tipa cukura diabēta kontrolēšanai):

repaglinīds.

Ir saņemti ziņojumi par pseidopozitīviem urīna testu rezultātiem tetrahidrokanabinola (THC – no

kaņepēm iegūtu produktu aktīva sastāvdaļa) skrīningam pacientiem, kas lieto Orkambi. Rezultātu

pārbaudei ārsts var pieprasīt citu testu.

Grūtniecība un barošana ar krūti

Ja Jūs esat grūtniece vai barojat bērnu ar krūti, ja domājat, ka Jums varētu būt grūtniecība, vai plānojat

grūtniecību, pirms šo zāļu lietošanas konsultējieties ar ārstu. Ja iespējams, grūtniecības periodā

ieteicams izvairīties no Orkambi lietošanas, un ārsts palīdzēs izlemt, kas ir labāk Jums un Jūsu

bērnam.

Nav zināms, vai lumakaftors vai ivakaftors izdalās cilvēka pienā. Ja plānojat barot bērnu ar krūti,

pirms Orkambi lietošanas konsultējieties ar ārstu. Ārsts izlems, vai Jums ieteicamāk ir pārtraukt bērna

barošanu ar krūti vai pārtraukt lumakaftora/ivakaftora lietošanu. Ārsts izvērtēs ieguvumu, kāds bērnam

ir no barošanas ar krūti, un ieguvumu, kāds Jums ir no terapijas.

Transportlīdzekļu vadīšana un mehānismu apkalpošana

Pacientiem, kas lietojuši ivakaftoru

, vienu no Orkambi sastāvdaļām,

ziņots par reiboni

, kas var

ietekmēt spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus. Ja Jums rodas reibonis, tad vadīt

transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus Jūs drīkstat tikai tad, kad šis simptoms ir izzudis.

Ja Orkambi lietošanas laikā bērnam rodas reibonis

, bērnam nav ieteicams braukt ar velosipēdu vai

darīt ko citu, kam jāvelta pilna uzmanība, kamēr šis simptoms nav izzudis.

Svarīga informācija par Orkambi saturu

Zāles satur mazāk par 1 mmol nātrija (23 mg) katrā devā, – būtībā tās ir “nātriju nesaturošas”.

3.

Kā lietot Orkambi

Vienmēr lietojiet šīs zāles tieši tā, kā ārsts Jums teicis. Neskaidrību gadījumā vaicājiet ārstam.

Ieteicamā deva

Ieteicamā deva 6 gadus veciem un vecākiem pacientiem ir divas tabletes no rīta un divas tabletes

vakarā (ar 12 stundu starplaiku). Kopā tās ir četras tabletes dienā, kas jālieto kopā ar taukus saturošu

uzturu.

Dažādām vecuma grupām ir atšķirīga stipruma Orkambi tabletes. Pārbaudiet, vai Jums nozīmētas

pareizās tabletes (skatīt tālāk).

Vecums

Tabletes

Deva

No 6 līdz 11 gadiem

Orkambi 100 mg/125 mg

2 tabletes no rīta

2 tabletes vakarā

12 gadus veci un vecāki

Orkambi 200 mg/125 mg

2 tabletes no rīta

2 tabletes vakarā

Orkambi lietošanu var sākt jebkurā nedēļas dienā.

Ja Jums ir vidēji smagi vai smagi aknu darbības traucējumi

, ārstam, iespējams, vajadzēs Orkambi

devu samazināt, jo Jūsu aknas Orkambi neizvada vienlīdz ātri kā cilvēkiem, kam aknu darbība ir

normāla.

Vidēji smagi aknu darbības traucējumi

: deva samazināma līdz divām tabletēm no rīta un

vienai tabletei vakarā.

Smagi aknu darbības traucējumi

: deva samazināma līdz vienai tabletei ik pēc 12 stundām.

Lietošanas veids

Orkambi paredzēts iekšķīgai lietošanai. Tabletes jānorij veselas. Tabletes nedrīkst sakošļāt, sadalīt vai

izšķīdināt.

Lai organismā sasniegtu zāļu pareizo līmeni,

Orkambi lietošana ar taukus saturošu uzturu

svarīga. Taukus saturošs ēdiens vai uzkoda jāēd tieši pirms vai uzreiz pēc Orkambi lietošanas. Maltītes

un uzkodas, kas ieteiktas CF vadlīnijās, vai maltītes, kas ieteiktas standarta uztura vadlīnijās, norādītas

ar adekvātu tauku daudzumu sastāvā. Piemēri ēdieniem un uzkodām, kuru sastāvā ir tauki: ar sviestu

vai eļļu pagatavotie vai tādi, kuru sastāvā ir olas. Piemēri citiem ēdieniem, kuru sastāvā ir tauki:

siers, pilnpiens, pilnpiena produkti;

gaļa, treknas zivis;

avokado, humuss, sojas produkti (tofu);

barojošas tāfelītes vai dzērieni.

Ja esat lietojis Orkambi vairāk nekā noteikts

Lūdziet padomu savam ārstam vai farmaceitam. Ja iespējams, paņemiet līdzi zāles un šo lietošanas

instrukciju. Jums var attīstīties blakusparādības, piemēram, tās, kas nosauktas 4. punktā.

Ja esat aizmirsis lietot Orkambi

Ja kopš izlaistās devas brīža pagājušas mazāk nekā 6 stundas, izlaisto devu lietojiet kopā ar taukus

saturošu uzturu. Ja pagājis vairāk laika, nogaidiet līdz nākamajam ieplānotajam zāļu lietošanas

parastajam brīdim. Nelietojiet dubultu devu, lai aizvietotu aizmirstās tabletes.

Ja pārtraucat lietot Orkambi

Zāles precīzi pēc ārsta norādījumiem Jums jāturpina lietot pat tad, ja jūtaties labi.

Ja Jums ir kādi jautājumi par šo zāļu lietošanu, jautājiet ārstam vai farmaceitam.

4.

Iespējamās blakusparādības

Tāpat kā visas zāles, šīs zāles var izraisīt blakusparādības, kaut arī ne visiem tās izpaužas. Tālāk

nosauktas blakusparādības, par kurām ziņots pēc Orkambi un viena paša ivakaftora (kas ir viena

Orkambi aktīvajām vielām) lietošanas un kuras var rasties, lietojot Orkambi.

Būtiskas blakusparādības

, lietojot Orkambi, ir, piemēram, paaugstināts aknu enzīmu līmenis asinīs,

aknu bojājums un iepriekš diagnosticētas smagas aknu slimības pasliktināšanās. Aknu darbības

pasliktināšanās var būt letāla. Šīs būtiskās blakusparādības attīstās retāk (var attīstīties ne vairāk kā

1 cilvēkam no 100).

Jums bez kavēšanās ārstam jāizstāsta

, ja parādās kāds no šiem simptomiem:

sāpes vai diskomforts vēdera (vēderdobuma) labajā augšējā daļā;

ādas vai acu baltumu dzelte;

apetītes zudums;

slikta dūša vai vemšana;

apjukums;

tumšs urīns.

Ļoti bieži

(var attīstīties vairāk nekā 1 cilvēkam no 10):

klepus ar krēpām;

aizlikts deguns;

elpas trūkums;

galvassāpes;

sāpes vēderdobumā (sāpes vēderā);

caureja;

krēpu daudzuma palielināšanās;

slikta dūša;

parasta saaukstēšanās*;

reibonis*;

baktēriju veida izmaiņas krēpās*.

