Brineura

Informazioni principali

  • Nome commerciale:
  • Brineura
  • Utilizzare per:
  • Esseri umani
  • Tipo di medicina:
  • Farmaco allopatico

Documenti

Localizzazione

  • Disponibile in:
  • Brineura
    Unione Europea
  • Lingua:
  • italiano

Informazioni terapeutiche

  • Gruppo terapeutico:
  • Altro apparato digerente e metabolismo prodotti,
  • Area terapeutica:
  • Ceroid-lipofuscinosi neuronale
  • Indicazioni terapeutiche:
  • Brineura è indicato per il trattamento di lipofuscinosi ceroido di tipo 2 (CLN2), la malattia, conosciuta anche come tripeptidyl peptidasi 1 (TPP1) deficit.
  • Dettagli prodotto:
  • Revision: 1

Altre informazioni

Status

  • Fonte:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Stato dell'autorizzazione:
  • autorizzato
  • Numero dell'autorizzazione:
  • EMEA/H/C/004065
  • Data dell'autorizzazione:
  • 30-05-2017
  • Codice EMEA:
  • EMEA/H/C/004065
  • Ultimo aggiornamento:
  • 16-01-2019

Relazione pubblica di valutazione

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/285195/2017

EMEA/H/C/004065

Riassunto destinato al pubblico

Brineura

cerliponase alfa

Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Brineura. Illustra il

modo in cui l’Agenzia ha valutato il medicinale arrivando a raccomandarne l’autorizzazione nell’UE e le

condizioni d’uso. Non ha lo scopo di fornire consigli pratici sull’utilizzo di Brineura.

Per informazioni pratiche sull’uso di Brineura i pazienti devono leggere il foglio illustrativo oppure

consultare il medico o il farmacista.

Che cos’è e per che cosa si usa Brineura?

Brineura è un medicinale per il trattamento della lipofuscinosi ceroide neuronale di tipo 2 (CLN2),

un’affezione ereditaria nei bambini che porta a progressivi danni cerebrali.

Poiché il numero di pazienti affetti da CLN2 è basso, la malattia è considerata “rara” e Brineura è stato

qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 13 marzo 2013.

Brineura contiene il principio attivo cerliponase alfa.

Come si usa Brineura?

Brineura viene infuso direttamente nel cervello. Prima dell’infusione iniziale, il paziente dovrà essere

sottoposto a un intervento chirurgico per impiantare un dispositivo, che va dall’esterno del cranio

attraverso la cavità fluida fino al cervello, dove il medicinale viene rilasciato.

Le infusioni vengono praticate una volta ogni due settimane da un operatore sanitario esperto nella

somministrazione di medicinali nel cervello. Per ridurre il rischio di reazioni da infusione, si possono

somministrare ai pazienti altri medicinali prima o durante il trattamento con Brineura oppure si può

rallentare l’infusione. Il trattamento può proseguire fino a quando il paziente ne trae beneficio.

Brineura

EMA/285195/2017

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Brineura può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica. Per ulteriori informazioni, vedere il

foglio illustrativo.

Come agisce Brineura?

I pazienti affetti da CLN2 sono privi di un enzima necessario per il normale sviluppo cerebrale

denominato tripeptidil-peptidasi 1 (TPP1). Il principio attivo di Brineura, cerliponase alfa, è una copia di

TPP1 e viene utilizzato in sostituzione dell’enzima mancante.

Il medicinale viene infuso direttamente nel cervello al fine di aggirare la barriera emato-encefalica, una

barriera protettiva che separa il flusso sanguigno dal cervello e impedisce a sostanze quali i medicinali

di penetrare nel tessuto cerebrale.

Quali benefici di Brineura sono stati evidenziati negli studi?

Nei primi studi è stato evidenziato che Brineura riduce la velocità con cui la malattia progredisce

misurata secondo una scala di valutazione standard.

In uno studio su 23 bambini (età media di 4 anni) trattati con Brineura per quasi un anno, 20 di essi

(87 %) non hanno manifestato la perdita di 2 punti nelle capacità motorie e linguistiche storicamente

osservata nei pazienti che non ricevono trattamento.

