Luxturna

Šalis: Europos Sąjunga

kalba: rumunų

Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)

Veiklioji medžiaga:

voretigene neparvovec

Prieinama:

Novartis Europharm Limited 

ATC kodas:

S01XA27

INN (Tarptautinis Pavadinimas):

voretigene neparvovec

Farmakoterapinė grupė:

Other ophthalmologicals

Gydymo sritis:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Terapinės indikacijos:

Luxturna este indicat pentru tratamentul pacienților adulți și pacienți copii și adolescenți cu pierderea vederii din cauza moștenit distrofie retinei cauzate de confirmat biallelic RPE65 mutații și care au suficient de viabile celulele retinei.

Produkto santrauka:

Revision: 7

Autorizacija statusas:

Autorizat

Leidimo data:

2018-11-22

Pakuotės lapelis

29
B. PROSPECTUL
30
PROSPECT: INFORMAȚII PENTRU PACIENT
LUXTURNA 5
× 10
12 GENOMURI VECTOR/ML CONCENTRAT ȘI SOLVENT PENTRU SOLUŢIE
INJECTABILĂ
voretigene neparvovec
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Puteți să fiți de ajutor raportând orice
reacții adverse pe care le puteți avea. Vezi ultima parte de la pct.
4 pentru modul de raportare a
reacțiilor adverse.
CITIȚI CU ATENȚIE ȘI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE DE A VI
SE ADMINISTRA ACEST MEDICAMENT
DEOARECE CONȚINE INFORMAȚII IMPORTANTE PENTRU DUMNEAVOASTRĂ.
-
Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți.
-
Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului
dumneavoastră sau asistentei
medicale.
-
Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului
dumneavoastră sau asistentei
medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate
în acest prospect. Vezi
pct. 4.
CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT
1.
Ce este Luxturna și pentru ce se utilizează
2.
Ce trebuie să știți înainte să vă fie administrat Luxturna
3.
Cum vi se administrează Luxturna
4.
Reacții adverse posibile
5.
Cum se păstrează Luxturna
6.
Conținutul ambalajului și alte informații
1.
CE ESTE LUXTURNA ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ
Luxturna este un medicament de terapie genică care conține
substanța activă numită voretigene
neparvovec.
Luxturna este utilizat în tratamentul adulților și copiilor care
prezintă pierderea vederii din cauza
distrofiei retiniene ereditare, determinată de mutații la nivelul
genelor
_RPE65_
. Aceste mutații
împiedică organismul să producă o proteină necesară vederii și
astfel duc la pierderea vederii și, în
cele din urmă, la orbire.
Substanța activă din Luxturna, voretigene neparvovec, este un virus
modificat, care conține o „copie
de lucru” a genei
_RPE65_
. După injectare, virusul transferă această genă în celulele de

Prekės savybės

1
ANEXA I
REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI
2
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Profesioniștii din domeniul sănătății sunt
rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi pct. 4.8
pentru modul de raportare a reacțiilor
adverse.
1.
DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI
Luxturna 5 × 10
12
genomuri vector/ml concentrat și solvent pentru soluţie injectabilă
2.
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
2.1
DESCRIERE GENERALĂ
Voretigene neparvovec este un vector cu transfer de gene care
utilizează o capsidă de vector viral
adeno-asociat serotipului 2 (AAV2) ca modalitate de transfer a DNAc
pentru proteina de 65 kDa a
epiteliului pigmentar retinian uman (hRPE65) către retină.
Voretigene neparvovec este derivat din
AAV2 de tip sălbatic, utilizând tehnici de ADN recombinant.
2.2
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
Fiecare ml de concentrat conține 5 × 10
12
genomuri vector (vg).
Fiecare flacon de Luxturna conține 0,5 ml extractibili de concentrat
(echivalent cu 2,5 × 10
12
genomuri
vector), care necesită diluare în raport de 1:10 înainte de
administrare, vezi pct. 6.6.
După diluarea a 0,3 ml concentrat cu 2,7 ml solvent, fiecare ml
conține 5 × 10
11
genomuri vector.
Fiecare doză de 0,3 ml conține 1,5 x 10
11
genomuri vector.
Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICĂ
Concentrat și solvent pentru soluţie injectabilă.
După decongelare, atât concentratul, cât și solventul sunt lichide
limpezi și incolore, cu un pH de 7,3.
4.
DATE CLINICE
4.1
INDICAȚII TERAPEUTICE
Luxturna este indicat în tratamentul pacienților adulți și copii
și adolescenți care prezintă pierdere a
vederii din cauza distrofiei retiniene ereditare, determinată de
mutații
_RPE65_
bialelice confirmate, și
care au un număr suficient de celule retiniene viabile.
4.2
DOZE ȘI MOD DE ADMINISTRARE
Tratamentul trebuie inițiat și administrat d