Bieži

(var attīstīties ne vairāk kā 1 cilvēkam no 10):

sasprindzinājums krūškurvī;

aizlikti deguna blakusdobumi*;

aizlikts vai iesnains deguns;

augšējo elpceļu infekcija;

iekaisis kakls;

apsārtums rīklē*;

izsitumi;

gāzu uzkrāšanās;

vemšana;

enzīma līmeņa paaugstināšanās asinīs (kreatīna fosfokināzes līmenis asinīs);

neregulāras mēnešreizes (menstruācija) vai sāpes menstruāciju laikā;

sāpes ausī, nepatīkama sajūta ausī*;

zvanīšana ausīs*;

apsārtums ausī*;

iekšējās auss bojājums (reibonis vai griešanās sajūta)*;

veidojumi krūšu dziedzeros*.

Retāk

(var attīstīties ne vairāk kā 1 cilvēkam no 100):

neparastas mēnešreizes, piemēram, menstruācijas nav vai tā ir neregulāra, biežāka vai ar

smagāku menstruālo asiņošanu;

asinsspiediena paaugstināšanās;

aizlikta auss*;

krūšu dziedzeru iekaisums*;

krūšu dziedzeru palielināšanās vīriešiem*;

izmaiņas vai sāpes krūšu galos*.

* Blakusparādības, kas novērotas pēc viena paša ivakaftora lietošanas.

Blakusparādības bērniem

Bērniem novērotās blakusparādības ir līdzīgas pieaugušajiem un pusaudžiem novērotajām. Tomēr

jaunākiem bērniem biežāk nekā pieaugušajiem novērota aknu enzīmu līmeņa paaugstināšanās asinīs.

Ziņošana par blakusparādībām

Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu vai farmaceitu. Tas attiecas arī uz

iespējamajām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Jūs varat ziņot par blakusparādībām

arī tieši, izmantojot V pielikumā minēto nacionālās ziņošanas sistēmas kontaktinformāciju. Ziņojot par

blakusparādībām, Jūs varat palīdzēt nodrošināt daudz plašāku informāciju par šo zāļu drošumu.

5.

Kā uzglabāt Orkambi

Uzglabāt šīs zāles bērniem neredzamā un nepieejamā vietā.

Nelietot šīs zāles pēc derīguma termiņa beigām, kas norādīts uz kastītes/blistera pēc “EXP”. Derīguma

termiņš attiecas uz norādītā mēneša pēdējo dienu.

Šīm zālēm nav nepieciešami īpaši uzglabāšanas apstākļi.

Neizmetiet zāles kanalizācijā vai sadzīves atkritumos. Vaicājiet farmaceitam, kā izmest zāles, kuras

vairs nelietojat. Šie pasākumi palīdzēs aizsargāt apkārtējo vidi.

6.

Iepakojuma saturs un cita informācija

Ko Orkambi satur

Aktīvās vielas ir lumakaftors un ivakaftors.

Orkambi 100 mg/125 mg apvalkotās tabletes

Katra apvalkotā tablete satur 100 mg lumakaftora un 125 mg ivakaftora.

Orkambi 200 mg/125 mg apvalkotās tabletes

Katra apvalkotā tablete satur 200 mg lumakaftora un 125 mg ivakaftora.

Orkambi 100 mg/125 mg apvalkotās tabletes un Orkambi 200 mg/125 mg apvalkotās tabletes

Citas sastāvdaļas ir:

tabletes kodols: mikrokristāliskā celuloze, kroskarmelozes nātrija sāls, hipromelozes acetāta

sukcināts, povidons (K30), nātrija laurilsulfāts un magnija stearāts;

tabletes apvalks: polivinilspirts, titāna dioksīds (E171), makrogols 3350, talks, karmīns (E120),

briljantzilā FCF alumīnija laka (E133) un indigokarmīna alumīnija laka (E132);

drukas tinte: šellaka, melnais dzelzs oksīds (E172), propilēnglikols un amonija hidroksīds.

(Skatīt sadaļu “Svarīga informācija par Orkambi saturu” 2. punkta beigās.)

Orkambi ārējais izskats un iepakojums

Orkambi 100 mg/125 mg apvalkotās tabletes (tabletes) ir sārtas, ovālas formas tabletes (izmēri

14 × 7,6 × 4,9 mm) ar melnas tintes uzrakstu “1V125” vienā pusē.

Orkambi 200 mg/125 mg apvalkotās tabletes (tabletes) ir sārtas, ovālas formas tabletes (izmēri

14 × 8,4 × 6,8 mm) ar melnas tintes uzrakstu “2V125” vienā pusē.

Ir pieejams šāds Orkambi 100 mg/125 mg iepakojuma lielums:

iepakojums ar 112 apvalkotajām tabletēm (4 iepakojumi pa 28 apvalkotajām tabletēm).

Ir pieejami šādi Orkambi 200 mg/125 mg iepakojuma lielumi:

iepakojums ar 28 apvalkotajām tabletēm;

multipakas ar 56 apvalkotajām tabletēm (2 iepakojumi pa 28 apvalkotajām tabletēm);

multipakas ar 112 apvalkotajām tabletēm (4 iepakojumi pa 28 apvalkotajām tabletēm).

Visi iepakojuma lielumi tirgū var nebūt pieejami.

Reģistrācijas apliecības īpašnieks un ražotājs

Reģistrācijas apliecības īpašnieks:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Īrija

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Ražotājs:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Īrija

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Lielbritānija

Šī lietošanas instrukcija pēdējo reizi pārskatīta

Citi informācijas avoti

Sīkāka informācija par šīm zālēm ir pieejama Eiropas Zāļu aģentūras tīmekļa vietnē

http://www.ema.europa.eu. Tur ir arī saites uz citām tīmekļa vietnēm par retām slimībām un to

ārstēšanu.

Lietošanas instrukcija: informācija pacientam

Orkambi 100

mg/125

mg granulas paciņā

Orkambi 150

mg/188

mg granulas paciņā

lumacaftorum/ivacaftorum

Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko

informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām Jūsu bērnam novērotajām

blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās.

Pirms Jūsu bērns sāk zāļu lietošanu, uzmanīgi izlasiet visu instrukciju, jo tā satur Jums svarīgu

informāciju.

Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt.

Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet bērna ārstam vai farmaceitam.

Šīs zāles ir parakstītas tikai Jūsu bērnam. Nedodiet tās citiem. Tās var nodarīt ļaunumu pat tad,

ja šiem cilvēkiem ir līdzīgas slimības pazīmes.

Ja Jūsu bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar bērna ārstu vai farmaceitu.

Tas attiecas arī uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Skatīt

4. punktu.

Šajā instrukcijā varat uzzināt:

Kas ir Orkambi un kādam nolūkam to lieto

Kas Jums jāzina, pirms Jūsu bērns lieto Orkambi

Kā lietot Orkambi

Iespējamās blakusparādības

Kā uzglabāt Orkambi

Iepakojuma saturs un cita informācija

1.

Kas ir Orkambi un kādam nolūkam to lieto

Orkambi satur divas aktīvās vielas: lumakaftoru un ivakaftoru. Tās ir zāles, ko lieto cistiskās fibrozes

(CF) ilgtermiņa ārstēšanai 2 gadus veciem un vecākiem bērniem, kuriem ir specifiskas izmaiņas (proti,

F508del

mutācija), kas skar proteīna gēnu, kuru sauc par cistiskās fibrozes transmembrānas

vadītspējas regulatoru (CFTR), kam ir ļoti svarīga nozīme gļotu plūsmas regulēšanā plaušās.

Cilvēkiem ar šo mutāciju uzrādīsies patoloģisks CFTR proteīns. Šūnas sastāv no divām

CFTR

gēna

kopijām; Orkambi lieto pacientiem, kam abas kopijas skārusi

F508del

mutācija.