La valutazione è stata eseguita da medici che hanno assegnato ai pazienti punteggi separati per le

capacità motorie e linguistiche (dove 0 significa più grave e 3 è normale). Il punteggio finale di un

paziente corrispondeva alla somma dei due punteggi.

In uno studio di follow-up i benefici di Brineura sono durati per un altro anno; i risultati hanno

evidenziato che la malattia poteva essere rallentata nella maggior parte dei pazienti. Questo studio è

tuttora in corso.

Quali sono i rischi associati a Brineura?

Gli effetti indesiderati più comuni di Brineura (che possono riguardare più di 1 persona su 5) sono

febbre, livelli bassi di proteine nel CSF (il liquido del cervello e del midollo spinale), anomalie nell’ECG

(un esame dell’attività cardiaca), vomito, infezioni delle vie respiratorie superiori (infezioni di naso e

gola) e reazioni (allergiche) da ipersensibilità. Per l’elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con

Brineura, vedere il foglio illustrativo.

Brineura non deve essere somministrato ai pazienti che hanno manifestato reazioni (allergiche) da

ipersensibilità potenzialmente fatali con Brineura e i cui sintomi si sono ripetuti quando il medicinale è

stato somministrato di nuovo. Inoltre, non deve essere somministrato ai pazienti ai quali è stato

impiantato uno shunt per drenare liquido in eccesso dal cervello. Infine, Brineura non deve essere

somministrato ai pazienti se vi sono problemi legati al dispositivo, quali perdite o infezione.

Perché Brineura è approvato?

I dati disponibili dimostrano che Brineura contribuisce a rallentare la perdita delle capacità motorie e

linguistiche nei pazienti affetti da CLN2, una malattia per cui non vi sono altri trattamenti.

Per quanto riguarda la sicurezza, dai dati non emerge alcun problema inaccettabile. Il comitato per i

medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia ha pertanto concluso che i benefici di Brineura sono

superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l’uso nell’UE.

Brineura

EMA/285195/2017

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Brineura è stato autorizzato in “circostanze eccezionali” perché non è stato possibile ottenere

informazioni complete su Brineura a causa della rarità della malattia. Ogni anno l’Agenzia europea per i

medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato di

conseguenza.

Quali informazioni sono ancora attese per Brineura?

Poiché Brineura è stato autorizzato in circostanze eccezionali, la ditta che lo commercializza fornirà

ulteriori dati da studi sulla sicurezza del medicinale, tra cui il rischio di reazioni allergiche qualora

utilizzato a lungo termine, e sulla sua efficacia a lungo termine nel rallentare o arrestare il

peggioramento delle capacità motorie e linguistiche. Agli studi parteciperanno bambini di età inferiore

ai due anni, per i quali attualmente non vi sono dati.

Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Brineura?

La ditta che commercializza Brineura garantirà che tutti gli operatori sanitari che dovrebbero utilizzare

il medicinale siano dotati di materiale formativo su come usarlo e come prevenire problemi legati al

dispositivo, quali infezione o ostruzione.

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché

Brineura sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle

caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Altre informazioni su Brineura

Per la versione completa dell’EPAR di Brineura consultare il sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla

terapia con Brineura, leggere il foglio illustrativo (accluso all’EPAR) oppure consultare il medico o il

farmacista.

Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Brineura è disponibile sul sito web

dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Foglio illustrativo: composizione, posologia, indicazioni, interazioni, gravidanza, allattamento, effetti indesiderati, controindicazioni

B. FOGLIO ILLUSTRATIVO

Foglio illustrativo: Informazioni per l’utilizzatore

Brineura 150 mg soluzione per infusione

cerliponase alfa

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di

nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato

riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le

informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene

importanti informazioni per lei.

Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.

Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico.

Se lei o il suo bambino manifestate un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non

elencati in questo foglio, si rivolga al medico. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

Cos’è Brineura e a cosa serve

Cosa deve sapere prima di prendere o dare Brineura a suo figlio

Come usare Brineura

Possibili effetti indesiderati

Come conservare Brineura

Contenuto della confezione e altre informazioni

1.

