Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

gen.orph - miglustat - gauchersjúkdómur - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - miglustat gen. orph er ætlað fyrir inntöku meðferð fullorðinn sjúklinga með vægt til í meðallagi tegund 1 eins og sjúkdómurinn. miglustat gen. orph kann að vera notað eina í meðferð sjúklinga sem ensím skipti meðferð er ekki við hæfi. miglustat gen. orph er ætlað fyrir meðferð framsækið taugakerfi í fullorðinn sjúklingum og börn sjúklinga með niemann-taka tegund c sjúkdómur.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry sjúkdómur - migalastat - galafold er ætlað til langvarandi meðferðar hjá fullorðnum og unglingum 16 ára og eldri með staðfestri greiningu á fabry-sjúkdómum (α-galaktósíðasa a skort) og sem hefur örugg stökkbreytingu.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolenticular hrörnun - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - cuprior er ætlað fyrir meðferð wilson er sjúkdómur í fullorðnir, unglingum og börn sem stóð 5 ár með óþol fyrir d-penicillamíns meðferð.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gauchersjúkdómur - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - cerdelga er ætlað til lengri tíma meðferð fullorðinn sjúklinga með eins sjúkdómur tegund 1 (gd1), sem eru cyp2d6 léleg metabolisers (fyrirtíðaspennu), millistig metabolisers (skilaboð) eða mikla metabolisers (sjúkrabíl).

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - járn phenylbutyrate - karbamóýl-fosfórinn Þétti Ég skort sjúkdómur - Ýmsum meltingarvegi og efnaskipti vörur - meðferð langvarandi stjórnun súrefnismettun-hringrás sjúkdóma.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutid - vanfrásogssjúkdómar - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - revestive er ætlað til meðferðar hjá sjúklingum á aldrinum 1 ára og eldri með smitþurrð (sbs). sjúklingar ættu að vera stöðugir eftir að liðnum aðlögun í þörmum eftir aðgerð. revestive er ætlað til meðferð við sjúklinga á aldrinum 1 ár og yfir með stuttum hægðir heilkenni. sjúklingar ættu að vera stöðugir eftir að liðnum aðlögun í þörmum eftir aðgerð.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - glýseról fenýlbútýrat - Þvagfærasýkingar, innfæddir - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - ravicti er ætlað til að nota eins og venjulega meðferð fyrir langvarandi stjórnun sjúklinga með súrefnismettun hringrás vandamál (ucds) þar á meðal galla á karbamóýl fosfórinn-þétti-ég (suv), ornithine carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate lígasa (rass), argininosuccinate lýasa (ys), arginase ég (rÖk) og ornithine translocase skort hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria heilkenni (hhh) sem getur ekki verið stjórnað af mataræði prótín takmörkun og/eða amínósýruna viðbót einn. ravicti verður að nota með mataræði prótín takmörkun og í sumum tilfellum, fæðubótarefni (e. , nauðsynleg amínósýrur, arginín, sítrólín, próteinlaus viðbót við kaloría).

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - miglustat - gauchersjúkdómur - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - yargesa er ætlað fyrir inntöku meðferð fullorðinn sjúklinga með vægt til í meðallagi tegund 1 eins og sjúkdómurinn. yargesa kann að vera notað eina í meðferð sjúklinga sem ensím skipti meðferð er ekki við hæfi. yargesa er ætlað fyrir meðferð framsækið taugakerfi í fullorðinn sjúklingum og börn sjúklinga með niemann-taka tegund c sjúkdómur.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - zavesca er ætlað til meðferðar hjá fullorðnum sjúklingum með væga til í meðallagi gaucher sjúkdóm af tegund 1. zavesca kann að vera notað eina í meðferð sjúklinga sem ensím skipti meðferð er ekki við hæfi. zavesca er ætlað fyrir meðferð framsækið taugakerfi í fullorðinn sjúklingum og börn sjúklinga með niemann-taka tegund-c sjúkdómur.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

mendelikabs europe ltd - nitisinón - tyrosinemias - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - meðferð hjá fullorðnum og börnum (hjá öllum aldurshópum) með staðfestri greiningu á arfgengri týrósínlíkri tegund 1 (ht 1) í samsettri meðferð með takmörkun á tyrosíni og fenýlalaníni.