Lumakaftors un ivakaftors kopīgi darbojas patoloģiska CFTR proteīna funkcijas uzlabošanā.

Lumakaftors palielina pieejamā CFTR daudzumu, bet ivakaftors palīdz normalizēt patoloģiskā

proteīna darbību.

Lietojot Orkambi

, Jūs, iespējams, ievērosiet, ka Jūsu bērnam elpot kļuvis vieglāk, ka viņš vairs tik

bieži neslimo un/vai ka var ātrāk pieņemties svarā.

2.

Kas Jums jāzina, pirms Jūsu bērns lieto Orkambi

Nelietojiet Orkambi šādos gadījumos:

ja Jūsu bērnam ir alerģija pret lumakaftoru, ivakaftoru vai kādu citu (6. punktā minēto) šo zāļu

sastāvdaļu.

Brīdinājumi un piesardzība lietošanā

Pirms Orkambi lietošanas konsultējieties ar bērna ārstu vai farmaceitu.

Orkambi drīkst lietot tikai tie pacienti,

kam ir divas F508del mutācijas kopijas

CFTR

gēnā.

Pirms Orkambi lietošanas konsultējieties ar bērna ārstu, ja Jums ir teikts, ka Jūsu bērnam ir

aknu vai

nieru

slimība, jo ārstam, iespējams, būs jāpielāgo Orkambi deva.

Dažiem cilvēkiem, kas lieto Orkambi, bieži konstatētas aknu asinsanalīžu rādītāju izmaiņas.

Nekavējoties pastāstiet bērna ārstam, ja Jūsu bērnam ir kāds no šiem simptomiem, kas var būt aknu

darbības traucējumu pazīmes:

sāpes vai diskomforts labās pakrūtes (vēdera augšdaļas) rajonā;

ādas vai acu baltās daļas dzelte;

apetītes zudums;

slikta dūša vai vemšana;

tumšas krāsas urīns;

apjukums.

Pirms Orkambi lietošanas un tās laikā, īpaši pirmajā gadā, bērna ārsts vairākkārt veiks asinsanalīzes,

lai pārbaudītu Jūsu bērna aknu darbību.

Pacientiem, kas sākuši lietot Orkambi, jo īpaši pacientiem ar pasliktinātiem plaušu darbības rādītājiem,

konstatēti tādi elpošanas sistēmas traucējumi kā

aizdusa vai sasprindzinājums krūškurvī

. Ja Jūsu

bērna plaušu funkciju rādītāji ir pasliktināti, tad Orkambi kursa sākumā bērna ārsts, iespējams,

uzraudzīs viņu rūpīgāk.

Dažiem ar Orkambi ārstētiem pacientiem novērota

asinsspiediena paaugstināšanās

. Terapijas ar

Orkambi laikā bērna ārsts, iespējams, kontrolēs Jūsu bērna asinsspiedienu.

Dažiem bērniem un pusaudžiem, kas ārstēti ar Orkambi un atsevišķi ar ivakaftoru (vienu no Orkambi

sastāvdaļām), atzīmēta

acs lēcas apduļķošanās

(katarakta) bez ietekmes uz redzi.

Pirms terapijas ar Orkambi un tās gaitā bērna ārsts, iespējams, vairākkārt izmeklēs Jūsu bērna acu

stāvokli. Orkambi lietošana nav ieteicama pacientiem, kam veikta

kāda orgāna transplantācija

Par 2 gadiem jaunāki bērni

Nav zināms, vai Orkambi lietošana bērniem, kas jaunāki par 2 gadiem, ir droša un efektīva. Tāpēc

bērniem, kas jaunāki par 2 gadiem, Orkambi lietot nevajadzētu.

Citas zāles un Orkambi

Pastāstiet bērna ārstam vai farmaceitam par visām zālēm, kuras Jūsu bērns lieto, pēdējā laikā ir lietojis

vai varētu lietot.

Īpaši pastāstiet ārstam, ja Jūsu bērns lieto kādas no šeit nosauktajām zālēm.

Antibiotikas (izmanto baktēriju izraisītu infekciju ārstēšanā), piemēram:

telitromicīns, klaritromicīns, rifampicīns, rifabutīns, rifapentīns, eritromicīns.

Pretkrampju zāles (izmanto krampju lēkmju [epilepsijas lēkmju] ārstēšanā), piemēram:

fenobarbitāls, karbamazepīns, fenitoīns.

Benzodiazepīni (izmanto trauksmes vai bezmiega [nespējas gulēt, aizmigt], satraukuma utt.

ārstēšanā), piemēram:

midazolāms, triazolāms.

Pretsēnīšu zāles (izmanto sēnīšu izraisītu infekciju ārstēšanā), piemēram:

flukonazols, ketokonazols, itrakonazols, posakonazols, vorikonazols.

Imūnsistēmas darbības nomācēji (izmanto pēc orgānu transplantācijas), piemēram:

ciklosporīns, everolims, sirolims, takrolims.

I PIELIKUMS

ZĀĻU APRAKSTS

Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko

informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām

iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām

blakusparādībām.

1.

ZĀĻU NOSAUKUMS

Orkambi 100 mg/125 mg apvalkotās tabletes

Orkambi 200 mg/125 mg apvalkotās tabletes

2.

KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS

Orkambi 100 mg/125 mg apvalkotās tabletes

Katra apvalkotā tablete satur 100 mg lumakaftora (

lumacaftorum

) un 125 mg ivakaftora (

ivacaftorum

Orkambi 200 mg/125 mg apvalkotās tabletes

Katra apvalkotā tablete satur 200 mg lumakaftora (

lumacaftorum

) un 125 mg ivakaftora (

ivacaftorum

Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.

3.

ZĀĻU FORMA

Apvalkotā tablete (tablete)

Orkambi 100 mg/125 mg apvalkotās tabletes

Sārtas, ovālas formas tabletes (izmēri 14 × 7,6 × 4,9 mm) ar melnas tintes uzrakstu “1V125” vienā

pusē.

Orkambi 200 mg/125 mg apvalkotās tabletes

Sārtas, ovālas formas tabletes (izmēri 14 × 8,4 × 6,8 mm) ar melnas tintes uzrakstu “2V125” vienā

pusē.

4.

KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA

4.1.

Terapeitiskās indikācijas

Orkambi tabletes ir paredzētas cistiskās fibrozes (CF) ārstēšanai 6 gadus veciem un vecākiem

pacientiem ar homozigotu

F508del

mutāciju

CFTR

gēnā (skatīt 4.2., 4.4. un 5.1. apakšpunktu).

4.2.

Devas un lietošanas veids

Orkambi drīkst izrakstīt tikai ārsti ar pieredzi CF ārstēšanā. Ja pacienta genotips nav zināms, jāizmanto

precīza un apstiprināta genotipēšanas metode, lai apstiprinātu

F508del

mutācijas klātbūtni abās

CFTR

gēna alēlēs.

Devas

Standarta devu ieteikumus skatīt 1. tabulā.

1. tabula.

Orkambi ieteicamā deva 6 gadus veciem un vecākiem pacientiem

Vecums

Orkambi deva

Kopējā dienas deva

No 6 līdz 11 gadiem

Divas lumakaftora 100 mg/ivakaftora

125 mg tabletes ik pēc 12 stundām

lumakaftors 400 mg/

ivakaftors 500 mg

12 gadus veci un vecāki

Divas lumakaftora 200 mg/ivakaftora

125 mg tabletes ik pēc 12 stundām

lumakaftors 800 mg/

ivakaftors 500 mg

Orkambi lietošanu pacienti var sākt jebkurā nedēļas dienā.

