Vimizim

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Vimizim
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Vimizim
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • portúgalska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Outro aparelho digestivo e metabolismo produtos,
  • Lækningarsvæði:
  • Mucopolissacaridose IV
  • Ábendingar:
  • Vimizim está indicado para o tratamento de mucopolissacaridose, tipo IVA (Síndrome de Morquio A, MPS IVA) em pacientes de todas as idades.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 11

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • Autorizado
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Leyfisdagur:
  • 26-04-2014
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Síðasta uppfærsla:
  • 25-03-2019

Opinber matsskýrsla

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

Resumo do EPAR destinado ao público

Vimizim

elosulfase alfa

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Vimizim. O seu

objetivo é explicar o modo como a Agência avaliou o medicamento a fim de recomendar a sua

autorização na UE, bem como as suas condições de utilização. Não tem por finalidade fornecer

conselhos práticos sobre a utilização do Vimizim.

Para obter informações práticas sobre a utilização do Vimizim, os doentes devem ler o Folheto

Informativo ou contactar o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Vimizim e para que é utilizado?

O Vimizim é um medicamento que contém a substância ativa elosulfase alfa. É utilizado no tratamento

da mucopolissacaridose, tipo IVA (MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A). Esta

doença é causada pela falta de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, necessária

para a decomposição de substâncias no organismo chamadas glicosaminoglicanos (GAG). No caso de

ausência da proteína, ou de uma presença apenas em quantidades muito pequenas, os GAG não se

decompõem e acumulam-se nos ossos e órgãos. Tal causa os sinais da doença, sendo os mais

conhecidos ossos curtos, dificuldade em deslocar-se e respirar, turvação dos olhos e perda auditiva.

Dado o número de doentes afetados por MPS IVA ser reduzido, a doença é considerada rara, pelo que

o Vimizim foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 24 de julho

de 2009.

Como se utiliza o Vimizim?

O tratamento com o Vimizim deve ser supervisionado por um médico com experiência na MPS IVA ou

doenças semelhantes. O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica e deve ser

administrado por um profissional de saúde com formação adequada.

O Vimizim encontra-se disponível como um concentrado a ser reconstituído numa solução para

perfusão (administração gota a gota) numa veia. A dose recomendada é de 2 mg por quilograma de

Vimizim

EMA/109796/2014

Página 2/3

peso corporal, administrada uma vez por dia. A perfusão deve demorar cerca de 4 horas. Antes da

administração do Vimizim, o doente deve receber um medicamento para a prevenção de uma reação

alérgica ao Vimizim. Os doentes podem também receber um medicamento para a prevenção da febre.

Como funciona o Vimizim?

O Vimizim é uma terapêutica de substituição enzimática. A terapêutica de substituição enzimática

fornece aos doentes a enzima que lhes falta. A substância ativa do Vimizim, elosulfase alfa, é uma cópia

da enzima humana N-acetilgalactosamina-6-sulfatase. A enzima de substituição ajuda a decompor os

GAG e impede a sua acumulação nas células, melhorando, dessa forma, os sintomas da MPS IVA.

A elosulfase alfa é produzida por um método conhecido como "tecnologia de ADN recombinante": é

gerada por células nas quais foi introduzido um gene (ADN) que as torna capazes de produzir a

enzima.

Quais os benefícios demonstrados pelo Vimizim durante os estudos?

O Vimizim foi analisado num estudo principal que incluiu 176 doentes com MPS IVA e que comparou o

Vimizim com um placebo (tratamento simulado). O principal parâmetro de eficácia foi a alteração na

distância que os doentes conseguiam caminhar em seis minutos após 6 meses de tratamento.

Antes do tratamento, os doentes conseguiam caminhar, em média, apenas 200 metros em seis

minutos. Decorridos 6 meses, os doentes tratados com a dose recomendada do Vimizim passaram a

conseguir caminhar 37 metros extra em seis minutos, em comparação com 14 metros extra nos

doentes a receberem placebo. Os resultados do estudo também sugeriram que o medicamento

conseguia melhorar o modo como os doentes respiravam ou subiam escadas e, no caso das crianças,

como cresciam.

