Alofisel

Informazioni principali

  • Nome commerciale:
  • Alofisel
  • Utilizzare per:
  • Esseri umani
  • Tipo di medicina:
  • Farmaco allopatico

Documenti

Localizzazione

  • Disponibile in:
  • Alofisel
    Unione Europea
  • Lingua:
  • italiano

Informazioni terapeutiche

  • Gruppo terapeutico:
  • immunosoppressori
  • Area terapeutica:
  • Fistola Rettale
  • Indicazioni terapeutiche:
  • Alofisel è indicato per il trattamento del complesso fistole perianale, in pazienti adulti con non attivo/moderatamente attivo del lume della malattia di Crohn, quando fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno uno convenzionale o terapia biologica. Alofisel deve essere utilizzato dopo condizionata di fistola.

Altre informazioni

Status

  • Fonte:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Stato dell'autorizzazione:
  • autorizzato
  • Numero dell'autorizzazione:
  • EMEA/H/C/004258
  • Data dell'autorizzazione:
  • 23-03-2018
  • Codice EMEA:
  • EMEA/H/C/004258
  • Ultimo aggiornamento:
  • 14-05-2018

Relazione pubblica di valutazione

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/1380/2018

EMEA/H/C/004258

Riassunto destinato al pubblico

Alofisel

darvadstrocel

Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Alofisel. Illustra il

modo in cui l’Agenzia ha valutato il medicinale arrivando a raccomandarne l’autorizzazione nell’UE e le

condizioni d’uso. Non ha lo scopo di fornire consigli pratici sull’utilizzo di Alofisel.

Per informazioni pratiche sull’uso di Alofisel i pazienti devono leggere il foglio illustrativo oppure

consultare il medico o il farmacista.

Che cos’è e per che cosa si usa Alofisel?

Alofisel è un medicinale usato per il trattamento di fistole anali complesse in adulti con malattia di

Crohn (una condizione infiammatoria dell’intestino) nel caso in cui un medicinale convenzionale o

biologico non si sia dimostrato sufficientemente efficace.

Le fistole sono canali anomali tra le parti inferiori dell’intestino e la cute intorno all’ano. Le fistole

complesse sono quelle con vari canali anomali e aperture o con canali che penetrano in profondità

nell’organismo o in cui si verificano altre complicazioni quali accumulo di pus.

Alofisel contiene il principio attivo darvadstrocel, che comprende cellule staminali estratte dal tessuto

adiposo di donatori adulti. È un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato “prodotto di terapia

cellulare somatica”, ossia un tipo di medicinale contenente cellule o tessuti che sono stati modificati in

modo da poter essere utilizzati per curare, diagnosticare o prevenire una malattia.

Poiché il numero di pazienti affetti da fistole anali è basso, la malattia è considerata “rara” e Alofisel è

stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) l’8 ottobre 2009.

Alofisel

EMA/1380/2018

Pagina 2/3

Come si usa Alofisel?

Alofisel deve essere somministrato esclusivamente da medici specialisti esperti nella diagnosi e nel

trattamento della condizione per cui viene utilizzato. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con

prescrizione medica.

Alofisel è somministrato una volta sola. Al paziente viene somministrato un anestetico (totale in modo

da addormentare il paziente o locale sulla zona da trattare). Dopo aver preparato le fistole per il

trattamento in una sala operatoria, il contenuto di due flaconcini (ciascuno contenente 30 milioni di

cellule) viene iniettato intorno alle aperture interne e altri due flaconcini nelle aperture esterne nelle

pareti della fistola.

Per ulteriori informazioni, vedere il foglio illustrativo.

Come agisce Alofisel?

Alofisel è costituito da “cellule staminali mesenchimali” derivanti dal tessuto adiposo di un donatore.

Per realizzare questo medicinale, le cellule sono selezionate e coltivate in laboratorio per moltiplicarle.

Una volta iniettate nelle pareti della fistola, queste cellule possono contribuire a ridurre l’infiammazione

e a favorire la crescita di tessuto nuovo. Ciò agevola la guarigione e la chiusura della fistola.

Quali benefici di Alofisel sono stati evidenziati negli studi?

Uno studio principale, condotto su 212 pazienti con malattia di Crohn e fistole anali complesse, ha

riscontrato un’efficacia maggiore di Alofisel rispetto al placebo (trattamento fittizio) 24 settimane dopo

il trattamento. Il trattamento con medicinali convenzionali o biologici non si era dimostrato efficace in

questi pazienti. Il principale parametro dell’efficacia, denominato “remissione combinata”, è stato la

chiusura di anomali aperture esterne insieme all’assenza di canali interni più larghi di 2 cm pieni di

fluido (poiché rischiano di riaprire la fistola). Tra i pazienti trattati con Alofisel, si è verificata una

remissione combinata in quasi il 50 % dei pazienti (53 su 107) rispetto al 34 % dei pazienti (36 su

105) cui era stato somministrato placebo.