Orkambi jālieto kopā ar taukus saturošu uzturu. Taukus saturošs ēdiens vai uzkoda jāēd tieši pirms vai

uzreiz pēc devas lietošanas (skatīt 5.2. apakšpunktu).

Izlaista deva

Ja kopš izlaistās devas brīža pagājušas mazāk kā 6 stundas, ieplānotā Orkambi deva jālieto kopā ar

taukus saturošu uzturu. Ja kopš izlaistās devas brīža pagājušas vairāk nekā 6 stundas, pacientam

jāzina, ka jānogaida līdz nākamajai ieplānotajai devai. Nedrīkst lietot dubultu devu, lai aizvietotu

aizmirsto devu.

CYP3A inhibitoru līdztekus lietošana

Ja pacientiem, kas pašlaik lieto Orkambi, tiek sākts CYP3A inhibitoru kurss, tad devas pielāgošana

nav nepieciešama. Tomēr, sākot Orkambi lietošanu pacientiem, kas lieto spēcīgus CYP3A inhibitorus,

pirmajā terapijas nedēļā deva jāsamazina līdz vienai tabletei dienā (100 mg lumakaftora/125 mg

ivakaftora pacientiem no 6 līdz 11 gadu vecumam; 200 mg lumakaftora/125 mg ivakaftora 12 gadus

veciem un vecākiem pacientiem), ņemot vērā lumakaftora līdzsvara koncentrācijas indukcijas efektu.

Pēc šā perioda jāturpina lietot ieteicamā dienas deva.

Ja Orkambi lietošanu pārtrauc ilgāk par vienu nedēļu un tad atsāk, līdztekus lietojot spēcīgus CYP3A

inhibitorus, pirmajā terapijas atsākšanas nedēļā Orkambi deva jāsamazina līdz vienai tabletei dienā

(100 mg lumakaftora/125 mg ivakaftora pacientiem no 6 līdz 11 gadu vecumam; 200 mg

lumakaftora/125 mg ivakaftora 12 gadus veciem un vecākiem pacientiem). Pēc šā perioda jāturpina

lietot ieteicamā dienas deva (skatīt 4.5. apakšpunktu).

Īpašas pacientu grupas

Gados vecāki cilvēki

Orkambi drošums un efektivitāte, lietojot 65 gadus veciem vai vecākiem pacientiem, līdz šim nav

pierādīta.

Nieru darbības traucējumi

Pacientiem ar viegliem līdz vidēji smagiem nieru darbības traucējumiem deva nav jāpielāgo.

Piesardzība ir ieteicama, ja Orkambi lieto pacientiem ar smagiem nieru darbības traucējumiem

(kreatinīna klīrenss 30 ml/min vai mazāk) vai terminālu nieru mazspēju (skatīt 4.4. un

5.2. apakšpunktu).

Aknu darbības traucējumi

Pacientiem ar viegliem aknu darbības traucējumiem (A kategorija pēc

Child–Pugh

klasifikācijas) devu

pielāgot nav nepieciešams. Pacientiem ar vidēji smagiem aknu darbības traucējumiem (B kategorija

pēc

Child–Pugh

klasifikācijas): ieteicama devas samazināšana.

Pieredzes Orkambi lietošanā pacientiem ar smagiem aknu darbības traucējumiem (C kategorija pēc

Child

Pugh

klasifikācijas) nav, taču paredzama spēcīgāka iedarbība nekā pacientiem ar vidēji

smagiem aknu darbības traucējumiem. Tāpēc, izsverot ārstēšanas riskus un ieguvumus, Orkambi

piesardzīgi jālieto samazinātā devā (skatīt 4.4., 4.8. un 5.2. apakšpunktu).

Informāciju par devu pielāgošanu pacientiem ar aknu darbības traucējumiem skatīt 2. tabulā.

2. tabula. Ieteikumi devas pielāgošanai pacientiem ar aknu darbības traucējumiem

Aknu darbības

traucējumi

Devas pielāgošana

Kopējā dienas deva

Viegli aknu

darbības traucējumi

(A kategorija pēc

Child–Pugh

klasifikācijas)

Deva nav jāpielāgo

Pacientiem no 6 līdz 11 gadu

vecumam

400 mg lumakaftora + 500 mg

ivakaftora

12 gadus veciem un vecākiem

pacientiem

800 mg lumakaftora +

500 mg ivakaftora

Vidēji smagi aknu

darbības traucējumi

(B kategorija pēc

Child–Pugh

klasifikācijas)

Pacientiem no 6 līdz 11 gadu

vecumam

2 tabletes 100 mg/125 mg no rīta +

1 tablete 100 mg/125 mg vakarā

(pēc 12 stundām)

12 gadus veciem un vecākiem

pacientiem

2 tabletes 200 mg/125 mg no rīta +

1 tablete 200 mg/125 mg vakarā

(pēc 12 stundām)

Pacientiem no 6 līdz 11 gadu

vecumam

300 mg lumakaftora +

375 mg ivakaftora

12 gadus veciem un vecākiem

pacientiem

600 mg lumakaftora +

375 mg ivakaftora

Smagi aknu

darbības traucējumi

(C kategorija pēc

Child–Pugh

klasifikācijas)

Pacientiem no 6 līdz 11 gadu

vecumam

1 tablete 100 mg/125 mg no rīta +

1 tablete 100 mg/125 mg vakarā

(pēc 12 stundām)

samazināta dienas deva

12 gadus veciem un vecākiem

pacientiem

1 tablete 200 mg/125 mg no rīta +

1 tablete 200 mg/125 mg vakarā

(pēc 12 stundām)

samazināta dienas deva

Pacientiem no 6 līdz 11 gadu

vecumam

200 mg lumakaftora +

250 mg ivakaftora

samazināta dienas deva

12 gadus veciem un vecākiem

pacientiem

400 mg lumakaftora +

250 mg ivakaftora

samazināta dienas deva

Pediatriskā populācija

Orkambi drošums un efektivitāte, lietojot bērniem, kas nav sasnieguši 2 gadu vecumu, līdz šim nav

pierādīta. Dati nav pieejami (skatīt 5.1. apakšpunktu).

Lietošanas veids

Iekšķīgai lietošanai.

Pacientiem jānorāda, ka tabletes jānorij veselas. Pacienti tabletes nedrīkst sakošļāt, sadalīt vai

izšķīdināt.

4.3.

Kontrindikācijas

Paaugstināta jutība pret aktīvajām vielām vai jebkuru no 6.1. apakšpunktā uzskaitītajām palīgvielām.

4.4.

Īpaši brīdinājumi un piesardzība lietošanā

Pacienti ar CF un heterozigotu

F508del

mutāciju

CFTR

gēnā

Lumakaftors/ivakaftors nav efektīvs pacientiem ar CF un

F508del

mutāciju vienā alēlē, bet mutācijai

otrā alēlē vai nu paredzams CFTR produkcijas trūkums, vai arī nav atbildreakcijas uz ivakaftoru

in vitro

(skatīt 5.1. apakšpunktu).

Pacienti ar CF, kuriem ir vārtu (III klases) mutācija

CFTR

gēnā

Lumakaftors/ivakaftors nav pētīts pacientiem, kam ir vārtu (III klases) mutācija

CFTR

gēnā vienā

alēlē, bet otrā alēlē ir

F508del

mutācija vai tās nav. Tā kā ivakaftora iedarbība devu kombinācijā ar

lumakaftoru ir ļoti nozīmīgi pavājināta, šie pacienti nedrīkst lietot lumakaftoru/ivakaftoru.