Quais são os riscos associados ao Vimizim?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Vimizim (que podem afetar mais de 1 em cada

10 pessoas) são reações ligadas à perfusão, incluindo dor de cabeça, náuseas (sensação de enjoo),

vómitos, febre, calafrios e dor abdominal (dores de estômago). São, em geral, ligeiros ou moderados,

e a frequência foi mais elevada durante as primeiras 12 semanas de tratamento. As reações ligadas à

perfusão graves mas invulgares incluem anafilaxia (reação alérgica grave). Para a lista completa dos

efeitos secundários comunicados relativamente ao Vimizim, consulte o Folheto Informativo.

O uso do Vimizim é contraindicado em doentes que tenham sofrido reações alérgicas potencialmente

fatais à elosulfase alfa ou a qualquer um dos componentes do Vimizim.

Por que foi aprovado Vimizim?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do

Vimizim são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O CHMP

concluiu que, decorridos 6 meses de tratamento, foi demonstrado que o Vimizim é eficaz a melhorar a

distância que os doentes conseguem caminhar em seis minutos, além de outros efeitos benéficos,

incluindo capacidade melhorada de realizar atividades diárias. O Comité considerou ainda que o perfil de

segurança do Vimizim parece ser controlável e que os efeitos secundários graves são invulgares,

embora seja necessário recolher dados adicionais de segurança a longo prazo.

Vimizim

EMA/109796/2014

Página 3/3

Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz

do Vimizim?

Foi desenvolvido um plano de gestão dos riscos para garantir a utilização segura do Vimizim. Com base

neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento

e no Folheto Informativo do Vimizim, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais

de saúde e pelos doentes.

Além disso, a empresa responsável pelo fabrico do Vimizim tem de garantir que todos os profissionais

de saúde que se prevê que prescrevam ou utilizem o medicamento recebem material educacional,

informando-os do modo de utilização do medicamento e do risco de reações alérgicas graves. A

empresa irá também criar um registo destinado a avaliar os benefícios e riscos do Vimizim a longo

prazo.

Podem ser encontradas informações adicionais no resumo do plano de gestão dos riscos

Outras informações sobre o Vimizim

Em 28 de abril de 2014, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado,

válida para toda a União Europeia, para o medicamento Vimizim.

O EPAR completo e o resumo do plano de gestão dos riscos relativos ao Vimizim podem ser

consultados no sítio Internet da Agência em:

ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Para mais informações sobre o tratamento com o

Vimizim, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou

farmacêutico.

O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Vimizim pode ser

consultado no sítio Internet da Agência em:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Este resumo foi atualizado pela última vez em 04-2014.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. FOLHETO INFORMATIVO

Folheto informativo: Informação para o utilizador

Vimizim 1 mg/ ml concentrado para solução para perfusão

elosulfase alfa

Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de

nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer efeitos secundários que tenha.

Para saber como comunicar efeitos secundários, veja o final da secção 4.

Leia com atenção todo este folheto antes de começar a utilizar este medicamento, pois contém

informação importante para si.

Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.

Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico.

Se tiver quaisquer efeitos secundários, incluindo possíveis efeitos secundários não indicados

neste folheto, fale com o seu médico. Ver secção 4.

O que contém este folheto

O que é Vimizim e para que é utilizado

O que precisa de saber antes de administrar Vimizim

Como é administrado Vimizim

Efeitos secundários possíveis

Como conservar Vimizim

Conteúdo da embalagem e outras informações

1.

O que é Vimizim e para que é utilizado

Vimizim contém uma enzima chamada elosulfase alfa, que pertence a um grupo de medicamentos

conhecido como terapêuticas de substituição enzimática. É utilizado para tratar adultos e crianças com

Mucopolissacaridose Tipo IVA (doença MPS IVA, também conhecido por Síndrome de Morquio A).

Em pessoas com a doença MPS IVA quer tenham um nível nulo ou insuficiente de uma enzima

chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, uma enzima que degrada substâncias específicas no

corpo, como o sulfato de queratano, que pode ser encontrado em muitos tecidos no corpo, incluindo

cartilagens e ossos. Em consequência, estas substâncias específicas não são degradadas e processadas

pelo organismo como deviam. Acumulam-se nos tecidos do corpo interferindo com o seu normal

funcionamento e provocando os sintomas da MPS IVA, como por exemplo a dificuldade em andar, a

dificuldade em respirar, a altura baixa e a perda de audição.