Quali sono i rischi associati ad Alofisel?

Gli effetti indesiderati più comuni di Alofisel (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) sono

ascesso anale (una zona gonfia con un accumulo di pus), proctalgia (dolore anale), fistola anale e

dolore durante il trattamento.

Alofisel non deve essere usato in pazienti con ipersensibilità (allergia) al siero bovino (il liquido limpido

del sangue bovino) o a uno qualsiasi dei componenti di Alofisel.

Perché Alofisel è approvato?

L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Alofisel sono superiori ai rischi e ha

raccomandato che ne venisse approvato l’uso nell’UE. Alofisel è prezioso nel trattamento di fistole anali

complesse che non hanno risposto in maniera adeguata ad altri trattamenti. I dati sulla sicurezza di

Alofisel sono limitati ma forniscono informazioni sufficienti sulla configurazione degli effetti indesiderati.

Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Alofisel?

La ditta che commercializza Alofisel fornirà materiale informativo rivolto agli operatori sanitari sulla

corretta modalità di somministrazione del medicinale e sulla possibilità di trasmissione di un’infezione

Alofisel

EMA/1380/2018

Pagina 3/3

al paziente. La ditta, inoltre, porterà a termine uno studio al fine di continuare a raccogliere

informazioni sull’efficacia e sulla sicurezza di Alofisel.

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché

Alofisel sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle

caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Altre informazioni su Alofisel

Per la versione completa dell’EPAR di Alofisel consultare il sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla

terapia con Alofisel, leggere il foglio illustrativo (accluso all’EPAR) oppure consultare il medico o il

farmacista.

Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo ad Alofisel è disponibile sul sito web

dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Foglio illustrativo

B. FOGLIO ILLUSTRATIVO

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Alofisel 5 milioni di cellule/mL sospensione iniettabile

Darvadstrocel

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di

nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato

riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le

informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima di assumere questo medicinale perché contiene

importanti informazioni per Lei.

Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.

Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o al chirurgo.

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si

rivolga al medico o al chirurgo. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

Cos’è Alofisel e a cosa serve

Cosa deve sapere prima di ricevere Alofisel

Come viene somministrato Alofisel

Possibili effetti indesiderati

Come conservare Alofisel

Contenuto della confezione e altre informazioni

1.

Cos’è Alofisel e a cosa serve

Alofisel è un medicinale utilizzato per il trattamento di fistole perianali complesse in pazienti adulti

con malattia di Crohn (una malattia che causa infiammazione dell'intestino) nei casi in cui gli altri

sintomi della malattia sono sotto controllo o di lieve intensità. Le fistole perianali

sono canali anomali

che mettono in comunicazione parti dell'intestino inferiore (retto e ano) con la cute intorno all'ano,

causando la formazione di una o più aperture vicino all'ano. Le fistole perianali sono descritte come

complesse se presentano più canali e aperture, se penetrano in profondità nell'organismo o se sono

associate ad altre complicazioni quali la raccolta di pus (liquido infetto denominato anche ascesso). Le

fistole perianali possono causare dolore, irritazione e secrezione di pus attraverso le aperture verso la

cute.

Alofisel viene utilizzato se le fistole non hanno risposto sufficientemente bene al trattamento

precedente. Quando viene iniettato vicino alle fistole perianali, Alofisel ne riduce l’infiammazione,

aumentando la probabilità di guarigione delle fistole.

Alofisel dovrà essere utilizzato dopo un'adeguata preparazione della fistola, vedere paragrafo 3.

L'ingrediente attivo di Alofisel è darvadstrocel, costituito da cellule staminali ottenute dal tessuto

adiposo di un donatore adulto sano (le cosiddette cellule staminali allogeniche) e successivamente

coltivate in laboratorio. Le cellule staminali adulte sono un tipo speciale di cellule presenti in molti

tessuti adulti, il cui ruolo principale è la riparazione del tessuto in cui si trovano.

2.

Cosa deve sapere prima di ricevere Alofisel

Non deve ricevere Alofisel se:

è allergico a uno qualsiasi dei componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6) o al

siero bovino.

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al medico o al chirurgo prima di prendere Alofisel.

Alofisel può contenere tracce di benzilpenicillina o streptomicina (antibiotici). Ciò deve essere

considerato se si è allergici a questi antibiotici, poiché questi antibiotici sono utilizzati nel processo di

produzione di questo medicinale.

Alofisel è una terapia con cellule viventi e pertanto il prodotto finale non può essere sterilizzato. Il

prodotto viene controllato in diverse fasi durante la produzione per garantire che sia privo di infezioni.