Elpošanas sistēmas traucējumi

Elpošanas sistēmas traucējumi (t. i., diskomforts krūtīs, aizdusa un elpošanas traucējumi) terapijas

kursa sākumā ar lumakaftoru/ivakaftoru bija izplatītākie. Būtiskus elpošanas sistēmas traucējumus

biežāk novēroja pacientiem ar paredzamo FEV

procentos (ppFEV

) < 40, un to dēļ zāļu lietošana var

būt jāpārtrauc. Klīniskā pieredze par pacientiem ar ppFEV

< 40 ir ierobežoti, un terapijas kursa

sākumposmā ieteicama šo pacientu papildu kontrole (skatīt 4.8. apakšpunktu). Dažiem pacientiem pēc

terapijas kursa sākuma ar lumakaftoru/ivakaftoru novērota arī pārejoša FEV

samazināšanās. Nav

pieredzes par lumakaftora/ivakaftora kursa sākšanu pacientiem ar plaušu slimību saasināšanos, tāpēc

kursa sākšana pacientiem ar plaušu slimību saasināšanos nav ieteicama.

Ietekme uz asinsspiedienu

Dažiem ar lumakaftoru/ivakaftoru ārstētajiem pacientiem novērota asinsspiediena paaugstināšanās.

Ārstēšanas laikā visiem pacientiem periodiski jākontrolē asinsspiediens (skatīt 4.8. apakšpunktu).

Pacienti ar progresējušu aknu slimību

Aknu darbība pacientiem ar CF var būt patoloģiski traucēta, piemēram, progresējusi aknu slimība. Ir

saņemti ziņojumi par aknu darbības pasliktināšanos pacientiem, kam ir progresējusi aknu slimība. Ir

saņemti ziņojumi par aknu darbības dekompensāciju, tostarp par letālu aknu mazspēju, pacientiem ar

CF, kuriem iepriekš diagnosticēta ciroze ar portālu hipertensiju un kuri lieto lumakaftoru/ivakaftoru.

Lumakaftors/ivakaftors pacientiem ar progresējušu aknu slimību jālieto piesardzīgi un tikai tad, ja

paredzams, ka ieguvumi pārsniedz riskus. Ja lumakaftors/ivakaftors tiek lietots šiem pacientiem, pēc

terapijas kursa sākšanas viņi rūpīgi jākontrolē un deva ir jāsamazina (skatīt

4.2.

,

4.8. un

5.2. apakšpunktu).

Aknu un žults izvades sistēmas rādītāji

Bieži saņemti ziņojumi par paaugstinātu transamināžu līmeni pacientiem ar CF, kuri lieto

lumakaftoru/ivakaftoru. Dažos gadījumos šī paaugstināšanās saistīta ar vienlaicīgu kopējā bilirubīna

līmeņa paaugstināšanos serumā. Transamināžu līmeņa paaugstināšanās biežāk novērota

pediatriskajiem pacientiem nekā pieaugušiem pacientiem (skatīt 4.8. apakšpunktu).

Tā kā nav iespējams izslēgt saistību ar aknu bojājumu, tad aknu funkciju testu (AlAT, AsAT un

bilirubīna) izvērtējums ieteicams pirms terapijas kursa ar lumakaftoru/ivakaftoru, ik pēc 3 mēnešiem

ārstēšanas pirmajā gadā un pēc tam reizi gadā. Pacientiem ar AlAT, AsAT vai bilirubīna līmeņa

paaugstināšanos anamnēzē jāapsver biežāka kontrole.

Ja nozīmīgi paaugstinās AlAT vai AsAT līmenis, bilirubīna līmenim paaugstinoties vai ne (vai nu

AlAT, vai AsAT > 5 x virs augšējās normālā līmeņa robežvērtības [ULN], vai arī AlAT vai AsAT

> 3 x ULN un bilirubīna līmenis > 2 x ULN, un/vai ir klīniska dzelte), lumakaftora/ivakaftora devu

lietošana jāpārtrauc un līdz brīdim, kad patoloģiskais stāvoklis atrisinās, rūpīgi jāseko rādītājiem

laboratorijas testos. Rūpīgi jāizpēta iespējamie cēloņi un rūpīgi jāvēro klīniskā attīstība pacientiem.

Pēc transamināžu līmeņa normalizēšanās jāizvērtē ieguvumi un riski zāļu lietošanas atsākšanai (skatīt

4.2., 4.8. un 5.2. apakšpunktu).

Mijiedarbība ar zālēm

CYP3A substrāti

Lumakaftors ir spēcīgs CYP3A induktors. Nav ieteicama līdztekus lietošana ar reaģētspējīgiem

CYP3A substrātiem vai CYP3A substrātiem ar šauru terapeitisko rādītāju (skatīt 4.5. apakšpunktu).

Hormonālos kontracepcijas līdzekļus (iekšķīgi lietojamos, injicējamos, transdermālos,

implantējamos u. c.) nedrīkst uzskatīt par efektīvu kontracepcijas metodi, lietojot līdztekus Orkambi

(skatīt

4.5. apakšpunktu).

Spēcīgi CYP3A induktori

Ivakaftors ir CYP3A4 un CYP3A5 substrāts. Tāpēc spēcīgu CYP3A induktoru (piemēram,

rifampicīna, asinszāles [

Hypericum perforatum

]) līdztekus lietošana nav ieteicama (skatīt

4.5. apakšpunktu).

Nieru darbības traucējumi

Piesardzība ir ieteicama, ja lumakaftoru/ivakaftoru lieto pacientiem ar smagiem nieru darbības

traucējumiem vai terminālu nieru mazspēju (skatīt 4.2. un 5.2. apakšpunktu).

Katarakta

Pediatriskās populācijas pacientiem, kas ārstēti ar lumakaftoru/ivakaftoru un ivakaftoru monoterapijā,

ziņots par iegūtas lēcu apduļķošanās gadījumiem bez ietekmes uz redzi. Lai gan dažos gadījumos

konstatēti citi riska faktori (piemēram, kortikosteroīdu lietošana un apstarošanas ietekme), nevar

izslēgt iespējamu risku, kas attiecināms uz ivakaftoru (skatīt 5.3. apakšpunktu). Sākot pediatrisko

pacientu ārstēšanu ar lumakaftoru/ivakaftoru, oftalmoloģiski izmeklējumi ieteicami sākumstāvoklī un

dinamikā.

Pacienti pēc orgānu transplantācijas

Lumakaftora/ivakaftora lietošana nav pētīta pacientiem ar CF, kuriem veikta orgānu transplantācija.

Tāpēc pacientiem, kam veikta transplantācija, lietošana nav ieteicama. Informāciju par mijiedarbību ar

imūnsistēmas darbības nomācējiem skatīt 4.5. apakšpunktā.

Nātrijs

Zāles satur mazāk par 1 mmol nātrija (23 mg) katrā devā, – būtībā tās ir “nātriju nesaturošas”.

4.5.

Mijiedarbība ar citām zālēm un citi mijiedarbības veidi

Pamatojoties uz iedarbību un norādītajām devām, uzskatāms, ka mijiedarbības profils ir vienāds

visiem stiprumiem un zāļu formām.

Lumakaftors ir spēcīgs CYP3A induktors, bet ivakaftors ir vājš CYP3A inhibitors, ja lieto

monoterapijā. Ir iespējamība, ka citas zāles ietekmē lumakaftora/ivakaftora iedarbību, ja lieto

līdztekus, un arī lumakaftors/ivakaftors var ietekmēt citu zāļu iedarbību.

