Strimvelis

Country: Evrópusambandið

Tungumál: danska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

autolog CD34 + beriget celle brøkdel, der indeholder CD34 + celler transduced med retroviral vektor, der koder for menneskets adenosin deaminase (ADA) cDNA sekvens fra menneskelige hæmatopoietiske stamceller / (CD34 +) stamceller

Fáanlegur frá:

Fondazione Telethon ETS

ATC númer:

L03

INN (Alþjóðlegt nafn):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Meðferðarhópur:

Immunostimulants,

Lækningarsvæði:

Alvorlig kombineret immundefekt

Ábendingar:

Strimvelis er indiceret til behandling af patienter med svær kombineret immundefekt på grund af adenosin deaminase mangel (ADA-SCID), for hvem ingen passende human leukocyt antigen (HLA)-matchede relaterede stamcelle donor er tilgængelige (Se afsnit 4. 2 og afsnit 4.

Vörulýsing:

Revision: 9

Leyfisstaða:

autoriseret

Leyfisdagur:

2016-05-26

Upplýsingar fylgiseðill

21
B. INDLÆGSSEDDEL
22
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ELLER OMSORGSPERSONEN
STRIMVELIS 1
-10 × 10
6 CELLER/ML INFUSIONSVÆSKE, DISPERSION
Autolog CD34
+
-beriget cellefraktion, som indeholder CD34
+
-celler transduceret med retroviral vektor, som
koder for den humane ADA-cDNA-sekvens
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes nye
oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de
bivirkninger, dit barn får. Se sidst i
punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DIT BARN FÅR DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER VIGTIGE
OPLYSNINGER FOR DIT BARN.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
-
Spørg dit barns læge eller sundhedspersonalet, hvis der er mere, du
vil vide.
-
Kontakt dit barns læge eller sundhedspersonalet, hvis dit barn får
bivirkninger, herunder bivirkninger,
som ikke er nævnt her. Se punkt 4.
-
Dit barns læge vil give dig et patientoplysningskort med vigtige
sikkerhedsinformationer om dit barns
behandling med Strimvelis. Læs det nøje og følg instruktionerne.
-
Hav altid patientoplysningskortet med dig, og vis det altid til lægen
eller sundhedspersonalet, når dit
barn ser dem, eller hvis dit barn skal på hospitalet.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før dit barn får Strimvelis
3.
Sådan gives Strimvelis
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
Strimvelis er en type lægemiddel, som bruges til
GENTERAPI
. Det fremstilles specielt til hver enkelt patient.
Strimvelis bruges hos børn til at behandle en alvorlig sygdom kaldet
ADA-SCID
(
_svær kombineret _
_adenosindeaminase-immundefekt_
). Det bruges, når dit barn ikke kan få et knoglemarvstransplantat
fra en
donor i familien, da deres match ikke er god nok.
ADA-SCID forårsages af et defekt gen i blodcellerne i dit barns
immunsystem. Cellerne kan derfor ikke
producere nok af et enzym, som kal

Vara einkenni

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger hurtigt
tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8,
hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Strimvelis 1-10 x 10
6
celler/ml infusionsvæske, dispersion
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1
GENEREL BESKRIVELSE
En autolog CD34
+
-beriget cellefraktion, som indeholder CD34
+
-celler transduceret med retroviral vektor,
som koder for den humane adenosindeaminase (ADA)-cDNA-sekvens fra
humane hæmatopoietiske
stamceller/progenitorceller (CD34
+
).
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Lægemidlet er emballeret i én eller flere infusionsposer. Hver
patientspecifik infusionspose med Strimvelis
indeholder en autolog CD34
+
-beriget cellefraktion indeholdende CD34
+
-celler transduceret med retroviral
vektor, som koder for den humane ADA-cDNA-sekvens.
_ _
De kvantitative oplysninger vedrørende CD34
+
-celler/kg og det totale antal celler i præparatet er anført på
etiketten for hver batch.
_ _
Koncentrationen er 1-10 x 10
6
CD34
+
-celler/ml.
Hjælpestof, som behandleren skal være opmærksom på:
Dette lægemiddel indeholder 0,15 mmol natrium pr. ml .
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Infusionsvæske, dispersion.
En uklar til klar, farveløs til lyserød dispersion af celler.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Strimvelis er indiceret til behandling af svær kombineret immundefekt
(SCID) forårsaget af
adenosindeaminase-mangel (ADA-SCID) hos patienter, til hvem det ikke
har været muligt at finde en egnet
HLA (human leukocytantigen)-matchende beslægtet stamcelledonor (se
pkt. 4.2 og pkt. 4.4).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
Strimvelis skal administreres på et specialiseret
transplantationscenter af en læge med erfaring inden for
behandling og håndtering af patienter med ADA-SCID og brug af
autologe CD34
+
_ex vivo-_
genterapipræparater. Det bør kun admin