Poiché il controllo finale avviene immediatamente prima che Alofisel sia spedito all'ospedale, i

risultati di quest'ultimo controllo non sono noti al momento della consegna. Nel caso improbabile che i

risultati rilevassero un'infezione, sarà informata l'équipe medica che ha eseguito il trattamento, che Le

comunicherà l'eventuale necessità di sottoporsi a esami di laboratorio per il trattamento dell'infezione.

Se dopo la procedura si sente male o presenta febbre, informi il Suo medico non appena possibile.

Bambini e adolescenti

Non somministri questo farmaco a bambini (di età inferiore a 18 anni), perché non sono noti i

potenziali benefici e rischi.

Gravidanza e allattamento

Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando

con latte

materno chieda consiglio al medico/chirurgo prima di prendere questo medicinale. Il trattamento con

Alofisel non è raccomandato durante la gravidanza o l'allattamento al seno. Le donne in età fertile

devono adottare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Alofisel.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

E’ improbabile che Alofisel influisca sulla Sua capacità di guidare veicoli o usare strumenti o

macchinari.

3.

Come viene somministrato Alofisel

Alofisel viene somministrato da un chirurgo nelle immediate adiacenze o all'interno delle Sue fistole.

La dose raccomandata è 120 milioni di cellule.

Prima del trattamento con Alofisel, Le verrà somministrato un anestetico.

Una volta anestetizzato (anestesia generale o regionale), il chirurgo procederà a:

pulire le fistole con soluzione fisiologica e rimuovere eventuale tessuto cicatriziale.

chiudere le aperture interne delle fistole.

iniettare Alofisel. Una metà della dose sarà iniettata nel tessuto adiacente alle aperture interne

delle fistole e l'altra metà della dose nelle pareti tissutali lungo le fistole.

massaggiare delicatamente per 20-30 secondi l'area dell'apertura della fistola sulla cute, vicino

all'ano.

Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico o al chirurgo.

4.

Possibili effetti

indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone

li manifestino.

Alcuni effetti indesiderati del trattamento con Alofisel sono legati alla procedura di pulizia delle

fistole. Generalmente, tali effetti indesiderati sono piuttosto lievi e scompaiono nei giorni successivi

alla procedura.

Effetti indesiderati comuni

(possono interessare fino a 1 paziente su 10):

ascesso anale

fistola anale

proctalgia (dolore rettale o anale)

dolore dovuto alla procedura (dolore dopo la pulizia della fistola)

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga

al medico o al chirurgo. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema

nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire

a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5.

Come conservare Alofisel

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sull’etichetta.

Non conservare a temperatura superiore a 25°C o inferiore a 15°C.

Non refrigerare o congelare.

Conservare il medicinale all'interno della scatola di cartone.

Alofisel non deve essere irradiato.

Poiché si tratta di un medicinale da utilizzare in sala operatoria, il personale ospedaliero è responsabile

della corretta conservazione del medicinale prima e durante il suo utilizzo, nonché del suo corretto

smaltimento.

6.

Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Alofisel

L'ingrediente attivo di Alofisel è darvadstrocel, costituito da cellule staminali umane ottenute

dal tessuto adiposo di un donatore adulto sano che vengono successivamente coltivate (espanse)

in laboratorio e fornite a una concentrazione di 5 milioni di cellule per millilitro, in flaconcini

contenenti ciascuna 6 millilitri, ossia 30 milioni di cellule per flaconcino.

Per la conservazione delle cellule, si utilizzano due eccipienti: uno è un liquido denominato

mezzo di coltura di Dulbecco modificato (DMEM), contenente sostanze nutritive per le cellule

(aminoacidi, vitamine, sali e carboidrati) e l'altro è albumina umana, una proteina naturale

presente nell'organismo umano.

Descrizione dell'aspetto di Alofisel e contenuto della confezione

Alofisel è una sospensione iniettabile. Durante la spedizione, le cellule potrebbero essersi depositate

sul fondo dei flaconcini, formando un sedimento e sarà pertanto necessaria la risospensione. Dopo che

le cellule sono state risospese (con un leggero picchiettamento manuale), Alofisel si presenta come

una sospensione omogenea di colore bianco-giallastro.

Alofisel viene fornito su base individuale. Una dose singola di Alofisel consiste in 4 flaconcini di

vetro

contenenti ciascuno 6 millilitri di Alofisel, confezionati all'interno di una scatola di cartone.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore

TiGenix S.A.U.

C/Marconi 1

Parque Tecnológico de Madrid

28760 Tres Cantos, Madrid

Spagna

Tel: +34 91 804 92 64

Fax: +34 91 804 92 63

info@tigenix.com

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il <MM/AAAA>

Altre fonti d’informazioni

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito Web dell’Agenzia europea

dei medicinali, http://www.ema.europa.eu/ema//.

16-5-2018

Alofisel (Takeda Pharma A/S)

Alofisel (Takeda Pharma A/S)

Alofisel (Active substance: Darvadstrocel) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3050 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4258/T/1

Europe -DG Health and Food Safety