Citu zāļu spēja ietekmēt lumakaftora/ivakaftora iedarbību

CYP3A inhibitori

Lumakaftora/ivakaftora un itrakonazola, kas ir spēcīgs CYP3A inhibitors, līdztekus lietošana

neietekmē lumakaftora iedarbību, bet 4,3 reizes pastiprina ivakaftora iedarbību. Lumakaftora

indukcijas efekta uz CYP3A dēļ līdzsvara koncentrācijā nav sagaidāms, ka ivakaftora neto iedarbība,

ja to lieto līdztekus kādam CYP3A inhibitoram, pārsniedz iedarbību, kāda ir tad, ja to bez lumakaftora

ik pēc 12 stundām lieto 150 mg devā, kas ir ivakaftora apstiprinātā deva monoterapijā.

Ja pacientiem, kas pašlaik lieto lumakaftoru/ivakaftoru, tiek sākts CYP3A inhibitoru kurss, tad devas

pielāgošana nav nepieciešama. Tomēr, sākot lumakaftora/ivakaftora kursu pacientiem, kas lieto

spēcīgus CYP3A inhibitorus, deva jāpielāgo (skatīt 4.2. un 4.4. apakšpunktu).

Ja lieto kopā ar vidēji spēcīgiem vai vājiem CYP3A inhibitoriem, devas pielāgošana netiek ieteikta.

CYP3A induktori

Lumakaftora/ivakaftora un rifampicīna, kas ir spēcīgs CYP3A induktors, līdztekus lietošana minimāli

ietekmē lumakaftora iedarbību, taču par 57 % samazina ivakaftora iedarbību (AUC – laukums zem

līknes). Tāpēc lumakaftora/ivakaftora un spēcīgu CYP3A induktoru līdztekus lietošana nav ieteicama

(skatīt 4.2. un 4.4. apakšpunktu).

Ja lieto kopā ar vidēji spēcīgiem vai vājiem CYP3A induktoriem, devas pielāgošana netiek ieteikta.

Lumakaftora/ivakaftora spēja ietekmēt citu zāļu iedarbību

CYP3A substrāti

Lumakaftors ir spēcīgs CYP3A induktors. Ja ivakaftoru lieto monoterapijā, tas ir vājš CYP3A

inhibitors. Sagaidāms, ka lumakaftora/ivakaftora kursa tīrā iedarbība ir spēcīga CYP3A indukcija.

Tāpēc lumakaftora/ivakaftora un CYP3A substrātu līdztekus lietošana var pavājināt šo substrātu

iedarbību (skatīt 4.4. apakšpunktu).

P-gp substrāti

Dati no pētījumiem

in vitro

liecina, ka lumakaftoram ir potenciāls gan inhibēt, gan inducēt P-gp.

Turklāt klīniskā pētījumā par ivakaftoru monoterapijā pierādīts, ka ivakaftors ir vājš P-gp inhibitors.

Tāpēc lumakaftora/ivakaftora un P-gp substrātu (piemēram, digoksīna) līdztekus lietošana var mainīt

šo substrātu iedarbību.

CYP2B6 un CYP2C substrāti

Mijiedarbība ar CYP2B6 un CYP2C substrātiem nav pētīta

in vivo

. Pētījumi

in vitro

liecina, ka

lumakaftoram ir potenciāls inducēt CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9 un CYP2C19; tomēr

in vitro

novērota arī CYP2C8 un CYP2C9 inhibīcija. Turklāt dati no pētījumiem

in vitro

liecina, ka ivakaftors

var inhibēt CYP2C9. Tāpēc lumakaftora/ivakaftora līdztekus lietošana var mainīt (t. i., pastiprināt vai

pavājināt) CYP2C8 un CYP2C9 substrātu iedarbību, pavājināt CYP2C19 substrātu iedarbību un

būtiski pavājināt CYP2B6 substrātu iedarbību.

Lumakaftora/ivakaftora potenciāls mijiedarboties ar transportieriem

Eksperimenti

in vitro

liecina, ka lumakaftors ir krūts vēža rezistences proteīna (

Breast Cancer

Resistance Protein

– BCRP) substrāts. Orkambi līdztekus lietošana zālēm, kas inhibē BCRP, var

palielināt lumakaftora koncentrāciju plazmā. Lumakaftors inhibē organisko anjonu transportieri

(OAT) 1 un 3. Lumakaftors un ivakaftors ir BCRP inhibitori. Orkambi līdztekus lietošana zālēm, kas

ir substrāti OAT1/3 un BCRP transportēšanai, var palielināt šo zāļu koncentrāciju plazmā.

Lumakaftors un ivakaftors nav OATP1B1, OATP1B3 un organiskā katjonu transportiera (

organic

cation transporter

– OCT) 1 un 2 inhibitori. Ivakaftors nav OAT1 un OAT3 inhibitors.

Konstatētā un cita iespējami nozīmīgā zāļu mijiedarbība

3. tabulā apkopota informācija par konstatēto vai paredzamo lumakaftora/ivakaftora ietekmi uz citu

zāļu iedarbību vai citu zāļu ietekmi uz lumakaftora/ivakaftora iedarbību. 3. tabulā apkopotā

informācija lielākoties iegūta no pētījumiem

in vitro

. Ieteikumus, kas sniegti 3. tabulas ailē “Klīniskais

komentārs”, pamato zāļu mijiedarbības pētījumu dati, klīniskais nozīmīgums vai paredzamā

mijiedarbība eliminācijas ceļu dēļ. Vispirms norādīta zāļu mijiedarbība ar vislielāko klīnisko

nozīmību.

3. tabula. Konstatētā un cita iespējami nozīmīgā zāļu mijiedarbība – ieteikumi par devām

lumakaftora/ivakaftora lietošanai ar citām zālēm

Līdztekus lietojamo

zāļu grupa:

aktīvās vielas

nosaukums

Efekts

Klīniskais komentārs

Klīniski visnozīmīgākās līdztekus lietojamās zāles

Pretalerģijas līdzekļi:

montelukasts

↔ LUM, IVA

↓ montelukasts

Tāpēc ka LUM

inducē

CYP3A/2C8/2C9

Montelukasta devu pielāgošana netiek

ieteikta. Ja līdztekus lieto

lumakaftoru/ivakaftoru, saprātīgā apmērā

jāveic klīniska kontrole.

Lumakaftors/ivakaftors var pavājināt

montelukasta iedarbību, attiecīgi

samazinot tā efektivitāti.

feksofenadīns

↔ LUM, IVA

↑ vai ↓

feksofenadīns

Iespējamās P-gp

indukcijas vai

inhibīcijas dēļ

Vēlamās klīniskās iedarbības dēļ,

iespējams, jāpielāgo feksofenadīna deva.

Lumakaftors/ivakaftors var mainīt

feksofenadīna iedarbību.

Antibiotikas:

klaritromicīns,

telitromicīns

↔ LUM

↑ IVA

Jo klaritromicīns,

telitromicīns inhibē

CYP3A

↓ klaritromicīns,

telitromicīns

Jo LUM inducē

CYP3A

Ja klaritromicīnu vai telitromicīnu izraksta

pacientiem, kas pašlaik lieto

lumakaftoru/ivakaftoru, tad

lumakaftora/ivakaftora devu pielāgošana

netiek ieteikta.

Ja pacientiem, kas pašlaik lieto

klaritromicīnu vai telitromicīnu, sāk

lumakaftora/ivakaftora kursu, terapijas

pirmajā nedēļā lumakaftora/ivakaftora

deva jāsamazina līdz vienai tabletei dienā.

Jāapsver alternatīvs variants šīm

antibiotikām, piemēram, azitromicīns.

Lumakaftors/ivakaftors var pavājināt

klaritromicīna un telitromicīna iedarbību,

attiecīgi samazinot to efektivitāti.

eritromicīns

↔ LUM

↑ IVA

Jo eritromicīns

inhibē CYP3A

↓ eritromicīns

Jo LUM inducē

CYP3A

Līdztekus lietojot eritromicīnu,

lumakaftora/ivakaftora devu pielāgošana

netiek ieteikta.