Cos’è Brineura e a cosa serve

Brineura contiene il principio attivo cerliponase alfa, che appartiene a un gruppo di medicinali

conosciuti come farmaci per terapia enzimatica sostitutiva. Viene utilizzato per trattare pazienti affetti

da ceroidolipofuscinosi

neuronale di tipo 2 (CLN2), conosciuta anche come carenza di tripeptidil-

peptidasi 1 (TPP-1).

Le persone affette da CLN2 non presentano un enzima chiamato TPP1 oppure questo è presente ma in

quantità ridotta e ciò causa un accumulo di sostanze chiamate materiali di accumulo lisosomiale. Nelle

persone affette da CLN2, tali sostanze si accumulano in alcune parti del corpo, principalmente nel

cervello.

Come funziona Brineura

Questo medicinale sostituisce l’enzima mancante, TPP1, riducendo il fenomeno di accumulo

lisosomiale. Questo medicinale consente di rallentare la progressione della malattia.

2.

Cosa deve sapere prima di prendere o dare Brineura a suo figlio

Non usi Brineura:

Se lei o suo figlio avete manifestato reazioni allergiche gravi a cerliponase alfa o qualsiasi altro

componente del medicinale (paragrafo 6) e le reazioni si manifestano nuovamente quando

cerliponase alfa viene assunto nuovamente.

Se lei o suo figlio avete un dispositivo impiantato per drenare liquido in eccesso dal cervello.

Se lei o suo figlio avete presentato sintomi di infezione del dispositivo o manifestate problemi

con il dispositivo. Il medico può decidere di continuare il trattamento una volta che l’infezione o

il problema sono stati risolti.

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al medico prima di usare Brineura.

Lei o suo figlio potete manifestare problemi con il dispositivo impiantato utilizzato durante il

trattamento con Brineura (vedere il paragrafo 4 relativo ai possibili effetti indesiderati), inclusi

infezioni o un guasto del dispositivo. Il trattamento può essere interrotto se il dispositivo deve

essere sostituito o finché l’infezione non è risolta. Per eventuali domande sul dispositivo, si

rivolga al medico.

È possibile che si verifichino reazioni allergiche potenzialmente fatali con Brineura. Sarà

compito del medico controllare lei o suo figlio per escludere la presenza di sintomi di reazioni

allergiche potenzialmente fatali, quali orticaria, prurito o arrossamento, labbra, lingua e/o ugola

gonfie, dispnea, raucedine, segni blu intorno alle punte delle dita o alle labbra, ipotonia,

sincope o incontinenza.

Il medico misurerà frequenza cardiaca, pressione sanguigna, frequenza respiratoria e

temperatura del paziente o del bambino prima, durante e dopo il trattamento. Il medico può

decidere di monitorare ulteriormente questi parametri, se necessario.

Il medico eseguirà un ECG ogni 6 mesi per escludere la presenza di anomalie. Se lei o suo

figlio avete una storia clinica di problemi cardiaci, il medico o l’infermiere controlleranno

l’attività cardiaca durante ogni infusione.

Il medico può inviare campioni di liquido cerebrale per escludere la presenza di infezioni.

Brineura non è stato somministrato a pazienti con malattia in fase avanzata all’inizio del

trattamento o nei bambini di età inferiore ai 2 anni. Il suo medico determinerà se il trattamento

con Brineura sia appropriato per lei o per suo figlio.

Altri medicinali e Brineura

Informi il medico se lei o suo figlio state assumendo, avete recentemente assunto o potreste assumere

qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte

materno chieda consiglio al medico prima di prendere questo medicinale.

Non deve sottoporsi a un trattamento con Brineura durante la gravidanza se non chiaramente

necessario. Non è noto se Brineura sia escreto nel latte materno. Durante il trattamento con Brineura,

l’allattamento al seno deve essere interrotto. Non è noto se Brineura abbia effetto sulla fertilità

nell’uomo.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Non è noto se Brineura abbia effetti sulla capacità di guidare veicoli o di utilizzare macchinari. Si

rivolga al suo medico.