Como funciona o Vimizim

Esta enzima consegue substituir a enzima natural N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, que está ausente

nos doentes com MPS IVA. O tratamento mostrou melhorar a capacidade de andar e reduzir os níveis

de sulfato de queratano no corpo. Este medicamento pode melhorar os sintomas da MPS IVA.

2.

O que precisa de saber antes de administrar Vimizim

Não receba Vimizim

Se já teve reações alérgicas com risco de vida à elosulfase alfa ou a qualquer um dos outros

componentes deste medicamento (indicados na secção 6).

Advertências e precauções

Se for tratado com Vimizim, pode desenvolver reações à perfusão (administração “gota a gota”).

Uma reação à perfusão consiste em qualquer efeito secundário, incluindo reacção alérgica, que

ocorra durante a perfusão ou no dia a seguir à perfusão (ver a secção 4). Se ocorrer uma reacção

deste tipo,

deve contactar imediatamente o seu médico.

Se tiver uma reacção alérgica durante a perfusão, o seu médico pode abrandar ou interromper a

sua perfusão. O seu médico também pode dar-lhe medicamentos adicionais para gerir quaisquer

reações alérgicas (por ex., anti- histamínicos e/ou corticosteróides).

Se tiver dores nas costas, dormência nos braços ou nas pernas, ou falta de controlo sobre a urina

ou as fezes

deve contactar imediatamente o seu médico

Estes problemas podem fazer parte da

doença e podem ser causados por pressão na sua espinal medula

,

Outros medicamentos e Vimizim

Informe o seu médico ou farmacêutico se estiver a tomar, tiver tomado recentemente, ou se vier a

tomar outros medicamentos.

Gravidez, amamentação e fertilidade

Não deve receber Vimizim durante a gravidez, a menos que tal seja claramente necessário. Não se

sabe se Vimizim é ou não excretado no leite materno. Converse com o seu médico sobre se os

benefícios de tomar Vimizim são superiores ao risco potencial para o seu recém-nascido enquanto está

a amamentar. Não se sabe se Vimizim tem impacto na fertilidade humana. Não se observaram efeitos

na fertilidade em animais.

Condução de veículos e utilização de máquinas

Foram observadas tonturas em alguns doentes durante a perfusão com Vimizim. Informe o seu médico

se sentir tonturas depois da sua perfusão, especialmente antes de conduzir ou utilizar qualquer

máquina em que as tonturas podem representar perigo.

O Vimizim contém sódio e sorbitol (E420)

Este medicamento contém 8 mg de sódio (o principal componente do sal de cozinha/mesa) em cada

frasco para injetáveis de 5 ml. Esta quantidade é equivalente a 0,4% da dose diária recomendada de

sódio para um adulto.

Este medicamento contém 100 mg de sorbitol em cada frasco para injetáveis de 5 ml, o que é

equivalente a 40 mg/kg.

O sorbitol é uma fonte de frutose. Se você (ou o seu filho) tiverem intolerância hereditária à frutose

(IHF), uma doença genética rara, não deverão receber este medicamento, a menos que tal seja

recomendado pelo médico. Os doentes com IHF não conseguem decompor a frutose, o que pode

provocar efeitos secundários graves.

Deve informar o seu médico antes de receber este medicamento caso você (ou o seu filho) tenham IHF

ou caso o seu filho tenha deixado de tolerar alimentos ou bebidas doces por se sentir maldisposto,

vomitar ou apresentar efeitos desagradáveis, como inchaço abdominal, cólicas ou diarreia.

3.

Como é administrado Vimizim

O seu médico ou enfermeiro irão administrar-lhe Vimizim através de uma perfusão numa veia.

O medicamento tem de ser diluído antes de ser administrado. O seu médico ou enfermeiro irá dar-lhe

alguns medicamentos antes do tratamento, para reduzir reações alérgicas e podem também ser-lhe

administrados medicamentos para ajudar a controlar a febre.

Dose

A dose que recebe é baseada no seu peso corporal. O regime posológico recomendado para adultos e

crianças é de 2 mg/kg de peso corporal, administrado uma vez por semana, todas as semanas, através

de soro administrado numa veia (por perfusão intravenosa). Cada perfusão será administrada ao longo

de aproximadamente 4 horas. O tratamento com Vimizim destina-se a ser iniciado tão cedo quanto

possível e previsto a utilização de longo prazo.

Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, fale com o seu médico ou enfermeiro.

4.

Efeitos secundários possíveis

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos secundários, embora estes não se

manifestem em todas as pessoas.

Os efeitos secundários observaram-se sobretudo enquanto o medicamento estava a ser administrado

aos doentes, ou pouco depois (“reações à perfusão”). Os efeitos secundários mais graves foram

reações alérgicas graves (observadas com pouca frequência – podem afectar até 1 em 100 pessoas) e

vómitos ligeiros a moderados (observados com muita frequência – podem afectar mais de 1 em

10 pessoas). Os sintomas de uma reacção alérgica incluem erupção na pele, comichão ou urticária na

pele (observadas com frequência – podem afetar até 1 em 10 pessoas).

Caso tenha dificuldade em

engolir ou em falar, muita falta de ar ou pieira, inchaço da cara ou dos lábios, tonturas ou pulso

fraco, estes sintomas podem indicar uma reação alérgica grave e deve contactar o seu médico

imediatamente

. Consoante a gravidade dos efeitos secundários, o seu médico pode abrandar ou

interromper temporariamente a perfusão e/ou dar-lhe outros medicamentos para reduzir os efeitos de

uma reacção alérgica (por ex., anti- histamínicos e/ou corticosteróides) ou para reduzir a febre

(antipiréticos).

Os efeitos secundários muito frequentes incluem sintomas de reações à perfusão, como por exemplo

dor de cabeça, náuseas, febre, calafrios e dor de barriga. Outras reações adversas muito frequentes

foram diarreia, dor na boca e na garganta, tonturas e dificuldade em respirar.

Os efeitos secundários frequentes observados foram dor muscular.

Comunicação de efeitos secundários

Se tiver quaisquer efeitos secundários, incluindo possíveis efeitos secundários não indicados neste

folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro. Também poderá comunicar efeitos secundários

diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar

efeitos secundários, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

5.

Como conservar Vimizim

Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso na embalagem e no frasco para

injetáveis após VAL. O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.

Frascos para injetáveis por abrir:

Conservar no frigorífico (2°C – 8°C).

Não congelar.

Conservar na embalagem de origem para proteger da luz.

Não utilize Vimizim se a solução estiver descolorada ou se contiver partículas visíveis.

Após a diluição:

Uma vez diluído, o medicamento deve ser utilizado de imediato. Caso não seja utilizado

imediatamente, os tempos e condições de conservação em utilização são da responsabilidade do

utilizador e não devem, normalmente, exceder 24 horas entre 2°C – 8°C, seguindo-se até 24 horas

entre 23°C – 27°C durante a administração.

Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu

farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger

o ambiente.

6.

Conteúdo da embalagem e outras informações

Qual a composição de Vimizim

A substância ativa é elosulfase alfa. Cada ml de concentrado contém 1 mg de elosulfase alfa.

Cada frasco para injetáveis de 5 ml contém 5 mg de elosulfase alfa.

Os outros componentes são: acetato de sódio tri-hidratado; di-hidrogenofosfato de sódio mono-

hidratado (ver a secção 2, em “Este medicamento contém sódio”); cloridrato de arginina,

sorbitol, polissorbato 20 e água para preparações injetáveis (ver secção 2 sob “Vimizim contém

sódio e sorbitol (E420)”).

Qual o aspecto de Vimizim e conteúdo da embalagem

Vimizim é apresentado sob a forma de concentrado para solução para perfusão (concentrado estéril).

O concentrado transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-claro tem de estar isento de

partículas visíveis. A solução tem de ser mais diluída antes de poder ser utilizada para perfusão.

Apresentações

:

1 frasco para injetáveis de 5 ml.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irlanda

Fabricante

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irlanda

Este folheto foi revisto pela última vez em MM/AAAA

Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da internet da Agência

Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sítios da

internet sobre doenças raras e tratamentos.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

A informação que se segue destina-se apenas aos profissionais de saúde:

Vimizim não deve ser misturado com outros medicamento na mesma perfusão, à excepção dos

referidos abaixo.

Cada frasco para injetáveis de Vimizim destina-se a uma única utilização. O Vimizim tem de ser

diluído com solução de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%) para perfusão, utilizando técnica asséptica.