Jāapsver alternatīva eritromicīnam,

piemēram, azitromicīns.

Lumakaftors/ivakaftors var pavājināt

eritromicīna iedarbību, attiecīgi samazinot

tā efektivitāti.

Līdztekus lietojamo

zāļu grupa:

aktīvās vielas

nosaukums

Efekts

Klīniskais komentārs

Pretkrampju līdzekļi:

karbamazepīns,

fenobarbitāls, fenitoīns

↔ LUM

↓ IVA

Jo šie pretkrampju

līdzekļi inducē

CYP3A

↓ karbamazepīns,

fenobarbitāls,

fenitoīns

Jo LUM inducē

CYP3A

Nav ieteicama lumakaftora/ivakaftora un

šo pretkrampju līdzekļu līdztekus

lietošana. Ivakaftora un pretkrampju

līdzekļa iedarbība var nozīmīgi

pavājināties, un tas var samazināt abu

aktīvo vielu efektivitāti.

Pretsēnīšu līdzekļi:

itrakonazols*,

ketokonazols,

posakonazols,

vorikonazols

↔ LUM

↑ IVA

Jo šie pretsēnīšu

līdzekļi inhibē

CYP3A

↓ itrakonazols,

ketokonazols,

vorikonazols

Jo LUM inducē

CYP3A

↓ posakonazols

Jo LUM inducē

Ja šos pretsēnīšu līdzekļus izraksta

pacientiem, kas pašlaik lieto

lumakaftoru/ivakaftoru, tad

lumakaftora/ivakaftora devu pielāgošana

netiek ieteikta.

Ja pacientiem, kas pašlaik lieto šos

pretsēnīšu līdzekļus, sāk

lumakaftora/ivakaftora kursu, terapijas

pirmajā nedēļā lumakaftora/ivakaftora

deva jāsamazina līdz vienai tabletei dienā.

Nav ieteicama lumakaftora/ivakaftora un

šo pretsēnīšu līdzekļu līdztekus lietošana.

Pacienti rūpīgi jākontrolē uz vienlaidu

sēnīšu infekcijām, ja šādas zāles ir

nepieciešamas. Lumakaftors/ivakaftors var

pavājināt šo pretsēnīšu līdzekļu iedarbību,

attiecīgi samazinot to efektivitāti.

flukonazols

↔ LUM

↑ IVA

Jo flukonazols

inhibē CYP3A

↓ flukonazols

LUM indukcijas

dēļ flukonazols

neizmainītu zāļu

veidā izvadās

galvenokārt caur

nierēm; tomēr ar

spēcīgiem

induktoriem

novērota pieticīga

flukonazola

iedarbības

pavājināšanās.

Līdztekus lietojot flukonazolu,

lumakaftora/ivakaftora devu pielāgošana

netiek ieteikta.

Vēlamā klīniskā efekta dēļ, iespējams,

vajadzīga lielāka flukonazola deva.

Lumakaftors/ivakaftors var pavājināt

flukonazola iedarbību, attiecīgi samazinot

tā efektivitāti.

Līdztekus lietojamo

zāļu grupa:

aktīvās vielas

nosaukums

Efekts

Klīniskais komentārs

Pretiekaisuma līdzekļi:

ibuprofēns

↔ LUM, IVA

↓ ibuprofēns

Jo LUM inducē

CYP3A/2C8/2C9

Vēlamā klīniskā efekta dēļ, iespējams,

vajadzīga lielāka ibuprofēna deva.

Lumakaftors/ivakaftors var pavājināt

ibuprofēna iedarbību, attiecīgi samazinot

tā efektivitāti.

Līdzekļi pret

mikobaktērijām:

rifabutīns, rifampicīns*,

rifapentīns

↔ LUM

↓ IVA

Jo šie līdzekļi pret

mikobaktērijām

inducē CYP3A

↓ rifabutīns

Jo LUM inducē

CYP3A

↔ rifampicīns,

rifapentīns

Nav ieteicama lumakaftora/ivakaftora un

šo līdzekļu pret mikobaktērijām līdztekus

lietošana. Ivakaftora iedarbība būs

pavājināta, un tas var samazināt

lumakaftora/ivakaftora efektivitāti.

Vēlamā klīniskā efekta dēļ, iespējams,

vajadzīga lielāka rifabutīna deva.

Lumakaftors/ivakaftors var pavājināt

rifabutīna iedarbību, attiecīgi samazinot tā

efektivitāti.

Benzodiazepīni:

midazolāms, triazolāms

↔ LUM, IVA

↓ midazolāms,

triazolāms

Jo LUM inducē

CYP3A

Nav ieteicama lumakaftora/ivakaftora un

šo benzodiazepīnu līdztekus lietošana.

Lumakaftors/ivakaftors pavājinās

midazolāma un triazolāma iedarbību,

attiecīgi samazinot to efektivitāti.

Hormonālie

kontracepcijas līdzekļi:

etinilestradiols,

noretindrons un citi

progestogēni

↓ etinilestradiols,

noretindrons un citi

progestogēni

Jo LUM inducē

CYP3A/UGT

Hormonālos kontracepcijas līdzekļus

(iekšķīgi lietojamos, injicējamos,

transdermālos, implantējamos u. c.)

nedrīkst uzskatīt par efektīvu

kontracepcijas metodi, ja līdztekus lieto

lumakaftoru/ivakaftoru.

Lumakaftors/ivakaftors var pavājināt šo

hormonālo kontracepcijas līdzekļu

iedarbību, attiecīgi samazinot to

efektivitāti.

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2019. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/843782/2018

EMEA/H/C/003954

Orkambi (lumakaftors/ivakaftors)

Orkambi pārskats un kāpēc tās ir reģistrētas ES

Kas ir Orkambi un kāpēc tās lieto?

Orkambi ir zāles, ko lieto cistiskās fibrozes ārstēšanai pacientiem no divu gadu vecuma. Cistiskā fibroze ir

iedzimta slimība, kas atstāj smagas sekas uz plaušām un gremošanas sistēmu. Tā ietekmē šūnas, kas

ražo gļotas un gremošanas sulas. Cistiskās fibrozes gadījumā šie sekrēti sabiezē un izraisa

nosprostojumus. Biezu un lipīgu sekrētu veidošanās plaušās izraisa iekaisumu un ilgstošu plaušu

infekciju. Aizkuņģa dziedzera kanālu nosprostojums zarnās palēnina gremošanu un rada augšanas aizturi.

Orkambi lieto pacientiem, kuriem ir ģenētiska mutācija, ko sauc par F508del mutāciju. Šī mutācija

ietekmē olbaltumvielas gēnu, ko dēvē par cistiskās fibrozes transmembrānu vadītspējas regulatoru

(CFTR), un tas ir iesaistīts gļotu un gremošanas sulu izdalīšanās regulēšanā. Orkambi lieto pacientiem,

kuri ir mantojuši šo mutāciju no abiem vecākiem.

Orkambi satur aktīvās vielas lumakaftoru un ivakaftoru.

Kā lieto Orkambi?

Orkambi drīkst izrakstīt tikai ārsts, kuram ir pieredze cistiskās fibrozes ārstēšanā. Zāles drīkst izrakstīt

tikai pacientiem, kuriem ir apstiprināta F508del mutācija abās CFTR gēna kopijās.

Orkambi ir pieejamas tabletēs un granulās. Ieteicamā deva ir atkarīga no pacienta vecuma un ķermeņa

masas. Tabletes vai granulas lieto ik pēc 12 stundām kopā ar taukus saturošu uzturu.