Brineura contiene sodio

Ogni flaconcino contiene 44 mg di sodio. Questo fattore deve essere preso in considerazione nei

pazienti con un regime alimentare iposodico.

3.

Come usare Brineura

Il paziente o il bambino dovranno essere sottoposti a un intervento chirurgico per impiantare il

dispositivo per la somministrazione di Brineura. Questo dispositivo permette al medicinale di

raggiungere una parte specifica del cervello.

Brineura deve essere somministrato esclusivamente in una struttura sanitaria, da un medico

competente nella somministrazione di medicinali per via intracerebroventricolare (infusione di liquidi

nel cervello).

Brineura non è stato somministrato in pazienti di età inferiore a 2 anni o di età superiore a 8 anni

(all’inizio dello studio clinico). È disponibile una limitata esperienza in alcuni pazienti di età 2 anni.

La dose consigliata di Brineura varia in base all’età del paziente e deve essere somministrata a

settimane alterne secondo lo schema seguente:

dalla nascita a < 6 : 100 mg

da 6 mesi a < 1 anno: 150 mg

da 1 anno a < 2 anni: 200 mg (prime 4 dosi), 300 mg (tutte le altre dosi)

≥ 2 anni: 300 mg

Il medico può regolare la sua dose, o la dose di suo figlio, o l’intervallo di tempo in cui viene

somministrato il farmaco, nel caso in cui l’infusione non dovesse essere tollerata, in presenza di una

reazione allergica o di un possibile incremento della pressione cerebrale.

Il medicinale viene infuso lentamente attraverso il dispositivo impiantato. Una volta somministrato il

medicinale, viene eseguita una seconda infusione, in tempi più brevi, di una soluzione per spingere

dosi residue di Brineura fuori dal dispositivo di infusione in modo che venga erogata tutta la dose

prevista al cervello. Questo medicinale e la soluzione verranno somministrati entro un arco di tempo

compreso tra 2 e 4 ore e 30 minuti secondo la dose prevista per il paziente o il bambino. Il medico può

diminuire la dose o la velocità dell’infusione in base alla risposta durante il trattamento.

Il medico può somministrare a lei o a suo figlio farmaci quali gli antipiretici in caso di febbre o gli

antistaminici per trattare reazioni allergiche prima di ogni trattamento con Brineura per ridurre gli

effetti collaterali che possono manifestarsi durante o subito dopo ogni trattamento.

Se ha dubbi riguardo l’uso del medicinale, consulti il medico.

4.

Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone

li manifestino.

Se manifesta uno qualsiasi degli effetti indesiderati seguenti, si rivolga immediatamente al medico o

all’infermiere.

Effetti collaterali molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10):

febbre

vomito

irritabilità

convulsioni (crisi convulsive)

reazioni durante l’assunzione del medicinale o subito dopo, quali orticaria, prurito o

arrossamento, labbra, lingua e/o ugola gonfie, respiro corto, raucedine, segni blu intorno alle

punte delle dita o alle labbra, riduzione del tono muscolare, perdita di coscienza o incontinenza

Effetti collaterali comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10):

infezioni batteriche correlate all’uso del dispositivo

battito cardiaco rallentato

mancato funzionamento corretto del dispositivo a causa di un blocco rilevato durante la

preparazione per l’infusione

Non nota (la frequenza non può essere determinata sulla base dei dati disponibili)

dispositivo spostato e che non funziona correttamente al momento della preparazione per

l’infusione

Questo medicinale può causare altri effetti collaterali:

Effetti collaterali molto comuni:

cefalea

aumento o diminuzione dei livelli di proteine nel liquido cerebrale

risultati dell’ECG anormali (ECG)

aumento delle cellule nel fluido spinale rilevato dal monitoraggio di laboratorio

infezioni al naso o alla gola (raffreddore)

problema correlato all’ago (l’ago di infusione si distacca dal dispositivo impiantato)

Effetti collaterali comuni:

dolore

eritema

orticaria

testa in basso (il mento arriva a sfiorare il torace)

mal di stomaco

perdita del dispositivo

vesciche sulla bocca o la lingua

gonfiore o rossore delle palpebre e della parte bianca dell’occhio

nervosismo

disturbi a stomaco e intestino

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga

al medico. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di

segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire

maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5.