A solução de Vimizim diluída deve ser administrada aos doentes utilizando um conjunto para

perfusão. Poder ser usado um conjunto para perfusão equipado com um filtro em linha de 0,2 µm.

Qualquer produto não utilizado ou resíduos devem ser eliminados de acordo com as exigências locais.

Preparação da perfusão de Vimizim (Utilizar técnica asséptica)

O número de frascos para injetáveis a ser diluído, com base no peso individual de cada doente, tem

de ser determinado e retirado do frigorífico aproximadamente previamente, para permitir que

atinjam os 23°C – 27°C. Não aquecer nem colocar os frascos para injetáveis no microondas. O

regime posológico recomendado é de 2 mg/kg de peso corporal, administrado uma vez por semana,

todas as semanas, através de soro administrado numa veia (por perfusão intravenosa). Cada

perfusão leva cerca de 4 horas.

Peso do doente (kg) multiplicado por 2 (mg/kg) = Dose do doente (mg)

Dose do doente (mg) dividida por 1 (mg/ml de concentrado de Vimizim) = Número total de ml

de Vimizim

Quantidade total (ml) de Vimizim dividida por 5 ml por frasco para injetáveis = Número total

de frascos para injetáveis

O número total calculado de frascos para injetáveis é arredondado para cima, para o valor inteiro

seguinte de frascos para injetáveis.

Obtém-se um saco de perfusão contendo solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml

(0,9%), adequado para a administração intravenosa. O volume total da perfusão é determinado

através do peso corporal do doente.

Os doentes que pesem menos de 25 kg devem receber um volume total de 100 ml.

Os doentes que pesem 25 kg ou mais devem receber um volume total de 250 ml.

Antes da diluição, cada frasco deve ser inspeccionado quanto à presença de partículas e

descoloração. A solução transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-clara tem de

estar isenta de partículas visíveis. Não agitar os frascos para injetáveis.

Deve retirar-se do saco de perfusão, e eliminar-se, um volume de solução de cloreto de sódio a

9 mg/ml (0,9%) de 100 ml ou 250 ml, igual ao volume total de Vimizim a ser adicionado.

O volume calculado de Vimizim é retirado lentamente do número adequado de frascos para

injetáveis, tendo o cuidado de evitar agitação excessiva.

O volume de Vimizim deve ser adicionado lentamente à solução para perfusão de cloreto de sódio

a 9 mg/ml (0,9%).

Quando diluído com 100 ml de solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9 %);

taxa inicial será de 3 ml/h. A taxa de perfusão pode ser aumentada a cada 15 minutos, da seguinte

forma: primeiro aumentar a taxa para 6 ml/h, depois aumentar a taxa a cada 15 minutos em

incrementos de 6 ml/h até atingir uma taxa máxima de 36 ml/h.

Quando diluído com 250 ml de solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9 %);

taxa inicial será de 6 ml/h. A taxa de perfusão pode ser aumentada a cada 15 minutos, da seguinte

forma: primeiro aumentar a taxa para 12 ml/h, depois aumentar a taxa a cada 15 minutos em

incrementos de 12 ml/h até atingir uma taxa máxima de 72 ml/h.

Peso do

doente

(kg)

Volume

total de

perfusão

(ml)

Etapa 1

Taxa

inicial de

perfusão

0-

15 minutos

(ml/h)

Etapa 2

15-30

minutos

(ml/h)

Etapa 3

30-45

minutos

(ml/h)

Etapa 4

45-60

minutos

(ml/h)

Etapa 5

60-75

minutos

(ml/h)

Etapa 6

75-90

minutos

(ml/h)

Etapa 7

90+

minutos

(ml/h)

< 25

≥ 25

A taxa de perfusão pode ser aumentada conforme tolerado pelo doente.

A solução diluída deve ser misturada cuidadosamente antes da perfusão.

A solução diluída deve ser inspeccionada visualmente quanto à presença de partículas antes da

utilização. Não utilizar se a solução estiver descolorada ou se contiver partículas

A solução diluída deve ser utilizada de imediato. Caso não seja utilizada imediatamente, os tempos

e condições de conservação em utilização são da responsabilidade do utilizador e não devem,

normalmente, exceder 24 horas entre 2°C – 8°C, seguindo-se até 24 horas entre 23°C – 27°C

durante a administração.