Papildu informāciju par Orkambi lietošanu skatīt zāļu lietošanas instrukcijā vai jautāt ārstam vai

farmaceitam.

Orkambi darbojas?

Cistisko fibrozi izraisa mutācijas CFTR gēnā. Šis gēns ražo CFTR olbaltumvielu, kas ir iesaistīta gļotu un

gremošanas sulu ražošanas regulēšanā. Mutācija mazina CFTR olbaltumvielu skaitu uz šūnas virsmas

vai ietekmē olbaltumvielas darbību.

Orkambi (lumakaftors/ivakaftors)

EMA/843782/2018

2. lpp. no 3

Viena Orkambi aktīvā viela lumakaftors palielina CFTR olbaltumvielu skaitu uz šūnas, bet otra aktīvā viela

ivakaftors pastiprina bojāto CFTR olbaltumvielu aktivitāti. Šī iedarbība padara gļotas un gremošanas sulas

šķidrākas.

Kādi Orkambi ieguvumi atklāti pētījumos?

Orkambi uzlaboja plaušu darbību divos pamatpētījumos, kuros piedalījās 1108 pacienti ar cistisko fibrozi

vecumā no 12 gadiem, un vienā pētījumā, kurā piedalījās 204 bērni vecumā no 6 līdz 11 gadiem. Visiem

pacientiem bija F508del mutācija CFTR gēnā. Pētījumos Orkambi salīdzināja ar placebo (zāļu imitāciju),

abus lietojot papildus pacientu parastajai terapijai.

Abos pētījumos ar pacientiem vecumā no 12 gadiem galvenais efektivitātes rādītājs bija prognozētā FEV

uzlabojums, kas norāda, cik labi darbojas pacienta plaušas. Pirmā pētījuma rezultāti uzrādīja, ka pēc

24 nedēļu ilgas ārstēšanas pacientiem, kuri lietoja Orkambi, FEV

bija vidēji par 2,41 procentu punktiem

lielāks nekā pacientiem placebo grupā, savukārt otrajā pētījumā starpība bija 2,65 procentu punkti.

Ārstēšana ar Orkambi arī samazināja slimības saasināšanās (slimības uzliesmojumu) gadījumu skaitu,

kad vajadzīga pacienta ievietošana stacionārā vai antibiotiku terapija. Kopumā saasināšanās gadījumu

skaits tika samazināts par 39 %, salīdzinot ar placebo pacientu grupu.

Pētījumā ar bērniem vecumā no 6 līdz 11 gadiem galvenais efektivitātes rādītājs bija plaušu attīrīšanās

indeksa (LCI

) samazinājums, kas norāda uz plaušu ventilēšanas uzlabojumu. Pēc 24 nedēļas ilgas

ārstēšanas ar Orkambi ārstētajiem pacientiem LCI

bija samazinājies par 1,01, savukārt ar placebo

ārstētajiem pacientiem tas bija palielinājies par 0,08.

Papildpētījumā iesaistīja 60 bērnus vecumā no diviem līdz pieciem gadiem ar cistisko fibrozi, kuriem bija

F508del mutācija CFTR gēnā. Visus bērnus ārstēja ar Orkambi. Tika novērota CFTR olbaltumvielas

aktivitātes uzlabošanās, ko noteica, mērot hlorīda daudzuma samazināšanos sviedros pēc 24 ārstēšanas

nedēļām. Pacientiem ar cistisko fibrozi ir augsts hlorīda līmenis asinīs, jo CFTR nedarbojas pienācīgi.

Pārtraucot Orkambi lietošanu, hlorīda līmenis atkal palielinājās. Uzlabojās arī bērnu augšana (to noteica,

mērot ķermeņa masas indeksu, ķermeņa masu un garumu).

Kāds risks pastāv, lietojot Orkambi?

Visbiežākās Orkambi blakusparādības (kas var rasties vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir dispnoja

(apgrūtināta elpošana), caureja un slikta dūša (nelabums). Nopietnas blakusparādības ietver aknu

darbības traucējumus, piemēram, paaugstinātu aknu enzīmu līmeni asinīs, holestātisko hepatītu (žults

veidošanos, kas izraisa aknu iekaisumu) un aknu encefalopātiju (smadzeņu slimību, ko izraisa aknu

problēmas). Klīnisko pētījumu laikā nopietnas blakusparādības kopumā tika konstatētas vairāk nekā 1 no

200 cilvēkiem.

Pilnu visu ziņoto blakusparādību un ierobežojumu sarakstu, lietojot Orkambi, skatīt zāļu lietošanas

instrukcijā.

Kāpēc Orkambi ir reģistrētas ES?

Ir pierādīts, ka Orkambi uzlabo plaušu darbību un plaušu ventilēšanu cistiskās fibrozes pacientiem no

sešu gadu vecuma. Tika uzskatīts, ka Orkambi iedarbība bērniem vecumā no diviem līdz pieciem gadiem

ir līdzīga iedarbībai vecākiem bērniem, un, lai to apstiprinātu, tiks veikts ilgtermiņa pētījums.

Orkambi labvēlīgā ietekme bija mazāka, nekā gaidāms no zālēm, kas ārstē slimības mehānismu, nevis

tās simptomus. Taču, tā kā cistiskā fibroze, ko izraisa F508del mutācija, ir īpaši smaga slimība, novērotā

zāļu iedarbība tika uzskatīta par klīniski nozīmīgu pacientiem, kuriem nav alternatīvu ārstēšanas iespēju.

Orkambi (lumakaftors/ivakaftors)

EMA/843782/2018

3. lpp. no 3

Orkambi blakusparādības galvenokārt ietekmēja zarnu darbību un elpošanas sistēmu un kopumā tika

uzskatītas par vieglām līdz vidēji smagām un kontrolējamām.

Eiropas Zāļu aģentūra nolēma, ka ieguvums, lietojot Orkambi, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica

apstiprināt šīs zāles lietošanai ES.

Kas tiek darīts, lai garantētu drošu un efektīvu Orkambi lietošanu?

Uzņēmumam, kas piedāvā tirgū Orkambi, ir jāveic piecus gadus ilgs pētījums ar cistiskās fibrozes

pacientiem, lai izvērtētu šo zāļu ilgtermiņa ietekmi. Ir jāveic arī ilgtermiņa papildpētījums bērniem

vecumā no diviem līdz pieciem gadiem ar cistisko fibrozi, lai salīdzinātu bērnus ar F508del mutāciju

CFTR gēnā, kurus ārstē ar Orkambi un kurus neārstē ar Orkambi. Pētījuma mērķis ir novērtēt, kā

slimība progresē šajās divās bērnu grupās.

Zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā tika ietverti ieteikumi un piesardzības pasākumi, kas jāievēro

veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem, lai garantētu drošu un efektīvu Orkambi lietošanu.

Tāpat kā par visām zālēm, dati par Orkambi lietošanu tiek pastāvīgi uzraudzīti. Ziņotās ar Orkambi

lietošanu saistītās blakusparādības tiek rūpīgi izvērtētas, un tiek veikti visi pacientu aizsardzībai

nepieciešamie pasākumi.

Cita informācija par Orkambi

2015. gada 19. novembrī Orkambi saņēma reģistrācijas apliecību, kas derīga visā ES.

Sīkāka informācija par Orkambi ir atrodama aģentūras tīmekļa vietnē:

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Orkambi.

Šis kopsavilkums pēdējo reizi atjaunināts 2018.12.

Līdzīgi produkti

Meklēt brīdinājumus, kas saistīti ar šo produktu

Skatīt dokumentu vēsturi

Kopīgojiet šo informāciju