Come conservare Brineura

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sui flaconcini e sulla scatola dopo il

simbolo SCAD. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Conservare in congelatore in posizione verticale (-25 °C − -15 °C). Trasportare e distribuire congelato

(-85 °C − -15 °C). Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.

Brineura e soluzione di lavaggio scongelati devono essere utilizzati immediatamente. Il prodotto deve

essere prelevato da flaconcini chiusi, immediatamente prima dell’uso. Se l’uso immediato non è

possibile, i flaconcini chiusi di Brineura e soluzione di lavaggio devono essere conservati a 2-8 °C e

utilizzati entro 24 ore.

La stabilità in uso chimica e fisica è stata dimostrata per un massimo di 12 ore a temperatura ambiente

(19-25 °C). Da un punto di vista microbiologico, flaconcini o prodotto nelle siringhe aperti devono

essere utilizzati immediatamente. In caso contrario, i tempi di conservazione durante l’uso e le

condizioni prima dell’uso sono di responsabilità esclusiva dell’utente.

Il dottore o il farmacista è responsabile della conservazione di Brineura e dello smaltimento corretto di

flaconcini di prodotto non utilizzati.

6.

Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Brineura

Il principio attivo è cerliponase alfa. Ogni flaconcino di Brineura contiene 150 mg di

cerliponase alfa in 5 ml di soluzione. Ogni ml di soluzione per infusione contiene 30 mg di

cerliponase alfa.

Gli altri ingredienti di Brineura e della soluzione di lavaggio sono: sodio fosfato bibasico

eptaidrato, sodio diidrogeno fosfato monoidrato, cloruro di sodio, cloruro di potassio, cloruro di

magnesio esaidrato, cloruro di calcio diidrato, acqua per iniezioni (vedere il

paragrafo 2 “Brineura contiene sodio”)

Descrizione dell’aspetto di Brineura e contenuto della confezione

Brineura e la soluzione di lavaggio solo soluzioni per infusione di aspetto da limpida a leggermente

opalescente, da incolore a giallo chiaro; può contenere fibre finissime traslucenti o particelle opache.

Confezione: 3 flaconcini (due flaconcini di Brineura e un flaconcino di soluzione di lavaggio),

ciascuno contenente 5 ml di soluzione

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlanda

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il MM/AAAA

A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione in “circostanze eccezionali”. Ciò significa che,

data la rarità della malattia, non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.

L’Agenzia europea dei medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione su questo

medicinale e questo foglio illustrativo verrà aggiornato, se necessario.

Altre fonti d’informazioni

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea

dei medicinali, http://www.ema.europa.eu. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e

relativi trattamenti terapeutici.

Allegato IV

Conclusioni relative al rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze

eccezionali presentate dall’Agenzia europea per i medicinali

Conclusioni presentate dall’Agenzia europea per i medicinali riguardo:

Rilascio dell'autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali

A seguito della valutazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, il

Comitato dei medicinali per uso umano (

Committee for human medicinal products,

CHMP) ritiene

che il rapporto beneficio/rischio sia favorevole al fine di raccomandare il rilascio

dell’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali, come ulteriormente

descritto nella relazione pubblica di valutazione europea (

European Public Assessment Report

EPAR).

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

14-12-2018


Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b,  13/12/2018,  Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Active substance: efmoroctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)8678 of Wed, 12 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3964/X/21

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-11-2018

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Active substance: damoctocog alfa pegol) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7987 of Mon, 26 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004054/0000

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (Active substance: cerliponase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7885 of Thu, 22 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Active substance: Eptacog alfa (activated)) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7877 of Thu, 22 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000074/II/0104

Europe -DG Health and Food Safety

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety